多发性骨髓瘤的治疗
多发性骨髓肿瘤最佳治疗方案

多发性骨髓肿瘤最佳治疗方案第1篇多发性骨髓肿瘤最佳治疗方案一、方案背景多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤,其特征为恶性浆细胞克隆性增生,血清中出现过量的单克隆免疫球蛋白,以及多发性骨髓瘤骨病。
鉴于多发性骨髓瘤的复杂性与治疗难度,制定一套合法合规、人性化且效果显著的治疗方案至关重要。
二、治疗目标1. 缓解病情,延长患者生存期;2. 控制病情进展,减轻患者痛苦;3. 改善患者生活质量,降低并发症发生率;4. 根据患者具体情况,制定个体化治疗方案。
三、治疗方案1. 诊断评估1.1 完善病史采集、体格检查及实验室检查,包括血常规、尿常规、血清蛋白电泳、血清免疫固定电泳、骨髓穿刺涂片及活检等。
1.2 影像学检查:全身骨骼X线片、全身低剂量CT、MRI等。
1.3 心脏、肝脏、肾脏等脏器功能评估。
2. 初期治疗2.1 化学治疗:采用VAD(长春新碱+多柔比星+地塞米松)方案,或BD(硼替佐米+地塞米松)方案,根据患者病情及耐受性调整药物剂量。
2.2 支持治疗:纠正贫血、改善骨痛、预防感染等。
2.3 骨病治疗:针对骨髓瘤骨病,给予双磷酸盐类药物,减轻骨痛,预防病理性骨折。
3. 持续治疗3.1 疾病稳定期:采用口服药物(如沙利度胺、来那度胺等)维持治疗,定期监测病情。
3.2 疾病进展期:根据患者病情,调整化学治疗方案,可考虑联合使用免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂等。
3.3 骨髓移植:对于年轻、体能状态良好的患者,可考虑自体或异基因造血干细胞移植。
4. 个体化治疗4.1 根据患者年龄、体能状态、病情严重程度、合并症等因素,制定个性化治疗方案。
4.2 结合基因检测、分子生物学等技术,筛选敏感药物,提高治疗效果。
5. 生活管理5.1 健康教育:指导患者掌握疾病相关知识,提高自我管理能力。
5.2 心理干预:针对患者心理状况,给予心理支持和疏导。
5.3 饮食调理:保持营养均衡,提高患者免疫力。
多发性骨髓瘤化疗方案

多发性骨髓瘤化疗方案多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种较为常见的骨髓恶性肿瘤,主要由浆细胞克隆性增殖引起。
目前,针对多发性骨髓瘤的治疗方案主要包括传统的化疗方案、干扰素治疗、高剂量化疗联合造血干细胞移植和靶向治疗等。
下面将介绍几种常见的多发性骨髓瘤化疗方案:1. VAD方案:VAD方案是一种传统的多发性骨髓瘤化疗方案,包括长春新碱(Vincristine)、阿霉素(Adriamycin)和地塞米松(Dexamethasone)。
该方案主要通过抑制肿瘤细胞增殖和诱导细胞凋亡来治疗多发性骨髓瘤。
一般情况下,患者每3-4周接受一次治疗,连续4-6个周期。
2. PAD方案:PAD方案是一种较新的多发性骨髓瘤化疗方案,包括硼替佐米(Bortezomib)、阿霉素和地塞米松。
硼替佐米是一种蛋白酶体抑制剂,能够靶向骨髓瘤细胞,抑制肿瘤细胞增殖和诱导细胞凋亡。
PAD方案一般每3-4周进行一次治疗,连续4-6个周期。
3. Rd方案:Rd方案是一种适用于不能接受干细胞移植的多发性骨髓瘤患者的治疗方案,包括雷度那韦(Lenalidomide)和地塞米松。
雷度那韦是一种免疫调节药物,能够通过多种机制抑制肿瘤细胞的增殖和促进免疫应答。
Rd方案一般每28天进行一次治疗,连续4-6个周期。
4.VTD方案:VTD方案是一种三药联合化疗方案,包括硼替佐米、硼酸和地塞米松。
硼酸是一种抗肿瘤药物,通过抑制DNA合成和细胞分裂来治疗多发性骨髓瘤。
VTD方案一般每3-4周进行一次治疗,连续4-6个周期。
值得注意的是,多发性骨髓瘤的治疗方案一般会根据患者的年龄、全身情况、疾病分期和基因突变情况等因素进行个体化选择。
