14药物经济学评价方法
14 药物经济学评价方法
药物经济学是20世纪80年代出现的一门新兴学科，近二三十年间，由于用药经济性问题成为人们日益关注的内容，这一学科得到了很大的发展，药物经济学评价方法在新药研制开发、药品生产经营决策、医疗保险制度改革和临床药学等各领域的应用也日益广泛。本章主要介绍药物经济学的几种基本分析方法，以及开展药物经济学研究的步骤和评价标准。
14.1 药物经济学概述
14.1.1 药物经济学的兴起与发展
药物经济学起源于美国。20世纪50年代以后，美国的医疗药品消耗急剧上升，政府卫生保健经费投入增长而卫生保健状况没有得到明显改善，这一状况引起经济学家、卫生决策者及临床医药工作者的关注。为合理分配有限的医药卫生资源，研究者们开始探讨经济学的基本分析方法——成本—效益分析（CBA）方法在医疗保健领域中的应用。20世纪50年代到60年代，在卫生经济学者们的探索和研究中，CBA和CEA方法开始深入到医药卫生事业中的各个领域里。
20世纪70年代以后，CBA和CEA方法逐渐涉入药物治疗领域。1978年美国明尼苏达大学（Minnesota）的McGhan,Rowland，Bootman等人在美国医院药学杂志上首次介绍了成本－效益和成本－效果分析的概念，并在1979年发表了一篇用成本－效益分析评价个体化氨基苷治疗革兰氏阴性菌感染病人结果的早期药学研究文章。1986年，Townsend在其一篇名为“上市后药品的研究与发展”的报告中，首次提出“药物经济学”（Pharmacoeconomics）这一概念，并指出在这一新兴领域进行研究活动的必要性。1989年,Van Eimerren 和Horrisberger 主编了《药物治疗的社会经济评价》（Socioeconomic Evaluation of Drug Therapy）一书，在书中收集了一系列欧美各国药物评价的历史发展、现状以及方法学文章，并应用国际范例阐明了如何应用经济学手段，从社会和科学两个角度评价药物治疗的效益效果。1991年，美国药物经济学家Lyle Bootman等编写了《药物经济学原理》（Principles of Pharmacoeconomics）一书。1992年《药物经济学杂志》出版，标志着药物经济学研究作为一门独立学科已经形成[1]。
20世纪90年代以来，随着科技水平的不断提高，新药、新医疗技术不断出
现，一方面满足了人们日益增长的医疗保健需求，另一方面也极大增加了政府以及个人的医疗费用开支。有限的财政资源使包括药物在内的各种医疗措施的成本-结果比较成为政府与公众日益关注的焦点。
世界范围内的医药卫生系统改革，使药物经济学评价方法得到极大的应用与发展。1990年，美国俄勒冈州推行的医疗制度改革中，首次尝试将成本效益（效果）分析大规模运用于政府卫生决策中，运用成本效益分析结果决定何种医疗措施可以报销，以确保在有限的财政预算内取得最大健康效果。1993年，澳大利亚开始实行新的药品报销管理制度，其中要求申请列入全民医疗保险药物报销名单的新药必须向国家药品指导委员会提交该药的药物经济学研究结果。1994年底，加拿大在全国统一实行的药品报销管理准则中，要求药厂应提供药物的经济学研究信息，进行新药与现有治疗措施、最小治疗措施的成本效益、成本效果或成本效用比较，以决定是否给予报销[2][3]。
我国药物经济学起步甚晚，1993年，二军医大张钧教授首次在《中国药房》杂志上介绍了药物经济学的概念。但近几年来，我国药物经济学领域的研究进展很快，运用药物经济学分析方法评价药物治疗方案的优劣，从而为合理用药提供依据，已成为临床医药工作者研究的重点内容之一[4]。
14.1.2 药物经济学的定义、目的与意义
《药物经济学原理》一书中，药物经济学的定义为：对卫生保健系统和社会的药物治疗成本和效果的描述与分析，是一门评定药物治疗成本的科学。药物经济学研究就是应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科的研究成果，全方位地确定、测量、比较分析不同药物治疗方案间、药物治疗方案和其他方案（如手术治疗）以及不同医疗或社会服务项目（如社会养老和家庭病床等）的成本与结果（效益、效果及效用）。
药物经济学研究的目的，就是从全社会角度和整个人群的利益出发，研究如何合理选择和利用药物，使能够以最低的治疗成本，得到最好的医疗保健效果，使有限的医药卫生资源得到最佳的和合理的分配，以最高的经济效率实现人类最大的健康改善。
药物经济学研究的核心是如何利用有限的医药资源使之产生最大的经济和社会效益。国外近三十年的研究与实践证明，药物经济学不仅能在药品的研制、生产、使用和监督管理等方面发挥重要指导作用，而且有助于国家医药卫生政策
的制定。在各领域中，药物经济学研究通过对成本和结果的测量和比较，优选最佳方案或计划，见表14-1。
表14-1 药物经济学在各领域中的应用
领域药物经济学的应用
卫生决策部门选择合适防治方案或计划，促进卫生资源的合理分配
药品监督管理部门评价药品成本-效果，确定是否批准进口或研制、生产指导制定基本医疗保险药品目录
社会保障部门帮助确定药品或治疗方案是否给予报销及报销比例新药研制开发部门衡量新药开发价值，评价新药开发费用
药品生产企业指导制定药品价格
评价药品上市的成本-效益，进行市场决策评价淘汰性价比不合理的老药
医疗机构指导制定医院用药目录，规范医生用药优化药物治疗方案，提高药物的有效利用
病人帮助病人选择适当药品
14.1.3 药物经济学研究中涉及的基本概念
14.1.3.1 成本（Costs）
“成本”是药物经济学研究中与“产出”（结果）相对应的两大要素之一。简要地讲，成本就是一种资源消耗。在药物经济学中，成本系指社会在实施某项卫生服务方案（药物治疗方案）的整个过程中所投入的全部财力资源、物质资源和人力资源的消耗，包括公共支付的和个人支付的。
在药物经济学中，成本的计量一般包括三部分：直接成本、间接成本和隐性成本。
14.1.3.1.1 直接成本（direct costs）
直接成本是指用于卫生服务中治疗和预防所花的代价或资源的消耗。直接成本又可分为直接医疗成本和直接非医疗成本。
直接医疗成本（direct medical costs）是指某种卫生服务（治疗方案）所消耗的医药资源。一般包括病人治病所需的医疗费、医生的工资、药费和检验费等。
直接非医疗成本（direct non-medical costs）是给卫生服务提供的有关
的非医疗成本，在药物经济学中主要指因寻求治疗而导致的费用。如：病人转移到医院所需的转移费、因病情需要而特制的衣服费用、特别饮食费、特殊住房费以及因克服伤残而购置简易设备的费用等。
有时直接医疗成本和直接非医疗成本之间并无明显区别，在实际的药物经济学研究中，往往把这两种成本合计在一起。
14.1.3.1.2 间接成本（indirect costs）
间接成本是因疾病、伤残或死亡导致的费用损失。如因患病时工作日的丧失损失的工资，因早亡导致的经济损失。
14.1.3.1.3 隐性成本（intangible costs）
隐性成本又称无形成本，一般指因疾病引起的疼痛，精神上的痛苦、紧张和不安，生活与行动的某些不便或因诊断治疗过程中带来的担忧、痛苦等。这些代价很难确定，也极难用货币值计量，因而也叫“难确定成本”或“难计量成本”。
14.1.3.2 产出（Outcomes）
在药物经济学中，产出即所提供卫生服务（治疗方案）产生的结果。药物经济学评价中有三种衡量结果的指标。
14.1.3.2.1 效果（Effectiveness）
效果是指所关注的特定卫生服务（药物治疗方案）的临床结果，即一项干预措施在一定人群实施后，达到预期目标的程度。如人群健康的期望寿命，疾病的治愈率、好转率，细菌转阴率等。
14.1.3.2.2 效益(Benefit )
效益是指一项干预措施、卫生服务（药物治疗方案）实施后，在理想情况下产生有用结果的货币表现。在药物经济学中，效益即干预措施采取后相对于不采取任何措施所挽回的损失或节省的费用，具体来说，就是在检查、诊断和治疗等资源消耗过程中被节约的资源。
14.1.3.2.3 效用（Utility）
效用是指一个人在占有、使用或消费某种产品和服务（接受药物治疗方案）过程中得到的快乐或满足。效用是一种主观结果，不同决策者对同一期望值各有其独特的看法或态度。
14.1.3.3 贴现率(Discount rate)与贴现（Discounting）
由于货币的时间价值，药物经济学研究中涉及到的成本、效益等值常需通过一定贴现率换算成现值。贴现率是指把未来一事实上时间的货币金额，折算成现在价值（即现值）的利率。贴现即在未来某一或若干规定时间收到或支付的款项，按一定利率（即贴现率）折算成现在价值的一种方法。
14.2 药物经济学评价的基本方法
