rct随机分组方法
临床医学科研常用流行病学研究方法
随机对照试验原理示意图
精品医学ppt
3
二、研究实例与设计模式
• 1．实例：单纯疱疹性脑炎是美国最常见的“散
发性脑炎”。当时唯一的治疗是静注碘氧脲苷，
Lerner等认为可明显降低致残率。专家组于1972年
初首先对碘氧脲苷和安慰剂的疗效用双盲法进行了
比较，选择的研究对象均为腰穿病原学确诊，至
7
70
•-
11
1
9
11
3
27
• 合计 29
6
21
21 10
48
• 从表中可以看出，阿糖腺苷可使其病死率有70%下降到28% （P=0.03）。而腰穿阴性的两个治疗组之间病死率无显著 性差异（P=0.28）。从而证实阿糖腺苷的治疗作用明显， 出于医德方面考虑，安慰剂对照试验当即被中止。根据研究 结果，美国当局随即批准了阿糖腺苷的临床应用，从而大大 地提高了疱疹性脑炎的疗效。
例。
精品医学ppt
12
急性心肌梗死早期门冬氨酸钾镁治疗 多中心随机对照试验
• 资料与方法
• 一、患者选择
•
1 入选标准：（1）发病24 h内的急性心肌梗
死，包括Q波性和非Q波性心肌梗死；（2）有或无心
律失常和心力衰竭等并发症。
•
2 排除标准 （1）收缩压＜ 80 mm Hg ，
二度二型房室传导阻滞，三度房室传导阻滞，严重窦
随机对照试验
一、概述
随机对照试验（randomized control trial, RCT） 通过随机化的原则，将试验对象随机分成试验组与对照
组，使非研究因素在实验组和对照组尽可能保持一致， 给实验组施加干预措施，对照组同时给予安慰剂或不予 处理，观察两组的结果差异，以评价干预措施的效果。
随机对照试验
随机
随便
按照出生日期（奇偶年份） 医院病案记录数字（奇偶数字） 受试者参与研究的时间（单双日）
影响疗效的判断； 由于不随机，各组差异不 符合概率论和统计学原理， 使统计学检验结果无效
随机化方法
简单随机法 系统随机抽样法 随 机 抽 样 多级抽样法 随 机 分 组 分层随机法
区组随机法
分层区组随机法
描述性研究
RCT的用途及地位—临床疗效评价的“金标准”
牛津大学循证医学中心的证据等级
1a 随机对照临床试验的系统综述 1b 单个随机对照临床试验 1c 全或无病例系列（all or none case series)
2a 队列研究的系统综述 2b 单个队列研究、低质量随机对照临床试验 2c 结局/疗效研究 3a 病例对照研究的系统综述 3b 单个病例对照研究 病例系列、质量不高的队列研究和病例对照研究
简单 随机法
分层 随机法
目的：根据各处理组的基本特征，比如疾病的轻、中、重， 抛硬币：事先约定好正面和背面分别代表哪个组 目的：简单随机法往往要完成全部观察病例时两组受试者的人数 男女性别、中医证型等，利用随机化前的分层，防止在简单 目的：临床研究实际中有时为平衡在临床上重要的预后因素，可以 抽签：此次被抽出的签必须重新放回去才能下一次抽签 才会均等，对于易受季节影响的疾病，或中途可能停止观察需要 随机化分组时有可能产生的组间不均衡。先分层，再在每一 同时区组和分层随机化。 掷骰子：事先约定好 进行统计处理的临床研究则不合适。可应用区组随机。 个层次内应用简单随机或者区组随机法进行随机。 方法：根据影响疾病预后的因素分成各个独立的层，每一层内又 查随机数字表 方法：将研究对象总人数分为一定人数的区组，临床研究时完成 分层的依据： 进行区组化。在每一层内，所受试者的处理因素是平衡的；对于每 电子计算机或计算器生成随机数字 一个区组后才进入下一个区组，直至完成全部病例。 对预后有重要影响的因素为分层因素，每个因素的不同程度 一受试者，各预后因素也是平衡的。 区组 按照课题设计的研究组的数目和研究对象的总人数来决定区组的 为水平数 随机法 分层区组 大小。 因素和水平不宜太多，否则难以实施
理解临床试验随机化
对照
对照药的选择
