什么是造血干细胞移植
《造血干细胞移植》课件
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造血干细胞移植概 述
造血干细胞移植的 过程
造血干细胞移植的 疗效和风险
造血干细胞移植的 未来发展
结论
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造血干细胞移植概 述
造血干细胞移植是一种医疗技术，用于治疗某些血液疾病和免疫系统疾病。
造血干细胞移植包括骨髓移植、外周血干细胞移植和脐带血干细胞移植等。
供体筛选：通过血液检测、体检等确定 供体
供体准备：进行健康教育、心理辅导等
供体采集：进行骨髓或外周血干细胞采 集
供体干细胞处理：进行干细胞分离、纯 化、冷冻等
供体干细胞运输：确保干细胞在运输过 程中的质量和安全
体检：进行全面的身体检查，确保身体状况适合移植 药物治疗：使用免疫抑制剂、抗感染药物等，降低移植后并发症的风险 饮食调整：保持营养均衡，提高免疫力 心理准备：了解移植过程和可能出现的并发症，做好心理准备
造血干细胞的采集：通过骨髓穿刺或外周血采集 造血干细胞的处理：分离、纯化、保存 造血干细胞的输注：通过静脉输注到患者体内 输注后的观察和护理：监测患者反应，预防并发症
定期复查：监测血常规、骨髓象等指标 药物治疗：根据病情需要，使用抗感染、抗排异等药物 生活管理：注意饮食、休息、运动等生活习惯 心理支持：提供心理辅导，帮助患者适应移植后的生活
造血干细胞移植的 未来发展
基因编辑技术： CRISPR-Cas9等基因 编辑技术在造血干细 胞移植中的应用
细胞治疗技术：CART细胞治疗等细胞治 疗技术在造血干细胞 移植中的应用
免疫调节技术：免疫 检查点抑制剂等免疫 调节技术在造血干细 胞移植中的应用
3D打印技术：3D 打印技术在造血干 细胞移植中的应用， 如打印人造器官等
造血干细胞移植的原理与应用
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CATALOGUE
造血干细胞移植的研究进展与前景
移植技术的改进与创新
清髓性移植与非清髓性移植的完善
清髓性移植曾经是标准的造血干细胞移植技术，但随着技术发展，非清髓性移植逐渐展现出优势，能够降低移植 相关毒性，提高患者耐受性。
移植前预处理创新
预处理方案是移植成功的关键，新型预处理方案旨在减少毒副作用，更精准地清除异常细胞，为干细胞植入创造 良好环境。
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政府支持与政策保障
政府应出台相关政策，提供资金支持，确保所有 需要移植的患者都能得到及时、有效的治疗。
医疗资源均衡分配
在医疗资源分配上，应更加注重公平性和均衡性 ，确保不同地区、不同经济条件的患者都能获得 移植机会。
公众教育与宣传
加强造血干细胞移植相关知识的普及宣传，提高 公众的认知度和接受度，进一步推动移植技术的 发展和应用。
类型
根据造血干细胞的来源不同，可分为 自体造血干细胞移植（Auto-HSCT） 和异体造血干细胞移植（Allo-HSCT ）。
移植发展历程
01
02
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初始探索阶段
早期的造血干细胞移植主 要基于动物实验，探索移 植的可行性和基本方法。
临床试验阶段
随着技术的进步，逐渐开 始临床试验，治疗一些恶 性血液疾病。
技术成熟阶段
随着移植技术的不断完善 ，造血干细胞移植逐渐成 为治疗多种血液疾病和免 疫系统疾病的有效手段。
造血干细胞移植的重要性
治疗恶性血液病
如白血病、淋巴瘤等，通过移 植可以重建患者的血液系统，
达到治疗效果。
治疗遗传性疾病
如先天性免疫缺陷、代谢性疾 病等，通过移植可以纠正患者 的遗传缺陷。
