白血病治疗疗效标准
儿童白血病诊疗规范
儿童白血病诊疗规范【总论】急性白血病是造血系统的恶性疾病，居儿童恶性肿瘤发病率的首位，亦是儿童时期的主要死亡原因之一。
儿童白血病发病率约34/100万，每年新发生的白血病患儿为15000 - 20000名。
其中90%以上为急性白血病，急性淋巴细胞白血病(ALL)约占2/3。
急性髓性细胞白血病( AML)占1/3。
近20年来，儿童白血病的疗效有了很大进步，目前国内外先进治疗组用化疗方法已使ALL的5年无病生存率达70%-80%。
AML化疗及造血干细胞移植的效果可达40% -50%。
（一）定义白血病是造血系统的恶性疾病，主要是造血器官内白血病细胞恶性增生和非造血器官内的白血病细胞浸润。
白血病细胞分别由造血系统的粒、红、巨核、淋巴及单桉系细胞恶性转化而来。
根据白血病发病的单克隆学说，白血病是由一个最先突变的白细胞经过不断增殖和发展而形成。
它具有异常形态、代谢及功能，它呈无限制的生长，失去分化成熟的功能。
（二）病因和发病机制病因尚未明确，但可能和遗传和环境因素都有关系。
1. 遗传学研究发现，Down综合征患者患急性非淋巴细胞白血病的概率比非Down综合征患者高出4倍。
神经纤维瘤、先天性中性粒细胞减少症都与肿瘤的高发有关。
如果家庭中有一个成员发生白血病，其近亲患病率比普通人群3-5倍。
2．环境：危险因素包括电离辐射，烷化剂，拓扑异构酶Ⅱ抑制剂的应用等。
有证据表明接触拓普异构酶Ⅱ抑制荆能导致儿童期患急性白血病。
（三）临床表现1．症状(1)起病多较急，发热常为首发症状，热型不定。
贫血为进行性加重，常见乏力、气促等，皮肤出血点或瘀斑，口腔黏膜出血，鼻出血，消化道出血等。
贫血严重者可听到心脏杂音。
(2)白血病细胞浸润表现：①患者常有不同程度的肝、脾、淋巴结肿大。
②白血病细胞浸润皮肤可有结节、肿块及斑丘疹等。
③骨浸润可以有骨痛，病理性骨折。
④中枢神经系统白血病：早期通常通过脑脊液检查发现白血病细胞，晚期可见颅神经麻痹，末梢神经炎等症状。
急性白血病治疗原则
急性白血病治疗原则1.支持治疗是治疗白血病能够获得成功的关键。
(1)保证营养：鼓励患者多进高蛋白、高热量易消化的食物。
(2)感染患者明确原因：选用有效抗生素，加强基础护理，有条件者输注浓缩粒细胞。
(3)出血患者视病情选用止血药物，输血小板悬液或新鲜血。
(4)严重贫血者：可输浓缩红细胞或全血。
(5)预防尿酸肾病：由于化疗药物的应用，大量白血病细胞被破坏，血尿酸明显增高，嘱其多饮水，同时给予别嘌呤醇以抑制尿酸合成。
2.化学疗法分诱导缓解及巩固强化治疗两个阶段。
(1)诱导缓解：是指从化疗开始到完全缓解阶段。
完全缓解的标准是：白血病症状、体征消失，血象和骨髓象基本正常。
目前多采用联合化疗以提高疗效。
各药物作只于不同细胞周期，有相互协同作用。
急性淋巴细胞白血病首选VP方案(长春新碱、沤尼松)，疗效不佳时改用VDP(长春新碱、柔红霉素、泼尼松)或VAP方案(长春新碱左旋门冬酰胺酶、泼尼松);急性非淋巴细胞白血病首选DA方案(柔红霉素、阿糖gf苷)或HOA P方案(三尖杉酯碱、长春新碱、阿糖胞苷、泼尼松)。
近年来常用全返式绯甲酸治疗急性早幼粒细胞白血病，完全缓解率可达85%。
作用机制为介导白血病细朋分化成熟，抑制白血病细胞株克隆生长，促使正常骨髓细胞增殖，增进造血功能。
(2)巩固强化治疗：继续消灭体内残存的白血病细胞，防止复发，延长缓解期，字取治愈。
一般在缓解后继续原方案巩固2 -6个疗程后维持治疗，急淋白血病常用6MI 或MTX交替长期口服，一般3―4年。
急非淋白血病可用中剂量的阿糖胞苷治疗，一彤1―2年。
3.中枢神经系统白血病的防治由于大多数化疗药物不易通过血脑屏障，隐藏在中枢神经系统内的白血病细胞是白血病复发的根源。
