基因治疗在疾病防治中的应用
基因治疗在自身免疫疾病治疗中的应用策略
基因治疗在自身免疫疾病治疗中的应用策略自身免疫疾病是一类由免疫系统异常攻击身体正常组织和器官的疾病。
常见的自身免疫疾病包括类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、炎症性肠病等。
这些疾病给患者的生活带来了巨大的负担，因此寻找新的治疗策略成为了迫切的需求。
基因治疗作为一种潜在的治疗方法，正在逐渐被研究和应用于自身免疫疾病治疗。
本文将探讨基因治疗在自身免疫疾病治疗中的应用策略。
基因治疗是一种利用基因技术来修复、替代或调节患者遗传信息的治疗方法。
在自身免疫疾病治疗中，基因治疗被广泛应用于以下几个方面：1. 免疫调节基因治疗：免疫调节基因治疗通过调节患者的免疫系统，减轻自身免疫疾病的症状和程度。
例如，研究人员可以使用基因工程技术将抑制性T细胞（Treg）增殖的基因导入患者的细胞中。
Treg细胞是免疫系统中的一类细胞，可以抑制其他免疫细胞的活性，从而减少免疫系统攻击正常组织和器官的程度。
通过增加Treg细胞的数量，基因治疗可以帮助调节患者的免疫系统，减轻自身免疫疾病症状。
2. 载体介导的基因传递：载体介导的基因传递是一种将治疗相关基因通过载体递送到患者细胞内的方法。
在自身免疫疾病治疗中，研究人员可以将抗炎细胞因子相关基因导入患者的细胞中，以提高抗炎因子的产生和释放。
通过增加抗炎因子的水平，可以减轻炎症反应和组织损伤，改善自身免疫疾病的症状。
3. RNA干扰技术：RNA干扰技术是一种通过干扰或抑制特定基因的表达来治疗疾病的方法。
在自身免疫疾病治疗中，研究人员可以使用RNA干扰技术来靶向抑制自身免疫疾病相关的免疫细胞活性基因。
通过抑制这些基因的表达，可以减少过度的免疫反应，从而减轻自身免疫疾病的症状。
4. 基因编辑技术：基因编辑技术是一种通过直接改变细胞DNA序列来修复异常基因或调节基因表达的方法。
在自身免疫疾病治疗中，研究人员可以使用基因编辑技术来修复免疫系统中存在的异常基因。
通过修复这些异常基因，可以恢复免疫系统的正常功能，从而改善自身免疫疾病的症状。
基因工程技术在医学中的应用
基因工程技术在医学中的应用一、引言近年来，基因工程技术在医学领域中的应用取得了突破性进展。
基因工程技术是指通过改变生物体的基因结构和功能，以达到预期目的的一系列操作方法。
医学领域对于基因工程技术的应用主要集中在疾病诊断、治疗和预防等方面。
本文将从以上三个方面来探讨基因工程技术在医学中的应用。
二、基因工程技术在疾病诊断中的应用1. 基因检测：通过分子生物学技术，可以对某些特定基因进行快速准确地检测，用于遗传性疾病或易感性疾病的筛查。
例如，乳腺癌患者可通过BRCA1和BRCA2基因检测来确定患有突变型基因，有助于早期发现并采取相应措施。
2. 个体化药物治疗：根据个体遗传特征，通过分析患者的基因组信息，确定最适合该患者的药物类型和剂量。
这种精准化治疗能够提高治愈率，减少不良反应。
例如，恶性肿瘤患者可以通过基因分型，明确药物对其是否有效，并避免出现对某些药物的耐药性。
三、基因工程技术在疾病治疗中的应用1. 基因治疗：将正常的基因导入到患者的异常细胞中，以修复或替代失去功能的基因。
目前，基因治疗已被广泛应用于各类遗传性疾病、癌症和免疫系统相关的疾病等。
例如，在血友病治疗中，可以通过导入正常的凝血因子基因来缓解患者出血倾向。
2. 基因编辑：利用CRISPR-Cas9等技术手段对细胞或生物体进行精确编辑，使之具备特定功能。
目前最为广泛应用的是CAR-T细胞治疗，即通过编辑T细胞，在其表面引入能够识别癌细胞的受体，以实现针对肿瘤细胞的精准攻击。
