造血干细胞移植的适应症与疗效
干细胞移植技术的适用病症和治疗效果介绍
干细胞移植技术的适用病症和治疗效果介绍干细胞移植技术是一种在临床上被广泛应用的创新治疗方法，由于其独特的特性和潜能，已成为治疗多种疾病的希望。
本文将介绍干细胞移植技术的适用病症以及其在不同疾病治疗中的效果。
干细胞是一类具有自我更新和分化能力的细胞，可以在体内持续分裂产生其他类型的细胞。
由于其独特的特性，干细胞移植技术可以用于治疗各种疾病，包括血液系统疾病、免疫缺陷病、器官衰竭等。
首先，干细胞移植技术在血液系统疾病的治疗中表现出色。
例如，对于白血病等造血系统疾病的患者，干细胞移植技术可以通过重新建立血液系统来治愈疾病。
干细胞可以通过骨髓或外周血采集，经过体外处理后，再移植到患者体内。
这些移植的干细胞可以再生骨髓，产生新的血细胞，帮助患者恢复正常的血液功能。
除了血液系统疾病，干细胞移植技术在免疫缺陷病的治疗中也显示出重要的作用。
免疫缺陷病是一类由于免疫系统异常导致的免疫功能低下的疾病。
通过干细胞移植技术，可以将健康的干细胞移植到患者体内，以帮助修复其免疫系统功能，增强免疫力，提高抵抗疾病的能力。
在器官衰竭的治疗中，干细胞移植技术也有着广泛的应用前景。
例如，心脏病患者常常需要进行心脏移植手术，但由于供体的限制和排斥反应的风险，干细胞移植技术被认为是一种更为可行的替代方法。
通过将干细胞移植到心脏病患者的心肌组织中，可以激活和促进心脏的自我修复能力，减轻病情和症状，并改善心脏功能。
除了上述疾病，干细胞移植技术还显示出在其他领域的治疗潜力。
例如，干细胞移植可以用于治疗神经系统疾病，如帕金森病和脑损伤后的康复。
通过将干细胞移植到受损的神经组织中，可以促进神经细胞的再生和修复，改善病情和生活质量。
此外，干细胞移植技术在美容领域也展示了一定的应用前景。
干细胞可以激活皮肤组织的更新，促进胶原蛋白的合成，增加皮肤的弹性和光滑度。
因此，干细胞移植被广泛应用于抗衰老治疗和皮肤再生。
总结而言，干细胞移植技术作为一种创新的治疗方法，在多个领域展示出卓越的疗效。
造血干细胞移植技术
造血干细胞移植治疗目的应用超大剂量的放、化疗，以最大限度清除病人体内的肿瘤细胞或骨髓中的异常细胞群以及抑制或摧毁宿主免疫系统（对异基因造血干细胞移植而言），然后移植正常的造血干细胞，重建造血和免疫功能而使病人康复。
造血干细胞移植的适应症有哪些1、恶性血液病急性非淋巴细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病、毛细胞白血病、骨髓增生异常综合征等。
2、造血系统疾病再生障碍性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿、骨髓纤维化等。
非恶性血液病1、先天性及获得性再生障碍性贫血：尤其存在危及生命的不可逆的骨髓衰竭或对免疫抑制治疗无效的再障。
2、遗传性红细胞疾病，3、遗传性免疫缺陷，4、遗传性代谢性疾病。
NMDP推荐的恶性血液病URD-HSCT适应症和移植时机具体如下：1、急性髓细胞白血病(AML)①高危AML：继发性AML(如既往有MDS病史)，治疗相关性白血病，诱导治疗失败;②细胞遗传学高危患者CR1;③CR2或CR3。
2、急性淋巴细胞白血病(ALL)①高危ALL;②细胞遗传学高危患者(如Ph染色体阳性, 11q23)，③初诊时高白(>30 C 50×109/L)，④中枢神经系统白血病或睾丸白血病，⑤初始诱导治疗4周未获CR，⑥诱导治疗失败，⑦CR2或CR3。
3、骨髓增生异常综合征(MDS) IPSS中危-1 (INT-1)，中危-2(INT-2)或IPSS 高积分并包括以下任一条：①骨髓原始细胞>5％②除了细胞遗传学预后良好患者[包括5q-获核型正常]③>1系细胞减少。
4、性髓细胞性白血病(CML)①伊马替尼治疗后3月无血液学或次要细胞遗传学反应，②伊马替尼治疗后6到12月无完全细胞遗传学反应，③疾病进展(加速期或急变期)。
