病毒性肝炎的基因治疗及其伦理问题

病毒性肝炎的基因治疗及其伦理问题
病毒性肝炎的基因治疗及其伦理问题

基因治疗

基因治疗 基因治疗的发展 基因治疗的设想始于1967年,1973年一名美国研究人员和几位医生在德国进行了世界上第一例基因治疗试验,接受治疗的患者为两姐妹,研究人员将一种名为肖普氏乳头瘤的病毒(这种病毒携带有一种酶基因可能会使人本身的酶分泌正常)注射到患者体内,结果是既没有产生任何疗效,也没有出现不良反应。1980年随着外源基因导入小鼠实验的成功,美国的另一名医生对两名地中海患者进行了第二例基因治疗,结果同样没有取得成功。 20世纪80年代初,美国科学家Anderson基因治疗的前景和发展方向。此后的几年之中,一大批科学家在动物身上进行了大量的基因转移实验和基因标记实验,为以后基因治疗的临床应用积累了许多经验,也奠定了临床应用的理论基础。1990年,美国国立卫生研究院的Blaste R.M.和Anderson W.F.用腺苷酸脱氨酶(ADA)基因导入一位由于ADA基因缺陷导致严重免疫缺损的4岁患者的淋巴细胞中,治疗取得了成功,转入这种可以产生腺苷酸脱氨酶能力的淋巴细胞后,患者症状得到明显缓解。第二例接收同样方法治疗的的SCID患者是一名九岁的小女孩,治疗也同样取得成功。1991年,美国科学家Rosenberg的研究小组对50名黑色素瘤晚期患者进行了基因治疗,将外源性肿瘤坏死因子转入肿瘤中的浸润淋巴细胞,结果这种转化的TIL能集中在肿瘤所在部位并杀伤肿瘤细胞,治疗也取得了一定效果。此后世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮,1991年美国国立卫生研究院连续批准了包括肿瘤坏死因子基因导入肿瘤细胞在内的11项人类基因治疗的实验方案。2001年法国巴黎内克尔儿童医院利用基因治疗使数名有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免疫功能,成为基因治疗开展近十年来科学家取得的最大成功。目前基因治疗主要集中在美国,其次是欧洲。基因治疗的适用范围也越来越广,其中,癌症居基因治疗首位,其次是单基因疾病,心血管病,传染性疾病和其他疾病。 我国的基因治疗的研究工作开展的也相对较早,且获得了很好的疗效。1991年7月,中国复旦大学与第二军医大学长海医院合作,从一批自愿接受基因治疗的凝血因子IX基因缺陷血友病B患者中选择了两兄弟开始进行基因治疗临床研究。研究人员将凝血因子IX基因导入患者皮肤成纤维细胞,再将转化的皮肤成纤维细胞回输到患者体内。经过几次转化细

病毒性肝炎护理及教育答案

本组考试由题库随机抽取10道题目,全部答对后视为通过 1、氨中毒的防治说法错误的是() A、高蛋白饮食 B、乳果糖通便 C、口服氟哌酸 D、静滴乙酰谷酰胺 2、HBsAg携带率不属于高度流行区的是() A、非洲 B、北美 C、东南亚 D、中国 3、乙型肝炎病毒携带者中大约会()发展成慢性肝病 A、1/2 B、1/3 C、1/4

D、1/5 4、门冬氨酸转氨酶分布最多的部位是() A、肾 B、心 C、肌肉 D、肝 5、Ⅳ度肝性脑病的临床特点是() A、嗜睡 B、扑翼震颤 C、浅昏迷 D、深昏迷 6、()肝炎经消化道传播 A、乙型、丙型 B、丁型 C、甲型和戊型

D、甲型和乙型 7、重症肝炎四大并发症不正确的是() A、肝性脑病 B、下消化道出血 C、肝肾综合征 D、感染 8、下列经消化道传播的肝炎是() A、甲型肝炎 B、乙型肝炎 C、丙型肝炎 D、丁型肝炎 9、丙氨酸转氨酶分布最多的部位是() A、肾 B、心 C、肌肉

D、肝 10、在急性肝炎早期最重要的是要求患者() A、抗病毒治疗 B、口服氟哌酸 C、补充凝血成分 D、卧床休息 本组考试由题库随机抽取10道题目,全部答对后视为通过 1、戊肝的临床特点,正确的是() A、HEV体外抵抗力及传染性较HAV高 B、临床症状及肝损害程度较甲肝轻 C、急性黄疸型感染的发生率高于甲肝 D、HEV发病多为家庭集聚现象 2、甲肝可以经受污染的食品传播,主要是() A、水产品类 B、禽类

C、蛋类 D、蔬菜 3、患者在发病前潜伏期末和急性早期传染性最强,发病后()周传染性消失 A、1 B、2 C、3 D、4 4、戊肝患者每日碳水化合物约需()克 A、150~200 B、500~800 C、750~1000 D、250~400 5、孕妇容易患急性戊型肝炎,死亡原因主要是() A、大出血和肝功能衰竭 B、肝肾综合征

基因治疗的概念

基因治疗的概念 基于修饰活细胞遗传物质而进行的医学干预。细胞可以体外修饰,随后再注入患者体内;或将基因治疗产品直接注入患者体内,使细胞内发生遗传学改变。这种遗传操纵的目的可能会预防、治疗、治愈、诊断或缓解人类疾病。 基因治疗的类型 根据目的 基因治疗:治疗或预防疾病 基因增强:增强人的性状和能力 根据干预对象 体细胞:基因转入体细胞内 生殖细胞:基因转入生殖细胞或早期胚胎。 体细胞基因治疗、生殖细胞基因治疗、 体细胞基因增强、生殖细胞基因增强 治疗简要过程 1. 体外法(ex vivo):患者细胞经体外遗传处理后,再移入患者体内进行治疗。 2. 体内法(in vivo):把基因通过载体(如病毒)直接转入患者病患部位,进行治疗。 3. 基因治疗使用的载体 (1)病毒 1.1 反转录病毒:RNA病毒,其基因可整入受体基因组 1.2 腺病毒:双链DNA病毒,形成核外DNA,不遗传,需多次施用 1.3 腺相关病毒:单链DNA病毒,可近100%插入19号染色体的特殊位点。感染人和灵长类,不致病,宿主免疫原性小。携带DNA小,难以制造 1.4 病毒壳蛋白形成的假病毒:“魔法子弹” (2)非病毒载体:易于制造、低免疫,但感染和表达少 2.1 裸DNA :表达效率低;电转移和基因枪转移 2.2 多核苷酸:合成的小分子核酸,使体内基因的表达失活 2.3 脂质体和多聚体:用脂质体和多聚体分子包裹DNA,使DNA被细胞吞入,提高转移效率 (3)复合方法:如脂质体加病毒 (4 )多晶体:含有核酸(DNA、RNA)的多晶体可以增强基因的转移效率、毒性小 用腺病毒进行基因治疗 Fragile-X 的基因治疗 癌症的基因治疗 基因在癌细胞中表达,引起癌细胞凋亡,从而达到治杀死癌细胞,治愈癌症的目的。 今又生Ad-p53腺病毒注射液 小分子核酸的抑制基因表达和治疗的机制 从DNA到蛋白质,小分子核酸进入细胞后剪切mRNA使基因不能翻译

