基因治疗 生物物理导论课程报告
北师大版高中生物选修2 4.4.2 基因治疗_教案设计1
基因治疗教学设计一、教学目标：1.能利用结构决定功能的生命观念构建基因治疗概念模型,形成正确的生命观。
2.通过所学知识及应用电脑软件构建基因治疗过程模型，提高学生自主解决问题的能力和创造性思维能力。
3.在应用网络搜索解基因治疗的发展,讨论基因治疗的优势和不足的过程中，做出理性判断，从而培养学生关爱生命，激发学生强烈的社会责任感。
二、内容及学情分析：学生在必修二基因工程中学习了基因与生物性状的关系及基因工程，而基因治疗是在基因工程的基础上发展而来的一项新技术。
通过之前的知识学习为本节课学习基因治疗的基本过程做了很好的铺垫,让学生很好的理解基因治疗的基本过程。
高二学生基本掌握了一般推理思维，知识转移应用能力。
但是，基因工程的应用在医学临床应用方面介绍的很少，通过本节课学习，让学生在对贴近生活的基因治疗概念、原理、操作过程及临床应用有了更深入的理解，为选修三《现代生物技术专题》的学习奠定基础。
三、教学的重点难点：重点：基因治疗的过程解决策略：学生阅读教材原图了解治疗过程，在此基础上学生代表通过制作3D 动画呈现并讲解基因治疗的过程，学生用ppt或纸等手段构建基因治疗SCID过程模型，学生代表通过希沃助手、视频展台等多媒体手段与同学沟通交流。
教师问题深化引导学生深刻理解基因治疗过程。
难点：基因治疗的发展及前景的资料搜集及整理。
解决策略：引导学生搜集基因治疗最新消息，发展前景，整合资料并理性判断基因治疗过程中出现的技术问题及社会问题。
课上学生用已学知识结合教材分析，用希沃思维导图分析介绍整理资料，制作资料卡等方式培养学生分析整理资料能力，扩充知识。
通过交流让学生权衡利弊，向他人传播正确的生命观念和知识，形成健康生活方式。
四、教学流程图五、教学过程本上治疗血友病？从而引出课题：基因治疗观看视频资料过程进一步思考问题：1.视频中治疗血友病的传统方法有哪些？2.要从根本上治疗血友病应选择什么方法？讲授新课构建模型分析案例1 ，构建概念模型引导学生分析血友病引导学生回顾基因工程基本步骤1.积极倾听，分析血友病遗传方式，思考回答问题。
基因治疗教案初中
基因治疗教案初中教学目标：1. 了解基因治疗的概念和原理。
2. 掌握基因治疗的应用和优势。
3. 探讨基因治疗的伦理和安全性问题。
教学重点：1. 基因治疗的概念和原理。
2. 基因治疗的应用和优势。
3. 基因治疗的伦理和安全性问题。
教学难点：1. 基因治疗的技术原理。
2. 基因治疗的伦理和安全性问题。
教学准备：1. PPT课件。
2. 相关文章和资料。
教学过程：一、导入（5分钟）1. 通过展示PPT课件，引入基因治疗的主题。
2. 向学生提出问题：“你们听说过基因治疗吗？”，引导学生思考和讨论。
二、基因治疗的概念和原理（15分钟）1. 讲解基因治疗的概念，即通过改变或修复异常基因，来治疗遗传性疾病的方法。
2. 解释基因治疗的原理，包括目标基因的识别、载体介导的基因转移、基因表达的调控等。
三、基因治疗的应用和优势（20分钟）1. 介绍基因治疗在不同遗传性疾病中的应用案例，如囊性纤维化、杜氏肌肉萎缩症等。
2. 强调基因治疗的优势，如能够根治遗传性疾病、减少药物治疗的需求等。
四、基因治疗的伦理和安全性问题（20分钟）1. 引导学生思考基因治疗的伦理问题，如基因改造的道德界限、遗传歧视的风险等。
2. 探讨基因治疗的安全性问题，如基因转移的效率和稳定性、可能的免疫反应等。
五、案例分析（15分钟）1. 提供一些关于基因治疗的实际案例，让学生分析其应用和影响。
2. 引导学生思考和讨论案例中涉及的伦理和安全性问题。
六、总结和展望（10分钟）1. 对基因治疗的概念、应用、优势、伦理和安全性问题进行总结。
2. 展望基因治疗的发展前景，如CRISPR-Cas9技术的发展、个性化医疗的应用等。
教学反思：本教案通过讲解基因治疗的概念和原理，介绍基因治疗的应用和优势，以及探讨基因治疗的伦理和安全性问题，旨在让学生全面了解基因治疗。
在教学过程中，应注重引导学生思考和讨论，提高学生的参与度。
同时，结合实际案例，让学生更加深入地了解基因治疗的实际应用和所面临的挑战。
探究基因治疗的前人经验：高中生物基因诊断与基因治疗教案
尊敬的教师和各位同学们：今天，我将为大家带来一堂有关基因治疗的生物课。
随着科技的不断发展，基因治疗日益成为解决一些遗传性疾病的一种重要方法。
但是，在基因治疗领域，我们还需要通过前人经验的探究来更好地理解和应用此项技术。
因此，今天我们将要探讨的是基因治疗的前人经验。
一、什么是基因治疗？在了解基因治疗的前人经验之前，我们首先需要了解基因治疗的概念。
基因治疗是一种利用基因工程技术来针对疾病的治疗方法。
对于一些遗传疾病或者癌症等疾病，通常表现为某些基因的异常表达或者基因突变，导致疾病的产生和发展。
基因治疗通过修改或者替换受影响的基因，恢复其正常功能并达到治疗目的。
二、前人经验：基因诊断的发展历程在基因治疗中，基因诊断起着非常重要的作用。
过去，关于基因的知识是极为有限的，只有识别出与疾病相关的染色体和基因。