5、淋巴瘤造血干细胞移植技术（一）基本的技术方法造血干细胞移植技术的基本原理是以正常造血干细胞替代病人的病理干细胞。
具体方法分以下几种情况：1、对于恶性血液疾病的病人应先进行化（放）疗诱导治疗，使病情缓解，再给予超剂量化（放）疗，尽可能杀灭病人体内所有的肿瘤细胞并抑制其免疫功能，为植入干细胞留置空间，然后通过静脉输注将正常的造血干细胞移植给病人。
HSCT的名词解释
HSCT的名词解释随着医学科技的不断进步，新的治疗方法和技术不断涌现。
HSCT （Hematopoietic Stem Cell Transplantation）即造血干细胞移植，是一种通过将患者自身或配型合适的供者的造血干细胞输注给患者，帮助恢复骨髓造血功能的治疗方法。
1. HSCT的历史HSCT作为一种医学治疗方法起源于20世纪60年代。
在当时，医生们发现通过从骨髓中提取干细胞，然后将其进行移植到患者体内，可以促进他们的造血系统恢复正常功能，尤其是用于治疗某些血液疾病。
随后，HSCT在临床实践中逐渐得到广泛应用，并取得了显著的疗效。
2. HSCT的适应症HSCT主要应用于治疗一些严重的血液系统疾病，如白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等。
此外，它还可以用于治疗一些遗传性疾病和免疫系统疾病，如再生障碍性贫血、新生儿免疫缺陷等。
3. HSCT的原理HSCT的治疗过程可以分为三个关键步骤：前处理、移植和康复。
前处理是指在移植前使用化疗、放射疗法或其他抗肿瘤药物来消灭患者体内的异常细胞。
移植是指将供者的造血干细胞通过静脉输注给患者，以便这些干细胞能够定居在患者的骨髓内并开始恢复正常的造血功能。
康复阶段包括恢复患者的免疫力和骨髓功能，并进行相关的并发症管理。
4. HSCT的供者HSCT的治疗过程中，供者的选择非常重要。
理想的供者是有相似的遗传特征和免疫系统特征的近亲，如兄弟姐妹。
如果没有合适的近亲供者，还可以通过国际供者登记系统（如BMDW）进行配型，选择与患者最匹配的无亲缘关系的供者。
5. HSCT的并发症与风险尽管HSCT是一种非常有效的治疗方法，但它也伴随着一定的并发症和风险。
在前处理阶段，化疗和放疗等治疗方法可能会导致一系列副作用，如恶心、呕吐、脱发和免疫抑制等。
移植后，供者的免疫细胞可能会攻击患者部分组织器官，导致反应性移植物抗宿主病（GVHD），这可能是HSCT治疗中最严重的并发症之一。
此外，感染也是HSCT患者面临的常见问题。
造血干细胞移植植入标准
造血干细胞移植植入标准造血干细胞移植是一种重要的治疗方法，被广泛应用于血液系统疾病的治疗。
为了确保移植成功，需要制定一套标准，以指导移植的各个环节，保证患者的安全和治疗的有效性。
下面将详细介绍造血干细胞移植植入的标准。
一、适应症的评估在进行造血干细胞移植之前，需要对病情进行全面评估，确保适合移植。
适应症的评估包括确定疾病的类型和分期，评估患者的年龄、身体状况和合并症情况等。
只有在评估结果为适宜移植的情况下，才可进行后续操作。
二、供者的选择和评估选择合适的供者对造血干细胞移植的成功与否至关重要。
供者可以是患者自身的自体供者，也可以是外源供者。
对于自体供者，需要进行详细的身体检查和检验，确保供者的身体状况良好，并排除供者自身潜在的疾病风险。
对于外源供者，需要进行供者的详细筛查，包括详细的家族病史、疾病和感染的筛查，以及供者与受者的HLA（人类白细胞抗原）配型。
三、移植方案的设计移植方案需要根据患者的疾病类型、分期和身体状况来确定。
移植方案主要包括预处理方案、干细胞的采集和处理方案以及移植后的免疫抑制治疗方案。
预处理方案的设计旨在减轻患者的疾病负担，提高移植的成功率。
干细胞的采集和处理方案需要选择合适的采集方法和处理方法，并确保干细胞的质量和数量满足移植的需要。
移植后的免疫抑制治疗方案需要根据患者的免疫状态和疾病情况来确定，以减少移植后的排斥反应和移植物对宿主的抗原作用。
