造血干细胞移植HSCT
自体造血干细胞移植 植入标准
自体造血干细胞移植植入标准
自体造血干细胞移植（autologous hematopoietic stem cell transplantation，AHSCT）是一种治疗多种血液系统疾病和恶性肿
瘤的重要方法。
随着医学技术的不断进步，AHSCT已经成为一种常
规的治疗手段，但其植入标准仍然是至关重要的。
本文将介绍AHSCT的植入标准，并探讨其在临床应用中的重要性。
首先，AHSCT的植入标准包括患者的疾病状态、年龄、全身状
况和心肺功能等方面的评估。
只有在患者身体状况良好且符合特定
标准的情况下，才能进行AHSCT。
此外，患者的疾病类型和疾病阶
段也是确定植入标准的重要因素。
对于不同类型的疾病，植入标准
会有所不同。
其次，AHSCT的植入标准还包括供体的选择和干细胞采集等方面。
供体的选择需要考虑到HLA配型的匹配程度以及供体的年龄和
全身状况等因素。
干细胞的采集方式和数量也需要符合特定的标准，以确保移植后能够快速而有效地进行造血功能的重建。
此外，移植前的准备工作，包括预处理方案的选择、感染控制
和移植物抗排斥等方面的处理也是AHSCT植入标准的重要组成部分。
这些准备工作的合理性和有效性将直接影响移植后的治疗效果和患者的生存质量。
总之，AHSCT的植入标准是确保移植手术顺利进行和治疗效果最大化的关键。
临床医生需要根据患者的具体情况和疾病类型，制定合理的植入标准，并在移植前做好充分的准备工作，以确保移植手术的成功和患者的康复。
随着医学技术的不断进步，相信AHSCT 的植入标准会越来越科学和严格，为更多患者带来福音。
造血干细胞移植白细胞植入定义 -回复
造血干细胞移植白细胞植入定义-回复造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）是一种治疗血液疾病的重要方法，它通过将健康的造血干细胞移植给患者，以替换其异常或损伤的造血系统。
而白细胞植入是在某些情况下，对移植治疗中的相关并发症进行预防或治疗的一种手段。
本文将一步一步回答关于造血干细胞移植白细胞植入的定义及其相关概念。
第一步：什么是造血干细胞移植？造血干细胞是一类具有自我更新和分化为多种血细胞类型的细胞，它们存在于骨髓、外周血和脐带血等组织中。
造血干细胞移植是通过采集健康的造血干细胞，并将其通过输注等方式移植到患者的体内，以恢复其血液系统功能的一种治疗方法。
第二步：为什么需要进行造血干细胞移植？造血干细胞移植主要用于治疗一些严重的血液疾病，如白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等。
对于这些疾病，化疗和放疗等传统治疗方法可能无法有效清除异常或恶性的造血干细胞，或者疾病已经进展到无法通过其他方法治愈的阶段。
第三步：什么是白细胞植入？白细胞植入是指在造血干细胞移植过程中，将供者的白细胞输注给患者的一种操作。
白细胞是一类重要的免疫细胞，能够清除体内的病原体和异常细胞。
在移植过程中，白细胞植入可以用来预防或治疗移植相关并发症，如感染和移植物抗宿主病（graft-versus-host disease，GVHD）。
第四步：为什么需要进行白细胞植入？造血干细胞移植后，患者的免疫系统可能处于低下状态，容易受到感染的侵袭。
此外，供者的造血干细胞也可能攻击或排斥患者的正常组织，引发GVHD。
为了预防或治疗这些并发症，可以通过白细胞植入来增强患者的免疫功能和抗感染能力，或抑制供者细胞对患者组织的攻击。
第五步：怎样进行白细胞植入？白细胞植入通常通过输注供者的白细胞制剂进行。
