实验流行病学
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流行病学：实验流行病学
由于社区实验中干预措施的分配单位是群体，而且 常常对象多，范围广，较难做到随机分组，因此常属于 类试验，与标准的现场试验相比，除了研究对象的分组 一项之外，其余基本相同 无对照组：自身对照或历史对照 无随机对照组：试验对象进入对照组不是随机分配的
9
随机化
➢ 所有的研究对象有完全等同的机会被分配到治疗组或对 照组中去，分组的结果不受人为因素的干扰和影响，使 实验结果具有很好的可比性。
素）分布是否均匀、以及采用的分组方法等有关。
24
问题5：三组人群的抗体滴度阳转率和增长倍数均没 有统计学差异，是否可以说明三种疫苗效果一致？ 为什么？
不可以，因为还有其他不良事件发生率、效果指数的 指标没有进行比较；另外有可能由于样本量较小检验 不出差异导致的假阴性，需要检验把握度方能判断是 否由于样本引起。
其他评 价指标
相对危险度降低
对照组事件发生率- 实验组事件发生率 对照组事件发生率
绝对危险度 对照组事件发生率- 实验组事件发生率
需治疗人数
1 绝对危险度
17
问题6：上述指标与RR，AR，AR%有何区别 和联系？是否可以用来报告干预效果？
在算法上RR为效果指数的倒数；AR为绝对危险 度降低的负数。AR%算法与相对危险度降低相似。 在干预研究中，由于预期干预效果为保护因素， 所以对照组的率一般要高于或等于干预组；而在 队列研究中暴露因素有可能是保护因素也有可能 是危险因素。可以用RR、AR、AR%来报告。
研究设计为流行病学实验的社区研究。 判断依据是进行了干预,前瞻性研究，分组上是以 整个社区作为分组单位。
15
问题3：与前瞻性队列研究有何根本差异？该差 异如何影响研究的真实性？ 根本的差异是进行了干预。队列研究是观察性研究， 在设计上是由因及果，所以在观察性研究中的因果推 断的证据强度较大，但仍有可能受到混杂因素的干扰。 而实验流行病学中在随机化的基础上直接进行干预， 且研究中能观察到干预前、干预过程和效应发生的全 过程，因果推断的证据力度更大。
9
随机化
➢ 所有的研究对象有完全等同的机会被分配到治疗组或对 照组中去，分组的结果不受人为因素的干扰和影响，使 实验结果具有很好的可比性。
素）分布是否均匀、以及采用的分组方法等有关。
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问题5：三组人群的抗体滴度阳转率和增长倍数均没 有统计学差异，是否可以说明三种疫苗效果一致？ 为什么？
不可以，因为还有其他不良事件发生率、效果指数的 指标没有进行比较；另外有可能由于样本量较小检验 不出差异导致的假阴性，需要检验把握度方能判断是 否由于样本引起。
其他评 价指标
相对危险度降低
对照组事件发生率- 实验组事件发生率 对照组事件发生率
绝对危险度 对照组事件发生率- 实验组事件发生率
需治疗人数
1 绝对危险度
17
问题6：上述指标与RR，AR，AR%有何区别 和联系？是否可以用来报告干预效果？
在算法上RR为效果指数的倒数；AR为绝对危险 度降低的负数。AR%算法与相对危险度降低相似。 在干预研究中，由于预期干预效果为保护因素， 所以对照组的率一般要高于或等于干预组；而在 队列研究中暴露因素有可能是保护因素也有可能 是危险因素。可以用RR、AR、AR%来报告。
研究设计为流行病学实验的社区研究。 判断依据是进行了干预,前瞻性研究，分组上是以 整个社区作为分组单位。
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问题3：与前瞻性队列研究有何根本差异？该差 异如何影响研究的真实性？ 根本的差异是进行了干预。队列研究是观察性研究， 在设计上是由因及果，所以在观察性研究中的因果推 断的证据强度较大，但仍有可能受到混杂因素的干扰。 而实验流行病学中在随机化的基础上直接进行干预， 且研究中能观察到干预前、干预过程和效应发生的全 过程，因果推断的证据力度更大。
第6章实验流行病学
选择研究对象 （1）选择对干预措施有效的对象 （2）注意研究对象的代表性 （3）选择预期发病率较高的对象 （4）选择干预对其无害的对象 （5）选择依从性好、能将实验坚持到底的人 群
六、实验流行病学的设计和实施 （六）确定样本含量 影响样本量大小的主要因素
