2020年第11章药物流行病学与经济学评价参照模板
流行病学的评价标准参考模板
A1病因学研究证据的评价标准一、真实性1证据来自何种研究设计类型；2研究对象是否明确定义，组间可比性如何；3随访时间是否足够以至于结局得以出现，应答率高低；4研究结果是否满足病因推断标准。
（1）暴露是否先于结局存在；（2）关联是否存在剂量反应关系；（3）关联是否具有一致性；（4）关联是否具有可重复性（5）关联是否具有生物学合理性；（6）关联是否具有可逆性；（7）实验室证据（8）关联是否具有特异性。
二、重要性5关联的强度的大小；6关联强度的精确度高低。
三、适用性7自己关注的人群与证据中研究对象是否差异性；8自己关注的人群中该暴露因素的暴露比例。
A2循证医学对诊断性试验的评价原则一、诊断性试验是否具有真实性1是否用盲法将诊断性试验与金标准作过独立的对比研究2诊断性试验是否适当的疾病谱（spectrum）3诊断性试验的检测结果是否会影响到金标准的实施4若将该诊断性试验应用于另一组病例是否也具有同样的真实性二、诊断性试验是否具有重要性5通过该诊断性试验能否正确诊断或鉴别该患者有无特定的目标疾病6是否作了分层似然比的计算三、诊断性试验是否具有适用性7该诊断性试验是否能在本单位开展并能进行正确的检测8我们在临床上是否能够合理估算病人的验前概率9检测后得到的验后概率是否有助于我们对病人的处理A3单个临床治疗性研究证据的评价一、真实性的分析与评价1.结果是否来自同期随机对照实验；2.研究对象的随访是否完全，并报告全部结果；3.随机分组的所有研究对象是否进行意向性治疗分析4.临床观察是否采用盲法；5.除研究因素外，组间的其他干预措施是否完全一致；二、重要性的分析与评价6.效应强度大小；7.效应精确大小；三、适用性的分析与评价8.自己的患者情况是否与研究证据中的患者情况相似；9. 自己所在机构是否具备获得该防治措施效果的医疗条件；10. 自己的患者应用该防治措施后是否利大于弊；11. 自己的患者对于该防治措施的价值取向与期望。
药物经济学评价模型
药物经济学评价模型Introduction to Pharmacoeconomic Models1什么是PE 模型?决策分析模型简单决策树模型Markov 模型关键问题与挑战2345大纲Outlines1什么是PE模型？What is a PE model?什么是模型？◆百度百科–通过主观意识借助实体或者虚拟表现构成客观阐述形态结构的一种表达目的的物件（物件并不等于物体，不局限于实体与虚拟、不限于平面与立体）。
◆Wikipedia–Conceptual model, a representation of a system using general rulesand concepts–Physical model or plastic model, a physical representation in threedimensions of an object, such as a globe or model airplane –Scale model, a physical representation of an object which maintainsgeneral relationships between its constituent aspects–Scientific model, a simplified and idealized understanding of physicalsystems各种各样的模型01122n n Y x x x ββββξ=++++药物经济学评价模型药物经济学评价模型通常是采用图形结构、公式等方式对疾病的自然病程或者接受干预后的疾病转归过程和结果进行抽象模拟，重点关注此过程中发生的干预措施和重要临床事件以及由此引起的健康变化和资源消耗情况，最终在不同干预方案之间进行经济性比较。
2020年中国药物经济学评价指南(征求意见稿)
中国药物经济学评价指南2020 （征求意见稿）2020年9月目录前言 (4)引言 (5)指南1：研究问题 (6)1.1 研究背景 (6)1.2 研究目的与问题 (6)1.3 研究角度 (6)1.4 目标人群 (6)1.5 干预措施及对照选择 (7)指南2：研究设计 (7)2.1 研究设计类型 (7)2.2 研究假定 (7)2.3 样本大小 (8)2.4 研究时限 (8)指南3：成本 (8)3.1 成本的分类和确认 (8)3.2 成本的测量 (9)3.3 成本的估值 (10)指南4：贴现 (10)指南5：健康产出 (11)5.1 疗效/效果 (11)5.2 效用 (12)5.3 效益 (13)指南6：评价方法 (13)6.1 评价类型 (13)6.2 增量分析 (14)指南7：模型分析 (14)7.1 模型问题的描述 (14)7.2 模型类型的选择 (14)7.3 模型结构构建 (15)7.4 模型参数来源 (15)7.5 模型假设 (16)7.6 模型验证 (16)7.7 模型透明度 (16)7.8 模型本土化与模型改编 (17)指南8：差异性和不确定性 (17)8.1 差异性分析 (17)8.2 不确定性分析的对象 (17)8.3 不确定性分析的方法 (18)8.4 不确定性分析的结果展示与解读 (18)指南9：公平性 (19)指南10：外推性 (19)指南11：预算影响分析 (20)11.1研究角度 (20)11.2 目标人群 (20)11.3 市场情境 (21)11.4 研究时限 (21)11.5 市场份额 (21)11.6 成本 (21)11.7 选择计算框架 (21)11.8 不确定性和情境分析 (22)11.9 验证 (22)11.10 数据来源优先级 (22)参考文献 (24)引言药物经济学是研究如何使用有限的药物资源实现最大程度的健康效果改善的交叉学科，应用经济学的理论基础，系统、科学地比较分析医药技术之间的经济成本和健康产出，进而形成决策所需的优选方案，旨在提高医药资源配置的总体效率。
药物流行病学ppt
他汀类药物的评价
总结词
他汀类药物的降脂效果与副作用
详细描述
他汀类药物是常用的降脂药物，通过对这类药物的降脂效果与副作用进行评价，可以为临床医生提供 参考依据，制定合理的用药方案。
肿瘤药物的评价
总结词
肿瘤药物的疗效与耐药性
详细描述
肿瘤药物的评价是确定新药疗效和耐药性的重要手段，通过对多种肿瘤药物 进行综合评价，可以为肿瘤患者提供更加个性化的治疗方案。
监测内容
监测内容主要包括药物不良反应 的种类、发生率、严重程度、持 续时间、治疗情况等，同时还需 要关注不良反应的因果关系和药 物相互作用。
监测系统
监测系统包括自发呈报系统、集 中呈报系统和队列研究等，其中 自发呈报系统是最常用的方法之 一。
药物疗效评价
评价方法
药物疗效评价主要采用分析性研究方法，包括随机对照试验、非随机对照试验和交叉试验等，其中随机对照试验是最常用的 方法之一。
新药研发中的流行病学应用
总结词
流行病学在新药研发中的作用
详细描述
流行病学在新药研发中发挥着至关重要的作用，通过对疾病流行情况进行研究， 可以探索疾病的发病规律与影响因素，为新药的研发提供重要的参考依据。
05
药物流行病学面临的挑战
数据质量与可靠性问题
数据来源不一
由于数据收集方法和标准的差异，导致数据质量参差不齐， 影响流行病学研究的可靠性。
统计分析疾病或健康问题的分布情况，并对数据进行图表展示
02
分析性统计方法
分析疾病或健康问题与各危险因素之间的关联，并进行统计学检验
03
实验性统计方法
分析疾病或健康问题预防、治疗、干预措施的效果，并进行统计学检
验
用药之药品经济学评价课件
生存期延 长
生存期延长是评估药品效果的重要指标之一，通常以患者的生存时间、无进展生存期等指标来衡量。
生存期延长是指药品使用后对患者生存时间的延长程度，无进展生存期是指患者在使用药品后至疾病进展或死亡的时间。这 些指标可以通过对照实验、临床观察等方法进行测量和评估。生存期延长对于癌症、慢性肾功能衰竭等严重疾病的治疗尤为 重要，能够提高患者的生存率，延长患者的生命。
03
药品疗效评价
临床疗效
临床疗效是评估药品效果的重要指标，通常 以疾病的治愈率、缓解率、控制率等指标来 衡量。
临床疗效是指药品在临床使用过程中对疾病 的改善程度，是评失 的比例，缓解率是指药品使用后疾病症状减 轻的比例，控制率是指药品使用后疾病得到
要点二
技术挑战
新技术和方法的应用也带来了一些挑战，如数据安全和隐 私保护、技术实施的成本和可行性等。评价者需要充分考 虑这些因素，合理选择和应用新技术和方法。
THANKS
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评价方法与流程
方法
成本效果分析、成本效用分析、成本 效益分析等。
流程
确定评价目标、收集数据、建立模型、 分析评价、报告结果。
药品经济学评价的意义
促进合理用药
通过比较不同药物治疗方案的成本效 果，为医生制定治疗方案提供依据， 避免过度使用或使用不足。
优化资源配置
为卫生系统决策者提供决策依据，合 理分配有限的卫生资源，提高资源利 用效率。
政策与法规影响
政策导向
政策制定者和监管机构对药品经济学评价的 要求和标准可能存在差异，评价者需要了解 并遵循相关政策和法规，确保评价的合规性。
法规变化