药物经济学评价分析方法有四种，分别是最小成本分析、成本—效果分析、成本—效益分析和成本—效用分析。
14.2.1 最小成本分析方法（cost-minimization analysis, CMA）
14.2.1.1 定义
最小成本分析是在结果完全相同的情况下比较两个或多个治疗方案间的成本差异。在证实临床结果相同的情况下，其成本最低的治疗方案就是最理想的方案。
14.2.1.2 最小成本分析法的适用时机与范围
药物经济学分析方法中，最小成本分析最为简单易行。由于成本以货币单位（我国单位为“元”）计量，参与的比较组是等效的，不必计算效果或效益值，只是对两种或多种治疗方案所花费成本进行比较、分析，即可确定哪种方案最为理想。
但是，最小成本分析是以结果一致为前提的，因此，只适用于已知两种或多种治疗方案结果一致的情况下。由于严格要求治疗的等效性，而现实中，往往很难达到这种理想结果，因此，在进行药物治疗方案的选择、计划决策时，最小成本分析运用得并不广泛。在实际运用中，只有首先证明两个或多个药物治疗方案所得结果之间的差异无统计学意义，即p>0.05，方可应用此分析方法。实践中，最小成本法一般多用于比较不同来源或不同剂型的同种药物成本差异，或比较已知能产生相同病人效果的等效药物的成本差异。
14.2.1.3 实例
洛美沙星治疗下呼吸道感染的药物经济学评价[5]
目的：
对文献报道的两种下呼吸道感染治疗方案：洛美沙星序贯治疗和洛美沙星连续静脉滴注进行药物经济学评价。
对象与治疗方案：
病例选择：根据临床症状、体征确认有下呼吸道感染。体温＞38℃，实验室检查符合细菌学的诊断标准，48h内未接受抗菌药物治疗的患者56例，年龄21—65岁，均为住院患者（病例分布略）。随机分为治疗组和对照组。
治疗方案：治疗组A：洛美沙星注射液(××××药业有限公司生产)0.4g／d，Bid，静脉滴注，3天后，改口服洛美沙星胶囊(××××药业有限公司生产)0.4g／d，Bid，总疗程为6天，治疗期间不使用其他抗菌素。对照组B：洛美沙星注射液(产地同前)0.4g／d，Bid，静脉滴注6天。
成本确定：
下呼吸道感染的治疗成本(即医疗总费用)＝直接成本十间接成本，因呼吸道感染的住院时间相对较短且一般不需陪床，所以忽略间接成本不计。C总＝C药十C检十C住十C输。各项费用按三级甲等医院的收费标准计算。
(1)药品成本(C药)：洛美沙星注射液(100m1，200mg)38.0元／支，洛美沙星口服胶囊(100mg×12粒)17.3／合。A组＝38.0×2×3十17.3＝245.3元；B组＝38.0×2×6＝456元。
(2)检查成本(C检)：包括治疗前后进行的细菌学检查、x光检查及一些其他检查，C检＝318.0元。
(3)住院成本(C住)：包括床位费、护理费和诊疗费，C住＝(16十5十4.5)×6＝153元。
(4)输液费(C 输)：C输＝5.2元／次，A组＝5.2×2×3＝31.2元；B组＝5.2×2×6＝62.4元。
C总（A）＝747.5元；C总（B）＝989.4元。
观察指标：
临床疗效判定标准：按照卫生部1993年颁发的《抗菌药物临床研究指导原则》进行4级评定，即痊愈、显效、进步、无效。无效指治疗6天达不到标准，痊愈和显效合计为有效，具此计算有效率。
表14-2 洛美沙星两种治疗方案疗效比较
病例治疗组对照组
例数痊
愈
显
效
进
步
有效率
%
例
数
痊
愈
显
效
进
步
有效率
%
肺炎10 8 1 1 90.00 9 7 1 1 88.38 急性支气管炎 6 4 1 1 83.33 6 4 1 1 83.33 慢支急性发作8 4 3 1 87.50 7 3 3 1 85.71 支扩并发感染 5 3 1 1 80.00 5 3 1 1 83.32 合计29 19 6 4 86.21 27 17 6 4 85.19
细菌学检查及判定标准：细菌学疗效按清除、未清除评定。
结果：经洛美沙星序贯疗法和输液疗法治疗后，两组的临床总有效率分别为86.21％和85.19％，细菌清除率分别为83.33％和87.17％，经X2检验，两组总有效率及细菌清除率无显著性差异(P＞0.05)。
药物经济学评价：
由于两组的治疗效果无统计学意义上的差异，故采用药物经济学中的最小成本分析法。评价结果见表14-3。
表14-3 洛美沙星两种治疗方案最小成本分析结果
治疗方案总有效率
(%)
细菌清除率
(%)
医疗总费用
(元)
抗菌素费用
(元)
输液费用
(元)
A组86.21 83.33 747.5 245.3 31.2
B组85.19 87.17 989.4 456 62.4
P >0.05 >0.05 <0.05 <0.05 <0.05
比较两组的医疗总费用可知，洛美沙星序贯治疗组A总费用为750.5元；洛美沙星持续静滴组B总费用为989.4元，经t检验两组在医疗总费用、抗菌素费用和输液费用方面有显著性差异(P＜0.05＝，B组明显高于A组。
敏感度分析：略
讨论：
临床评价结果表明，洛美沙星序贯治疗与洛美沙星连续静滴这两种方案在临床疗效及细菌清除率方面均没有显著差异(P＞0.05)，但药物经济学分析结果表明，序贯治疗组无论总医疗费用还是抗菌素费用都明显低于连续静滴组，灵敏度分析也说明了这一结果是可靠的。
14.2.2 成本-效益分析方法（cost-benefit analysis, CBA）
14.2.2.1 定义
成本-效益分析（CBA）是经济学的基本分析方法之一，是比较单个或多个药物治疗方案或药物治疗方案其它干预措施所耗费的全部资源成本的价值和由此产生的结果值（效益）的一种方法。这一结果值以与成本相同的货币单位计量。
与其他分析方法相比，成本-效益分析的主要特点是成本和结果均以货币单位测量。实际上，CBA可被看作为一种投入的“产出”，研究一个治疗方案所产生的效益是否将超过完成此方案的成本？哪个治疗方案将产生出最大的净效益？
14.2.2.2 成本-效益分析的常用方法
以成本为C，效益为B，成本-效益分析常用方法有三种。
14.2.2.2.1 净现值法（net present value, NPV）
又叫净效益法，它是计算计划期内方案各年效益的现值总和与成本现值总和之差的一种方法。即：
NPV= B－C =∑
=
+ -
n t
t
t
t
r
C
B
1
]
)
1/(
)
[(
其中B
t 为时间段t内的总效益，C
t
为时间段t内的总成本，r为贴现率，n
为时间段的数目。
净效益为正数时，效益大于支出，表示费用有节省，该方案的实施有益；反之无益。净效益法是较常用的一种成本-效益结果分析方法。
14.2.2.2.2 效益-成本比值法
这是方案的效益现值总额与方案的成本现值总额之比，即：B ／C 。
B ／C=∑∑==++n t t t n t t t r C
r B
11]
)1/([])1/([ 效益-成本比值可出现三种情况：
B ／
C > 1 ，说明效益超过成本；
B ／
C = 1 ，说明效益与成本相等；
B ／
C < 1 ，说明此方案在经济学上没有获益。
就一个方案来说，只有当效益—成本比值≥1，才可以接受；反之则不可接受。多方案比较时，按照效益-成本比值大小顺序排列，比值高的方案为优选方案。
14.2.2.2.3 投资回收率法
即将净现值（净效益）除以成本，标出百分率，即：
（B —C ）／C ×100%
所得百分数越大，方案的实施越有益。
14.2.2.3 成本-效益分析法的适用范围
与其它分析方法相比，成本-效益分析方法应用较为广泛，只要结果可以一定方式用货币单位计量，就可以采用此方法。通常以下三种情况中均可采用成本-效益法：
（1）从社会经济角度，评价单个干预措施（治疗方案）的可行性与投资回报。如可运用成本-效益法评估在医院开展治疗药物监测需要的投入以及可能得到的收益（经济收益与社会效益），如果收益大于投入，则这一项目具有可实施性。
（2）比较具有单一或类似结果的多种不同方案，优选最佳方案。如对非典型性肺炎的预防和治疗有多种方案：接种疫苗预防；预服中药及注射干扰素预防；未预防给药，发现时治疗等。通过分别测定不同方案的疾病发生率、疫苗副反应发生率、治疗疾病的成本等，比较分析采取各方案能够减少的损失（效益），最终评价判断哪种方案最为合适。
（3）比较具不相关的多重结果的不同计划（方案），从而对有限资金的投入计划进行决策。如决定医院经费用于购置合理用药监测软件，还是开展治疗药物
监测项目，还是培训临床药师？
14.2.2.4 效益的测算
效益包括直接效益和间接效益。
直接效益是实施某个治疗方案或干预措施后所节省的卫生资源、健康的改善或生命的延长。结果直接产生的效益。如：通过治疗挽救了病人生命，则效益是生命的价值；如果减少了住院的天数，则节省的住院费用即效益；降低了发病率，则减少的诊断、治疗、手术、药品、人力物力资源等费用即效益。