制剂的制备可以从供者的外周血中采集白细胞，然后通过高速离心、药物处理等手段提纯和处理。
输注时可以通过静脉输注的方式将制剂直接输入患者体内。
造血干细胞移植的原理与应用
04
CATALOGUE
造血干细胞移植的研究进展与前景
移植技术的改进与创新
清髓性移植与非清髓性移植的完善
清髓性移植曾经是标准的造血干细胞移植技术，但随着技术发展，非清髓性移植逐渐展现出优势，能够降低移植 相关毒性，提高患者耐受性。
移植前预处理创新
预处理方案是移植成功的关键，新型预处理方案旨在减少毒副作用，更精准地清除异常细胞，为干细胞植入创造 良好环境。
1 2 3
政府支持与政策保障
政府应出台相关政策，提供资金支持，确保所有 需要移植的患者都能得到及时、有效的治疗。
医疗资源均衡分配
在医疗资源分配上，应更加注重公平性和均衡性 ，确保不同地区、不同经济条件的患者都能获得 移植机会。
公众教育与宣传
加强造血干细胞移植相关知识的普及宣传，提高 公众的认知度和接受度，进一步推动移植技术的 发展和应用。
类型
根据造血干细胞的来源不同，可分为 自体造血干细胞移植（Auto-HSCT） 和异体造血干细胞移植（Allo-HSCT ）。
移植发展历程
01
02
03
初始探索阶段
早期的造血干细胞移植主 要基于动物实验，探索移 植的可行性和基本方法。
临床试验阶段
随着技术的进步，逐渐开 始临床试验，治疗一些恶 性血液疾病。
技术成熟阶段
随着移植技术的不断完善 ，造血干细胞移植逐渐成 为治疗多种血液疾病和免 疫系统疾病的有效手段。
造血干细胞移植的重要性
治疗恶性血液病
如白血病、淋巴瘤等，通过移 植可以重建患者的血液系统，
达到治疗效果。
治疗遗传性疾病
如先天性免疫缺陷、代谢性疾 病等，通过移植可以纠正患者 的遗传缺陷。
免疫治疗
HSCT的名词解释
HSCT的名词解释随着医学科技的不断进步，新的治疗方法和技术不断涌现。
HSCT （Hematopoietic Stem Cell Transplantation）即造血干细胞移植，是一种通过将患者自身或配型合适的供者的造血干细胞输注给患者，帮助恢复骨髓造血功能的治疗方法。
1. HSCT的历史HSCT作为一种医学治疗方法起源于20世纪60年代。
在当时，医生们发现通过从骨髓中提取干细胞，然后将其进行移植到患者体内，可以促进他们的造血系统恢复正常功能，尤其是用于治疗某些血液疾病。
随后，HSCT在临床实践中逐渐得到广泛应用，并取得了显著的疗效。
2. HSCT的适应症HSCT主要应用于治疗一些严重的血液系统疾病，如白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等。
此外，它还可以用于治疗一些遗传性疾病和免疫系统疾病，如再生障碍性贫血、新生儿免疫缺陷等。
3. HSCT的原理HSCT的治疗过程可以分为三个关键步骤：前处理、移植和康复。
前处理是指在移植前使用化疗、放射疗法或其他抗肿瘤药物来消灭患者体内的异常细胞。
移植是指将供者的造血干细胞通过静脉输注给患者，以便这些干细胞能够定居在患者的骨髓内并开始恢复正常的造血功能。
康复阶段包括恢复患者的免疫力和骨髓功能，并进行相关的并发症管理。
4. HSCT的供者HSCT的治疗过程中，供者的选择非常重要。
理想的供者是有相似的遗传特征和免疫系统特征的近亲，如兄弟姐妹。
如果没有合适的近亲供者，还可以通过国际供者登记系统（如BMDW）进行配型，选择与患者最匹配的无亲缘关系的供者。
5. HSCT的并发症与风险尽管HSCT是一种非常有效的治疗方法，但它也伴随着一定的并发症和风险。