妊娠合并病毒性肝炎的护理措施【精编版】

妊娠合并病毒性肝炎的护理措施 1.开展卫生教育。传授相关的卫生知识,预防肝炎的发生。 2.加强孕期保健①讲解肝炎与母婴的相互影响转归及预后,帮助孕妇消除顾虑,树立信心,积极配合监护措施。②预防交叉感染,按传染科处理,严格执行隔离消毒措施。 3.落实孕期监护,定期产前检查,与传染科共同监护,预防早产,注意休息,避免劳累及情绪波动。轻度病人给与适当休息,要把补充足够营养视为药物治疗的重要组成部分,鼓励孕妇摄入足够热量的食物。 4.预防妊高征及贫血,以免病情发展,若发现孕妇皮肤、巩膜黄染加深,尿色黄,皮肤瘙痒等,即按医嘱作进一步检查。若血压升高、贫血等,应及早治疗,以免病情恶化。 5.加强入院病人的护理①专人护理。严密监测生命体征。 ②宜进食低脂肪、低蛋白、高糖类食物,保证足够热量并补充大量纤维素。

6.预防交叉感染,按传染病科处理,严格执行消毒隔离措施。 除提供常规的产科护理外: 1.减轻产妇的心理负担①在隔离的产房内,为产妇提供安全、舒适的环境。②增加与产妇交谈,加强沟通,通过观察,周全服务,满足产妇对生理和心理方面的需求,消除紧张和孤独情绪。 2.预防凝血功能障碍①分娩前按医嘱肌注、口服维生素K制剂,配新鲜血备用及监测凝血功能。②分娩过程中,在严密观察产程时注意产妇有否出血倾向。 3.减少产时体力消耗,应缩短第二产程。予以阴道助产。 4.预防产后出血及感染①减少产道损伤。②仔细检查以防胎盘残留。③严格执行无菌操作规程。 5.防止肝肾衰竭密切注意血压、神志和尿量变化。 1.按医嘱使用对肝损害小的抗生素。

2.继续护肝,保证休息和营养,以防演变为慢性肝炎。 3.观察子宫收缩及阴道流血情况。 4.加强教育①讲解不宜喂哺的原因。②指导选用对肝无损害的避孕措施。③接种乙肝免疫球蛋白(HBIG),即刻获得被动免疫或乙肝疫苗,出生后6h内接种乙肝疫苗,出生后,1个月及6个月各接种乙肝疫苗1次,一般可阻断90%的母婴传播率。 5.产妇若不喂母乳,忌用雌激素退奶,可采用皮硝外敷,或生麦芽冲饮。

传染病-病毒性肝炎病人的护理

1.患者男性,54岁,乙肝病毒携带者,请问HBV感染时产生的具有保护性抗体是 A.HBsAg B.HBcAg C.HBsAb D.HBeAg E.HBeAb 【答案】:C 【解析】:考察病毒性肝炎临床表现。HBV感染后体内产生的保护性抗体是HBsAb。 2.乙型肝炎的潜伏期是 A.平均30天 B.平均40天 C.平均50天 D.平均60天 E.平均70天 【答案】:E 【解析】:考察病毒性肝炎临床表现。请记忆乙型肝炎潜伏期是30~180天,平均70天。 3.患者女性。50岁,4年前发现HBsAg(+),近两年来出现ALT升高,伴有食欲下降、乏力,查体:颈部出现蜘蛛痣,未见黄疸,请问下列哪项不是病毒性肝炎的治疗原则 A.综合性治疗 B.以休息、营养为主 C.适当药物治疗 D.避免使用损害肝脏的药物 E.戒烟 【答案】:E 【解析】:考察病毒性肝炎治疗原则。病毒性肝炎目前仍无特效治疗。治疗原则为综合性治疗,以休息、营养为主;辅以适当药物治疗;避免用损害肝脏的药物。

4.关于病毒性肝炎的流行病学表现,下列哪项是错误的 A.甲型肝炎可呈食物型或水型爆发流行 B.母婴垂直传播可见于乙型肝炎 C.家庭内密切接触传播可见于各型肝炎 D.输血后肝炎仅见于乙型肝炎 E.HBsAg阳性者常呈家庭集聚现象 【答案】:D 【解析】:考察病毒性肝炎病因及发病机制。主要经血液途径传播的有乙型肝炎、丙型肝炎及丁型肝炎。 5.患儿女性,6岁,近3天出现低热、伴有食欲不振,恶心呕吐2次,不愿意活动,今日家长发现患儿眼睛发黄来医院就诊,医生经过检查诊断为病毒性肝炎,请问该病人早期护理最主要的是 A.卧床休息 B.保肝药物 C.免疫制剂 D.抗病毒药物 E.维生素类药物 【答案】:A 【解析】:考察急性病毒性肝炎护理措施。该病发病早期,尤其有较深黄疸者,应强调卧床休息,症状明显好转后,逐渐增加活动,卧床可以增加肝脏的血流量,对肝功能的恢复有利。 6.慢性病毒性肝炎病程大约是 A.3个月以上 B.半年以上 C.1年以上 D.2年以上 E.3年以上 【答案】:B