间接效益指实施某项治疗方案或干预措施后所减少的其它方面的经济损失。如通过治疗后，减少了因患病所致的工资、奖金损失，提高了生产效率等。
在实际药物经济评价过程中，某些结果，如延长寿命年数，减轻疼痛程度等很难转换成货币形式，这在一定程度上限制了成本-效益分析方法的应用。目前有一些方法可以评价某种项目或治疗方案结果的货币价值，如人力资本法（human capital method）、意愿支付法(Willingness to pay, WTP法)等。
人力资本法主要用于测定人的生命价值（延长的生命年）.假定一个个体生命的社会价值由未来的生产潜力来决定，计算其目前的贴现值。治疗方案的效益即人的生命价值，由个体的年平均收入乘以个体的期望寿命后，通过一定的贴现率，折算成现值。由于资料和数据较易获得，这项技术较为常用。
由于人力资本法不考虑疼痛、悲伤、对风险的厌恶和失去的空闲时间等非经济损失，因而存在一定不足。意愿支付法是一种用以测量健康改善，包括生命延长、疾病治愈、身体和精神痛苦减轻所带来的价值的方法。WTP即为使健康改善达到某一水平，个人所意愿支付的贷币价值。
14.2.2.3 实例
推行b型流感杆菌疫苗免疫的成本-效益分析[6]
b型流感疫苗主要对1岁以下儿童免疫，用以预防b型流感杆菌引起的各种侵袭性疾病，如婴幼儿脑膜炎、血症、肺炎、会厌炎、关节炎，这些疾病的病死率极高。jimenez等于1999年研究了在西班牙对1岁以下婴儿推行b型流感杆菌疫苗免疫的成本效益。
成本与效益的测量方法：
成本和效益的测量通过表14-4计算。
表14-4 b型流感杆菌疫苗免疫成本与效益分析表
成本效益
疫苗费用（批发价）各种侵袭性疾病年发病率
耗损贮存运输费用各种侵袭性疾病病死率
冷链费用疫苗覆盖率
培训护士费用疫苗保护率
护士接种疫苗费用（工时）减少带菌率
副反应处理费用（急诊、住院、监护病房）免疫屏障形成的外延效益
门诊随访成本减少发病和死亡
CT检查费用节约的费用
平均工资水平生命价值
疫苗净效益
由于影响成本的疫苗价格，门诊住院的费用，疾病严重程度，影响效益的各种侵袭性疾病的发病率，疫苗的效率，生命的价值等是不确定的，为了测定不同情况下疫苗的成本效益比值，在以下假设条件下,进行敏感度分析.
(1)发病率：10/10万人和30/10万人两种情况下；
(2)疫苗效率(保护率) 100%的情况下；
(3)疫苗费用：14.2美元和9.2美元两种情况下；
（4）住院费用以低限计算时；
（5）生命价值假定为158万美元时。
研究结果：见表14-5。
表14-5西班牙1岁以下儿童b型流感杆菌疫苗免疫的经济学分析
假设条件净效益（百万美元）效益/成本每预防1例感染的
净效益（美元）
现况调查（基线）-207.1 0.89 -9456.8
敏感度分析
发病率（1/10万）10 -781.1 0.60 -53499.8
30 1519.6 1.79 34696.1
保护率（%）100 346.9 1.18 12016.4
疫苗费用（美元）14.2 -637.2 0.73 -29097.5
9.2 118.2 1.07 5397.5
住院医疗费用低限-1207.9 0.37 -55154.9
生命价值158万美元952.9 1.49 43512.9
现况调查（基线分析）证明，在现有的b型流感杆菌感染率条件下，成本效益比值（B/C）只有0.89，即其获得的效益尚不足以抵消或等于投入的成本，因此净效益呈现负值。敏感度分析结果显示，只有当流感杆菌在儿童中感染率大于30人/10万，疫苗保护率达到100％时，或疫苗降价35％.生命价值提高时.在西班牙全面推广婴儿免疫h型流感杆菌疫苗时才有正效益。
14.2.3 成本-效果分析方法（Cost-effectiveness analysis, CEA）
成本效果分析是药物经济学应用最早的评价方法之一，其技术也比较成熟。
14.2.3.1 定义
成本—效果分析是一种用于对所有有治疗意义的，可供选择的治疗方案或干预措施的成本和效果进行鉴别、衡量和比较的方法，其目的在于通过分析寻找
达到某一治疗效果时成本最低的治疗方案。它是分析和评价所有备选治疗方案的安全性、有效性和经济性的重要工具。
成本效果分析的特点是治疗结果采用临床指标，如：抢救病人数、延长生命年限、治愈率、预防并发症数量等。
14.2.3.2 成本效果分析的基本方法
14.2.3.2.1 成本效果比值法
成本—效果比（C/E或E/C）是成本—效果分析的一个具有重要参考价值的非经济学指标，它通过衡量单位效果所花费的成本（C/E），如每延长生命一年所需的经费数额、每治疗一例胃肠溃疡病人的费用、每确诊一种疾病的费用等，或每一货币单位所产生的效果（E/C），如每花费一元钱所获得的血压kPa下降数等，可对某些治疗方案做出评价。一般C/E值越低，即产生一份效果所需的费用越低，该方案的实施越有益。或者E/C值越大，即每一货币单位获得的效果越大，该方案越有益。
14.2.3.2.2 额外成本与额外效果比值法
也称增量成本—效果分析法。它是在两方案均可接受，也即两方案的成本—效果比值，即产生一份效果所需的平均费用相等或相近的情况下，结合额外成本（△C）与额外效果（△E）的比值，对方案进行评估的方法。一般额外成本与额外效果的比值（△C/△E）越低，则表明产生一份额外效果所需的追加成本较低，该方案的实际意义越大。
14.2.3.3 成本—效果分析的应用范围
从方法上看，成本—效果分析适合于安全性和有效性不同的治疗方案间的比较，只要治疗方案或干预措施可用相同的临床结果指标衡量，就可采用此法。因此成本—效果分析可用于比较不同的药物治疗方案，包括两种或多种不同的药物或同一药物的多种不同剂型；也可用于特定条件下对药物治疗与一种或多种非药物治疗方案进行比较。
由于成本—效果分析的目的在于寻找将成本与效果进行最佳结合的方案，因此在进行药物研制和药物治疗决策时，常采用此方法。如药品生产企业在研制新药时，常需评估药物的在成本或效果方面的竞争优势，以减少风险。成本-效果分析法可以帮助生产者明确待开发药物适应症的社会成本和个人成本，现有药物或治疗方案的成本与效果，疾病和现有药物方案对病人生活质量的影响等，从而减小不确定性。
14.2.3.4 成本—效果分析的衡量目标
成本—效果分析的衡量目标在于成本效果优化统一，同时评价各方案的成本与效果，从中寻找最合理的方案。成本效果最佳的治疗方案，不一定费用最小。
确定某治疗方案是否可获得最佳成本-效果，通常可从以下几个方面来衡量：（1）该方案与其它方案取得的效果相当或更好，但所花费成本最少，即效果相等或相近，成本降低；
（2）该方案与其它方案所花费的成本相当或更少，但取得的效果更好，即成本相等或相近，效果提高；
（3）该方案比其它方案所花费的成本多，但给予一额外成本能产生额外效果，即成本稍有提高，效果大幅提高；
（4）该方案比其它方案所花费的成本和取得的效果均少，但进行追加治疗时，产生的额外效果比额外成本少，即成本大幅下降，效果稍有下降。
运用成本—效果分析结果帮助作治疗方案选择决策的情况，见表14-6。
表14-6 成本—效果分析在治疗方案选择中的应用
14.2.3.5 实例
3种治疗放疗、化疗后粒细胞减少症方案的成本-效果分析[7]研究目的
对单用重组人粒细胞集落刺激因子（filgrastim，rHu G-CSF）、单用重组人粒细胞－巨噬细胞集落刺激因子（molgramostim，rHu GM-CSF）、G-CSF和GM-CSF 联合应用治疗肿瘤病人放疗、化疗过程中引起的粒细胞减少症进行成本效果分析，为临床合理用药提供参考。
病例人数的估算与病例选择
N=２（Ｚα＋Ｚβ）２σ２／ｄ２，α=0.05, Ｚα=1.64,β=0.10, Ｚβ=1.28，Ｎ=76例。俩俩样本均数的比较，每组至少为38例病例。
入选标准为年龄大于18岁；肿瘤病人在放射治疗或/和化学治疗中，WBC 小于4000的患者；患者本人同意。有下列任何一项的患者将被排除在本研究之外：有骨髓转移的病人；KPS评分低于60分；患有血液系统肿瘤的病人；严重肾衰；肝功能衰竭；孕妇或哺乳期妇女；患者有意识缺陷；不能完成研究者。
经病例选择，满足研究标准的病例为116例，随机分组后，方案1有39例，方案2有39例，方案3有38例。
表14－7列出了3组病例在治疗前WBC计数、KPS评分。
表14－8为方差分析表，结果表明：116例病人按随机化的方法分成3组，3组患者的临床资料在治疗前WBC计数、KPS评分无显著性差异(P>0.05)，三组病例间具有可比性。
表14－7 患者的基本统计学特征
项目方案N Mean SD 95%的均值置信区间Min Max
低限上限
1 39 2.18 0.73 1.94 2.4
2 0.7 3.1 治疗前WBC计数 2 39 2.08 0.52 1.91 2.25 1.0 3.1
