第十五讲卫生统计学实验设计
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卫生统计学实验设计
N 1.96 20.10 1.282 20.91 0.730.75 0.73/ 0.10 0.91 0.75 2 58
5.两样本率的比较
N
Z
2
c 1 c Q11 Q21
Z
11 1 / Q1
2 1 2 / Q2
2
1 2
其中 c Q11 Q2 2 （合并率）
例8-7 比较两种药物治疗乙型肝炎后表面抗原HBsAg的阴转情况。预试中，甲药的阴
第五节 临床试验设计
测量结果一致性检验
1.意义
卫生工作者在实际研究中，对观察事物的测量往往出现判断上的不一致。例如，同一医师对同一 患者的两次胃镜检查的结论不一致，两次阅读同一张X光片的结论不一致。两个或多个医务工作者检 查同一患者、阅读同一张X光片、同一张病理切片也可能发生判断上的不一致。因此在临床诊断和临 床实验工作中有必要对判断的一致性作出估计。
受试对象→处理因素→ 实验效应
例如：研究脂健乳是否有降血脂的作用，首先假设脂健乳可以降低血脂，再将 条件相近的20只大鼠先用高脂饲料喂养做成高脂血症的模型，然后将动物随机 分入实验组和对照组，实验组服用脂健乳加豆奶，对照组单纯服用豆奶，喂养 一月后观察比较两组之间各项血脂指标的差别有无统计学意义，进而得出脂健 乳是否具有降低血脂的保健作用的结论。
当例数相等时 当例数不等时
u
N 2
u
u u
1 n1
1 n2
1.单样本均数或配对设计检验
N
(Z 2 Z ) 2
Z
N
Z
2
Z 2 — 为双侧值，若问题是单 侧可该为Z N — 样本数或对子数
— 单样本资料的标准差或 配对差值的标准差
例8-3 为了解高温作业工人的心率是否高于一般人群。某研究者随机抽取了10名 高温作业工人做预试，测得其标准差S=6.2次/分。若高温作业工人的心率高于一般 人群3.0次/分才有专业意义，问α=0.05，β=0.10时，需要多大样本量？
5.两样本率的比较
N
Z
2
c 1 c Q11 Q21
Z
11 1 / Q1
2 1 2 / Q2
2
1 2
其中 c Q11 Q2 2 （合并率）
例8-7 比较两种药物治疗乙型肝炎后表面抗原HBsAg的阴转情况。预试中，甲药的阴
第五节 临床试验设计
测量结果一致性检验
1.意义
卫生工作者在实际研究中，对观察事物的测量往往出现判断上的不一致。例如，同一医师对同一 患者的两次胃镜检查的结论不一致，两次阅读同一张X光片的结论不一致。两个或多个医务工作者检 查同一患者、阅读同一张X光片、同一张病理切片也可能发生判断上的不一致。因此在临床诊断和临 床实验工作中有必要对判断的一致性作出估计。
受试对象→处理因素→ 实验效应
例如：研究脂健乳是否有降血脂的作用，首先假设脂健乳可以降低血脂，再将 条件相近的20只大鼠先用高脂饲料喂养做成高脂血症的模型，然后将动物随机 分入实验组和对照组，实验组服用脂健乳加豆奶，对照组单纯服用豆奶，喂养 一月后观察比较两组之间各项血脂指标的差别有无统计学意义，进而得出脂健 乳是否具有降低血脂的保健作用的结论。
当例数相等时 当例数不等时
u
N 2
u
u u
1 n1
1 n2
1.单样本均数或配对设计检验
N
(Z 2 Z ) 2
Z
N
Z
2
Z 2 — 为双侧值，若问题是单 侧可该为Z N — 样本数或对子数
— 单样本资料的标准差或 配对差值的标准差
例8-3 为了解高温作业工人的心率是否高于一般人群。某研究者随机抽取了10名 高温作业工人做预试，测得其标准差S=6.2次/分。若高温作业工人的心率高于一般 人群3.0次/分才有专业意义，问α=0.05，β=0.10时，需要多大样本量？
第十五讲 卫生统计学 实验设计
含赖氨酸面包+非处理因素→赖氨酸效应 + 面包效应+非处理因素效应 面包+非处理因素→ 面包效应+非处理因素效应
赖氨酸
赖氨酸效应
（三）自身对照
实验在同一受试对象上进行。
特点： 简单易行，使用广泛。但若试验前后某些 环境或自身因素发生改变，并且会影响试验结 果，就难以说明问题。
（四）标准对照(standard control)
以现有的标准或正常值作对照。
例①某种新的方法能否代替传统方法的研究； ②某病患者与正常人的某生理、生化指标是否相同。
——实验室应用较多
（五一疾病的疗效。
（六）历史对照：以过去的研究结果作对照。
