小核酸药物技术发展趋势及主要企业情况分析
小核酸药物技术发展趋势及主要企业情况分析（3）--siRAN药物
⼩核酸药物技术发展趋势及主要企业情况分析（3）--siRAN药物内容⽬录1、⼩核酸药物概述—引领⽣物医药变⾰ (5)1.1向阳花⽊易为春，⼩核酸药物优势显著 (5)1.2⼩核酸药物的发展现状 (7)2、⼩核酸药物的作⽤机理与研发趋势 (9)2.1ASO与siRNA药物作⽤机理 (9)2.2ASO与siRNA的管线研发现状 (10)2.3⼩核酸药物化学修饰发展趋势 (12)2.4⼩核酸药物递送系统发展概况 (14)2.4.1阳离⼦脂质体(LNP)递送系统 (15)2.4.2GalNAc技术 (15)3、反义寡核苷酸（ASO）已上市及潜⼒药物分析 (16)3.1Fomivirsen—开创ASO药物之先河 (16)3.2Mipomersen—降脂领域第⼀款ASO药物 (18)3.3Eteplisen—争议中前⾏的ASO药物 (20)3.4Nusinersen—第⼀款重磅炸弹 (22)3.5Inotersen—商业化上落于下风 (24)3.6Volanesoren—静待继续开花结果 (27)3.7Golodirsen与Viltolarsen—后续值得关注 (29)3.8ASO成功的关键因素 (30)4、siRNA药物—每⼀部分都匠⼼独具 (31)4.1Patisiran-基于脂质体LNP,实现siRNA药物零的突破 (31)4.1.1核酸的化学修饰 (31)4.1.2脂质体LNP递送系统 (33)4.1.3临床疗效 (35)4.1.4专利情况 (36)4.1.5Patisiran商业化成功 (37)4.2Givosiran—GalNAc⼤放光彩 (37)4.2.1GalNAc递送系统 (38)4.2.2临床疗效 (39)4.2.3专利情况 (40)4.3Inclisiran——进军慢病领域 (41)4.3.1Inclisiran作⽤机理 (41)4.3.2Inclisiran临床疗效 (42)4.3.3Inclisiran意义重⼤ (43)4.4siRNA发展总结 (43)5、他⼭之⽯——国外⼩核酸领域头部企业 (43)5.1Alnylam——⾏业坚守者 (43)5.2Ionis——⼩核酸⾏业的先驱 (46)5.3Sarepta——深耕DMD领域 (47)5.4Arrowhead-专注主动靶向递送 (49)5.5White Oak Group——肿瘤领域的新型脂质体递送系统 (50)6、投资建议 (51)6.1苏州瑞博 (51)6.2海昶⽣物 (52)6.3圣诺制药 (53)6.4中美瑞康 (54)Pelacarsen是⽤GALnac偶联的ASO药物，采⽤全PS⾻架及2’-MOE修饰⽤来抑制Apoa的mRNA，从⽽LP（a）的⽔平。
2023年小核酸药物行业市场分析现状
2023年小核酸药物行业市场分析现状小核酸药物是一类新型生物药物，具有针对性强、作用时间长、副作用小等优点，被广泛应用于基因治疗、肿瘤治疗、疾病诊断等领域。
随着生物技术的快速发展和生物医药行业的不断壮大，小核酸药物行业市场也在迅速增长。
目前，小核酸药物行业市场主要集中在北美、欧洲和亚太地区。
在北美市场，美国是小核酸药物的主要研发和生产基地，拥有众多的生物技术企业和研究机构。
欧洲市场主要由英国、德国和法国等国家主导，这些国家在基因治疗和肿瘤治疗方面具有较强的科研实力。
亚太地区市场正在快速崛起，中国、日本和韩国等国家在小核酸药物领域的研发和生产能力逐渐增强。
小核酸药物市场主要包括基因治疗、肿瘤治疗和疾病诊断三个领域。
基因治疗是小核酸药物最重要的应用领域之一，通过引入外源基因或修复异常基因，实现对疾病基因的干预和修复。
在患有遗传性疾病、癌症和免疫系统疾病等方面有广泛的应用前景。
肿瘤治疗是小核酸药物的另一个重要领域，通过抑制肿瘤细胞的生长和扩散，达到治疗肿瘤的目的。
疾病诊断是利用小核酸的特异性识别能力，对疾病进行准确的检测和诊断，以帮助医生采取相应的治疗方法。
小核酸药物市场的发展受到多方面因素的影响。
首先，政策环境和法规的支持是小核酸药物发展的重要推动力量。
各国政府对生物医药行业的支持力度不断加大，制定了一系列政策和法规，为小核酸药物的研发和上市提供了便利。
其次，科研技术的进步是小核酸药物发展的关键。
随着生物技术的不断创新和发展，小核酸药物的研发和生产技术不断提高，为市场提供了更多的创新药物。
此外，市场需求的增加也是小核酸药物市场发展的拉动力量。
随着人民健康意识的提高和医疗水平的不断提高，对新型生物药物的需求也在逐渐增加。
然而，小核酸药物市场仍然面临一些挑战。
首先，研发成本高、周期长是制约小核酸药物发展的主要因素之一。
小核酸药物的研发过程复杂，需要大量的资金和时间投入。
其次，市场准入的门槛较高。
小核酸药物的研发和生产需要严格的安全性和效果评估，通过药物监管机构的审批，进入市场的门槛较高。
小核酸药物技术发展现状与趋势分析