免疫治疗
HSCT的名词解释
HSCT的名词解释随着医学科技的不断进步，新的治疗方法和技术不断涌现。
HSCT （Hematopoietic Stem Cell Transplantation）即造血干细胞移植，是一种通过将患者自身或配型合适的供者的造血干细胞输注给患者，帮助恢复骨髓造血功能的治疗方法。
1. HSCT的历史HSCT作为一种医学治疗方法起源于20世纪60年代。
在当时，医生们发现通过从骨髓中提取干细胞，然后将其进行移植到患者体内，可以促进他们的造血系统恢复正常功能，尤其是用于治疗某些血液疾病。
随后，HSCT在临床实践中逐渐得到广泛应用，并取得了显著的疗效。
2. HSCT的适应症HSCT主要应用于治疗一些严重的血液系统疾病，如白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等。
此外，它还可以用于治疗一些遗传性疾病和免疫系统疾病，如再生障碍性贫血、新生儿免疫缺陷等。
3. HSCT的原理HSCT的治疗过程可以分为三个关键步骤：前处理、移植和康复。
前处理是指在移植前使用化疗、放射疗法或其他抗肿瘤药物来消灭患者体内的异常细胞。
移植是指将供者的造血干细胞通过静脉输注给患者，以便这些干细胞能够定居在患者的骨髓内并开始恢复正常的造血功能。
康复阶段包括恢复患者的免疫力和骨髓功能，并进行相关的并发症管理。
4. HSCT的供者HSCT的治疗过程中，供者的选择非常重要。
理想的供者是有相似的遗传特征和免疫系统特征的近亲，如兄弟姐妹。
如果没有合适的近亲供者，还可以通过国际供者登记系统（如BMDW）进行配型，选择与患者最匹配的无亲缘关系的供者。
5. HSCT的并发症与风险尽管HSCT是一种非常有效的治疗方法，但它也伴随着一定的并发症和风险。
在前处理阶段，化疗和放疗等治疗方法可能会导致一系列副作用，如恶心、呕吐、脱发和免疫抑制等。
移植后，供者的免疫细胞可能会攻击患者部分组织器官，导致反应性移植物抗宿主病（GVHD），这可能是HSCT治疗中最严重的并发症之一。
此外，感染也是HSCT患者面临的常见问题。
HSCT
骨髓移植 (BMT) 外周血干细胞移植 （PBSCT) 脐血干细胞移植 （CBSCT）
自体骨髓移植 （ABMT） 异基因骨髓移植 (Allo-BMT)
自体外周血干细胞移植 （APBSCT） 异基因外周血干细胞移植 （Allo-PBSCT)
ASCT与Allo-SCT的比较
白血病细胞与治疗的关系
化学治疗药物（化疗）对白血病细胞呈对数杀伤关系 40代=1012 = 1000g 30代=109 = 1g 20代=106 = 1mg 10代=103 = 1ug
完 全 缓 解 治 愈
1= 0.001ug
急性白血病CR后治疗方法的疗效比较
100 80
复 发 率
60 40 20 0 不化疗 定期化疗 ANLL ASCT ALL Allo-SCT
移植后的支持治疗
• 无菌层流病房：100级（0.5um以上微粒≤100个/
M2. min）
• 成分血制品输注：15-25Gy射线照射 • 胃肠外营养：糖、脂肪、氨基酸、微量元素、
维生素
• 应用抗生素：抗细菌及抗霉菌药物 • 造血生长因子：G-CSF、GM-CSF
层流病房平面图示例
患者家属探视通道
移植前的预处理
定义：预处理是在HSCT前行一个疗程的超剂量化疗（放疗） 目的： 1.为移植的造血干细胞准备空间 2.尽可能清除恶性细胞，减少复发 3.抑制免疫使骨髓容易植活 方法：抗肿瘤细胞为主的措施、免疫抑制为主的措施、抗肿 瘤及免疫抑制的双重措施
造血功能重建
移植物的输注
方式：IV，冷冻保存的移植物在40º C水浴速融后IV 时间：＜3小时 回输过程中常见副作用： • 恶心、呕吐 • 血红蛋白尿 • 呼吸及心率加快 • 头痛
造血干细胞移植原理