对照药物的选择分为阳性对照药(即有活性的药物)和阴性对 照药(即安慰剂)。新药为注册申请进行临床试验，阳性对照 药原则上应选同一药物家族中公认较好的品种。新药上市后 为了证实对某种疾病或某种病症具有优于其他药物的优势， 可选择特定的适应症和选择对这种适应症公认最有效的药物 (可以和试验药不同结构类型、不同家族但具有类似作用的药 物)作为对照。
具有能够最大程度地避免临床试验设计、实施中可能出现 的各种偏倚，平衡混杂因素（或叫非处理因素，或协变 量），提高统计学检验的有效性等诸多优点，被公认为是 评价干预措施的金标准。
一些术语
施加因素，或处理因素（treatment）：通常指由外界施加 于受试对象的因素，包括生物的、化学的、物理的或内外 环境的。
理解临床试验随机化
随机对照试验（RCT）
随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）是一种对 医疗卫生服务中的某种疗法或药物的效果进行检测的手段， 特别常用于医学，生物学，农学。
随机对照试验的基本方法是，将研究对象随机分组，对不 同组实施不同的干预，以对照效果的不同。
中央随机系统
中央随机系统
定义
中央随机化（Centralized randomization）是指在多中心临 床试验中，为了实现盲法，排除人为或者其他未知因素对 研究结果产生偏差影响而采用的一种由计算机系统中央控 制动态区组随机方法来实现的一种科研设计方法。
中央随机化系统是指在多中心临床试验中，各协作医院的 随机化分配和药物配给集中由一个独立的机构或组织来安 排和实施，各个协作医院通过交互式语音应答系统进行联 系和操作，这种基于电话或者计算机网络的随机化系统被 称为中央随机化系统。
随机对照试验概述
Randomized Controlled Trials,RCTs
随机对照试验
试验性研究
交叉试验
人为的试验条件下进行： 人为控制试验条件，分组 方法、干预措施方案、对 照设置、结局指标
ห้องสมุดไป่ตู้
临床研究
病例 -对照研究（ case-control study) 的基本原理是 描述性研究（ descriptive study), 又称为描述流行病 将一个范围明确的人群按是否暴露于某可疑因素及其暴露 前后对照试验 以现已确诊患有某特定疾病的患者作为病例，以没有 学（ descriptive epidemiology ），是流行病学研究 程度分为不同的亚组，追踪其各自的结局，比较不同亚组 同个体自身前后对照试验 (before-after study incontrolled the same 随机交叉对照试验（ randomized cross-over 患该病的患者或健康人作为对照，通过询问、实验室 方法中最基本的类型，主要用来描述人群中疾病或健 之间结局的差异，从而判断暴露因子与结局之间有无因果 Individuals) 系指同一组患者先后接受两种不同的治疗，以 trial) 属于前瞻性研究，是对两组受试者使用两种不同的 检查或复查病例档案，收集既往危险因素的暴露史， 康状况及暴露因素的分布情况，目的是提出病因假设， 关联及关联大小。 其中一种治疗作为对照，比较两种治疗结果的差别，以确定所 处理措施，然后互相交换处理措施，最后将结果进行对照 测量并比较病例组与对照组之间危险因素的暴露比例， 为进一步调查研究提供线索，是分析性研究的基础； 考核药物的疗效的一种设计方案。 比较的设计方法。 经统计学检验，若两组差别有显著意义，则可认为该 还可以用来确定高危人群，评价公共卫生措施的效果 自然条件下进行： 队列研究 因素与疾病之间存在着统计学上的关联。 等。 不能人为控制试验条 件，自然形成分组、 尽可能控制非研究因 观察性研究 病例-对照研究 素对结果的影响
随机对照试验
解释性试验比较严格限制纳入标准 , 尽可能纳入同质人群, 如同一诊断的 、同一病情的 、同一年龄范围的人群。尽可 能减少有影响的变量 ,排除接受了其他治疗的人群 ,排除伴 有并发症的人群 ,尽可能保障受试者的依从性, 允许推论来 自小样本。
