特发性矮小与生长激素的应用

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重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的临床研究

重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的临床研究

世界最新医学信息文摘 2021年 第21卷 第40期85投稿邮箱:zuixinyixue@·临床研究·重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的临床研究和旭丽(太原市妇幼保健院,山西 太原 030000)0 引言儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症均在临床高发,患者发病后存在较为严重的生长发育迟缓情况,患者的主要发病原因,与其存在下丘脑-垂体-胰岛素样生长因子存在功能障碍有关。

患者同时存在发育缓慢、身高与正常儿童相比显著不足等表现[1-2]。

随着我国临床儿童生长发育的干预逐步深入,越来越多的儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症得到诊断并治疗。

儿童生长激素缺乏症与特发性矮小症患者不存在营养不良等生活中常见问题,因此监护人对患者进行营养补充的效果较差,无法完全改善患者的生长发育效果[3-4]。

临床多采取重组人生长激素对患者开展治疗,以增加患者体内生长激素水平,降低患者的生长压力,促进患者尽快恢复正常生长效果。

本文对所选儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症患者开展重组人生长激素治疗,观察重组人生长激素对两种疾病患者的治疗效果。

1 资料与方法1.1 一般资料。

选取我院2020年1至12月68例儿童生长激素缺乏症患者作为实验组,同时选择同例数特发性矮小症患者作为对照组,研究组男33例,女35例,年龄4~12岁,平均(8.16±3.84)岁,病程2~6年,平均(4.15±1.85)年,身高89~137 cm ,平均(113.18±23.82)c m 。

对照组男35例,女33例,年龄4~13岁,平均(8.58±4.42)岁,病程2~7年,平均(4.55±2.45)年,身高84~138 cm ,平均(111.08±26.92)cm 。

患者均在我院诊断符合生长激素缺乏症、特发性矮小症标准,患者均存在身高异常,生长激素激发试验正常。

患者均未见发育畸形、严重营养不良、内分泌激素异常情况,患者排除存在心脏、肝肾功能异常、先天性糖尿病、实验用药无法耐受情况,排除患者存在重组人生长激素用药病史情况,患者均未见先天性遗传疾病或染色体疾病。

重组人生长激素对青春发育后期特发性矮小患儿的促生长效应及血清IGF-1、IGFBP-3的检测意义

重组人生长激素对青春发育后期特发性矮小患儿的促生长效应及血清IGF-1、IGFBP-3的检测意义

Z H ANG Y u , L UL i x i a o . ( We n z h o u C h i l d r e n S Ho s p i t a l ,W e n  ̄o u 3 2 5 0 0 0 , Z h e j i a n g , C h i n a )
[ Ab s t r a c t ] Ob j e c t i v e T o e x p l o r e t h e g r o wt hp r o m o i t o n e f e c t o f r e c o mb i n a n t h u ma ng r o w t h h o r mo n e ( r h G H ) he t r a p yi n i d i o p a t h i c s h o r t s t a t u r e ( I S S ) c h i l d r e ni nl a t e p u b e r t y a n dt h e s i g n i i f c a n c e o f t h e e s r u n l l e v e l s o f i n s u l n- i l i k e g r o w t h f a c t o r - I ( I G F - 1 ) nd a i n s u l n i - l i k e g r o w t hf a c t o r b n i d n i g p r o t e n- i 3 ( I G F B P - 3 ) d u r i n g r h G Ht he r a p y . Me t h o d s T h e r e w e e4 r 0 c il h d r e n
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儿童矮小症应用生长激素的长期安全性

儿童矮小症应用生长激素的长期安全性

cn r d seicpp lt n t o nili h udb w r o ofme , pcf o ua osa p t t s sol ea ae f i i i e ark .
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临床儿 科杂 志 第 2 9卷 第 8期 2 1 0 1年 8月 J Ci e it V 1 9 N . g 2 1 l P dar o. o8 A“ . 0 1 n 2

78 ・ 9
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重组人生长激素治疗特发性矮小症患儿疗效及安全性研究

