基于卫生部将血友病用药

关于卫生部将血友病用药

纳入国家基本药物目录的建议

血友病概述

血友病是遗传性的出血性疾病，病因是患者血液中某种能够促使血液凝固的蛋白缺失或减少。在先天性出血性疾病中，血友病是最常见的一种，尤其甲型血友病，新生儿发病率为万分之一，在血友病患者中的比例约占85％，其次是血友病乙。

目前血友病通过药物治疗是可以很好控制的，全球约40万血友病患者可以过上健康的生活。但如果不进行药物治疗，出血不止会导致剧烈疼痛、严重关节损伤、坏死残疾以及死亡。自发性内出血和外伤流血难止是本病的最大特征(参见附件1)。

血友病患者的痛苦

人体内大量的毛细血管和血液组织，不可预期的出血是人们无法控制，因为血友患者体内缺乏凝血因子，无法正常凝血，所以血友病患者会产生自出血靠自身难以止血。频繁的的关节出血，肌肉出血，内脏出血，给患者带来疼痛，造成患者终生残疾，严重的出血甚至威胁生命。中重度血友病患者如得不到及时有效的治疗，致残、致死率会非常高（参见附件2）。

血友病的治疗

血友病到目前为止，没有根治的办法。但通过注射“冻干人凝血因子或凝血酶原复合物”增加患者体内的凝血因子活性水平，可以有效地消除患者的出血症状，这是目前唯一的控制和治疗血友病方法，这被称为替代治疗。

呼吁

近年来随着国家改善民生的举措，医保政策的不断出台和改善，城镇职工、居民血友病患者的用药困难问题在一定程度上得到了缓解。但我国是人口大国，农业大国，绝大部分中国血友病患者都集中在农村，由于治疗药品昂贵他们还要每天面对着失学，失业，失血，残疾，甚至死亡的威胁。国家在大力推进新型农村合作医疗，很多农村患者得到了更多的帮助。但由于新型农村合作医疗采用的是国家基本药品目录，血友病治疗唯一用药并不在基本药品目录中，

导致农村的血友病患者治疗血友病并不能报销，农村血友病患者无法享受国家医保。

我们呼吁卫生部能尽快将血友病用药纳入国家基本药物目录，有以下几点原因：

一、我国是人口大国，中国是一个有13亿人口、农村人口仍占全国人口总数56%的大国，按照血友病患者新生儿万分之一的发病率来计算，在中国农村至少有7万血友病患者。血友病患者所用的药品是血液或生物制剂，其中甲型患者需要冻干人凝血因子，乙型患者需要凝血酶原复合物，这些药物是血友病患者唯一用药，但价格极其昂贵。一支200IU冻干人凝血因子Ⅷ的市场价格为396元，一支250IU重组人凝血因子Ⅷ的价格为1320元，而且患者需要终生用药，家庭经济负担十分沉重（参见附件3、附件4）。

二、由于冻干人凝血因子是血友病患者的唯一用药，所以世界卫生组织基本药物标准清单第16版，第10.2条规定（参见附件5）:影响凝血的药物：冻干人凝血因子Ⅷ，凝浓缩的第IX因子复合物（凝血因子，第II、VII、IX、X因子）血友病患者用药均为补充药物，列入基本药物目录。世界卫生组织儿童基本药物标准清单第2版，第11.2 规定（参见附件5）：特殊用途的血浆成分：冻干人凝血因子Ⅷ，凝浓缩的第IX因子复合物（凝血因子，第II、VII、IX、X 因子）儿童血友病患者用药为补充用药。从人道主义的伦理观来说，无论什么人患何种疾病，无论这种病的发病率多么低，只要有一种药物能够治愈或者缓解病症，其价格再昂贵、也是对患者生命的基本保障。对于血友病而言，凝血因子Ⅷ和凝血酶原复合物正是血友病患者的唯一救命药。

三、国家人力资源和社会保障部在最新《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（2009年版）中，将血友病患者使用的冻干人凝血因子Ⅷ列为甲类药品，凝血酶原复合物，重组因子Ⅷ列为乙类药品。但由于上述两种药品不在国家基本药品目录中，农村新农合患者目前的治疗还是自费，得不到解决。2011年启动的国家“十二五规划”建议把基本医疗卫生制度作为公共产品，向全民提供，优先满足群众基本医疗需求。应该健全覆盖城乡居民的基本医疗保障体系，逐步提高保障标准，建立完善以国家基本药物制度