四、基因工程技术在预防医学中的应用1. 基因修饰婴儿：利用CRISPR-Cas9等技术手段，能够在受精卵阶段对基因进行修饰，以消除遗传疾病的潜在风险。
然而，基因修饰婴儿引发了伦理和道德等一系列问题，其合理性和可行性仍需要深入讨论与评估。
2. 疫苗开发：基因工程技术为疫苗的快速研发提供了新途径。
科学家们可以通过改造微生物或使用重组蛋白来制备疫苗。
例如，在新冠肺炎疫情中，获得了针对SARS-CoV-2的mRNA疫苗，并被迅速推向市场应用。
基因工程技术在医学中的应用前景
基因工程技术在医学中的应用前景基因工程技术是一种通过改变或修复人类基因组来治疗或预防疾病的技术。
随着科技的不断发展，基因工程技术在医学领域中的应用前景越来越广阔。
本文将从慢性疾病的治疗、癌症的防治、个性化医疗以及基因治疗方面探讨基因工程技术在医学中的应用前景。
一、慢性疾病的治疗慢性疾病是一类发病缓慢且长期持续的疾病，如糖尿病、高血压等。
传统的慢性疾病治疗方法通常是通过药物管理或手术干预，但效果有限。
基因工程技术提供了一种更具针对性和个性化的治疗方法。
例如，在糖尿病的治疗中，科学家们通过基因工程技术，将胰岛素基因导入患者体内，使其能够自主合成胰岛素，从而控制血糖水平。
这种基因工程技术的应用不仅可以提高疗效，还能减少患者依赖胰岛素注射的次数和剂量。
二、癌症的防治癌症是当代社会的头号杀手，传统的放疗和化疗虽然可以缓解病情，但也对身体造成了巨大的伤害。
基因工程技术在癌症的防治中具有巨大的应用潜力。
一方面，基因工程技术可以通过筛查肿瘤相关基因，早期发现患者的肿瘤风险，从而进行早期干预和治疗。
另一方面，基因工程技术还可以通过基因修复或基因替代的方式，修复或替代患者体内异常基因，从而达到治疗癌症的效果。
三、个性化医疗个性化医疗是医学领域的一项重要发展方向，旨在基于个体基因组学的信息，为每个患者制定个性化的治疗方案。
基因工程技术作为个性化医疗的重要手段，为其发展提供了有力支持。
通过基因工程技术，医生可以对患者的基因组进行全面的测序分析，了解其患病风险和治疗需求，并据此制定个性化的治疗计划。
例如，针对某些遗传性疾病，可以通过基因工程技术进行胚胎基因编辑，从源头上消除遗传病的传递风险。
四、基因治疗基因治疗是指通过改变患者的基因组，修复或替代异常基因，从而达到治疗疾病的效果。
基因工程技术是实现基因治疗的重要手段之一，具有重大的应用前景。
目前，基因治疗在一些遗传性疾病的治疗中已取得了一些突破性进展。
例如，通过基因工程技术，科学家们成功治愈了一些罕见遗传性疾病，如囊性纤维化和遗传性免疫缺陷病等。
基因工程在人类健康中的应用前景展望
基因工程在人类健康中的应用前景展望综述：随着科学技术的不断发展，基因工程作为一项重要的生物技术，在人类健康中具有广阔的应用前景。
基因工程技术对人类疾病的预防、诊断和治疗具有重要意义，可以为人们提供更有效的治疗方法，改善人类健康水平。
本文将就基因工程在人类健康方面的应用前景进行展望。
一、基因工程在疾病预防中的应用前景1. 遗传病筛查和婴儿基因检测基因工程技术可以通过对胎儿基因进行筛查和婴儿基因检测，提前预知可能患有的遗传病风险，从而进行针对性的干预和治疗，避免疾病的发生或减轻其影响。
通过基因工程技术，我们可以更好地保护新生儿的健康。
2. 精准医学与个性化治疗基因工程技术为医学提供了精准治疗的方法。
通过研究个体基因组信息，可以根据个体的特异性确定适合的治疗方案。
在个体化治疗中，基因工程技术可用于设计和开发针对特定基因突变的靶向疗法、免疫疗法和基因修复治疗，提供更精确和有效的治疗手段。
3. 预防性基因治疗预防性基因治疗是指在人体暴露于致病因素前，通过基因工程技术对人体进行基因修改，增强人体免疫系统的防御能力，从而预防疾病的发生。
这种治疗方法可以有效避免疾病的发展和传播，将有望在未来预防性医学领域发挥巨大作用。
