真实世界研究
真实世界研究方案的编写
真实世界研究方案的编写[写作帮手]主题：真实世界研究方案的编写观点和理解：真实世界研究是一种基于真实生活场景和真实数据进行的研究方法，它能够提供对于特定问题的真实反映，使研究结果更具可行性和实用性。
在编写真实世界研究方案时，有几个关键步骤和考虑因素需要注意。
1. 研究问题的确定作为研究方案的基础，研究问题的确定非常重要。
考虑到真实世界研究的目标是解决真实问题，因此需要选择一个具有实际意义和实用性的研究问题。
问题应该能够与真实世界的情境相关，并且有助于解决或改善现实生活中的某个问题。
2. 研究目标和研究设计确定研究目标是构建一个有效的真实世界研究方案的关键。
研究目标应该与研究问题紧密相关，并且能够通过真实数据收集和分析来得到解答。
在设计研究时需要考虑采集数据的方法、样本大小和选择、数据分析方法等方面。
3. 数据收集和数据来源真实世界研究的数据来源通常是从真实生活中提取的，以反映真实情境。
将提供能够回答研究问题的数据源列入研究方案，并确定其有效性和可靠性非常重要。
数据的收集可以包括问卷调查、观察、访谈、文献回顾等多样的方法。
4. 数据分析和解释在真实世界研究方案中，数据的分析和解释对于得出准确和有意义的结论至关重要。
根据研究目标和问题，采用适当的统计分析方法和数据处理技术进行数据分析，并确保解释和结果的合理性和可靠性。
5. 结果和应用真实世界研究的结果应该能够反映在实际生活中的应用和政策决策中。
编写方案时，需要明确结果的影响和潜在应用，以帮助决策者或其他相关人士更好地理解和应用研究成果。
总结回顾：编写真实世界研究方案需要综合考虑研究问题、目标、设计、数据收集、分析和结果应用等多个方面。
通过深入了解真实生活场景和数据，真实世界研究能够提供对问题的真实反映，并给予决策者更具可行性的建议和意见。
这种研究方法能够有效地解决现实生活中的问题，使研究结果更具有实用性和推广性。
希望这篇文章能够帮助您更好地理解和编写真实世界研究方案。
真实世界研究
真实世界研究真实世界研究，即指向真实世界的学术研究，是一种将学术研究的范畴扩展到真实社会实践的研究方法。
传统的学术研究多以理论推演和实验室研究为主，对真实社会的理解和解决实际问题的能力有所欠缺。
而真实世界研究的兴起则着眼于解决具体问题，在理论与实践之间建立联系，提高学术研究的应用价值。
真实世界研究的方法论主要包括定性研究和定量研究。
定性研究通过深入访谈、观察和分析个案等手段，获取关于现象和实践背后的意义和理解。
而定量研究则强调对大量数据的收集和量化分析，从中找出规律性的结论。
将两种方法结合，可以在不同层面和领域中开展真实世界研究。
真实世界研究的一个重要特点是关注实践中的问题和需求。
它需要研究者与实践者、利益相关者等进行密切合作，共同定义研究问题、研究目标和研究过程。
通过与实践结合，真实世界研究可以更好地理解社会问题的本质，为解决实际问题提供科学依据。
真实世界研究的范畴很广，包括教育、健康、环境、社会政策、组织管理等各个领域。
例如，在教育领域，可以通过实地考察学校教学环境、调查学生对教学质量的评价等方式，来研究教育问题的实际情况和改善路径。
在健康领域，可以通过问卷调查、实验观察等方式，研究人们的健康状况和行为习惯，为健康政策的制定提供依据。
真实世界研究的价值在于弥补传统学术研究的不足，将学术理论与实际问题结合起来。
通过与实践结合，真实世界研究可以更好地解决实际问题，推动社会发展和进步。
它不仅可以为决策者提供科学依据，还可以培养学术研究者的实践能力和应用能力，提高他们对社会实践的理解和参与能力。
总的来说，真实世界研究是一种将学术研究与真实社会相结合的研究方法，具有明显的应用导向和实践价值。
通过与实践结合，真实世界研究可以更好地解决实际问题，促进学术进步和社会发展。
因此，进一步推广和应用真实世界研究，对于推动社会科学研究的发展和提高学术研究的应用价值具有重要意义。
真实世界研究的意义和价值
真实世界研究的意义和价值
真实世界研究是一种旨在了解人类行为、决策和健康状况的方法。
与实验室研究不同，真实世界研究基于观察和分析现有的数据和情况，而不是通过对变量进行人工控制来推断结论。
真实世界研究的意义和价值在于它可以提供更真实和全面的数据，更好地反映人类行为和健康状况的真实情况。
