基因治疗的发展及其应用
基因靶向治疗药物的发展和应用前景
基因靶向治疗药物的发展和应用前景随着科学技术和医学研究的发展，基因靶向治疗药物已成为当下的研究热点和临床发展的重心，它的应用前景越来越被医学界看好。
本文将从基因靶向治疗药物的定义、研究进展、优势和应用前景等方面来阐述基因靶向药物的发展和应用前景。
一、基因靶向治疗药物的定义基因靶向治疗药物是一种利用现代生物技术，针对人体中发生了变异的基因进行改变或干预，从而阻止或减轻疾病发展的药物。
它是一种特殊的药物治疗方法，不同于传统的化学药物和生物药物，基因靶向治疗药物常常能够有针对性地作用于疾病的发病机制和病因，从而取得更好的治疗效果。
二、基因靶向治疗药物的研究进展基因靶向治疗药物的研究进展可以追溯到20世纪90年代，当时科学家通过基因测序技术找到了与遗传性疾病有关的基因，同时也发现了一些针对特定基因的治疗方法。
自此，基因治疗技术开始迅速发展，研究人员不断优化基因传递系统和增强基因表达等方面的技术条件，从而能更好地应用于临床治疗中，开发出一批能够实现基因疗法的药物。
例如，近年来基因靶向治疗药物的研究重点之一是为癌症研制出靶向癌细胞的基因治疗药物，例如针对EGFR基因的TKI药物、针对HER2基因的药物、PD-1/PD-L1抑制剂等，这些药物因为针对性强、疗效明显、副作用较小等优点，而成为新型癌症个性化治疗的重要方向之一。
三、基因靶向治疗药物的优势与传统化学药物和人源药物相比，基因靶向治疗药物有以下优势：1. 针对性强：基因靶点是高度特异的，基因靶向治疗药物可以精准作用于发病机制的核心。
2. 疗效明显：由于靶向的直接性和针对性，疗效更容易被察觉，在临床应用上，基因靶向治疗药物的疗效也较明显。
3. 副作用小：基因靶向治疗药物通过靶向特定基因，只会对目标细胞起作用，减少了对正常细胞产生的干扰和破坏，从而减少了副作用。
4. 个性化治疗：基因靶向治疗药物的个性化治疗，不但能够提高治疗疾病的效果，而且也能够提高患者的生活品质。
基因治疗发展简史
基因治疗发展简史
基因治疗是指利用基因工程等技术对患者的疾病基因进行修正或替换，达到治疗疾病的目的。
下面是基因治疗发展的简史。
20世纪50年代：DNA的发现及其结构揭示
1953年，生物学家沃森和克里克发现了DNA的双螺旋结构，揭示了DNA的化学结构及其在遗传信息存储中的作用。
20世纪70年代：第一次基因治疗试验
1972年，美国科学家完成了第一次基因治疗试验，将人体免疫缺陷病毒（HIV）的病毒DNA注入人体，试图治疗HIV。
但这个试验并没有达到预期效果。
1980年代：重组DNA技术的发明
1980年代，生物技术发展迅速，重组DNA技术得到了发明。
这项技术能够使研究人员将外源基因结合到人类细胞中。
1990年代：基因治疗进入临床实验阶段
1990年代后期，基因治疗技术进入了临床实验阶段，研究人员尝试用基因工程
改变患者的遗传信息，以达到治疗疾病的目的。
2000年代：基因治疗开创新局面
随着技术的进步和研究的深入，基因治疗在2000年代取得了一些重大的突破，为未来的基因治疗开创了新的局面。
例如，CAR-T细胞治疗技术在癌症治疗中的应用，取得了显著的成果。
总之，基因治疗的发展历程虽然还比较短，但是它的应用前景广阔，未来有望成为治疗很多疾病的新方法。
基因治疗技术的未来展望与应用前景
基因治疗技术的未来展望与应用前景概述：随着现代科技的不断进步，基因治疗技术作为一项突破性的医学技术，已经开始改变着人们对待疾病的方式。
基因治疗技术通过修复或更改人体内异常的基因，以实现治疗目的。
虽然该技术目前仍处于实验阶段，并且存在许多挑战，但它的未来展望和应用前景是令人兴奋的。
未来展望：基因治疗技术是一项非常有潜力的技术，因为它可以针对疾病的根本原因进行治疗，而不仅仅是缓解疾病的症状。