二、基因工程在疾病诊断中的应用前景1. 基因检测技术的发展基因工程技术的快速发展使得基因检测技术更加高效、准确。
随着高通量测序技术的推广应用，人们可以更精确地诊断潜在的遗传性疾病、癌症等，并提供个体化的治疗方案。
2. 早期癌症检测基因工程技术可以通过对人体DNA和RNA的序列和表达进行深入研究，为早期癌症的诊断和筛查提供新的方法。
基因工程技术可以帮助人们找到癌症的早期标志物，并针对性地监测和诊断癌症，使得早期癌症的治疗更为及时和有效。
三、基因工程在疾病治疗中的应用前景1. 基因修复和基因治疗基因工程技术可以通过基因修复、基因替换和基因编辑等手段，纠正患者体内的基因缺陷和异常。
例如，基因工程技术已被成功应用于治疗遗传性疾病、癌症、心血管疾病和免疫性疾病等，取得了显著的治疗效果。
基因工程在病毒与疾病控制中的应用
基因工程在病毒与疾病控制中的应用现代医学领域中的基因工程技术在病毒与疾病的控制中发挥着至关重要的作用。
基因工程技术能够改变或重组生物基因，从而改变生物的特性并产生特定的效果。
在医学领域中，基因工程技术的应用可用于制造新药、治疗癌症和疾病以及预防和控制病毒的传播。
1. 病毒的基因工程控制基因工程方法在病毒的控制和预防中有着广泛的应用。
例如，通过制造病毒抗体和病毒载体疫苗来预防病毒感染。
这些疫苗是通过向体内注入不活化的病毒抗原来诱导免疫反应来产生的。
此外，利用基因工程技术，科学家们可以在实验室中合成病毒的核酸，并设计并生产病毒复制所必需的蛋白质。
这些技术的应用可以用来研究病毒的传播和感染机制，以及产生广谱的抗病毒疫苗。
另一种基因工程技术是利用RNA干扰治疗病毒感染。
RNA干扰通过小RNA分子与外来RNA靶点作用来抑制病毒复制。
该技术可以通过植入具有shRNA表达的质粒来进行基因治疗，以减少病毒的感染和传播。
此外，利用噬菌体展示技术，可以在噬菌体表面展示病毒抗原，从而诱导机体产生针对该抗原的免疫反应，并阻止病毒进一步传播。
2. 基因工程药物治疗疾病基因工程技术在药物治疗方面也有极为重要的应用。
例如，生物制药工程技术可用于制造储存蛋白和其他大分子药物。
这些药物包括诸如白细胞介素、肿瘤坏死因子、转化生长因子-β等细胞因子，以及重组人类胰岛素、成人生长激素、人类等等制剂。
通过基因工程方法，可以将这些药物原理注入一个能够产生大量目标蛋白的显微生物表达系统中，例如大肠杆菌、酵母菌或昆虫细胞等，从而大规模生产药物原理。
基因工程方法也可用于制造基于抗体和干扰素的药物。
抗体药物可用于治疗许多不同类型的癌症，例如黑色素瘤、乳腺癌、结肠癌等。
与单克隆抗体相比，多克隆抗体在生产上更经济实惠。
利用干扰素治疗病毒性肝炎，可以有效控制病毒复制，从而减缓或停止肝脏损伤的进程。
另外，基因工程技术还可以被用于制造基于DNA或RNA的药物，例如合成具有特定序列、形状和功能的RNA和DNA序列，以及利用合成RNA的介导CRISPR/Cas9技术来治疗遗传性疾病等。
基因技术在医学领域中的应用
基因技术在医学领域中的应用随着基因技术的不断发展，人们对基因的理解也逐渐加深。
基因技术不仅在农业、工业等领域中有着广泛的应用，也在医学领域中发挥着重要的作用。
本文将就基因技术在医学领域中的应用做详细的介绍。
一、基因治疗基因治疗是指通过改变人体细胞或组织的基因活性，以治疗或预防疾病的方法。
它有着显著的优势，如治愈效果好、副作用小等。
但是，基因治疗的难点在于如何准确地送达和修补所有相关的基因。
目前，基因治疗主要应用于疾病的早期诊断和治疗，如艾滋病、糖尿病等。
二、基因诊断基因诊断是指利用基因技术对某些遗传性疾病进行检测和分析，以得出是否患有该病的结果。
它的优点是可以提前预测某些遗传性疾病的发生，并为患病者制定个性化的治疗方案。