实用性试验则尽可能反映出临床实际中有变化的异质性人群, 有较少的排除标准。纳入对象时常为临床实际所对应的真实 的广谱人群, 包括依从性不好的人群 、合并症患者或者使用 过其他药物的研究对象。 纳入标准可以聚焦于特别的临床组群 ,或者伴有宽泛的诊断 人群 。定义研究对象可以通过概念的表述,而非规范的统一 诊断分类来表达 。如何精确而详细地表述研究对象 ,如何概 念化研究组群的代表性, 对于研究者来说应是一个挑战
报告随机试验所含的项目核对表（续1） 9.随机化 分配隐蔽：用于实施随机分配顺序的方法如有限的容器或中 心电话说明分配干预前顺序是否是隐蔽的 10.随机化 实施：谁产生的分配顺序谁登记的受试者谁将受试者分组 11.盲法掩饰：受试者实施干预和评估结果的人是否不知道分组情况如 果使用了盲法如何评价盲法是否成功 12.统计学方法：用于比较组间主要结果的统计学方法附加分析如亚组 分析和调整分析的方法 13.结果 受试者流动：各阶段受试者的流动强烈推荐一种流程图特别是 报告各组随机分配接受治疗完成研究草案和接受分析主要结果的受试 者的数量描述研究计划与草案背离情况及原因 14.募集：界定募集和随访的时间 15.基底资料：各组的基底人口和临床特征
（一）随机同期对照试验 1.设计模式 随机对照试验的设计要点：是按照研究对象的筛选标准 （包括诊断、纳入和排除标准）将合格的受试者随机分配至 各组，试验组接受试验性措施，对照组接受对照措施。这类 研究采用盲法，观察的效应期相同，并对相应的结果记录进 行统计分析。
RCT研究
吴谦副教授wuqian@现代流行病学病例对照队列研究RCT☻（印度尼西亚）维生素研究特点☻维生素A由研究者提供☻是否补充维生素A随机决定☻对照组药物疗效评价，诊断试验评价，预后研究，病因研究耐受与代谢✧Phase IV临床药物试验分期无糖或有糖饮料与孩子体重的实验研究二、临床试验设计要点罗匹尼罗治疗帕金森病的多中心、随机、双盲、溴研究类型：平行分组的多中心临床试验。
所医院神经内科✧入选标准年龄45～85岁之间的男性或女性；英国脑库临床诊断标准确诊为原发性帕金森病左旋多巴加外周脱羧酶抑制剂,已达剂量稳定至少30d 在首次服用研究用药前出现左旋多巴个体最佳剂量引起的患者能够正确填写患者日记，并签署书面知情同意书。
妊娠或哺乳期妇女。
罗匹尼罗，剂型为0.5 mg和3 mg片剂为不良反应、血压、脉搏、实验室检查值和心电图。
结果P=0.465)罗匹尼罗和溴隐亭组治疗前后主要疗效指标11I评分的比较(t±s)检验值P值12周vs基线注：本次试验过程中未发生严重不良事件。
体位性低血压、恶心、头晕、胃内不适、失眠患者。
论选定结局变量及其测量方法确定基线数据，建立监测系统✧确定统计分析方法结罗匹尼罗vs 溴隐亭双盲设计和控制以及终末揭盲，在双输人数据盲态审核无误，并锁定数据库后开盲。
疗程为12周，减量期为l ～4周。
试验终点是完成全方案观察，基线和随后2、4、6、8和12周的双盲治疗期，共7次访问(UPDRS 111)的运动检查总评分；第Ⅱ部分Et 常生活活动能力总评分减肥手术和药物治疗肥胖的糖尿病患者Bariatric Surgery versus Intensive Medical Therapy in Obese Patients with DiabetesN Engl J Med 2012;366:1567-76.例2✧目的：评价药物治疗和药物加手术（Roux-en-Y 胃分流术或套筒胃切除术）治疗患有糖尿病的肥胖者。
rct理想条件
rct理想条件RCT（随机对照试验）是一种被广泛应用于医学研究和临床实践中的实验设计方法。
它被认为是评估治疗干预效果的金标准，因为它可以排除其他干扰因素的影响，从而能够更准确地评估干预措施的效果。
在进行RCT时，有一些理想条件需要满足，以确保研究结果的可靠性和有效性。
RCT需要有一个明确的研究问题和研究目标。
研究问题应该具有明确的可测量性和可比性，以便在研究中进行准确的数据收集和分析。
同时，研究目标应该是具有临床意义和实际应用价值的，以便能够为临床实践提供有效的指导。