四、移植前的准备工作移植前的准备工作包括全面评估患者的身体状况和疾病情况，确定移植方案和供者，进行充分的沟通和教育，了解移植的风险和可能的并发症。
还需要做好患者的身体检查和检验，包括血常规、生化指标、免疫学检查和感染筛查等，以评估患者的身体状况和减少移植的风险。
五、移植的过程控制造血干细胞移植的过程需要严格控制，以确保移植的成功。
移植的过程包括移植物的输注和移植后的护理。
移植物的输注需要注意移植物的温度和注射速度，确保干细胞的存活率和移植效果。
干细胞移植的治疗适应症
干细胞移植的治疗适应症干细胞移植作为一种新兴的治疗方法，已经在许多领域得到广泛应用。
干细胞是一种具有分化为多种细胞类型能力的细胞，其移植可以促进组织和器官的再生与修复。
本文将介绍干细胞移植在多个疾病领域中的治疗适应症。
1. 血液系统疾病干细胞移植在血液系统疾病中起到重要作用。
例如，对于白血病等恶性血液肿瘤来说，通过干细胞移植可以用新的健康造血干细胞取代异常的造血干细胞，从而达到治疗的目的。
此外，干细胞移植也可以用于治疗再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液相关疾病。
2. 免疫系统疾病干细胞移植在免疫系统疾病的治疗中也显示出潜力。
例如，对于严重的自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等，干细胞移植可以通过重建免疫系统来有效缓解症状。
此外，对于严重的再生障碍性贫血和免疫缺陷病患者，干细胞移植也可以改善其免疫功能。
3. 神经系统疾病干细胞移植对于神经系统疾病的治疗也具有巨大潜力。
例如，对于帕金森病、脑卒中等神经退行性疾病，通过干细胞移植可以促进受损的神经细胞的修复和再生，从而改善患者的症状和功能。
此外，干细胞移植还可以用于治疗脊髓损伤、多发性硬化症等神经系统疾病。
4. 眼部疾病干细胞移植在眼部疾病的治疗中也具备重要地位。
例如，对于角膜损伤、干眼症等眼科疾病，通过干细胞移植可以促进角膜上皮细胞的再生和修复，从而改善患者的视力和眼部症状。
此外，干细胞移植还可以用于治疗视网膜疾病，如黄斑部病变等。
5. 骨骼和肌肉系统疾病干细胞移植在骨骼和肌肉系统疾病的治疗中也发挥着重要的作用。
例如，对于骨髓纤维化、骨髓炎等骨髓疾病，干细胞移植可以重新建立正常的造血功能。
此外，干细胞移植还可以用于治疗骨折、肌肉损伤等骨骼及肌肉系统疾病，促进骨骼和肌肉的再生和修复。
需要注意的是，干细胞移植作为一种复杂的治疗方法，有一定的风险和不确定性。
在应用时，需要对患者进行全面的评估，并根据具体疾病情况选择合适的干细胞移植类型。
造血干细胞移植的适应症与疗效
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造血干细胞移植分类
供体
同基因 异基因 自体
预处理强度
非清髓干细胞移植 清髓干细胞移植
骨髓移植
HLA全相合
干细胞来源 外周血干细胞移植 受供体间HLA相关性 HLA不全相合
脐血移植
HLA不合
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CML的治疗评价
• 羟基脲/马利兰：很少改善细胞遗传学，不改善病程。 • IFNα：与HU相比，5-OS提高约15％ • 伊马替尼（Ⅲ期试验，1106例）
血液学完全缓解 主要遗传学缓解 完全遗传学缓解
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HSCT的基本流程
供者准备 • 详细询问供髓者的病史和全面体检，对血、骨髓及心、肝
、肾、免疫功能等进行检查。骨髓检查包括常规分类、粒 -单集落形成测定(GM-CFU)、染色体分析,此外还应检查血 清巨细胞病毒等病毒抗体滴度和华康氏反应。 • 如为同性供者应查红细胞同工酶和血型(包括亚型),以此 作为移植后骨髓是否植入的依据。