重组人生长激素治疗特发性矮小症患儿疗效及安全性研究

重组人生长激素治疗特发性矮小症患儿疗效及安全性研究孟晓波;朱华;于少飞;刘炎洁【摘要】目的探讨重组人生长激素治疗特发性矮小症患儿者的临床疗效及安全性.方法选择该院2012年3月至2015年1月收治的121例患儿分为观察组(n=61)和对照组(n=60).对照组给予常规营养治疗,并补充钙和维生素B12,观察组在此基础上给予重组人生长激素注射液皮下注射治疗.观察比较两组患儿身高、生长速率、骨龄及并发症发病率.结果治疗后观察组患儿身高、生长速率均高于治疗前,差异有统计学意义(t=4.537,P=0.000;t=5.158,P=0.000).治疗后观察组患儿身高、生长速率均高于对照组,差异有统计学意义(t=3.263,P=0.002;t=2.347,P=0.022).治疗后观察组骨龄为(9.96±3.55)岁与对照组(9.67±3.05)岁比较,差异无统计学意义(t=0.482,P=0.631).治疗后观察组并发症发病率为8.20%低于对照组的25.00%,差异有统计学意义(x2=6.190,P=0.013).结论重组人生长激素治疗特发性矮小症临床疗效显著,可明显促进患儿身高增长,对骨龄增长无促进作用,毒副反应轻,可以有效改善患儿生活质量,值得推广应用.【期刊名称】《检验医学与临床》【年(卷),期】2017(014)018【总页数】3页(P2737-2739)【关键词】重组人生长激素;特发性矮小症;生长速率;临床疗效;安全性【作者】孟晓波;朱华;于少飞;刘炎洁【作者单位】内蒙古自治区人民医院儿科,呼和浩特 010017;内蒙古自治区人民医院儿科,呼和浩特 010017;内蒙古自治区人民医院儿科,呼和浩特 010017;内蒙古自治区人民医院儿科,呼和浩特 010017【正文语种】中文特发性矮小症(ISS)是儿童期导致身材矮小的最常见原因,约占矮小儿童的40%,占身高低于第3百分位的矮小儿童的20%左右[1];患儿不伴有潜在病理状态的身材矮小,病因不明确,考虑可能属于一种多基因疾病[2]。

52例重组人生长激素治疗青春期前特发性矮小症儿童的护理

52例重组人生长激素治疗青春期前特发性矮小症儿童的护理

A B S T R A C T:Ob j e c t i v e T o e x p l o r e t h e n u r s i n g me t h o d s f o r p r e p u b e r t a l i d i o p a t h i c s h o r t
2 0 1 3年第 1 7卷第 2 0期
实 用 临 床 医 药 杂 志
J o u r n a 1 o f C l i n i c a l Me d i c i n e i n P r a c t i c e ・4 7・
5 2例 重 组 人 生 长 激 素 治 疗 青 春 期 前 特 发 性 矮 小 症 儿 童 的 护 理
的基础上再进行心理 、 睡 眠、 饮食 、 运动等方面 的指导 , 有利于患儿的康复。 关键 词:生长激素 ;特发性 矮小症 ; 青春期 ;护理 中图分类号 :R 4 7 3 . 7 2 文献标志码 : A 文章编号 :1 6 7 2 — 2 3 5 3 ( 2 0 1 3 ) 2 0 — 0 4 7 — 0 3 DOI :1 0 . 7 6 1 9  ̄c mp . 2 0 1 3 2 0 0 1 6
赵 迎 春
( 江苏省南通瑞慈儿童 医院 门急诊 ,江苏 南通 , 2 2 6 0 1 0 )
摘 要:目的 探讨重组 人生长激素治疗青春前期 特发性 矮小症的护理方法 。方法 对5 2 例 青春前期特发性矮小症患
儿 的护理过程进行 回顾性分析 , 总结重组人生长激素治疗青春前期 特发性矮小症 的护理方法 。结果 5 2例患儿经过 治疗后 , 在身高增长 的同时, 不会使患儿 的骨龄加快成长 , 不会使骨骺提前 闭合 , 且无 青春期提 前的副反应 , 并且 由于重组人 生长激素 治疗 的剂量依赖方式改善 了特发性矮小症儿童的身高增长速率 和终身 高。结论

小儿特发性矮小症治疗中重组人生长激素应用的价值分析

小儿特发性矮小症治疗中重组人生长激素应用的价值分析

Th e Va l u e o f Re c o mb i na nt Huma n Gr o wt h Ho r mo n e i n t h e Tr e a t me nt o f I n f a n t I d i o p a t hi c Sh o r t St a t ur e / ZHU Zho u hu a・ ZHANG Mi nE / Ch i ne s e
T he c o n t r o l ro g u p wa s t r e a t e d wi t h n u t it r i o n l a s up p o r t ,s u p p l e me n t a l c lc a i u m a n d r e t i n o l v i t a mi n B1 2, t he o b s e r v a io t n g r o u p wa s t r e a t e d wi h t r e c o mb i n a n t h u ma n g r o wt h h o r mo n e t h e r a p y o n he t p r e mi s e o f c o n t r o l g r o u p. An d a f t e r t r e a t me n t o f t h e r e l e v a n t p a r a me t e r s o f p a t i e n t s i n t w o ro g u p s w e r e c o mp a r e d . Re s ul t :T h e r e wa s
《 中 外 医 学 研 究 》 第1 5 卷第3 4 J  ̄ ] ( 总 第3 6 6  ̄ J ) 2 0 1 7 年1 2 l f 经验体 会 J i n g y a n t i h u i

儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效

儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效

儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效【摘要】本研究旨在探讨儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效。

在治疗方法介绍部分,详细介绍了该联合治疗方案的具体操作步骤及原理。

通过对临床试验结果的分析发现,该治疗方案在提高患儿身高生长速度的也呈现出良好的安全性表现。

长期效果观察显示,治疗组患儿生长情况良好,身高速度显著增加,证实了其在矮小症治疗中的有效性。

在副作用和风险评估方面,发现罕见但可控的副作用,并未出现严重安全问题。

综合评价显示该治疗方案具有良好的临床应用前景,展望未来可进一步完善该治疗方案,提高疗效和安全性,为特发性矮小症患儿提供更好的治疗选择。

【关键词】儿童、生长贴联合重组人生长激素、特发性矮小症、治疗、疗效、引言、研究背景、研究目的、研究意义、正文、治疗方法介绍、临床试验结果分析、安全性评价、长期效果观察、副作用和风险评估、结论、综合评价、展望未来、临床应用前景展望。

1. 引言1.1 研究背景特发性矮小症是一种常见的儿童生长发育障碍,通常是由于生长激素分泌不足而引起的。

在过去的几十年里,重组人生长激素治疗已经成为治疗特发性矮小症的主要方法之一。

随着科学技术的不断进步,生长激素治疗在儿科临床上得到了广泛应用,取得了显著的疗效。

随着社会的发展和经济的进步,人们对儿童生长发育的关注逐渐增加,对特发性矮小症的治疗需求也日益增加。

探讨重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效,对于提高儿童生长发育水平,改善儿童健康状况具有重要的意义和价值。

本文旨在系统地介绍重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效,通过对临床试验结果的分析和安全性评价,探讨其长期效果观察以及副作用和风险评估。

对该治疗方法进行综合评价,展望未来,探讨其在临床应用中的前景展望,为临床提供参考依据和科学依据。

1.2 研究目的矮小症是一种常见的生长障碍疾病,严重影响儿童的身心健康发育。

在过去的研究中,发现儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症具有较好的疗效。

重组人生长激素治疗小儿特发性矮小症的临床疗效探析

重组人生长激素治疗小儿特发性矮小症的临床疗效探析

重组人生长激素治疗小儿特发性矮小症的临床疗效探析【摘要】目的:探讨分析小儿特发性矮小症应用重组人生长激素的临床疗效。

方法:筛选2020年9至12月期间在我院治疗的特发性矮小症患儿82例,根据首次就诊时间先后分为对照组41例(常规治疗)、联合组41例(常规治疗+重组人生长激素治疗),以生长速度(GV)、骨龄(BA)、预测成年身高(PAH)、身高标准差(Ht-SDSBA)作为评价治疗效果的指标,比较两组治疗半年后的临床疗效。

结果:治疗后两组上述四项指标对比,除BA无显著差异(P>0.05)外,其他三项指标对照组均不如联合组,均具统计学差异(P<0.05)。

结论:重组人生长激素应用于小儿特发性矮小症治疗中,能有效促进其生长发育,且不会出现骨龄的异常增加,用药安全性高,具临床应用价值。

【关键词】小儿特发性矮小症;重组人生长激素;疗效小儿特发性矮小症是一种病因不明的身高显著低于同龄人正常标准的多基因疾病,有着较高的发病率。

药物治疗该病是临床重要而有效的治疗手段,当前重组人生长激素在临床治疗中取得了一定的效果[1]。

本文为探讨分析小儿特发性矮小症应用重组人生长激素的临床疗效,以就诊治疗的82例特发性矮小症为对象,开展本研究,报告如下。

1.资料与方法1.1患儿资料入选82例患儿均筛选自2020年9至12月期间在我院治疗的特发性矮小症患儿中,按首次就诊时间先后分为两组,对照组41例(于2020年9至10月就诊)含21例男患儿和20例女患儿,年龄5至14.5岁,均龄(8.5±3.6)岁,治疗前GV(4.22±0.69)cm/年、BA(11.59±1.81)岁、PAH(161.95±11.38)cm、Ht-SDSBA(-1.35±0.63);联合组41例(于2020年11至12月就诊)含22例男患儿和19例女患儿,年龄5.5至14岁,均龄(8.4±3.5)岁,治疗前GV(4.21±0.71)cm/年、BA(11.60±1.79)岁、PAH(162.05±11.37)cm、Ht-SDSBA(-1.35±0.62)。