1. 干预措施实施前、后研究人群中研究事件 （疾病或死亡）的发生率 2. I型（α）错误出现的概率 3. II型（β）错误出现的概率 4. 单侧检验或双侧检验 5. 分组数量
（二）定义 观察是指对自然现象或过程的“袖手旁观”， 而实验是指对研究对象有所“介入”或“安 排”，即在一定的条件下，研究者有意改变一 个或多个因素，并前瞻性地观察其效应的研究。 实验流行病学是将满足实验目的的研究对象 随机分成实验组（或不同水平的实验组）和对 照组，由研究者人为控制给予实验组人群实验 措施（或称干预措施），对照组（或几组）不 给予该措施或仅给予安慰剂，随访并比较两组 （或多组）人群的疾病或健康结局，从而判断 该实验措施是否有效及效果大小的研究方法。
五、实验流行病学研究的优缺点
（二）缺点 1. 设计和实施要求高，结果的分析较复杂； 2. 研究费时、费钱、费力； 3. 如果对研究对象有关条件控制过严，可能影 响实验结果推论到总体； 4. 研究对象的依从性容易受到影响； 5. 长期随访，失访难以避免； 6. 有时涉及医德和伦理问题。
六、实验流行病学的设计和实施 （一）明确研究目的
有效 实验组 (干预组）
研究对象
无效
有效 对照组 无效
流行病学实验研究的结构示意图
（三）实验流行病学研究的特点
1. 是前瞻性研究 ，必须有明确的观察起止点； 2. 必须有明确的由研究者所控制的一种或多种 干预措施； 3. 研究对象必须是来自同一个合格总体的抽样 人群，并且被随机地分配到两组中； 4. 须有较严格的平行的对照组； 5. 研究的本质是实验而非观察。
6-实验流行病学
流行病学理论和方法学研究
18世纪 James Lind George Baker Golderger
经典的人群流行病学实验研究 vitC与坏血病 铅与腹绞痛 vitB与糙皮病
1979年前后 中国医学科学院卫生研究所在东北某地区开展向人群投 硒制剂以预防克山病的现场实验 苏德隆等在启东进行的水源与肝癌发生关系的类实验 （quasi-experiment）
样本大小计算公式
非连续性变量用：
u N
2P 1 P u P1 1 P1 P2 1 P2
P1 P2
2
2
连续性变量用：
N
2u u
2
2
d
2
第二节 临床实验（Clinical trail）
研究对象：病人 常用用途：评价实验药品、新疗效 基本类型：
实验流行病学研究原理示意图
现在 将来
发生结局
干预组
研究人群
不发生结局
发生结局
对照组
不发生结局 随机分组
随访
基本特征
1. 前瞻性 流行学实验研究是前瞻性研究，即必须 直接追踪随访研究对象，虽然对这些研究 对象的观察不一定从同一天开始，但必须 从一个确定的起点开始追踪。
验证假设能力最高
由于流行病学实验研究是在人为控制的现场条件下 进行观察，而队列研究、病例对照研究是在自然状 态下进行观察，影响研究结果的因素比流行病学实 验研究更为复杂，因此在验证病因假设方面，流行 病学实验研究比队列研究效力更强。
研究对象编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10
随机数字
所属组别
6
甲
1
乙
实验流行病学与现场干预
实验流行病学与现场干预CATALOGUE目录•引言•实验流行病学研究设计•现场干预策略•实验流行病学与现场干预案例•结论与展望01引言实验流行病学是一种通过在人群中开展实验或干预措施，研究疾病病因和预防措施效果的学科。
实验流行病学定义实验流行病学研究结果较为可靠，具有前瞻性，能够客观评价干预措施对目标人群的影响。
实验流行病学特点实验流行病学定义与特点现场干预的定义现场干预是指在自然环境下，针对研究对象采取的一种综合性的干预措施。
现场干预的重要性现场干预能够真实地反映实际干预效果，为制定相关政策和指导实践提供科学依据。
现场干预的重要性实验流行病学历史实验流行病学起源于20世纪初，经历了从描述性研究、分析性研究到实验性研究的演化过程。
现场干预发展现场干预是实验流行病学研究的重要组成部分，其发展经历了多个阶段，包括单一的现场干预、多现场干预以及系统评价等。
实验流行病学与现场干预的历史与发展02实验流行病学研究设计实验流行病学是研究疾病和健康相关事件的分布、影响因素及预防措施效果的科学方法。
通过实验流行病学研究，可以评估预防措施的效果，确定疾病和健康相关事件的危险因素，为制定有效的预防策略提供科学依据。
实验流行病学研究概述实验流行病学研究设计分类随机对照试验（RCT）将研究对象随机分为试验组和对照组，试验组给予干预措施，对照组不给予干预措施，观察两组结局的差异。