在前处理阶段，化疗和放疗等治疗方法可能会导致一系列副作用，如恶心、呕吐、脱发和免疫抑制等。
移植后，供者的免疫细胞可能会攻击患者部分组织器官，导致反应性移植物抗宿主病（GVHD），这可能是HSCT治疗中最严重的并发症之一。
此外，感染也是HSCT患者面临的常见问题。
HSCT
骨髓移植 (BMT) 外周血干细胞移植 （PBSCT) 脐血干细胞移植 （CBSCT）
自体骨髓移植 （ABMT） 异基因骨髓移植 (Allo-BMT)
自体外周血干细胞移植 （APBSCT） 异基因外周血干细胞移植 （Allo-PBSCT)
ASCT与Allo-SCT的比较
白血病细胞与治疗的关系
化学治疗药物（化疗）对白血病细胞呈对数杀伤关系 40代=1012 = 1000g 30代=109 = 1g 20代=106 = 1mg 10代=103 = 1ug
完 全 缓 解 治 愈
1= 0.001ug
急性白血病CR后治疗方法的疗效比较
100 80
复 发 率
60 40 20 0 不化疗 定期化疗 ANLL ASCT ALL Allo-SCT
移植后的支持治疗
• 无菌层流病房：100级（0.5um以上微粒≤100个/
M2. min）
• 成分血制品输注：15-25Gy射线照射 • 胃肠外营养：糖、脂肪、氨基酸、微量元素、
维生素
• 应用抗生素：抗细菌及抗霉菌药物 • 造血生长因子：G-CSF、GM-CSF
层流病房平面图示例
患者家属探视通道
移植前的预处理
定义：预处理是在HSCT前行一个疗程的超剂量化疗（放疗） 目的： 1.为移植的造血干细胞准备空间 2.尽可能清除恶性细胞，减少复发 3.抑制免疫使骨髓容易植活 方法：抗肿瘤细胞为主的措施、免疫抑制为主的措施、抗肿 瘤及免疫抑制的双重措施
造血功能重建
移植物的输注
方式：IV，冷冻保存的移植物在40º C水浴速融后IV 时间：＜3小时 回输过程中常见副作用： • 恶心、呕吐 • 血红蛋白尿 • 呼吸及心率加快 • 头痛
造血干细胞移植
造血干细胞移植造血干细胞移植（henmotapoietic stem cell transplantation, HSCT）是指将同种异体或自体的造血干细胞植入到受者体内，使其造血功能及免疫功能重建，达到治疗某些恶性或非恶性疾病的目的。
造血干细胞不仅存在于骨髓，而且在外周血，脐血亦有造血干细胞存在。
根据造血干细胞来源不同，HSCT分为，骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血移植等；根据供者来源不同分为自体和同种异体（包括同基因和异基因的）HSCT两类，异基因造血干细胞移植又分为亲缘与非亲缘HSCT，近年来又开展了非清髓异基因HSCT和单倍体HSCT。
自体造血干细胞移植在年龄上没有严格限制，亦无HLA配型的限制，无移植物抗宿主病（graft versus host disease, GVHD），移植后并发症少，易植活等，但肿瘤易复发是其最大缺点。
异基因造血干细胞移植年龄一般限制在50岁以下，要求有HLA相匹配的供者。
GVHD同时伴有移植物抗白血病（graft verus leukemia, GVL）作用，肿瘤复发率低。
如果有HLA配型相匹配供者的条件，多主张做异基因造血干细胞移植。
一、骨髓移植异基因骨髓移植（allogeneic bone marrow transplantation,al-lo-BMT）【适应证】（一）恶性疾病1．急性白血病由于在疾病的不同阶段进行allo-BMT的患者，其疗效差异很大。
把握移植时机非常重要。
