干细胞医疗可行性研究报告
干细胞医疗项目可行性研究报告
2016年
前言
可行性研究报告是从事一种经济活动（投资）之前，双方要从经济、技术、生产、供销直到社会各种环境、法律等各种因素进行具体调查、研究、分析，确定有利和不利的因素、项目是否可行，估计成功率大小、经济效益和社会效果程度，为决策者和主管机关审批的上报文件。
中商产业研究院每年完成项目数量达数百个，在养老产业、商业地产、产业地产、产业园区、互联网、电子商务、民营银行、民营医院、农业、养殖业、生态旅游、酒店、机械电子等行业积累了丰富的项目案例，可对同行业项目提供具有参考性、建设性意见，为客户设计该项目的建设方案，完成包括市场和销售、规模和产品、厂址及建设工程方案、原辅料供应、工艺技术、设备选择、人员组织、实施计划、投资与成本、效益及风险等的计算和评价；内容详实、严密地论证项目的可行性和投资的必要性。我们策划编制的干细胞医疗X项目可行性研究报告在发改委、投资商与金融机构的审慎下处于同行领先水平。
【出版日期】2016年
【交付方式】Email电子版/特快专递【价格】订制
干细胞医疗项目可行性研究报告
第一章项目总论
一、项目背景
二、项目简介
三、项目可行性与必要性分析
四、主要经济指标说明
五、可行性研究报告编制依据
第二章项目建设单位介绍
一、项目建设单位介绍
二、经营业绩
三、资质证书
第三章干细胞医疗市场分析
一、干细胞医疗行业发展现状
二、干细胞医疗行业市场规模分析与预测
三、干细胞医疗市场分析小结
第四章项目总体规划
一、项目定位
二、项目功能
三、主要服务内容
第五章运营管理
一、商业模式
二、运营模式
第六章项目建设条件
一、项目选址
二、地理位置
三、交通条件
四、基础设施
第七章工程建设方案与总图布置
一、工程建设基本原则
二、总图布置方案
三、建设经济指标
第八章人力资源管理
一、组织架构
二、劳动定员
三、人员培训
四、薪酬绩效制度
第九章节能、节水保护
一、编制依据
二、能耗与水耗分析
三、节能、节水措施
第十章环境保护与劳动安全
一、设计依据及执行标准
二、环境影响分析
三、环境影响保护措施
四、劳动安全措施
五、环境保护与劳动安全措施
第十一章消防设计
一、设计依据及执行标准
二、危险因素分析
三、消防安全措施
第十二章项目实施进度安排
一、项目实施阶段规划
二、项目实施进度表
第十三章建设投资估算
一、投资估算范围
二、资金使用计划
1、项目总投资
2、固定资产投资（土地费用、土建工程、装修装饰、设备、预备费、工程建设其它费用、建设期利息）
3、流动资金
三、分年投资计划表
四、资金筹措
第十四章项目财务评价
一、基本财务数据假设
二、销售收入预测与成本费用估算
三、敏感性分析
四、盈亏平衡分析
五、盈利能力分析
六、财务评价结论
第十五章项目综合评价
一、SWOT模型分析
二、项目结合评价结论
第十六章附件
干细胞临床试验研究管理办法(试行)
附件1 干细胞临床试验研究管理办法（试行） （征求意见稿） 第一章总则 第一条为保证干细胞临床试验研究过程规范，结果科学可靠，保护受试者的权益并保障其安全，根据《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》和《药物临床试验质量管理规范》等相关法律法规，制定本办法。 第二条本办法所指干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。干细胞临床试验研究，是指在临床前研究基础上，应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后回输（或植入）人体，用于疾病预防和治疗的临床试验研究。这种体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、修饰、干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存及冻存后的复苏等过程。用于干细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞以及诱导的多能性干细胞。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织，以及发育相伴随的组织（如脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。 第三条干细胞临床试验研究必须具备充分的科学依据，其预防和治疗疾病的预期优于现有的手段，或用于尚无