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http://www.who.int/ childgrowth/en/
ISS病因、发病率
• a heterogeneous group of children whose short stature cannot be explained by a defined pathologic process.
随机试验1
成年身高与靶身高
成年身高与治疗开始的 预测成年身高
随机试验1
结 论
• 8个ISS女孩
• GH治疗 6.2年至接近成年身高(16.4岁)
• Ht从-2.52 SD→-1.14 SD • NAH较对照组增加7.5cm • 不影响青春期各期的发动、PHV发生的年龄和幅度
随机试验2
• 1988~1999 • 对象 围青春期 男孩 53;女孩 15

同化作用的类固醇--- 氧雄龙,睾酮
CDGP,身高大于- 2.5 SDS(轻中度矮)男性患儿,
睾酮最为适合
• • • •
IGF-I
缺乏关于有效性和安全性的资料 至少使用3年与GH联用可能有一定效果 联用GH至少2年可延缓骨龄进展并
GnRH 类似物 芳香化酶抑制剂
改善预期成年身高,但仍需进行长期随访 心理咨询
Turner syndrome (E) Small-for-gestational age infants who fail to catch up to the normal growth percentiles (USA 2001-2岁, EMEA 2003 -4岁) Prader-Willi syndrome (E) 2006 Idiopathic short stature 2003 SHOX gene haploinsufficiency (E)
矮小儿童的检查项目-2

GH轴检测 血IGF-1、 IGFBP-3(<3岁)



进一步检查 GH激发试验 神经-视光学检查 脑CT/MRI(垂体)
ISS ?

基因检测 Noonan综合征、部分骨发育不全、 PWS、粘多糖病 疑 SHOX单倍剂量不足
• 诊断特发性矮小后的治疗
ISS的治疗-1
• 决定因素
ISS儿童的社会心理状态
父母和社会 对身材矮小的看法和关注程度
* ISS的社会心理后果
矮小可能是社会心理问题的危险因素—
社会不成熟性、幼稚化、自我认同感低
易受到不良少年的攻击 但心理病理罕见!
ISS的治疗-2


伦理原则 儿童利益于首位、全面权衡
ISS的诊断和治疗应该需要儿科内分泌医生的认同,
Table 1: Mean (SD) of inltlal, pubertal, and flnal height variables for growth-hormone, control, and non-consent groups
• NAH GH组较对照组增加7.5cm,较未随机组增加6cm
苏喆(译). 中华内分泌代谢杂志, 2009, 25(1):100-102
特发性矮小定义

身高< X-2 SD 无全身性、内分泌、营养性疾病或染色体异常等状况


出生体重和生长激素(GH)水平正常
体质性生长和青春期延迟(CDGP) 家族性身材矮小
未被包括的人群 身高> -2SD & THt校正身高< -2SD
1988-1999瑞典
• 随机、对照、长期、多中心(7) • -2SD NGHD • 年龄(骨龄)女孩 8–13 yr(≤11 yr ) CA-BA<3 yr 男孩 10–15 yr(≤13 yr ) • 146例 随机分组 • GH治疗 *33 μg/kg.d(0.1 U/kg.d) N=50 *67 μg/kg.d (0.2 U/kg.d)N=49 • 对照组 不治疗 N=47
矮小儿童的检查项目-1
• 一般非内分泌筛查
全血细胞检查、血沉、CRP、电解质、肝酶、血脂
尿液分析(PH、比重)
染色体核型(女孩、外生殖器异常矮小男孩) 骨龄
骨骼检查(扫描)
软骨、骨、干骺发育不全 • 内分泌检测 甲状腺功能 肾上腺皮质功能、Ca/P、 PTH,VitD必要时
0.35 0.35~0.49
0.06~0.5
1 1~1.5
ISS*
Prader-Willi综合征 35~50 慢性肾功能不全 50
0.30~0.37
0.245~0.35 0.35
0.9~1.1
0.7~1 1
*2008年5月批准Genotropin 的ISS剂量可达0.47 mg/kg/wk
hGH的作用(儿童)
178.7 (+1SD)
166.6 (-1SD)
165.9 (+1SD)
155.2 (-1SD)
+0.72SD 女 164.4cm 男 177.1cm
-0.72SD 女 156.8cm 男 168.3cm
女 154.4(-1.17SD) 男 167.4(-0.87SD)
• 矮小患儿的评估
矮小儿童的评估 详细病史
• 促进线性ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ长 最主要
• 预防低血糖 垂体功能低下 • ↑lean/fat比值 Prader-Villi综合征 ……
GH不良反应
很少 !
局部反应 水钠储留、水肿 特发性颅内压升高 关节痛 脊柱侧凸、扁桃体增生、视乳头水肿和股骨头骨骺脱位 降低胰岛素敏感性 GH停止后INS敏感性恢复正常, 远期代谢影响未明确 猝死 PWS严重肥胖患儿,与GH关系未定 肿瘤的发生/复发 无肯定依据 活动中肿瘤禁用! SGA! 1/1000 青春期前男性乳房发育