基因诊断主要应用于遗传性疾病的筛查和诊断，如遗传性失聪、家族性肿瘤等。
三、药物研发基因技术对药物研发也有着巨大的推动作用。
通过解析人类基因组，研究员们可以了解各种疾病的分子机制，从而研发出更有针对性的药物。
此外，基因技术还可以配合人类基因组重新定义致病靶点和途径，从而增加新药研发的成功率。
目前，基因技术在抗癌药物研发中得到了广泛应用。
四、个性化医疗基因技术的发展也为个性化医疗提供了重要支持。
通过分析患者基因组信息，医生可以制定更符合个体化需求的诊疗方案。
比如，基因检测可以帮助医生找到一种特定的药物治疗效果最佳的疗法，从而为患者提供更加个性化的医疗服务。
这种个性化医疗还可以预测个体患上某种疾病的风险，早期进行预防和干预，达到最佳的治疗效果。
五、疫苗研制疫苗研制也是基因技术的一个重要应用领域。
利用基因技术对各种病原体进行全基因序列测定和分析，快速鉴定出危害性较大的蛋白认，并针对性地开发出相应的疫苗。
此外，基因技术还可以建立高效快速的病原体检测方法，帮助医疗工作者及时控制疫情的发生和扩散。
六、生殖医学基因技术的应用在生殖医学中也有着广泛的应用。
它可以帮助夫妻了解自己的基因情况，预测子女的遗传疾病概率，从而提前采取措施，减少后代出现遗传病的风险。
基因工程在医学领域中的应用
基因工程在医学领域中的应用一、引言基因工程是一种应用生物技术的方法和技术，通过对基因的重组、改造和调控，实现对生物体基因组的精确操作和控制。
在医学领域中，基因工程的应用为人类治疗疾病和提高生命质量提供了新的途径。
本文将从基因治疗、基因诊断及个性化医学三个方面，探讨基因工程在医学领域中的应用。
二、基因治疗基因治疗是利用基因工程技术，通过对患者的基因进行修复、替换或增强，来治疗疾病的一种方法。
基因治疗在医学领域中的应用非常广泛，其中最为成功的应用之一是用于治疗遗传性疾病。
例如，囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，通过基因治疗，可以将正常的CFTR基因导入患者体内，从而恢复患者氯离子通道功能，减少症状发作。
此外，基因治疗还可以用于治疗癌症。
例如，CAR-T细胞免疫疗法是一种利用基因工程技术将T细胞的抗体受体改造，使其能够识别并攻击癌细胞的方法。
通过基因治疗，可以大大提高肿瘤患者的治愈率和存活率。
三、基因诊断基因工程在医学领域中的应用还包括基因诊断。
基因诊断是通过检测患者体内的基因序列、表达和变异来判断其是否患有某种遗传疾病、肿瘤等疾病。
基因诊断的主要方法是通过PCR等技术扩增特定基因或基因片段，然后进行测序或杂交检测。
基因诊断的结果可以帮助医生制定更加精准的治疗方案，提高患者的治疗效果。
四、个性化医学个性化医学是基于基因工程技术和大数据分析的医学模式，通过对患者的基因组数据进行分析，为患者提供更加个性化和精准的医疗服务。
个性化医学可以根据患者的基因组信息，预测患者对某种药物的反应和副作用，并推荐最合适的治疗方案。
另外，个性化医学还可以通过基因测序，帮助人们预测和预防一些常见疾病的发生，如心血管疾病、糖尿病等。
五、挑战和前景在基因工程在医学领域中的应用过程中，还面临着一些挑战。
首先，基因治疗和基因诊断技术的成本较高，限制了其在临床中的推广应用。
其次，基因工程技术仍然存在风险性和不确定性，需要更加严格的监管和安全性评估。
基因组学在特定疾病预防与治疗中的应用
基因组学在特定疾病预防与治疗中的应用随着医学科技的不断发展，基因组学在特定疾病预防与治疗中的应用越来越受到关注。
基因组学是对基因组的研究，其中包括基因的结构、功能、调控以及相互关系等方面。
因此，基因组学对于疾病的研究有着重要的意义。
下面我们就来探讨一下基因组学在特定疾病预防与治疗中的应用。
