上市十大重磅新药
双靶点融合蛋白
双靶点融合蛋白
双靶点融合蛋白是一种生物药物设计策略，通过将两个不同的靶向分子（通常是单克隆抗体或其功能结构域）融合在一起，形成一个能够同时作用于两个不同靶点的单一治疗分子。
这种创新的药物设计方法旨在提高治疗效果和/或减少副作用，因为可以更精准地调节疾病相关的信号通路或者增强免疫反应。
例如：
1、荣昌生物研发的泰它西普（RC18），是一种全球首个双靶点B-淋巴细胞刺激因子（BLyS）融合蛋白药物，针对系统性红斑狼疮等多种自身免疫性疾病具有潜在疗效。
2、康方生物的TIGIT/TGF-β双靶点抗体融合蛋白AK130，则是用于肿瘤治疗领域，通过同时抑制TIGIT和TGF-β这两个与肿瘤免疫逃逸相关的靶点来增强抗癌免疫反应。
3、华东医药引进的AB002是一款处于临床前开发阶段的双靶点融合蛋白药物，其靶向PD-L1/L2和IL-15，有望在实体瘤治疗中发挥作用，通过抑制免疫检查点并激活自然杀伤细胞来攻击肿瘤细胞。
这些双靶点融合蛋白药物的研发代表了现代生物技术药物领域的前沿方向，为多种复杂疾病的治疗提供了新的可能性。
国内主要医药公司新药汇总
翰森 制药
阿美替尼(3 代 EGFR), 氟马 替尼(Bcr-Abl ), 聚乙二醇洛塞 那肽(GLP-1)
依那利珠 单抗
(CD19), HS-10234 (逆转录酶
抑制剂)
聚乙二醇胸腺素 α1(胸腺肽 α1), 培 化西海马肽(长效
E-PO 类似物)
HS-10182(EGFR/H ER2),
HS-10220(H+/K+A TPase), 阿齐沙坦 醇铵片(AngII 受体
BPI-16350(CDK4/6), MRX2843(MerTK/FLT3), BPI-17509(FGFR1/2/3),
BPI-23314(BET), BPI-27336(ERK1/2), BPI-28592(NTRK), BPI-43487(FGFR 14), BPI-3016
G12C), BPI-38000(MEK), BPI-42000(RAS), BPI-18000(RAF), BPI-24000, BPI-25000, BPI-22000(IDH), BPI-33000(CD47), BPI-31000(OX40),
阿片受体),
SHR-A1403(c-Met), SHR2554(EZH2), SHR2042(GLP-1), SHR7280(GnRH), 呋格列泛 (GPR40), HRS5091(HBV 病毒核 衣壳), 环咪德吉(Hedgehog),
SHR9146(IDO),
SHR-1501(IL-15), SHR-1703(IL-5), SHR-1802(LAG-3),
国内主要上市公司新药一览公司已上市nda三期二期一期临床前恒瑞医药艾瑞昔布cox2瑞马唑仑gabaa受体吡咯替尼her2卡瑞利珠单抗pd1阿帕替尼vegfr氟唑帕利parpsp2086dpp4恒格列净sglt2海曲泊帕乙醇胺tposhr6390cdk46法米替尼多靶点tkishr4640uratishr3680雄激素受体shr1316pdl1shr1701pdl1tgf诺利糖肽glp1shr1314il17ashr0302jak1shr1209psck9shr0410阿片受体shr8554阿片受体shr5126a2arhao472aml1etoshr1459btkshr1704cd40shr1603cd47hs12041cmetshra1403cmetshr2554ezh2shr2042glp1shr7280gnrh呋格列泛gpr40hrs5091hbv病毒核衣壳环咪德吉hedgehogshr9146idoshr1501il15shr1703il5shr1802lag3shr7390mekshr0814盐酸r氯胺酮鼻喷剂nmda受体等shr0532romkshr9549serdshr1222sostshr1702tim3公司已上市nda三期二期一期临床前shr2150tlr7hrs9950tlr8盐酸右美托