（1）急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia, AML）患者：①50（或60）岁以下，无前驱血液病（antecedent hematologic disease），标准化疗方案治疗达完全缓解者，而细胞遗传学检查为有利核型[如：inv16, t(16;16),t(8;21)等]者可行自体造血干细胞移植；中危核型[如：正常，仅为+8，t(9;11)等]者可行自体或异基因HSCT；不利核型（如：3个以上的复杂核型，-7，-5，5q-等）者或前驱血液病、治疗相关的继发性AML者应尽早行allo-HSCT。
造血干细胞移植等
造血干细胞移植造血干细胞移植(HSCT)是通过大剂量放化疗预处理，清除受者体内的肿瘤或异常细胞，再将自体或异体造血干细胞移植给受者，使受者重建正常造血及免疫系统。
目前广泛应用于恶性血液病、非恶性难治性血液病、遗传性疾病和某些实体瘤治疗。
造血干细胞移植主要包括骨髓移植、外周血干细胞移植、脐血干细胞移植。
由于骨髓为造血器官，早期进行的均为骨髓移植。
分类：造血干细胞移植有多种分类方法。
造血干细胞来自于自身或他人，分别成为自体造血干细胞移植和异体（又称异基因）造血干细胞移植，其中异基因造血干细胞移植又按照供者与患者有无血缘关系分为：血缘关系供者造血干细胞移植和无血缘关系供者造血干细胞移植（即无关移植）；按移植物种类分为外周血造血干细胞移植、骨髓移植和脐带血造血干细胞移植。
自体造血干细胞移植时造血干细胞来源于自身，所以不会发生移植物排斥和移植物抗宿主病，移植并发症少，且无供者来源限制，移植相关死亡率低，移植后生活质量好，但因为缺乏移植物抗肿瘤作用以及移植物中可能混有残留的肿瘤细胞，故复发率高。
异基因造血干细胞移植时造血干细胞来源于正常供者，无肿瘤细胞污染，且移植物有免疫抗肿瘤效应，故复发率低，长期无病生存率（也可以理解为治愈率）高，适应证广泛，甚至是某些疾患惟一的治愈方法，但供者来源受限，易发生移植物抗宿主病，移植并发症多，导致移植相关的死亡率高，患者需长期使用免疫抑制剂，长期生存者生活质量可能较差。
适应症：造血干细胞移植可以治疗许多血液病，包括：血液系统恶性肿瘤，如急性白血病、慢性粒细胞白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等，某些血液系统非恶性肿瘤，如重型再生障碍性贫血、地中海贫血。
淋巴瘤、多发性骨髓瘤患者以及某些危险程度较低的急性白血病患者适合进行自体造血干细胞移植，危险程度中等或较高的急性白血病、慢性粒细胞白血病、骨髓增生异常综合征、重型再生障碍性贫血、地中海贫血患者适合进行异基因造血干细胞移植。
[选读]造血干细胞移植
![[选读]造血干细胞移植](https://img.taocdn.com/s3/m/2d7adb34580102020740be1e650e52ea5518ce81.png)
造血干细胞移植（陆道培血·肿瘤中心）造血干细胞移植(HSCT)是通过大剂量放化疗预处理，清除受者体内的肿瘤或异常细胞，再将自体或异体造血干细胞移植给受者，使受者重建正常造血及免疫系统。
目前广泛应用于恶性血液病、非恶性难治性血液病、遗传性疾病和某些实体瘤治疗，并获得了较好的疗效。
发展历史造血干细胞移植主要包括骨髓移植、外周血干细胞移植、脐血干细胞移植。
由于骨髓为造血器官，早期进行的均为骨髓移植。
1958年法国肿瘤学家Mathe首先对放射性意外伤者进行了骨髓移植。
1968年Gatti应用骨髓移植成功治疗了一例重症联合免疫缺陷患者。
上世纪70年代后，随着人类白细胞抗原(HLA)的发现、血液制品及抗生素等支持治疗的进展，全环境保护性治疗措施以及造血生长因子的广泛应用，造血干细胞移植技术得到了快速发展。