小核酸药物技术发展现状与趋势分析目录1、小核酸药物概述—引领生物医药变革 (4)1.1 向阳花木易为春，小核酸药物优势显著 (4)1.2 小核酸药物的发展现状 (6)2、小核酸药物的作用机理与研发趋势 (8)2.1 ASO与siRNA药物作用机理 (9)2.2 ASO与siRNA的管线研发现状 (10)2.3 小核酸药物化学修饰发展趋势 (12)2.4 小核酸药物递送系统发展概况 (15)3、反义寡核苷酸（ASO）已上市及潜力药物分析 (18)3.1 Fomivirsen—开创ASO 药物之先河 (18)3.2 Mipomersen—降脂领域第一款ASO药物 (20)3.3 Eteplisen—争议中前行的ASO药物 (23)3.4 Nusinersen—第一款重磅炸弹 (27)3.5 Inotersen—商业化上落于下风 (29)3.6 Volanesoren—静待继续开花结果 (33)3.7 Golodirsen与Viltolarsen—后续值得关注 (35)3.8 ASO成功的关键因素 (36)4、siRNA 药物—每一部分都匠心独具 (38)4.1 Patisiran-基于脂质体LNP,实现siRNA药物零的突破 (38)4.2 Givosiran—GalNAc大放光彩 (46)4.3 Inclisiran——进军慢病领域 (51)4.4 siRNA 发展总结 (54)5、他山之石——国外小核酸领域头部企业 (55)5.1 Alnylam——行业坚守者 (55)5.2 Ionis——小核酸行业的先驱 (58)5.3 Sarepta——深耕DMD领域 (60)5.4 Arrowhead-专注主动靶向递送 (62)5.5 White Oak Group——肿瘤领域的新型脂质体递送系统.. 646、投资建议 (65)6.1 苏州瑞博 (66)6.2 海昶生物 (67)6.3 圣诺制药 (69)6.4 中美瑞康 (70)7、风险提示 (71)1、小核酸药物概述—引领生物医药变革1.1 向阳花木易为春，小核酸药物优势显著讲到堪称生物医药第三次革命的核酸药物就不得不提到中心法则。
小核酸药物技术发展趋势及主要企业情况分析(3)--siRAN药物
内容目录1、小核酸药物概述—引领生物医药变革 (5)1.1向阳花木易为春，小核酸药物优势显著 (5)1.2小核酸药物的发展现状 (7)2、小核酸药物的作用机理与研发趋势 (9)2.1ASO与siRNA药物作用机理 (9)2.2ASO与siRNA的管线研发现状 (10)2.3小核酸药物化学修饰发展趋势 (12)2.4小核酸药物递送系统发展概况 (14)2.4.1阳离子脂质体(LNP)递送系统 (15)2.4.2GalNAc技术 (15)3、反义寡核苷酸（ASO）已上市及潜力药物分析 (16)3.1Fomivirsen—开创ASO药物之先河 (16)3.2Mipomersen—降脂领域第一款ASO药物 (18)3.3Eteplisen—争议中前行的ASO药物 (20)3.4Nusinersen—第一款重磅炸弹 (22)3.5Inotersen—商业化上落于下风 (24)3.6Volanesoren—静待继续开花结果 (27)3.7Golodirsen与Viltolarsen—后续值得关注 (29)3.8ASO成功的关键因素 (30)4、siRNA药物—每一部分都匠心独具 (31)4.1Patisiran-基于脂质体LNP,实现siRNA药物零的突破 (31)4.1.1核酸的化学修饰 (31)4.1.2脂质体LNP递送系统 (33)4.1.3临床疗效 (35)4.1.4专利情况 (36)4.1.5Patisiran商业化成功 (37)4.2Givosiran—GalNAc大放光彩 (37)4.2.1GalNAc递送系统 (38)4.2.2临床疗效 (39)4.2.3专利情况 (40)4.3Inclisiran——进军慢病领域 (41)4.3.1Inclisiran作用机理 (41)4.3.2Inclisiran临床疗效 (42)4.3.3Inclisiran意义重大 (43)4.4siRNA发展总结 (43)5、他山之石——国外小核酸领域头部企业 (43)5.1Alnylam——行业坚守者 (43)5.2Ionis——小核酸行业的先驱 (46)5.3Sarepta——深耕DMD领域 (47)5.4Arrowhead-专注主动靶向递送 (49)5.5White Oak Group——肿瘤领域的新型脂质体递送系统 (50)6、投资建议 (51)6.1苏州瑞博 (51)6.2海昶生物 (52)6.3圣诺制药 (53)6.4中美瑞康 (54)Pelacarsen是用GALnac偶联的ASO药物，采用全PS骨架及2’-MOE修饰用来抑制Apoa的mRNA，从而LP（a）的水平。
2024年小核酸药物市场分析现状
2024年小核酸药物市场分析现状引言小核酸药物是一种新兴的药物类别，利用短链化合物和核酸类分子，通过干扰基因表达和蛋白质合成来治疗疾病。
随着对基因治疗和个性化医疗的需求增加，小核酸药物市场迅速发展。
本文将对小核酸药物市场的现状进行分析，包括市场规模、主要参与者和发展趋势。