与本人或他人过去的研究结果作比较。
—— 不好！！！！！！
二、处理因素
处理因素或受试因素：根据研究目的确定的
欲施加或欲观察的、并能引起受试对象直接或 间接效应的因素，简称处理或因素(factor)。 是根据研究目的确定的主要因素，处理因素在 整个实验中应始终要保持不变。
非处理因素：与处理因素可能同时存在的能
使受试对象产生效应的非研究因素。非处理因 素干扰效应与所研究因素间关系的观察与分析， 常常又称混杂因素(confounder)。
分层随机化步骤：
(1)编号排序：将每层的受试对象编号排序，如体重 从轻到重，时间由前至后等。 (2)取随机数：从随机数字表或计算器或计算机获得。 每个受试对象可取两位数。 (3)确定组别：根据每层受试对象获得的随机数的大 小顺序决定受试对象在哪一组。对每个处理也可规定 顺序，如处理A, B, C, …分别对应于序号1, 2, 3, …。
均衡性
(1) 对等：除处理因素外，对照组具备与实验组对等的 一切非处理因素。
赖氨酸
赖氨酸效应
（三）自身对照
实验在同一受试对象上进行。
特点： 简单易行，使用广泛。但若试验前后某些 环境或自身因素发生改变，并且会影响试验结 果，就难以说明问题。
（四）标准对照(standard control)
以现有的标准或正常值作对照。
例①某种新的方法能否代替传统方法的研究； ②某病患者与正常人的某生理、生化指标是否相同。
——实验室应用较多
（五一疾病的疗效。
（六）历史对照：以过去的研究结果作对照。
与本人或他人过去的研究结果作比较。
—— 不好！！！！！！
二、处理因素
处理因素或受试因素：根据研究目的确定的
欲施加或欲观察的、并能引起受试对象直接或 间接效应的因素，简称处理或因素(factor)。 是根据研究目的确定的主要因素，处理因素在 整个实验中应始终要保持不变。
非处理因素：与处理因素可能同时存在的能
使受试对象产生效应的非研究因素。非处理因 素干扰效应与所研究因素间关系的观察与分析， 常常又称混杂因素(confounder)。
分层随机化步骤：
(1)编号排序：将每层的受试对象编号排序，如体重 从轻到重，时间由前至后等。 (2)取随机数：从随机数字表或计算器或计算机获得。 每个受试对象可取两位数。 (3)确定组别：根据每层受试对象获得的随机数的大 小顺序决定受试对象在哪一组。对每个处理也可规定 顺序，如处理A, B, C, …分别对应于序号1, 2, 3, …。
均衡性
(1) 对等：除处理因素外，对照组具备与实验组对等的 一切非处理因素。
卫生统计学课件：第十五章 调查设计
数，减少“群”内观察单位数的方法进行抽样， 即重新划分“群”，使每个“群”更小。
16
4.分层抽样（stratified sampling)
先按对观察指标影响较大的某种特征，将 总体分为若干类别，再从每一层内随机抽取 一定数量的观察单位，合起来组成样本。
10,000→200 6000+4000 →120+80
（二）调查的质量控制： （1）设计阶段：目的、范围、指标、方式、预
调查 （2）资料收集阶段：调查员、调查对象 （3）整理与分析阶段：登记与编码、完整性、
正确性、双机录入、逻辑检查
（三）质量的评价： （1）抽样复查 （2）与其他渠道的结果对比 （3）一致性分析：Kappa系数。
37
总体的定义 明确目标总体和抽样对象
5
（二）从调查涉及的时间划分
时间长短
横断面调查（现况调查）
回顾性调查(病例-对照研究) 纵向调查 前瞻性调查(队列研究)
历史前瞻性调查
6
（三） 从抽取样本的方式分
概率抽样
(单纯随机抽样、系统抽样、分层抽样、整群 抽样)
非概率抽样
(偶遇抽样、判断抽样、定额抽样、雪球抽样)
7
第二节 调查设计
调查设计是调查研究得以成功的重要保证， 它包括资料的收集、整理和分析的各个环节以 及整个实施过程的统计设想和科学安排。
优点：均数、率及其标准误计算简便。 缺点：当总体中例数多时，对观察单位进 行编号不易操作，在实际工作中有时难以实 现。
13
2.系统抽样（systematic sampling) 10,000→200
ID. 0001 0002 0003 0004 … 10,000 步长：10000/200=50 →47 选定ID. 0047, 0097, 0147, 0197, …, 9997
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4.分层抽样（stratified sampling)