为基础的药品供应保障体系，新增医疗卫生资源重点向农村和城市社区倾斜。将血友病用药纳入国家基本药物目录，正是体现了这一点。

四、目前安徽、河南等地区已经把血友病列为新农合大病门诊报销病种（参见附件6、附件7、附件8），同时其他各地区城镇居民和职工医保政策也逐渐趋于完善（参见附件9），但是我国是人口大国，农业大国，目前的医保普及情况还远远达不到理想效果，所以将血友病用药纳入国家基本药物目录势在必行。根据实践情况来看，将血友病用药纳入国家基本药物目录这一举措，对农村血友病患者的治疗发挥了卓越的效果，能够取得很好的社会效益。

综上所述，我们恳请贵部，体恤广大农村血友病患者的实际困难，将血友病用药纳入国家基本药物目录中，推进农村医保普及落实，使农村血友病患者也能享受国家医保相关政策，造福百姓。

中国血友病联谊会

中国血友之家

2011年2月25日

附件1、血友病简介

附件2、缺乏治疗给血友病患者造成的伤害(图片) 附件3、北京市凝血因子最高零售价售价表

附件4、重组人凝血因子Ⅷ最高零售价格

附件5、世界卫生组织（WHO）基本药物目录摘要

附件6、河南省新型农村合作医疗统筹补偿方案

附件7、安徽农民血友病患者享受补偿方案

附件8、崇明县农村合作医疗工作实施意见的通知

附件1、血友病简介

血友病是一种由于基因缺陷而引起的遗传性出血性疾病，患病者通常为男性。病人因体内缺乏某种凝血因子而经常发生内出血，靠自身机能难以止血。血友病有以下几个特点：

1、新生儿发病率在约为1/10000

甲型和乙型血友病最为常见；两者患者比例大约4：1；

北京市如按1300 万人口估算，血友病患者约1000—1300 人。

2、出血部位主要集中在各大关节（膝、肘、踝、髋、肩）、肌肉和内脏的内出血；

3、是“最疼痛的疾病”之一。发病时如得不到及时的治疗，出血过程伴有巨痛，患者经常数日夜不能寐，极度痛苦，无治疗条件的往往靠杜冷丁、吗啡等成瘾性强效止痛药度过发病期，但这并不能起的任何治疗作用，只是缓解疼痛；

4、是一种终生疾病，暂无法根治，只能对症治疗；

5、治疗用药较单一，疗效明显，费用昂贵! 发病时的主要治疗方式为静脉点滴或静脉注射给药，门诊治疗即可。治疗方法为替代治疗，补充冻干人凝血因子Ⅷ（甲型血友病患者）和凝血酶原复合物（乙型血友病患者）即可。每个血友病患者每年的治疗费用根据体重大小和病情轻重大概需要5-10万元。血友病的治疗费用带给患者及其家庭巨大的经济压力，一人有病往往拖垮一个家庭乃至亲友，因病致贫的现象非常多。患者家庭的困苦可想而知，急待政府的实际帮助。

6、如果得不到长期、有效的治疗和护理，将导致患者高致残、高死亡率；

7、血友病由于是一种全身出血性疾病，其出血部位多集中在肌肉组织、关节、内脏，身体状况不稳定，随时可能发生出血，部位不唯一，没有确定性。治疗是终生的；费用及其昂贵。

8、如果患者能得到长期、有效的治疗和护理，身心状况、寿命均可达到近似正常人群的水平。

血友病患者在出血时可以通过及时输注凝血因子等药物来有效地控制出血，避免发生残疾和生命危险，学习、生活、参与社会活动也可保持基本正常，成为对社会有用的人，而不是成为社会或家庭的负担。

附件2、缺乏治疗给血友病患者造成的伤害(图片)

