卫生统计学 实验设计.ppt
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2024版全新《医学统计学》完整ppt课件
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协方差分析
在方差分析的基础上，引入协变量， 以消除其对观察变量的影响，从而 更准确地评估控制变量对观察变量 的效应。
05
医学统计图表与可视化技术
统计图表的类型及特点
条形图
用于展示分类数据，可直观比较 各类别之间的差异。
折线图
用于展示时间序列数据或连续性 数据的变化趋势。
散点图
用于展示两个变量之间的关系， 可判断是否存在相关性。
森林图
用于展示多组数据的比较结果，可直观比较各组之 间的差异和联系。绘制时需选择合适的统计方法和 图形类型，如t检验或方差分析，并将结果以森林图 的形式呈现出来。
06
医学统计学在临床研究中的应用
临床试验设计与评价
01
02
03
试验设计类型
包括随机对照试验、交叉 设计、析因设计等，确保 试验的科学性和可比性。
参数估计
讲述点估计、区间估计 的方法及评价标准。
假设检验
介绍假设检验的基本思 想、步骤及常见错误类
型。
方差分析
阐述方差分析的基本原 理、假设条件及常用方
法。
常用统计指标与参数
01
02
03
04
描述性统计指标
介绍均数、中位数、众数、标 准差等描述性统计指标的计算
方法及意义。
推断性统计参数
讲解置信区间、假设检验中的 检验统计量、P值等推断性统
箱线图
用于展示一组数据的分布情况，可观察数据的中心 趋势、离散程度和异常值。绘制时需计算数据的四 分位数、中位数和异常值，并将它们以箱线图的形 式呈现出来。
ROC曲线图
用于评估诊断试验的准确性，可判断试验的灵敏度 和特异度。绘制时需计算不同临界值下的灵敏度和 特异度，并绘制出ROC曲线，计算出曲线下面积 （AUC）以评估试验的准确性。
医学研究的统计设计ppt课件
Proc plan最主要的选项是“seed=”，设定随机 数产生的种子。
Factors语句解释
Factors 因素名称=m 抽样方式; 因素名称： 由研究者自行规定任意的英文字母名称 m ：指定抽样样本的组数，必须是正整数 抽样方式：常指定的抽样方式有两种： random ordered
某医院欲比较药物A和药物B在糖尿病治疗 中的效果，以空腹血糖测量值及空腹血糖 疗效作为主要疗效指标。如何将384例研究 对象随机分配至两组，接受不同的药物治 疗。
342析因试验设计，有3个因素，3，4和2 个水平。
二、 析因设计的有关术语
➢单独效应（simple effects）： ➢主效应（main effects）： ➢交互作用（Interaction）：
卫生统计学教研室
（一）单独效应
B 因素
B1 B2
2×2析因设计
A因素
A1 A1B1(a1b1=26) A1B2(a1b2=36)
某一因素各水平单独效应的平均差别
Am=[(a2b2- a1b2)+(a2b1- a1b1)]/2=[16+4]/2=10
Bm=[(a1b2- a1b1)+( a2b2- a2b1)]/2 =[10+22]/2=16
(三)交互效应
B因素
B1 B2
2×2析因设计
A因素
A1 A1B1(a1b1=26) A1B2(a1b2=36)
3 3.1 3.2 3.3 3.4 19 87 26 72 1423 AD B C
4 4.1 4.2 4.3 4.4 39 27 67 53 2143 BADC
SAS实现
某研究观察三种饲料对小鼠体重的影响情况，该 研究应如何将69只小鼠设计分组？
Factors语句解释
Factors 因素名称=m 抽样方式; 因素名称： 由研究者自行规定任意的英文字母名称 m ：指定抽样样本的组数，必须是正整数 抽样方式：常指定的抽样方式有两种： random ordered