RCT需要有一个合适的样本容量。
样本容量的大小应该能够满足统计学上的要求，以确保研究结果的可靠性和推广性。
样本容量的计算需要根据研究问题的特点和研究设计的要求来确定，通常需要在研究计划之初进行。
第三，RCT需要有一个严谨的随机分组方法。
随机分组可以确保研究组和对照组在基线特征上具有可比性，从而减少其他因素对干预效果评估的干扰。
常用的随机分组方法包括简单随机分组、分层随机分组和区组随机分组等，具体的选择需要根据研究问题和研究设计来确定。
第四，RCT需要进行盲法。
盲法是指在研究过程中，研究参与者和研究人员对干预措施的情况保持不知情的状态。
这样可以减少干预效果评估的主观偏差，提高研究结果的可靠性。
常见的盲法包括单盲法、双盲法和三盲法等，具体的选择需要根据研究问题和研究设计来确定。
第五，RCT需要有一个严格的数据收集和管理流程。
数据收集应该采用标准化的方法和工具，以确保数据的准确性和一致性。
同时，数据管理应该遵循隐私保护和数据安全的原则，以确保研究数据的保密性和完整性。
第六，RCT需要进行有效的数据分析和结果解读。
数据分析应该根据研究问题和研究设计来选择合适的统计方法，以确保对研究结果的准确解读。
同时，结果解读应该基于统计学上的显著性和临床意义，以便为临床实践提供有效的参考。
RCT需要进行结果的报告和传播。
结果的报告应该遵循国际通行的科学标准，以确保研究结果的透明度和可信度。
临床科研设计——随机对照试验
• 7.相互对照 • 是一种不另设对照，而是将几种处理因素互 为对照或几个试验组相互比较的方法。例如 ，中药组、西药组、中西医结合组治疗某病 的对照。这种对照只能在已知几种治疗方案 均有效、需要比较哪种更好时应用。 • 8.复合处理对照 • 是在对试验组与对照组均给予一种基础处 理因素之外，试验组再加上新处理因素， 以观察新处理因素的效应，属于实验对照 的范围。
先分型后分组
• 其实质是同时开展了K个随机对照试验，需要的样 本量相对较大。这种方法的主要适用条件是：① 各分型的分布大致均衡，每一分型都能观察到足 够多的病例。②各分型的处理因素（治疗措施） 差别较大，一般不能用一套统一的诊疗方案加以 概括。
先分组后分型
• 其实质是仅仅进行了1个随机对照试验，分型的处 理只是叠加了一个证型分布调查。这种方法的主 要适用条件是：①各分型的分布不均衡，有些证 型不能观察到足够多的病例。②各型的处理因素 （治疗措施）差别不大，一般能用一套统一的诊 疗方案加以概括。
对照4
对照5
处理因素
研究对象 ？ =
效应指标
研究原则
随机原则
•是指采用随机的方式，使每个受试对象 均有同等的机会被抽取或分配到实验组和 对照组。
• 随机抽样 • 随机分组 • 实验顺序随机
随机分组的作用
1、避免主观因素的参与 2、控制系统的误差 3、对于实验中意想不到的因素起平衡作用 4、随机化是统计推断的基础
29
分层随机法
分层因素的数量和分级：不宜太多，否则组合 太多且病人收集有一定困难。
分层随机化方法：各层分别随机，可用简单随
机或区组随机 。
分层随机化安排：病人入选时首先确定属于哪
一层，然后根据该层的随机表安排。
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
RCT随机分组方法
1. 引言
随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）是一种被广泛应用于医学研究和其他实证研究领域的研究设计。
在进行RCT时，一个重要的步骤是随机分组。
本文将探讨RCT随机分组方法的原理、常见的随机分组方法以及其优缺点。
2. RCT随机分组的原理
RCT随机分组的目的是在试验组和对照组之间实现随机分配，以消除个体间的差异性，从而减少实验结果的偏倚。
随机分组可以确保试验组和对照组的特征在统计上是相似的，从而使得实验结果更具有可比性和可靠性。
RCT随机分组的原理基于以下两个假设： 1. 个体之间的差异是随机分布的。
2.