然而，随着科技的进步，基因诊断逐渐发展和完善，现在我们能够快速、准确、可靠地对各种疾病进行基因检测。
从20世纪70年代开始，PCR技术的发明，为后续的基因检测奠定了坚实的基础。
在随后的研究中，利用单一位点或多个位点特异性PCR和引物再生方式等方法，成功地开发了大量的基因诊断技术，并将这些技术应用于临床诊断中。
除了PCR技术之外，人们还开发了多项技术，如基因组扫描、串联反应检测和芯片技术等。
尤其是芯片技术，可以在同一板芯片上同时测试多种疾病的基因变异，有效提高了疾病的检测效率和质量。
三、前人经验：基因治疗的挑战尽管基因治疗的技术日渐成熟，但是，它依然面临着很多挑战，如难以达到理想的治疗效果和风险较高等。
我们需要不断加强对基因治疗技术的研究，提高其安全性和可控性。
基因治疗还存在着一些技术性的难点。
例如，目前一些基因治疗技术的精准度和治疗效果还不够理想，很难达到预期治疗效果。
因此，我们需要进一步研发和完善技术，不断提高其安全性、有效性和精准度。
基因治疗的风险较高，如治疗过程中可能出现免疫反应、基因注入后产生过度免疫反应等不良影响，因此安全性和风险控制极为关键。
基因工程导论课程设计
基因工程导论课程设计一、课程目标知识目标：1. 了解基因工程的基本概念、原理及发展历程；2. 掌握基因工程的主要技术方法和应用领域；3. 理解基因工程在生物科学、农业、医学等领域的意义和价值。
技能目标：1. 能够运用所学知识分析基因工程的实际问题，提出合理的解决方案；2. 能够运用基因工程的基本技术进行简单的实验操作；3. 能够通过查阅资料、开展讨论等方式，获取基因工程相关领域的最新信息。
情感态度价值观目标：1. 培养学生对基因工程技术的兴趣，激发探究精神；2. 增强学生的生物伦理观念，使其能够正确评价基因工程技术的利与弊；3. 培养学生的团队合作意识，提高沟通与协作能力。
本课程针对高中学生，结合课程性质、学生特点和教学要求，将目标分解为具体的学习成果。
通过本课程的学习，学生能够掌握基因工程的基本知识，具备一定的实验操作技能，形成正确的价值观，为后续深入学习打下坚实基础。
同时，注重培养学生的实践能力和创新精神，使其成为具有生物科学素养的未来人才。
二、教学内容本章节教学内容主要包括以下三个方面：1. 基因工程基本概念与原理- 基因工程的定义、发展历程及分类；- 基因的结构与功能；- 基因重组技术的基本原理；- 限制性内切酶、DNA连接酶等工具酶的作用；- 基因载体的种类及特点。
2. 基因工程技术与应用- 基因克隆技术；- 基因转移技术；- 基因编辑技术；- 基因工程在农业、医学、生物制药等领域的应用；- 基因工程技术的伦理问题及安全性评价。
3. 实践操作与案例分析- 基因工程实验操作的基本技能；- 常见基因工程实验案例的分析；- 基因工程实验方案的设计与评价；- 基因工程领域的最新研究动态。
教学内容依据课程目标制定，遵循科学性和系统性原则。
教学大纲明确教学内容安排和进度，结合教材章节，确保学生能够系统地掌握基因工程知识，提高实践操作能力。
通过本章节学习，学生将对基因工程有更深入的了解，为未来从事相关领域研究和工作打下坚实基础。
基因治疗 生物物理导论课程报告
基因抑制
导入外源基因去干扰，抑制有害基因的表达。
基因封闭
以mRNA为靶分子，用特定的可与靶分子互补的DNA或RNA 分子与mRNA形成双链，从而改变RNA的剪接方式，阻断翻 译甚至摧毁异常RNA，在剪接或翻译水平上调节基因的表 达。
基本过程
基因治疗的现状
一些基因病中，基因治疗的应用已经相当成熟了
基因治疗 生物物理导论课程报告
基因治疗
生物医学工程二班 陈可意 姬宇程 卢帆 彭树悦 朱前锋
追溯基因治疗
1943年美国学者艾弗瑞 (Avery)等人证明DNA是 生命的遗传物质,开创了生命科学的新纪元
上世纪70、80年代基因克隆技术诞生 1990年，在亚香提身上进行的SCID基因治疗取
得成功 1999年9月17日美国青年杰西•格尔辛基不幸成为
除了科学家的努力之外，伦理问题也是我们无法回避且 必须面对的问题，但相信以人类的智慧，一定会在基因 治疗与伦理困境间找到合理的平衡点。
TNE END
Thank You
谢谢观看
共同学习相互提高
基因治疗的展望
过去数十年间，我们见证了基因治疗的成长。它给我们 带来了数不清的希望与挫折。基因治疗的潜力还远在我 们视线所及之外。我们需要遗传学家鉴定出更多有针对 性的治疗基因，需要病毒学家构建出更加安全有效的病 毒载体，需要分子生物学家设计出更具细胞和组织靶向 性的基因导入方案，需要免疫学家避免那些不期而至的 过度免疫反应，需要细胞生物学家能让基因更方便的进 入各种各样的机体组织，需要临床医生们运用这些研究 成果谨慎的进行临床试验。
基因修正
因为单基因遗传病在多数情况下是由于基因 内部的单个碱基发生突变而引起的，其他核 苷酸序列均是正常的，因此只要将突变的单 个碱基予以更正就能达到基因治疗的目的， 而不必将整个基因进行置换。
2018年基因治疗之技术深度分析报告