缓解后定期鞘内注射甲氨蝶呤，达到防治作用，为减轻药物刺激引起蛛网膜炎可同时加地塞米松。
4.骨髓移植有条件者在急性白血病的第一次完全缓解后进行，以使病人恢复正常造血功能。
NCCN关于急性髓系白血病诊断治疗的指导原则
APL的支持治疗：
1. 若出现APL分化综合征的迹象(发热、呼吸短促、低 氧血症、胸腔或心包积液)，应密切监测肺脏情况。 若患者出现肺浸润或低氧血症，应予地塞米松 (20mg/d，3-5天；后逐渐减量)治疗(15天)，暂时停 用ATRA；低氧血症纠正等纠正后可再开始应用。 2. 复发APL或ATRA治疗后出现白细胞增多症的患者 发生CNSL的危险增加，应予预防性的鞘注。 3. 凝血病的治疗：积极输注血小板、新鲜冰冻血浆(补 充凝血因子)和冷沉淀(补充纤维蛋白原)。 4. 三氧化二砷治疗的患者应注意心律失常的出现、注 意电解质平衡。
APL的诊断治疗
(非NCCN内容)
急性早幼粒细胞白血病(acute promyelocytic leukemia，APL)又称AML-M3型，是AML中较特殊 的一个类型，90%以上的APL患者有特异性染色体 易位t(15；17)(q22;q21)，95%以上的患者可检 测到PML/RAR融合基因。患者易合并弥漫性血管 内凝血(DIC)和纤维蛋白溶解。 20世纪80年代引入全反式维甲酸(all-trans retinoic acid, ATRA)治疗本病。目前，基于ATRA 的诱导缓解治疗，约90%的初治APL患者可达CR； 缓解后继续予含有ATRA的缓解后化疗，约70%的 患者可以治愈。
•维甲酸综合征 发生率6%~31%。主要表现为发热，呼吸困 难，肺间质浸润，心包、胸膜渗出，水贮留，肾 损害和心功能衰竭等。 本综合征原因不明，多发于治疗前体内白血 病细胞高负荷或治疗中白细胞数迅速增高的患者， 中位发生时间为ATRA治疗的7~11天，发生维甲酸 综合征时的白细胞计数多在30109/L以上。 一旦发生维甲酸综合征，及时、足量的应用 糖皮质激素(如地塞米松10~40mg.d)切实有效。
白血病治疗新进展与疗效评估
白血病治疗新进展与疗效评估白血病是一种严重的造血系统恶性肿瘤，常见于儿童和成人。
长期以来，白血病的治疗一直面临着巨大的挑战。
然而，随着科技和医学的进步，我们目睹了白血病治疗领域的新进展和疗效评估方法的不断发展。
本文将介绍这些新进展，并探讨如何评估白血病治疗的疗效。
一、靶向治疗和免疫治疗在过去的几十年里，放化疗一直是白血病主要的治疗手段。
然而，这些传统的治疗方法对于某些患者来说并不够有效，同时也存在很高的毒副作用。
近年来，靶向药物和免疫治疗等新型治疗方式为白血病患者带来了新希望。
1. 靶向药物靶向药物是通过作用于特定分子标靶来抑制肿瘤细胞增殖或引导免搭桥系统消灭肿瘤细胞。
其中，酪氨酸激酶抑制剂和多肽类化合物是比较常见的靶向药物。
例如，伊马替尼、希达利和诺雷替尼等酪氨酸激酶抑制剂已经被广泛应用于治疗慢性粒细胞白血病。
此外，具有免疫活性的靶向药物如PD-1/PD-L1抑制剂也被证明在治疗白血病中具有显著的效果。
2. 免疫治疗免疫治疗通过激活或增强机体自身免搭桥系统来抵抗白血病细胞。
其中最重要的方法之一是CAR-T细胞治疗技术。
CAR-T细胞治疗通过改造患者自身T细胞，使其表达特定的嵌合抗原受体（CAR），从而实现对白血病细胞的识别和攻击。
这种新型免疫治疗方式在顽固性白血糊调滴遣幕分放火回旋目蒲音文别中取得了令人瞩目的疗效。
二、疗效评估方法的发展对于白血病治疗的成功与否，准确评估疗效是至关重要的。
过去，我们主要依靠传统的临床观察和检查手段来评估治疗效果。
然而，这种方法存在主观性强、不准确等问题。
为了克服这些问题，一系列新的疗效评估方法被提出并得到广泛应用。
1. 微环境评估白血病细胞存在于骨髓微环境中，并且与其相互作用。
