中医药现代化研究进展

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前进论坛 / 2016.10

第三届中医科学大会专栏

中医利用一些富含哲理的策略治疗重大疾病，如“扶正祛邪”与“以毒攻毒”。运用全反式维甲酸治疗急性早幼粒细胞白血病(acute promyelocytic leukemia, APL)就是根据中医“扶正祛邪”理论及现代诱导分化概念取得的成功。全反式维甲酸治疗APL 可取得良好疗效，完全缓解率(complete remission, CR)达90%。而在全反式维甲酸/化疗耐药的病人，典型的“毒”性药物三氧化二砷可以诱导再次缓解。分子、细胞和动物水平的研究显示，APL 是由一种名为早幼粒细胞白血病(promyelocytic leukemia, PML)-维甲酸受体(retinoic acid receptor alpha, RARA)的融合基因所引起，这一融合基因编码PML-RARα融合蛋白，后者扰乱正常的基因转录和细胞核结构。重

去年，屠呦呦研究员应发现青蒿素获得诺贝尔生理学或医学奖，再次证实中医药是伟大的宝库，也掀起了了解中医药、研究中医药、利用中医药的热潮。

历经20年的发展，建成了一批高水平的中药研究平台，研究平台标准化建设不断推进，许多研究机构通过了GLP，GCP，CNAS，ISO 等国内外认证，并成为国家重点实验室及培育基地、国家工程实验室、国际合作实验室、教育部重点实验室和国家中医药管理局重点实验室。20年间，运用先进的技术方法，研究成功了一批中药新药，完成了一批老药二次开发，培育了中药大品种群。一批中成药启动国际注册研究，有5个中成药完成了美国FDA

要的是，全反式维甲酸和三氧化二砷都可以和PML-RARα融合蛋白结合，即三氧化二砷可以结合PML 部分，而全反式维甲酸可以结合RARα部位，进而促进PML-RARα融合蛋白在蛋白酶体降解。我们接着通过将全反式维甲酸、三氧化二砷和化疗联合应用，开发了治疗初诊APL 的联合靶向疗法。这一受中医复方启发的创新性联合疗法可使90%的APL 病人获得治愈而没有明显的长期毒性作用。在标危组APL 病人，全反式维甲酸/三氧化二砷在没有化疗的情况下也可以取得相同的疗效。治愈APL 目前已被公认为精准医学的一个成功范例。该范例也鼓舞我们在征服癌症的斗争中更多地将传统中医和现代生物医学汇聚起来，以取得更好疗效。

二期临床研究，2个中成药完成了欧盟注册。

国务院相继发布《中医药健康服务发展规划（2015-2020年）》、《中药材保护和发展规划（2015-2020年）》、《中医药发展战略规划纲要（2016-2030）》及国家中医药管理局《中医药发展“十三五”规划》为中医药发展指明了方向，明确了任务；国务院中医药工作部际联系会议制度的成立，中医药法（草案）完成二审，将为中医药发展提供保障。全国卫生和健康大会吹响了健康中国建设的号角。中医药发展要按照习近平主席的要求，“切实把中医药这一祖先留给我们的宝贵财富继承好、发展好、利用好”，在共建共享健康中国的伟大征程中，做出更大贡献。

治愈急性早幼粒细胞白血病：中西医融合的成功范例

张伯礼院士（中国中医科学院、天津中医药大学）

中医药现代化研究进展

陈竺院士（上海交通大学医学院附属瑞金医院、上海血液学研究所）