队列研究根据是否暴露于某因素或暴露程度分组，追踪各组的结局并比较其差异。
病例对照研究根据是否患有某病分组，调查各组暴露于某因素的差异，分析该因素与疾病的关系。
03伦理问题涉及人体健康和生命安全问题；需要保护受试者权益和隐私；遵循不伤害原则。
实验流行病学研究优缺点与伦理问题01优点可以证明因果关系；可以确定干预措施效果；可以定量评估疾病负担。
02缺点实施难度较大；耗时较长；费用较高。
03现场干预策略现场干预是一种针对特定问题的干预措施，旨在减少或消除健康危害因素，改善社区居民的健康状况。
276.3实验流行病学的分类
实验流行病学的分类
根据研究对象的特征划分
（一）临床试验(Clinical Trial) （二）现场试验(Field Trial) （三）社区试验(Community Trial)
实验流行病学的分类
（一）临床试验
➢ 临床试验是实验流行病学中以病人为研究对象， 干预的实施的基本单位是病人个体的研究。
➢ The goal of most clinical trials is either to evaluate a potential cureof disease sequelae such as death, disability, or a decline in the quality of life.
实验流行病学的分类
➢ Field trials differ from clinical trials in that their subjects are not defined by presence of disease or by presentation for clinical care; instead, the focus is on the initial occurrence of disease.
实验流行病学的分类
（三）社区试验
➢ 社区试验是实验流行病学中以自然人群为研究对 象、干预实施基本单位是社区人群整体的研究。
➢ The community intervention trial is an extension of the field trial that involves intervention on a community-wide basis. Conceptually, the distinction hinges on whether or not the intervention is implemented separately for each individual.
根据研究对象的特征划分
（一）临床试验(Clinical Trial) （二）现场试验(Field Trial) （三）社区试验(Community Trial)
实验流行病学的分类
（一）临床试验
➢ 临床试验是实验流行病学中以病人为研究对象， 干预的实施的基本单位是病人个体的研究。
➢ The goal of most clinical trials is either to evaluate a potential cureof disease sequelae such as death, disability, or a decline in the quality of life.
实验流行病学的分类
➢ Field trials differ from clinical trials in that their subjects are not defined by presence of disease or by presentation for clinical care; instead, the focus is on the initial occurrence of disease.
实验流行病学的分类
（三）社区试验
➢ 社区试验是实验流行病学中以自然人群为研究对 象、干预实施基本单位是社区人群整体的研究。
➢ The community intervention trial is an extension of the field trial that involves intervention on a community-wide basis. Conceptually, the distinction hinges on whether or not the intervention is implemented separately for each individual.