有效干预措施的疾病，优先考虑威胁生命和严重影响生存质量的重大疾病，以及重大医疗卫生需求。 第四条干细胞临床试验研究必须在干细胞临床研究基地进行，干细胞临床试验研究基地由卫生部和国家食品药品监督管理局组织进行遴选和确定。 第五条干细胞临床试验研究基地（法人单位）是干细胞临床试验研究的责任主体。申报单位对干细胞制剂质量及相关研究活动负责。 第六条干细胞临床试验研究应当按照《药物临床试验质量管理规范》要求，遵守以下原则： （一）符合临床试验研究伦理原则，保护受试者、捐献者生命健康权益； （二）符合技术安全性、有效性原则，即风险最小化； （三）符合干细胞制剂质量要求的原则； （四）认真履行有效知情同意的原则； （五）有益于促进公众健康的原则； （六）干细胞临床试验研究透明化原则； （七）保护个人隐私的原则。 第七条开展干细胞临床试验研究，不得向受试者收取费用，不得市场化运作,不得发布干细胞治疗广告。
干细胞临床试验研究项目管理办法试行实施细则
干细胞临床研究管理办法（试行） 第一章总则 第一条为规范和促进干细胞临床研究，依照《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》等法律法规，制定本办法。 第二条本办法适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。 干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等，不包括基因水平的操作。 第三条干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的原则。 第四条开展干细胞临床研究的医疗机构（以下简称机构）是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。 第五条国家卫生计生委与国家食品药品监管总局负责干细胞临床研究政策制定和宏观管理，组织制定和发布干
细胞临床研究相关规定、技术指南和规范，协调督导、检查机构干细胞制剂和临床研究管理体制机制建设和风险管控措施，促进干细胞临床研究健康、有序发展;共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会，为干细胞临床研究规范管理提供技术支撑和伦理指导。 省级卫生计生行政部门与省级食品药品监管部门负责行政区域内干细胞临床研究的日常监督管理，对机构干细胞制剂和临床研究质量以及风险管控情况进行检查，发现问题和存在风险时及时督促机构采取有效处理措施;根据工作需要共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会。 第六条机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。 第二章机构的条件与职责 第七条干细胞临床研究机构应当具备以下条件： （一）三级甲等医院，具有与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目。 （二）依法获得相关专业的药物临床试验机构资格。 （三）具有较强的医疗、教学和科研综合能力，承担干细胞研究领域重大研究项目，且具有相对稳定、充分的项目研究经费支持。 （四）具备完整的干细胞质量控制条件、全面的干细胞临床研究质量管理体系和独立的干细胞临床研究质量保证
干细胞临床研究项目备案材料
附件2 干细胞临床研究项目备案材料 干细胞临床研究项目主要提交材料(一式两份)： 一、项目立项申报材料诚信承诺书。 二、项目伦理审查申请表。 三、临床研究经费情况。 四、研究人员的名单和简历（包括临床研究单位和制剂研制单位），干细胞临床研究质量管理手册。 五、供者筛选标准和供者知情同意书样稿。 六、干细胞制备过程中主要原辅料标准。 七、干细胞制剂的制备工艺，质量控制标准和制定依据，以及工艺稳定性数据等。 八、干细胞制备的完整记录和干细胞制剂质量检验报告。 九、干细胞制剂的标签、储存、运输和使用追溯方案。 十、不合格和剩余干细胞制剂的处理措施。 十一、临床前研究报告，包括细胞水平和动物实验的安全性和有效性评价。 十二、临床研究方案，应当包括以下内容: 1.研究题目；
2.研究目的； 3.立题依据； 4.预期效果； 5.研究设计； 6.受试者纳入、排除标准和分配入组方法； 7.所需的病例数； 8.干细胞制剂的使用方式、剂量、时间及疗程，如需通过特殊手术导入治疗制剂，应当提供详细操作过程； 9.中止和终止临床研究的标准； 10.疗效评定标准； 11.不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施； 12.病例报告表样稿； 13.研究结果的统计分析； 14.随访的计划及实施办法。 十三、临床研究风险预判和处理措施，包括风险评估报告、控制方案及实施细则等。 十四、临床研究进度计划。 十五、资料记录与保存措施。 十六、受试者知情同意书样稿。 十七、研究者手册。 十八、相关知识产权证明文件。