异基因移植
正常供者 1. 复发率低 2. 长期无白血病生存率高 3. 治愈某些疾患的唯一方法 4. 适应症广泛 5. 不需要冷冻和净化技术
1. 供者来源有限 2. 易发生GVHD,移植并发症多 3. 患者(受者)年龄<55岁 4. 需要长期使用免疫抑制剂 5. 长期存活着生活质量差
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干细胞移植的治疗适应症与禁忌症
干细胞移植的治疗适应症与禁忌症干细胞移植作为一种新兴的治疗方法，被广泛运用于多种疾病的治疗中。
通过引入干细胞到患者体内，可以帮助身体生成新的细胞，修复受损组织，从而达到治疗的目的。
但干细胞移植并非适用于所有疾病，也存在一定的禁忌症。
本文将详细介绍干细胞移植的治疗适应症与禁忌症，并提供相关的专家意见。
干细胞移植的治疗适应症1. 血液疾病：干细胞移植在治疗血液疾病，尤其是恶性血液病方面取得了巨大的成功。
比如，骨髓移植可用于治疗白血病、多发性骨髓瘤、淋巴瘤等恶性血液病，通过移植后的干细胞可以生成正常的造血细胞，恢复患者的造血功能。
2. 免疫系统疾病：干细胞移植也可用于治疗某些免疫系统缺陷性疾病，如先天性免疫缺陷病、白塞病等。
通过移植健康的干细胞，可以增强患者的免疫功能，提高对疾病的抵抗能力。
3. 自身免疫性疾病：干细胞移植还可以用于治疗一些自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等。
通过重置患者免疫系统的平衡，干细胞移植可以减少患者的病症，改善生活质量。
4. 非血液恶性肿瘤：干细胞移植在一些非血液恶性肿瘤的治疗中也表现出良好的效果。
比如，干细胞移植可以用于治疗晚期的实体肿瘤，如乳腺癌、卵巢癌等。
通过移植后的干细胞，可以帮助患者恢复正常的造血功能，增强化疗的耐受性。
干细胞移植的禁忌症1. 年龄限制：干细胞移植对患者的年龄有一定的限制。
一般来说，患者的年龄应在18岁至60岁之间，过大或过小的年龄均不适合进行干细胞移植。
2. 严重器质性疾病：干细胞移植禁忌于存在严重器质性疾病的患者，如严重心脏病、肝功能衰竭、肾功能衰竭等。
由于干细胞移植手术对身体健康状况要求较高，这些疾病可能加重术后的并发症风险。
3. 活动性感染：干细胞移植时禁止患者患有活动性感染。
活动性感染的存在可能加重手术后的免疫负担，增加患者出现感染的风险。
4. 孕期和哺乳期：干细胞移植禁止孕期和哺乳期的妇女接受。
这是因为移植手术可能会对胎儿或婴儿产生影响，同时患者在此期间也需要花费更多的精力照顾自己和宝宝。
造血干细胞移植适应症
对于伊马替尼治疗失败的慢性期患者，可 根据患者的年龄和意愿考虑移植；
在伊马替尼治疗中或任何时候出现基因突 变的患者，首选
对第二代治疗反应欠佳、失败或不耐受的 所有患者，可进行
加速期或急变期患者建议进行，移植前首 选治疗
年轻患者，尤其具有高危遗传学核型的患者， 如(；)；(；)； 初次自体造血干细胞移植后疾病进展需要挽 救性治疗的患者
．霍奇金淋巴瘤
难治或后复发患者
．非霍奇金淋巴瘤()
()()：年轻患者在下列情况下具有指征： )嘌呤类似物无效或获得疗效后个月之内复 发； )嘌呤类似物为基础的联合方案或后获得疗 效，但个月内复发； )具有高危细胞核型或分子学特征，在获得 疗效或复发时； )发生转化。
③未获得的：难治及复发性各种类型，可以进行挽 救性，在有经验的单位尝试
)年龄>岁： 符合上述条件，身体状况也符合的条件，建议在有 经验的单位进行治疗。
．
()年龄>岁：
期具有指征：原则上推荐～岁所有患者在 期进行，尤其诱导缓解后周未转阴或具有 预后不良临床特征的患者应尽早移植。
对于部分青少年患者如果采用了儿童化疗 方案，移植指征参考儿童部分。
．
()评分中危Ⅱ及高危患者尽早移植； ()低危或中危伴有严重中性粒细胞或 血小板减少或输血依赖的患者 ()儿童患者。
．骨髓纤维化()：
中危Ⅱ和高危原发或继发性