造血干细胞移植原理引言：造血干细胞移植是一种重要的治疗手段，常用于治疗造血系统疾病、免疫系统疾病以及某些恶性肿瘤等。
本文将从造血干细胞的来源、移植的原理以及应用等方面进行探讨。
一、造血干细胞的来源造血干细胞主要包括骨髓造血干细胞、外周血造血干细胞和脐带血造血干细胞。
骨髓是最常用的造血干细胞来源，它富含造血干细胞，并且容易采集。
外周血中的造血干细胞含量相对较低，但通过采集和增殖处理后可用于移植。
脐带血中的造血干细胞数量有限，但采集过程简单，且对HLA配型要求较低，因此被广泛应用于移植治疗。
二、造血干细胞移植的原理造血干细胞移植的原理是通过将健康的造血干细胞输入到患者体内，使其重新建立功能完整的造血系统。
具体步骤如下：1. 供者筛选和采集：供者通常是亲属或无关的配型相合者。
在采集前，供者需经过全面体检，确保其身体健康。
采集骨髓时，供者接受麻醉后，医生通过穿刺骨髓部位将骨髓吸取出来。
采集外周血和脐带血时，供者接受特殊药物刺激后，通过血液分离机将造血干细胞分离出来。
2. 移植前准备：患者在接受造血干细胞移植前，通常需要进行预处理。
预处理的目的是通过化疗、放疗或免疫抑制剂等手段，清除患者体内的异常造血细胞、免疫细胞或疾病因素，为移植后的造血干细胞提供适应环境。
3. 移植过程：移植分为骨髓移植和外周血/脐带血移植两种方式。
骨髓移植时，通过静脉输注将采集的骨髓注入到患者体内。
外周血/脐带血移植时，通过静脉输注将采集的造血干细胞注入到患者体内。
移植后，这些造血干细胞会在患者体内重新定植，逐渐分化为各类血细胞，从而恢复患者的造血功能。
三、造血干细胞移植的应用造血干细胞移植广泛应用于以下几个方面：1. 造血系统疾病治疗：包括白血病、再生障碍性贫血、多发性骨髓瘤等。
通过移植健康的造血干细胞，可以替代患者异常的造血细胞，重建正常的造血系统。
2. 免疫系统疾病治疗：包括先天性免疫缺陷病、自身免疫性疾病等。
通过移植造血干细胞，可以重建患者的免疫系统，提高其免疫功能，从而治疗相关疾病。
造血干细胞移植
造血干细胞移植造血干细胞移植（henmotapoietic stem cell transplantation, HSCT）是指将同种异体或自体的造血干细胞植入到受者体内，使其造血功能及免疫功能重建，达到治疗某些恶性或非恶性疾病的目的。
造血干细胞不仅存在于骨髓，而且在外周血，脐血亦有造血干细胞存在。
根据造血干细胞来源不同，HSCT分为，骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血移植等；根据供者来源不同分为自体和同种异体（包括同基因和异基因的）HSCT两类，异基因造血干细胞移植又分为亲缘与非亲缘HSCT，近年来又开展了非清髓异基因HSCT和单倍体HSCT。
自体造血干细胞移植在年龄上没有严格限制，亦无HLA配型的限制，无移植物抗宿主病（graft versus host disease, GVHD），移植后并发症少，易植活等，但肿瘤易复发是其最大缺点。
异基因造血干细胞移植年龄一般限制在50岁以下，要求有HLA相匹配的供者。
GVHD同时伴有移植物抗白血病（graft verus leukemia, GVL）作用，肿瘤复发率低。
如果有HLA配型相匹配供者的条件，多主张做异基因造血干细胞移植。
一、骨髓移植异基因骨髓移植（allogeneic bone marrow transplantation,al-lo-BMT）【适应证】（一）恶性疾病1．急性白血病由于在疾病的不同阶段进行allo-BMT的患者，其疗效差异很大。
把握移植时机非常重要。