先按对观察指标影响较大的某种特征，将 总体分为若干类别，再从每一层内随机抽取 一定数量的观察单位，合起来组成样本。
10,000→200 6000+4000 →120+80
（二）调查的质量控制： （1）设计阶段：目的、范围、指标、方式、预
调查 （2）资料收集阶段：调查员、调查对象 （3）整理与分析阶段：登记与编码、完整性、
正确性、双机录入、逻辑检查
（三）质量的评价： （1）抽样复查 （2）与其他渠道的结果对比 （3）一致性分析：Kappa系数。
37
总体的定义 明确目标总体和抽样对象
5
（二）从调查涉及的时间划分
时间长短
横断面调查（现况调查）
回顾性调查(病例-对照研究) 纵向调查 前瞻性调查(队列研究)
历史前瞻性调查
6
（三） 从抽取样本的方式分
概率抽样
(单纯随机抽样、系统抽样、分层抽样、整群 抽样)
非概率抽样
(偶遇抽样、判断抽样、定额抽样、雪球抽样)
7
第二节 调查设计
调查设计是调查研究得以成功的重要保证， 它包括资料的收集、整理和分析的各个环节以 及整个实施过程的统计设想和科学安排。
优点：均数、率及其标准误计算简便。 缺点：当总体中例数多时，对观察单位进 行编号不易操作，在实际工作中有时难以实 现。
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2.系统抽样（systematic sampling) 10,000→200
ID. 0001 0002 0003 0004 … 10,000 步长：10000/200=50 →47 选定ID. 0047, 0097, 0147, 0197, …, 9997
医学统计方法—实验设计
根据实验单位的不同，实验分为： 动物实验：动物 临床实验：病人 现场实验：自然人群
医学科研中受试对象的要求： 对处理因素敏感 反映稳定
受试对象在选择上应有统一的标准。如动物要种 系、品系、窝别、性别、体重、年龄和营养状况等 尽量一致；临床试验选择时应诊断明确、依从性好， 还应注意病人的病情、病程、性别、年龄、生活条 件、生活环境等。现场试验受试对象应考虑其性别、 年龄、民族、职业、文化程度、经济条件等方面。
实验研究不同于调查研究，第一，在实验研究中的 处理因素是人为施加的干预；第二实验研究中受试对 象接受何种处理是随机分配的。
观察性研究是指在没有任何干预措施的条件下， 客观的观察和记录研究对象的现状及其相关特征。
其特点是：研究的对象及其相关因素是客观存 在的，不能人为的施加干预措施；不能随机分组 来平衡混杂因素对调查结果的影响。
设置安慰剂对照目的在于克服研究者、受试对象、 评价者等由于心理因素所形成的偏倚。此外安慰 剂对照还可以消除疾病自然进程的影响，从而真 正显示试验药物的作用大小。
2。空白对照：对照组不接受任何处理因素。 空白对照可以用于以下两种不适用于安慰剂对照
的情况： (1)处理手段特殊，安慰剂对照无法执行，或执行 困难 (2)试验药物的不良反应特殊，无法使受试对象处 理盲法状态
第一节 实验设计的基本要素
实验设计的基本要素包括：处理因素、受试对象 和实验效应。实验性研究的目的就是阐明某种或 某些处理因素对受试对象产生的效应。因此三个 基本要素确定的是否正确，会直接影响实验结果， 在实验设计阶段要认真、科学、合理的安排好三 个要素。
一、受试对象（实验单位）
受试对象是处理因素作用的客体，是接受处理因 素的基本单位，也称实验对象。根据研究目的不同， 实验单位可以是人、动物和植物，也可以是某个组 织、器官、细胞、亚细胞或血清等生物材料。
卫生统计学
第十五章 总体特征抽样调查的设计与分析学习要点1. 掌握单纯随机抽样时对连续变量和0-1变量总体参数进行估计的方法。
2. 掌握单纯随机抽样时对连续变量和0-1变量总体参数进行估计时样本量的计算办法。
3. 熟悉分层随机抽样时对连续变量和0-1变量总体参数进行估计的方法。
4. 熟悉分层随机抽样时对连续变量和0-1变量总体参数进行估计时样本量的计算办法。
5. 了解一阶段整群抽样时对单个连续变量总体参数进行估计的方法和对两个连续变量比值的估计办法。
6. 了解一阶段整群抽样时对连续变量总体参数时行估计时样本量的估计算办法。
习 题一、是非题1. 有限总体的连续型变量在估计总体均数时需要对标准误进行校正。