：年龄>岁、症状；< 、>×、外周血原始细胞>％。 低危：没有上述危险因素 中危：个危险因素 中危Ⅱ：～个危险因素 高危：危险因素>个
．
未达到周和周均为阴性标准
)>期患者的移植：很早期复发及早期复发患 者，建议在期进行；所有以上患者均具有移 植指征。 )挽救性移植：对于难治、复发未缓解患者， 有经验的单位尝试性进行。
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HSCT的基本流程
供者准备 • 详细询问供髓者的病史和全面体检，对血、骨髓及心、肝
• 免疫重建及移植物抗肿瘤作用。 • 造血重建。
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造血干细胞移植分类
供体
同基因 异基因 自体
预处理强度
非清髓干细胞移植 清髓干细胞移植
骨髓移植
干细胞来源 外周血干细胞移植 受供体间HLA相关 性
脐血移植
HLA全相合 HLA不全相合 HLA不合
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自体BMT时必须注意以下几个方面
①肿瘤必须未累及骨髓,移植前骨盆未受过射线照 射。 ②年龄不宜过大。 ③肿瘤必须对放、化疗敏感。 ④自体骨髓移植有利于保护骨髓,免受放、化疗影 响。 ⑤不能防止放、化疗对心、肝、肾等脏器的毒性 损害。
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自体BMT时必须注意以下几个方面
HLA-C
Yes, allele level
HLA-DRB1 Yes, allele level
HLA-DQA1 and B1
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造血干细胞移植适应症
➢恶性肿瘤和克隆性疾病
➢再生障碍性贫血
•急性白血病
➢重症联合免疫缺陷病
•慢性髓细胞白血病
➢遗传性疾病
•多发性骨髓瘤
➢急性放射病
•恶性淋巴瘤
➢自身免疫性疾病
•骨髓增生异常综合症
➢器官移植
•真性红细胞增多症
➢基因治疗
• 阵发性睡眠性血红蛋白尿
•乳腺癌
•神经母细胞瘤 四川省医学科学院·四川省人民医院
自体造血干细胞移植适应证
• AL: AML CR1；≥CR2 • CML:自体移植疗效不佳，CP期经治疗Ph及融
合基因转阴者可试行。 • MM • 淋巴瘤 • CLL • MDS • 对放化疗敏感的实体肿瘤
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异基因造血干细胞移植适应证
• AL: AML:CR1含预后差因素者；≥CR2(APL除外） ALL:CR1含预后差因素者；≥CR2(儿童标危组除外)
• CML:异基因移植是治愈的唯一方法 • SAA • MDS伴高危因素 • 原发性骨髓纤维化:主张异基因移植，但疗效不佳 • 淋巴瘤，多发性骨髓瘤：自体较多 • 恶性组织细胞病 • 地中海贫血 • PNH • 极重症以上的急性放射病 • 先天性免疫缺陷症
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异基因造血干细胞移植供者选择
• 首选HLA配型相合的同胞兄弟姐妹为供者,如有两 个以上供者应选择与患者ABO血型或性别相同者 。
• 也可选择单倍型相同的家庭成员作为供者
• 选用HLA表型相同或相似的无关人员作供者,由于 HLA的高度多态性,使其概率甚小（1/50000）。
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Allo-SCTHLA配型
• 受者
• A B C DR DP DQ • A B C DR DP DQ
供者
A B C DR DP DQ A B C DR DP DQ
Locus
Recommendation