基因治疗的发展及其应用

基因治疗的发展及其应用 【摘要】基因治疗一种很有发展前途的高新技术。基因治疗有望成为治疗遗传病、肿瘤、心血管病、病毒感染及其它难治性疾病的有效手段,本文通过国内外相关文献的分析,从基因治疗(基因治疗的现状、肿瘤的基因治疗)、基因预防、基因治疗技术、基因治疗存在的问题和未来发展等进行综述。 【关键词】基因治疗;基因预防;基因治疗技术;现状;问题和未来发展 人类的疾病是由于其本身的基因的核苷酸发生变化有关。近年来,基因治疗作为一种安全的、新的疾病治疗手段,在一定程度上取得了重大进展。 1 基因治疗 基因治疗(Genethrapy)是向靶细胞引入正常有功能的基因,以纠正或补偿致病基因所产生的缺陷,从而达到治疗疾病的目的,通常包括基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活等。简而言之,基因治疗是指通过基因水平的操纵而达到治疗或预防疾病的疗法。 1.1 基因治疗的现状 生物医学的深入研究表明,人类的各种疾病都直接或间接与基因有关[1]。因此,可认为人类的一切疾病都是“基因病”。故人类疾病可分为三大类。一类是单基因病。这类疾病只需一个基因缺陷即可发生,如腺苷脱氨基酶(ADA)缺陷症。二是多基因病。此类疾病的病因大多比较复杂,不但涉及各个基因,往往还与环境因素(包括自然环境、社会环境、生活方式等)有关。基因缺陷和疾病表型都具有明显的多样性。Ⅰ型糖尿病、肿瘤、心血管疾病等皆属此类。三是获得性基因病。此乃病原微生物入侵所致,如艾滋病、乙型肝炎等。因此,理论上,人类所有的疾病都可采用基因治疗。 1.2 肿瘤的基因治疗 目前治疗癌症的基因疗法种类颇多,主要集中在免疫基因治疗、药物敏感性基因治疗、肿瘤抑制基因治疗治疗三个方面。 1.2.1 免疫基因治疗 常用方法有:①细胞因子基因治疗:将某些细胞因子基因如IL 2、IL 4、IL 6、B7 1,GM CSF等转染肿瘤细胞后,增强机体对肿瘤细胞的免疫反应。②肿瘤抗原基因免疫治疗:将某些肿瘤抗原基因如MHC基因等转染肿瘤细胞,增强肿瘤细胞免疫原性。②反义基因治疗:应用反义核酸在转录和翻译水平,通过碱基互补原则封闭某些异常基因的表达,反义核酸被称为信息药物[3]。④用抗体抑制癌基因的产物杀灭肿瘤细胞。

病毒性肝炎患者的护理教案(二)

病毒性肝炎患者的护理 教案首页

病毒性肝炎(二) 教学过程设 本单元课程教学总计(时间: 90分钟) 【步骤一】内容引入,案例导入(时间: 10分钟) 教师:讲授 1、介绍本次课程学习的内容和意义:对案例中病毒性肝炎患者的护理诊断 及其措施. 2、演示病例1:患者男性,24岁,发热、尿黄、皮肤巩膜黄染6天入院。 患者于6天前受凉后发热,头痛、咽痛、乏力、食欲减退、恶心、上腹部胀痛及右上腹隐痛,伴尿黄,渐呈浓茶样。体格检查:皮肤巩膜明显黄 染,肝肋下1.5cm,质软,压痛。实验室检查:尿胆红素(+),尿胆原(+)。 肝功能:TB84μmol/L,DB 60μmol/L,ALT>200u/L。入院诊断:急性 肝炎(典型)。

3、提出任务:运用整体化护理程序对该病人进行护理 4、项目任务分析: 1)典型病人护理评估→护理问题→护理计划; 2) 病毒性肝炎病人的护理评估→护理问题→护理计划; 3)病毒性肝炎病人的健康教育。 【步骤一】任务1:对典型病毒性肝炎病人进行护理评估(时间:10 分钟) 教师:老师归纳,总结,补充典型病毒性肝炎病人的护理评估要点 支撑知识:典型病毒性肝炎的临床表现、实验室及其他辅助检查学生:1、学生结合病例1讨论该病人护理评估要点 2、实训护士分组对模拟病毒性肝炎病人进行护理评估(具体见传染 病护理实训大纲) 【步骤二】任务2:该病人目前主要存在的护理问题?(时间:5 分钟) 教师:老师总结评论 学生:根据案例讨论并分组分析。 【步骤三】任务3:针对该病人目前情况制定护理计划(时间:25 分钟) 教师:1、分组讨论后,每组代表讲述要点,其他组同学补充 2、老师归纳总结 3、支撑知识:典型病毒性肝炎的治疗要点和护理措施