此外,化疗方案的疗效评估和调整也是治疗过程中的重要环节。
除了传统的化疗方案外,还有其他的治疗方法可供选择,例如干扰素治疗、高剂量化疗联合造血干细胞移植和靶向治疗等。
这些治疗方案的选择和组合应根据患者的具体情况和医生的建议进行。
VTD与VAD方案治疗多发性骨髓瘤(MM)的临床效果比较

VTD与VAD方案治疗多发性骨髓瘤(MM)的临床效果比较多发性骨髓瘤(MM)是一种常见的恶性肿瘤,由浆细胞在骨髓中异常增殖引起,通常伴随着骨骼系统的病变和全身多脏器的功能受损。
随着医学技术的不断进步,针对多发性骨髓瘤的治疗方案也在不断更新和改进,VTD与VAD方案就是目前常用的治疗方案之一。
那么VTD与VAD方案在治疗多发性骨髓瘤的临床效果究竟有何不同呢?本文将通过对两种治疗方案的临床效果进行比较,以期为临床医生提供参考。
1. VTD方案治疗多发性骨髓瘤的临床效果VTD方案是指采用长春新碱(B)与他克莫司(T)和地塞米松(D)组合治疗多发性骨髓瘤。
研究表明,VTD方案治疗多发性骨髓瘤具有较好的临床效果。
在一项针对多发性骨髓瘤患者的临床研究中,采用VTD方案治疗的患者中,70%的患者在治疗后出现完全或部分反应,其中有20%的患者出现了完全反应。
VTD方案治疗还能显著降低患者的肿瘤负荷和临床症状,改善患者的生存质量。
VTD方案治疗多发性骨髓瘤的不良反应较小,主要以贫血、白细胞减少和血小板减少为主,并且大多数不良反应可以通过药物治疗或对症治疗有效控制。
VTD方案在临床上被广泛应用,成为了治疗多发性骨髓瘤的一线疗法之一。
VAD方案是指采用长春新碱(doxorubicin)、长春瑞滨(adriamycin)和地塞米松(dexamethasone)组合治疗多发性骨髓瘤。
对于多发性骨髓瘤患者,VAD方案也是一种常用的治疗方案,并且在临床上也取得了一定的疗效。
在VAD方案治疗下,多发性骨髓瘤患者的病情得到了一定程度的控制,部分患者出现了部分或完全缓解的病情。
相比于VTD方案,VAD方案在治疗多发性骨髓瘤的临床效果稍显逊色。
研究表明,VAD 方案的总有效率为60%左右,而完全缓解率仅为10%左右。
虽然VAD方案在一定程度上能够改善患者的症状,但总体疗效不及VTD方案。
VAD方案治疗多发性骨髓瘤的不良反应较多,主要表现为骨髓抑制、恶心、呕吐、腹泻和心脏毒性。
多发性骨髓瘤治疗方案

多发性骨髓瘤治疗方案多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种恶性浆细胞疾病,属于骨髓增生性疾病,常见于中老年人,临床表现主要包括贫血、骨痛、高钙血症、肾功能不全等。
治疗多发性骨髓瘤的方案主要包括化疗、放疗、手术、靶向治疗、干细胞移植等多种手段,针对不同患者的病情特点和身体状况,选择合适的治疗方案对于提高患者的生存率和生活质量至关重要。
化疗是治疗多发性骨髓瘤的常规手段之一,通过使用多种化疗药物来杀死恶性浆细胞,减少肿瘤负荷。
常用的化疗药物包括长春新碱、硼替佐米、来曲唑等,这些药物可以单独使用,也可以组合使用,以增强疗效。
然而,化疗药物会对正常细胞产生一定的毒副作用,因此在使用过程中需要密切监测患者的身体状况,及时调整治疗方案。
放疗是针对多发性骨髓瘤骨病变的一种有效治疗手段,通过照射肿瘤部位,达到杀灭恶性细胞、减轻疼痛、恢复骨骼功能的目的。
对于无法耐受化疗或化疗效果不佳的患者,放疗是一种重要的治疗选择。
同时,放疗也可以与化疗、手术等其他治疗手段相结合,以达到更好的疗效。
靶向治疗是近年来发展起来的一种新型治疗手段,通过作用于恶性浆细胞特定的分子靶点,抑制肿瘤细胞的生长和扩散。
常用的靶向治疗药物包括雷珠单抗、利妥昔单抗等,这些药物在治疗多发性骨髓瘤方面取得了一定的成效,成为治疗方案中的重要组成部分。
干细胞移植是一种通过输注患者自身或供者的干细胞来替代受损骨髓,重建免疫系统的治疗手段。
对于年轻、身体状况较好的患者,干细胞移植是一种有效的治疗选择,可以延长患者的生存期,并提高生活质量。