3 38 1.87 0.62 1.67 2.08 0.5 3.0
Total 116 2.05 0.64 1.93 2.16 0.5 3.1
1 39 7.28 5.70 69.43 73.13 60.0 80.0 治疗前KPS
2 39 7.28 6.15 69.29 73.27 60.0 80.0
3 39 7.7
4 6.77 67.51 71.96 60.0 80.0
Total 116 70.78 6.21 69.63 71.92 60.0 80.0
表14－8治疗前各组的方差分析
项目平方和df 均方F检验值
组间比较 1.874 2 0.937 2.351
治疗前WBC计数组内比较45.035 113 0.399
总和46.909 115
组间比较61.009 2 0.789
治疗前KPS 组内比较4369.163 113 30.505
总和4430.172 115 38.665
(P>0.05)
药物及治疗方案
采用随机方法将116例患者分成3组。第1组，单用GM-CSF（150μg，qd，6天）；第2组，单用G-CSF（150μg，qd，6天）；第3组，先用G-CSF（150μg，qd，3天），再用GM-CSF （150μg，qd，3天）简称联合用药组。
疾病严重程度的评价与疾病的疗效评价
疾病严重程度采用KPS的评分方法，同时，评价患者治疗前白细胞计数，KPS分值和白细胞计数越低，疾病越严重。
疗效评价在药物治疗14天后进行，以用药14天后检测的患者白细胞计数与治疗前白细胞计数的差值作为治疗放、化疗后粒细胞减少症的疗效评价指标。放、化疗后粒细胞减少症药物治疗成本的计算
放、化疗粒细胞减少症药物治疗成本是指药物治疗开始后7天内的成本。药品成本以成都市2000年的收费标准和药品零售价格为依据。按下列公式计算：总成本=医疗成本+药品成本+社会劳动价值成本
医疗成本=病房成本+检查治疗成本+注射成本
药品成本=用药天数×药品零售价格
社会劳动价值成本=成都市2000年人均社会劳动价值×治疗天数
成本-效果分析
GM-CSF组、G-CSF组、G-CSF与GM-CSF联用组的成本-效果分析的目的在于平衡成本和效果，在二者之间找到一个最佳点，采用单位效果所花费的成本来表示。结果见表14－9。对表14－9中数据进行方差分析，结果见表13－10。由表14－9与表14－10可见，3组单位效果所花费的成本存在显著差别（P<0.05），G-CSF与GM-CSF联用组的成本-效果值最低。
表14－9 治疗方案的成本-效果分析结果
项目单用GM-CSF组单用G-CSF组G-CSF与GM-CSF联用组
病例数（n）39 39 38
药品成本（元）2737.92 2850.00 2793.96
医疗成本（元）270.00 270.00 270.00
社会劳动价值成本（元）310.00 310.00 310.00
总成本（元）3317.92 2430.00 3373.96
治疗前、后白细胞计数差值 2.60 3.20 5.28
成本-效果值1459.13 1212.22 732.10
表14－10治疗后各组的方差分析
项目平方和df 均方F检验值
组间比较152.285 2 76.142 24.507
效果组内比较351.086 113 3.107
总和503.370 115
组间比较10497349.109 2 5248674.555 32.833
成本效果组内比较18063944.358 113 159857.915
总和28561293.467 115
敏感度分析
药物经济学研究中所用变量通常较难准确地测量出来，而且每个治疗方案在不同人群或不同医疗单位中的费用及效果可能不同，很多难以控制的因素对分析
结果都有影响，所以必须采纳某些假设或估算数据。敏感度分析就是为了验证不同假设或估算对分析结果的影响程度。将3种方案的C总相加得总费用，即：总费用=3317.92 + 3430 + 3373.96=10121.88元。再分别求出C药、C医疗、C时、分别占总费用的百分比，即C药=8381.88元，占总费用的82.8%；C医疗=810元，占总费用的8%；C时=930元，占总费用的9.2%。从上述费用分配中可以看出，治疗放、化疗后粒细胞减少症的总费用=83%C药+ 8%C医疗+ 9% C时。随着我国经济的发展和生产力的提高，劳动和时间的价值必然提高，所以把上述总费用的分配率改为药品费用的下降和劳动价值的提高。我们把C药下降10%，其他分别增加5%，即得敏感度分析的公式= 73%C药+ 13%C医疗+ 14% C时，结果见表14－11。根据敏感度分析，G-CSF与GM-CSF联用组优于单用GM-CSF 组和单用G-CSF组。
表14－11 敏感度分析表
治疗方案成本（C）总疗效（E）C/E ΔC/ΔE
单用GM-CSF组3073 2.6 1182 －
单用G-CSF组3174 3.2 992 168.3
G-CSF与GM-CSF联用组3124 5.3 589 18.9
讨论
单用GM-CSF组、单用G-CSF组、G-CSF和GM-CSF联用组在治疗放、化疗后粒细胞减少症存在着明显的差异。从成本-效果分析上看，G-CSF和GM-CSF 联用组的成本-效果值最低，说明联用组优于单用组，联用组是治疗放、化疗后粒细胞减少症的一个比较经济、效果好的方案。
根据流行病学和医学统计学的方法，此次研究采用前瞻性随机临床实验，首先我们采用公式估算病例人数，然后按照样本均数的比较采用随机化的方法分成三组，利用SPSS10.0统计分析软件对每组的随机性和可比性进行了分析和验证，得到3种治疗方案的成本-效果分析结果，通过方差分析3种治疗方案之间有显
著性差异。疾病严重程度采用KPS的评分方法和患者治疗前白细胞计数，KPS 分值和白细胞计数越低，疾病越严重，同时也作为病例的入选标准之一，疾病的疗效评价采用治疗前后白细胞计数的差值而未用KPS分值，因为KPS评分受多因数的影响，所以采用治疗前后白细胞计数作为临床的评价指标。析因分析发现，治疗放、化疗后粒细胞减少症除了与治疗药物的方案有关，还与疾病的严重程度有关，疾病越严重成本效果值就越大。
14.2.4 成本-效用分析方法（Cost-utility analysis, CUA）
14.2.4.1 概念
成本-效用分析是成本效果分析的一种发展，与成本—效果分析不同的是，其结果是以社会效益来衡量的，是综合考虑治疗效果与病人的满意度，以及生活质量的提高等各方面而进行的一种分析方法。
14.2.4.2 效用的度量
成本—效用分析的结果是健康效用，与成本-效果分析中采用延长生命年、细菌转阴率等客观的临床结果指标不同，健康效用采用的是一种反映疼痛减轻、精神好转、生活质量提高等的主观衡量指标。目前较常用的效用评价方法有生活质量调整年和健康测量量表。
14.2.4.2.1 生活质量调整年（Quality-adjusted years of lifes, QALYS）
生活质量调整年（QALY）是将死亡率、发病率、偏好等结合起来的一个综合指标，它是目前能够综合考虑病人的寿命长短和生活质量的一个较为理想的指标。
QALY=健康改进的效用值×健康改进的维持时间如：通过药物治疗，某病人延长了10年生命，但由于药物副作用及疾病后遗症，其健康效用值仅为0.6，则QALYS等于 0.6乘以10年，结果等于 6年，即可以说，该病人获得了6个生活质量调整年（6个QALY）。
14.2.4.2.2 健康测量量表(Instruments)
生活质量测量量表是目前评价健康效用最常用的方法之一。常用的量表分为两类：通用量表（Generic Instruments）和专用量表(Disease-specific Instruments)，通用量表主要反映患者的总体健康状况和生活质量，专用量表包含与特定疾病有关的影响健康的特殊情况。实际应用中，一般根据所要测量和评价的对象，选择最能说明药物治疗前后病人生活质量变化的一些评价内容或指标
形成量表条目；确定各条目的评分范围，如好、中、差或0-1等级打分；根据各条目对生活质量的影响程度确定其权重，就形成了测量量表。测量时根据研究目的的不同，由医生或病人对各项量值进行打分填写，最后做综合评定[8]。
14.2.4.3 成本-效用分析的适用范围
通过对干预方案临床结果、生活质量和社会效益的评价，成本效用分析能够全面分析医疗保健服务的功效，因此具有其它分析方法不具备的优点。但由于度量效用具有一定难度，而且目前对效用值测量可靠性的评价还没有建立完善的标准，因此成本效用分析应用受到一定限制。目前在成本效用分析主要应用于以下几种情况：
（1）对可延长生命，但伴有严重副作用的治疗方案的评价，如：对癌症治疗方案的评价。