某医院欲比较药物A和药物B在糖尿病治疗 中的效果，以空腹血糖测量值及空腹血糖 疗效作为主要疗效指标。如何将384例研究 对象随机分配至两组，接受不同的药物治 疗。
342析因试验设计，有3个因素，3，4和2 个水平。
二、 析因设计的有关术语
➢单独效应（simple effects）： ➢主效应（main effects）： ➢交互作用（Interaction）：
卫生统计学教研室
（一）单独效应
B 因素
B1 B2
2×2析因设计
A因素
A1 A1B1(a1b1=26) A1B2(a1b2=36)
某一因素各水平单独效应的平均差别
Am=[(a2b2- a1b2)+(a2b1- a1b1)]/2=[16+4]/2=10
Bm=[(a1b2- a1b1)+( a2b2- a2b1)]/2 =[10+22]/2=16
(三)交互效应
B因素
B1 B2
2×2析因设计
A因素
A1 A1B1(a1b1=26) A1B2(a1b2=36)
3 3.1 3.2 3.3 3.4 19 87 26 72 1423 AD B C
4 4.1 4.2 4.3 4.4 39 27 67 53 2143 BADC
SAS实现
某研究观察三种饲料对小鼠体重的影响情况，该 研究应如何将69只小鼠设计分组？
卫生统计学-潘海燕 卫统3 实验设计ppt课件
实验2020设/7/1计1
.
8 8
实验设计的分类
根据研究对象划分
动物实验（animal experiment） 以动物作为研究对象。在动物实验设计 中，可严格地控制条件，包括有毒的环 境、温度、湿度等
实验2020设/7/1计1
.
9 9
临床试验（clinical trial） 以病人为研究对象。设计时必须周密考虑， 设计相应措施控制误差和偏倚，以保证研究 结果真实可靠
2020/7/11
实验2020设/7/1计1
.
14
14 14
处理因素（study factor，treatment） 处理因素是指研究者施加于受试对象的 因素（如某种药物、某种手术等），可分 为单因素和多因素
抓住试验中的主要因素 控制非处理因素 处理因素标准化
实验2020设/7/1计1
.
15 15
实验2020设/7/1计1
.
24 24
3. 标准对照 用现有的标准疗法或药物作为对照
4. 实验对照 不给对照组施加处理因素，但施加某种与 处理因素有关的实验因素
实验2020设/7/1计1
.
25 25
5. 自身对照 对照与实验在同一受试者身上进行
6. 历史对照 用过去的研究结果作对照
7. 相互对照 几种实验组互为对照，比较几种处理 因素的实验效应之强弱
.
19 19
【例3-4】某医师进行“伤风停胶囊” 治疗风寒感冒的疗效及 用药安全性临床试验，以感冒软胶囊为对照药。 诊断标准：符合中医风寒感冒诊断标准。 纳入标准：①符合中医风寒感冒诊断标准；②发病48小时内； ③ 年龄在18～45岁者； ④ 签署知情同意书者。 排除标准：①妊娠及哺乳期妇女；②精神病患者；③合并心、 脑、肝、肾和造血系统等严重原发性疾病、精神病患者；④已 使用过其他治疗药物者；⑤过敏体质和对本药物过敏者。
《医学统计学》PPT课件
提高医学研究的科学性和准确性
02
通过医学统计学的应用，可以对医学数据进行更科学、更准确
的分析和推断，从而提高医学研究的科学性和准确性。
为医学决策提供科学依据
03
医学统计学可以为医学决策提供科学依据，如制定卫生政策、
评价医疗质量等。
医学统计学的研究对象与内容
研究对象
医学统计学的研究对象主要是人体及与 人体健康有关的各种具有不确定性的数 据。
配对设计
将实验对象按照一定条件进行配对，再 随机分配到不同处理组，比较配对组之 间的差异。
随机区组设计
将实验对象按照区组进行划分，每个区 组内再随机分配到不同处理组，比较区 组间的差异。
重复测量设计