十九、其他相关材料。 （注：专业文档是经验性极强的领域，无法思考和涵盖全面，素材和资料部分来自网络，供参考。可复制、编制，期待你的好评与关注）
干细胞法规3.25
《干细胞临床研究管理办法（试行）》 的解读 一、为什么要制定干细胞临床研究管理办法？ 干细胞是一种有多向分化潜能的细胞，具有再生各种组织器官的潜在功能。干细胞研究是近年来医学前沿重点发展领域，给某些疑难疾病的治疗提供了希望，受到广泛关注。目前在心肌梗塞、脊髓损伤、肝硬化、糖尿病等多领域的干细胞研究方兴未艾，展现出了良好的发展前景。我国在“十二五”科技规划中对干细胞研究给予了重点支持,并取得可喜进展。但在干细胞研究和转化的快速发展同时出现了一些不规范的现象，且作为一种正在研究探索中的新治疗方法，干细胞治疗对于人体的安全性、有效性尚待进一步验证，因此，制定《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法（试行）》）及相关技术指南，规范干细胞临床研究，充分保护受试者权益势在必行。 《办法（试行）》在对国内外相关制度、规范进行深入调研分析的基础上，组织专家委员会起草，经过反复讨论，修改完善，已形成征求意见稿，现广泛征求意见。 二、《办法（试行）》的适用范围是什么？ 《办法（试行）》适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。
《办法（试行）》不适用于已有成熟技术规范的造血干细胞移植，以及按药品申报的干细胞临床试验。《办法（试行）》提出：医疗机构按照《办法（试行）》要求完成干细胞临床研究后，不得直接进入临床应用；如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。 《办法（试行）》提出自文件发布之日起，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理。 三、干细胞临床研究应当遵循的原则是什么？ 开展干细胞临床研究须遵循科学、规范、公开，医疗机构必须认真履行干细胞临床研究机构和项目备案、信息公开程序接受国家相关部门监管。 干细胞临床研究必须要符合伦理准则，符合《涉及人的生物医学研究伦理审查办法（试行）》和《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》的要求，保证受试者的权益得到充分尊重和保护。 四、干细胞临床研究是否允许收费？ 开展干细胞临床研究的机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。 五、干细胞临床研究项目的总体要求是什么？
干细胞临床研究管理办法
干细胞临床研究管 理办法
干细胞临床研究管理办法（试行） 第一章总则 第一条为规范和促进干细胞临床研究，依照《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》等法律法规，制定本办法。 第二条本办法适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。 干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等。 第三条干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的原则。 第四条开展干细胞临床研究的医疗机构（以下简称机构）是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。 第五条国家卫生计生委与国家食品药品监管总局负责干细胞临床研究政策制定和宏观管理，组织制定和发布干细胞临床研究相关规定、技术指南和规范，协调督导、检查机构干细胞制剂