咪定鼻喷剂2肾上腺素受体m6g阿片受体ddo3055phdshr2285ins068胰岛素受体shr8008真菌cyp51酶中国生物制药安罗替尼多靶点tki异甘草酸镁注射液派安普利单抗pd1tqb2450pdl1tqb3139alktqb2440her2tqb3525pi3ktqb3101ros1al2846cmettqa3334tlr7tqf3083dpp4fhnd94013代egfrtqb3455idh2tq05510tqa3526fxrtqb3395egfrtqb3234mek12tqb3203喜树碱衍生物tqb3473braftqa3326ns5atqb3474hsp90tq05105jak2tqb3616cdk46tqa3563tqb38044代egfrtqc3564tqb3303cdk46tqb3602tqb3454idh1tqb3728iaptqb34563代egfrrd101pcsod翰森制药阿美替尼3代egfr氟马替尼bcrabl聚乙二醇洛塞那肽glp1依那利珠单抗cd19hs10234逆转录
世界10大重磅药
世界10大重磅药,品种,厂家,销量和适应症LipitorMaker: PfizerSales Rank: 1Technology: Chiral chemistry2009 Sales: $12.5 billionIndications: Hypercholesterolemia and mixed dyslipidemia (Fredrickson types IIa and IIb) to reduce total cholesterol立普妥生产商：辉瑞销售排名：1技术：手性药物2009年销售额：125亿美元适应症：降血脂，用于高胆固醇血症和混合型高脂血症（Fredrickson IIa 和Iib型）。
PlavixMaker: Bristol-Myers Squibb and Sanofi-AventisSales Rank: 2Technology: Small molecule2009 Sales: $9.5 billionIndications: Heart attack and stroke prevention波立维生产商：百时美施贵宝及赛诺菲安万特销售排名：2技术：小分子药物2009年销售额：95亿美元适应症：用于防治心肌梗死及脑血栓。
AdvairMaker: GlaxoSmithKlineSales Rank: 3Technology: Small Molecule2009 Sales: $7.7 billionIndications: Asthma and COPDAdvair生产商：葛兰素史克销售排名：3技术：小分子药物2009年销售额：77亿美元适应症：哮喘及慢性阻塞性肺气肿（COPD）EnbrelMaker: AmgenSales Rank: 4Technology: Recombinant product2009 Sales: $6.2 billionIndications: Rheumatoid arthritis, psoriatic arthritis, juvenile idiopathic arthritis, ankylosing spondylitis, chronic plaque psoriasis恩利（依那西普）生产商：安进销售排名：4技术：重组生物制剂2009年销售额：62亿美元适应症：用于类风湿关节炎、关节性牛皮癣、幼年特发性关节炎、关节强硬性脊椎炎、慢性斑块型牛皮癣。
“十三五”有望获批的24个重大新药创制品种（附潜力点评）
“十三五”有望获批的24个重大新药创制品种（附潜力点评）在目前正式立项的1525项新药创制专项项目中，哪些是“十三五”有希望的品种呢？鉴于目前已获批创新药从申报到获批的平均时间为6～8年，笔者纳入107个目前已至少进入申报临床阶段的重大新药创制一类新药(排除非自主研发品种)。