1977年托马斯报道100例晚期白血病病人经HLA相合同胞的骨髓移植后，13例奇迹般长期生存。
从此全世界应用骨髓移植治疗白血病、再生障碍性贫血及其他严重血液病、急性放射病及部分恶性肿瘤等方面取得巨大成功，开创临床治疗白血病及恶性肿瘤的新纪元。
骨髓移植技术使众多白血病患者得到救治，长期生存率提高50%—70%。
为发展此项技术做出了重要贡献的美国医学家托马斯因而获得了1990年度的诺贝尔医学奖。
在中国，骨髓移植奠基人陆道培教授于1964年在亚洲首先成功开展了同基因骨髓移植，又于1981年首先在国内成功实施了异基因骨髓移植。
目前异基因造血干细胞移植长期存活率已达75%，居国际先进水平。
上世纪70年代年发现脐带血富含造血干细胞，1988年法国血液学专家Gluckman首先采用HLA相合的脐血移植治疗了一例范可尼贫血患者，开创了人类脐血移植的先河。
1989年发现G-CSF动员造血干细胞的作用，动员的外周血成为干细胞新供源，1994年国际上报告第一例异基因外周血造血干细胞移植。
近20年来，不仅在造血干细胞移植的基础理论包括造血的发生与调控、造血干细胞的特性及移植免疫学等方面有了长足的发展，而且在临床应用的各个方面包括移植适应症的扩大、各种并发症的预防等也有了很大发展，使移植的疗效不断得以提高，并且相继建立了一些国际性协作研究机构，如国际骨髓移植登记处(IBMTR、欧洲血液及骨髓移植协作组、国际脐血移植登记处等，还建立了地区或国际性骨髓库，如美国国家骨髓供者库和中国造血干细胞捐献者资料库等，对推动造血干细胞移植的深入研究和广泛应用起到了积极作用。
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血液疾病治疗前景
☞支持治疗：规避血细胞改变的相应症状和风险
☞目的治疗：
①恢复残存正常或受损HSC的造血功能 改善造血诱导微环境/抑制免疫
②杀死异常不可恢复的造血细胞 放、化疗
补充和替代极度减少和受损的HSC 造血干细胞移植（HSCT）
造 血 干 细 胞
定向分化
成 熟 细 胞
造血干细胞移植 (ＨSCT)
抗凝血/参与过敏反应
细胞免疫（TC） 体液免疫（BC） 巨噬细胞前身 (变形,趋化性,吞噬)
NO8. 急性细菌感染 NO9. 寄生虫血小板(PLaTelet Thrombocyte)
•10-40万/μl，成群分布
•双凸扁盘状，体积小 •骨髓巨核细胞质脱落形成 •无细胞核，有细胞器 •中央颗粒区，周边透明区
功能
N (中性粒C): 50-70％
Stab:5-10％， Seg: 50-70％
趋化作用，吞噬细菌
E (嗜酸性粒C): 0.5-3％
抗过敏/寄生虫
B (嗜碱性粒C): 0-1％
LY (淋巴C): 20-30％
MO (单核C): 3-8％ WBC: 4千-1万/μl
NO.3 白细胞减少症 NO.4 中性粒细胞减少症 NO.5 中性粒细胞缺乏症
发热
Ret 0.4％
Plt 2.5万／μl
贫血
初步诊断
确诊：骨穿查骨髓像
（再生障碍性贫血）
红骨髓丰富部位：
成人：扁骨（骨盆） >3age：扁骨、长骨等
再障骨髓像
血细胞发生演变规律
自我复制、多向分化 祖/定向干C 原始C
幼稚C(早中晚)
成熟C
复制分化：强 弱 无 胞体：大 小 胞核：大 小，染色质稀 密，核仁有 无 胞质：少 多，嗜碱性由强 弱 无，特殊产物无 少 多
功能：参与止血和凝血
凝血因子III
NO.7 血小板减少症
血细胞发生(Haemopoiesis) • 造血器官
•造血组织 “土壤”-造血微环境 “种子”-HSC,各级血细胞
•血窦