病毒性肝炎病人的护理

病毒性肝炎病人的护理 病毒性肝炎(viral hepatitis)是由多种肝炎病毒所引起的,以肝脏损害为主的一组全身性传染病。目前按病原体已确定约有5种类型,即甲型、乙型、丙型、丁型及戊型。其中甲型与戊型主要表现为急性感染,经粪-口途径传播;乙型、丙型、丁型多呈慢性感染,并可发展为肝硬化和肝细胞癌,主要经血液、体液传播。 【病因及分类】 病毒性肝炎的病原体是肝炎病毒,目前已经证实甲、乙、丙、丁、戊五型肝炎病毒是病毒性肝炎的致病因子。 1.甲型肝炎病毒(HAV) 属微小RNA病毒科中的嗜肝RAN病毒属。感染后早期产生IgM 抗体,是近期感染的标志,一般持续8~12周。对外界抵抗力较强,能耐受60℃30分钟,100℃1分钟才能全部灭活。在-70~-20℃数年后仍有感染力。紫外线照射1小时或3%福尔马林5分钟均可灭活。 2.乙型肝炎病毒(HBV) 属嗜肝DNA病毒科,正嗜肝DNA病毒属。乙肝病毒的抵抗力很强,对热、低温、干燥、紫外线及一般浓度消毒剂均能耐受。在37℃可存活7天,在血清中30~32℃可保存6个月。-20℃可保存15年。煮沸10分钟、65℃10小时或高压蒸汽可灭活,0.5%过氧乙酸、2%戊二醛和含氯消毒剂敏感。 3.丙型肝炎病毒(HCV)为单股正链RNA病毒。对有机溶剂敏感,10%氯仿可杀灭。煮沸、紫外线等亦可使其灭活。血清制品中的HCV可用干热80℃72小时或加变性剂使之灭活,和加热100℃5分钟可使其灭活。 4.丁型肝炎病毒(HDV) 是一种缺陷病毒,在血液中由HBsAg包被,其复制、表达抗原及引起肝损害须有HBV或其他嗜肝DNA病毒的辅佐。 5.戊型肝炎病毒(HEV)属RNA病毒。在碱性环境下,对高热、氯仿、氯化铯敏感。 【发病机制】 HAV经口感染后可能先在肠道中增殖,然后经一段病毒血症位于肝脏。两周后由胆汁排出体外。HAV引起细胞损伤的机制尚未明确,可能与免疫反应有关。 HBV侵入人体后,迅速通过血液到达肝脏和其他器官,并在部分组织细胞内复制。但乙型肝炎的组织损伤并非HBV复制的直接结果,而是机体的免疫反应所致。丙型病毒肝炎的发生机制和HBV相似。 【流行过程】 1.传染源甲型和戊型肝炎的传染源为急性期病人和隐性感染者。甲型肝炎病人在起病前2周和起病1周从粪便中排出HAV的量最多,传染性最强。乙型、丙型、丁型肝炎传染源除急慢性病人外,还有病毒携带者。 2.传播途径甲型和戊型病毒都以粪-□为主要传播途径。日常生活接触是散发性发病的主要传播方式,水和食物的传播,特别是水生贝类如毛蚶等是甲型肝炎暴发流行的主要传播方式,饮用水污染是戊型肝炎暴发流行的主要传播方式。 乙型、丙型和丁型肝炎病毒主要通过血液、体液和母婴传播,如含有肝炎病毒的体液或血液可通过输血或血制品、注射、手术、针刺、血液透析和器官移植等方式传播。也可通过生活密切接触、性接触等传播。乙型肝炎病毒还可通过胎盘、分娩、哺乳、喂养等母婴传播

基因治疗

基因治疗 【摘要】研究发现,以基因为基础,从疾病和健康的角度考虑,人类疾病大多直接或间接地与基因相关,故有“基因病”概念产生。根据这一概念,人类疾病大致可分为三类:单基因病、多基因病和获得性基因病。随着现代生物科学的发展,基因工程已在多个领域得到广泛应用。基因治疗是利用基因工程技术向有功能缺陷的人体细胞补充相应功能基因,以纠正或补偿其疾病缺陷,从而达到治疗疾病的目的。基因治疗作为治疗疾病的一种新手段,已经在肿瘤、感染性疾病、心血管疾病和艾滋病等疾病的治疗方面取得进展。它在一定程度上改变了人类疾病治疗的历史进程,被称为人类医疗史上的第四次革命。本文就基因治疗的载体以及基因治疗在肿瘤、艾滋病治疗方面取得的成就作出介绍,并就基因治疗的现状和问题对基因治疗的未来作出展望。 【关键词】基因治疗、载体、肿瘤、p53、IAP、艾滋病、CCR5 【正文】 一、基因治疗背景及概念 1990年9月,美国政府批准实施世界上第一例基因治疗临床方案,对一名患有重度联合免疫缺陷症(SCID)的女童进行基因治疗并获得成功,从而开创了医学的新纪元。自此以来,基因治疗已从单基因疾病扩大到多基因疾病,从遗传性疾病扩大到获得性疾病,给人类的医疗事业带来革命性变革。 基因治疗(gene therapy)是指通过一定的方式,将正常的功能基因或有治疗作用的DNA 序列导入人体靶细胞去纠正基因突变或表达失误产生的基因功能缺陷,从而达到治疗或缓和人类遗传性疾病的目的,它是治疗分子疾病最有效的手段之一。 基因治疗包括体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗。但由于用生殖细胞进行治疗会产生伦理道德问题,因此通常采用体细胞作为靶细胞。其基本内容包括基因诊断、基因分离、载体构建和基因转移四项。根据功能及作用方式,用于基因治疗的基因可分为三大类:(1)正常基因:可通过同源重组方式置换病变基因或依靠其表达产物弥补病变基因的功能,常用于矫正各种基因缺陷型的遗传病;(2)反义基因:通过其与病毒激活因子编码基因互补,或与肿瘤mRNA互补,从而阻断其表达,常用于治疗病毒感染或肿瘤疾病;(3)自杀基因:能将无毒的细胞代谢产物转变为有毒的化合物,用于治疗癌症。 二、基因治疗载体

当前基因治疗的现状和一般性技术路线

当前基因治疗的现状和一般性技术路线 基因治疗是当前医学领域研究的热点和前沿问题,本文论述了基因治疗的现状和一般性技术路线,供相关领域的研究人员和一般科学工作者参考。 标签:基因治疗CGT CAR-T 基因治疗目前作为一种非常规疗法,对于彻底治疗一些具有罕见破坏性遗传病,如交界性大疱性表皮松解症(junctional EB,JEB),和一些罕见的进行性神经肌肉功能损坏性遗传病,如Ι型脊髓性肌萎缩症(SMAΙ),和一些常见的延迟发病的神经功能退行性疾病,如帕金森病(Parkinson’s disease,PD),还有特定的病毒感染性疾病(如艾滋病,AIDS)和某些种类的恶性肿瘤(如急性淋巴白血病,ALL),都已经表现出了光明的前景。细胞和基因治疗领域(Cell and Gene Therapy,CGT)也是当今生物医学研究的重要的前沿和热点课题。 一、当前基因治疗的现状 当前基因治疗技术还不是很成熟的治疗方式,总体上还处在实验探索的阶段,还具有一定的风险性,其安全性和有效性还需要有很大的提高。往往是在没有很好的常规治疗方式前提下,对于一些危害性较大的疾病的一种试验性治疗。对于不同的疾病,其治疗效果往往相差很大;不同的机构对于同一种疾病,其治疗的过程也有较大差异。另外,基因治疗前期要投入大量人力、物力和时间,所面对的又是小范围内的患者,所以导致了其高昂的治疗费用。 二、当前基因治疗的一般性技术路线 当前基因治疗的主要有三种情况: 第一种,外源基因基因直接导入法 虽然说是基因直接导入,却不是直接将基因片段导入靶器官,因为直接导入,基因无法整合到靶细胞基因组里面,也就得不到表达。常用的方法就是将腺相关病毒(Adeno-Associated Virus,AA V)作为载体,然后导入靶器官。为了实现更高的目的蛋白质表达量和降低免疫毒性,往往还需要对载体进行改造,对目的基因进行密码子优化。根据《自然·通讯》报道,英法合作团队以狗为动物试验模型地开发出了较为成功的针对杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法。DMD患者均为男性,患者在几岁时就会表现出肌无力症状,后来会恶化到无法自己行走,随后各种肌无力问题相继出现。一种抗肌萎缩蛋白有关的基因变异影响了抗肌萎缩蛋白的生成,进而影响肌肉的功能,导致了DMD。研究小组将抗肌萎缩蛋白基因进行了“压缩”,制作出功能性缩微版抗肌萎缩蛋白,并成功利用AA V载入12只DMD狗的体内。他们仅对这些狗进行注射治疗了一次,两年来这些狗的病情被成功抑制,不但临床症状稳定,肌肉功能还得到了很大程度的改善。