对同一实验对象在不同时间或条件下进 行重复测量，比较不同时间或条件下的 差异。
04
医学统计学的应用
临床试验中的统计学应用
样本量不足问题
01
样本量过小，导致结果不稳 定，缺乏代表性；
02
样本量不足，无法检测到真 实的效应或关系；
03
样本量计算不准确，未能充 分考虑变异度和效应大小。
数据处理不当问题
01
数据清洗不彻底，存在异常值、缺失值或重复数据 ；
02
数据转换不合理，导致信息损失或失真；
03
数据分析方法选择不当，未能充分利用数据信息。
VS
研究内容
医学统计学的研究内容包括统计设计、数 据收集、整理、分析、推断以及统计方法 的选择和应用等。其中，统计设计是医学 统计学的基础，数据收集是医学统计学的 前提，数据整理是医学统计学的关键，数 据分析是医学统计学的核心，统计推断是 医学统计学的目的。
02
医学统计学的基本概念
《卫生统计学》教学课件
假设检验
单样本t检验
介绍单样本t检验的原理、方法和应用实 例。
A 假设检验的基本思想
阐述假设检验的原理、步骤和注意 事项。
B
C
D
方差分析
阐述方差分析的基本原理、方法和应用实 例，包括单因素和多因素方差分析。
两样本t检验
详细解释两样本t检验的原理、方法和应 用实例，包括独立样本和配对样本的t检 验。
推断性统计在卫生领域的应用
01
假设检验
在卫生研究中，经常需要比较两组或多组数据的差异是否具有统计学意
义。通过假设检验，可以对研究假设进估计
利用样本数据对总体参数进行估计时，置信区间可以提供估计的精确度
和可信度。在卫生研究中，置信区间常用于估计发病率、死亡率等指标
随机区组设计 将实验对象按某种特征（如性别、年龄等）分成若干区组， 然后在每个区组内随机分配处理组，适用于存在明显个体 差异或需要控制某些非处理因素的情况。
析因设计 研究多个因素对实验结果的影响，通过全面组合各因素的 不同水平进行实验，适用于探索多因素交互作用的情况。
实验数据的分析
描述性统计分析 对数据进行整理、概括和描述，包括数 据的集中趋势、离散程度和分布形态等。
方差分析
比较不同处理组间的均数差异是否有 统计学意义，适用于完全随机设计和
随机区组设计的数据分析。
推断性统计分析 通过样本数据推断总体特征，包括参 数估计和假设检验等方法。
回归分析 探讨自变量和因变量之间的数量关系， 建立回归方程并进行预测和控制。
06
卫生统计应用实例
描述性统计在卫生领域的应用
1 2 3
卫生统计学的研究方法
描述性研究
通过收集和整理数据，用统计指标和 图表描述人群健康现象的数量特征和 分布规律。
第十五讲 卫生统计学 实验设计
含赖氨酸面包+非处理因素→赖氨酸效应 + 面包效应+非处理因素效应 面包+非处理因素→ 面包效应+非处理因素效应
赖氨酸
赖氨酸效应
（三）自身对照
实验在同一受试对象上进行。
特点： 简单易行，使用广泛。但若试验前后某些 环境或自身因素发生改变，并且会影响试验结 果，就难以说明问题。
（四）标准对照(standard control)
以现有的标准或正常值作对照。
例①某种新的方法能否代替传统方法的研究； ②某病患者与正常人的某生理、生化指标是否相同。
——实验室应用较多
（五一疾病的疗效。
（六）历史对照：以过去的研究结果作对照。
与本人或他人过去的研究结果作比较。
—— 不好！！！！！！
二、处理因素
处理因素或受试因素：根据研究目的确定的
欲施加或欲观察的、并能引起受试对象直接或 间接效应的因素，简称处理或因素(factor)。 是根据研究目的确定的主要因素，处理因素在 整个实验中应始终要保持不变。
非处理因素：与处理因素可能同时存在的能
使受试对象产生效应的非研究因素。非处理因 素干扰效应与所研究因素间关系的观察与分析， 常常又称混杂因素(confounder)。
分层随机化步骤：