随机分组可以消除个体之间的差异。
3. 常见的随机分组方法
3.1 简单随机分组
简单随机分组是最基本的随机分组方法，其原理是通过随机抽样将研究对象分配到试验组和对照组。
简单随机分组方法具有以下特点： - 每个个体被分配到试验组
或对照组的概率相等。
- 每个个体之间的分组是独立的。
- 分组结果是随机的，不受任何因素的影响。
简单随机分组方法的优点是简单易行，适用于小样本研究。
然而，由于分组结果完全是随机的，可能会导致样本不均衡的问题。
3.2 分层随机分组
分层随机分组方法是在简单随机分组的基础上，根据个体的特征进行分层，然后在每个层级内进行随机分组。
分层随机分组方法具有以下特点： - 保证每个层级内
试验组和对照组的人数比例相同。
- 通过分层可以控制个体特征的影响，提高分
组的均衡性。
分层随机分组方法的优点是可以减少样本不均衡的问题，提高分组的可比性。
然而，分层随机分组方法需要事先确定分层变量，并且需要考虑到分层变量的所有可能取值，增加了实验设计的复杂性。
3.3 区块随机分组
区块随机分组方法是将研究对象按照某种特征进行分组，然后在每个分组内进行随机分配。
区块随机分组方法具有以下特点： - 保证每个分组内试验组和对照组的人数比例相同。
- 通过区块分组可以控制某种特征的影响，提高分组的均衡性。
区块随机分组方法的优点是可以减少样本不均衡的问题，提高分组的可比性。
区块随机分组方法常用于配对设计的研究，例如配对T检验。
然而，区块随机分组方法需要事先确定分组变量，并且需要考虑到分组变量的所有可能取值，增加了实验设计的复杂性。
4. RCT随机分组的步骤
进行RCT随机分组时，可以按照以下步骤进行： 1. 确定分组方法：选择合适的随机分组方法，根据实验设计和研究目的确定分组方法。
2. 确定分组变量：根据研究对象的特征，确定适当的分组变量，例如年龄、性别等。
3. 分层或区块：根据分组方法，将研究对象进行分层或区块。
4. 随机分配：根据分组方法，在每个层级或分组内进行随机分配。
5. 检查分组结果：检查分组结果，确保试验组和对照组的人数比例相同，并且分组结果符合预期。
5. RCT随机分组方法的优缺点
RCT随机分组方法具有以下优点： - 通过随机分组可以消除个体之间的差异，提高实验结果的可比性和可靠性。
- 不受任何因素的影响，分组结果是随机的。
然而，RCT随机分组方法也存在一些缺点： - 可能导致样本不均衡的问题，影响实验结果的解释。
- 需要事先确定分组方法和分组变量，增加了实验设计的复杂性。
6. 总结
RCT随机分组是进行随机对照试验的重要步骤，通过随机分组可以消除个体之间的差异，提高实验结果的可比性和可靠性。
常见的随机分组方法包括简单随机分组、分层随机分组和区块随机分组。
每种方法都有其优缺点，研究者需要根据实际情况选择合适的方法。
在进行RCT随机分组时，需要依次完成确定分组方法、确定分组变量、分层或区块、随机分配和检查分组结果等步骤。
通过合理的随机分组方法和严格的实验设计，可以提高实验结果的可信度和科学性。