实验流行病学
19世纪-20世纪前半叶，流行病学实验常用于生物制品预 防效果及药物的治疗效果评价。
20世纪后半叶，流行病学实验广泛用于病因研究、药物 的治疗效果评价、保健设施和保健工作的评价等。
二、概念：
实验流行病学（experimental epidemiology）流行 病学实验（epidemiological experiment）干预研究 （intervention study） 是以人类（病人或正常人）为研究对象，将研究 对象随机分为实验组和对照组，给予实验组干预 措施，然后，随访观察一段时间，并比较两组人 群的结局，对比分析实验组与对照组之间效应上 的差别，判断干预措施的效果。
观察性流行病学
自然条件下人群中事件分布规律和决定因素
实验性流行病学
人为条件下人群中事件分布规律和决定因素
第一节 概 述
发展简史 定 义 特 点 主要类型
一、发展简史：
17世纪，培根就指出：“通过试验来尝试或证实特定疾 病疗法的效果”。
18世纪，在人群中进行的流行病学实验研究。经典的例 子有坏血病病因的研究、铅与腹绞痛因果关系的研究等。
（二）对照的方式：
主要有以下几种： 标准疗法对照 安慰剂对照 自身对照 交叉对照 其他对照：历史对照、空白对照等
（二）对照的方式
1、标准疗法对照 是临床试验中最常用的一种对照方式，标准疗 法对照是以常规或现行的最好疗法（药物或手 术）作对照。适用于已知有肯定疗效的治疗方 法的疾病。
（二）对照的方式
疗效或不良反应
Clinical trial
（二）现场试验：
现场试验（field trial）也叫人群预防试验，是以尚未患 病的个人作为研究对象，评价某种预防措施（预防制 剂或方法）的效果。如用乙型肝炎疫苗预防乙肝效果 的评价。
20世纪后半叶，流行病学实验广泛用于病因研究、药物 的治疗效果评价、保健设施和保健工作的评价等。
二、概念：
实验流行病学（experimental epidemiology）流行 病学实验（epidemiological experiment）干预研究 （intervention study） 是以人类（病人或正常人）为研究对象，将研究 对象随机分为实验组和对照组，给予实验组干预 措施，然后，随访观察一段时间，并比较两组人 群的结局，对比分析实验组与对照组之间效应上 的差别，判断干预措施的效果。
观察性流行病学
自然条件下人群中事件分布规律和决定因素
实验性流行病学
人为条件下人群中事件分布规律和决定因素
第一节 概 述
发展简史 定 义 特 点 主要类型
一、发展简史：
17世纪，培根就指出：“通过试验来尝试或证实特定疾 病疗法的效果”。
18世纪，在人群中进行的流行病学实验研究。经典的例 子有坏血病病因的研究、铅与腹绞痛因果关系的研究等。
（二）对照的方式：
主要有以下几种： 标准疗法对照 安慰剂对照 自身对照 交叉对照 其他对照：历史对照、空白对照等
（二）对照的方式
1、标准疗法对照 是临床试验中最常用的一种对照方式，标准疗 法对照是以常规或现行的最好疗法（药物或手 术）作对照。适用于已知有肯定疗效的治疗方 法的疾病。
（二）对照的方式
疗效或不良反应
Clinical trial
（二）现场试验：
现场试验（field trial）也叫人群预防试验，是以尚未患 病的个人作为研究对象，评价某种预防措施（预防制 剂或方法）的效果。如用乙型肝炎疫苗预防乙肝效果 的评价。
实验流行病学
改进疾病监测和预防策略
通过分析研究结果，可以了解疾病在人群中的分 布和影响因素，从而改进疾病监测和预防策略。
3
促进健康行为改变
实验流行病学研究结果可以揭示健康行为与疾病 之间的关系，从而促进健康行为的改变。
研究结果推广与普及
撰写科学论文
将实验流行病学研究结果撰写成 科学论文，发表在学术期刊上，
可以让更多人了解研究成果。
01
02
03
确定研究人群
根据研究目的和研究问题 类型，确定研究人群，如 特定年龄段、性别、职业 等。
确定样本来源
根据研究人群和样本量计 算方法，确定样本来源， 如医院、社区、学校等。
确定样本量
根据研究目的和研究问题 类型，确定样本量，以确 保研究的可靠性和有效性 。
样本量计算与确定
确定样本量计算方法
偏倚和混杂
实验流行病学研究中的偏倚和混杂是不可避免的问题，如选择偏 倚、信息偏倚等，可能导致结果失真。
伦理问题
实验流行病学研究涉及人类受试者，需要遵循伦理原则，确保受 试者的权益和安全。