随着我们对基因组的认识不断深入，越来越多的疾病与特定基因的异常相关联。
这为基因治疗技术的发展提供了广阔的空间。
基因治疗技术的未来展望可以从以下几个方面进行预测：1. 个性化治疗：基因治疗技术将使医生能够根据患者的基因信息来制定个性化的治疗方案。
通过在个体基因中检测异常，医生可以选择最适合患者的治疗方法，提高治疗效果。
2. 遗传性疾病的治愈：许多遗传性疾病是由单个基因突变引起的，如囊性纤维化、血友病等。
基因治疗技术可以通过修复或替换异常基因，改善患者的病情，从而实现遗传性疾病的治愈。
3. 癌症治疗：癌症是一类由多个基因异常引发的疾病。
基因治疗技术可以通过抑制异常基因的表达或引入正常的抑癌基因来治疗癌症。
这种治疗方法有望成为未来癌症治疗的重要手段。
应用前景：基因治疗技术的应用前景广阔，可以应用于多个领域：1. 遗传性疾病防治：基因治疗技术可以在胚胎发育的早期阶段，对胚胎中的异常基因进行修复，从而防止遗传性疾病的传递。
这对于一些家族中存在遗传病的夫妇来说，意味着他们可以拥有一个健康的孩子。
2. 器官移植：器官移植是治疗重型疾病的有效方法，由于移植供体的匹配问题，造成患者等待时间长、供体不足的情况。
基因治疗技术可以通过编辑供体器官的基因来增强其适应能力和耐受性，从而提高移植手术的成功率。
3. 免疫疾病治疗：免疫疾病如类风湿性关节炎、多发性硬化症等是由免疫系统异常引起的。
基因治疗技术可以通过调节免疫相关基因的表达，改善免疫系统功能，从而治疗免疫疾病。
基因治疗技术的研究现状与未来发展趋势
基因治疗技术的研究现状与未来发展趋势随着生物技术的不断进步和发展，基因治疗技术逐渐受到了越来越多的关注和重视。
基因治疗是一种利用基因技术和遗传工程，通过改变或修复人体细胞或组织中存在的异常基因序列以达到治疗疾病的目的的方法。
在研究和应用基因治疗技术的过程中，不断出现了新的技术和新的研究成果，下面就来了解一下基因治疗技术的研究现状与未来发展趋势。
一、研究现状1、基因编辑技术的发展：基因编辑技术是指通过专门设计的核酸序列，精确剪切指定基因进行修饰或修复的技术，其中最著名和最被广泛研究的技术是CRISPR/Cas9系统。
近年来，基因编辑技术在治疗遗传病、克隆动物等方面取得了重大进展，且不断出现了新的应用。
2、基因传递技术的研究：基因传递技术是指将治疗性基因表达载体传递到目标细胞中，并使其表达所需的治疗性蛋白质的技术。
其中，腺病毒和腺相关病毒被广泛研究，目前已经用于治疗一些严重的遗传性疾病。
3、基因疗法的转化：虽然基因治疗技术在研究中取得了不错的进展，但目前仍没有一个疗法被批准用于人类的疾病治疗。
研发团队不仅需要解决科学问题，还需要面对监管法规和道德伦理等问题。
因此，将基因治疗技术的研究成果转化为规模化生产并在临床中得到成功应用，仍然是一个挑战。
二、未来发展趋势1、基因编辑技术的发展：基因编辑技术为基因治疗技术提供了基础。
随着CRISPR/Cas9基因编辑技术的不断发展和改进，基因编辑技术有望成为治疗问题性遗传病和癌症等疾病的有效手段，甚至可以预防疾病的发生。
2、用于遗传疾病治疗的基因疗法：在未来几年中，基因疗法将会获批用于治疗某些遗传疾病。
一些疾病，例如囊性纤维化和β-地中海贫血，正进行基因治疗技术的临床试验，这些试验预示着基因治疗技术在未来的实现可能性。
3、个性化医疗的发展：随着个人基因检测技术和大数据技术的不断普及和发展，个性化医疗将成为未来医学发展的一个重要方向。
基因治疗技术的研究及其应用的推广，将基因医学发展为一个根据个体基因遗传特点，量身制定治疗策略的个性化医疗手段。
基因治疗技术的发展与应用前景分析
基因治疗技术的发展与应用前景分析基因治疗技术是一种通过修改或替代患者体内的异常基因来治疗遗传性疾病的新兴治疗方法。