参考药物研发方向和已公开相关信息，尤其是大量专业人士在医药学论坛的前沿分析，笔者又从107个品种中筛选出24个品种，认为这些品种若能获批，将有望获得不错的市场机会。
而由于信息的不足和笔者的专业性所限，这一分析未必准确。
为了更直观地展示产品的市场前景，笔者再次启用“模板”进行评估，选择了一些明星品种作为在研品种的参考“模板”。
“模板”仅具参考性，在研品种的未来市场表现与诸多因素相关，并非模板品种销量更大者的市场容量就更大。
笔者更青睐于那些有模板作参考、有望成为me-better的品种，这些品种相对较为成熟，成功的可能性更大。
对于first-in-class，考虑到国内的药理学、病理学等基础科学还比较薄弱，开发难度相当大，但如果成功必将得到更高的认可。
抗肿瘤新药：中外研发差距不大抗肿瘤药物研发一直是肿瘤药物治疗的皇冠，因此重大新药创制的重点和大多数药企创新药研发的方向都瞄准这个领域。
新药创制政策培育的抗肿瘤1类原创新药超过50个，其中绝大多数属于替尼类。
“替尼爆炸”导致大量酪氨酸激酶抑制剂创新药排队申报临床，不少品种仅申报临床时长就超过1年。
不过，对于替尼类也要区分看待。
一些针对成熟靶点开发、进度比较靠前的品种值得关注；另外，一些新靶点创新药也值得期待，但有些目前已经出现多个失败产品的热门新靶点(如c-met)的开发仍需谨慎。
研究热门的抗体偶联物和PD-1类药物，国内同样有多个已申报临床的原创新药，中国抗肿瘤原创药的研发水平已经与国外差距不大。
法米替尼模板：舒尼替尼法米替尼是恒瑞研制的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要针对C-Kit、KDR和PDGFR，目前在中国开展针对多种实体瘤的临床研究，其中针对鼻咽癌和结直肠癌的Ⅱ期临床已成功完成。
2018年上市十大重磅新药
2018年上市十大重磅新药2018年上市十大重磅新药作者: 李敏华生物制药公司的研究开发人员在审视他们的后期开发项目时，都会津津乐道、滔滔不绝地谈论医疗领域尚未满足的需求。
然而，市场是严酷的，潜在的希望会激起投资者的兴趣，有的创新他们也可能冷淡以对。
著名的市场调查机构Evaluate公司日前公布了一份2018年上市的预期销售峰值Top10药品。
一些成熟的公司正在鼎力为2018年上市新的重磅药品鼓足干劲。
在艾滋病和糖尿病方面有了新的进展，10个预期的重磅药品中有6个是新的癌症治疗药物或罕见病治疗药物。
NO.1 Bictegravir/F/TAF企业：吉利德销售峰值：50.5亿美元类别：艾滋病毒感染这是吉利德最大的“明星”项目，将实验性整合酶链转移抑制剂Bictegravir（50mg）（BIC）与恩曲他滨/替诺福韦甲酰胺（FTC/TAF）固定剂量组合，用于艾滋病患者治疗。
吉利德公司已于今年6月12日向美国FDA提交了新药批准申请，并计划迅速在欧洲提交上市申请。
该组合新药可以简化艾滋病治疗，给患者带来方便。
该产品一直被寄予厚望，2017年1月，EvaluatePharma 预测其2022年销售额可达25.02亿美元。
现在，吉利德公司正等待2018年2月12日（PDUFA，即美国FDA新药审批规定日期）的审批结果，并为该药上市作准备。
该药将显示出吉利德公司在艾滋病治疗市场的地位，不少分析师给予高度评价，对其期望值明显提高。
吉利德多年来一直是抗艾滋病毒药物市场的主角，无意将市场拱手让给葛兰素史克刚刚（11月21日）获准的两种药物组合Juluca（Dolutegravir-Rilpivirine）。
葛兰素史克的这个产品也是这个领域的标志性成就，鸡尾酒疗法依从性比以往更好；而吉利德的优势在于其更加了解艾滋病市场。
届时，吉利德科学和葛兰素史克将在市场上直接竞争。
NO.2 Semaglutide企业：诺和诺德销售峰值：27亿美元类别：糖尿病12月5日，美国FDA为诺和诺德（Novo Nordisk）的semaglutide（司美鲁肽）开了绿灯，这是一种每周一次的GLP-1（胰高血糖素样肽-1）糖尿病药物。
重磅丨艾滋病新药Symtuza上市,四合一片剂高效耐受!