法规的变化可能对药品经济学评价产生影响， 评价者需要及时关注法规动态，调整评价方 法和策略，以适应新的要求。
2020年药物经济学评价参照模板
2.骨髓抑制,过敏反应,关节痛 和肌肉痛,可能发生消化道反 应
3.静脉注射不方便,注射前需 预防用的塞米松
希罗达优势
1.希罗达单药就取得20％－ 30％的疗效，生存期亦较诺 维苯长（382：248天），并 对内脏内脏转移灶疗效较好
2.副作用轻，停药即可控制, 骨髓抑制轻，脱发罕见
BBC NEWS:/go/pr/fr//2/hi/health/2940350.stm
两项研究的药物经济学评价参数比较(美国/加拿大)
药物经济学评价参数
研究A
XT T XT-T
效果
至进展期时间(TTP,年) 0.61 0.44 0.17
生存期（年） 成本(US$,CA$)
1.疗效不满意
2.3度以上白细胞减 少症 和脱发较多
3.静脉注射不方便, 方案使用复杂
1.单药疗效20-30% 2.过敏反应、神经 系统毒性反应，白 细胞减少症和脱发 3.注射前配制药品 较麻烦，需预防用 的塞米松
希罗达优势
1.对老年乳腺癌,希罗达疗效 优于CMF方案(30%:16%), 中位生存期相似
希罗达单药对比FOLFOX4治疗消化道肿瘤-杭州
人民币（元）
14000 12000 10000
8000 6000 4000 2000
0
其他费用 化疗药费 合计
5941.7
-7362.9
13304.6
XELODA
FOLFOX4
图1. 两组费用组成的比较
希罗达单药对比FOLFOX4治疗消化道肿瘤-杭州
用法及疗程 NVB 30mg/m2 i.v. 每周1次
75 mg/m2 i.v. d13w*4-6 周期
药物利用评价PPT参考幻灯片
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药物利用研究的方法
1.定量评价和定性评价
定量评价--侧重于药物使用的数量，主要通过处方分析， 应用统计学的方法获得药物利用的量化数据，得出 药品消耗量、金额、使用频度等信息，判定是否存 在药物滥用和过度使用, 可以对消费结构及其社会、 经济效益作出评价, 反映一定范围的卫生保健总体 水平和变化、发展趋势
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定性评价--侧重于药物使用的质量，即安全 性与 有效性，通过先制定标准来判定
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药物利用评价的方法
• 2.回顾性、现时性、前瞻性 • 回顾性评价——目前最主要的评价方法，目的在
于预防滥用和不合理用药再发生 • 现时性评价——监测正在执行的药物治疗消耗大
量人力、物力 • 前瞻性评价——根据药物已知信息评价处方合理
性
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药物利用评价的方法
• 3.药物消耗量的统计分析 • 统计的主要指标有金额、消耗量、约定日剂量数
（DDDs）等 • 主要方法 • DDDs法 • 金额法
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DDDs法
• 约定日剂量（defined daily dose，DDD）是某一特定药 物为治疗主要适应证而设定的用于成人的平均日剂量。
• WHO根据临床药物应用情况，人为制定每日用药剂量， 并建议用DDD作为测量药物利用的单位。
• 地西泮（安定）作为抗焦虑药使用，平均日剂量为10mg， 则地西泮的一个DDD就是10mg。
• 雷尼替丁平均日剂量为0.3g，则它的一个DDD就是0.3g。
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DDDs法
• DDD值可参阅药典或权威性药学书中规 定的治疗药物剂量，并与临床医师共同讨 论制定。
药物流行病学
在特定群体中实施药物干预，观察其与健康状况变化之间的关系，以评估药 物的疗效和安全性。
实验性研究
随机对照试验
将研究对象随机分为实验组和对照组，给予不同药物治疗，以评估药物的有效性 和安全性。
真实世界研究
在自然环境下观察药物使用和健康状况之间的关系，以评估药物的真实疗效和安 全性。
药物流行病学模型的应用
流行病学研究
针对特定的药品，研究其使用范围、使用方式和使用人群， 分析药物流行病学特征和影响因素，为预防和控制不良反应 提供依据。
药物流行病学中的群体调查与实验研究
群体调查