( )2. 调查对象的属性与其编号间有递增或递减规律时不能采用单纯随机抽样。
（ ）3. 分层随机抽样时，总体均数的点估计为各层均数点估计的算术平均值。
（ ）4. 分层随机抽样时，总频率的方差为各层频率方差的总和。
（ ）5. 整群调查中以个体为单位的均数的区间估计等于以群体为单位的均数的区间估计除以群体平均包括的个体数。
（ ）6. 调查未知的总体概率，在估算样本量时要事先给出总体概率的估计值。
（ ）7. 两个变量之比的区间估计不仅与各自的标准误差有关，而且与两者的相关系数有关。
（ ）二、选择题1.调查中要估计未知的总体均数，那么估算样本量时不用考虑下面哪个因素（ ）。
A.α B.β C.ε D.CV2.关于样本量的估算，以下表达正确的是（ ）。
A.总体均数越大，需要的样本量越大 B.相对误差越大，需要的样本量越大 C.个体变异越大，需要的样本量越大 D.置信程度越大，需要的样本量越大3.分层抽样时4个分层的总人数分别为110、240、270、和380，各层均数的点估计分别为1.20、1.10、1.10和1.00，则总体均数的点估计为（ ）。
A.1.20B.1.00C.1.10D.1.074.一项整群抽样的调查中需要对3个指标进行估计，按照同样的相对误差和置信水平估计样本量时分别需要的样本量为32、35、67、那么调查的样本量至少为（ ） A.45 B.35 C.67 D.1345.总体均属置信区间的估计公式/2,1X ()n t SE X α-±可用于（ ）A.单纯随机抽样B.分层随机抽样C.一阶段整群抽样D.以上均可 三、简答题1.完全随机抽样调查中要估算连续型变量的总体均数，这样估计样本量需要考虑哪些因素？2.完全随机抽样调查中要估算0-1变量的总体概率，这时估计样本量需要事先估计或指定哪些信息？3.分层随机抽样时，各层抽样概率如果不一致，各层的个体数、样本量、样本均数和标准差已知，如何估计连续型变量的总体均数？4.分层随机抽样调查中要估算0-1变量的总体概率，这时如何估计各层的样本量，需要事先估计或指定哪些信息？5.整群抽样调查中要对两个变量的比值进行区间估计，这时估计样本量需要事先估计或指定哪些信息？四、统计计算题1.某县某年共有930名怀孕妇女，一项研究从中按照完全随机的方法抽取了120名进行调查，发现平均产前检查次数为5.32次，标准差为2.64，其中首次检查在怀孕18周以内的有48人，试对当地孕妇的平均产前检查次数和首次检查在18周以内的比例进行区间估计。
医学统计学实验设计课件
3
2. 研究对象：该地区居民，收集其基本信息（如 年龄、性别、职业等）和健康状况、生活习惯等 信息。
案例四：某地区慢性病发病率影响因素研究
3. 研究方法
采用问卷调查的方式收集信息，采用统计分析方法分析不同因素 与慢性病发病率的关系。
4. 研究结果
经过一定时间的调查和分析，发现某些因素（如年龄、性别、饮食 等）与慢性病发病率存在显著关联。
样本量
根据研究目的、实验设计类型和实际 情况，确定适当的样本量。
实验设计的原则
科学性原则
伦理性原则
实验设计应基于科学原理和方法，合理安 排实验过程，确保实验结果的可靠性。
实验设计应遵循伦理原则，尊重受试者的 权利和利益，确保受试者的安全和福祉。
可重复性原则
随机化原则
实验设计应具有可重复性，以便其他研究 者能够依据该设计进行重复实验。
案例三：某医院医疗质量评估
• 总结词：本案例旨在评估某医院的医疗质量，通过收集患者信息，分析医院的治疗效果、患者满意度等方面。
案例三：某医院医疗质量评估
01
详细描述
02
1. 研究目的：评估某医院的医疗质量，包括治疗效果、患者满
意度等方面。
2. 研究对象：医院收治的患者，收集其基本信息和治疗过程、
04 实验设计案例分 析
案例一：高血压药物治疗效果研究
• 总结词：本案例旨在研究高血压药物治疗效果，通过收集 患者信息，分析药物治疗对患者血压水平的影响。
案例一：高血压药物治疗效果研究
详细描述
1. 研究目的：评估药物治疗对高血压患者的效果，包括降低血压水平、改善生活质 量等方面。
2. 研究对象：高血压患者，随机分为实验组和对照组，实验组接受药物治疗，对照 组接受安慰剂治疗。
卫生统计学第八版李晓松第十五章 实验研究设计
病因之一的假说。
第一节 实验设计的基本内容与原则
（一）研究目的