和临床研究管理体制机制建设和风险管控措施，促进干细胞临床研究健康、有序发展;共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会，为干细胞临床研究规范管理提供技术支撑和伦理指导。 省级卫生计生行政部门与省级食品药品监管部门负责行政区域内干细胞临床研究的日常监督管理，对机构干细胞制剂和临床研究质量以及风险管控情况进行检查，发现问题和存在风险时及时督促机构采取有效处理措施;根据工作需要共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会。 第六条机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。 第二章机构的条件与职责 第七条干细胞临床研究机构应当具备以下条件： （一）三级甲等医院，具有与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目。 （二）依法获得相关专业的药物临床试验机构资格。 （三）具有较强的医疗、教学和科研综合能力，承担干细胞研究领域重大研究项目，且具有来源合法，相对稳定、充分的项目研究经费支持。 （四）具备完整的干细胞质量控制条件、全面的干细胞临床研究质量管理体系和独立的干细胞临床研究质量保证部门；建立
干细胞临床研究治疗
干细胞临床研究治疗资料 干细胞治疗适应症： 1、干细胞移植治疗神经系统疾病如：脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病、帕金森病、脑出血、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等; 2、干细胞移植治疗免疫系统疾病如：糖尿病、皮肌炎、肌无力、血管病变、硬化病、白血病等; 3、干细胞移植治疗其他疾病：如肝病、肝硬化、股骨头坏死等; 干细胞功能作用： 重建系统 利用造血干细胞移植既可重建造血系统,又可重建免疫系统重建系统,目前是白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等恶性和非恶性血液病以及部分免疫系统缺陷疾病的一种成熟常规的治疗手段。 细胞替代治疗 利用间充质干细胞、心肌干细胞等成体干细胞、iPS细胞进行神经系统疾病、心脏疾病、糖尿病、肝病等疾病治疗,技术尚未成熟,干细胞移柱时间、细胞数量以及移植后长期安全性仍需探索。 组织工程 体外以干细胞为种子细胞培育成一些组织器官,用来替换人体衰老和病变的组织器官,组织和器官同时也可作为药物检测平台和疾病
模型,距离治疗性人体器官克隆仍有很多关键性问题尚待解决。 基因治疗 干细胞是基因治疗的理想靶细胞,为目的基因持续稳定表达创造条件,用于临床尚有许多难以突破困难,如何在提高基因转移效率,使基因持久表达的同时防止基因整合所致的癌变,疗效仍不肯定。 国际干细胞研究发展 随着干细胞基本原理和相关技术的成熟和更新,以及监管政策的不断转暖,各国已纷纷加快干细胞的临床研究,列入国家科技的战略必争领域。据统计,全球约近100多个重要干细胞研究中心,美国和加拿大有50个先进中英国大约有20个,欧洲其他地区大约25个,亚太地区约30个中心主要在韩国及日本在国际干细胞研究领域,美国一直保持着绝对领先的地位,,美国一直大力支持包括成体千细胞在内的千细胞研FDA至今己批准数百个千细胞临床应用研究。欧洲和亚洲国家也纷纷加快干细胞各个层次的研究,英国药品与保健产品监管局(MHRA)己许可针对视网膜黄斑变性开展干细胞人体治疗试验;以色列Pluristem公司最先宣布基于其人胎盘来源贴壁细胞专利技术治疗重度下肢缺血症的药物PLX-PAD已在德国进入临床试验；日本从2000年即启动的“千年世纪工程”,将干细胞工程作为四大重点之一,并在诱导性多能干细(iPS)领域处于世界领先地位,。印度药品管理局早先即批准了干细胞产品的第一个临床试验。根据美囯囯立卫生研究院管理的临床研究登记系统(C| inicaltria|sgov)数据显示,截止至2016年5月,全球登记的干细胞临床研究项目共5496项主要是成体千细胞临床试验,涉及血液病、肿瘤、神经系统疾病、心脏疾病、免疫系统疾病等领域,其中美国保持绝对领先的地位,德国、法国等欧洲国家紧随其后,在亚洲,中、韩、日三国也是干细胞研究的热点地区。 全球共批准8个干细胞药物，中国并未在其列。
干细胞及转化研究
“干细胞及转化研究”试点专项 2017年度项目申报指南建议 为提升我国干细胞研究水平并推动相关研究成果的转化应用，按照《国家中长期科技发展规划纲要（2006-2020年）》部署，根据《国务院关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革的方案》，科技部会同教育部、卫生计生委、中国科学院、自然科学基金会及总后卫生部等部门组织专家编制了干细胞及转化研究试点专项实施方案。 干细胞及转化研究试点专项按照面向转化、夯实基础、突破瓶颈、实现引领的思路，以增强我国干细胞转化应用的核心竞争力为目标，以我国多发的神经、血液、心血管、生殖等系统和肝、肾、胰等器官的重大疾病治疗为需求牵引，面向国际干细胞研究发展前沿，聚焦干细胞及转化研究的重大基础科学问题和瓶颈性关键技术，争取在优势重点领域取得科学理论和核心技术的原创性突破，推动干细胞研究成果向临床应用的转化，整体提升我国干细胞及转化医学领域技术水平。 专项实施方案部署8个方面的研究任务：1. 多能干细胞建立与干性维持；2. 组织干细胞获得、功能和调控；3. 干细胞定向分化及细胞转分化；4. 干细胞移植后体内功能建立与调控；5. 基于干细胞的组织和器官功能再造；6. 干细胞资源库； 1