胚胎：卵黄囊壁的血岛
生后： 红骨髓
肝脏、脾、胸腺、红骨髓
再生障碍性贫血 血像特点：
全血3系减少 Ret计数降低明显
病例一:
入院
病例二
患儿，男，8岁，因“发热面色苍白1月，加重伴鼻衄2天”
PE：面色/睑结膜苍白，T 38.6- 39.2℃
双侧颈部及腹股沟部可扪及黄豆大小、成串的淋巴结
肝在肋下3cm，脾在肋下3.5cm 血像：WBC 1.7万/μl
Seg 6％
• WBC增高
淋巴细胞 33％ 原、幼淋巴细胞 52％ 中幼粒细胞 7%
①已用于临床：
•骨髓移植
•脐带血移植 •外周血干细胞移植 •混合干细胞移植
HＬＡ配型
1956.Robins 1990.Nobel
１５％
Donnall Thomas
２１世纪（４６个骨髓移植中心）
问题： ☞供体来源缺乏 ☞植活失败
(预处理/免疫排斥)
☞并发症
建立骨髓库
中华骨髓库.1992年
（3万内地/20万台湾－400万）
• LY比例增加 原/幼LY大量增加
晚幼粒细胞 2%
RBC 140万/μl Hb 4.8g /100ml
•RBC、Hb及Plt减少
Plt 0.6万/μl
初步诊断：急性淋巴细胞性白血病
白血病：俗称“血癌” 为造血系统的恶性肿瘤， 大量末成熟、异常WBC出现于 骨髓、外周血等全身器官。 正常WBC、RBC、Plt产生减少， 引起感染、贫血、出血及肝、 脾、淋巴结肿大等。
•脐带血移植
优点（vs. HSCT）：
•造血干/祖C更丰富、幼稚、强增殖力 •来源广、采集易 •配型成功机率高（50％） •排斥反应低
建立脐带血库
美国.1989
北京.2002 天津.2002 上海.2003
②有望用于临床
治疗性克隆
体外建立造血系
试管婴儿胚
胚胎/成体SC
胚泡内细胞群 卵(兔)＋体细胞(人)(上二医,盛慧珍) ESC 体外分化 卵细胞(2003,Science)
ABO血型抗原
网织红C：
（Ret） 男：400-500万/μl 女：350-450万/μl
成人0.5-1.5% 新生儿3-6%
病理性红系 ( RBC, Hb, Ret )
贫血：RBC<300万/μl，Hb<10g/100ml 一、数量异常
NO.1 贫血 NO.2 真性红细胞增多症
二、质量异常
数量、质量异常常相伴发生
血液组成
55％
血浆
白细胞 血小板 红细胞
45％
血细胞
形态、数量、比例、Hb含量
血液抗凝后的沉降分层
血常规/血像
红细胞(RedBloodCell Erythrocyte)
携O2和CO2
形状： 双凹圆盘状，7-8.5 μm
结构：
核
无
质 无 细胞器
数量：
有 Hb 女10.5-13.5g
膜
男12-15g
100ml
患儿，男，4岁，因“发现皮肤瘀点、瘀斑3月”入院。 1周前受凉后出现发热，瘀点、瘀斑增多；面色进行性苍白、乏力。 PE：面色苍白，全身皮肤可见散在瘀点、瘀斑，T 38.2- 39.5℃ 。
血像：WBC 2000／μl
出血
GR 12.3%
LY 84.7%
RBC 240万／μl Hb 7.1 g/100ml
白细胞(WhiteBloodCell Leukocyte)
变形运动, 防御和免疫功能
① 4千-1万/μl ②球形，10-12μm(比RBC大)
③有细胞核 ④无/有特殊颗粒
无粒WBC：淋巴/单核C 有粒WBC: 中性粒/嗜酸/碱性粒C
杆状粒(Stab) 分叶粒(Seg)：2-5叶
白细胞 血管壁
WBC分类计数及功能
造血干细胞
祖/定向干C 原始C
幼稚C(早中晚)
HSC基因治疗 外源基因 导入
造血干细胞
回输体内
纠正/取代异常基因
成熟C
白血病细胞可转化为干细胞（2003，Science）