2. 确定研究目的 科学研究就是提出假说和验证假说的过程，实验研究设计的实质是说明如何 验证假说。将研究假说具体化即为研究目的。 确定研究目的要明确研究主要目的和次要目的及其实际价值。 主要目的就是研究的主要问题，次要目的是需要进一步补充和完善研究的结 果。注意研究目的需具体明确。
第一节 实验设计的基本内容与原则
（三）处理因素
（2）根据处理因素与水平的不同，可将实验研究分为两类： ① 单因素多水平 ：实验只有 1 个处理因素，处理因素的水平数大于 1 。如比较不同 DON注射剂量组新西兰家兔膝关节软骨和滑膜的形态学改变的研究中，设1个DON剂量 组和1个生理盐水对照组，这属于单因素两水平。如设2个DON剂量组和1个生理盐水对 照组，则属于单因素三水平。 ②多因素多水平：实验同时有多个处理因素，每个处理因素均有多于1个水平。如在 比较不同DON剂量组新西兰家兔膝关节软骨和滑膜的形态学改变的研究中，有2个处理 因素即DON注射和染毒方式，DON剂量为0.05μg/g、0.10μg/g 2个水平，染毒方式有注射 和灌胃2个水平。
联系这一假说。 （2）研究假说二：吸烟和工业污染是公认的肺癌病因，中国西部农业小镇宣威的肺癌发
病率在全世界位居第一，但已有研究表明这两种因素对宣威地区肺癌发生影响不大。宣威
地区烟煤量丰富，当地农村居民长年习惯在室内烧烟煤取暖做饭，但烧煤的火塘没有进风 口和烟囱，从而造成室内严重空气污染，由此提出烧烟煤引起的室内空气严重污染是肺癌
第一节 实验设计的基本内容与原则
（二）实验对象
1. 基本概念
实验对象(experiment subject)是接受处理因素作用的基本单位，亦称研究对象。
卫生统计学教学设计
案例二
某研究机构研究不同饮食习惯对人群健康的影响，采用配对设计将受试者按年龄、性别等 特征进行配对，然后在配对内部随机分配不同的饮食习惯，通过数据分析比较各组健康指 标的差异。
案例三
某农业研究机构研究不同肥料对农作物产量的影响，采用随机区组设计将农田按土壤、气 候等条件进行划分，然后在每个区组内随机分配不同的肥料处理，通过数据分析比较各组 农作物产量的差异。
原则和技巧。
教学方法
理论讲授
通过课堂讲授正确的统计思维。
案例分析
结合实例，分析卫生统计学在实际问 题中的应用，提高学生分析问题和解 决问题的能力。
实践操作
通过实验课程，让学生亲自动手进行 数据处理和分析，加深对理论知识的 理解和掌握。
小组讨论
04
实验设计与数据分析
实验设计类型
完全随机设计
将受试对象完全随机地分配到各 处理组，各组分别接受不同的处
理。
配对设计
将受试对象按某些特征进行配对， 然后在配对内部随机分配处理。
随机区组设计
将受试对象按区组进行划分，每个 区组内的受试对象具有相似的特征 ，然后在区组内随机分配处理。
数据分析方法
01
教学方法单一
目前主要采用传统的讲授式教学方法，缺乏多样化的教学手段，如案例分析、小组讨论 等，不利于培养学生的思维能力和实践能力。
教学资源不足
部分学校卫生统计学教学资源不足，如教材陈旧、实验设备缺乏等，制约了教学质量的 提高。
改进建议与措施
加强教学内容与实际应用的联系
引入更多的实际应用案例，将理论知识与实际问题相结合 ，提高学生的学习兴趣和应用能力。
能够运用卫生统计学方法进行数据收集、整理、分析和解释，具备 开展卫生统计研究的能力。
某研究机构研究不同饮食习惯对人群健康的影响，采用配对设计将受试者按年龄、性别等 特征进行配对，然后在配对内部随机分配不同的饮食习惯，通过数据分析比较各组健康指 标的差异。
案例三
某农业研究机构研究不同肥料对农作物产量的影响，采用随机区组设计将农田按土壤、气 候等条件进行划分，然后在每个区组内随机分配不同的肥料处理，通过数据分析比较各组 农作物产量的差异。
原则和技巧。
教学方法
理论讲授
通过课堂讲授正确的统计思维。
案例分析
结合实例，分析卫生统计学在实际问 题中的应用，提高学生分析问题和解 决问题的能力。
实践操作
通过实验课程，让学生亲自动手进行 数据处理和分析，加深对理论知识的 理解和掌握。
小组讨论
04
实验设计与数据分析
实验设计类型
完全随机设计
将受试对象完全随机地分配到各 处理组，各组分别接受不同的处
理。
配对设计
将受试对象按某些特征进行配对， 然后在配对内部随机分配处理。
随机区组设计
将受试对象按区组进行划分，每个 区组内的受试对象具有相似的特征 ，然后在区组内随机分配处理。
数据分析方法
01
教学方法单一