不是
Tanner计算法 父母身高的平均值±6.5(cm)
精确计算法— 校正后的靶身高SDS=0.72×父母身高SDS的平均值
靶身高范围的低限 =校正的靶身高-1.6SDS
Tanner计算法和精确计算法THt结果比较
父 母 遗传靶身高
Tanner计算法
175 (+0.38SD) 172.7 (0) 150 (-2SD) 160.5 (0)
• GH于ISS的促生长及 改善成年身高的疗效
• 随机试验1、2、3
随机试验1
英国 青春期前、矮小女孩 • GH治疗组 n=7(8.07±0.48 ) y 30 lU/m2.w,s.c 疗程 6.2 y(5.5~6.5)
• 不治疗随机对照组 n=6
• 未取得同意的未治疗组 n=20 随诊至接近成年身高
部量)、头围(4岁内)、慢性病特征 青春发育期 出牙或其他中线缺陷 甲状腺检查
呼吸系统
胸廓畸形、
慢性肺部疾病的体征(哮喘、囊性纤维化)
矮小儿童的体检内容-1
心血管系统 腹部 先心的体征、高血压、
心功能不全体征
肝大、脾大、腹部包块、腹水
肾脏 尿排出量 中枢神经系统 视力、视野、眼球震颤、眼底、 脑积水体征、局部体征

起病时间
出生史 出生体重(SGA)、窒息(甲低、GHD)
既往病史和手术、外伤史 系统询问


发育史
家族史及社会精神方面 营养情况 家族成员身高、受虐?


过敏史
生长记录 患儿及其父母对身材矮小的看法和关注程度
矮小儿童的体检内容-1
外形 面容异常、肢体比例(指距、坐高/上下
• HIV/AIDS wasting
• Short bowel syndrome
the US Food and Drug Administration (FDA) the European Agency for the Evaluation of Medicinal Products(EMEA)
• • • •
*重组hGH的商业化提供
美国和欧洲批准的GH适应症
儿童 • Growth hormone deficiency (E) 1985 • Chronic kidney disease,肾移植前
(USA 1993;EMEA 1995)
成人
• Growth hormone deficiency (E)
• •
精确计算法
-0.58SD 女 157.5 cm 男 169.2 cm 0SD 女 160.6cm 男 172.7cm
女 156(-0.88SD) 男 169(-0.61SD)
女 160.1(-0.094SD) 男 173.1(+0.056SD) 女 165.8(+0. 98SD) 男 178.8(+1SD)
M
*
MPH F
5岁女孩 Ht 106cm(-1SD) 父 182 cm,母164cm, THt 166.5cm(+1. 2SD)
*
THt校正HtSDS -2.2SD
生长曲线参照
WHO建议
• 5岁以下儿童 可选用他们最近公布的生长曲线
进行评估(2003)
• 5岁以上儿童 最好选用各种族专用的生长量表 中国0~18岁儿童青少年生长发育评价标准(2008)
Noonan syndrome
矮小的处理 GH治疗剂量(1mg=3U)
病种 μg/kg.d 25~50 25~100 mg/kg.W 0.17~0.35 0.17~0.7 U/kg.W 0.5~1 0.5~2
GHD
儿童 青春期
成人
Turner综合征 SGA
6~25
50 50~70
0.02~0.17
GH风险
• 在无其他风险因子的情况下,没有证据表明长期 GH治疗会增加下述疾病发生的风险— -白血病
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