随着基因科学的快速发展，基因治疗技术也取得了突破性进展，并且在多种疾病治疗上已经取得了显著的成果。
本文将从基因治疗技术的发展背景、技术原理、应用前景以及面临的挑战等方面进行分析。
一、基因治疗技术发展背景基因治疗技术是20世纪90年代初期才开始逐渐兴起的一种治疗方法。
随着人类基因组计划的启动以及基因组学研究的深入，科学家们开始认识到基因变异与疾病之间的关联，并且开始探索基因治疗技术的潜力。
随着下一代测序技术的发展，我们对人类基因组的了解越来越深入，为基因治疗提供了更准确的靶点和工具。
目前，基因治疗技术已取得了一系列的突破性进展，为临床应用奠定了基础。
二、基因治疗技术的技术原理三、基因治疗技术的应用前景基因治疗技术在多种疾病治疗上已经取得了令人瞩目的成果。
例如，基因治疗已经成功用于治疗指导性遗传疾病，如囊性纤维化、血友病和遗传性视网膜病变等。
此外，基因治疗还被广泛应用于肿瘤治疗领域，例如通过转导抗肿瘤基因来抑制肿瘤细胞的增殖和扩散。
基因治疗技术也用于修复心脏和神经系统的损伤、治疗免疫系统相关疾病，以及改善血液和代谢性疾病等。
总的来说，基因治疗技术有望在多个领域取得重大突破，并且为临床治疗提供新的选择。
四、基因治疗技术面临的挑战与问题尽管基因治疗技术在潜在应用上非常吸引人，但是在实际应用中仍然面临一些挑战和问题。
首先，由于基因治疗技术的复杂性和高风险性，目前仅有少数疾病的基因治疗获得了正式批准。
其次，基因治疗技术的传递方式、载体选择和剂量调控等问题仍然需要进一步研究和优化。
此外，基因治疗技术在体内的持久性和稳定性也是一个挑战，目前需要进行更多的前期和临床研究来提高治疗效果。
综上所述，基因治疗技术在治疗遗传性疾病和其他疾病上的应用前景非常广阔。
随着基因科学的不断发展和技术的不断改进，我们相信基因治疗技术将在未来取得更大的突破，并为人类健康做出更大的贡献。
基因治疗技术的发展与前景
基因治疗技术的发展与前景随着科技不断的进步，基因治疗被认为是未来医疗的重要方向之一。
基因治疗是一种通过改变患者身体内的基因表达来治疗疾病的方法，它与传统药物治疗的方式不同，能够在基因层面上高效彻底地治疗疾病。
近年来，随着科学家们对基因治疗技术的研究不断深入，基因治疗技术的发展也日益迅速，下文将从基因治疗技术的历史发展和技术原理以及未来的发展前景展开阐述。
一、历史发展基因治疗技术的历史起源于1972年，当时的美国研究人员首次提出了基因治疗的概念。
随后，科学家们陆续发展出了多种用于基因治疗的技术和方法，如DNA转染、病毒载体介导基因转导等。
随着科技的发展，基因治疗技术也得到了广泛的应用，特别是在癌症、罕见疾病以及某些遗传性疾病的治疗方面，基因治疗显示出了非常明显的优势和前景。
二、基因治疗技术原理基因治疗技术的原理是通过改变人体细胞中的基因表达来治疗疾病。
一般来说，基因治疗技术可以分为三种类型：基因替换、基因修补和基因靶向治疗。
基因替换是指在患者身体内引入一份正常的基因来取代不正常的基因。
基因修补则是通过引入一个新的DNA分子来修补不正常的DNA序列，以恢复其正常的功能。
基因靶向治疗则是通过调节特定的基因表达以治疗疾病。
三、未来发展前景随着科技的进步，基因治疗技术的发展也逐渐趋于成熟。
未来，基因治疗技术将会变得更为高效和普及，其应用范围也将日益扩大。
下面我们来看一下未来基因治疗技术可能的发展前景。
1、精准医疗随着单细胞测序技术的逐渐普及，精准医疗将会成为未来的一个趋势。
这种技术可以对每个病人的个体差异做出精确的分析和预测，从而为基因治疗的实施提供更为科学的依据。
2、治愈性基因疗法未来基因治疗技术的一个重要方向是实现治愈性基因疗法。
随着科学家们对基因治疗技术的研究越来越深入，基因治疗将会成为某些疾病治疗的主要手段，并最终实现治愈疾病的目的。