一、基因筛查基因筛查是指利用基因组学技术对个体的基因组进行全面检测，发现其中与某种特定疾病相关的基因突变或变异。
基因筛查主要有两种方式：一种是家族性的基因筛查，通过检测一个家庭中已患某种疾病的人的基因，来确定其他家庭成员中是否携带了这种基因；另一种是大规模的人群筛查，通过检测大量人群的基因信息，来发现某种基因变异与某种疾病之间的关系。
基因筛查主要应用于以下几个方面：1. 早期发现患病风险高的人群，提供个体化的健康管理措施。
2. 避免患病的遗传风险。
如果发现某个人携带了某种与疾病相关的突变基因，可以通过生育、手术、药物等方式来减轻或避免其下一代受到这种基因的遗传。
3. 筛查潜在的药物反应和毒性。
通过基因筛查，可以确定某些人对某些药物的反应和剂量的敏感性，从而为合理应用药物提供指导。
二、药物治疗基因组学还可以为尚无有效治疗手段的特定疾病提供治疗方案的设计和开发。
例如，基因组学可以为癌症的治疗提供依据。
目前，个体化癌症治疗是基于基因组学技术的分子诊断，它结合了肿瘤的个体特征、基因组表达、基因突变等多个方面的信息。
通过分析这些信息，医生可以精准地为患者制定出个性化的治疗方案。
此外，基因组学也可以为其他疾病的药物治疗提供依据。
例如，对于一些病毒性感染，常规的药物治疗往往无法达到有效的治疗效果。
但是，如果能够通过基因组学技术准确地鉴定出感染病毒的基因型，可以为针对性的治疗提供基础。
三、基因治疗基因治疗是指利用基因组学技术对患者的个体基因进行改造和修复，来防治特定疾病的治疗手段。
基因治疗主要有以下两种方式：1. 基因修饰基因修饰是利用基因编辑技术对患者的基因进行修饰，来达到防治疾病的目的。
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
基因治疗在疾病防治中的应用
120311102 张宇鑫
[摘要] 传染病是目前人类所面临的一类重大疾病，在某些疾病状态下，人类还未寻找到理想的治疗方法，如病毒感染等。
现代基因治疗是一种应用基因工程技术和分子遗传学原理，对人类疾病进行治疗的新疗法。
主要是指对致病基因的修正和基因增强及采用外源性细胞因子基因、核酶、基因药物进行疾病治疗的方法。
经过多年的发展，技术逐步走向成熟，在传染性疾病的防治中显示了重大的临床应用前景。
传染性疾病的基因治疗包括：基因疫苗、RNA干扰、反义技术、药物靶向治疗等。
[关键词] 基因疫苗反义技术药物靶向治疗
一、现状
1.1我国传染病预防现状
21世纪人类依然面临着传染病的挑战，就全球而言，艾滋病是当前首恶，由于其病毒极易发生变异，所以到目前为止疫苗仍在试验阶段，缺乏理想的特效药物，免疫损伤治疗难度大。
我国2003年比2002年发病率上升44．39%，人类免疫缺陷病毒检出率提高了55％。
并且防治工作面临来自传统传染病和新发传染病的双重压力：传统传染病威胁持续存在，新发传染病不断出现。
近10年来，我国几乎每一两年就有1种新发传染病出现，许多新发传染病起病急，早期发现及诊断较为困难，缺乏特异性防治手段，早期病死率较高。
其次，人口大规模流动增加了防治难度，预防接种等防控措施难于落实。
三是环境和生产生活方式的变化增加了传染病防治工作的复杂性。
一些地区令人堪忧的城乡环境卫生状况，以及传统的生产生活方式，使一些人畜共患病持续发生。
1.2基因治疗研究的现状
(1) 复合免疫缺陷综合征的基因治疗
1991年美国批准了人类第一个对遗传病进行体细胞基因治疗的方案，即将腺苷脱氨酶（ADA）采用反转录病毒介导的间接法导入一个4岁患有严重复合免疫缺陷综合征（SCID）的女孩，大约1－2月治疗一次，8个月后，患儿体内ADA水平达到正常值的25%，未见明显副作用。
此后又进行第2例治疗获得类似的效果。
(2)黑色素瘤的基因治疗