小核酸药物市场规模小核酸药物市场在过去几年获得了显著增长，预计在未来几年内将继续保持良好的增长势头。
根据市场研究机构的数据，2019年小核酸药物市场总体规模约为XX亿美元，预计到2025年将增长至XX亿美元。
这一增长主要得益于小核酸药物的可塑性和疗效。
小核酸药物市场主要参与者制药公司在小核酸药物市场中，制药公司起着关键作用。
一些大型制药公司已经进入了小核酸药物市场，如Pfizer、Moderna和Ionis Pharmaceuticals等。
这些公司利用其先进的技术和研发能力，推动了小核酸药物的开发和推广。
学术机构和研究中心学术机构和研究中心在小核酸药物领域的研究与开发中发挥着重要作用。
他们的研究成果为小核酸药物的发展和创新提供了理论和实践基础。
投资者随着小核酸药物市场的快速发展，投资者对该领域表现出浓厚的兴趣。
风险投资和私募基金等投资者不断向小核酸药物公司投资，推动了小核酸药物市场的增长。
小核酸药物市场发展趋势个性化医疗小核酸药物因其针对特定基因和蛋白质的作用而被认为是个性化医疗的重要手段。
随着基因测序技术的发展和疾病分型的精确化，小核酸药物在个性化医疗中的应用将进一步扩大。
技术创新小核酸药物领域一直在不断创新，以提高药物的稳定性、传递效率和特异性。
新技术的引入将推进小核酸药物的研发，提高其临床应用的成功率。
地区市场增长小核酸药物市场不仅在发达经济体中快速增长，也在新兴市场中取得了显著进展。
亚太地区和拉丁美洲等地的市场需求不断增加，将为小核酸药物市场提供更广阔的发展空间。
结论小核酸药物市场近年来获得了快速增长，并且在未来几年预计会保持良好的增长态势。
小核酸药物发展态势分析
小核酸药物发展态势分析作者：乔志伟尤瑾邹玥李洋李红玉来源：《中国药房》2022年第15期中圖分类号 S859.79+7;R195 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2022）15-1842-06DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2022.15.10摘要目的了解全球小核酸药物发展态势，为我国小核酸药物研发提供参考。
方法通过Web of Science文献数据库和智慧芽专利数据库检索1980年1月-2021年12月发表/申请的小核酸药物相关学术文献/专利，对小核酸药物的研究热度、研发国家、研发机构和技术主题等进行分析。
结果与结论共纳入文献59 819篇、专利37 645组。
全球小核酸药物文献发表与专利申请趋势可分为3个阶段，小核酸药物的研究热度在2003-2021年不断增强。
美国、中国、日本、德国是小核酸药物主要的研发国家，美国与中国的文献发表量（25 703、15 927篇）和专利申请量（14 240、8 937组）领先于其他各国，研发活跃度较强，且中国在该领域近年来文献发表量和专利申请量增速较快。
文献发表量最多的研发机构是美国加利福尼亚大学（2 499篇），专利申请量最多的研发机构是美国Ionis公司（1 378组），中国科学院（文献发表量为1 580篇）已经入围全球前10位文献产出机构;但我国在该领域的研发更多停留在基础研究上，在产业应用方面的研究稍显不足。
小核酸药物领域的研究重心主要集中在核酸序列及其修饰改进和载药技术上，RNA干扰技术已逐渐成为小核酸药物的热点技术。
关键词小核酸药物;药物研发;专利;RNA干扰技术Analysis of the development trend of small nucleic acid drugsQIAO Zhiwei1，2，YOU Jin1，2，ZOU Yue1，2，LI Yang1，2，LI Hongyu2，3（1. School of Pharmacy，Lanzhou University，Lanzhou 730000，China; 2. Technology and Innovation Support Center，Lanzhou University，Lanzhou 730000，China; 3. School of Life Sciences，Lanzhou University，Lanzhou 730000，China）ABSTRACT OBJECTIVE To know about the development trend of small nucleic acid drugs in the world，to provide reference for the research and development of small nucleic acid drug in China. METHODS By searching the academic literature and patents related to small nucleic acid drugs through the Web of Science literature database and PatSnap patent database from Jan. 1980 to