重磅丨艾滋病新药Symtuza获批上市，四合一片剂高效耐受！近日，美国FDA正式批准强生旗下杨森医药开发的艾滋病新药Symtuza上市。
这是美国市场首个也是唯一一个将darunavir（达芦那韦）与TAF（替诺福韦艾拉酚胺）的优点集于一体的单一片剂方案（STR）。
新药Symtuza——四合一固定剂量单片复方制剂。
主要核心成分：蛋白酶抑制剂darunavir（达芦那韦，D），800毫克，疗效持久、对耐药高度基因屏障；其他活性成分：药代动力学增效剂cobicistat（可比司他，C），150毫克；其他活性成分：核苷类逆转录酶抑制剂emtricitabine（恩曲他滨，F），200毫克；其他活性成分：替诺福韦艾拉酚胺TAF，10毫克，可改善肾功能和骨密度。
图片来源网络适用范围：作为一种完整治疗方案，用于既往未接受治疗（初治）以及某些已实现病毒学抑制的HIV-1成人感染者。
此前，Symtuza已获欧盟和加拿大批准，用于体重至少40公斤的12岁及以上青少年及成人HIV-1感染者的治疗。
使用方法：每日一次，每次一片，与食物同服。
优势特性：高疗效性、高耐药屏障、高肾脏&骨骼安全性试验支持：本次Symtuza的获批，是基于AMBER试验和EMERALD试验这两个48周、非劣效性、关键性III期研究的数据。
这2个研究的数据均显示，Symtuza具有高疗效且耐受性良好，高达95%的患者实现或维持病毒学抑制率（HIV-1 RNA＜50c/mL）。
在这两项临床试验中，接受Symtuza治疗的患者的骨密度指数和某些肾功能指标与对照组相比有显著提高。
现实意义：据联合国艾滋病规划署(UNAIDS) 的统计，在2017年全球有3690万人受到人类免疫缺陷病毒（HIV，也叫艾滋病毒）感染，新发HIV感染者数目为180万。
HIV作为一种逆转录病毒会感染人类免疫系统细胞，摧毁或损害其功能。
在没有治疗的情况下，大部分HIV感染者在感染后5至10年内出现艾滋病毒相关疾病的体征，而这一时间可能会更短。
创新药十大品牌简介
品牌四：诺华制药
总结词
全球领先的医药公司
VS
详细描述
诺华制药是一家总部位于瑞士的全球领先 的医药公司。其业务涵盖了药品、生物制 品、医疗设备和诊断试剂等多个领域。诺 华制药以创新药物和疗法的研究与开发而 著称，致力于为全球患者提供高质量的医 疗解决方案。
品牌五：罗氏制药
详细描述
默克制药是一家总部位于德国的全球领先的医药和生命科学公司。其业务涵盖了药品、生物制品、医疗设备和诊 断试剂等多个领域。默克制药以创新药物和疗法的研究与开发而著称，致力于为全球患者提供高质量的医疗解决 方案。
品牌三：礼来制药
总结词
全球领先的生物医药公司
详细描述
礼来制药是一家总部位于美国的全球领先的生物医药公司。其产品涵盖了多个治疗领域 ，如糖尿病、肥胖症、免疫系统疾病等。礼来制药以创新药物的研究与开发而闻名，致
足不同国家和地区的需求。
品牌十：艾伯维制药在创新药领域表现分析
创新药物研发
艾伯维制药在免疫、抗肿瘤、代 谢等多个治疗领域都有创新药物 上市，且在研管线丰富。
合作与联盟
艾伯维制药通过与生物技术公司 合作、建立联盟等方式，不断拓 展其创新药物研发领域和管线。
THANKS
谢谢您的观看
强生制药是一家总部位于美国的大型医药和医疗设备公司。其业务涵盖了药品 、医疗器械、医疗诊断等多个领域。强生制药以创新药物和疗法的研究与开发 而著称，致力于为全球患者提供高质量的医疗解决方案。
品牌七：赛诺菲制药
总结词
全球领先的医药公司
详细描述
赛诺菲制药是一家总部位于法国的全球领先 的医药公司。其产品涵盖了多个治疗领域， 如糖尿病、心血管疾病、免疫系统疾病等。 赛诺菲制药以创新药物和疗法的研究与开发 而著称，致力于为全球患者提供安全、有效
癌症靶向药年终大盘点
随着医学科技的飞速发展，癌症治疗领域取得了举世瞩目的成就。
靶向药物作为一种新型的抗癌治疗手段，以其精准、高效、低毒等特点，受到了全球医学界的广泛关注。