（1）急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia, AML）患者：①50（或60）岁以下，无前驱血液病（antecedent hematologic disease），标准化疗方案治疗达完全缓解者，而细胞遗传学检查为有利核型[如：inv16, t(16;16),t(8;21)等]者可行自体造血干细胞移植；中危核型[如：正常，仅为+8，t(9;11)等]者可行自体或异基因HSCT；不利核型（如：3个以上的复杂核型，-7，-5，5q-等）者或前驱血液病、治疗相关的继发性AML者应尽早行allo-HSCT。
干细胞移植病人健康教育
干细胞移植病人健康教育造血干细胞移植泛指各种来源的正常造血干细胞在病人接受超剂量化疗、放疗后，通过静脉输注移植受者体内，以代替原有的病理性造血干细胞，从而使正常的造血与免疫功能得到重建。
造血干细胞移植包括外周血干细胞移植（包括同基因干细胞移植、异基因干细胞移植、自体干细胞移植）、脐带血移植、骨髓移植（同基因骨髓移植、异基因骨髓移植、自体骨髓移植）。
【疾病特点】1同基因干细胞移植仅限于同卵双生间的移植，但供者有限。
同基因干细胞移植，供受者之间不存在免疫学方面的障碍，因而无需免疫抑制的处理，也无排斥和移植抗宿主疾病，因而手术本身安全性高。
对移植者应是首选。
2.异基因干细胞移植干细胞提供者为非同卵变生的其他人，亦可是非血缘关系的供者。
异基因移植可产生排斥反应和移植物抗宿主。
一旦移植成功，白血病复发率低，白血病无病生存率显著提高。
3.自体干细胞移植是将病人能重建正常造血的自体干细胞冷冻保存，待该病人接受超大剂量化疗及放射治疗后再回输此干细胞，以新建自身造血功能，所以自体干细胞移植实际上是一种干细胞避难。
此种移植无排斥反应和移植物抗宿主反应，但复发率较大。
【健康教育要点】1移植前健康教育(1)心理指导：血液病人一旦有适应证及供者的受体，确定了进行造血干细胞移植，应进行必要的心理指导。
向病人及家属讲清造血干细胞移植治疗优势、移植术后发生排斥反应及预防复发的临床意义，帮助树立战胜疾病的信心及克服移植中出现各种困难的决心，积极配合。
移植前可陪同病人及家属参观或在外走廊观看层流病房，介绍层流病房环境，各种设施，如呼叫器、对讲机的用法，层流病房的日程。
告知如有特殊爱好的物品可经消毒后带人层流病房，在情况允许下，家属可用对讲机与病人交谈，特殊情况下可穿隔离衣探视。
说明病人在病房可看电视、听音乐，虽然住在层流病房但并不是与外界隔绝，消除隔离心理。
(2)供者指导：对于干细胞捐献者不论是亲属还是自愿者，都应对这种爱心捐助给予褒奖。
[选读]造血干细胞移植
![[选读]造血干细胞移植](https://img.taocdn.com/s3/m/2d7adb34580102020740be1e650e52ea5518ce81.png)
造血干细胞移植（陆道培血·肿瘤中心）造血干细胞移植(HSCT)是通过大剂量放化疗预处理，清除受者体内的肿瘤或异常细胞，再将自体或异体造血干细胞移植给受者，使受者重建正常造血及免疫系统。
目前广泛应用于恶性血液病、非恶性难治性血液病、遗传性疾病和某些实体瘤治疗，并获得了较好的疗效。
发展历史造血干细胞移植主要包括骨髓移植、外周血干细胞移植、脐血干细胞移植。
由于骨髓为造血器官，早期进行的均为骨髓移植。
1958年法国肿瘤学家Mathe首先对放射性意外伤者进行了骨髓移植。
1968年Gatti应用骨髓移植成功治疗了一例重症联合免疫缺陷患者。
上世纪70年代后，随着人类白细胞抗原(HLA)的发现、血液制品及抗生素等支持治疗的进展，全环境保护性治疗措施以及造血生长因子的广泛应用，造血干细胞移植技术得到了快速发展。
1977年托马斯报道100例晚期白血病病人经HLA相合同胞的骨髓移植后，13例奇迹般长期生存。
从此全世界应用骨髓移植治疗白血病、再生障碍性贫血及其他严重血液病、急性放射病及部分恶性肿瘤等方面取得巨大成功，开创临床治疗白血病及恶性肿瘤的新纪元。
骨髓移植技术使众多白血病患者得到救治，长期生存率提高50%—70%。