一、基因手术刀，治疗新选择 ............................................................................................................................ 4 （一）基因治疗：基于遗传操控的疾病治疗方案 ........................................................................................ 4 （二）基因治疗的操作流程 ........................................................................................................................ 5 （三）历经波折，基因治疗终见曙光 .......................................................................................................... 6 二、技术发展：“转基因”和“基因编辑”齐头并进 ............................................................................................... 9 （一）转基因：缺啥补啥 ............................................................................................................................ 9 1、病毒载体：大自然赐予基因治疗的礼物 .......................................................................................... 9 （1）逆转录病毒：强大的基因载体，然插入突变成其软肋 ............................................................... 10 （2）腺相关病毒：非整合型病毒载体大有作为 ................................................................................. 12 2、非病毒载体：转基因的另一条出路 ............................................................................................... 13 （二）基因编辑：破除“缺啥补啥”的困境，极大拓宽基因治疗应用范围 .................................................... 13 1、ZFN：开基因编辑先河，操作难度和专利垄断筑就行业壁垒 ........................................................ 15 2、TALEN：首个真正意义上的基因“可编辑”工具 .............................................................................. 18 3、CRISPR：当之无愧的基因编辑王者 ............................................................................................ 19 三、治疗模式：“体外”、“体内”各有所长 ........................................................................................................ 22 （一）“离体”治疗：技术难度偏小，可实现程度更高 ................................................................................ 22 （二）“体内”治疗：应用前景广阔，技术要求更高 .................................................................................... 25 四、基因治疗的行业现状：转基因仍是主流，基因编辑潜力巨大 .................................................................... 26 （一）多因素助力基因治疗取得成功 ........................................................................................................ 26 （二）技术和人才是行业最大的壁垒 ........................................................................................................ 