通过对大样本的人群进行调查，收集与药物使用、疗效和不良反应等相关信 息，进行统计分析，评估药物在真实世界中的疗效和安全性。
实验研究
药物安全性评价
监测和评估药品不良反应和不良 事件，保障公众用药安全
药物经济学评价
分析药物治疗成本与效果比，为制 定合理用药政策提供依据
药物流行病学在政策制定中的应用
制定药物治疗指南
根据药物流行病学研究结果，制定各类药物治疗指南
监测和评估政策效果
通过对政策实施前后药物治疗情况的监测和评估，不断完善政策措施
药物流行病学面临的挑战
药物流行病学研究需要大量的人力、物力和财力支持，目前国内相关资源投入不足，限制 了学科的发展。
药物流行病学研究需要多学科的合作，包括医学、药学、统计学、计算机科学等，需要加 强不同领域专家之间的合作与交流。
药物流行病学研究需要遵循严格的伦理规范和研究规范，对研究方法和数据分析要求较高 ，需要加强研究团队的能力建设和专业培训。
优化资源配置
根据药物治疗需求，合理配置医疗资源，提高资源利用效率
药物流行病学在指导临床实践中的应用
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流行病学的地位和作用
疾病预防控制的应用学科 现代病因研究的方法学科 临床诊疗手段的循证学科 卫生决策产生的思维学科
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第一节 流行病学发展史
意大利威尼斯－最早的检疫
14世纪 外来船只必须在港外停留检疫40天 quadraginta (拉丁语，意思为40) → quarantine 1423年成立了首家传染病隔离医院
全世界第一个流行病学学会 标志着流行病学学科的形成
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第一节 流行病学发展史
Scientific epidemiologists (1863)
首次使用这个称呼
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第一节 流行病学发展史
London Epidemiological Society END
标志着第一个流行病学时代的结束 约1870年起进入了细菌时代－流行 病学的低迷时期
第一节 流行病学发展史
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伦敦宽街－霍乱爆发 标点地图法 霍乱是介水传播 流行病学现场调查、 分析与控制的经典实例
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John Snow (1854)
第一节 流行病学发展史
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第一节 流行病学发展史
London Epidemiological Society (1850)
病因)
2.在其他疾病患者中不能检出该病原体(效应特异 性)
3.能从相应疾病患者中分离到该病原体，传过几 代的培养物能引起实验动物患相同疾病(充分 病因)
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4.能从患该病的动物中分离到相同病原体
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第一节 流行病学发展史
20世纪学科复兴
饮水加氟预防龋齿(1930s－) 水中高氟氟斑牙不易得龋齿 临床观察流行病学调查公共卫生干预
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三、学科发展期
第一节 流行病学发展史
特点
传染病→所有疾病、健康问题 传统的调查分析→定量+定性、宏观+微观 “流行”→“分布”、“动态”+“静态” 三环节两因素→社会行为因素 分支学科↑、应用范围↑
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第一节 流行病学发展史
第二次流行病学革命(现代流行病学) －非传染性疾病
流行病学方法长足发展
Cornfield J. Joint dependence of risk of coronary heart disease on serum cholesterol and systolic blood pressure: a discriminant function analysis. Fed Proc 1962; 2: 58-61.