2021年，我国癌症靶向药物研发取得了丰硕的成果，本文将对2021年癌症靶向药进行年终大盘点。
一、肺癌靶向药物1. EGFR抑制剂针对EGFR基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，我国已有多个靶向药物获批上市，如吉非替尼、厄洛替尼、奥希替尼等。
2021年，我国新增一款EGFR抑制剂——奥赛替尼，其在EGFR T790M突变阳性患者中显示出优异的疗效。
2. ALK抑制剂针对ALK基因融合的NSCLC患者，我国已有克唑替尼、阿来替尼、塞瑞替尼等靶向药物。
2021年，我国新增一款ALK抑制剂——恩沙替尼，其在ALK阳性患者中表现出良好的疗效。
3. PD-1抑制剂PD-1抑制剂在肺癌治疗中取得了显著成果，如纳武单抗、帕博利珠单抗等。
2021年，我国新增一款PD-1抑制剂——替雷利珠单抗，其在晚期肺癌患者中显示出良好的疗效。
二、乳腺癌靶向药物1. HER2抑制剂针对HER2阳性的乳腺癌患者，我国已有曲妥珠单抗、帕妥珠单抗、拉帕替尼等靶向药物。
2021年，我国新增一款HER2抑制剂——阿贝替尼，其在HER2阳性乳腺癌患者中显示出良好的疗效。
2. CDK4/6抑制剂CDK4/6抑制剂在乳腺癌治疗中发挥着重要作用，如帕博西尼、瑞博西尼等。
2021年，我国新增一款CDK4/6抑制剂——阿比特西尼，其在乳腺癌患者中表现出良好的疗效。
3. PI3K抑制剂PI3K抑制剂在乳腺癌治疗中发挥着重要作用，如阿帕替尼、依维莫司等。
2021年，我国新增一款PI3K抑制剂——艾地替尼，其在乳腺癌患者中显示出良好的疗效。
三、结直肠癌靶向药物1. EGFR抑制剂针对RAS野生型结直肠癌患者，我国已有西妥昔单抗、帕尼单抗等靶向药物。
2021年，我国新增一款EGFR抑制剂——尼妥珠单抗，其在结直肠癌患者中显示出良好的疗效。
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上市十大重磅新药 Modified by JACK on the afternoon of December 26, 20202018年上市十大重磅新药作者: 李敏华生物制药公司的研究开发人员在审视他们的后期开发项目时，都会津津乐道、滔滔不绝地谈论医疗领域尚未满足的需求。
然而，市场是严酷的，潜在的希望会激起投资者的兴趣，有的创新他们也可能冷淡以对。
着名的市场调查机构Evaluate公司日前公布了一份2018年上市的预期销售峰值Top10药品。
一些成熟的公司正在鼎力为2018年上市新的重磅药品鼓足干劲。
在艾滋病和糖尿病方面有了新的进展，10个预期的重磅药品中有6个是新的癌症治疗药物或罕见病治疗药物。
Bictegravir/F/TAF企业：吉利德销售峰值：亿美元类别：艾滋病毒感染这是吉利德最大的“明星”项目，将实验性整合酶链转移抑制剂Bictegravir（50mg）（BIC）与恩曲他滨/替诺福韦甲酰胺（FTC/TAF）固定剂量组合，用于艾滋病患者治疗。
吉利德公司已于今年6月12日向美国FDA提交了新药批准申请，并计划迅速在欧洲提交上市申请。
该组合新药可以简化艾滋病治疗，给患者带来方便。
该产品一直被寄予厚望，2017年1月，EvaluatePharma预测其2022年销售额可达亿美元。
现在，吉利德公司正等待2018年2月12日（PDUFA，即美国FDA新药审批规定日期）的审批结果，并为该药上市作准备。
该药将显示出吉利德公司在艾滋病治疗市场的地位，不少分析师给予高度评价，对其期望值明显提高。
吉利德多年来一直是抗艾滋病毒药物市场的主角，无意将市场拱手让给葛兰素史克刚刚（11月21日）获准的两种药物组合Juluca（Dolutegravir-Rilpivirine）。
葛兰素史克的这个产品也是这个领域的标志性成就，鸡尾酒疗法依从性比以往更好；而吉利德的优势在于其更加了解艾滋病市场。