改进方向探讨
加强样本量
通过扩大样本量、提高抽样精度等方式，提高实验流行病学研究的 稳定性和可靠性。
严格控制偏倚和混杂
实验流行病学
汇报人： 日期:
目录
• 实验流行病学概述 • 实验流行病学研究方法 • 实验流行病学研究设计 • 实验流行病学研究结果解释与
应用
目录
• 实验流行病学研究局限性及改 进方向
• 实验流行病学在公共卫生领域 应用案例分析
01
实验流行病学概述
定义与特点
定义
实验流行病学也称为干预流行病学，是通过在人群中实施干预措施，观察并比 较干预前后的疾病发病率或死亡率变化，从而评估干预措施效果的一门科学。
通过分析研究结果，可以了解疾病在人群中的分 布和影响因素，从而改进疾病监测和预防策略。
3
促进健康行为改变
实验流行病学研究结果可以揭示健康行为与疾病 之间的关系，从而促进健康行为的改变。
研究结果推广与普及
撰写科学论文
将实验流行病学研究结果撰写成 科学论文，发表在学术期刊上，
可以让更多人了解研究成果。
01
02
03
确定研究人群
根据研究目的和研究问题 类型，确定研究人群，如 特定年龄段、性别、职业 等。
确定样本来源
根据研究人群和样本量计 算方法，确定样本来源， 如医院、社区、学校等。
确定样本量
根据研究目的和研究问题 类型，确定样本量，以确 保研究的可靠性和有效性 。
样本量计算与确定
确定样本量计算方法
偏倚和混杂
实验流行病学研究中的偏倚和混杂是不可避免的问题，如选择偏 倚、信息偏倚等，可能导致结果失真。
伦理问题
实验流行病学研究涉及人类受试者，需要遵循伦理原则，确保受 试者的权益和安全。
改进方向探讨
加强样本量
通过扩大样本量、提高抽样精度等方式，提高实验流行病学研究的 稳定性和可靠性。
严格控制偏倚和混杂
实验流行病学
汇报人： 日期:
目录
• 实验流行病学概述 • 实验流行病学研究方法 • 实验流行病学研究设计 • 实验流行病学研究结果解释与
应用
目录
• 实验流行病学研究局限性及改 进方向
• 实验流行病学在公共卫生领域 应用案例分析
01
实验流行病学概述
定义与特点
定义
实验流行病学也称为干预流行病学，是通过在人群中实施干预措施，观察并比 较干预前后的疾病发病率或死亡率变化，从而评估干预措施效果的一门科学。
实验流行病学
提高实验流行病学研究质量的策略与建议
总结词
提高实验流行病学研究质量需要从多个方面入手，包括 加强研究设计、提高数据分析质量、加强研究过程的监 管等。
详细描述
为了提高实验流行病学研究质量，需要从多个方面入手 。首先，加强研究设计，确保研究的科学性和可行性。 其次，提高数据分析质量，采用先进的分析方法和工具 ，确保数据的准确性和可靠性。此外，加强研究过程的 监管也是必要的，包括对研究团队的培训和管理，确保 研究的规范性和合规性。最后，加强研究的可重复性和 可解释性也是提高研究质量的重要方面
实验流行病学的研究方法
实验流行病学的主 要研究方法包括
随机对照试验、非随机对照试验 、交叉试验等。
随机对照试验
非随机对照试验
将研究对象随机分为实验组和对 照组，对实验组进行干预ห้องสมุดไป่ตู้对照 组不进行干预，比较两组的结局 。
将研究对象分为实验组和对照组 ，对实验组进行干预，对照组不 进行干预，比较两组的结局。
02
实验流行病学的基本原理
实验流行病学的基本概念
实验流行病学
是流行病学的一个重要分支，主要研究特定人群中疾病、健康状况和暴露因素的 分布和影响因素。
实验流行病学与描述性流行病学的主要区别
实验流行病学通过人为控制实验条件，研究疾病和暴露因素之间的因果关系，而 描述性流行病学则主要描述疾病和暴露因素的分布情况。
06
实验流行病学案例分析
案例一：某疫苗预防接种试验的设计与实施
目的
评估某疫苗在特定人群中的预防接种效果和安全 性。
结果
实验组疫苗接种后不良反应发生率较低，且疫苗 对目标疾病的预防效果显著。
方法
采用随机对照试验设计，将受试者分为实验组和 对照组，实验组接受疫苗接种，对照组不接受。 收集受试者的基本信息和健康状况，以及疫苗接 种后的不良反应和疾病发生情况。
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（七） 资料的整理与分析
实验研究资料
资料的整理
1、对研究资料的 完整性、规范性和 真实性进行核实
2.数据的录入、归 类
资料的分析