7. 利用动物模型的干细胞临床前评估；8. 干细胞临床研究。 2016年，干细胞及转化研究试点专项围绕以上主要任务，共立项支持25个研究项目（其中青年科学家项目10项）。根据专项实施方案和“十三五”期间有关部署，2017年，干细胞及转化研究试点专项将围绕多能干细胞建立与干性维持，组织干细胞获得、功能和调控，干细胞定向分化及细胞转分化，干细胞移植后体内功能建立与调控，基于干细胞的组织和器官功能修复，干细胞资源库，利用动物模型的干细胞临床前评估，干细胞临床研究等方面继续部署项目，拟优先支持27个研究方向（每个方向拟支持1-2个项目）。 申报单位针对重要支持方向，面向解决重大科学问题和突破关键技术进行一体化设计，组织申报项目，每个项目的目标须覆盖全部考核指标。鼓励围绕一个重大科学问题或重要应用目标，从基础研究到应用研究全链条组织项目。鼓励依托国家实验室、国家重点实验室等重要科研基地组织项目。 项目执行期一般为5年。一般项目下设课题数原则上不超过4个，每个项目所含单位数控制在4个以内。 拟支持青年科学家项目不超过10个，任务总经费不超过6000万元。青年科学家项目可参考重要支持方向（标*除外）组织项目申报，但不受研究内容和考核指标限制。 2
《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》(征求意见稿)
干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行） （征求意见稿） 一、前言 二、干细胞制剂的质量控制 （一）干细胞的采集、分离及干细胞（系）的建立 （二）干细胞制剂的制备 （三）干细胞制剂的检验 （四）干细胞制剂的质量研究 三、干细胞制剂的临床前研究 （一）安全性评价 （二）有效性评价 名词解释 参考文献 一、前言 干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。干细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过程。这种体外操作包括干细胞的分离、纯化、扩增、修饰、干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存和冻存后的复苏等过程。用于细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞及诱导的多能性干细胞（iPSC）。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织，以及发育相伴随的组织（如脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。 目前国内外已开展了多项干细胞（指非造血干细胞）临床应用研究，涉及多种干细胞类型及多种疾病类型。主要疾病类型包括骨关节疾病、肝硬化、移植物宿主排斥反应（GVHD）、脊髓损伤及退行性神经系统疾病和糖尿病等。其中许多干细胞类型，是从骨髓、脂肪组织、脐带血、脐带或胎盘组织来源的间充质干细胞，它们具有一定的多向分化潜能及抗炎和免疫调控能力等。 用于干细胞治疗的细胞制备技术和治疗方案，具有多样性、复杂性和特殊性。但作为一种新型的生物治疗产品，所有干细胞制剂都可遵循一个共同的研发过程，即从干细胞制剂的制备、体外试验、体内动物试验，到植入人体的临床研究及临床治疗的过程。整个过程的每一阶段，都须对所使用的干细胞制剂在细胞质量、安全性和生物学效应方面进行相关的研究和质量控制。
干细胞临床试验研究管理办法规定试行材料样本
干细胞临床试验研究管理办法规定试行材料