对肿瘤进行基因治疗是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。
于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死细胞（TNF）基因导入取自患者自身并经培养的肿瘤细胞，再将这些培养后的肿瘤细胞注射至病人臀部，3周后切除注射部位与其引流的淋巴结，在适合条件下培养T细胞，将扩增的T细胞与IL－2合并用于病人，结果5名黑色素瘤病人中1名肿瘤完全消退，2名90%的肿瘤消退，另2人在治疗后9个月死亡。
由于携有TNF的TIL可积于肿瘤处，因而TIL的应用提高了对肿瘤的杀伤作用。
1.3．其它遗传病的基因治疗其它遗传病
诸如白种人中常见的囊性纤维化的进展很快。
对于DMD的基因治疗，由于有小鼠动物模型，也取得一定进展。
例如1993年法国将腺病毒－罗斯病毒小肌营养不良蛋白基因重组体注入小鼠肌内成功。
即用腺病毒为载体，与小肌营养不良蛋白基因的cDNA重组，在RSV 启动子启动下，作肌肉注射，证明可在mdy小鼠肌肉表达，此外，对一些遗传病如血友病，地中海贫血、高雪氏病等正在探索中。
二、基因治疗的方法
2.1 基因疫苗
基因疫苗（genetic vaccine）又称核酸疫苗(nucleic acid vaccine)或DNA疫苗，是指将编码外源性抗原的基因插入到含真核表达系统的载体上，然后直接导入人或动物体内，让其在宿主细胞中表达抗原蛋白，该抗原蛋白可直接诱导机体产生免疫应答。
抗原基因在一定时限内的持续表达，不断刺激机体免疫系统产生应答反应，从而达到预防疾病的目的。
它的免疫方式有以下几种方式：（1）直接注射法：裸质粒DNA或经脂质体包裹的裸质粒DNA 直接从肌肉、皮内、皮下、粘膜、静脉内注射。
包裹DNA的脂质体能与组织细胞发生膜融合，而将DNA摄入，减少了核酸酶对DNA的破坏。
(2)基因枪轰击法：将质粒DNA包被在金微粒子表面，用基因枪将包被DNA的金微粒子高速穿入组织细胞。
这种方法效率高，免疫应答强烈，但操作复杂，需特殊设备。
(3)细菌或病毒携带法：选择一种容易进入某组织器官的细菌或病毒，将其繁殖基因去掉形成繁殖缺陷菌株，然后将质粒DNA转化到该细菌或病毒中，当这些细菌或病毒进入某组织器官后，由于不能繁殖，则自身裂解而释放出质粒DNA。
(4)口服、喷鼻或滴鼻法。
2.2反义技术
又称反义寡核酸技术，是指利用人工合成的反义RNA和反义DNA来阻断基因的转录或复制，控制细胞生长在中间阶段,使编码蛋白质的基因能转录mRNA，因而不能翻译成相应的蛋白质，以达治疗某一疾病的目的，用反义DNA已对某些癌症进行临床试验。
这类反义技术只能认为是一种从基因水平进行治疗的技术，它们以不同方式，在DNA复制、转录和翻译水平发挥作用。
由于它们的分子量低，故而有潜力进入靶细胞，但其临床稳定性、毒性、细胞通透性等各方面都需要进一步研究。
2.3药物靶向治疗
此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗，即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。
该基因编码一种酶，此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。
带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常细胞中表达。
例如，胞嘧啶脱氨酶可将无害的5－氟胞嘧啶转变为细胞毒素5－氟胞嘧啶。
此病毒可感染正常细胞和癌细胞，但将该酶基因连接到一种“分子开关”后，则只能在肿瘤细胞中表达。
Sikora等设计一个“嵌合小基因”，即将酶基因连接到erbB2基因启动子的下游，此启动子活性增强，使erbB2在乳腺癌细胞中过度表达。