腹腔出血形成巨大血肿。

血肿感染、表皮溃烂后进行引流。

腿肌肉长期血肿、穿孔，后被迫截肢。2003 年 6 血因血友病并发症早逝，年仅42 岁。

反复出血得不到及时治疗导致关节畸形、活动障碍、肌肉萎缩。

这些出血情况，如能得到及时有效的治疗，是完全可以避免的。

腹腔出血形成巨大血肿。

血肿感染、表皮溃烂后进行引流。

腿肌肉长期血肿、穿孔，后被迫截肢。2003 年 6 血因血友病并发症早逝，年仅42 岁。

反复出血得不到及时治疗导致关节畸形、活动障碍、肌肉萎缩。这些出血情况，如能得到及时有效的治疗，是完全可以避免的。

附件3、北京市凝血因子最高零售价售价表

附件4、重组人凝血因子Ⅷ最高零售价格

附件5、世界卫生组织（WHO）基本药物目录摘要

附件6、河南省新型农村合作医疗统筹补偿方案

豫卫农卫〔2009〕4号

河南省卫生厅河南省财政厅河南省中医管理局

关于印发《河南省新型农村合作医疗

统筹补偿方案（2010年版）》的通知

各省辖市卫生局、财政局，各有关扩权县（市）卫生局、财政局：

根据卫生部等部门《关于巩固和发展新型农村合作医疗制度的意见》（卫农卫发〔2009〕68号）精神，省卫生厅、省财政厅和省中医管理局制定了《河南省新型农村合作医疗统筹补偿方案（2010年版）》，现予印发。请各地结合实际，认真贯彻执行。

二〇〇九年八月二十八日

河南省新型农村合作医疗

统筹补偿方案（2010年版）

规范和完善新型农村合作医疗（以下简称新农合）统筹补偿方案是新农合制度建设的基础和核心。为进一步加强新农合基金管理，提高基金使用效率和农民受益水平，推进新农合制度建设，制定以下方案。

一、基本原则

（一）坚持大额医疗费用补助为主、兼顾受益面。新增各级财政补助资金主要用于大病统筹，也可适当用于小额医疗费用补助。

（二）坚持以收定支，收支平衡，保障适度，略有节余。既要将合作医疗基金最大程度地用到农民身上，又要避免出现基金透支，确保基金安全。

（三）坚持区域内相对统一。省辖市所辖县（含市、区，下同）补偿模式和住院补偿起付线、封顶线要基本一致。根据经济发展状况和农民医疗消费水平，各县具体补偿比例可适当浮动。

（四）坚持便民利民宗旨。在确保基金安全的前提下，逐步简化报销补偿程序，确保补助资金及时兑现。

（五）坚持合理利用卫生资源。适当拉开不同级别医疗机构的起付线和补偿比例，引导病人到基层医疗机构就诊。

（六）保持政策的稳定性和连续性。原则上统筹补偿方案的调整应从新的年度开始执行，并确保在一个运行年度内参合农民公平享受新农合政策。

二、具体内容

（一）完善统筹补偿模式

经过几年的实践探索，我省新农合已形成大病统筹加门诊家庭账户、大病统筹加门诊家庭账户加门诊统筹、大病统筹加门诊统筹三种模式。随着新农合筹资水平的提高，为扩大新农合受益面，提高新农合基金使用效益，逐步推行大病统筹加门诊统筹的补偿模式。2010年，各省辖市要在继续完善住院统筹、特殊病种大额门诊补偿的基础上，选择乡村两级卫生服务网络比较健全、新农合管理比较规范的2-3个县（市、区）开展门诊统筹试点。鼓励各省辖市积极创造条件，整体推进门诊统筹模式。原则上省政府确定的医改试点县（市、区）要全面实行门诊统筹，以往实行门诊统筹与家

庭账户相结合的县（市、区），2010年要全面过渡为门诊统筹模式。2011年进一步扩大门诊统筹覆盖范围，力争到2012年全省所有开展新农合县（市、区）全部实行门诊统筹。

……

（五）扩大门诊补偿范围

1、加强门诊家庭账户管理。实行家庭账户的地区，要改进和规范家庭账户基金使用与管理，使大多数参合农民直接受益。家庭账户基金由家庭成员共同使用，用于家庭成员门诊医药费用支出，也可用于住院医药费用的自付部分支出。家庭账户基金结余可结转下年度使用，但不允许用于冲抵下一年度参加合作医疗缴费资金。

……

3、扩大慢性病及特殊病种大额门诊医疗费用补偿范围。为解决部分参合农民因患慢性病等特殊病种门诊医疗费用负担过重问题，各地要将恶性肿瘤放化疗、慢性肾功能不全透析治疗、器官移植抗排异治疗、再生障碍性贫血、血友病等特殊病种，以及Ⅱ期及以上高血压病、冠心病（非隐匿型）、有并发症的糖尿病、急性脑血管病后遗症、肝硬化失代偿期、结核病（免费项目除外）、精神分裂症、类风湿性关节炎、慢性阻塞性肺气肿及肺心病等慢性病门诊费用均纳入大病统筹基金支付范围。慢性病、特殊病补偿不设起付线，按一定比例（适当高于门诊统筹报销比例）或按年度定额包干的办法给予补助。恶性肿瘤放化疗、慢性肾功能不全透析治疗、器官移植抗排异治疗、再生障碍性贫血、血友病等特殊病种的大额门诊治疗费用，按不低于40％的比例报销。