（2）对不影响死亡率，但会影响发病率和生活质量的治疗方案的评价，如：对关节炎、青光眼的预防或治疗方案的评价。
（3）对有广泛潜在结果的卫生干预计划的评价。如推广脐血保存计划以防治白血病的可行性评价。
14.2.4.3 实例
1996年天津市慢性病综合干预项目的成本—效用和成本—效益分析[9][10]
目的：
对1996年天津市慢性病（心脑血管疾病）社区综合干预项目进行成本-效益与成本-效用评价。
研究对象与方法：
天津市6个示范点（慢性病社区综合干预项目点）和6个对照点（未实施干预）的市区居民。效用估算：
干预项目避免的发病率：按示范和对照点1990-1996年天津慢性病项目每10万男、女性居民脑卒中、冠心病发病结果进行趋势分析得到1990-1996年的趋势分析方程为：脑率中男性示范点：Y=8.5893X2-100.07X+488.19
对照点: Y=1.119X2+24.405X-232.29
脑率中女性示范点：Y=7.4643X2-74.493X-346.63
对照点: Y=1.0833X2+15.012X-160.86
冠心病男性示范点：Y=1.9464X2-27.746X+187.1
对照点: Y=-1.2738X2+13.94X+95.143
冠心病女性示范点：Y=1.3571X2-18.643X+125.29
对照点: Y=-0.9286X2-8.1429X-70.857
将l996年示范点的结果减去对照点的结果，得出1996年在示范点由于干预活动避免的发病人数，即脑卒中男性248例，女性l28例，合计376例；冠心病男性42例，女性21例，合计63例。
干预活动增加的QALYs：根据Zeckhauser and shepard报道的方法，将人群的调整的期望寿命减去脑卒中和急性心肌梗塞患者的质量调整生命年即为每避免一例发病增加的QALYs，再乘以避免发病例数，即得到项目增加的QALYs。
表14-12 1996年天津慢性病项目由于减少脑卒中和冠心病发病而增加的QALYs
项目
脑卒中冠心病
合计男女男女
市区居民调整的期望寿命12.35 12.93 12.70 12.29 -
患者调查的期望寿命 4.83 5.63 6.28 8.24 -
效用值0.71 0.68 0.77 0.66 -
患者的QALYs 3.43 3.83 4.84 5.44 -
每避免一例发病增加的QALYs 8.92 9.1 7.86 6.85 -
避免的发病例数248 128 42 21 439 1996年由于避免发病增加的QALYs 2212 1165 330 144 3851
增加的QOLYs百分比(%) 57 30 9 4 100
每避免一例发病增加的贴现生命年7.52 7.3 6.42 4.05 -
增加的贴现生命年1865 934 270 85 3154
增加的生命年的百分比(%) 59 30 8 3 100
由于开展项目而增加的QALYs共计为3851年，其中由于避免脑卒中发病而增加的QALYs 为87％，由于避免冠心病发病而增加的QALYs为13％。用市区居民调整的期望寿命减去患者调整的期望寿命得到每避免一例发病而增加的贴现生命年。每避免一例脑卒中发病而增加的贴现生命年为7.52年。由项目而增加的贴现后生命年共计3154年，其中避免脑卒中发病而增加的生命年为2799年，冠心病为355年。
成本估算：
1996年项目净成本=1996年项目粗成本+项目额外支出-项目的资金收益
1996年项目粗成本：依据WHO“Estimating Costs for Cost-Effectiveness Analysis”中所介绍的方法，结合天津市项目实施具体情况，1996年天津市慢性病项目成本估算见表14-13。
表14-13 1996年天津慢性病项目成本汇总结果
项目金额(元) 金额百分比(%) 和对照点相比增加的高血压药费 2 234 812 58.9
工作人员经费943 020 24.8
卫生系统工作人员935 820
社区人员7 200
项目工作经费531 961 14.0
设备和小件物品88 731 2.3
合计 3 798 524 100
1996年项目资金收益：将由于项目1996年产生的避免的脑卒中和冠心病事件的例数乘以住院和治疗费用，即得到由项目而产生的资金收益,见表14-14。
表14-14 1996年天津慢性病项目资金收益
项目脑卒中冠心病合计
例均住院外医药费(元) 2511.2 2112.39 4623.59
例均住院费用(元) 6855.38 8867.98 15723.36
其中直接医疗费用(元) 7608.63 8918.3l 16526.93 非医疗费用(元) 1757.95 2062.06 3820.01
例均总住院、治疗费用(元) 9366.58 10980.37 20346.95
一年避免的发病例数（例）376 63 439
节约的总医药、住院费(元) 3521616 691740 4213356
其中例均住院外医药费包括门诊医药费、自购药费和辅助治疗的费用.例均住院费用包括住院医药费、住院陪护费用和病人误工费。
1996年由于项目额外支出：根据全国策二次卫生服务总调查天津部分的调查，天津市居民平均年医疗费用支出为290元，由于项目而增加的生命年主要发生在老年，故医疗费用估算采用290元×3=870元。将此值乘以增加的贴现后的生命年，得到由于增加生命年而产生的额外支出。由于避免脑卒中发病而增加的贴现后的生命年为2799年，每个生命年所支出医药费为870元、由此而增加的医疗费为2435130元，由于避免冠心病发病而增加的医疗费为308850元，共计为2743980元。
成本-效用分析：
天津慢性病项目的成本-效用分析结果见表14-15。结果显示，项目的成本-效用结果为605／QALY，即每增加一个单位的QALY所需要的成本为605元，约为73美元。
表14-15 1996年天津市慢性病干预项目成本-效用分析
项目经费(元)
项目粗成本 3 798 524
项目额外支出 2 743 980
项目总的资金收益 4 213 356
项目净成本 2 329 148
增加的QALYs 3 851
成本(元)/QALY 605
成本-效益分析：
1996年天津慢性病项目的成本-效益分析结果见表14-16。项目共计避免心脑血管发病为439例，由此增加的QALYs为3851，由于价值主要由在职职工创造，根据天津市在职职工在人群中所占比例，计算得到在职职工所增加的QALYs为945，乘以l996年GDP，得到项目男≤60岁、女≤55岁这一人群所增加的经济效益。结果显示，项目效益-成本比为4.98，表明项目每投入一元人民币所减少的心脑血管疾病而产生的效益为4.98元。
表14-16 1996年天津市慢性病干预项目成本-效益分析
项目
脑卒中冠心病
合计男女男女
避免发生例数245 128 42 21 439 增加的QALYs 2212 1165 330 144 3851 所占比例(%)
(男≤60岁,女≤55岁)
32.6 10.0 27.0 13.0 - 增加的QALYs 721 116 89 19 945
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的发展但我国能够进行这方面研究和实践的专家仍然缺乏。虽然学术界已经逐渐表现出了对药物经济学的兴趣但还是没有足够的知识储备和经验来解决那些在国际上都颇有争议的问题。二、国内临床数据的缺乏——在我国的医疗体制背景下针对本国人群的临床研究数据十分缺乏因此我国的药物经济学评价研究不得不以本国的成本数据与国外的临床数据结合进行。由于种族和地域等差异我国的疾病发生率和流行程度与其他国家不同尤其是西方国家各国医疗实践中的差异也会对临床收益产生重要的影响在实际引用国外临床数据的过程中对这些数据的质量并不好把握。尽管我国政府已经鼓励并直接促进了药物经济学的研究但截至目前还少有公共基金用于资助关于模型和数据等药物经济学基础理论的研究。因此为了更好地实施药物经济学评价我国还应完善国内临床数据的积累促进可利用相关数据库的建立。三、将药物经济学评价结果更好应用于决策实践还有待解决——目前如何将药物经济学研究评价结果应用于决策制定这一问题仍然没有一个一致的答案。这主要是因为首先数据来源以及研究方法具有一定的不确定性和有限性其次在报销决策制定过程中除了要考虑经济性信息之外还要考虑其他因素如疾病负担、预算影响等。因此如何将药物经济学评价结果更好地应用于决策实践也是我国政府面临的重要挑战。 我国药物经济学评价实践中的对策：一、合理选择研究对象——评价研究的研究对象不仅仅局限于药品一种疾病不仅有 治疗方案还有预防方案治疗方案不仅有药物治疗还有手术治
中国药物经济学评价指南(2011年)