届时，吉利德科学和葛兰素史克将在市场上直接竞争。
Semaglutide企业：诺和诺德销售峰值：27亿美元类别：糖尿病12月5日，美国FDA为诺和诺德（Novo Nordisk）的semaglutide（司美鲁肽）开了绿灯，这是一种每周一次的GLP-1（胰高血糖素样肽-1）糖尿病药物。
它将以Ozempic 为商品名销售，肌肉注射给药，其作用机理与礼来的Trulicity（Dulaglutide，杜拉鲁肽）相同，且在一项直接比较研究中击败了Trulicity。
与同样每周一次的Trulicity相比，Semaglutide降低HbA1c（糖化血红蛋白）和体重更加显着。
这将给礼来带来相当大的压力。
作为销售预期高达20亿美元的重磅药品，诺和诺德还启动了一项大型的肥胖症试验，意在观察能否让病人摆脱导致糖尿病的体重问题。
这使得该药对市场上所有的相关药品造成明显的威胁，其它药品在这方面都没有明显作用。
Epacadostat企业：Incyte公司销售峰值：亿美元类别：肿瘤Epacadostat是Incyte公司研发的一种小分子吲哚胺2,3-双加氧酶（Indoleamine 2,3-dioxygenase，IDO）抑制剂。
临床试验结果显示，IDO抑制剂与程序性死亡受体1（PD-1）单克隆抗体联合用药效果在某些方面优于单独使用PD-1单抗。
Incyte公司已经分别与PD-1单抗的两大巨头默沙东和百时美施贵宝达成合作协议，分别开展Epacadostat与它们的PD-1单抗药物pembrolizumab(Keytruda)和nivolumab(Opdivo)的联合用药临床试验。
在今年美国临床肿瘤学会年会上报告的Epacadostat与Keytruda组合Ⅰ/Ⅱ期研究在晚期肾细胞癌（RCC）患者中产生高达47％的应答率。
Rova-T（Rovalpituzumab Tesirine）企业：艾伯维销售峰值：亿美元类别：肿瘤艾伯维为该药花费了58亿美元现金，并承诺另外支付高达40亿美元的阶段性费用收购了鲜为人知的生物技术“独角兽”Stemcentryx。
付出的代价越大，期望值也越高。
结合百时美施贵宝的人程序死亡受体-1（PD-1）抑制剂Opdivo（Nivolumab）和Yervoy （Ipilimumab），艾伯维寄望其在小细胞肺癌（SCLC）治疗方面成为赢家。
该药在SCLC中常见的表达DLL3的癌细胞上发挥细胞毒炸弹作用。
Ozanimod（奥扎莫德）企业：新基销售峰值：亿美元类别：多发性硬化症在治疗复发性多发性硬化症的Ⅲ期临床试验中，Ozanimod显着降低了年复发率，达到主要临床终点。
新基的高管在宣传该实验性药物的销售潜力时并不羞形于色。
他们最初的目标是40亿~60亿美元。
不过，这个数字一直在下降。
10月底，美国市场研究机构斯坦福·伯恩斯坦（Sanford ）的分析师Geoffrey Porges仍然认为它的销售额可达29亿美元。
所以，亿美元的销售峰值显然留有余地。
Apalutamide企业：强生销售峰值：亿美元类别：肿瘤Apalutamide（阿帕鲁胺，ARN-509）多年来一直受到关注。
强生以亿美元收购Aragon公司时获得了这个项目。
它是强生唯一列入这份榜单的品种。
Apalutamide是一种研究性的新一代口服雄激素受体抑制剂，适用于治疗非转移性去势抵抗前列腺癌（CRPC）。
10月11日，强生向FDA提交一份新药申请，要求批准将它用于治疗非转移性趋势抵抗CRPC的男性患者。
一项名为SPARTAN的Ⅲ期研究得出的数据支持这项申请。
该研究表明，与安慰剂相比，Apalutamide治疗延长无转移生存期具有统计学显着性。
Apalutamide是新一代口服雄激素受体抑制剂，能阻断前列腺癌细胞中睾丸激素，并通过预防雄激素与受体结合起作用。
目前，尚无经FDA批准的用于非转移性CRPC患者的治疗药。