因此，了解和评估微环境对白血病细胞生长和存活的影响至关重要。
通过分析骨髓或淋巴结活检标本中相关指标（如淋巴细胞浸润和坏死等），医生可以更好地判断患者的治疗反应和预后。
2. 分子遗传学分析近年来，基因组学技术的进步使得我们能够更全面地了解白血病发生和发展的分子机制。
血液病诊断及疗效标准
血液病诊断及疗效标准血液病是一类涉及血液及造血系统的疾病，包括各种类型的贫血、白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等。
对于患有血液病的患者，正确的诊断和有效的治疗至关重要。
本文将重点介绍血液病的诊断方法和治疗标准，希望能为医生和患者提供一些参考。
一、血液病的诊断。
1. 临床症状，不同类型的血液病会表现出不同的临床症状，如贫血患者可能会出现乏力、头晕、心悸等症状；白血病患者可能会出现发热、淋巴结肿大、出血等症状。
医生可以通过患者的临床症状来初步判断可能的血液病类型。
2. 血液检查，血液检查是诊断血液病最常用的方法之一。
通过血液细胞分析仪可以检测患者的血液细胞数量、形态和功能，从而判断是否存在异常。
例如，白血病患者的外周血白细胞计数通常明显升高，贫血患者的红细胞计数和血红蛋白水平通常明显降低。
3. 骨髓穿刺，对于一些疑难病例，医生可能会进行骨髓穿刺检查，以获取骨髓细胞进行细胞学分析，从而明确诊断。
二、血液病的治疗标准。
1. 化疗，对于大多数血液病，化疗是常规的治疗方法之一。
化疗通过使用化疗药物来杀死异常细胞或抑制其生长，从而达到治疗的目的。
不同类型的血液病需要使用不同的化疗方案，医生会根据患者的具体情况来制定个性化的治疗方案。
2. 骨髓移植，对于一些血液病，如白血病和淋巴瘤，骨髓移植是一种重要的治疗手段。
通过将健康的骨髓干细胞移植到患者体内，可以重建患者的造血系统，达到治疗的效果。
3. 靶向治疗，近年来，随着生物技术的发展，针对血液病的靶向治疗逐渐成为研究的热点。
靶向治疗通过作用于特定的分子靶点，抑制异常细胞的生长，具有较好的疗效和较小的副作用。
4. 支持疗法，在进行化疗或骨髓移植等治疗过程中，患者常常会出现一系列不良反应，如恶心、呕吐、脱发等。
此时，支持疗法，如抗感染、止吐、止痛等治疗也是非常重要的。
总之，对于血液病的诊断和治疗，需要医生和患者共同努力，通过综合运用临床症状、血液检查、骨髓穿刺等方法进行准确诊断，然后制定个性化的治疗方案，包括化疗、骨髓移植、靶向治疗和支持疗法等手段，以达到最佳的治疗效果。
急性淋巴白血病的治疗方案与疗效评估
急性淋巴白血病的治疗方案与疗效评估急性淋巴白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，简称ALL），是一种由淋巴母细胞克隆性增殖引起的恶性肿瘤。
它在儿童和成人中均有发病率，是最常见的儿童白血病类型之一。
针对ALL的治疗方案与疗效评估是关键的课题，本文将对其进行讨论。
一、治疗方案1. 化疗急性淋巴白血病的标准治疗方案通常包括化疗。
化疗的主要目标是通过使用药物来消灭白血病细胞，并恢复正常造血功能。
常用的化疗药物包括：阿霉素、长春新碱、氟达拉滨等。
这些药物通过抑制白血病细胞的增殖和诱导细胞凋亡等机制，起到治疗的效果。
2. 免疫治疗在化疗的基础上，免疫治疗成为急性淋巴白血病治疗中的重要方向之一。
免疫治疗主要包括使用干细胞移植、单克隆抗体疗法和CAR-T 细胞疗法等。
干细胞移植能够通过替换患者的异常造血系统，重建健康的造血功能。
单克隆抗体疗法通过特异性识别和攻击癌细胞，减少化疗药物对正常细胞的损伤。
CAR-T细胞疗法是一种新型的免疫治疗方法，利用改造的T细胞来攻击白血病细胞，具有很高的疗效。