……

（八）本方案2010年1月1日起执行，2008年及以前下发的补偿方案同时作废。

各县（市、区）应在本方案的基础上制定具体实施方案，报经省辖市卫生局、财政局审核同意后，由县（市、区）人民政府下发执行。

注：该附件中只保留文件中和血友病有关的部分内容

附件7、安徽血友病患者享受农民补偿方案

安徽省新型农村合作医疗补偿方案（2011版）

一、指导思想

以《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》和《国务院关于医药卫生体制改革近期重点实施方案（2009—2011年）》以及中共安徽省委、省人民政府《关于深化医药卫生体制改革的实施意见》为指导，贯彻卫生部、财政部、民政部、农业部、国家中医药局《关于巩固和发展新型农村合作医疗制度的意见》以及我省的《实施意见》的要求，结合我省新农合运行情况，科学合理使用新农合基金，提高补偿比例，扩大受益面，巩固和发展与农村经济社会发展水平和农民基本医疗需求相适应的、具有基本医疗保障性质的新型农村合作医疗制度（以下简称“新农合”），让参合病人广泛得到更多的实惠。

……

六、门诊补偿

（一）慢性病门诊补偿。

1、常见慢性病门诊补偿可以不设起付线，其可补偿费用的补偿比例不低于40%。各地分类设定不同病种的年度补偿总额上限（原则上不超过2500元）。可以随时结报，也可以定期累计结报一次。

常见慢性病包括以下病症：高血压（Ⅱ、Ⅲ期）、心脏病并发心功能不全、冠心病（心肌梗塞）、脑出血及脑梗塞恢复期、慢性阻塞性肺气肿及肺心病、慢性溃疡性结肠炎、慢性活动性肝炎、肝硬化失代偿期、慢性肾炎、饮食控制无效的糖尿病、甲状腺功能亢进（减退）、癫痫、肝豆状核变性、帕金森氏病、风湿（类风湿）性关节炎、重症肌无力、系统性红斑狼疮。各地可根据当地慢性病疾病谱，结合新农合基金承受能力，适当增加新农合保障范围的慢性病病种，并可将上述费用较高的病种调入下文中的“特殊慢性病”范畴。

2、特殊慢性病的门诊补偿不设起付线，其可补偿费用直接比照同级医院住院补偿政策执行，可每季度累计结报一次。

特殊慢性病包括以下病症：再生障碍性贫血、白血病、血友病、精神分裂症、恶性肿瘤放化疗、慢性肾功能不全透析治疗、器官移植抗排治疗、心脏换瓣膜术后、血管支架植入术后等。各地可根据当地特殊慢性病疾病谱，结合新农合基金承受能力，适当增加新农合保障范围的特殊慢性病病种。

3、上述常见慢性病和特殊慢性病（以下合称“慢特病”）的可补偿费用是指针对该病必须（或专用）的药品、检查和治疗项目的费用。各县应组织二级以上医院的临床专家对常见慢性病制定“基本治疗方案”和“管理方案”，规定就诊医院级别、可报的药品、检查和治疗项目费用。“慢特病”的鉴定和认定程序要严格按照《安徽省新型农村合作医疗慢性病及特种疾病鉴定程序和管理办法》执行。……

注：该附件中只保留文件中和血友病有关的部分内容

附件8、崇明县人民政府批转卫生局制定的2007年崇明县农村合作医疗工作实施意见的通知

各乡、镇人民政府，县政府各委、办、局，县各直属单位：

县人民政府同意县卫生局制定的《2007年崇明县农村合作医疗工作实施意见》，现转发给你们，请认真按照执行。

二○○七年一月十七日

2007年崇明县农村合作医疗工作实施意见

为进一步提高合作医疗保障水平，满足农民的基本医疗需求，根据市政府《关于提高本市农村合作医疗保障水平意见》（沪府办发〔2006〕4号）（以下简称《意见》）和《崇明县农村合作医疗工作实施意见》（崇府发〔2005〕104号）文件精神，对本县2007年农村合作医疗工作提出以下实施意见：

一、保障对象

（一）应参加对象

本县范围内未参加“城镇职工基本医疗保险”、“小城镇医疗保险”、“中小学生和婴幼儿住院、门诊大病基本医疗保障”的具有本县农业户口的农村常住居民为应参加对象，要求一人参加时，该居民所在家庭的其他应参加对象均须参加。