病毒性肝炎护理问题及护理措施

肝性脑病病人的护理问题及护理措施 一、护理问题 1、意识障碍 2、营养失调低于机体需要量 3有皮肤完整性受损的危险与长期卧床有关 4有受伤的危险 5潜在并发症脑水肿、消化道出血、肾功能不全、水电解质酸碱平衡失调、感染。 二、护理措施 1、休息与活动:肝性脑病患者绝对卧床休息,减少不必要的活动。 2、饮食:饮食应选用柔软的食物纤维,限制蛋白的摄入。病情好转或清醒后,以植物性蛋白为主。昏迷者禁食蛋白,脂肪每日不宜过高,以免延缓胃的排空,增加肝脏的负担。有腹水者,钠量应限制,防止血钠过低。低钾血症时,要补充氯化钾和含钾多的食物,高血钾时,避免食用含钾多的食物。保持大便通畅可减少肠道毒素的吸收。伴有肝硬化食管胃底静脉曲张的患者,避免刺激性、坚硬、 粗糙食物,不宜食用多纤维、油炸、油腻食物,应摄入丰富的维生素。 3、消除和避免诱发因素。 ①避免应用催眠镇静药、麻醉药等;选用对肝毒性小的药物,以减少肝损害。 ②避免快速利尿和大量放腹水,及时处理严重的呕吐和腹泻; 对水肿和腹水病人,利尿应注意保钾和排钾利尿剂交替使用,防止电解 质紊乱,发现低钾、低钠血症及时纠正。 ③防止感染;选用有效的抗生素控制炎症。 ④防止大量输液; ⑤保持大便通畅;及时灌肠以清除肠道积血、积物. ⑥积极预防和控制上消化道出血; ⑦禁食或限食者应避免发生低血糖。 ⑧对上消化道出血病人,应立即止血并补充新鲜血液。出血停止后应采用生理盐水或弱酸性溶液清理肠内积血,以减少肠内氨的产生和吸收。 4、意识混乱病人的护理

①躁动不安者须加床挡,必要时应用约束带,以防坠床; ②经常剪指甲,以防抓伤皮肤; ③以尊重、理解的态度对待病人的某些不正常行为,避免嘲笑,同时应向同病室病友、家属等做好解释工作,使其了解这是疾病的表现,让他们正确对待病人。 昏迷病人的护理按昏迷病人护理常规进行护理,保证病人呼吸道通畅,必要时给予吸氧。可用冰帽降低颅内温度,使脑细胞代谢降低,保护脑细胞的功能。 5、密切观察病情,注意观察意识变化,及时发现和处理前驱症状,如有言语不清、健忘、行为异常、嗜睡、扑翼样震颤. 注意保持水、电解质和酸碱平衡. 健康教育 病人意识清醒后,应及时向病人及家属介绍,肝性脑病的病因及诱发因素,预防肝性脑病的措施:如合理的饮食,不滥用损肝药物,保持大便通畅,避免各种感染,戒烟酒等。应让患者及家属认识到,有效的自我防护可使病情稳定,延缓发展。应教给家属如何识别病情变化,特别是思维过程变化、性格行为异常、睡眠障碍等异常现象出现时,应及时就诊,以及早治疗。

基因治疗的困难与前景

基因治疗的困难与前景 基因治疗是利用遗传学的原理治疗人类疾病的新手段,传统意义上的基因治疗是指目的基因导入靶细胞后与宿主细胞的基因发生基因重组,成为宿主细胞的一部分,从而可以稳定地遗传下去,并达到疾病治疗的目的。 目前,基因治疗主要的策略有4种。基因置换是利用正常的基因整个地替换突变基因,使突变基因永久地得到更正。基因修正是将突变基因的突变碱基序列用正常的序列加以纠正,而其余未突变的正常部分予以保留。相比前面两种策略,基因修饰则是间接利用目的基因的表达产物来改变宿主细胞的功能。而基因失活是利用反义技术来封闭某些基因的表达,以达到抑制有害基因表达的目的。就技术方面而言,基因置换是最常用的策略之一。 基因治疗的发展和实施,要依赖于相关的技术和研究。其中最为重要的是人类基因组计划(HGP)和基因工程技术。美国国会于1990年批准了这一项目,并决定从1990年10月1日组织实施。计划耗资30亿美金,历时15年完成。这个浩大繁杂的计划成为了国际合作项目。美国,英国,日本,法国,德国和中国6个国家相继加入到计划中。HGP最终任务是要破译人体遗传物质DNA分子所携带的所有的遗传信息。HGP的实施,使人们对自身基因的认识达到一个质的飞跃。使人们进一步认识各种基因的生物学