3. 靶向治疗随着对癌症分子机制的深入研究，针对癌细胞特异性靶点的靶向治疗也已经成为ALL治疗的重要手段。
例如，采用酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼针对Philadelphia染色体阳性ALL进行治疗，能够起到显著的治疗效果。
二、疗效评估1. 影像学检查在ALL治疗过程中，影像学检查可以用于评估疗效和疾病进展情况。
X线、CT、MRI等技术能够提供全身及局部的影像信息，帮助医生判断肿瘤的大小、部位、转移情况等。
2. 血液学指标血液学指标的变化可以反映治疗效果。
例如，监测血液中白细胞、血小板和红细胞的数量和形态等参数的变化，能够判断化疗的疗效和造血功能的恢复情况。
3. 微小残留病量检测微小残留病量（Minimal Residual Disease，简称MRD）的检测是评估ALL治疗效果的重要指标之一。
MRD是指在治疗后仍能检测到的极低水平的白血病细胞。
成人急性髓系白血病(非急性早幼粒细胞白血病)中国诊疗指南(2023年版)
▪ 骨髓无白血病状态（MLFS）：骨髓原始细胞小于5%，外周血原始细胞及髓外病灶消失，对血象恢复没 有要求。
AML（非急性早幼粒细胞白血病）患者的治疗
4．联合靶向药物的治疗方案： ▪ 研究显示在化疗方案的基础上联合靶向药物可以提高缓解率及
MRD转阴比例，因此，可以酌情考虑在化疗基础上联合靶向药物， 中高危组联合维奈克拉（1~2周）； ▪ 高危组接受标准强化诱导治疗缓解率低于低中危组，亦可采用维 奈克拉联合去甲基化药物诱导治疗；FLT3突变患者可以联合FLT3 抑制剂；IDH突变患者可以联合IDH抑制剂（证据等级2b）。
AML（非急性早幼粒细胞白血病）患者的治疗
（4）其他巩固治疗方案： ①中大剂量Ara-C（1~2 g·m-2·12 h-1，6个剂量）为基础的方案： 与蒽环/蒽醌类等药物联合应用，2~3个疗程后行标准剂量化疗，总 的缓解后化疗周期≥4个疗程（证据等级1b）。 ②标准剂量化疗（Ara-C联合蒽环/蒽醌类、HHT、鬼臼类等），总 的缓解后化疗周期≥6个疗程或标准剂量化疗巩固3~4个疗程后行 （或不行）自体造血干细胞移植（证据等级2b）。
▪ 初诊不能耐受强烈治疗的患者经过低强度诱导治疗达完全缓解后，如果可以耐受强 化疗，应按照可以耐受强化疗患者的治疗方案选择。
AML（非急性早幼粒细胞白血病）患者的治疗
AML（非急性早幼粒细胞诱导治疗 1．常规的诱导治疗方案：标准剂量阿糖胞苷（Ara-C）100~200 mg·m2·d-1×7 d联合去甲氧柔红霉素（IDA）12 mg·m-2·d-1×3 d或柔红霉素 （DNR）60~90 mg·m-2·d-1×3 d（证据等级1a）。 2．含中剂量Ara-C的诱导治疗方案：高三尖杉酯碱（HHT）2 mg·m2·d-1×7 d，DNR 40 mg·m-2·d-1×3 d，Ara-C前4 d为100 mg·m-2·d-1， 第5、6、7天为1 g·m-2·12 h-1（证据等级1a）。
慢粒治疗疗效评估标准
慢粒治疗疗效评估标准
慢性粒细胞白血病的治疗效果评估标准主要包括以下几个方面：
1. 完全缓解：临床表现上没有贫血、出血、感染以及白血病细胞浸润的表现。
血常规检查显示血红蛋白大于100克每升，白细胞总数小于10×10^9/L，分类中没有幼稚细胞，血小板基本正常，骨髓象基本正常。
2. 部分缓解：临床表现、血象、骨髓象，其中有一项或者两项没有达到完全缓解的标准。
3. 未缓解状态：临床表现、血象、骨髓象均未达到完全缓解的标准，甚至有可能表现为无效。
请注意，这些标准可能会因患者的具体情况而有所不同，建议在医生的评估下进行确定。
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白血病治疗疗效标准