（二）可参加对象

1、已参加“小城镇医疗保险”的本县农村居民。

2、具有本县农业户口，年龄在18周岁以下，已参加“中小学生和婴幼儿住院、门诊大病基本医疗保障”的人员。

上述两类人员可参加户籍所在地乡镇的合作医疗，但只能享受普通门急诊医药费补偿。

二、基金来源

（一）政府扶持

根据《意见》的规定，从2005年起，各区县及乡镇政府扶持合作医疗的资金与个人交纳资金全市平均之比不低于1︰1，且崇明在2007年要达到2004年全市人均筹资水平218元。据此，确定2007年县、乡镇政府对合作医疗的扶持资金各为人均55元（以农业人口数为准）。

（二）个人缴费

根据《意见》关于“到2007年，各区县合作医疗资金个人缴纳部分占人均合作医疗经费比例不低于40%，并按照市统计部门公布的数据，达到不低于2004年当地农民人均纯收入的 2.0％”的规定，结合崇明实际，确定2007年本县农村合作医疗应参加对象个人筹资标准为110元，可参加对象个人筹资标准为100元。

三、基金使用与补偿原则

（一）基金类型

1、县抗大病风险型基金。由市政府补贴资金中的25%部分、县政府扶持资金55元以及个人缴费部分中的10元组成，用于5000元以上住院及门诊大病医药费的补偿。

2、乡镇福利型基金。由市政府补贴资金中的75%部分、乡镇政府扶持资金55元、个人缴费部分中的60元以及企业和村集体补贴资金等组成，用于5000元以下（含5000元）门急诊和住院医药费用的补偿。

3、个人医疗基金帐户。个人缴费部分中的40元，继续存入个人医疗基金帐户，用于个人门急诊和住院医药费结算。

（二）补偿比例

1、门诊和住院可报医药费年累积在5000元以下（含5000元）的，由乡镇福利型基金统筹补偿。补偿比例为：

（1）门诊：在村卫生室就诊补偿60%，在乡镇社区卫生服务中心就诊补偿50%，在县、市级医疗机构就诊补偿40%，村卫生室门诊费用每次限额30元，乡镇级及以上医疗机构门急诊费用每次限额120元。个人门急诊医药费结报时，按补偿比例先充减个人医疗帐户资金，充减完个人医疗帐户资金后，进入乡镇福利型基金统筹补偿，全年门急诊补偿累计封顶额为600元。

（2）住院：在乡镇社区卫生服务中心就诊补偿比例为50%，在县级医疗机构就诊补偿比例为40%，在市级医疗机构就诊补偿比例为30%。

2、住院可报医药费年累积在5000元以上的，由县大病风险型基金作补偿。补偿比例为：5001—10000元，补偿55%；10001—15000元，补偿65%；15001元以上，补偿75%；补偿封顶额为50000元。

3、尿毒症、白血病、肿瘤、血友病、再生障碍性贫血病人发病当年的门诊血透、腹透、放疗、化疗和治疗费用（包括肾移植后抗排异用药），按普通住院病人结报比例给予补偿，封顶额为50000元；第二年起结算比例不变，补偿封顶额为30000元。此类病人中若同年发生其他疾病的住院医药费用可按住院病人结报比例给予补偿，但年内诸病种费用补偿累计封顶额仍为50000元。

4、甲型病毒性肝炎、肺结核、菌痢、伤寒等传染性病人和精神病人的住院医药费用，实行零起付线大病风险型补偿。即乡镇级福利型基金报销后剩余可报额部分直接进入县级抗大病风险型基金补偿，报销封顶额为50000元。

（三）补偿和不予补偿范围

合作医疗补偿范围：基本参照城镇职工医疗保险范围执行。安装心脏起搏器等植入性手术材料以及射频消融术等高额特殊治疗材料费，按50%的比例列入可报基数。

合作医疗不予补偿范围：城镇职工基本医疗保险不予报销的范围与项目；非公立机构就医的费用；外省市就医发生的费用（急诊除外）；脏器移植发生的费用；各种非疾病因素（车祸、酗酒、服毒、打架、工伤、职业病、自残等）造成的费用均不属报销范围。

（四）长兴、横沙两乡合作医疗保障制度

长兴、横沙两乡的合作医疗工作管理模式保持不变。大病补偿原则上按《长兴、横沙两乡合作医疗大病统筹基金补偿暂行办法》（崇合管办〔2006〕3号）文件执行，并可根据本地区实际情况作适当调整。

本意见自2007年1月1日起实行，意见中未涉及的内容继续按照崇府发〔2005〕104号文件执行。

注：该附件中只保留文件中和血友病有关的部分内容