功能以及与遗传病之间的关联,认识遗传病的分子缺陷的基础知识,为遗传病的基因治疗奠定基础。 HGP为基因治疗提供了基础知识,而真正的成功操作则要依赖基因工程技术。其中最重要的是基因治疗的载体构建。病毒载体是常用的载体之一。如:逆转录病毒载体,腺病毒载体等。而非病毒载体主要为显微注射法和电穿孔DNA转移法。 从1967年Nirenbery提出基因治疗实施。在1990年9月,美国FDA批准了人类首例基因治疗,针对于SCID的病例的基因治疗研究。同年9月14日第一位基因治疗的患者被成功回输带有矫正基因的T细胞。 基因治疗的基础研究虽然已经有近半个世纪,但基因治疗的成功案例并不多,所涉及的疾病领域也不广。其中的问题还存在很多。其中伦理问题和技术安全问题是最受关注的。 对生殖细胞的操作有不可预知性,有可能使后代产生缺陷。就目前的技术还不能做到避免外源基因的插入引起的生殖细胞的基因突变。这种改变是否符合我们后代的最佳利益。这就提出了一个新的伦理问题。我们是否有权这样做。我们对后代的责任是什么。基因治疗还面临着很大的社会风险,通过遗传筛查可以不让可能患遗传病的人出生,以此来预防遗传病。这会鼓励强迫性的优生规划和对

病毒性肝炎病人的护理措施

病毒性肝炎病人的护理措施 发表时间:2013-01-05T15:41:08.343Z 来源:《中外健康文摘》2012年第41期供稿作者:胡艳玲[导读] 重症病人应注意观察有无性格改变、精神错乱、行为异常、睡眠障碍、昏睡等肝性脑病症状,给予及时处理。 胡艳玲(黑龙江省大庆市油田总医院护理部 163001) 【中图分类号】R473.5 【文献标识码】B【文章编号】1672-5085(2012)41-0313-02 病毒性肝炎是由多种肝炎病毒引起的,以肝损害为主的一组全身性传染病。目前按病原学明确分类的有甲、乙、丙、丁、戊型五型肝炎病毒。各型病毒性肝炎临床表现相似,以疲乏、食欲减退、厌油、肝功能异常为主,部分病例出现黄疸。甲型和戊型主要表现为急性感染,经粪—口途径传播;乙、丙、丁型多呈慢性感染,少数病例可发展为肝硬化或肝细胞癌,主要经血液、体液传播。 1 护理措施 1.1 一般护理 1.1.1 休息急性期病人应绝对卧床休息,待症状好转、黄疸减轻、肝功能改善后,逐渐增加活动量,以不觉疲劳为度。 1.1.2 饮食护理急性期病人宜进食清淡、易消化、含维生素丰富的饮食,多吃蔬菜水果。食欲好转后,给高维生素、优质蛋白、适量脂肪饮食。体液过多者给高蛋白低盐饮食。血氨升高时,给低蛋白或禁蛋白饮食。 1.2 病情观察观察病人乏力是否减轻,皮肤巩膜黄染的消退情况及尿便颜色的变化。体液过多者,注意观察腹水的消长情况,水肿的消退情况。观察有无皮肤黏膜出血,如鼻出血、齿龈出血、呕血、便血、血尿及注射部位出血。注意病人意识和神志变化,如性格改变、精神错乱、意识模糊、睡眠障碍、行为异常、昏睡,有无计算力、定向力障碍及扑翼样震颤、血氨升高等。 1.3 对症护理 1.3.1 黄疸病人如有皮肤瘙痒,给剪短指甲,勤换内衣,穿布制纯棉宽松内衣,每日用温水擦洗皮肤2次,不用肥皂和化妆品,瘙痒重者可局部涂擦止痒剂。 1.3.2 体液过多给高蛋白低盐饮食,记24 h尿量,按医嘱给利尿剂,大量腹水影响呼吸时给半卧位吸氧,放腹水后观察有无不良反应。 1.3.3 有出血倾向嘱病人用软毛牙刷刷牙,避免碰撞和损伤,鼻出血时用0.1%肾上腺素棉球压迫止血或局部冷敷,穿刺、注射后延长局部压迫时间。 1.4 用药护理遵医嘱使用抗病毒药物,在用药前应向病人交代这类药物的疗效、疗程、副作用、停药标准和停药后可能出现的问题。 1.4.1 干扰素治疗的不良反应及处理①类流感综合征:通常在注射后2~4 h发生,低热至高热不等,可伴有头痛,肌肉、关节、骨骼酸痛,疲倦无力等,反应随治疗次数增加而逐渐减轻。可给予解热镇痛药等对症处理。②骨髓抑制:表现为粒细胞及血小板计数减少,一般停药后可自行恢复。当白细胞计数<3.0×109/L或中性粒细胞<1.5×109/L,或血小板<40×109/L时,应停药。血象恢复后可重新恢复治疗,但需密切观察。③神经精神症状:如焦虑、抑郁、兴奋、易怒、精神病。出现抑郁及精神症状应停药。④食欲减退、失眠、ALT增高、黄疸、轻度皮疹、脱发等,根据情况可不停药,待治疗停止后,症状可逐渐好转,肝功能恢复。⑤诱发自身免疫性疾病:如甲状腺炎、血小板减少性紫癜、溶血性贫血、风湿性关节炎、1型糖尿病等,亦应停药。 1.4.2 核苷(酸)类似物①拉米夫定:每天必须按时、按量服用,不得擅自减量或停药。少数病例有头痛、全身不适,疲乏,胃痛及腹泻,个别可能出现过敏反应。随用药时间的延长病人可发生耐药和病毒变异,须停药或更换药物。②阿德福韦酯:在较大剂量时有一定的肾毒性,表现为血清肌酐的升高和血磷的下降,对应用者应定期监测。 2 健康教育 2.1 疾病知识指导向病人及家属介绍病毒性肝炎有关知识,如本病的病因、诱因及自我护理常规等。指导病人适当休息,避免劳累和剧烈运动,保障充足睡眠,如肝功正常,病情稳定,可根据个人的体力及工作性质,从事半日或全日工作。保持情绪稳定,生活要有规律,戒烟酒,养成良好的卫生习惯(如病人的食具用具和洗漱用品应专用,定期消毒,避免各种感染),定期复查。 2.2 生活指导急性期病人应进食清淡、易消化、含维生素丰富饮食,多食蔬菜、水果。恢复期应注意营养,适当进食优质蛋白食物,如牛奶、鸡蛋、鱼、鸡肉、瘦肉等。有糖尿病倾向和肥胖者不宜长期摄入高热量、高脂肪食物,以防诱发糖尿病和脂肪肝。肝硬化病人饮食的质地应细软,避免一切生冷、硬、脆、粗糙的食物。 2.3 用药指导指导病人按医嘱用药,尽量不用或少用对肝有损害的药物,如镇静安眠类、大环内酯类、抗结核类、磺胺类等,以免加重肝损害。抗病毒药物治疗期间,病人一定要按时、按量应用,不得擅自加减量或停药,定期复查血常规、肝功能及病毒血清学指标。停药后应随访观察1年。 2.4 自我监测指导教会病人及家属注意观察有无心悸、头晕、出汗、饥饿等低血糖症状,常备糖果、饼干。重症病人应注意观察有无性格改变、精神错乱、行为异常、睡眠障碍、昏睡等肝性脑病症状,给予及时处理。 2.5 预防指导甲型和戊型肝炎病人应按消化道传染病隔离,隔离期为发病后21天。预防重点在于加强食品卫生和餐具消毒,保护水源,严格饮用水的消毒,加强粪便管理。乙、丙、丁型肝炎应按血液、体液传染病隔离,避免不必要或不恰当的输血、血制品,严格筛查献血员,使用一次性注射用具,医疗器械及用具须严格消毒灭菌,生活用具应专用,接触病人后用肥皂和流动水洗手。 甲型肝炎流行期间,对易感者可接种甲肝疫苗,对接触者可接种人血清免疫球蛋白以防止发病。预防乙肝最关键的措施是对易感者接种乙肝疫苗;HBV慢性感染母亲的新生儿出生后立即注射高滴度乙型肝炎免疫球蛋白(HBIG),3天后接种乙肝疫苗10μg,出生后1个月、6个月各再注射1次,保护率可达95%。HBIG也适用暴露于HBV的易感者。参考文献 [1]彭文伟.传染病学[M].第5版.北京:人民卫生出版社,2002:16-45. [2]蒋冬梅.病人健康指导[M].长沙:湖南科技出版社,1999:210.