目前主要采用传统的讲授式教学方法，缺乏多样化的教学手段，如案例分析、小组讨论 等，不利于培养学生的思维能力和实践能力。
教学资源不足
部分学校卫生统计学教学资源不足，如教材陈旧、实验设备缺乏等，制约了教学质量的 提高。
改进建议与措施
加强教学内容与实际应用的联系
引入更多的实际应用案例，将理论知识与实际问题相结合 ，提高学生的学习兴趣和应用能力。
能够运用卫生统计学方法进行数据收集、整理、分析和解释，具备 开展卫生统计研究的能力。
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求：
（1）合理选择实验对象，保证其同质性和代表性。
同质性：动物的种类、品系、年龄、性别、体重、窝别 和营养状况等。人群的性别、年龄、民族、职业、文化 程度和经济状况、病情和病程等。
代表性：随机抽样。
（2）受试对象应满足两个基本条件：一是对处理因素敏 感；二是反应必须稳定。
（3）选择受试对象应明确其纳入标准和排除标准。
第二节 实验设计的基本原则
实验设计的基本原则 对照(control) 随机化(randomization) 重复(replication)
基本原则之一：对照(control)
吃黄金搭档 一年，小孩长高了
5CM，起效了？
二、对照原则
(一)对照的（目的）意义 ：
①显露处理因素的效应：区分处理因素与非处理因素的 效应，是比较的必要基础。
例如： ①实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。 ②试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。
特点： 简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实验效
应的测定。 —— 安慰剂对照(placebo control)
克服研究者、受试对象、评价者等由于心理因素所 形成的偏倚。
（二）实验对照(experimental control)：
例: 老年性慢性支气管炎 气候转暖,自然缓解 药物治疗
②控制混杂因素和偏倚：消除和减少实验误差 ③判断不良反应。
处理组：处理因素 + 非处理因素 处理效应 + 非处理效应
对照组：
非处理因素
非处理效应
比较结果: 处理因素
处理效应
排除“非处理因素”的影响，从而衬托出 “处理因素”的作用。
对照(control)
观察指标应具有客观性、精确性、特异性 和灵敏性。
客观性：客观指标则是借助测量仪器和检验等 手段来反映的观察结果。客观指标具有较好的 真实性和可靠性。
主观指标是受试对象的主观感觉、记忆、 陈述或实验者的主观判断结果。主观指标具有 随意性和偶然性。
精确性：包括准确度和精密度两层含义。
准确度：指观察值与真值的接近程度，主 要受系统误差的影响；
(1)空白对照(blank control) (2)实验对照(experimental control) (3)自身对照(self control) (4)标准对照(standard control) (5)相互对照 (6)历史对照
（一）空白对照(blank control)： 对照组不加任何处理因素。
研究目的不同，医学研究的对象可以是人、动物 和植物，也可以是某个器官、细胞和血清等生物材料。 按试验对象，实验可以分为三类： 动物实验(animal experiment)：其受试对象为动物。 临床试验(clinical trial)：其受试对象通常为患者。 现场试验(field trial)：其受试对象通常为正常人群。
精密度：指重复观察时，观察值与其均数 的接近程度，其差值属于随机误差。
特异性和灵敏性：某指标的特异度反映其鉴别 真阴性的能力，灵敏度则反映其检出真阳性的 能力。特异度高的指标不易受混杂因素的干扰； 灵敏度高的指标能将处理因素的效应更好地显 示出来。
准确度和精确度都好
准确度差、精确度好
准确度？、精确度差
第十四章 实验设计
设计
实验设计
调查设计
专业设计 统计设计 专业设计 统计设计
第一节 实验设计的基本要素
三要素：1.处理因素；2.受试对象；3.实验效应
其他因素
处理因素
降压药
受试对象
高血压病人
其他效应
实验效应
血压值
一、受试对象
受试对象或称研究对象是处理因素作用的客体， 是根据研究目的确定的研究总体。
均衡性
(1) 对等：除处理因素外，对照组具备与实验组对等的 一切非处理因素。