1、统计描述 2、统计推断 3、临床和公共卫 生意义分析
一、资料的整理
注意：不能受主观因素影响人为取舍资料
二、资料的分析
Phase 1
Phase 2
Phase 3
统计描述
第六章 实验流行病学
目录
第一节 概述
第二节 研究类型
第三节 研究设计与实施
第四节 资料的整理与分析 第五节 实验研究中的常见偏倚的控 制和应注意的几个问题 第六节 优点与局限性
第一节 概 述
目标 人群
随机抽 样
样本
实验组 （干预措施）
随
机
随访观察
分
组
对照组 （对照措施）
结局+ 结局－
结局+
结局－
N [Z 2p (1p )Z ( p 1 p 1 p (2 1 ) 2p 1)p 2(1p 2)]2
p1：对照组事件发生率； p2：实验组事件发生率；
P ：（p1+p2）/2； Zα：为α水平相应的标准正态差； Zβ：为β水平相应的标准正态差； N： 为计算所得一个组的样本大小。
2、连续变量样本量
（四）随机分组
随机抽样
随机：就是每一个受试对象都有同等的机会进入样本以
及有同等的机会被分配到任何一个组中去，抽样以及分组 的结果不受人为因素的干扰和影响。 随机分配
实验设计中必须贯彻随机化原则，因为在实验过程 中许多非处理因素在设计时研究者并不完全知道，通过采 用随机化的办法可以抵消这些干扰因素的影响。
优点：消除来自研究执行者和研究对象的偏倚。
缺点：方法繁杂；难以及时处理突发情况。
盲法比较
（六）随访和资料收集
随访：随访是指研究者对研究对象以电话访问、 信访、定期家访、定期检查、采样检测或其它方式， 进行定期了解病情变化并指导康复的一种观察方法。
随访要事先确定随访的起止时间、内容、方法、 次数，干预后研究对象的反应，并准确无误地做好登 记。如对死亡、迁出或某种原因而终止研究者及时做 好登记。
一、常见偏倚及控制
（一）选择偏移
严格掌握研究对象的入选标准，并使用随机抽样和随 机分组来控制
（二）测量偏移
使用统一的试验仪器或试剂并对操作规程进行规范来 控制。
（三）干扰和沾染
使用盲法，并严格按治疗方案进行来控制 干扰：指实验组或对照组额外的接受了类似试验药物的某种
制剂，从而人为地夸大了疗效。
沾染 ：指对照组的患者额外接受了试验组的药物，从而人为 地造成一种夸大对照组疗效的现象
2、预防措施效果指标
（1）保护率（protective rate，PR）
P R P1P210% 0 P1
P9 R% 5CIP R 1.96P 1 12Pn 2Q 22P P1 24 2Pn 1Q 1110% 0
式中：n1、n2分别为对照组、实验组人数
P1、P2分别为对照组、实验组发病率 Q1=1-P1；Q2=1-P2
（四）依从性
尽可能缩短研究持续的时间；在水平较高的医院开展研究； 选择居住地离医院比较近的病人等；期间充分做好宣传工 作，让患者了解研究的重要性，与研究对象保持密切联系 等来控制
（三）失访（lost to follow up）
研究对象因迁移、意外死亡或与本病无关的其 他疾病死亡及本人的退出等而造成失访。
影响干预实验的因素（非处理因素）
（1）不能预知的结果（unpredictable outcome）： 个体生物学差异及不同病情病型的影响 （2）疾病自然史不清 （3）霍桑效应（Hawthorne effect）：指正在进行 的研究对被研究者的影响（常常是有利的影响） （4）安慰剂效应（placebo effect）：因依赖药物 而产生的正向心理效应 （5）潜在未知因素的影响
（2）效果指数（index of effectiveness，IE） 效果指数=对照组发病率/实验组发病率
（3）抗体阳性率
抗体阳性率＝抗体阳性人数／检查总人数×100％
（4）抗体几何滴度
GMT=(Anti log2m) ×C 或者 GMT=2m×C
C：编码滴度为零时，血清稀释倍数之倒数； m：编码滴度之算术均数。
随机分组方法
1
2
3
简单随机化法
simple randomization
分层随机法
stratified randomization
整群随机法
cluster randomization
（五）盲法（blinding）
指实验研究中，不让受试者、研究者或其他有关人 员知道受试者接受的是何种处理，从而避免他们的主观 心理因素对研究结果的干扰而采用的一种方法。 与其相对应的称开放试验（open trial）
实验流行病学研究原理示意图
二、主要用途
