临床观察性研究的特点与分析

病例报告研究：指个案报道，一般认为不超过 10 例，通常不需要做统计分析 病例分析研究：指病例数超过10 例，一组相 同疾病的临床资料进行整理、统计分析 病例对照研究：是一种回顾性研究，主要用于 病因探索
队列研究：是一种前瞻性研究，首先了解对象是 否暴露于某个因素，经过一段时间后，比较其发 生的结果有什么区别 诊断试验：是一个横断面研究，其研究对象是可 疑的病人，经过诊断试验，然后通过与金标准诊 断方法比较，评价诊断试验的准确性
的绝对值，它表示危险特异地归因于暴露因素的 程度, 即由于暴露因素所致的阳性结局发生率 。
危险因素：作用于健康人，能增加患病危险性 的因素 预后因素：在已经患病的病人中与疾病结局有 关的因素
➢ 危险因素- 计数是否发生疾病 ➢ 预后因素- 预计疾病的各种结局 （死亡，并
发症，残废，痊愈等）
健康
急性心肌 梗塞发作
结局 死亡,恢复,再梗死
危险性 危险因素
年龄 男性 吸烟 高血压 高血脂症 糖尿病
a
a
ac
ac
OR暴露
1
a ac
b
bd
c ac
b bd
a c
b d
ad bc
1
b bd
d bd
队列研究
(cohort study)
队列研究又称为随访研究，即对研究对象随访若干时 间后，观察暴露组和非暴露组阳性结局的发生情况， 以判断暴露与阳性结局的联系强度
暴露 非暴露
死亡、存活、发病 死亡、存活、发病
重要的反映暴露与发病（死亡）关联强度的指标。
RR值越大，表明暴露的效应越大，暴露与结局关联
的强度越大
I an
RR e 1
I cn
0
0
式中Ie和Io分别代表暴露组和非暴露组的发病率。
RR值含义：如果研究因素为暴露和非暴露两种情况， 则暴露于某因素的人发生阳性结局的概率为非暴露者的 RR倍；如果研究因素为连续性数值，则研究因素每增 加1个单位，发生阳性结局的概率增加（RR-1）倍
探索危 险因素
随机对 现场 队列 照实验 试验 研究
实验性研究
观察性研究
纵向研究
横断面研究
先施加干预，然后再 观察结果，如临床试验； 或者是先得到观察结果再 分析产生结果的原因，如 某病治疗后的死因分析。
通常没有干预因素，在 同一时间点可同时得到两个 或两个以上观察结果，如调 查高血压的患病状况，可同 时获得某人是否患高血压、 肥胖程度、血脂水平等。
1 2 3 4 5 6 7
2010.1
开始
+
+ + 2012.12
结束
暂时不考虑时间和多因素，并以死亡和存活 作为两种研究结局，进行相关强度指标的计算
基本整理表
阳性结局 阴性结局
相对危险度（relative risk，RR）：也叫危险比（
risk ratio）或率比（rate ratio），是临床研究最
RR值=1：暴露因素与阳性结局间没有相互关系 RR值＜１：暴露因素为保护性因素 RR值＞1：暴露因素为危险性因素
如果RR值的95%可信区间包含了1，提示在α=0.05的 水平上没有统计学意义，等同于P＞0.05
归 因 危 险 度 （ AR ） ： 又 叫 特 异 危 险 度 、 率 差 （rate difference, RD）和超额危险度（excess risk），是暴露组发病率与非暴露组发病率相差
实验性研究
观察性研究
➢人为的施加处理因素
于受试者
➢研究对象能随机分组 ➢能在实验中控制一些
非处理因素对结果的影 响
➢只能客观地观察和记录
研究对象的研究指标
➢研究对象不能随机分组 ➢影响研究指标的其他因
素无法控制
➢目的：评价干预作用 ➢目的：找出有意义指标
常见的观察性研究
➢ 病例报告研究（case report） ➢ 病例分析研究（case series） ➢ 病例对照研究（case-control study） ➢ 队列研究（cohort study） ➢ 诊断试验（diagnostic test）
ห้องสมุดไป่ตู้
若研究外部因素对人体的影响程度，通常采用纵向 研究，实验室的生物学研究和调查研究通常是横断面的。。
前瞻性研究
纵向研究中，在 研究开始时就将观察 对象按是否“暴露” 于某因素分组，再获 得观察结果。
回顾性研究
纵向研究中，在研 究开始时将观察对象按 是否有“阳性”结果分 组，再获得是否“暴露” 于某因素的信息。
临床研究的特点
临床研究以人为对象
研究疾病、健康
临床表现特征及规 律，以辅助诊断
药物、干预方 法疗效比较
探索病因及 预后因素
特征：变异性和不确定性（随机性）
决策和评价？
借助统计学工 具探索规律
结论指导决策、 评价等工作
科研选题
根据工作经验 和文献复习选题
专业设计
确定研究假设 研究总体
统计设计
抽样方法、设计类型、 分组方法、观察指标、
预后 预后因素
年龄 女性 吸烟 低血压 梗塞的部位 充血性心力衰竭 室性心律紊乱
➢ 接触过某些物质 ➢ 具备某些特征 ➢ 处于某种状态
✓有害的 ✓有益的
病例对照研究
(case-control study)
以现在确诊的患有某特定疾病的病人作为病例 （case），以不患有该病但具有可比性的个体作为 对照（control），通过询问、实验室检查或复查病 史，搜集各种可能危险因素（risk factors）的暴露 （expose）史，测量并比较病例组与对照组中各因 素的暴露比例差异，以判断这(些)因素与该病有无关 联及关联程度大小。
病例对照研究的特点
属于观察性研究 设立对照组 由“果”及“因”: 疾病暴露 探索、检验病因假说
病例对照研究分析
☻ 关联效应指标：比值比 (odds ratio, OR)
比值比：病例组与对照组暴露比值之比 暴露比值（odd）：暴露概率与不暴露概率之比
OR指暴露组的疾病危险性为非暴露组的多少 倍。OR>1说明疾病的危险度因暴露而增加； OR<1说明疾病的危险度因暴露而减少；OR=1 说明疾病的发生与暴露与否无关。
资料收集方法、 质量控制等
统计结果解释 并形成结论
结合专业及统计知识
统计推断
选择统计分析方法
结论应用
指导临床工作
资料收集、整理、 描述与表达
频数分布表 统计指标选取与计算
统计图与统计表
临床研究类型
纵向研究
横断面研究
前瞻性
回顾性
干预 研究
非干预 队列 病例 研究 研究 对照
疾病 描述
疾病诊断和 危重度分级