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中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations （2011版） 《中国药物经济学评价指南》课题组 联系邮件地址：China.PEG@https://www.360docs.net/doc/d63291700.html, 二O一一年四月九日
II 中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
III 中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations 《中国药物经济学评价指南》 课题组 总 顾 问： 桑国卫 院士，全国人大常委会副委员长， 中国农工民主党中央主席，中国药学会理事长 组 长： 刘国恩 北京大学光华管理学院教授， 中国药学会药物经济学专业委员会主任委员 副 组 长： 胡善联 复旦大学公共卫生学院教授， 中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员 吴久鸿 解放军306医院药学部主任， 中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员 工作成员： 吴 晶 天津大学 杨 莉 北京大学 李洪超 中国药科大学 董朝晖 国家人力资源和社会保障部 李明晖 中国药科大学 常精华 北京大学，诺和诺德<中国>制药有限公司 史 宁 解放军306医院
IV 中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
药物经济学评价方法
第十三章药物经济学评价方法 药物经济学是20世纪80年代出现的一门新兴学科。近二三十年间，药物的经济性成为人们日益关注的内容。药物经济学因此得到了很快发展，并在各国特别是发达国家的国家药品决策、医疗保险决策、临床用药决策、新药研发、药品市场开发和临床药学等领域广泛运用。本章旨在介绍药物经济学的基本概念，方法和评价标准。 第一节药物经济学概述 一﹑药物经济学的兴起与发展 药物经济学起源于美国。20世纪50年代后，美国医疗药品消耗急剧上升，但卫生保健状况没有得到明显改善。为合理分配有限医药卫生资源，研究者们开始探讨运用经济学的分析方法——成本－效益分析（CBA）于医疗保健领域。20世纪50~60年代，成本－效益分析（cost-benefit analysis，CBA）和成本－效果分析（cost-effectiveness analysis，CEA）开始深入到医药卫生事业中的各个领域。 20世纪70年代后，CBA和CEA方法逐渐涉入药物治疗领域。1978年美国明尼苏达大学（Minnesota）的McGhan，Rowland，Bootman等人在《美国医院药学杂志》上首次介绍了成本－效益和成本－效果分析的概念，并在1979年发表了一篇早期药学研究文章，文中将成本－效益分析用于评价个体化氨基糖苷给药剂量对严重烧伤并伴有革兰氏阴性菌感染的败血症患者的治疗结果；1986年，Townsend在其一篇名为“上市后药品的研究与发展”的报告中，首次提出“药物经济学”（Pharmacoeconomics）这一概念，并指出这一新兴领域的必要性；1989年，Fan. Eimeren和Horrisberger主编了《药物治疗的社会经济评价》（Socioeconomic Evaluation of Drug Therapy），在书中收集了系列欧美各国药物评价的历史发展、现状以及方法学文章，并应用国际范例阐明了如何应用经济学方法，从社会和科学两个角度评价药物治疗的效益；同年，美国创刊了《药物经济学》（Pharmacoeconomics）
药物开发的药物经济学评价
新药开发应做药物经济学评价 戚康如 学号：200830220116 班级：08制药1班 药物经济学是药物学与经济学的结合 ,药物学主要研究的是药品的疗效和安全性 ,经济学考虑的是投入产出 ,即研究如何以最小的投入获得最大的产出。经济学所指成本不仅包括会计成本 ,还包括机会成本。以往在计算成本往往忽视了机会成本的存在 ,药物经济学不是针对某个患者而言的 ,而是针对整个社会人群 , 对使用不同的治疗方案及不同药物对相同的患者群体进行经济学的研究。 药物经济学的研究设计方法大部分采用前瞻性研究和回顾性研究。 前瞻性研究是借助药物临床试验严格的随机对照双盲设计 ,可以获得较强的可信度 ,同时在药物治疗过程中可采集病人生命质量或效用变化等相关信息。但是由于前瞻性研究规定入选病人的取舍标准 ,对患者人群适用性存在一定的问题。回顾性研究通过对已有临床试验病人的疗效与费用的资料进行回顾性整理分析 , 是一种省时省钱的研究方法。但由于资料的散在性 ,统计方法的差异等原因 ,这种偏倚性较大 ,同时由于难以获得病人生命质量而不能做成本效用分析。因此 ,一般新药进行Ⅳ期临床试验时 ,开展药物经济学研究比较客观一些 ,这是因为样本量扩大了。 药物经济学在国外也是自上世纪 70 年代发展起来的 ,国内第一篇真正意义上的药物经济学文章是在 1994 年发表的。到目前为止 ,经检索 ,国内有关的文章将近 4000 多篇。但国家食品药品监督管理局 SFDA 药品评价中心在修订2004 年版《国家基本药物目录》时 ,查阅这些文章却发现只有 9%的可采用性 ,这是由于我国缺乏一个药物经济学的评价指南。而国外 ,比如澳大利亚、加拿大和英国等都具有这种国家性的药物经济学评价指南。 澳大利亚早在 1990 年就提出了制药企业新药申请列入政府医疗保险药品目录时 ,增加对新药进行药物经济学评价的新指南 ,并于1993 年 1 月开始实施新指南 ,这是药物经济学评价首次作为药品评审的一项正式指标。与药品的安全性和有效性同等考虑 ,从而实现了药物经济学评价与药品政策法规接轨 ,共
药物经济学重点
成本的计算包括直接成本+间接成本+隐性成本 效用的常用指标：质量调整生命年(QALYs)和失能调整生命年（DALYs)，均有其权重系数。 实验性研究三大原则盲法实施。设置对照。随机分组。 研究设计种类：专业设计，统计学设计 预测：以过去的历史数据和现在的相关信息为基础，来推测事物发展的规律性。 无形成本-- 通常所说的直接成本、间接成本等都是伴随着资源的消耗而发生的，这类成本通常可以货币化表现。除了可以货币化表现的上述成本之外，在医药领域还存在着并不伴有直接的资源消耗的成本，诸如疼痛、焦虑、不安、紧张、恐惧等，称之为无形成本。 其特点：无形成本是真实存在的，也是进行方案选择时需要考虑的。由于不存在相应的市场和价格，无形成本一般很难赋予货币价值。 平均成本(average cost)——AC，指总的产出量除总成本所得的商。平均成本是平均固定成本与平均变动成本之和。 边际成本(marginalcost)——MC，指每增加一个单位产出量时，总成本的增加量。由于固定成本不随产出量而变化，所以边际成本是每增加一个单位产出量所增加的变动成本。 有些评价与决策不仅是在做与不做之间进行选择，而且常常是在做多少、做到什么程度之间进行选择，因此常常用到边际成本和边际收益。 举例：有时MC低：如实载70％的客机，MC仅为一顿便餐； 有时MC高：如盛夏用电高峰期：MC为启动高成本、低效率的陈旧发电机组。 机会成本(opportunity cost)——OC，是指将一种具有多种用途的有限资源置于某种特定用途时，所放弃的置于其他用途时所可能带来的最大的收益。 药物经济学研究中的成本的确定与分析的步骤 药物经济学研究与评价中的成本的确定与分析可通过以下五个步骤来完成： 识别所消耗的资源或代价；计数每一种资源或代价的单位量；赋予资源或代价以货币价值；考虑资金时间价值；进行敏感性分析，得出结论 成本—效益分析(cost—benefit analysis，CBA) 对备选方案的成本和收益均以货币形态予以计量和描述，并对货币化了的成本和收益进行比较的一种方法。通常情况下，只有效益不低于成本的方案才是可行方案。 成本—效果分析 (cost-effectiveness analysis，CEA)，是将备选方案的成本以货币形态计量，收益则以临床效果指标来表示，进而对各备选方案的成本和效果进行分析和比较的一种评价方法。 成本—效用分析(cost ulility analysis，CUA)是将预防、诊治或干预项目的成本以货币形态计量，收益则以效用指标来描述，并对成本和收益进行比较、进而对备选方案的经济性进行比选的方法。 只能用于对多方案(两个或两个以上)的经济性进行比选 净现值(net present value，NPV)指标:是按一定的折现率将方案在整个实施期内各年的效益及成本均折现，所得的效益(正现金流量)现值与成本(负现金流量)现值的代数和。 