1. 验证病因假设 常用于疾病流行因素和病因的研究。 2. 评价疾病的防治效果 评价保健措施和保健效果、评
价某种新的治疗药物、疗法或制剂的效果。
第二节 研究类型
根据研究对象的特征
现场试验
field trial
社区试验
community trial
临床试验
clinical trial
1.单盲（single blinding）：使研究对象不知道自己是 实验组还是对照组。
优点：使研究执行者能及时处理可能发生的意外。 缺点：不能控制来自研究执行者的偏倚。
2.双盲（double blinding）：使研究对象和研究执 行者都不知道研究对象是实验组还是对照组。由 研究设计者控制安排实验。
N（ 2 Z
Z）22
d2
为估计的标准差
Zα、Zβ意义同前
d:为两组连续变量均值之差
（三）设立对照
1、 设立对照组的意义 在于使实验组和对照组内的非处 理因素基本一致，即均衡可比。
对照的意义还可以用以下符号表达：
T（处理因S素 （） 非处理因 素） E（实验效S应 （） 非处理因素影 果响 ）的结
一般要求失访率不超过10%
二、应注意的几个问题 1.伦理学问题 2.预试验
第六节 优点和局限性
优
1
2
点
3
4
不存在回 忆偏倚。
研究对象来 自同一总体， 随机抽样、 随机分组， 均衡性好。
检验假设的 能力比队列 研究强。
有助于了解 疾病自然史， 并且可以获 得一种干预 与多种结局 的关系。
局
限
性
1
对资料的特征 及分布规律进 行测定和描述
统计推断
参数估计、显 著性检验和可 信区间的计算
临床或公 共卫生意 义分析
三、评价实验效应的主要指标
指标选择原则 • 定量指标 • 定性指标 • 较高真实性和可靠性的测定方法 • 易于观察 • 测量易为受试者所接受。
1、治疗效果：
（1）有效率=（治疗有效人数/治疗总例数）×100% （2）治愈率= （治愈人数/治疗总例数）×100% （3）病死率=（因某病死亡人数/某病受治疗人数） ×100% （4）N年生存率=（N年存活病例数/ 随访满N年的病例）×100%
正常人群
社区人群
患者
第二节 研究类型
第三节 研究设计与实施
制定研究 计划
确定研 究人群
确定样 本含量
应用 盲法
随机 分组
设立严格 的对照
收集整理分析
（一）
样本量
影响因素
干预前后研究 事件发生率
第Ⅰ类α 错误出现
的概率
第Ⅱ类β错 误出现的
概率
单侧或双 侧检验
分组数量
（二）样本量的估计
1、非连续变量样本量的估计
失访。
干预措施，存
在一定程度患
病的风险，有
时会涉及医德
问题。
谢谢
Thank You
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3
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试验设计和 实施条件要 求高、控制 严、难度较 大，在实际 工作中有时 难以做到。
所选择的研究 对象代表性不 够，以致会不 同程度的影响 试验结果推论 到总体。
研究人群数 量较大，实 施要求严格， 随访时间长， 依从性不易 做得很好。
可能会导致因 由于试验组接
为死亡、退出、 受干预措施或
搬迁等造成的 对照组不接受
2.对照设立的方式
（1）标准对照 （2）安慰剂对照 （3）交叉对照 （4）自身前后对照 （5） 历史对照 （6） 空白对照
(1)标准对照
– 以目前常规的或现行的最好疗法作为对照。
– 旨在考核新药在疗效或安全性方面是否等同或 优于已经为临床所采用的有效药物
(2).安慰剂对照
− 在所研究疾病尚无有效防治药物的情况下使用
− 使用安慰剂后对研究对象的病情无影响时 才可使用。
(3)交叉对照
第一阶段
A组 用药
研究对象
停药 洗脱
安慰剂
B组
观察比 较疗效
第二阶段 B组 用药
安慰剂 A组
总结
观察比 较疗效
(4)自身前后对照
➢ 优点：不仅消除了研究对象的个体差异对疗效的 影响，而且节省了一半的研究对象。
➢ 局限性：仅适用于病程长且病情稳定的疾病的疗 效评价
3. 慢性病防治效果评价指标 常用中间变量指标
★人群认知、态度、行为改变。
★行为危险因素变化，如控烟、合理膳食、体育运动、高 危人群的生活指标等。
★生存质量变化，包括生理机能、心理机能、社会机能、 疾病症状体征、对健康感受和满意程度等方面。
★干预投入、产出效果评价等。
第五节 常见偏倚的控制和应注意的 几个问题