3、切割技术的进展在最近几年，CRISPR-Cas9等新技术的出现，使得基因治疗的技术进步加快。
基因治疗的现状和未来发展趋势
基因治疗的现状和未来发展趋势基因治疗指的是通过改变患者基因的方法来治疗疾病的一种新型治疗方式。
与传统药物治疗不同，基因治疗是以基因为目标，通过介入基因表达来治疗疾病。
由于基因治疗具有许多独特的优点，如减少药物的副作用、提高治疗效果等，因此备受关注。
本文将探讨基因治疗的现状和未来发展趋势。
一、基因治疗的现状目前，基因治疗已经成功地应用于多个领域的临床研究。
例如，基因治疗可以用来治疗遗传性疾病、免疫性疾病、肿瘤等。
下面分别介绍一下这些领域的应用。
1、治疗遗传性疾病遗传性疾病是由基因突变引起的疾病。
基因治疗可以通过修复或取代缺陷基因来治疗这些疾病。
例如，包括囊性纤维化、遗传性失明等多种疾病都可以使用基因治疗来治疗。
目前，已经有多项临床试验证明基因治疗在治疗遗传性疾病方面是有效的。
2、治疗免疫性疾病免疫性疾病是一组由免疫系统出现异常反应而导致的疾病。
基因治疗可以通过调节或抑制免疫系统来治疗这些疾病。
例如，多发性硬化症、风湿性关节炎等疾病都可以使用基因治疗来治疗。
目前，已经有多项临床试验证明基因治疗在治疗免疫性疾病方面是有效的。
3、治疗肿瘤肿瘤是一种由多种因素引起的疾病。
基因治疗可以通过引入与肿瘤相关的基因来治疗这些疾病。
例如，肿瘤相关的基因可以用于识别和杀死癌细胞，以及促进免疫系统杀死癌细胞。
目前，已经有多项临床试验证明基因治疗在治疗肿瘤方面是有效的。
尽管如此，基因治疗在肿瘤治疗中的应用仍受到一定的限制。
二、基因治疗的未来发展趋势虽然基因治疗已经成功地应用于多个领域的临床研究，但它仍存在许多挑战和难题。
未来，基因治疗的发展趋势将集中在以下几个方面。
1、技术的进步基因治疗需要先将正确的基因送入患者体内，然后取代或修复缺陷基因。
目前，最主要的基因治疗技术是基因输送系统。
因此，开发新型的基因输送系统、提高现有系统的效率和安全性，将是基因治疗发展和应用的关键。
2、安全性问题基因治疗有一定的风险和副作用。
例如，不正确的基因表达可能导致癌症或其他疾病，也可能对患者的免疫系统产生负面影响。
基因治疗技术的最新进展和前景
基因治疗技术的最新进展和前景近年来，基因治疗技术再次成为科学界研究的热点之一。
随着技术的不断进步，基因治疗也迎来了新的发展机遇，成为预防、治疗和治愈一系列疾病的新途径。
那么，基因治疗技术的最新进展和前景是什么呢？一、基因治疗技术的基本原理基因治疗是一种通过直接或间接调整人类基因，治疗疾病的方法。
基因治疗的基本原理是，将人工制造的基因序列导入患者的细胞中，从而调整或替换疾病相关的基因。
基因治疗分为体外基因治疗和体内基因治疗两种。
体外基因治疗，即在实验室内通过转染、电穿孔等技术将目标基因植入细胞，并将处理后的细胞注入体内。
体内基因治疗则是直接在人体内引入基因，一般通过病毒载体将基因导入人体细胞。
二、基因治疗技术的最新进展1.基因编辑技术基因编辑技术是一种通过人工干预机体细胞基因序列，实现基因的编辑和修正的方法。
CRISPR-Cas9技术是目前使用最为广泛的基因编辑技术之一，因其精准、高效、易用等特点被誉为“基因编辑之父”。
2.基因表达修正技术基因表达修正技术是指通过干预细胞的内源性调控系统，实现基因表达量上下调的技术。
在未来，基因表达修正技术将会成为分子治疗中的重要手段，有望在治疗癌症、代谢性疾病、免疫性疾病等方面发挥重要作用。
3.基因克隆技术基因克隆技术是指通过人工合成基因序列，实现基因复制和扩增的技术。
此技术在生物医学领域中应用广泛，可用于基因疾病的研究、生产基因序列等。
三、基因治疗技术的前景基因治疗技术作为一种新型生物医学治疗手段，其前景十分广阔。