2020年中国细胞和基因疗法市场分析报告

2020年中国细胞和基因疗法市场分析报告 简介:全球范围内,细胞和基因疗法(CGT)不仅改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的方式,同时也正在颠覆整个制药生态圈。至2019年底,全球共推出超过27种CGT产品,约990家公司从事下一代疗法研发和商业化,全球CGT市场规模有望在2025年超过119.6亿美元。 对于志在赢占中国细胞和基因疗法市场的国内外企业,必须采用独特的商业模式解决这些本土问题在强有力的政策支持下,中国已经成为全球CGT 发展的沃土,2017年至2019 年期间共有 1,000 多项临床试验已经开展或正在进行,中国政府授予数千项相关专利,位居全球第二。45 家本土企业以及四家合资公司引领中国CGT 生物技术行业蓬勃发展,并拥有获批的CGT 新药临床试验申请(IND)。 尽管CGT行业繁荣发展,但外商投资监管、报销时间的不确定性、技术和知识产权本土化要求、医疗服务机构的能力差异等中国CGT生态圈的多个环节,均为CGT产品的顺利商业化带来重大挑战。对于志在赢占中国细胞和基因疗法市场的国内外企业,必须采用独特的商业模式解决这些本土问题,并且需要围绕市场准入、监管、产品组合与知识产权、以及商业化能力建立卓越发展框架,制定相应战略并衡量成效。此外,这些企业还应考虑如

何有效获取日益丰富的本土创新技术,培养专业能力,依托生态圈合作在全球开发此类知识产权。 本文将探究影响中国 CGT 行业的关键因素和主要趋势,助力投资者、企业和研究人员塑造不断创新且可持续发展的中国CGT行业,并且从中受益。 一、应对新冠疫情危机 随着全球新冠疫情危机继续蔓延,并将持续数月或更长时间,预计将为CGT行业带来如下影响: CGT基础生物医学研究相关的资金支持会继续增加。CGT不仅可能治疗甚至治愈非传染性的疑难杂症,例如遗传疾病或晚期肿瘤,也有可能通过恢复人体的自然免疫力防治新型传染病。例如,一家致力于为遭受威胁生命的病毒性疾病患者开发细胞疗法的波士顿公司AlloVir近期宣布,和美国贝勒医学院合作开发针对新冠病毒的异体T 细胞疗法。 在中国推动CGT产品商业化的企业将面临更多不确定性。正在开展或计划中的临床研究可能会被中断,与国家药品审评中心的沟通和监管审批或将推迟,涉及CGT生产原材料进出口的供应链可能受到影响,而且市场准入相关事宜也将延期。 企业需要重新调整其产品发布时间安排,基于对监管审批流程、供应链应对能力和目标医院在降低新冠病毒影

基因工程之基因治疗

基因治疗 摘要: 生物技术在生命科学领域扮演者重要的角色,基因治疗在治疗方面,将新的遗传物质转移到某个个体的体细胞内使其获得治疗效果;在基因工程方面,将正常的有功能的基因置换或增补缺陷基因。近些年来,已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。基因治疗作为治疗疾病的一种新手段,正愈来愈受到人们的重视和关注。 关键词:基因工程基因治疗基因 一、基因治疗的历史 随着DNA双螺旋结构的发现和以DNA重组技术为代表的现代分子生物学技术的发展以及人类对疾病认识的不断深入,越来越多的证据证明,多种疾病与基因的结构或功能改变有关,因而萌生了从基因水平治疗疾病的念头和梦想。 早在1968年,美国科学家发表了“改变基因缺损:医疗美好前景”的文章,首次在医学界提出了基因疗法的概念。1989年美国批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案。1990年美国NIH的Frenuch Anderson博士开始了世界上第一个基因治疗临床试验,用腺苷酸脱氨酶基因治疗了一位ADA基因缺陷导致的严重免疫缺损的四岁女孩,并获得成功[1]。 1994年美国科学家利用经过修饰的腺病毒为载体,成功地将治疗遗传性囊性纤维化病的正常基因cfdr 转入患者肺组织中。2000年,法国巴黎内克尔儿童医院利用基因治疗,使数名有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免疫功能,取得了基因治疗开展近十年最大的成功[2]。 2004年1月,深圳赛百诺基因技术有限公司将世界第一个基因治疗产品重组人p53抗癌注射液正式推向市场,这是全球基因治疗产业化发展的里程碑[3]。迄今报道已有数千例基因治疗患者,病种主要是恶性肿瘤、艾滋病、血友病B、病毒性肝炎等等。 二、基因治疗的概念 基因治疗是指向有功能缺陷的细胞补充相应的基因,以纠正或补偿其基因缺陷,从而达到治疗的目的。 广义的说,基因治疗就是应用基因或基因产物治疗疾病的一种方法。狭义的说,基因治疗是把外界的正常基因或治疗基因,通过载体转移到人体的靶细胞,进行基因修饰和表达,治疗疾病的一种手段。