这种研究方法可以帮助政策制定者、医疗专业人员和科学家了解人类行为和决策的真实模式，以及人们生活中面临的挑战和机会。
例如，在医疗研究中，真实世界研究可以比实验室研究更好地了解药物在临床实践中的效果和安全性。
这些数据可以帮助医生更好地治疗患者，并制定更好的医疗政策。
在社会科学研究中，真实世界研究可以帮助我们更好地了解人类行为和决策的真实模式。
政府和企业可以利用这些数据来制定更好的决策，并更好地理解人类社会的运作方式。
总之，真实世界研究的意义和价值在于提供更真实、更全面的数据，更好地反映人类行为和健康状况的真实情况，以及帮助政策制定者、医疗专业人员和科学家更好地了解人类行为和决策的真实模式。
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真实世界研究
多个项目启动
肺癌真实世界研究
2019年5月25日，中国首个I-IIIA期NSCLC（非小细胞肺癌）真实世界研究项目，在深圳启动。
相对其他癌种来说，肺癌治疗领域近十年来进展迅速。在国家政策的支持下，新药进入中国的速度也已经明 显变快。中国有和其他国家几乎同步的治疗指南、先进药物，然而中国肺癌的五年生存率与日本、韩国、美国相 比，都处于低位。因此，真实世界研究势在必行。通过真实世界研究的发现，希望给提升肺癌患者生存率方面提 供指导方向和意见。
新冠疫苗RWS
新冠疫苗RWS
2021年4月，智利卫生部公布了由北京科兴中维生物技术有限公司（Sinovac）联合多家合作单位开发的灭 活疫苗克尔来福（CoronaVac）在智利全国范围接种的真实世界数据。这是智利卫生部基于他们医保系统数据所 做的分析，这也是迄今为止检验克尔来福保护效力的最大规模真实世界数据。 2021年7月7日，《新英格兰医学 杂志（NEJM）》在线正式发表了智利开展的新冠病毒灭活疫苗克尔来福在真实世界中保护效果研究的结果：接种 克尔来福可显著减少因感染新冠病毒导致的住院、重症和死亡风险。对于完成全程接种人群，克尔来福对预防有 症状的新冠病例的保护效果为65.9%；预防需要住院治疗病例的保护效果为87.5%；预防重症病例的保护效果为 90.3%，预防感染造成死亡的保护效果为86.3%。
首个医疗器械上市
2020年3月26日，国家药监局批准了美国艾尔建公司“青光眼引流管”产品的注册。产品使用了在海南博鳌 乐城国际医疗旅游先行区收集的临床真实世界证据进行人种差异评价，成为国内首个使用境内真实世界数据的医 疗器械产品。
首个申报上市新药
2021年4月7日，欧康维视生物宣布其核心品种——治疗慢性非感染性葡萄膜炎产品OT-401（氟轻松玻璃体 植入剂）的新药上市申请正式获国家药监局受理。这是中国药品注册史上第一个完全基于真实世界研究数据申报 上市的新药，也是国家药监局首次受理以真实世界研究数据申报的药品。真实世界数据研究路径，至少让这款药 的上市加快1年半。
真实世界研究精品PPT课件
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• This was a naturalistic, real-world, clinic-based, outpatient study involving 336 general practitioners/primary care physicians in 65 cities in India.
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• Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
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• Adults aged 40-70 years with newly diagnosed/untreated stage 2 hypertension (BP >/=160/100 mmHg), hypertension uncontrolled with monotherapy (BP >140/90 mmHg), or hypertension inadequately managed with another combination therapy.