综合治疗是治疗多发性骨髓瘤的重要手段,通过综合运用化疗、放疗、手术、靶向治疗、干细胞移植等多种治疗手段,可以取得更好的疗效。
在制定治疗方案时,需要充分考虑患者的病情特点、身体状况和心理状态,制定个性化的治疗方案,以达到最佳的治疗效果。
总之,多发性骨髓瘤的治疗方案需要根据患者的具体情况进行个性化制定,综合利用化疗、放疗、手术、靶向治疗、干细胞移植等多种手段,以期达到最佳的治疗效果。
血液科多发性骨髓瘤治疗

3.3 靶向治疗与免疫治疗
随着科技发展,靶向治疗和免疫 治疗在多发性骨髓瘤的治疗中发 挥着越来越重要的作用。这些治 疗方法能够更精确地作用于肿瘤
细胞,减少对正常细胞的损伤
并发症处理与支持治疗
第三章:治疗策略与药物选择
4.1 高钙血症与肾功能 不全处理 多发性骨髓瘤患者常伴有高钙血症和肾功能不全等并发症。针对这些并发症,
诊断与评估
第一章:多发性骨髓瘤概述
2.1 诊断流程
诊断多发性骨髓瘤通常需要 结合临床表现、实验室检查、 影像学检查及骨髓活检等综 合信息
2.2 实验室 检查与评分系统
通过血液学检查如血清蛋白电 泳、免疫固定电泳等,可以初 步判断是否存在多发性骨髓瘤。 此外,DSI、ISS等评分系统 有助于评估患者病情及预后
总结与建议
第六章:最新研究进展与未来展望
7.1 总结
多发性骨髓瘤是一种常见的血液系统恶性 肿瘤,其治疗涉及多个方面。通过综合治 疗、个体化治疗等策略,可以有效缓解患 者症状、延长生存期并提高生活质量
7.2 建议
为了更好地治疗多发性骨髓瘤患者,建议 加强临床研究,推动新型药物与治疗策略 的研究与应用;加强医患沟通,提高患者 对疾病的认知与治疗信心;同时,注重患 者的心理护理与支持治疗,提高患者的生 活质量
血液科多发性 骨髓瘤治疗
1 引言 3 诊断与评估 5 总结与建议 7 附录 9 总结与感谢
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2 多发性骨髓瘤概述 4 治疗策略与药物选择 6 结束语 8 互动环节
10 致谢
引言
引言
今天我将就"血液科多发性骨髓瘤治疗" 这一主题,与大家分享一些专业见解和 临床经验
多发性骨髓瘤是一种常见的血液系统恶 性肿瘤,其治疗涉及多个方面,包括诊 断、治疗策略、药物选择等
多发性骨髓瘤vcd方案

多发性骨髓瘤vcd方案多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma)是一种恶性血液病,主要发生在骨髓中,会导致异常的浆细胞大量增生,进而破坏正常骨组织。
为了有效治疗多发性骨髓瘤,医学界提出了多种治疗方案,其中之一就是VCD方案。
VCD方案是指将长春新碱(Vincristine)、方达罗定(Cyclophosphamide)和地塞米松(Dexamethasone)三种药物联合使用,形成的一种综合治疗方案。
这些药物在不同层面和不同机制上对多发性骨髓瘤进行干预,从而达到治疗的效果。
VCD方案的治疗流程如下:1. 检查与评估:在进行多发性骨髓瘤的治疗前,医生会对患者进行全面的检查和评估,以确定病情的严重程度和相关的生理指标。
这些指标通常包括骨髓活检、血常规、尿常规、免疫球蛋白电泳、骨骼X线等。
2. 药物使用:VCD方案的药物组合包括长春新碱、方达罗定和地塞米松。
长春新碱是一种细胞毒药物,通过阻断肿瘤细胞的有丝分裂,抑制细胞的增殖。
方达罗定可以抑制免疫功能,阻碍异常的浆细胞的增殖。
地塞米松则可以通过抑制炎症反应和免疫系统来减轻相关症状。
3. 方案周期:一般而言,VCD方案的治疗周期为4至6个周期,每个周期持续3周。
具体的用药剂量和使用频率需要根据患者的具体情况和医生的指导来确定。
4. 评估疗效:在进行VCD方案治疗期间,医生会定期对患者进行监测和评估疗效。
常见的评估指标包括骨髓活检、血常规、尿常规、免疫球蛋白电泳、骨骼X线等。
