临床研究基本概念
临床研究基本概念
临床研究基本概念临床研究是一种系统性的科学研究，旨在探究人类疾病的原因、治疗方法、预防措施以及健康行为的改变。
它涉及到医学、心理学、社会学等多个学科，是医疗领域的重要组成部分。
本文将介绍临床研究的基本概念、研究类型以及研究过程。
一、临床研究的基本概念临床研究是以人为研究对象，运用科学的方法对疾病和健康进行研究的过程。
它包括两个基本要素：研究问题和研究假设。
研究问题是指研究者感兴趣的问题，通常是一个关于疾病或健康行为的特定方面的问题。
研究假设是指研究者对研究问题的预期结果或解释。
临床研究的特点包括：1、以人为研究对象：临床研究的是人的身体和心理健康，因此需要选取一定数量的研究对象进行调查或实验。
2、随机化和对照：临床研究通常采用随机化和对照的方法来消除偏倚，确保研究结果的可靠性。
3、科学性：临床研究需要遵循科学的原则和方法，包括实验设计、数据收集与分析、结果解释等环节。
4、伦理要求：临床研究需要遵循严格的伦理要求，保护研究对象的权益和隐私。
二、临床研究的类型临床研究可以根据不同的目的和研究问题分为不同的类型。
以下是常见的几种临床研究类型：1、观察性研究：观察性研究是一种非实验性的研究方法，通过对研究对象进行观察、调查或回顾性分析，来探究疾病或健康行为的原因和规律。
观察性研究包括横断面研究、病例对照研究和队列研究等。
2、实验性研究：实验性研究是一种实验性的研究方法，通过随机化和对照来探究治疗措施、预防措施或健康行为的影响。
实验性研究包括随机对照试验、单盲试验、双盲试验等。
3、描述性研究：描述性研究是一种定性或定量的研究方法，通过对研究对象进行描述和分析，来探究特定群体的健康状况和问题。
描述性研究包括个案报告、系列研究和现象学等。
三、临床研究的过程临床研究通常包括以下几个阶段：1、研究问题的确定：研究者需要明确研究的问题和目的，确定研究对象和范围。
2、研究设计和方案制定：研究者需要设计研究方案，包括实验设计、随机化和对照方法、数据收集方式和统计分析方法等。
临床研究基本概念
临床研究基本概念临床研究是指通过收集、整理和分析患者的临床数据，以验证和发展新的诊断、治疗和预防手段的过程。
它是医学领域中非常重要的一个环节，对于提高医疗水平、推动医学科学的发展起着至关重要的作用。
在临床研究中，有一些基本概念是需要我们了解和掌握的。
首先，临床研究中的“样本”是指研究对象。
例如，我们想研究某一种新药的疗效，那么使用该药的患者就是我们的研究对象。
样本的选择是临床研究中非常重要的一步，它要求我们考虑到样本的代表性、样本的数量和样本的分组等因素。
只有选择合适的样本，才能够从统计学角度对研究结果进行推断。
其次，临床研究中的“随机分组”是指将样本随机分配到不同的实验组和对照组。
实验组接受新的诊断、治疗或预防手段，而对照组接受传统的诊断、治疗或预防手段，用以比较两种方法的差异。
随机分组可以减少人为因素对实验结果的影响，提高研究的可靠性。
再次，临床研究中的“双盲试验”是指在实验进行过程中，既让患者不知道自己所接受的治疗是实验组还是对照组，也让研究者不知道自己所观察的患者属于哪一组。
这样可以避免患者因为心理影响而出现结果偏差，也可以避免研究者对实验结果的主观判断。
此外，临床研究中还有“临床试验设计”的概念。
临床试验设计是指不同的研究方法和方案，用以解决特定的问题。
常见的临床试验设计包括前瞻性研究、回顾性研究、队列研究和交叉研究等。
不同的试验设计有不同的优势和适用范围，选择合适的试验设计可以更好地回答研究问题。
此外，临床研究还包括“合规性研究”的概念。
合规性研究是指对医疗行为进行观察和评价的研究。