Dec. 2021，research and development situation of small nucleic acid drugs were revealed comprehensively by analyzing research enthusiasm，R&D countries，R&D institutions and technical topics of small nucleic acid drugs. RESULTS & CONCLUSIONS A total of 59 819 documents and 37 645 patent groups were included. The global trend of small nucleic acid drug literature publication and patent application could be divided into three stages. From 2003 to 2021，the research enthusiasm for small nucleic acid drugs continued to increase. The United States，China，Japan and Germany were the main research and development countries for small nucleic acid drugs. The number of document publications （25 703，15 927 papers） and patent applications （14 240、8 937 groups） in the United States and China were ahead of other countries，and the research and development activities were relatively strong. Moreover，the number of document publications and patent applications inChina in this field had grown rapidly in recent years. The R&D institution with the largest number of publications was the University of California （2 499 papers），the R&D institution with the largest number of patent applications was the American Ionis Corporation （1 378 groups），and the Chinese Academy of Sciences （1 580 papers） had been shortlisted among the top 10 document producing institutions in the world. However，our country’s research and development in this field are mostly based on basic research，and the research on industrial application is slightly insufficient. The research focus in the field of small nucleic acid drugs mainly focuses on nucleic acid sequences and their modification and improvement and drug loading technology. RNA interference technology has gradually become a hot technology for small nucleic acid drugs.KEYWORDS small nucleic acid drugs; research development of drug; patents; RNA interference technology小核酸药物是指能够与特定的mRNA结合，通过干预mRNA翻译效率，最终达到治疗效果的特定序列的小片段核苷酸[1]。
小核酸药物行业市场分析
小核酸药物行业市场分析近年来，随着生物技术的不断发展和相关政策的持续支持，小核酸药物行业在全球范围内取得了长足的发展。
小核酸药物是一类基于DNA或RNA的治疗药物，可以用于治疗各种疾病，包括癌症、遗传性疾病和传染病等。
现在，让我们对小核酸药物行业的市场进行一些分析。
首先，小核酸药物的市场规模持续增长。
根据市场研究机构的数据，小核酸药物市场规模预计将从2024年的100亿美元增长到2025年的150亿美元，年均增长率约为8%。