前列腺癌是美国男性中除皮肤癌外最常见的癌症。
据美国癌症协会报道，2017年估计有超过万名男性被诊断患有前列腺癌。
患有接受ADT的非转移性前列腺癌患者最终会对ADT产生抗性，发展为CRPC。
数据估计10％～20％诊断为前列腺癌的患者可能在大约5年内发展为CRPC。
Elagolix企业：艾伯维销售峰值：亿美元类别：妇科（子宫内膜异位症和子宫平滑肌瘤）这是艾伯维进入Top10的第二个药品，其2020年的年销售额预计将达到9亿美元。
这种口服促性腺激素释放激素受体拮抗剂的两项Ⅲ期临床试验（每项都有800名妇女参加），追踪了痛经的临床应答——急性和潜在致残的月经痛，以及非经期的盆腔疼痛。
Elagolix是一种高效、选择性、口服有效的促性腺激素释放激素受体（GnRHR）的短效非肽拮抗剂。
由于其非肽性质和它的口服生物利用度，属于一种新类型被称为第二代GnRHR抑制剂中的首个（候选药物）。
它的半衰期相对较短，促性腺激素释放激素（GnRH）的作用不会被整天完全阻断，抑制程度可以根据需要进行剂量调整。
此外，如果停止使用Elagolix，其作用是可逆的。
由于Elagolix抑制雌激素不完全，对骨矿物质密度的影响最小，与第一代GnRH抑制剂形成对比。
此外，与第一代GnRH抑制剂相比，更年期副作用如潮热的发生率和严重程度也降低。
艾伯维计划将它打造成一个重磅药品，尽管并非是Humira（Adalimumab，阿达木单抗/修美乐）那样的“金矿”，但也是公司产品组合中的重要一员。
AVXS-101企业：Avexis公司销售峰值：亿美元类别：罕见病（脊髓性肌萎缩症）AVXS-101是一种治疗SMA1型脊髓性肌萎缩症的基因疗法，针对SMN基因缺陷和/或丢失，解决SMA单基因问题并防止肌肉的进一步退化。
该药可以靶向作用于运动神经元，并穿越血脑屏障快速奏效。
试验中未发现不良反应。
数周前，一项以这种基因治疗手段用于15名脊髓性肌萎缩症婴儿的小型研究的乐观数据揭晓。
FDA表态迫切期待这种能够拯救面临致命疾病的患者的产品早日上市。
该疗法对百健（Biogen）同样用于治疗此症的Spinraza（Nusinersen）新的特许经营权构成直接威胁。
后者第一年治疗花费为75万美元，是全球十大最昂贵的疗法之一。
Lanadelumab企业：夏尔（Shire）销售峰值：亿美元类别：罕见病（遗传性血管性水肿）Shire为获得这个新一代遗传性血管性水肿（HAE）治疗药支付近60亿美元收购了Dyax。
今年5月18日，夏尔制药公布了Lanadelumab 治疗晚期HAE的Ⅲ期临床试验的积极数据，这意味着一种治疗花费可能高达六位数（数十万美元）的全新罕见病治疗药即将获准上市。
夏尔制药计划在2017年底或2018年初向美国FDA提交Lanadelumab的生物药许可申请（BLA）。
该药已获得FDA突破性疗法认定，以及FDA和欧洲药品局罕见病药认定。
如果临床数据通过监管机构审核，2018年就可能得到投资回报。
夏尔将扮演全球性的罕见病药主角。
Epidiolex企业：GW制药销售峰值：亿美元类别：罕见病（罕见癫痫）亿美元的预期销售峰值接近10亿美元，因而Epidiolex（Cannabidiol，大麻二醇）有资格进入重磅药品行列。
英国GW制药公司是全球植物源性大麻素治疗产品研究开发领域的领导者。
今年3月，他们获得了该药的一系列乐观数据——Dravet综合征（一种罕见的严重癫痫症）的关键数据。
几个月后，又获得了其用于Lennox-Gastaut综合征（一种严重的罕见难治性儿童期发作癫痫）的关键试验结果。
Epidiolex治疗LGS和Dravet综合征被欧洲药品局给予罕见病药地位；美国FDA则给予Epidiolex治疗LGS、Dravet综合征、结节性硬化症、婴儿痉挛症罕见病药认定。
并非所有分析师都对Epidiolex销售峰值预期如此保守，有些分析师的估计突破了20亿美元。
这家生物技术公司准备迎接转型的一年。