它不仅可以帮助我们了解医生是如何进行诊断和治疗的，还可以帮助评估医生的医疗水平和治疗效果。
合规性研究对于提高医生的临床能力和医疗质量具有重要的意义。
最后，临床研究中还有“伦理审查”的概念。
临床研究涉及到人类的身体和生命，因此必须遵守伦理规范和法律法规。
在进行临床研究前，研究者必须向伦理委员会提交研究计划并进行伦理审查。
临床研究基本概念
临床研究基本概念临床研究是指通过观察和实验来了解人类健康和疾病治疗的过程。
它是医学领域中非常重要的一部分，对于了解和改善人类健康起着至关重要的作用。
在本文中，我们将介绍临床研究的基本概念，包括研究设计、研究目的、样本选择和数据分析等方面。
一、研究设计研究设计是临床研究中最关键的一环，它决定了研究的可靠性和有效性。
常见的研究设计包括随机对照试验、前瞻性队列研究、回顾性病例对照研究等。
随机对照试验是一种比较两种或多种治疗方法的效果的研究设计，它能够最大限度地排除其他干扰因素对结果的影响。
前瞻性队列研究则通过跟踪一组研究对象的观察信息来观察疾病发生和发展的规律。
回顾性病例对照研究则是通过回顾过去的病例和对照组进行比较，来评估某项治疗方法的疗效。
不同的研究设计适用于不同的研究目的，研究者需要根据具体情况选择合适的设计。
二、研究目的临床研究的目的是为了了解疾病的发病机制，评估治疗方法的疗效，提供医学证据支持临床实践等。
研究目的的具体表现形式有很多，比如研究某种疾病的发病率和风险因素，评估某种药物的疗效和安全性，探索新的治疗方法等。
每个研究都应该有明确的目的和研究问题，这样可以保证研究的科学性和临床实用性。
三、样本选择样本选择是临床研究中非常重要的一环，它直接关系到研究结果的可靠性和推广性。
在选择样本时，研究者需要考虑到样本的代表性和可行性。
代表性意味着样本应该能够代表目标人群的特征，这样才能够将研究结果推广到实际临床应用中。
可行性则是指样本的选择需要符合实际操作的可行性，不能过于复杂或不切实际。
四、数据分析数据分析是临床研究中的最后一步，它将研究数据进行整合和解读，得出科学和可靠的结论。
常见的数据分析方法包括描述性统计和推论统计。
描述性统计主要用于描述样本的基本特征，比如均值、标准差等。
推论统计则是通过样本数据来推断总体特征，比如计算置信区间和进行假设检验等。
数据分析的结果应该尽可能地准确和客观，避免主观干扰。
临床研究基本概念
大家有疑问的，可以询问和交流
可以互相讨论下，但要小声点
随机对照试验:金标准
• 随机对照试验(randomised controlled trials)就是临床研 究避免选择偏倚和混杂因素(confunding)得唯一方法。
• 随机对照试验得标志:参与者分配到暴露因素中纯粹就是随 机得。随机对照试验降低了确定结局得偏倚得可能性。
临床研究基本概念
绪论
1、临床研究概述
队列研究暴露→结局
分析性研究 病例-对照研究结局→暴露
观察性
横断面研究暴露与对照同一时间
临床研究
描述性研究(无比较对照组)
非随机研究 实验性
随机研究
Rating of evidence: US preventive Task Force
证据质量 I级证据 II-1级证据 II-2级证据
五个“W”问题
• Who——所研究疾病得对象就是谁？ • 年龄和性别需要被叙述,其她得特征也可能很重要,
包括种族、职业或休闲活动。 • What——所研究得状态或疾病就是什么？ • 有明确得、特异性得、可检测得疾病定义就是描
述研究重要得一步。 • Why——为什么会发生这种疾病？ • When——这种疾病就是否具有时间分布性差异？
II-3级证据