附件1 干细胞临床试验研究管理办法（试行） （征求意见稿） 第一章总则 第一条为保证干细胞临床试验研究过程规范，结果科学可靠，保护受试者的权益并保障其安全，根据《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》和《药物临床试验质量管理规范》等相关法律法规，制定本办法。 第二条本办法所指干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。干细胞临床试验研究，是指在临床前研究基础上，应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后回输（或植入）人体，用于疾病预防和治疗的临床试验研究。这种体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、修饰、干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存及冻存后的复苏等过程。用于干细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞以及诱导的多能性干细胞。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织，以及发育相伴随的组织（如脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。 第三条干细胞临床试验研究必须具备充分的科学依据，其预防和治疗疾病的预期优于现有的手段，或用于尚无
有效干预措施的疾病，优先考虑威胁生命和严重影响生存质量的重大疾病，以及重大医疗卫生需求。 第四条干细胞临床试验研究必须在干细胞临床研究基地进行，干细胞临床试验研究基地由卫生部和国家食品药品监督管理局组织进行遴选和确定。 第五条干细胞临床试验研究基地（法人单位）是干细胞临床试验研究的责任主体。申报单位对干细胞制剂质量及相关研究活动负责。 第六条干细胞临床试验研究应当按照《药物临床试验质量管理规范》要求，遵守以下原则： （一）符合临床试验研究伦理原则，保护受试者、捐献者生命健康权益； （二）符合技术安全性、有效性原则，即风险最小化； （三）符合干细胞制剂质量要求的原则； （四）认真履行有效知情同意的原则； （五）有益于促进公众健康的原则； （六）干细胞临床试验研究透明化原则； （七）保护个人隐私的原则。 第七条开展干细胞临床试验研究，不得向受试者收取费用，不得市场化运作,不得发布干细胞治疗广告。
干细胞临床研究治疗资料
干细胞临床研究治疗资 料 集团文件版本号：（M928-T898-M248-WU2669-I2896-DQ586-M1988）
干细胞临床研究治疗资料 干细胞治疗适应症： 1、干细胞移植治疗神经系统疾病如：脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病、帕金森病、脑出血、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等; 2、干细胞移植治疗免疫系统疾病如：糖尿病、皮肌炎、肌无力、血管病变、硬化病、白血病等; 3、干细胞移植治疗其他疾病：如肝病、肝硬化、股骨头坏死等; 干细胞功能作用： 重建系统 利用造血干细胞移植既可重建造血系统,又可重建免疫系统重建系统,目前是白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等恶性和非恶性血液病以及部分免疫系统缺陷疾病的一种成熟常规的治疗手段。 细胞替代治疗 利用间充质干细胞、心肌干细胞等成体干细胞、iPS细胞进行神经系统疾病、心脏疾病、糖尿病、肝病等疾病治疗,技术尚未成熟,干细胞移柱时间、细胞数量以及移植后长期安全性仍需探索。 组织工程 体外以干细胞为种子细胞培育成一些组织器官,用来替换人体衰老和病变的组织器官,组织和器官同时也可作为药物检测平台和疾病模型,距离治疗性人体器官克隆仍有很多关键性问题尚待解决。 基因治疗 干细胞是基因治疗的理想靶细胞,为目的基因持续稳定表达创造条件,用于临床尚有许多难以突破困难,如何在提高基因转移效率,使基因持久表达的同时防止基因整合所致的癌变,疗效仍不肯定。 国际干细胞研究发展 随着干细胞基本原理和相关技术的成熟和更新,以及监管政策的不断转暖,各国已纷纷加快干细胞的临床研究,列入国家科技的战略必争领域。据统计,全球约近100多个重要干细胞研究中心,美国和加拿大有50个先进中英国大约有20个,欧洲其他地区大约25个,亚太地区约30个中心主要在韩国及日本在国际干细胞研究领域,美国一直保持着绝对领先的地位,,美国一直大力支持包括成体千细胞在内的千细胞研FDA至今己批准数百个千细胞临床应用研究。欧洲和亚洲国家也纷纷加快干细胞各个层次的研究,英国药品与保健产品监管局(MHRA)己许可针对视网膜黄斑变性开展干细胞人体治疗试验;以色列Pluristem公司最先宣布基于其人胎盘来源贴壁细胞专利技术治疗重度下肢缺血症的药物PLX-PAD已在德国进入临床试验；日本从2000年即启动的“千年世纪工程”,将干
干细胞临床研究治疗
干细胞临床研究治疗文档编制序号：[KK8UY-LL9IO69-TTO6M3-MTOL89-FTT688]