通过对疗效的评估,医生可以及时调整治疗方案,以达到最佳的治疗效果。
5. 靶向治疗:除了VCD方案的综合治疗,有时医生还会结合靶向治疗药物,如噻利达(Thalidomide)、依维莫司(Lenalidomide)等,以提高治疗效果。
总结而言,VCD方案是一种在多发性骨髓瘤治疗中常用的综合治疗方案。
通过长春新碱、方达罗定和地塞米松三种药物的联合使用,可以抑制肿瘤细胞的增殖和浸润,减轻疾病相关症状,延长患者的生存时间。
多发性骨髓瘤化疗方案

多发性骨髓瘤化疗方案多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种恶性浆细胞疾病,常见于中老年人,并以骨髓增生和骨发生破坏为特征。
目前,多发性骨髓瘤的治疗主要包括化疗、干细胞移植、靶向药物治疗等。
下面是一种典型的多发性骨髓瘤化疗方案。
一线化疗方案大多数多发性骨髓瘤患者在初始治疗中接受一线化疗方案,结合不同的药物可以获得更好的疗效。
1.利妥昔单抗(Daratumumab)利妥昔单抗是一种CD38抗体,可以激活自身免疫系统,识别和杀灭骨髓瘤细胞。
与其他药物联合使用可以提高疗效。
2.梅沙莫德(Melphalan)梅沙莫德是一种碱性药物,可以直接抑制DNA的合成和修复,从而抑制骨髓瘤细胞的增殖。
通常与泼尼松(Prednisone)合用。
3.地塞米松(Dexamethasone)地塞米松是一种类固醇药物,具有抗炎和免疫抑制作用。
它可以减轻骨髓瘤患者的症状,提高生活质量。
以上三种药物组合使用,称为MPD(Melphalan-Prednisone-Dexamethasone)方案,是一线多发性骨髓瘤患者常用的化疗方案。
二线化疗方案对于一线化疗方案无效或复发的多发性骨髓瘤患者,需要进行二线化疗。
以下是常用的二线化疗方案之一:1.嘧啶类似物(Bortezomib)嘧啶类似物是一种蛋白酶体抑制剂,能够抑制骨髓瘤细胞的生长和分裂。
通常与澳曲肽(Dexamethasone)合用。
2.白蛋白结合Doxorubicin(LRD)白蛋白结合Doxorubicin是一种DNA损伤剂,可以诱导骨髓瘤细胞凋亡。
通常与澳曲肽合用。
3.依托泊苷(Ibrutinib)依托泊苷是一种激酶抑制剂,可以抑制信号转导通路,从而阻断骨髓瘤细胞的生长和增殖。
三线化疗方案对于经过一线和二线化疗无效的多发性骨髓瘤患者,需要进行三线化疗。
以下是常用的三线化疗方案之一:1.卡铂(Carfilzomib)卡铂是一种蛋白酶体抑制剂,与嘧啶类似物作用相似,可以阻断骨髓瘤细胞的生长和增殖。
多发性骨髓瘤mpt方案

概述多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种造血系统的恶性肿瘤,主要发生在骨髓中的浆细胞。
MPT方案是一种常用的化疗方案,由多种药物联合应用,用于治疗多发性骨髓瘤。
本文将详细介绍MPT方案的治疗药物、疗程、副作用及注意事项等内容,帮助读者更全面地了解MPT方案的相关信息。
MPT方案的组成MPT方案由以下三种药物组成:1.麦达喹啉(Melphalan):是一种碱化剂,主要对骨髓中的恶性浆细胞起到杀灭作用。
2.长春新碱(Prednisone):是一种糖皮质激素,可抑制免疫系统的功能,从而减少浆细胞的生长。
3.硼替佐米(Bortezomib):是一种蛋白酶抑制剂,能够干扰癌细胞的生长和分裂。
MPT方案的疗程MPT方案的疗程通常为周期性的治疗,每个周期包含以下三个阶段:1.诱导治疗阶段:初始阶段,持续4-6个周期。
患者口服或静脉注射麦达喹啉和硼替佐米。
2.维持治疗阶段:在诱导治疗后进行,旨在控制疾病的复发。
患者继续口服硼替佐米,但剂量可能会调整。
3.观察阶段:停止药物治疗,但定期复查,观察疾病的进展情况。
一般来说,每个周期的治疗时间为3-4周,期间可能需要分段给药。
治疗方案的具体疗程和剂量应根据患者的具体情况而定,需由专业医生来制定。