真实世界研究”基本特征与应用
真实世界研究”基本特征与应用
“真实世界研究”是一种基于现实世界数据的研究方法，其基本特征包括：
1. 以患者为中心：真实世界研究关注的是患者的实际治疗情况和治疗效果，而非仅仅关注临床试验中的样本。
2. 大数据驱动：真实世界研究需要收集大量的医疗数据，包括电子病历、医保数据等，以便进行深入分析和挖掘。
3. 多学科合作：真实世界研究需要涉及多个学科领域，如医学、统计学、计算机科学等，以便从不同角度对数据进行分析和解释。
4. 强调实用性：真实世界研究的目的是为了更好地指导临床实践，因此其研究成果需要具有实用性和可操作性。
真实世界研究在医疗领域的应用非常广泛，例如：
1. 药物疗效评估：通过分析大量患者的用药记录和治疗效果数据，可以评估某种药物的疗效和安全性。
2. 疾病预测和诊断：利用患者的健康数据和生物标志物等信
息，可以建立预测模型和诊断工具，帮助医生更早地发现疾病并制定个性化治疗方案。
临床研究之真实世界研究
临床研究之真实世界研究临床研究之真实世界研究范本1. 概述1.1 研究背景1.2 研究目的1.3 研究对象1.4 研究设计2. 研究方法2.1 数据收集2.1.1 数据来源2.1.2 数据采集方法2.2 参与者选择标准2.3 数据变量定义和测量2.4 研究期限和随访周期3. 数据分析3.1 数据清洗和筛选3.2 描述性统计分析3.3 统计分析方法3.4 研究假设或问题4. 结果4.1 参与者基本特征4.2 研究主要结果4.3 次要结果或附加分析5. 讨论5.1 主要发现和解释5.2 结果的可靠性和有效性 5.3 结果与其他研究的比较5.4 具体限制和局限性6. 结论6.1 本研究的主要结论6.2 潜在的临床影响6.3 进一步研究建议7. 附件7.1 附表7.2 附图7.3 补充资料注释：1. 真实世界研究（Real-World Study，RWS）：指在真实的医疗实践中对人群、疾病、治疗等进行观察和研究的科学方法。
2. 研究对象（Study Population）：指参与研究的个体或群体，可以是患者、医生、医疗机构等。
3. 研究设计（Study Design）：指研究的整体框架和方法，如前瞻性研究、回顾性研究、队列研究等。
4. 数据来源（Data Source）：指研究所使用的数据的来源，可以是电子健康记录、药品库存系统、病例报告等。
5. 数据采集方法（Data Collection Method）：指获得研究数据的具体方法，如问卷调查、数据抽取、数据录入等。
6. 参与者选择标准（Inclusion/Exclusion Criteria）：指研究中用于确定符合条件的参与者和排除不符合条件的参与者的标准。
7. 数据变量定义和测量（Data Variable Definition and Measurement）：指研究中用于收集和记录的数据变量的定义和测量方法。
8. 研究期限和随访周期（Study Period and Follow-up Period）：指研究的时间范围和随访的周期。
临床研究之真实世界研究
临床研究之真实世界研究
1、背景介绍
在医学领域，真实世界研究是评估药物或治疗方法在真实世界环境中的实际效果和安全性的一种研究方法。
与临床实验不同，真实世界研究可以反映真实的临床实践和患者群体的多样性。
2、研究目的
确定该药物/治疗方法在真实生活中的实际效果和安全性，评估其对特定患者人群的适应性和有效性。
3、研究设计
3.1 研究类型
3.2 研究设计（队列研究、系统回顾等）
3.3 研究时长
3.4 样本选择和招募方法
3.5 数据收集方法
4、研究过程
4.1 研究开始前的准备工作
4.2 研究的实施过程
4.3 数据管理和质量控制
4.4 数据分析方法
5、研究结果
5.1 研究样本的基本特征
5.2 主要结局指标的结果
5.3 重要的次要结局指标的结果 5.4 亚组分析的结果
5.5 不良事件报告和安全性评价
6、讨论和结论
6.1 研究结果的解释和讨论
6.2 结果与之前的研究结果的比较 6.3 结果对临床实践的意义
6.4 研究的局限性
6.5 对未来研究的建议
7、附件
本文档涉及的附件详见附件部分。
8、法律名词及注释
8.1 临床实践指临床医生在实际诊疗过程中的行为和决策。
8.2 患者群体的多样性指患者人群在研究中的多样性，包括年龄、性别、种族、病史等方面的差异。
8.3 有效性指药物或治疗方法在真实世界中的实际效果。
8.4 适应性指药物或治疗方法在真实世界中对特定患者群体的适用性。
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曹凯 北京同仁眼科中心， 首都医科大学
北京市眼科研究所 2017.07.21
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目录 1 什么是真实世界研究 2 眼科中的真实世界研究 3 眼科界真实世界研究的展望
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FDA的认可
2016年12月13日，美国总统奥巴马签署了投入63亿美元资助癌症研究和精确药 物治疗的法案——《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）。
分配治疗；可以在治疗中根据患者的需求和临床医师治疗策略的变化，同时用多 种措施；允许临床医师根据病情和患者的全身状况确定剂量而不是按照计划书确 定剂量，从而精确地满足患者的需要；可以设定更长的研究期限以测量干预措施 的远期效益和风险；可以包括更宽泛的指标，如功能指标，患者报告结局，成本 效益指标等，使研究证据有更强的外推性，更具临床实用价值。
究（registry study）。
注册登记研究有利于对现实医疗条件下多样化的患病群体进
行有效性和安全性监测，包括通常下可能纳入上市前临床试验中的 敏感人群和孕妇、少数民族、老年患者、儿童或多合并症的特殊患 病人群以及同时服用多种药物的患病人群。
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需要强调的是:在真实世界研究中，干预性研究和观察性研究有时可以共