(2) 同步：对照组与实验组设立之后，在整个研究进程 中始终处于同一空间和同一时间。
(3) 专设：任何一个对照组都是为相应的实验组专门设 立的。不得借用文献上的记载或以往的结果 或其它研究的资料作为本研究之对照。
(二)对照的形式
（1）抓住主要处理因素；
（2）区分处理与非处理因素；
（3）处理因素必须标准化，保持恒定。（如在进行药物疗效
的试验观察中，在整个试验过程中，所使用药物的生产厂家、批号、 药品标准等必须一致。）
三、实验效应
实验效应是处理因素作用于受试对象的反 应(response)和结局(outcome)，它通过观察指标 (统计学常将指标称为变量)来体现。
处理因素种类：生物性、化学性、物理性
处理因素水平：每个因素在数量上或强度上可有不同。
单因素单水平：研究某药物对原发性高血压患者的降压 作用；
单因素多水平：研究某药不同剂量的降血糖作用；
多因素单水平：比较不同药物或不同疗法对某病的治疗 效果；
多因素多水平：临床上探索某肿瘤的联合化疗方案等。
确定处理因素时注意：
（四）标准对照(standard control) 以现有的标准或正常值作对照。
准确度和精确度都差
指标的盲法观察：为消除或最大限度地减少主 观偏性，在设计时常采用盲法。
单盲法(single blind method)：受试对象不知 道自己分在哪一组；
双盲法(double blind method)：受试对象和 实验执行者均不知道受试对象分在哪一组；
三盲法(triple blind method)：受试对象、实 验执行者和统计分析人员三者均不知道受试对象 分在哪一组。
二、处理因素
处理因素或受试因素：根据研究目的确定的欲 施加或欲观察的、并能引起受试对象直接或间 接效应的因素，简称处理或因素(factor)。是 根据研究目的确定的主要因素，处理因素在整 个实验中应始终要保持不变。
非处理因素：与处理因素可能同时存在的能使 受试对象产生效应的非研究因素。非处理因素 干扰效应与所研究因素间关系的观察与分析， 常常又称混杂因素(confounder)。
施加基础实验条件，即与处理因素有关的实验因素， 属非处理因素。
含赖氨酸面包+非处理因素→赖氨酸效应 + 面包效应+非处理因素效应
面包+非处理因素→
面包效应+非处理因素效应
赖氨酸
赖氨酸效应
（三）自身对照 实验在同一受试对象上进行。
特点： 简单易行，使用广泛。但若试验前后某些
环境或自身因素发生改变，并且会影响试验结 果，就难以说明问题。
（1）合理选择实验对象，保证其同质性和代表性。
同质性：动物的种类、品系、年龄、性别、体重、窝别 和营养状况等。人群的性别、年龄、民族、职业、文化 程度和经济状况、病情和病程等。
代表性：随机抽样。
（2）受试对象应满足两个基本条件：一是对处理因素敏 感；二是反应必须稳定。
（3）选择受试对象应明确其纳入标准和排除标准。
第二节 实验设计的基本原则
实验设计的基本原则 对照(control) 随机化(randomization) 重复(replication)
基本原则之一：对照(control)
吃黄金搭档 一年，小孩长高了
5CM，起效了？
二、对照原则
(一)对照的（目的）意义 ：
①显露处理因素的效应：区分处理因素与非处理因素的 效应，是比较的必要基础。
例如： ①实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。 ②试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。
特点： 简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实验效
应的测定。 —— 安慰剂对照(placebo control)
克服研究者、受试对象、评价者等由于心理因素所 形成的偏倚。
（二）实验对照(experimental control)：
例: 老年性慢性支气管炎 气候转暖,自然缓解 药物治疗
②控制混杂因素和偏倚：消除和减少实验误差 ③判断不良反应。
处理组：处理因素 + 非处理因素 处理效应 + 非处理效应
对照组：
非处理因素
非处理效应
比较结果: 处理因素
处理效应
排除“非处理因素”的影响，从而衬托出 “处理因素”的作用。
对照(control)
观察指标应具有客观性、精确性、特异性 和灵敏性。