MPT方案的副作用MPT方案可能会引起一系列副作用,如下所述:1.骨髓抑制:由于麦达喹啉的作用,MPT方案可能会导致骨髓中造血细胞的减少,出现贫血、血小板减少和白细胞减少等现象。
2.消化系统反应:包括恶心、呕吐、腹泻等。
3.神经毒性:硼替佐米可能会引起神经病变,导致手脚麻木、刺痛等症状。
4.免疫抑制:长期使用糖皮质激素可能会导致体内免疫系统受到抑制,易感染。
以上副作用并非所有患者都会出现,具体情况因个体差异而异。
患者在接受MPT方案治疗期间,应密切关注身体状况,及时向医生报告副作用和不适情况。
注意事项在接受MPT方案治疗期间,患者需注意以下事项:1.遵医嘱用药:按照医生的嘱托,准时服用药物。
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多发性骨髓瘤(MUItiPie Myeloma, MM)是一种由浆细胞恶性增生、广泛浸润并分泌大量单克隆免疫球蛋白,从而引起广泛骨质破坏、反复感染、贫血、高钙血症、高粘滞综合症及肾功能不全等一系列临床表现的恶性肿瘤。
其常见临床症状表现为骨髓瘤相关的器官功能损伤,即CRAB 症状:包括血钙增高(CalCiUmeIeVatiOn)、肾功能损害(Renal insufficiency)、贫血(Anemia)%骨病(Bonedisease),以及继发性淀粉样变性等。
多发性骨髓瘤是血液系统的第二大常见恶性肿瘤,约占血液系统恶性肿瘤的10%,多发于老年,目前仍无法治愈。
我国多发性骨髓瘤发病率呈逐年增高状态,且发病年龄呈年轻化趋势。
根据最新发布的WHc)全球癌症统计报告,2018年中国新发多发性骨髓瘤患者20,066 例,年龄标化发病率(ASIR)约为10万分之1.4;同年死亡患者14,665例;5年累计发病人数44,643例。
随着人口的不断增长,人口老龄化的加剧,2020年中国多发性骨髓瘤新发患者预计将达到21,286例。
虽然目前我国多发性骨髓瘤诊治水平取得了长足进步,逐渐与国际水平接轨,但多发性骨髓瘤仍属于非根治性疾病,大部分患者最终都会更发,其治疗仍然面临很大挑战。
多发性骨髓瘤在很大程度上仍然是不可治愈的,狂发和治疗难治性仍然是主要问题,这促使人们不断寻找新的分子靶点,精心设计调节这些靶点作用的药物。
在过去十年左右的时间里,研究的重点己经从化疗等苛刻的系统性治疗转移到免疫治疗等更具针对性的靶向治疗。
更具针对性的单克隆抗体、CAR-T细胞治疗、抗体偶联药物、双特异性抗体等多种有效对抗多发性骨髓瘤的创新靶向疗法进展迅速。
01、单克隆抗体
首批被批准用于多发性骨髓瘤患者的免疫疗法是单克隆抗体Daratumumab (达雷木单抗)和日OtUZUmab (埃罗妥珠单抗)。
第三种单克隆抗体Isatuximab于2020年3月被批准用于复发性难治性多发性骨髓瘤。
Daratumumab是强生与Genmab合作开发的一•种人源化、抗CD38 IgGl单克隆抗体,与肿瘤细胞表达的CD38结合,通过补体依赖的细胞毒作用(CDC)、抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用(ADCC)和抗体依赖性细胞吞噬作用(ADCP),以及FCY受体等多种免疫相关机制诱导肿瘤细胞凋亡。
有别于传统的靶向药物,Daratumumab是首个能直接针对多发性骨髓瘤细胞上CD38蛋白的单克隆抗体药物。
2015年11月,DaratUmUmab通过优先审评获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,被批准与来那度胺和地塞米松或者硼替佐米和地塞米松联合用于治疗既往曾接受至少一种治疗的多发性骨髓瘤患者。
2019年7月5日,国家药品监督管理局(NMPA)有条件批准DaratUmUmab 进口注册申请,用于单药治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(多发性骨髓瘤) 成年患者,包括既往接受过一种蛋白能体抑制剂和一种免疫调节剂且最后一次治疗时出现疾病进展的多发性骨髓瘤患者。