干细胞临床研究治疗资料 干细胞治疗适应症： 1、干细胞移植治疗神经系统疾病如：脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病、帕金森病、脑出血、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等; 2、干细胞移植治疗免疫系统疾病如：糖尿病、皮肌炎、肌无力、血管病变、硬化病、白血病等; 3、干细胞移植治疗其他疾病：如肝病、肝硬化、股骨头坏死等; 干细胞功能作用： 重建系统 利用造血干细胞移植既可重建造血系统,又可重建免疫系统重建系统,目前是白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等恶性和非恶性血液病以及部分免疫系统缺陷疾病的一种成熟常规的治疗手段。 细胞替代治疗 利用间充质干细胞、心肌干细胞等成体干细胞、iPS细胞进行神经系统疾病、心脏疾病、糖尿病、肝病等疾病治疗,技术尚未成熟,干细胞移柱时间、细胞数量以及移植后长期安全性仍需探索。 组织工程 体外以干细胞为种子细胞培育成一些组织器官,用来替换人体衰老和病变的组织器官,组织和器官同时也可作为药物检测平台和疾病模型,距离治疗性人体器官克隆仍有很多关键性问题尚待解决。 基因治疗 干细胞是基因治疗的理想靶细胞,为目的基因持续稳定表达创造条件,用于临床尚有许多难以突破困难,如何在提高基因转移效率,使基因持久表达的同时防止基因整合所致的癌变,疗效仍不肯定。 国际干细胞研究发展 随着干细胞基本原理和相关技术的成熟和更新,以及监管政策的不断
转暖,各国已纷纷加快干细胞的临床研究,列入国家科技的战略必争领域。据统计,全球约近100多个重要干细胞研究中心,美国和加拿大有50个先进中英国大约有20个,欧洲其他地区大约25个,亚太地区约30个中心主要在韩国及日本在国际干细胞研究领域,美国一直保持着绝对领先的地位,,美国一直大力支持包括成体千细胞在内的千细胞研FDA至今己批准数百个千细胞临床应用研究。欧洲和亚洲国家也纷纷加快干细胞各个层次的研究,英国药品与保健产品监管局(MHRA)己许可针对视网膜黄斑变性开展干细胞人体治疗试验;以色列Pluristem公司最先宣布基于其人胎盘来源贴壁细胞专利技术治疗重度下肢缺血症的药物PLX-PAD已在德国进入临床试验；日本从2000年即启动的“千年世纪工程”,将干细胞工程作为四大重点之一,并在诱导性多能干细(iPS)领域处于世界领先地位,。印度药品管理局早先即批准了干细胞产品的第一个临床试验。根据美囯囯立卫生研究院管理的临床研究登记系统(C| inicaltria|sgov)数据显示,截止至2016年5月,全球登记的干细胞临床研究项目共5496项主要是成体千细胞临床试验,涉及血液病、肿瘤、神经系统疾病、心脏疾病、免疫系统疾病等领域,其中美国保持绝对领先的地位,德国、法国等欧洲国家紧随其后,在亚洲,中、韩、日三国也是干细胞研究的热点地区。 全球共批准8个干细胞药物，中国并未在其列。 中国干细胞临床研究备案机构102家，河北省4家。 国家卫计委官方备案的干细胞临床研究项目： 1.脐带间充质干细胞移植治疗狼疮性肾炎的临床研究—（大连医科大学附属第一医院） 2.自体外周血干细胞治疗糖尿病性皮肤病的临床研究—（大连医科大学附属第一医院） 3.带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究（大连医科大学附属第一医院） 4.脐带间充质干细胞联合脐血干细胞治疗外伤性脊髓损伤胞联合脐血干细胞治疗外伤性脊髓损伤—（中南大学湘雅医院 5.脐带间充质干细胞联合脐血干细胞治疗脊髓小脑性共济失调—（中南大学湘雅医院）
干细胞临床研究立项项目备案材料
干细胞临床研究立项项目备案材料 一、项目立项申报材料诚信承诺书（医院提供） 项目立项申报材料诚信承诺书是机构对所报送材料以及相关试验数据的真实性与合规性的诚信承诺,需由机构负责人签字并加盖机构公章,申报时需提供承诺书原件。 二、项目伦理审查申请表 伦理审查申请表按照《办法》附件3要求完整填写。 三、临床研究经费情况 应对干细胞临床研究的经费主要来源和预算金额进行说明,并提供相关证明材料,如经费来源(专项课题经费、合作经费、配套经费等)、资金来源证明材料复印件(如课题任务书复印件、合作协议复印件)及金额。如果研究经费由本机构提供,需出具机构负责人签字并盖章的经费保证书原件。 四、研究人员的名单和简历(包括临床研究单位和制剂研制单位),干细胞临床研究质量管理手册 研究人员包括干细胞临床研究、干细胞制剂制备和质量保证和/或质量控制人员。简历包括相关专业教育背景、相关工作经历、相关经验等,干细胞临床研究人员应提供参加药物临床试验GCP培训情况。 