HLA-A
Yes, allele level
HLA-B
Yes, allele level
自体造血干细胞移植示意图
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异基因 造血干细胞移植示意图
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Hematopoietic Cell Sources Tailored to the Patient
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造血干细胞移植（受者）的年龄构成
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造血干细胞移植患者选择
➢年龄：异体移植一般50岁以下；自体移植小于 60岁，非清髓性可放宽至65～70岁。
➢对化疗敏感。 ➢心肝肺肾等主要器官功能正常。 ➢注：乙肝非移植禁忌症，但移植前应抗病毒治
疗(如贺普汀)。 ➢糖尿病患者移植需慎重。
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⑥自体骨髓成功的关键是：保存造血干细胞的活力和基本 功能。骨髓采集后如置于常温下,骨髓在培养液或保存液 内最长不能超过72小时。因此大剂量放、化疗须在短时间 内完成,或者有时难以忍受。在-196℃长期保存。 ⑦对缓解期肿瘤(尤其是血液系统的白血病和多发性骨髓瘤) 进行BMT,采集的骨髓最好能行体外净化,去除残存的肿瘤 细胞,否则移植后复发率极高。 ⑧移植后不出现GVHD,就不会出现抗肿瘤效应,故复发率 极高。
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异基因及自体骨髓移植的优点及存在问题
自体ห้องสมุดไป่ตู้植
干细胞来源
优点
缺点
患者本人
1. 不受供者限制 2. 年龄的限制较宽 3. 移植并发症少 4. 不发生GVHD 5. 移植后生活质量好 6. 我国易开展
1. 容易复发 2. 骨髓需要冷冻保存 3. 缺乏GVL作用 4. 骨髓需要净化处理
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异基因造血干细胞移植供者选择
➢HLA相匹配（HLA A、B、DR） ➢无传染性疾病 ➢年龄无限制，通常<60岁 ➢无精神病 ➢无严重器质性疾病，左心室射血指数＞5.0、用
力肺活量(forced vital capatity)≥60%、一 氧化碳弥散能力(DLCO)≥50%。 (5)血肌酐＜110μmol/L(2mg/dl)和总胆红素 ＜18μmol/L(＜2mg/dl）。
异基因移植
正常供者 1. 复发率低 2. 长期无白血病生存率高 3. 治愈某些疾患的唯一方法 4. 适应症广泛 5. 不需要冷冻和净化技术
1. 供者来源有限 2. 易发生GVHD,移植并发症多 3. 患者(受者)年龄<55岁 4. 需要长期使用免疫抑制剂 5. 长期存活着生活质量差
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造血干细胞移植的适应症与疗效
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内容提要
• 造血干细胞移植适应症 • 造血干细胞移植现状 • 造血干细胞供者选择 • 造血干细胞移植过程 • 造血干细胞移植疗效 • 小结
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造血干细胞移植定义
• 经大剂量放化疗或其他免疫抑制预处理，清除受 体体内的肿瘤细胞和异常克隆细胞，然后把自体 或异体造血干细胞移植给受体，使受体重建正常 造血和免疫功能，从而达到治疗目的的一种治疗 手段。