(1)编号排序：将每层的受试对象编号排序，如体重 从轻到重，时间由前至后等。 (2)取随机数：从随机数字表或计算器或计算机获得。 每个受试对象可取两位数。 (3)确定组别：根据每层受试对象获得的随机数的大 小顺序决定受试对象在哪一组。对每个处理也可规定 顺序，如处理A, B, C, …分别对应于序号1, 2, 3, …。
均衡性
(1) 对等：除处理因素外，对照组具备与实验组对等的 一切非处理因素。
赖氨酸
赖氨酸效应
（三）自身对照
实验在同一受试对象上进行。
特点： 简单易行，使用广泛。但若试验前后某些 环境或自身因素发生改变，并且会影响试验结 果，就难以说明问题。
（四）标准对照(standard control)
以现有的标准或正常值作对照。
例①某种新的方法能否代替传统方法的研究； ②某病患者与正常人的某生理、生化指标是否相同。
——实验室应用较多
（五一疾病的疗效。
（六）历史对照：以过去的研究结果作对照。
与本人或他人过去的研究结果作比较。
—— 不好！！！！！！
二、处理因素
处理因素或受试因素：根据研究目的确定的
欲施加或欲观察的、并能引起受试对象直接或 间接效应的因素，简称处理或因素(factor)。 是根据研究目的确定的主要因素，处理因素在 整个实验中应始终要保持不变。
非处理因素：与处理因素可能同时存在的能
使受试对象产生效应的非研究因素。非处理因 素干扰效应与所研究因素间关系的观察与分析， 常常又称混杂因素(confounder)。
分层随机化步骤：
(1)编号排序：将每层的受试对象编号排序，如体重 从轻到重，时间由前至后等。 (2)取随机数：从随机数字表或计算器或计算机获得。 每个受试对象可取两位数。 (3)确定组别：根据每层受试对象获得的随机数的大 小顺序决定受试对象在哪一组。对每个处理也可规定 顺序，如处理A, B, C, …分别对应于序号1, 2, 3, …。
均衡性
(1) 对等：除处理因素外，对照组具备与实验组对等的 一切非处理因素。
卫生统计学实验设计
▪ 研究的质量：
实例1
《剖腹产同时放置宫内节育器735例的初步观察》将施 行剖腹产手术1562例中的735例作为实验组，在剖腹产的同 时放置宫内节育器。比较两组被观察对象的术后出血、恶 露干净时间和术后副反应等情况。
▪ 规定实验组适应症为：破膜和总产程都不超过24小 时，无感染(无阳性体征，血常规正常)以及第一胎 产后本人同意放置宫内节育器者。
考核某种药物/治疗方法的疗效
➢ 药物与疗法属处理因素； ➢ 影响疗效的一些非处理因素，如病人的性别、
年龄、病型、病程、病情、健康、营养状况、 医护人员的照护等等；
➢ 在病人分组试验中，各组病人除处理因素不同 之外，各组病人非处理因素应通过随机化尽量 加以控制，使之均衡一致。
对混杂因素的处理：
▪ 采用良好的设计：
龄相仿，上下不超过5岁。原文在未作假设检验的
情况下，认为“两组年龄相仿”。
年龄 病例组人数 对照组人数
20～
36
30～ 72
84
40～ 193
244
50～ 228
199
60～ 101
67
70～ 10
7
▪ 中华流行病学杂志，1981;2(4):253 2=17.25，P=0.004
问题所在
对照组缺乏均衡性！
病人的排除标准是： （1）药物或食物过敏史者； （2）过敏状态，如过敏性疾患合并感染； （3）造血功能障碍（特殊情况例外）； （4）妊娠及哺乳期妇女； （5）精神状态不能很好合作者； （6）正在应用其它抗菌类药物者等。
3 实验效应
▪ 关联性 ▪ 客观性 ▪ 准确性与精确性 ▪ 敏感性与特异性
关联性
▪ 请讨论：该文结果是否成立？
《用24小时食管pH监测法诊断食管原性胸痛》(中华外科杂志2019年33卷第2期第69页)
医学统计学PPT课件
验结果,每次都有如此好的吻合. 的概率约10万分之4。 6
绪论 Introduction
讲授内容：
一、医学统计学的意义
二、统计学中的几个基本概念
三、统计资料的类型
四、医学统计工作的基本步骤
五、学习医学统计学应注意的问题
.