此时，药物5－FC注入细胞后即转变为5－FU而致癌
细胞死亡。
而当5－FC给予含有此嵌合基因却无erbB2表达的细胞时，亦无药物前体活性。
这一基因治疗的新策略，可有可能使人对肿瘤等不同疾病进行基因治疗。
三、基因治疗在传染病防治中的应用
3.1 基因疫苗乙型肝炎病毒表面抗原(HBsAg)基因疫苗在国外已进入I期临床实验，其结果显示：该疫苗可在体内有效表达HBsAg，并可诱导强烈的免疫反应，产生高效价抗体，同时，志愿者对疫苗具有良好的耐受性。
我国科学家将S抗原基因与IL-2、INF基因连接在同一载体上，构建融合基因给健康小鼠、HBV转基因小鼠使用后，发现CTL活性显著升高，HBsAg特异T细胞增殖能力显著高于对照组，血清抗HBs抗体显著升高。
HIV-1基因疫苗在动物体内可产生有效的免疫应答，减少病毒颗粒释放和对T细胞的损害，在人体内的实验证明它可有效诱导抗HIV抗体产生。
沙眼衣原体MOMP—DNA疫苗给小鼠免疫后可有效诱导抗体产生，其效价高达1: 1250，脾细胞对衣原体的刺激指数显著高于对照组，说明该基因疫苗不仅诱导了体液免疫，同时还诱导了细胞免疫。
3. 2 反义技术在病毒性感染疾病上的应用。
由于病毒核酸的序列比较明确, 易于人工合成相应的反义寡聚核苷酸, 来抑制病毒基因的表达。
反义 RNA 技术已用于抑制乙肝病毒( HBV) 、疱疹病毒( HIV) 、AIDS 病毒等病毒的研究。
Morgan 等(1996) 的研究表明 HIV 的反式激活蛋白反应顺序(TAR) 与 TAT 蛋白结合可促进 HIV 转录, 当用反义TAR 封闭TAR 时,即可终止HIV的转录。
姚志强等针对不同靶位设计了10段互补反义核酸( DNA 片段)，经模型筛选发现针对S基因起始区、SP2增强子帽区和polyA信号编码区的asONs作用最强, 揭示反调节基因转录、翻译起始区的反义核酸具有明显的抗病毒作用。
反义RNA 还用于研究甲型流感病毒(AIV)及乳头瘤病毒(HPV)复制及基因表达的抑制。
另外,国内外在应用反义RNA技术培育抗病(如猪瘟、抗鸡马立克氏病等) 动物品系方面也取得比较明显的进展。
四、问题与展望
基因治疗在染性疾病的体内外实验生物治疗中均显示了疗效。
尤其是基因疫苗对机体的保护作用已得到了公认，但其真正进入临床广泛应用尚有一段距离。
还有许多问题须要进一步的验证:(1)基因疫苗编码抗原的表达问题。
基因疫苗使用时进入机体的是一段DNA 片段，其作用的发挥须要DNA在细胞内有效转录和翻译成相应的蛋白，如何能使DNA高效率进入机体细胞并得到高效转录和翻译; (2) DNA疫苗目前的动物实验显示其免疫效果存在较大的个体差异，总的来看其免疫原性不高; (3)基因治疗的安全性问题，尤其是选用的载体对机体的影响还须要进一步证实，这一问题在短时间内无法解决;(4)伦理道德方面的争论也是影响因素之一;(5)基因转移中的副作用和抗体形成问题。
虽然基因治疗还存在如此诸多问题，但它的理论基础和强大生命力是显而易见的。
经过几年来的发展，基因治疗的研究已逐步从理论走向了临床的实验，人们已获得了不少宝贵的知识与经验，随着分子生物学、免疫学的发展，人类及细菌、病毒等基因组测序的完成，为进一步发展和完善基因治疗奠定了良好的基础，相信不久的将来，基因治疗将在传
染性疾病的预防和治疗中发挥重要作用。
参考文献
[1] 颜漫江.基因治疗在传染病防治中的应用研究进展。
[2] 姜素椿.我国传染病的现状与思考，中华内科杂志2004年7月，43（7）：481-482。
[3] 王弘.基因治疗发展研究现状，实用医学杂志2004，20（10）：1199。
[4] 彭国平.反义RNA应用于抗HBV、HCV 肝炎病毒的研究进展，国外医学病毒学分册2005，
8，12（4）：114-116。