净年值(net annual value，NAV):通过资金等值换算将方案的净现值分摊到方案整个实施期内各年(从第一年到第n年)的等额年值。 其表达式为： NAV=NPV(A／P，i，n) 增量分析法(incremental analysis) 也叫差额分析法，是指对被比较方案在成本、收益等方面的差额部分进行分析，进而对方案进行比较、选优的方法。 14成本相关知识 成本是指实施预防、诊断或治疗项目所消耗的资源或所付出的代价。按成本的行为分类：固定成本和变动成本 按成本的可追踪性分类：直接成本与间接成本 按成本的用途分类：医疗成本和非医疗成本 固定成本(fixed cost)是指不随产出量的变动而变动的成本。 变动成本(variable cost)是指随着产出量的变动而变动的成本。例如药品成本、注射成本等是随着所服务的患者的多少而变化的，属于变动成本 a、直接成本(direct cost)，是指在卫生服务过程中能够直接计入某项服务的成本。 例如，预防项目中的疫苗费用、医疗服务中的检查费和药品费等。 b、间接成本(indirect cost)，指不能直接计入而需要按一定标准分摊计入各种相关服务项目的成本。 例如，多种项目服务的管理费用、固定资产折旧。 a、医疗成本(medical cost)，是指实施某预防、诊断或治疗项目所消耗的医疗产品或服务。 医疗成本可分为直接医疗成本和间接医疗成本。 b、非医疗成本(nonmedical cost)，是指在实施预防、诊断或治疗项目过程中，为获得医疗之外的产品或服务所发生的消耗或所付出的代价，如患者支付的交通费用、雇佣护理人员的费用、家人陪护的租房费用、患者本人及其家人的误工损失费用等 固定成本越高或(和)服务人次越少，单位服务量所分摊的固定成本就越多，资源利用率也就越低。因此，提高资源的利用效率、降低每人次的固定成本的主要途径，一是降低固定成本总额，二是增加服务量(服务人次)。 区分固定成本和变动成本的意义：在于能使管理者明确成本的计算类型，方便成本的管理，达到使每人次医疗卫生服务的成本降低或最低的目的。 直接成本和间接成本的划分不绝对的，而是随着所研究问题的变化而变化的。 应用人力资本法计算间接成本，只能代表间接成本的最低值，得到的成本一效果分析结果偏低。如何估算不在劳力市场上的人群的时间机会成本，是药物经济学家关心的问题之一。意愿支付法，可以反映经济学意义上的机会成本，是未来代替人力资源方法的间接成本计算方法。 医院成本的测算内容主要包括以下六大类： 1．劳务费： 2．公务费： 3．药品及其他卫生材料费： 4．低值易耗品损耗费： 5．固定资产折旧及大修理基金提成：
药物经济学评价模型
药物经济学模型 一、模型的种类 模型起源于上个世纪60－70年代，主要是一组由数值和统计关系将各种卫生决策者感兴趣的变量和结果连接而成的一组逻辑数据构成。卫生服务模型是在原始或二次资料基础上考虑事件随时间和人群的变化，评价一项干预措施对健康状态和成本的影响。模型的种类很多，比较正式的模型有决策树（DT）、影响图（Influence Diagrams）、状态转换模型（如Markov 分析）、非连续事件模型(Discrete event simulation)和系统动态模型(Systems dynamics)，Meta 分析也是模型一种。实际应用中模型常因需求和复杂性而不同。采用那种方法建模主要根据疾病的种类、治疗的特点及数据的可得性。一般说来，急性疾病一般采用决策数模型；慢性疾病的药物经济学模型首选Markov模型。 （一）决策树模型 决策树模型是常用的一种反映事件与决策随时间变化而产生各种结果的动PM02 药物经营管理课程模块态模型，由决策结点、机会结点、结果结点、箭头和概率及结果值组成。其每条路径表示一种可能的结果与决策事件，并有特定的发生概率，由此可计算其期望效果或效用。优点是非常直观提供各种可能的结果，非常适合短期内有确定结果的疾病；缺点是不能反映复发事件的发生。 （二）Markov模型 Markov模型是一种循环决策树，又称状态转换模型。它将所研究的疾病按其对健康的影响程度划分为几个不同的健康状态，并根据各状态在一定时间内相互间的转换概率，结合每个状态上的资源消耗和健康结果，通过多次循环运算，估计出疾病发展健康结局及费用。Markov模型在卫生领域的应用始于80年代初用于模拟慢性疾病的发展过程，随着疾病谱的变化对慢性病研究越来越重视，逐渐应用到卫生经济学评价中，包括癌症的筛检、疾病干预措施和药物经济学评价等等。分析过程包括：根据疾病的自然过程设立Markov状态，并确定各状态间可能存在的转换过程以及转换概率；确定循环周期和各状态的最初概率；设定各状态的结果如生命年、费用及效用值PM02 药物经营管理课程模块五药物经济学等；进行运算和敏感度分析。进行Markov模型分析首先要根据研究目的和疾病自然转归将整个疾病划分为不同的健康状态，所有可能发生的事件模拟成从一个状态向另一个状态转换的过程，并将分析的期间分为相同的时间周期，称为Markov循环周期。Markov循环周期长短通常根据临床意义设定，一般为1－2年。通常Markov模型仅设立一个终点状态，但有时也可将不同死因分别作为终点状态。使用的假设条件是：1。在每个Markov循环中，每个病人只能处于一种Markov状态；2. Markov过程对已进行的循环过程没有记忆，即病人从一个状态转换成另一个状态是根据概率随机发生的，与病人进入该状态前所处状态无关。 Markov模型可分为Markov链和时间相关的Markov过程。Markov链是指转换概率恒定的模型；而Markov过程的转换概率则可随时间变化。进行Markov模型的计算方法有距阵法、队列模型、Monte Carlo模拟三种，矩阵法用于Markov链的分析；队列模拟法是最常用的Markov模型分析方法，能直观表示Markov过程和结果，可以计算各循环周期后及整个分析期末队列成员在各状态上的人数，具有分析结果易于理解的优点，其估计的准确性与循环周期的长短有关，缺点是无法估计结果的变异；Monte Carlo模拟可以赋予Markov模型记忆功能，较接近实际情况，并能估计结果的变异程度，但计算复杂，必须借助计算机软件进行。如DATA、@RISK等软件。 Markov模型在卫生领域的应用始于二十世纪80年代模拟慢性疾病的进程发展过程。目前用Markov模型对临床干预措施进行研究的内容包括疾病的筛检、疾病的干预措施、特殊疗法
《中国药物经济学评价指南》介绍
《中国药物经济学评价指南》介绍 中国医师协会药物经济学评价中心 Center of Pharmacoeconomic Evaluation Chinese Medical Doctor Association
Compiling objectives of Chinese Pharmacoeconomic Evaluation Guidelines Compiling group of the Guidelines An introduction to the compiling process of the Guidelines Main contents of the Guidelines Key features of the Guidelines Related studies Future work
《指南》编写目的（Compiling Objectives ） Establishing industrial standard for pharmacoeconomic evaluation in China; Supplying scientific evidences for medical policies in China; Directing pharmacoeconomic evaluation research in China; Improving rational use of drug
CMDA 药物经济学评价中心专业指导委员会专科委员会中国医师协会 The Chinese Medical Doctor Association (CMDA) was established on January 9th, 2002 as a national, professional, non-profit, voluntary organization, registered under the Chinese Ministry of Civil Affairs. Its membership comprises of practicing physicians, paramedics and group members of enterprises.