为发展此项技术做出了重要贡献的美国医学家托马斯因而获得了1990年度的诺贝尔医学奖。
在中国，骨髓移植奠基人陆道培教授于1964年在亚洲首先成功开展了同基因骨髓移植，又于1981年首先在国内成功实施了异基因骨髓移植。
目前异基因造血干细胞移植长期存活率已达75%，居国际先进水平。
上世纪70年代年发现脐带血富含造血干细胞，1988年法国血液学专家Gluckman首先采用HLA相合的脐血移植治疗了一例范可尼贫血患者，开创了人类脐血移植的先河。
1989年发现G-CSF动员造血干细胞的作用，动员的外周血成为干细胞新供源，1994年国际上报告第一例异基因外周血造血干细胞移植。
近20年来，不仅在造血干细胞移植的基础理论包括造血的发生与调控、造血干细胞的特性及移植免疫学等方面有了长足的发展，而且在临床应用的各个方面包括移植适应症的扩大、各种并发症的预防等也有了很大发展，使移植的疗效不断得以提高，并且相继建立了一些国际性协作研究机构，如国际骨髓移植登记处(IBMTR、欧洲血液及骨髓移植协作组、国际脐血移植登记处等，还建立了地区或国际性骨髓库，如美国国家骨髓供者库和中国造血干细胞捐献者资料库等，对推动造血干细胞移植的深入研究和广泛应用起到了积极作用。
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骨髓是从脊髓里抽取吗？ 很多人在想象中认为，“骨髓移植是要在捐
献者的脊髓中抽取骨髓”。但实际上这种想法有 两个错误：首先，尽管都是名为“髓”，但脊髓 是中枢神经的一部分，其组成乃无数的神经（彷 如身体的中枢电缆线），而绝非“骨髓”，跟造 血干细胞更没有关系。
其次，临床上抽取骨髓的部位并非脊髓，甚 至都不是脊柱。在真正的“骨髓”捐献过程中， 捐献者捐献时需要被麻醉，医生用针刺入其髂骨 （髂前上棘和/或髂后上棘）抽取一定量的骨髓 用以移植。（如下图示）
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石家庄市红十字会
10、在采集造血干细胞前,为什么要对捐献者使用 造血干细胞动员剂？对人体有副作用吗?
分。骨髓存在于长骨（如肱骨、股骨）的
骨髓腔和扁平骨（如髂骨）的稀松骨质间
的网眼中，是一种海绵状的组织，能产生
血细胞的骨髓略呈红色，称为红骨髓。人
体骨髓量与体重等因素相关，成年人骨髓
量20一20般/11为/3 3千克左右。
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石家庄市红十字会
因为人体绝大部分的造血干细胞是分布在 较大骨骼腔隙中的红骨髓（刚出生时，骨 骼腔内都是红骨髓，随着年龄增长，骨骼 内脂肪增多，即为黄骨髓；红骨髓造血功 能活跃，而黄骨髓只是保有造血功能潜 质），所以早期是采用抽取骨髓的办法来 获取造血干细胞，不过这是较早前受技术 所限而采取的办法，现在已经较少采用了
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石家庄市红十字会
5、捐献者中与患者的HLA相合率是多少？
• 同卵（同基因）双生兄弟姐妹为100%， 非同卵（异基因）双生或亲生兄弟姐妹 是1/4,非血缘关系的HLA相合率一般是 万分之几，在较为罕见的HLA类别中， 相合几率只有几十万分之一或几百万分 之一，由于独生子女家庭的普遍性，高 相和率人群减少，今后移植主要在非血 缘关系供者中寻找相合者。
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石家庄市红十字会
8、造血干细胞捐献者的个人资料是否向社会公开? 中国造血干细胞捐献者资料库保证对造血干细胞捐献
者个人资料绝对保密,仅用于查询——移植工作。
9、捐献者大约需采集多少造血干细胞?影响身体健康 吗?