7
一、医学统计学的意义
• 1.统计学（statistics）:应用数学的原理与 方法,研究数据的搜集、整理与分析的科 学，对不确定性数据作出科学的推断。
例如：某药治疗高血压患者30名
样本含量（n）为30
.
21
二、统计学中的几个基本概念
• 4、参数（parameter）和统计量（statistic）
• （1）参数（parameter）：根据总体个体 值统 计计算出来的描述总体的特征量。
• 一般用希腊字母表示
• （2）、统计量（statistic）：根据样本个体值统 计计算出来的描述样本的特征量。
（120.2cm,118.6cm,121.8cm,…)
研究某人群性别构成 变量值：男、女。
.
15
二、统计学中的几个基本概念
• 2、同质（homogeneity）和变异 （variation）
• （1）、同质（homogeneity）：根据研究 目的给研究单位确定的相同性质。
• 研究长沙市2004年7岁 男孩身高的正常值范围？
.
27
二、统计学中的几个基本概念
• （3）、抽样误差（sampling error）：由 于抽样所造成的样本统计量与总体参数 的差别。
• 例如：=120.0cm
n=100
•
N=5万 → X =118.6cm
• 特点:1)不可避免性
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随机的方法
▪ 简单随机
➢ 随机分组 ➢ 随机排列
▪ 分层随机
简单随机分组示意
(1) (2) (3) (4) (5) (6) (7) (8) (9) (10) 136 643 557 604 384 708 218 061 555 871 AB B B AB AAAB
A组 B组
随机排列示意
(1) (2) (3) (4) (5) (6) (7) (8) (9) (10) 136 643 557 604 384 708 218 061 555 871
研究设计
主要内容
1. 研究设计的意义 2. 实验设计的基本原则 3. 实验设计 4. 常用的几种实验设计方法 5. 调查设计
实验设计简介
▪ R.A. Fisher:生於伦敦，卒於 澳洲。英国
统计与遗传学家，现代统计科学的奠基人之一， 并对达尔文演化论作了基础澄清的工作。
▪ 1925:系统介绍近代统计学方法
n1
n2＝2
(u
u
)
2
▪ ：I 类误差，常取0.05 ▪ ：II 类误差，常取0.20，0.10 ▪ 1- ：把握度 ▪ ：标准差，个体变异 ▪ ：两个总体的差值(专业认可)
例：降血脂
▪ =20mg/L； =30mg/L；=0.05
▪ 1-=90%时
Q1:Q2 N 1:1 78 4:6 82 3:7 92 2:8 122 1:9 216 1:19 406
(2) 分组随机 每个实验对象分配到不同处理组的
机会相同；
(3) 实验顺序随机 每个实验对象接受处理先后的
机会相同。
随机与随意
▪ 随机：random 机会均等， 客观性 ▪ 随意：as will 随主观意愿，主观性
▪ 随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素 (非研究因素)，而且还能控制未知的混杂 因素。
(3) 同一实验单位的重复观察。
保证观察结果的精度。
影响样本含量的因素
▪ 数据的种类 ▪ 个体的变异 ▪ 组间的差别 ▪ 指标间的相关程度 ▪ 设计方法 ▪ 各组例数的分配 ▪ I型错误和II型错误 ▪ 研究的质量
样本例数的计算
（1）公式计算 （2）查表
例：两均数比较时的样本含量估计(两组相等)
对照组的作用
处理组 处理因素+非处理因素
处理效应+非处理效应
比较结果 非处理因素 处理因素
非处理效应 处理效应
常用对照种类：
（1）空白对照
对照组不施加任何处理因素
（2）实验对照