白血病患者在发病初期，体内有1011～1012/L（升）白血病细胞,经过治疗，白血病细胞可减少到109～1010／L，此时一般临床症状已消失,血象、骨髓象已恢复正常，称为临床缓解，在临床缓解中有三种不同程度的缓解标准来判断白血病治疗效果。
（一）缓解标准
1．完全缓解：
（1）骨髓象：原始粒细胞（I型+II型）或原单+幼单或原淋+幼淋细胞数≤5％，红细胞及巨核细胞系正常。
其中M2b中性中幼粒细胞比例在正常范围；M3型中原始粒+早幼粒≤5％；M4型中原粒I型+II型+原单+幼单≤5％；M6型中原粒I
型+II型≤5％，原红+幼红以及红系比例基本正常；M7中粒、红两系比例正常，原巨及幼巨基本消失。
（2）血象：血红蛋白（Hb）≥100g（克）／L（男）或≥90g／L（女性及儿童），中性粒细胞绝对值≥1．5xl09／L，血小板数≥100xl09／L，分类中无白血病细胞。
（3）临床表现：无白血病浸润所致的症状和体征，生活正常或接近正常。
2．部分缓解：骨髓中原粒细胞I型+II型(或原单+幼单或原淋+幼淋）＞5％，≤20％，或临床、血象两项中有一项未达到完全缓解标准者。
3.未缓解：骨髓象、血象及临床三项均未达到上述标准者。
（二）白血病复发
有下述三者之一者为复发：
1．骨髓中原始粒细胞I型+II型（或原单+幼单或原淋+幼淋）＞5％，≤20％，经过抗白血病治疗1个疗程仍不能达到临床缓解者。
2．骨髓原始粒细胞I型+II型（或原单+幼单或原淋+幼淋）＞20％者。
3．有髓外白血病细胞浸润者。
（三）持续完全缓解
从治疗后获得临床缓解之日起计算，其间无白血病复发达3～5年或更长时间称之。
（四）长期存活
自白血病确诊之日起，存活时间（无病或带病生存）达5年者称为长期存活。
其中无病生存期或无白血病生存期是指自临床缓解起至白血病复发或至临床缓解
状态下死亡的时间。
（五）临床治愈
患者在发病初期，体内有1011～1012/L（升）白血病细胞,经过治疗，白血病细胞可减少到109～1010／L，此时一般临床症状已消失,血象、骨髓象已恢复正常，称为临床缓解，在临床缓解中有三种不同程度的缓解标准来判断白血病治疗效果。
（一）缓解标准
1．完全缓解：
（1）骨髓象：原始粒细胞（I型+II型）或原单+幼单或原淋+幼淋细胞数≤5％，红细胞及巨核细胞系正常。
其中M2b中性中幼粒细胞比例在正常范围；M3型中原始粒+早幼粒≤5％；M4型中原粒I型+II型+原单+幼单≤5％；M6型中原粒I
型+II型≤5％，原红+幼红以及红系比例基本正常；M7中粒、红两系比例正常，原巨及幼巨基本消失。
（2）血象：血红蛋白（Hb）≥100g（克）／L（男）或≥90g／L（女性及儿童），中性粒细胞绝对值≥1．5xl09／L，血小板数≥100xl09／L，分类中无白血病细胞。
（3）临床表现：无白血病浸润所致的症状和体征，生活正常或接近正常。
2．部分缓解：骨髓中原粒细胞I型+II型(或原单+幼单或原淋+幼淋）＞5％，≤20％，或临床、血象两项中有一项未达到完全缓解标准者。
3.未缓解：骨髓象、血象及临床三项均未达到上述标准者。
（二）白血病复发
有下述三者之一者为复发：
1．骨髓中原始粒细胞I型+II型（或原单+幼单或原淋+幼淋）＞5％，≤20％，经过抗白血病治疗1个疗程仍不能达到临床缓解者。
2．骨髓原始粒细胞I型+II型（或原单+幼单或原淋+幼淋）＞20％者。
3．有髓外白血病细胞浸润者。
（三）持续完全缓解
从治疗后获得临床缓解之日起计算，其间无白血病复发达3～5年或更长时间称之。
（四）长期存活
自白血病确诊之日起，存活时间（无病或带病生存）达5年者称为长期存活。
其中无病生存期或无白血病生存期是指自临床缓解起至白血病复发或至临床缓解
状态下死亡的时间。
（五）临床治愈
停止化疗5年或无病生存达10年者称临床治愈。