大约需采集10克的造血干细胞.人体对造血干细胞具 有很强的再生能力。正常情况下,人体各种细胞每天都不 断新陈代谢,进行着生成衰老,死亡的循环往复。失血或捐 献造血干细胞后,可刺激骨髓加速造血,1—2周内,血液中的 各种血细胞恢复到原来水平。因此，捐献造血干细胞不会 影响健康。
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石家庄市红十字会
7、怎么成为一名中国造血干细胞志愿捐献者? 如果你年龄在18-45周岁,身体健康,志愿捐献造血
干细胞，可与各地红十字会的热线电话联系报名,填写 志愿捐献书及有关表格,并抽取10毫升血液.管理中心 将安排组织配型实验室对你的血液HLA分型等检验, 并把你的相关资料录入中国造血干细胞捐献者资料库 的网络计算机数据库中,以供渴望移植治疗的患者寻找 配对,这时你就成为一名光荣的中国造血干细胞捐献志 愿者了。
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石家庄市红十字会
• 4、什么是HLA，它在造血干细胞移植中的作 用是什么？
• HLA即人类白细胞抗原,存在于人体的各种有 核细胞表面。它是人体生物学“身份证”，由 父母遗传；能识别“自己”和“非己”，并通 过免疫反应排除“非己”，从而保持个体完整 性。因而HLA在造血干细胞移植的成败中起着 重要的作用，造血干细胞移植要求捐献者和接 受者HLA配型相同。由于不同人种、不同种族、 不同个体的HLA千差万别，必须采用一定的方 法对捐献者和患者的HLA型别进行确定，从而 选择于患者的HLA相配合的捐献者进行移植， 这是造血干细胞移植成功的关键。
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石家庄市红十字会
6、需要干细胞移植的患者，如何从“中国造血干细胞资 料库”中获得援助？
需要造血干细胞移植治疗的患者，可以通过各省级 分库与卫生行政部门确认 的移植医院的主管移植的医 师，向本地区“中国造血干细胞捐献者资料库省级管 理中心”（分库）提出查询申请或者直接向总库管理 中心（86-10-65126600）求助，在检索到HLA相合 的捐献者时，如负责 移植的医师认为捐献者合适，并 为患者向总库或分库提出造血干细胞受赠申请时，管 理中心将要求医师抽取患者血样,连同捐献者血样一起 HLA分型复检工作.进一步确认相合后,资料库将与移植 医师讨论和安排捐献者的造血干细胞采集和患者移植 的具体事项。.
什么是造血干细胞移植
石家庄市红十字会
第一部分造血干细胞捐献基本知识
1、什么是造血干细胞
虽然“骨髓移植”一说深入人心，但
专业的叫法应是“造血干细胞移植”。也
就是说，捐献骨髓真正捐献的是造血干细
胞。
造血干细胞是具有自我更新能力，并
且能分化为各种血细胞的前体细胞，最终
生成红细胞、白细胞、血小板等血细胞成
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石家庄市红十字会
2、 什么是造血干细胞移植？及其分类 将健康人的造血干细胞通过静脉输注
到患者体内，重建患者的造血功能，达 到治疗某些疾病的目的，此过程即为造 血干细胞移植。
目前临床进行的造血干细胞移植包括
骨髓移植、外周血造血干细胞移植和脐
带血移植。
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石家庄市红十字会
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石家庄市红十字会
另外，刚出生婴儿脐带血中 也含有造血干细胞，只是数 量相对较少，因此多用于儿 童造血干细胞移植。
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石家庄市红十字会
3、造血干细胞移植能治疗哪些疾病？ 利用造血干细胞移植治疗的疾病很多，
可治疗肿瘤性疾病，如：白血病、某些恶 性实体瘤等; 非肿瘤性疾病 ，如再生障碍 性贫血，重症免疫缺陷病，急性放射病， 地中海贫血等。目前对造血干细胞的研究 又有了新的突破，如对重症天疱疮严重并 发症（双侧股骨头无菌性坏死）以及重症 肌无力等疾病患者的治疗 。
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石家庄市红十字会2020/11/36石家庄市红十字会
外周血造血干细胞移植 是将捐献血液抽出
后流经细胞分离机，再 把干细胞抽出来后，再 将血液输回捐献者体内。 这种方法能够避免骨髓 穿刺带来的痛苦，使得 移植对捐献者的影响降 到最低。另外这一过程 无需麻醉，和献血很像。
2020/11/3