客观性：客观指标则是借助测量仪器和检验等 手段来反映的观察结果。客观指标具有较好的 真实性和可靠性。
主观指标是受试对象的主观感觉、记忆、 陈述或实验者的主观判断结果。主观指标具有 随意性和偶然性。
精确性：包括准确度和精密度两层含义。
准确度：指观察值与真值的接近程度，主 要受系统误差的影响；
(1)空白对照(blank control) (2)实验对照(experimental control) (3)自身对照(self control) (4)标准对照(standard control) (5)相互对照 (6)历史对照
（一）空白对照(blank control)： 对照组不加任何处理因素。
研究目的不同，医学研究的对象可以是人、动物 和植物，也可以是某个器官、细胞和血清等生物材料。 按试验对象，实验可以分为三类： 动物实验(animal experiment)：其受试对象为动物。 临床试验(clinical trial)：其受试对象通常为患者。 现场试验(field trial)：其受试对象通常为正常人群。
精密度：指重复观察时，观察值与其均数 的接近程度，其差值属于随机误差。
特异性和灵敏性：某指标的特异度反映其鉴别 真阴性的能力，灵敏度则反映其检出真阳性的 能力。特异度高的指标不易受混杂因素的干扰； 灵敏度高的指标能将处理因素的效应更好地显 示出来。
准确度和精确度都好
准确度差、精确度好
准确度？、精确度差
第十四章 实验设计
设计
实验设计
调查设计
专业设计 统计设计 专业设计 统计设计
第一节 实验设计的基本要素
三要素：1.处理因素；2.受试对象；3.实验效应
其他因素
处理因素
降压药
受试对象
高血压病人
其他效应
实验效应
血压值
一、受试对象
受试对象或称研究对象是处理因素作用的客体， 是根据研究目的确定的研究总体。
均衡性
(1) 对等：除处理因素外，对照组具备与实验组对等的 一切非处理因素。
(2) 同步：对照组与实验组设立之后，在整个研究进程 中始终处于同一空间和同一时间。
(3) 专设：任何一个对照组都是为相应的实验组专门设 立的。不得借用文献上的记载或以往的结果 或其它研究的资料作为本研究之对照。
(二)对照的形式
（1）抓住主要处理因素；
（2）区分处理与非处理因素；
（3）处理因素必须标准化，保持恒定。（如在进行药物疗效
的试验观察中，在整个试验过程中，所使用药物的生产厂家、批号、 药品标准等必须一致。）
三、实验效应
实验效应是处理因素作用于受试对象的反 应(response)和结局(outcome)，它通过观察指标 (统计学常将指标称为变量)来体现。
处理因素种类：生物性、化学性、物理性
处理因素水平：每个因素在数量上或强度上可有不同。
单因素单水平：研究某药物对原发性高血压患者的降压 作用；
单因素多水平：研究某药不同剂量的降血糖作用；
多因素单水平：比较不同药物或不同疗法对某病的治疗 效果；
多因素多水平：临床上探索某肿瘤的联合化疗方案等。
确定处理因素时注意：
（四）标准对照(standard control) 以现有的标准或正常值作对照。
准确度和精确度都差
指标的盲法观察：为消除或最大限度地减少主 观偏性，在设计时常采用盲法。
单盲法(single blind method)：受试对象不知 道自己分在哪一组；
双盲法(double blind method)：受试对象和 实验执行者均不知道受试对象分在哪一组；
三盲法(triple blind method)：受试对象、实 验执行者和统计分析人员三者均不知道受试对象 分在哪一组。
二、处理因素
处理因素或受试因素：根据研究目的确定的欲 施加或欲观察的、并能引起受试对象直接或间 接效应的因素，简称处理或因素(factor)。是 根据研究目的确定的主要因素，处理因素在整 个实验中应始终要保持不变。
非处理因素：与处理因素可能同时存在的能使 受试对象产生效应的非研究因素。非处理因素 干扰效应与所研究因素间关系的观察与分析， 常常又称混杂因素(confounder)。
施加基础实验条件，即与处理因素有关的实验因素， 属非处理因素。
含赖氨酸面包+非处理因素→赖氨酸效应 + 面包效应+非处理因素效应
面包+非处理因素→
面包效应+非处理因素效应
赖氨酸
赖氨酸效应
（三）自身对照 实验在同一受试对象上进行。
特点： 简单易行，使用广泛。但若试验前后某些
环境或自身因素发生改变，并且会影响试验结 果，就难以说明问题。