未来基因治疗在以下几个方面有望发挥更大的作用：1.癌症治疗基因治疗所具备的高效、精准和可控的优势，使其成为癌症分子治疗的重要方向。
未来，基因治疗将有望成为癌症治疗的新生力量。
2.代谢性疾病治疗糖尿病、肥胖症等代谢性疾病是全球公共卫生问题。
目前，基于基因的治疗方案已成为关注的热点。
基因治疗技术有望通过改变人体内的代谢情况和内分泌状态，实现对代谢性疾病的治疗。
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基因治疗的发展及其应用【摘要】基因治疗一种很有发展前途的高新技术。
基因治疗有望成为治疗遗传病、肿瘤、心血管病、病毒感染及其它难治性疾病的有效手段，本文通过国内外相关文献的分析，从基因治疗(基因治疗的现状、肿瘤的基因治疗)、基因预防、基因治疗技术、基因治疗存在的问题和未来发展等进行综述。
【关键词】基因治疗;基因预防;基因治疗技术;现状;问题和未来发展人类的疾病是由于其本身的基因的核苷酸发生变化有关。
近年来，基因治疗作为一种安全的、新的疾病治疗手段，在一定程度上取得了重大进展。
1 基因治疗基因治疗(Genethrapy)是向靶细胞引入正常有功能的基因，以纠正或补偿致病基因所产生的缺陷，从而达到治疗疾病的目的，通常包括基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活等。
简而言之，基因治疗是指通过基因水平的操纵而达到治疗或预防疾病的疗法。
1.1 基因治疗的现状生物医学的深入研究表明，人类的各种疾病都直接或间接与基因有关[1]。
因此，可认为人类的一切疾病都是“基因病”。
故人类疾病可分为三大类。
一类是单基因病。
这类疾病只需一个基因缺陷即可发生，如腺苷脱氨基酶(ADA)缺陷症。
二是多基因病。
此类疾病的病因大多比较复杂，不但涉及各个基因，往往还与环境因素(包括自然环境、社会环境、生活方式等)有关。
基因缺陷和疾病表型都具有明显的多样性。
Ⅰ型糖尿病、肿瘤、心血管疾病等皆属此类。
三是获得性基因病。
此乃病原微生物入侵所致，如艾滋病、乙型肝炎等。
因此，理论上，人类所有的疾病都可采用基因治疗。
1.2 肿瘤的基因治疗目前治疗癌症的基因疗法种类颇多，主要集中在免疫基因治疗、药物敏感性基因治疗、肿瘤抑制基因治疗治疗三个方面。
1.2.1 免疫基因治疗常用方法有：①细胞因子基因治疗：将某些细胞因子基因如IL 2、IL 4、IL 6、B7 1，GM CSF等转染肿瘤细胞后，增强机体对肿瘤细胞的免疫反应。
②肿瘤抗原基因免疫治疗：将某些肿瘤抗原基因如MHC基因等转染肿瘤细胞，增强肿瘤细胞免疫原性。
②反义基因治疗：应用反义核酸在转录和翻译水平，通过碱基互补原则封闭某些异常基因的表达，反义核酸被称为信息药物[3]。
④用抗体抑制癌基因的产物杀灭肿瘤细胞。
另外，端粒酶在形成过程中依赖一种染色体端粒分泌出的名叫HTERT的蛋白质，它是端粒酶产生的基础和模板。
采用基因工程手段对这种蛋白进行改造，抑制端粒酶的产生过程，从而阻止癌细胞的无限分裂。
1.2.2 药物敏感性基因治疗利用单纯疱疹病毒胸苷激酶(HSV TK)基因来治疗脑恶性胶质瘤，用“自杀基因”“插入”正在分裂增殖的肿瘤细胞，并与肿瘤基因组“整合”而“生出”胸苷激酶。
该酶能使进入肿瘤细胞和原来对该细胞无毒的一种叫更昔洛韦的药物立即成为“毒死”肿瘤细胞的“杀手”，并能杀死邻近的肿瘤细胞[2]。
我国上海市肿瘤研究所基因实验室在国内率先研制成功的胸苷激酶基因工程化细胞制剂已开始用于脑恶性胶质细胞瘤的基因治疗。
增强机体对治疗耐受能力的基因疗法，例如向患者骨髓细胞导入多药耐药基因，则可增加化疗或放疗剂量以便更多地杀灭癌细胞，而机体能够耐受，就可以提高治疗效果。