基因治疗的研究现状以及应用前景分析

基因治疗的研究现状以及应用前景分析 摘要: 基因治疗是一种通过基因水平的操作而达到治疗或预防的高新技 术。可治疗包括遗传性疾病、癌症、感染性疾病、心血管疾病和自身 免疫性疾病在内的多种疾病。近几年来基因治疗在全球范围内虽然取 得了快速发展,但也遇到了很多技术、伦理以及法律问题。未来基因 治疗的主要目 标是在法律和伦理要求范围内,开发更加安全高效的基因导入系统, 更好的服务于人类。本文主要论述了基因治疗的研究现状,并在此基 础上分析了其应用前景。 关键词:基因治疗,研究现状,应用前景 Abstract: ?Gene therapy is a new technology by which people can cute and prevent many diseases at the level of genes, such as,genetic disease,infectional disease,cardiovascular disease and autoimmune disease.At the past years , gene therapy has been developed all around the world , however , it has also come across some probloms , including technology ,laws and ethics. At the future , the main aim of gene therapy is to develop more safe and efficient gene delivery system within the limits of laws and ethics .The research status and application prospect of gene therapy are discussed in this paper.

病毒性肝炎的护理常规

病毒性肝炎护理常规 一、护理问题∕关键点 1、营养失调 2、活动无耐力 3、出血 4、腹水 5、肝性脑病 6、焦虑 二、概念:病毒性肝炎是由多种肝炎病毒引起以肝脏炎症和坏死为主的全身性传染病。 三、护理评估 1、评估皮肤、巩膜有无黄染,黄染程度、皮肤瘙痒程度等。 2、评估出血倾向注意有无牙龈出血、鼻衄、皮下瘀斑等倾向,黑便、柏油样便、呕血等消化道出血征象。 3、评估排泄物观察患者大、小便、呕吐物的颜色、性状、量的变化。 4、评估神志观察有无性格情绪、精神意识的改变,以及有无嗜睡,烦躁、昏迷等肝性脑病的发生。 5、评估患者营养情况,观察饮食每周测体重,维持在病前水平或略增加。 四、护理措施 1、按消化道或血液隔离。 2、注意观察病人皮肤、粘膜、巩膜黄染及大、小便颜色、性状的变化,发现异常立即报告医生予以处理。黄疸刺激皮肤引起瘙痒者,可用温水擦浴或遵医嘱局部药物处理,避免搔抓,以防止感染。 3、注意观察有无神志、行为、性格改变等肝昏迷前驱症状等并发症,若出现异常及时通知医生,注意安全防护。 4、慢性肝炎病人应注意若牙龈出血,应做好口腔清洁使用软毛牙刷;鼻衄时可用无菌棉球或肾上腺素棉球填塞;若皮下瘀斑、灰白色或柏油样便时,应立即报告医师,同时注意并发症的发生。 5、急性肝炎病人予以适当热量、清淡、可口饮食,食欲好转后,给予营养丰富易消化的、少食刺激性的食物,多吃水果,多饮水,忌烟酒,忌食生冷;慢性肝炎病人应注意保证足够的热量、维生素和蛋白质,少食多餐,不可进食过饱,以免影响消化吸收,有腹水者,给予低盐或无盐饮食;疑有肝昏迷者,应限制蛋白摄入,有糖尿病或肥胖者,不宜进食高糖高热量饮食,以防脂肪肝。 6、急性期及重症病人要卧床休息,待黄疸消退、症状减轻、肝功能好转时,可

基因治疗案例

基因治疗的临床案例及研究进展 视网膜疾病:[2014.1],英国牛津大学RobertMacLaren教授领导的专家利用基因治疗的方法在6名无脉络膜患者的视网膜上通过重建有缺陷的基因使患者重见光明,在英国医学界引

起了轰动。该项研究日前发表于《柳叶刀》。 肺癌:[2014],中国医学科学院肿瘤医院联合国内肺癌领域等专家已于今年制定出“中国EGFR突变和ALK融合基因阳性非小细胞肺癌的诊断和治疗指南(2013版)”。采用现代分子生物学技术探索新的基因突变位点、针对性的靶向基因治疗药物。如吉非替尼和厄洛替尼只能选择性地作用于EGFR基因突变型的肺癌细胞,但对 EGFR基因不突变的却没有作用,克唑替尼则可延长携带ALK基因突变的肺癌患者的生存期。 肺癌:[2014],在中国工程院院士孙燕的支持下,中国医学科学院肿瘤医院副院长、肿瘤内科主任石远凯教授召集国内肺癌领域知名临床、病理专家,结合自身基因靶点检测结合靶向药物临床试验的实践经验,已于今年制定出“中国EGFR突变和ALK融合基因阳性非小细胞肺癌的诊断和治疗指南(2013版)”。 “EGFR-TKI的疗效依赖于患者的肿瘤细胞是否具有EGFR基因19或21外显子突变,而且这类患者只占中国非小细胞肺癌患者的30%~40%,具有这些基因突变的患者采用EGFR-TKI 的有效率可达80%,但不具有这类突变的患者疗效甚微。”上海交通大学附属胸科医院副院长、肺内科主任韩宝惠表示,针对ALK研发ALK激酶抑制剂“赛可瑞”(克唑替尼)用于存在上述基因重排的NSCLC 患者的治疗。III期临床试验的数据表明,克唑替尼可延长携带ALK基因突变的患者的生存期。

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