这主要是由于小核酸药物具有许多传统药物所不具备的独特优势，例如高度靶向性、能够干扰疾病关键基因的表达和调控、副作用相对较小等。
因此，越来越多的生物制药公司和科研机构正在加大对小核酸药物的研发和商业化的投入。
其次，小核酸药物的应用领域不断扩大。
小核酸药物通常可以通过干扰基因表达来治疗疾病。
目前，小核酸药物主要应用于癌症治疗、遗传性疾病治疗和传染病治疗等方面。
例如，一些小核酸药物已经被批准用于治疗肺癌、乳腺癌、黑色素瘤等多种癌症。
此外，随着对小核酸药物研发的深入探索，它们还有望用于治疗心脑血管疾病、糖尿病、神经系统疾病等领域。
因此，小核酸药物的扩大应用领域为行业的发展提供了广阔的空间。
第三，在小核酸药物市场中，RNA干扰（RNAi）技术占据主导地位。
RNAi技术是目前最为主要和有效的基因沉默技术之一，在小核酸药物研发中起着至关重要的作用。
根据市场研究机构的数据，RNAi技术占据了小核酸药物市场的96%以上的市场份额。
主要原因是RNAi技术具有高效靶向性、可调节的治疗效果和较低的副作用等特点，因此备受生物制药公司和科研机构的青睐。
此外，还有其他技术如CRISPR等也逐渐在小核酸药物研发中得到应用，但目前市场份额相对较小。
最后，小核酸药物行业面临的挑战和机遇并存。
虽然小核酸药物市场发展迅速，但目前仍然存在一些挑战。
首先是小核酸药物的高成本问题，包括研发成本和生产成本。
但随着技术进步和市场竞争的加剧，相信相关成本会逐渐降低。
小核酸药物行业分析报告
小核酸药物行业分析报告小核酸药物行业分析报告一、定义小核酸药物指的是一类由较少的生物分子组成的药物，相对于传统的蛋白质药物而言，小核酸药物分子量小，结构简单，可以直接通过细胞膜进入细胞内发挥药效，并且具有较强的靶向性和可控性。
小核酸药物是一种新型生物医药，比较突破传统药物的限制，能够治疗从基因表达异常引起的疾病。
二、分类特点小核酸药物可以分为三大类：siRNA、miRNA和antisense oligonucleotides。
其中，siRNA主要作用是针对外来的RNA信息，防止信息转化成蛋白质而产生有害的物质；miRNA则是干扰内源的miRNA信息，使肿瘤细胞死亡；antisense oligonucleotides则主要用于拦截基因表达，并且可以指导基因矫正。
小核酸药物具有靶向性、低毒副作用、可调控性、针对多种疾病等特点。
三、产业链小核酸药物的产业链主要包括基因合成、包装、药物制剂、临床研究等方面。
其中，基因合成作为产业链的重要组成部分，主要解决小核酸药物基因序列构成和合成问题，为后续研究和生产提供基础条件；包装环节是保证药物的可靠性和稳定性的关键部分；药物制剂则体现了新型药物在治疗上的特色；临床研究作为小核酸药物产业链中最为重要的一环，体现了小核酸药物治疗疾病的可行性和安全性。
四、发展历程小核酸药物自20世纪90年代问世以来，经历了合成技术不断完善、药物应用领域拓宽以及临床测试等多个发展阶段。
经过多年的发展，小核酸药物的规模和应用领域不断扩大，特别是在癌症的治疗上得到广泛应用，并逐渐走向产业化阶段。
五、行业政策文件及其主要内容我国对小核酸药物行业制定了一系列政策文件，其中最具代表性的有《关于推动生物医药产业加快发展的若干政策措施》和《关于加快小核酸药物产业发展的指导意见》等。
这些文件包括了小核酸药物发展的政策导向、投资引导、税收支持、研发资助等多个方面，为小核酸药物行业提供了政策支持。
六、经济环境小核酸药物行业受到整个生物医药产业的影响，随着生物医药产业的不断发展，小核酸药物也逐渐崭露头角。
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31
1. 核酸的化学修饰
31
2. 脂质体 LNP 递送系统
33
3. 临床疗效
35
4. 专利情况
36
5. Patisiran 商业化成功
37
2. Givosiran—GalNAc 大放光彩
37
1. GalNAc 递送系统
38
2. 临床疗效
39
3. 专利情况
40
3. Inclisiran——进军慢病领域
11
图 12：siRNA 药物治疗领域
11
图 13：siRNA 药物主要在研企业
12
图 14：小核酸药物化学修饰发展趋势
13
图 15：小核酸化学修饰的三代技术
13
图 16：脂质体 LNP 递送系统示意图
15
图 17：GalNac 递送技术
16
图 18：Fomivirseirsen 疗效
44
图 59：Alnylam RNAi 平台技术
45
图 60：Alnylam 计划每年递交 2-4 个 IND
45
图 61：Alnylam 研发成功率高
46
图 62：Ionis 管线
46
图 63：Ionis 管线
46
图 64：Ionis LICA 技术平台
47
图 65：Sarepta 小核酸管线
48
内容目录
1、 小核酸药物概述—引领生物医药变革
5
1. 向阳花木易为春，小核酸药物优势显著
5
2. 小核酸药物的发展现状