2019年DaratUmUmab全球销售额达到29.92亿美元,同比增长48%。
Elotuzumab是百时美施贵宝(BMS)和艾伯维(AbbVie)共同开发的一种靶向细胞表面蛋白SLAMF7 (它存在于骨髓瘤细胞和NK细胞)的单克隆抗体。
它通过直接靶向骨髓瘤细胞、增加NK 细胞杀伤骨髓瘤细胞的能力,提供了对癌症的双重攻击。
该药单药治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的活性并不显著,但与其他抗肿瘤药物(如硼替佐米或来那度胺)联合应用时,抗骨髓瘤活性非常显著,改善了患者的响应率和临床预后。
Elotuzumab于2015年11月30日获FDA批准上市,与来那度胺(IenaIidomide)和地塞米松联用,治疗曾接受1至3次治疗的多发性骨髓瘤。
2
Isatuximab是赛诺菲研发的一种IgGl嵌合单克隆抗体,靶向浆细胞CD38受体的特定表位,能够触发多种独特的作用机制,包括促进程序性肿瘤细胞死亡(凋亡)和免疫调节活性。
CD38在多发性骨髓瘤细胞上呈高水平表达,是多发性骨髓瘤和其他恶性肿瘤中抗体治疗的
细胞表面受体靶标。
在美国和欧盟,ISatUXimab均被授予了治疗复发/难治多发性骨髓瘤的孤儿药资格。
目前,相关研窕也正在评估Isatuximab在其他血液系统恶性肿瘤和实体瘤的应用潜力。
2020 年3月2日,美国FDA批准CD38抗体ISatUXima上市,适应证是与泊马度胺(POmaIidOmide) 和地塞米松(dexamethasone)联合治疗至少接受过两种前期疗法,包括来那度胺(IenaIidomide)和蛋白酶体抑制剂的成年多发性骨髓瘤患者。
02、CAR-T细胞治疗
另一种针对多发性骨髓瘤的免疫疗法是针对骨髓瘤细胞表面的另一靶点一一B细胞成熟抗原(BCMA),该靶点在健康细胞上没有发现。
而BCMA靶向治疗中最有前途的是CAR-T 细胞治疗。
BCMA-CAR-T细胞治疗后虽然也杀伤了正常的浆细胞,但患者可以通过免疫球蛋白给药来维持机体免疫力。
因此各大CAR-T公司纷纷抢进这一领域。
其中包括蓝鸟生物(bluebird bio)、新基制药(Celgene)、诺华制药(Novartis)、风筝制药(KitePharma)、朱诺医疗(JUnO TheQpeutics)、CelIeCtis、InnoVatiVeCellUIarTheraPeUtiCS 等生物医药公司,以及参与BCMA 研究的宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心、纪念斯隆凯特林癌症中心(MSKCC)、国立癌症研究所(NCI)、中国西南医院和斯克里普斯研究所等主要科研单位。
南京传奇、南京驯鹿、上海科济、上海恒润达生等国内研发企业针对多发性骨髓瘤的BCMA-CAR-T疗法都处于临床试验阶段,目前还没有相应的CAR-T产品上市。
早期的研究表明BCMA-CAR-T疗法是非常有效的。
CAR-T疗法的头部企业蓝鸟生物(Bluebird Bio)和全球制药公司Bristol Myers Squibb去年宣布,接受过至少三种治疗的患者在接受CAR-T疗法后,83%的患者获益。
制药巨头Janssen和国内CAR-T第一个IPO的公司南京传奇在今年5月份公布的lb/2 期临床试验结果显示,在中位随访时间为11∙5个月时,所有患者对治疗均有反应,其中,客观缓解率(ORR)保持100%, 86%的患者达到了严格的完全缓解。
好医友表示,尽管结果令人鼓舞,但是CAR-T疗法并没有完全消除多发性骨髓瘤,同时成本将是决定CAR-T疗法可用性的主要因素。
CAR-T疗法可能会很昂贵,估计每剂的费用在37万美元到47.5万美元之间,而且该病会复发,所以一剂可能不够。