27 （三）国外多款产品接连上市，研发管线强劲；国内积极追赶，有望后来居上 ........................................ 27 （四）基因治疗的临床应用：重点布局肿瘤和遗传病 ............................................................................... 33 1、CAR-T：“离体”基因治疗目前最成功的应用.................................................................................. 33 2、地中海贫血：基因治疗有望颠覆现有治疗方案 ............................................................................. 34 3、镰刀型细胞贫血：基因编辑或将抹除自然选择的“印迹” ................................................................ 35 4、艾滋病：从偶然医疗事件到基因治疗 ........................................................................................... 36 5、血友病：基因治疗让“外伤出血”不再可怕 ..................................................................................... 37 6、溶瘤病毒：从“恶魔”到“天使”的华丽变身....................................................................................... 38 五、相关标的 ................................................................................................................................................... 39 六、风险提示 ................................................................................................................................................... 39
沪科教版选修2生物科学与社会《基因诊断和基因治疗》教案及教学反思
沪科教版选修2生物科学与社会《基因诊断和基因治疗》教案及教学反思教学背景本篇教案是针对沪科教版选修2生物科学与社会《基因诊断和基因治疗》课程的教学设计，本课程在高中生物学科中被广泛采用。
该课程的教学内容非常前沿，图书中包含很多新概念，深入了解生物技术领域中的进展和应用。
教学目标在学习本课程后，学生将能够：1.理解什么是基因诊断和基因治疗；2.了解各种基因检测和治疗技术的优缺点和限制；3.了解基因检测和治疗在医疗中的应用；4.探究基因检测和治疗的伦理和社会影响。
教学内容第一节：基因诊断和基因治疗的基本概念本节课将介绍基因诊断和基因治疗的基本概念，包括：•基因的结构及其功能•基因突变的定义和类型•基因诊断和基因治疗的定义和优缺点•基因工程技术应用的一些基础原理同时请要求学生将这些知识进行整理归类，便于进一步掌握。
第二节：基因检测的技术方法本节课程将介绍基因检测的技术方法，包括：•PCR技术：定义、工作原理、应用场景；•电泳技术：定义、工作原理、应用场景；•基于微矩阵芯片的检测技术：定义、工作原理、应用场景；每种技术方法都配有案例描述，便于学生理解各种技术方法的优缺点，并且了解每种检测技术的具体运用场景。
第三节：基因治疗的原理和方法本节课程将介绍基因治疗的原理和方法，包括：•基因药理原理和目标基因的选择•基因转运和扩增技术的原理和方法•病态基因的“靶向”方法及其应用每种技术方法都配有实例说明，学生能够了解治疗方法的实施过程和治疗的效果。
第四节：基因检测和基因治疗的局限性和挑战本节课程将涵盖基因检测和基因治疗的局限性和挑战，包括：•人类基因组的复杂性和多样性导致的基因检测和治疗难度；•基因诊断和治疗在治疗疾病过程中的种种限制，尤其是对个体化治疗的其他限制；•基因诊疗技术应用中的道德、伦理和法律问题。
同时，学生需独立思考和研究这些限制和挑战，并归纳总结出他们认为最大的问题。
教学反思本教案采用了案例教学法与任务型教学相结合的教学方法，使学生能够在学习和探索中了解基因检测和治疗技术。
生物科学专业导论课课程报告
生物科学专业导论课课程报告
一、介绍
生物科学专业导论课是生物科学领域的入门课程，旨在帮助学生建立对生物学的整体认识，了解生命的起源、演化和基本原理。