7
2、 小核酸药物的作用机理与研发趋势
9
1. ASO 与 siRNA 药物作用机理
9
2. ASO 与 siRNA 的管线研发现状
10
3. 小核酸药物化学修饰发展趋势
12
4. 小核酸药物递送系统发展概况
8
图 4：以 Patisiran 为例的 siRNA 药物销售情况
8
图 5：ASO 空间位阻作用
9
图 6：ASO 作用于 mRNA 或 pre-mRNA
9
图 7：siRNA 作用机制
10
图 8：ASO 药物研发现状
10
图 9：ASO 药物适应症情况
10
图 10：ASO 药物主要在研企业
11
图 11：siRNA 药物研发现状
效 28 图 39：Golodirsen 化 学 修 饰 29 图 40：Viltolarsen 化 学 修 饰
29 图 41：51 号 与 53 号 外 显 子 突 变 30 图 42：Pelacarsen 作 用 机
理 31 图 43：Patisiran 核 酸 序 列 与 修 饰 32 图 44：STC 与 ESC
38
图 52：GalNAc 肝靶向递送的作用机理
38
图 53：Givosiran 疗效
40
图 54：Givosiran 专利情况
40
图 55：Inclisiran 化学修饰
41
图 56：Inclisiran 作用机理
42
图 57：Inclisiran2 期临床数据
42
图 58：Alnylam 研发方向与管线情况
14
1. 阳离子脂质体(LNP)递送系统
15
2. GalNAc 技术
15
3、 反义寡核苷酸（ASO）已上市及潜力药物分析
16
1. Fomivirsen—开创 ASO 药物之先河
16
2. Mipomersen—降脂领域第一款 ASO 药物
18
3. Eteplisen—争议中前行的 ASO 药物
20
4. Nusinersen—第一款重磅炸弹
17
图 20：Mipomersen 作用机制
18
图 21：Mipomersen 化学修饰
19
图 22：Mipomersen 对动脉粥样硬化血脂和 HDL-C 的影响
19
图 23：Eteplirsen 针对 51 号外显子治疗策略
20
图 24：Eteplisen PMO 化学修饰
21
图 25：Eteplirsen 临床数据
22
5. Inotersen—商业化上落于下风
24
6. Volanesoren—静待继续开花结果
27
7. Golodirsen 与 Viltolarsen—后续值得关注
29
8. ASO 成功的关键因素
30
4、 siRNA 药物—每一部分都匠心独具
31
1. Patisiran-基于脂质体 LNP,实现 siRNA 药物零的突破
33
图 45：advanced ESC 与 ESC+
33
图 46：Patisiran 处方工艺
34
2
图 47：阳离子脂质体递送图示
35
图 48：Patisiran 临床疗效
35
图 49：Patisiran 专利情况
36
图 50：Patisiran 销售额保持高速增长
37
图 51：Givosiran 化学修饰
47
4. Arrowhead-专注主动靶向递送
49
5. White Oak Group——肿瘤领域的新型脂质体递送系统
50
6、 投资建议
51
1. 苏州瑞博
51
2. 海昶生物
52
3. 圣诺制药
53
4. 中美瑞康
54
1
图表目录
图 1：自然界的中心法则
5
图 2：小核酸药物主要适应症
8
图 3：ASO 药物销售额（单位：百万美金）
21
图 26：Eteplirsen 销售情况
22
图 27：Nusinersen 化学修饰
23
图 28：Nusinersen 作用机制
23
图 29：Nusinersen 疗效显著
24
图 30：Nusinersen（Spinraza）销售额
24
图 31：Inotersen 化学修饰
25
图 32：haTTR 致病机制
25
图 33：Inotersen 作 用 机 制 26 图 34：Inotersen 临 床 结 果 26 图 35：
Inotersen 销 售 额 （ 单 位 ： 百 万 美 金 ） 27 图 36：Volanesorsen 化
学 修 饰 27 图 37：Volanesorsen 作 用 机 制 28 图 38：Volanesorsen 疗
图 66：PMO 结构
48
图 67：PPMO 示意
48
图 68：PPMO 动物数据
49
图 69：Arrowhead 管线
49
图 70：TRiM 系统
50
图 71：White Oak 新型脂质体递送系统
51
图 72：苏州瑞博管线情况
41
1. Inclisiran 作用机理
41
2. Inclisiran 临床疗效
42
3. Inclisiran 意义重大
43
4. siRNA 发展总结
43
5、 他山之石——国外小核酸领域头部企业
43
1. Alnylam——行业坚守者
43
2. Ionis——小核酸行业的先驱
46
3. Sarepta——深耕 DMD 领域