1.2.3 肿瘤抑制基因治疗恶性肿瘤本质是一种基因病，肿瘤的发生、发展与复发均与基因的改变密切相关，因此基因治疗针对的是肿瘤发生的根源——在基因水平上对肿瘤进行根治。
这方面研究最多的为野生型p53基因疗法。
将重组的人P53腺病毒，通过注射导入人体所需的P53抑癌基因，以抑制肿瘤发展，甚至缩小肿瘤[4]。
如北京市海淀医院基因治疗中心用重组人P53 腺病毒注射液(又名今又生、是一种广谱抗癌基因药品)，用于治疗头颈部鳞癌、鼻咽癌、喉癌、肺癌、乳腺癌、结直肠癌、胃癌等各类实体性肿瘤。
1.4 基因预防细胞在演变为癌之前的数年甚至几十年中，分子水平的基因突变多数已经出现，及时了解某些特定基因的完损与否，就可以通过减少对致癌因素的接触以及修复基因的功能来达到预防的目的，例如高血压、糖尿病、乳腺癌等。
干细胞是细胞最早期、最原始的阶段，可以通过干预干细胞基因，纠正疾病“因素”。
基因检测是21世纪预防医学最伟大的发明。
它使人们真正地可以了解自己的健康，尤其对我们的下一代进行基本疾病的基因检测其意义更重大，如果提前知道他们身上有哪些疾病的易感基因，我们完全可以通过对居住条件、膳食组成、生活方式、增加体检频度、接受早期诊治等多种方法，有效地规避疾病发生的环境因素。
通过基因检测，可向人们提供个性化健康指导服务、个性化用药指导服务和个性化体检指导服务。
就可以在疾病发生之前的几年、甚至几十年进行准确的预防，而不是盲目用药、无效用药、有害用药以及保健等。
2 基因治疗技术2.1 基因治疗常用方法有两种，即体内疗法(In vivo)和体外疗法(Ex vivo)。
体内疗法是将外源基因导入受体体内有关的器官组织和细胞内，以达到治疗目的，这是一种简便易行的方法，如肌肉注射、静脉注射、器官内灌输、皮下包埋等，但其缺点是基因转染率较低。
研究和应用较多的还是体外疗法，即先在体外将外源基因导入载体细胞，然后将基因转染后的细胞回输给受者，使携有外源基因的载体细胞在体内表达治疗产物，以达到治疗目的。
最常用的技术有三种：(1)体外处理疗法：将有基因缺陷的体细胞取出后，引入正常的基因拷贝后再送回体内;(2)原位疗法：使用载体将目的基因直接导入靶细胞;(3)体内疗法：将基因载体注入血液，定向寻找靶细胞并将基因安全有效地导入。
2.2 基因治疗载体有效的基因治疗依赖于外源基因在受体中高效、稳定的表达，而这在很大程度上取决基因治疗所采用的载体系统。
基因治疗载体可分两大类：病毒性载体和非病毒性载体。
2.2.1 病毒性载体病毒性载体如逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒、痘苗病毒、疱疹病毒等。
逆转录病毒应用最早，研究也相当深入，目前仍被广泛应用。
2.2.1.1 逆转录病毒载体反转录病毒(Retrovirus)是一类已知的RNA病毒。
该载体系统有两部分组成，一是带有外源基因的重组反转录病毒载体分子，二是能以反式提供病毒结构蛋白的包装细胞，其要求是能高效产生感染靶细胞的重组病毒颗粒，且无野生型的反转录病毒存在，后者是基因治疗安全性的关键问题。
逆转录病毒载体最大优点是：(1)转染谱广，可以感染各种细胞类型;(2)转入的外源基因可完全整合;(3)对细胞感染率高，达到100%;(4)感染细胞不产生病变，可建立细胞系长期持续表达外源基因。
根据报道利用逆转录病毒作为载体来进行血友病A的基因治疗已经有了很大的进展。
2.2.1.2 腺病毒载体腺病毒(Adenovirus，Ad)是一种无包膜的线状双链DNA病毒，其复制不依赖于宿主细胞的分裂。
临床上已运用Ad载体系统对囊性纤维病进行基因治疗，取得良好的效果。