本文将对生物科学专业导论课程内容进行概述。
二、生命起源与演化
生物科学的基础是对生命的起源和演化的研究。
生命起源理论有多种，包括原核细胞起源理论、细胞内共生论等，而生命演化则涉及达尔文的进化论、自然选择和基因突变等概念。
三、细胞生物学
细胞是生命的基本单位，细胞生物学研究细胞的结构、功能和活动。
重要概念包括细胞核、质膜、细胞器、核糖体等，以及细胞分裂、有丝分裂和减数分裂等过程。
四、遗传学
遗传学研究遗传物质的传递和表达。
基因是生物信息的基本单位，通过遗传的方式传递给后代。
遗传学研究包括基因的结构、功能、表达调控等。
五、生物多样性
生物多样性是生物学的重要概念，涵盖物种多样性、基因多样性和生态系统多样性。
保护生物多样性对生态平衡和人类生存都具有重要意义。
六、生物科学的应用
生物科学在医学、农业、环境保护等领域有广泛应用。
生物技术、基因工程、生物制药等领域的发展推动了社会进步和生活质量的提高。
结语
生物科学专业导论课程涵盖了生命科学的基础知识和重要概念，对于深入学习生物学专业具有重要意义。
希望通过本报告，能够对生物科学专业导论课程有更深入的了解和认识。
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基因治疗的概念
狭义的概念 指用具有正常功能的基因置换或增补患者 体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目 的 广义的概念 指把某些遗传物质转移到患者体内，使其 在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
基因治疗的策略
基因置换
用正常的外源基因替换 产生疾病的基因，使致 病基因得到永久地更正。 这是最理想的基因治疗 方法。
基因治疗的现状
导入的基因缺乏可控性 这种治疗改变了人类的遗传特征，治疗风险和效 果难以预测，对人类长期以来形成的伦理习惯和 传统形成了巨大的冲击，因此有能力开展相关研 究的国家对此均持谨慎的保守态度，而且在法律 法规中做出了明确的限制性规定。如奥地利和瑞 典就立法明文禁止，而欧美则通过立法以外的方 式进行管制。我国在《人的体细胞治疗申报临床 试验指导原则》中也明文规定：“基因治疗目前 不用于生殖细胞。”
追溯基因治疗
2007年6月，纽约长老会医院宣布了来自帕金 森氏病一期基因治疗临床试验中一些很有前 景的结果 同时，美国宾夕法尼亚大学正在人体上进行 视力治疗的试验，此前这一疗法曾使70只先 天性眼盲的狗恢复了视力 现在基因治疗蓬勃发展，涵盖了越来越多的 疾病
基因治疗
概念 策略 过程 现状 展望
基因修正
因为单基因遗传病在多数情况下是由于基因 内部的单个碱基发生突变而引起的，其他核 苷酸序列均是正常的，因此只要将突变的单 个碱基予以更正就能达到基因治疗的目的， 而不必将整个基因进行置换。
基因修饰
将目的基因导入病变细胞或其他细胞，目的 基因的表达产物可以补偿致病基因的功能， 致病基因本身并没有得到改变。由于已经发 展了许多有效的方法可以将目的基因导入真 核细胞，并获得表达，因而是目前较为成熟 的方法。
追溯基因治疗
1943年美国学者艾弗瑞 (Avery)等人证明DNA是 生命的遗传物质,开创了生命科学的新纪元 上世纪70、80年代基因克隆技术诞生 1990年，在亚香提身上进行的SCID基因治疗取 得成功 1999年9月17日美国青年杰西•格尔辛基不幸成 为第一例基因治疗死亡病例，基因治疗研究陷入 低谷低谷
基因抑制
导入外源基因去干扰，抑制有害基因的表达。
基因封闭
以mRNA为靶分子，用特定的可与靶分子互补的DNA或RNA 分子与mRNA形成双链，从而改变RNA的剪接方式，阻断翻 译甚至摧毁异常RNA，在剪接或翻译水平上调节基因的表 达。
基本过程基因治ຫໍສະໝຸດ 的现状一些基因病中，基因治疗的应用已经相当成熟了
基因治疗的展望
过去数十年间，我们见证了基因治疗的成长。它给我们 带来了数不清的希望与挫折。基因治疗的潜力还远在我 们视线所及之外。我们需要遗传学家鉴定出更多有针对 性的治疗基因，需要病毒学家构建出更加安全有效的病 毒载体，需要分子生物学家设计出更具细胞和组织靶向 性的基因导入方案，需要免疫学家避免那些不期而至的 过度免疫反应，需要细胞生物学家能让基因更方便的进 入各种各样的机体组织，需要临床医生们运用这些研究 成果谨慎的进行临床试验。 除了科学家的努力之外，伦理问题也是我们无法回避且 必须面对的问题，但相信以人类的智慧，一定会在基因 治疗与伦理困境间找到合理的平衡点。
• 利用凝血因子Ⅷ基因疗法治疗血友病，将荷载凝血 因子Ⅷ基因的病毒载体注射入血友病人血液中，可 持续表达凝血因子Ⅷ，以达到治疗血友病的效果。
基因治疗的现状
目前有治疗价值的基因太少。以恶性肿瘤为例，能 抑制肿瘤生长的基因为数不多；遗传病中多基因疾 病的基因尚不清楚，因此难以达到治疗目的。 目前,我国已有6个基因治疗方案进入或即将进入临 床试验。 目前导入基因的手段不理想。基因治疗的基因导入 手段要求是高效导入，而且能定向地导入体内某种 细胞。已有手段均属低效和无导向性。因此，效果 也会大受影响。