国内药物经济学文献评价及现状研究
中医药管理杂志Journal o f T r adit ional Chinese M edicine M anagement2010年4月第18卷第4期295 国内药物经济学文献评价及现状研究 王桃柱 朱文涛 张 娜 桂得权 北京中医药大学管理学院 (北京 100029) 摘要:文章通过对药物经济学的起源和发展、主要分析方法、研究中存在的问题的文献进行总结,分析药物经济学在我国发展情况。建议应加大政府机构对药物经济学研究的重视,完善药物经济学在药物政策中的应用,尽快完成药物经济学指南的编订。 关键词:药物经济学;文献;评价;建议 中图分类号:R9 文献标识码:A 文章编号:1007-9203(2010)04-0295-03 1 药物经济学起源及在我国定义的发展 药物经济学起源于20世纪70年代的美国,来源于成本效益分析在药物治疗中的应用。在卫生领域的应用始于瑞思(Rice)的 Estim ating the Cost of Illness [1],在该篇文献中,瑞思首次使用了 成本 效益分析 对药物进行了经济学评价。目前,许多国家已将药物经济学研究列入药品评价的内容之一。其中美国、加拿大、意大利、西班牙、澳大利亚等国已制定并颁布了药物经济学研究准则,旨在研究和评价每种(类)药物与药物治疗的经济背景,为合理用药、药政管理及新药的研究与开发提供决策依据,以期从社会和整个人群的利益出发,应用经济学原理综合评价药物,提高医药卫生资源的利用率[2]。 我国药物经济学研究于20世纪90年代起步, Paul F和洪盈在国外医学上发表的 H2 受体拮抗剂的药物经济学及其处方研究 被认为是国内最早发表的药物经济学文献[3]。该文献虽然对给药剂量和给药途径等方面做了比较分析,但未采用相关药物经济学的研究方法对药物进行评价。国内学者对药物经济学作过多种定义,最早的定义于1993年,张钧等将药物经济学定义为: 对卫生保健系统和社会的药物治疗成本和效果的描述与分析 [4]。其后,陈洁将药物经济学定义为: 泛指西方经济学在药物治疗评价上的应用,包括一切有关药物临床应用的经济学研究 [5]。孙利华将药物经济学定义为: 运用经济学等相关学科的知识,研究医药领域药物资源利用的经济问题和经济规律,研究如何提高药物资源的配置和利用效率,以有限的药物资源实现健康状况的最大限度改善的学科,它是一门为医药及其相关决策者提供经济学参考依据的应用型学科 。这个定义相对来说较为全面[6]。 2 药物经济学主要分析方法 药物经济学的分析方法主要有成本 效果分析、成本 效益分析、成本 效用分析和最小成本分析法。这些方法都是以成本分析为基础,以货币金额作为成本指标,对临床用药的效果、效益或效用进行分析。不同分析方法所测量的结果有所不同[2]。 2.1 成本 效果分析 成本 效果分析,是较为完善的综合药物经济评价方法之一,也是我国当前最常用的药物经济学研究方法。王诗华等对2000年 2005年国内的432篇药物经济学文献进行分析,其中82.2%属于成本 效果分析[7]。成本 效果分析主要用来对健康效果和成本差别进行比较,其结果以单位健康效果增加所需成本值表示。其特点是治疗结果的评价不用货币单位来表示,而采用临床指标来进行评价:如抢救病人数、延长的生命年、治愈率等。成本 效果分析结果的计算方法通常采用成本效果比值法和增量成本效果比值法两种方法。但该分析的缺点是受到临床指标的限制,对于不同治疗方案表现出的不同临床效果则无法进行比较,而且对不同疾病的治疗方案无法比较。王鋆、王钧于1995年在 药学实践杂志 上发表的 药物经济学成本 效果分析 中系统全面地阐述了成本 效果分析在药物经济学中的应用,并首次提出成本 效果分析流程图[8]。 2.2 成本 效益分析 成本 效益分析是比较单个与多个药物治疗方案之间,或多个药物治疗方案之间,或其他干预治疗 作者简介:王桃柱(1984-),男,硕士研究生。研究方向:药物经济学。 通讯作者:朱文涛,副教授,硕士研究生导师。研究方向:药品质量监督与管理、药物经济学。
14药物经济学评价方法
14 药物经济学评价方法 药物经济学是20世纪80年代出现的一门新兴学科，近二三十年间，由于用药经济性问题成为人们日益关注的内容，这一学科得到了很大的发展，药物经济学评价方法在新药研制开发、药品生产经营决策、医疗保险制度改革和临床药学等各领域的应用也日益广泛。本章主要介绍药物经济学的几种基本分析方法，以及开展药物经济学研究的步骤和评价标准。 14.1 药物经济学概述 14.1.1 药物经济学的兴起与发展 药物经济学起源于美国。20世纪50年代以后，美国的医疗药品消耗急剧上升，政府卫生保健经费投入增长而卫生保健状况没有得到明显改善，这一状况引起经济学家、卫生决策者及临床医药工作者的关注。为合理分配有限的医药卫生资源，研究者们开始探讨经济学的基本分析方法——成本—效益分析（CBA）方法在医疗保健领域中的应用。20世纪50年代到60年代，在卫生经济学者们的探索和研究中，CBA和CEA方法开始深入到医药卫生事业中的各个领域里。 20世纪70年代以后，CBA和CEA方法逐渐涉入药物治疗领域。1978年美国明尼苏达大学（Minnesota）的McGhan,Rowland，Bootman等人在美国医院药学杂志上首次介绍了成本－效益和成本－效果分析的概念，并在1979年发表了一篇用成本－效益分析评价个体化氨基苷治疗革兰氏阴性菌感染病人结果的早期药学研究文章。1986年，Townsend在其一篇名为“上市后药品的研究与发展”的报告中，首次提出“药物经济学”（Pharmacoeconomics）这一概念，并指出在这一新兴领域进行研究活动的必要性。1989年,Van Eimerren 和Horrisberger 主编了《药物治疗的社会经济评价》（Socioeconomic Evaluation of Drug Therapy）一书，在书中收集了一系列欧美各国药物评价的历史发展、现状以及方法学文章，并应用国际范例阐明了如何应用经济学手段，从社会和科学两个角度评价药物治疗的效益效果。1991年，美国药物经济学家Lyle Bootman等编写了《药物经济学原理》（Principles of Pharmacoeconomics）一书。1992年《药物经济学杂志》出版，标志着药物经济学研究作为一门独立学科已经形成[1]。 20世纪90年代以来，随着科技水平的不断提高，新药、新医疗技术不断出
国外药物经济学研究质量评估的经验及对我国的
国外药物经济学研究质量评估的经验及对我国的 药物经济学起源于20世纪70年代的澳大利亚，随后被引入欧美其他国家，被普遍应用于卫生政策制定中，如澳大利亚、加拿大、瑞典和法国等将其用于确定药品报销目录；英国、爱尔兰、德国等国家将其用于制订基本药物目录和临床合理用药目录的制定；美国和加拿大等国家将其评价结果用于公共卫生资源配置和新药研发。直到20世纪90年代，药物经济学作为我国当时医疗费用突飞猛涨、药价虚高这一难题的重要应对措施才被正式引入我国，随即受到相关部门以及医药企业的广泛关注。 在最近的新医改方案中，已明确提出"合理确定同类药物品种和数量，改革药品价格形成机制，引入药物经济学评价，进行科学的评估测算。"在《2009年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险约品目录调整工作方案》中，也提出需考虑按照药物经济学评价原则进行药品的调入和调出。上述规定表明：国家明确提出开展药物经济学评价工作的要求，将药品的药物经济性评价置于和药品安全性、有效性同等重要的地位。在这种形势下，不少医药企业已陆续把药物经济学评价作为新药研发以及药品上市的一个重要环节，将其评价结果作为药品定价、进入医疗保险报销目录、基本药物目录以及临床合理用药的科学依据。 纵览国内已发表的药物经济学评价文献，从前期的理论研究已逐
步过渡到实证研究，研究数量也呈逐年上升趋势，研究主体以医药企业主动发起为主。从已发表的文献来看，研究结果多以发起研究的企业自己的药品更具有性价比优势。作为相关部门的卫生政策制定者，如何评价以及利用这些评价研究结果，取决于该评价结果是否具有真实性和可靠性。由此可见，对我国药物经济学评价研究的质量进行评估，是充分发挥药物经济学评价在卫生决策中的作用以及实践价值的前提与保障。 2我国药物经济学评价质量评估的现状 目前，国内开展的药物经济学实证研究中，因研究主体、研究方法设计、研究药品以及对照药品的选择、研究目的、研究角度、数据收集、分析方法、证据的透明度等各异，导致药物经济性研究质量参差不齐，研究结果的真实性与可靠性无从考证。研究的操作规范也只有《中国药物经济学评价指南》可以提供参考，极少运用比较专业的评估药物经济学评价的质量评估工具，而个别文献运用卫生经济研究质量评估量表（QHESinstrument)对特定药物的经济学评价文献进行质量评估。相关研究发现，国内脑卒中经济学评价以及消化系统疾病经济学评价的QHES量表评分普遍低于与国外同类研究的质量评分；大部分研究质量只是一般，与国外同类研究存在较大差异。因此，我国药物经济学评价研究质量评估工作有待进一步加强。