五、供者筛选标准和供者知情同意书样稿 供者指干细胞来源的自体和异体组织或细胞提供者,根据前期研究结果明确描述供体标准确定的依据及入选条件,包括供者健康状况要求、供者既往病史、个人史、家族史、疫区生活史等筛查以及供者健康指标检测(包括病原体检测等)。知情同意书的内容要写明采集方式和用途,对身体可能的伤害及发生伤害后的救护措施、补偿等。 六、干细胞制备过程中主要原辅料标准 提供干细胞制剂制备过程中使用的主要原辅材料,包括培养基、血清、抗生素、活性分子(如不同类型的生长因子、细胞因子等)、抗体等的清单、来源(包括药监机构批准情况和/或研发者或特定制备机构的质量检测记录、放行标准）、质量标准、检验及放行记录,特别是生物源性材料的检验及放行记录。
干细胞临床研究项目备案材料清单
干细胞临床研究项目备案材料清单 干细胞临床研究项目主要提交材料(一式两份)： 一、项目立项申报材料诚信承诺书。 二、项目伦理审查申请表。 三、临床研究经费情况。 四、研究人员的名单和简历（包括临床研究单位和制剂研制单位），干细胞临床研究质量管理手册。 五、供者筛选标准和供者知情同意书样稿。 六、干细胞制备过程中主要原辅料标准。 七、干细胞制剂的制备工艺，质量控制标准和制定依据，以及工艺稳定性数据等。 八、干细胞制备的完整记录和干细胞制剂质量检验报告。 九、干细胞制剂的标签、储存、运输和使用追溯方案。 十、不合格和剩余干细胞制剂的处理措施。 十一、临床前研究报告，包括细胞水平和动物实验的安全性和有效性评价。 十二、临床研究方案，应当包括以下内容: 1.研究题目； 2.研究目的； 3.立题依据； 4.预期效果； 5.研究设计； 6.受试者纳入、排除标准和分配入组方法；
7.所需的病例数； 8.干细胞制剂的使用方式、剂量、时间及疗程，如需通过特殊手术导入治疗制剂，应当提供详细操作过程； 9.中止和终止临床研究的标准； 10.疗效评定标准； 11.不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施； 12.病例报告表样稿； 13.研究结果的统计分析； 14.随访的计划及实施办法。 十三、临床研究风险预判和处理措施，包括风险评估报告、控制方案及实施细则等。 十四、临床研究进度计划。 十五、资料记录与保存措施。 十六、受试者知情同意书样稿。 十七、研究者手册。 十八、相关知识产权证明文件。 十九、其他相关材料。 中南大学湘雅二医院 干细胞临床研究向国家两委局备案流程图
福建省干细胞临床研究机构与项目
福建省干细胞临床研究机构与项目 备案实施细则（试行） 第一章总则 第一条为做好干细胞临床研究机构与项目的备案工作，规范干细胞临床研究工作，依据《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》（国卫办科教发〔2015〕46号），制定本实施细则。 第二条本细则适用于拟开展干细胞临床研究备案机构和项目（以下简称机构和项目）的备案管理。 第二章备案条件 第三条干细胞临床研究机构应当具备以下条件： （一）三级甲等医院，具有与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目。 （二）依法获得相关专业的药物临床试验机构资格。 （三）具有较强的医疗、教学和科研综合能力，承担干细胞研究领域重大研究项目，且具有来源合法、相对稳定、充分 —1 —
的项目研究经费支持。 （四）具备完整的干细胞质量控制条件、全面的干细胞临床研究质量管理体系和独立的干细胞临床研究质量保证部门；建立干细胞制剂质量受权人制度；具有完整的干细胞制剂制备和临床研究全过程质量管理及风险控制程序和相关文件（含质量管理手册、临床研究工作程序、标准操作规范和试验记录等）；具有干细胞临床研究审计体系，包括具备资质的内审人员和内审、外审制度。 （五）干细胞临床研究项目负责人和制剂质量受权人应当由机构主要负责人正式授权，具有正高级专业技术职称，具有良好的科研信誉。主要研究人员经过药物临床试验质量管理规范（GCP）培训，并获得相应资质。机构应当配置充足的具备资质的人力资源进行相应的干细胞临床研究，制定并实施干细胞临床研究人员培训计划，并对培训效果进行监测。 （六）具有与所开展干细胞临床研究相适应的、由高水平专家组成的学术委员会和伦理委员会。 （七）具有防范干细胞临床研究风险的管理机制和处理不良反应、不良事件的措施。 第四条干细胞研究项目备案条件 干细胞研究项目应当在已备案的机构实施。项目备案与机构备案也可以同时进行。干细胞研究项目应具备以下条件：（一）干细胞临床研究必须具备充分的科学依据，且预防 —2 —