Ad载体具有以下优点：(1)人类是Ad的自然宿主，因此比较安全;(2)靶细胞范围广，不仅能感染复制分裂细胞，也能感染非分裂细胞;(3)滴度高，可达1011～1012pfu·ml-1;(4)可在肠道及呼吸道内繁殖，其重组病毒可由静脉注射、肠道吸收或气管内滴注等多种方式给予，已达到有效的基因转移和治疗;(5)该载体没有包膜，不易被其补体所灭活，可直接在体内应用。
2.2.1.3 腺相关病毒载体腺相关病毒(Adeno associated virus，AAV)单链DNA病毒，是一种缺陷型病毒，只有与腺病毒、单纯疱疹病毒等共感染时才能进行有效复制。
与其他载体病毒相比：(1)AAV 无致病性，并且在受染体上不会引发免疫反应;(2)宿主范围广，并可感染非分裂细胞;(3)AAV 载体可将外源基因定点整合到人类19号染色体长臂，基因表达稳定;(4)AAV是一种无包膜病毒，对各种理化处理稳定，易于分离纯化。
腺相关病毒载体目前已应用于临床治疗囊性纤维化病。
2.2.1.4 牛痘苗病毒牛痘病毒(Vaccinia virus)是一种有包膜的双链DNA病毒，分子量大，180～220kb，可感染多种组织，其整合率低，可供短期的基因表达。
牛痘苗病毒具有可感染静息期细胞、基因不整合在宿主染色体上、外源基因整体容量大等特点。
主要缺点是引发免疫反应，使重复给药成问题。
目前正在研制一种重组牛痘病毒载体，可插入并表达多个基因，易转染多种肿瘤细胞，并可高效表达目的基因。
2.2.1.5 单纯疱疹病毒载体单纯疱疹病毒载体(Herps simplex virus，HSV)是一种长约152kb的双链DNA病毒，可在受染细胞的核中复制。
HSV载体具有以下优点：(1)宿主细胞广泛;(2)病毒滴度高;(3)外源基因容量大;(4)对神经细胞具有嗜向性，可在神经元细胞中建立终生潜伏性感染。
HSV载体的不足之处在于它的毒性。
其它，人们利用肝炎病毒、HIV病毒作为载体直接注射肝叶获长期表达，但对其安全性还有待进一步证实。
2.2.2 噬菌体载体近年来，噬菌体因其高增殖、安全、大容量等特性而受到人们重视，但由于噬菌体缺乏对哺乳类细胞的趋向性而受到限制。
利用M13噬菌体通过成纤维生长因子(FGF)介导连接靶细胞，从而达到目标基因的转移。
厌氧菌作为基因治疗的载体，具有肿瘤靶向性强、安全性高等特点，是一种新型的基因治疗载体。
当厌氧菌携带具有治疗作用的目的基因时，可有效的抑制实体瘤细胞的生长。
有人用双歧杆菌、乳酸杆菌和梭状芽孢等厌氧菌作为肿瘤基因治疗载体。
3 基因治疗存在的问题3.1 人体基因治疗试验的危险性在没有完全解释人类基因组的运转机制，充分了解基因调控机制和疾病的分子机理之前进行基因治疗是相当危险的。
例如病毒感染的细胞，通常不只一种，这样，当病毒载体携带基因进入人体，它们改变的不仅是靶细胞。
而且，当基因被加入DNA中时，也存在新基因加错地方的可能，因而导致癌症或其它损害的危险;当DNA直接注入肿瘤，或使用脂质体传递系统时，也存在外来基因擅自进入生殖细胞(精子或卵子)而产生遗传变异的微小机会;转入的基因“过分表达”，合成过多原先没有的蛋白质产生危害的可能;转入的基因引起发炎或免疫反应的可能;特别是当试验重复时，病人的病毒会感染其他人或进入外界的可能。
3.2 社会和伦理问题基因诊断和治疗技术是未来医学中的主流技术,但它也是一把双刃剑。
基因诊断中的道德问题包括基因取舍、基因歧视、基因隐私等;基因治疗中的道德问题包括基因设计、基因改造等。
基因诊断和治疗要坚持的道德原则有人类尊严与平等原则、知情同意原则、科学性原则、优后原则和治病救人原则等[5]。
总的来说，基因疗法面临的问题与任何一个重大新技术发展时所面临的问题是一样的。
这些技术能实现很多益处，但也会由于滥用而带来危害。
3.3 目前基因治疗所面临的问题基因治疗是一种新的治疗手段，可以治疗多种疾病，包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。