设计，数据管理，统计方法方面与以往研究都有很大的 发展与变化。
未来将成为医学的核心证据来源
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所谓“真实世界”，是与“理想世界”相对应的； 狭义的讲，是与随机对照试验(RCT)相对应的。
RWS不是RCT的平行，而与RCT存在承前启后的关系。
RCT
关注效力
从医疗者角度评估医疗手段
的“效力”(efficacy)
RWS
关注效果
从患者角度评估医疗措施的
“ 效果”(effectiveness)
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真实世界研究和RCT的区别？
临床随机对照试验（RCT）作为最高等级的临床证据标准，需要严格控制试
验条件，在可能有效的目标人群中进行标准化治疗，样本量小，随访时间短。
而真实世界研究可以纳入复杂的、患有多种疾病的患者；可以非随机的方式
都同时存在于一个试验中。反之，经典临床试验只有单一的基于随机对照设计 的干预性研究
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真实世界研究的数据来源？
人群健康 调查
电子健康 记录
data
……
临床登记
美国主张通过临床登记注册来获取数据。
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真实世界研究的价值？
在多种数据类型中， 临床终点指标（如发病率、死 亡率）、患者报告的终点事件、安全性数据、疾病进展的 自然病史均可直接供他国参考。
其它队列研究
B类。
RWS是临床试验外的证据补充，多是基于观察性研究得出结果，
证据等级并不总是很高，有时甚至需要额外的随机双盲试验来确
认。
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真实世界研究的设计类型？
真实世界研究强调采用流行病学理论和方法，进行临床观察性
研究。包括常规的横断面研究、队列研究。 目前在临床实践中更为运用广泛的设计类型为：注册登记研
RWS 是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放 性、不使用安慰剂的研究，因此其得出的结果具有很高 的外部有效性。
研究的结论可直接推之于临床实践。
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特点
真实世界研究是代表研究的一种新方向，不是一种独 立的研究类型，而是包括多种不同类型的研究。
它符合当前的人们对健康的需求，以及医疗发展的
新趋势。其研究设计理念是以患者为中心，在研究
易满足
RCT
效力研究，内部有效性强 较短
年龄范围较窄 试验性 严格 有限 单一 多采用 限制合并用药，条件严格控制 干预 使用 使用 对已知和未知的混杂因素均做调整 选择偏倚
考虑面更广
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真实世界研究的缺陷？
➢ RWS不以药品为中心，而以患者为中心，药企投入意愿不强 ➢ RWS需要大量研究样本，需要多中心，难度高，工作量大 ➢ RWS数据异质性高，对统计方法的要求比传统研究高
➢ RWS多属于回顾性分析或事后分析，研究证据等级不够强
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Ⅰ级证据 Ⅱ级证据 Ⅲ级证据 Ⅳ级证据
循证医学证据等级
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真实世界研究证据等级？
有效性研究方面
对于全或无的病例，真实世界研究应与同质RCT的系统评价单个RCT研究一样，为A类证据。
安全性研究方面
在安全性方面，真实世界研究应属于高级别的循证证据。
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入组复杂疾病 非随机
多种治疗 观察更多结局
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真实世界研究和RCT的区别？
研究性质 研究时间
研究对象 设计方案 入排标准 样本量 病情 随机分配 用药情况 干预措施 盲法 安慰剂 混杂因素 偏倚
伦理
RWS
效果研究；外部有效性强 较长
无特殊要求 观察分析结果为主 宽泛 很大，覆盖广泛患者人群 复杂 不采用 复杂，依据病情 不干预 不使用 不使用 对已知的混杂因素进行调整 观察者偏倚
存于同一个试验。例如，在真实世界研究案例“索尔克脊髓灰质炎疫苗试验”
中，75万儿童被随机地分为疫苗试验组和安慰剂对照组，此外还另有1百万接 受了疫苗试验的儿童作为非随机的“观察组”。
我们可以这样理解：真实世界研究不能简单地视为仅仅只有非干预性研究
一种类型，而是涉及到干预性研究和观察性研究两种类型；多数情况下是观 察性研究，但在某些情况下是干预性研究；有时甚至是干预性和观察性的研究
批准利用“真实世界证据”（Real World Evidence）取代传统临床试验进行
扩大适应症的研究。牵动了业界神经！
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什么是“真实世界研去：经验医学时代
经验支撑
现在：循证医学时代
理想状态下的数据支撑
未来：循证+真实世界时代
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定义
真实世界研究(The real world study, RWS), 也称为比较效 果研究(comparative effectiveness research, CER) 。起源于实用 性的临床试验，属于药物流行病学的范畴。
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THANKS!
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