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第一节 流行病学发展史
William Farr (1807-1883)
在英国首创人口和死亡的常规资料收集 提出许多流行病学的重要概念：标化死 亡率、人年、剂量反应关系、患病率 患病率＝发病率×病程
现代流行病学的奠基人之一 公共卫生运动的领导者之一
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John Snow (1813-1858)
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第一节 流行病学发展史
William Petty (1623-1687)
提出“政治算数”的概念－通过政治 的、经济的、社会的及健康方面的联 合调查来告知大众应该如何进行选择， 采取什么样的行动。
著作：《Discourse on Political Arithmetics》(1690)
第一阶段 (1946－20世纪60年代中期) 第二阶段 (20世纪60年代中期－80年代早期) 第三阶段 (20世纪80年代中期－至今)
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第一节 流行病学发展史
第一阶段
Richard Doll & Austin Bradford Hill
吸烟-肺癌
开创了生活方式的研究领域 开辟了慢性病病因学研究的新天地
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第一节 流行病学发展史
Framingham Heart Study
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第一节 流行病学发展史
Nathan Mantel & William Haenszel
分层分析法
Mantel N, Haenszel W. Statistical aspects of the analysis of data from retrospective studies of disease. J Natl Cancer Inst 1959; 22 (4): 719-748.
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Jonas Edward Salk
脊髓灰质炎疫苗现场试验(1954)
现场：美国+加拿大+芬兰 研究对象：1-3年级儿童
观察对照设计：近100万人 安慰剂对照设计：40余万人 结果：保护率 60%~90%
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第一节 流行病学发展史 26
第一节 流行病学发展史
第二阶段
中国：隋朝开设 “疠人坊”以隔
离麻风病人
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第一节 流行病学发展史
John Graunt (1620-1674)
利用死亡数据进行死亡分布及规律性研究 创制了第一张寿命表，计算期望寿命 用生存概率和死亡概率来概括死亡经历 提出设立比较组的思想
将统计学引入流行病学领域
《Natural and Political Observations Made Upon the Bills of Mortality》
巴斯德杀菌法
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第一节 流行病学发展史
Robert Koch (1843-1910)
确定了结核杆菌和霍乱弧菌
1905年诺贝尔生理学或医学奖
确定了水净化在疾病预防过程中的重要性
确定微生物为致病因子时，Henle-Koch提 出4条原则： 1.在相应疾病患者中总是能检出该病病原体(必要
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二、学科形成期
第一节 流行病学发展史
James Lind (1716-1794) VitC缺乏 – 坏血病 (1747) 开创了流行病学临床试验的先河
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9
第一节 流行病学发展史
Edward Jenner (1749-1823)
(1796) 接种牛痘 预防天花
开创了主动免疫的先河
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第一节 流行病学发展史
Louis Pasteur (1822-1895)
微生物理论 (germ关疾病的传播
开发了鸡霍乱、炭疽、猪丹毒疫苗
减毒的微生物可以用作免疫
提出狂犬病是由一种显微镜看不到 的物质传播的（即病毒），并开发 疫苗治疗和预防狂犬病