对照组不施加处理因素，但施加某种实验因素。
（3）标准对照
不设立专门的对照组，而是用现有标准值/正常值 作对照。实验研究一般不用标准对照，因为实验条件 不一致。
排列
(8) (1) (7) (5) (9) (3) (4) (2) (6) (10)
2.3 基本原则之三：重复(repeated)
可靠性
(1) 整个实验的重复。
确保实验的重现性，以提高实验的可靠性；
(2) 用多个实验单位进行重复(样本含量)。
避免把个别情况误认为普遍情况，把偶然性或 巧合的现象当作必然的规律，通过一定数量的 重复，使结论可信；
Power
0.5589 0.6824 0.7330 0.7601 0.7769
Q1:Q2
1:6 1:7 1:8 1:9 1:10
Power
0.7882 0.7960 0.8026 0.8074 0.8113
▪ N＝78时
Q1:Q2 1- (%)
1:1 90.0 4:6 88.9 3:7 85.0 2:8 75.6 1:9 54.4 1:19 35.6
例： n1 固定， n2 增加时，Power的变化趋势 ▪ =20mg/L； =30mg/L；=0.05
▪ n1=20 Q1:Q2
1:1 1:2 1:3 1:4 1:5
(2) 控制误差，使研究结果保持较好的稳定性。 如对混杂因素的处理，对不同来源变异的分析， 维护必要的均衡性等。
(3) 用较少的观察例数，获取尽可能丰富的信息。 如采用定量指标，选择线性或非线性回归分析， 为使用高效率设计创造条件等。
1.2 研究设计的类型
▪ 调查（survey） ▪ 实验 (experiment)
The Statistical Methods for Research Workers
RA Fisher(1890~1962)
▪ 1935年, Fisher 系统介绍研究 设计，首次提出研究设计的基 本原则。
▪ The Design of Experiments.
1.1 研究设计的意义
(1) 合理安排试验因素，提高研究质量。 如规定实验组的条件，配置适当的对照组，选 择研究方法等。
2. 实验设计的基本原则
▪ 基本原则之一：对照 ▪ 基本原则之二：随机 ▪ 基本原则之三：重复
研究设计的基本原则
▪ 对照(control) ▪ 随机(randomization) ▪ 重复(replication)
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
➢ 对照的作用 ➢ 对照的种类 ➢ 对照组形式
➢ 随机化的作用 ➢ 随机的含义 ➢ 分层随机、分段随机
➢ 重复的作用 ➢ 重复的次数
2.1 基本原则之一：对照(control)
均衡性
(1)对等 除处理因素外，对照组具备与实验组对
等的一切非处理因素。
(2)同步 对照组与实验组设立之后，在整个研究
进程中始终处于同一空间和同一时间。
(3)专设
任何一个对照组都是为相应的实验组专 门设立的。不得借用文献上的记载或以 往的结果或其它研究的资料作为本研究 之对照。
（4）自身对照
对照与实验在同一受试者身上进行
（5）相互对照
各实验组间互为对照，如比较新药与旧药的疗效
（6）历史对照
以本人过去的研究/他人研究结果与本次研究结果 作对照
2.2 基本原则之二：随机(random)
客观性
(1) 抽样随机 每一个符合条件的实验对象参加实
验的机会相同，即总体中每个个 体有相同的机会被抽到样本中来；
对照组的作用
意义
(1)消除干扰因素的影响； (2)给一个被比较的标准，使处理因素和非处 理因素的差异有一个科学的对比。
对照组的作用
处理组 处理因素+非处理因素
对照组
(无) 非处理因素
处理效应+非处理效应 (无) 非处理效应
比较结果 处理因素
处理效应
▪ 排除“非处理因素”的影响，从而衬托出 “处理因素”的作用。