推III级荐证强据度 A级推荐 B级推荐 C级推荐 D级推荐 E级推荐
来自至少一个设计良好得随机对照临床试验中获得得证据 来自设计良好得非随机对照试验中获得得证据 来自设计良好得队列研究或病例对照研究(最好就是多中心研究)得证 据 来自多个时间序列得、带有或不带有干预得研究得出得证据。非对照 试验中得出得差异极为明显得结果有时也可作为这一等级得证据 来自临床经验、描述性研究或专家委员会报告得权威意见
临床研究方法学概述
临床研究方法学概述临床研究方法学是医学领域的重要学科之一，它主要研究如何科学地设计、执行和评估临床试验，以获取可靠的医学证据，为临床决策提供支持。
本文将对临床研究方法学进行概述，介绍其基本概念、设计原则和常用研究方法。
一、基本概念临床研究方法学研究以患者为研究对象的临床试验，其目的是评估医疗干预措施对患者健康状况的影响。
在进行临床研究时，研究者需要通过一系列的步骤来确保研究结果的可靠性和准确性。
这些步骤包括问题研究、研究设计、数据收集和数据分析等。
二、研究设计原则在进行临床研究时，良好的研究设计是确保研究结果可靠性的关键。
常见的研究设计包括随机对照试验、队列研究、病例对照研究等。
其中，随机对照试验是最具有科学性和可靠性的试验设计。
它通过随机分配患者到不同干预组或对照组，消除了干预因素对研究结果的干扰。
而队列研究和病例对照研究则主要用于研究罕见疾病或长期干预效果。
三、常用研究方法临床研究方法学涉及多种研究方法，下面将介绍其中几种常用的研究方法。
1. 横断面研究：横断面研究是对一群研究对象在同一时间点上进行的研究。
通过收集患者的特征、疾病发生率等数据，可以了解特定人群的健康状况和相关因素。
然而，横断面研究无法确定因果关系，只能提供患者患病情况的概率。
2. 前瞻性研究：前瞻性研究是在研究开始时向前进行的研究。
研究对象在被随机分配到干预组或对照组后，接受一定时间的随访观察，以评估干预措施的效果。
前瞻性研究通常时间较长，需要大量的数据收集和观察，但能够提供较为可靠的研究结果。
3. 回顾性研究：回顾性研究是对已有数据进行分析的研究。
研究者通过回顾病历、统计数据等，来评估某种干预措施对患者健康状况的影响。
由于回顾性研究依赖于已有数据，其结果容易受到数据质量和选择偏倚的影响。
四、临床研究伦理在进行临床研究时，保护研究对象的权益是至关重要的。
研究者需要遵守一系列的伦理原则和法律法规，避免伦理问题的发生。
其中包括尊重研究对象的自主权、保证研究机密性、确保研究结果的公正性和可靠性等。
临床研究基本概念(共9张PPT)
第9页，共9页。
描述的5元素
• Who-所研究疾病的对象是谁？ • What-所研究的状态或疾病是什么？ • Why—为什么这种情况或疾病会发生； • When-什么是有这种状态是常见或者少见的 • Where-这种疾病或状态在哪里发生或在哪里不发生 • So what-那又如何？
第5页，共9页。
描述性研究的类型----个案报告（Case Report）
THE LANCET Handbook of Essential Concepts in Clini民卫生出版社《柳叶刀》 临床研究基本概念 p14
Who-所研究疾病的对象是谁？
Who-所研究疾病的对象是谁？
描这述些性 妇研女究在的一类个• 型医二生---次-的个研诊案所究报里-告M看（e病tCa，aAs她enaR们ley服pso用irst/）新P的OO多L相A口n服al避ys孕is/片数的据过模程中型发/指生了南功/综能述性卵巢囊肿，根据这个没有对照的观察性研究，这一病
• 个案报告：是医学文献最小的发表单位。
• 观察力敏锐的临床医生通常报告一些不同寻常的疾病或关系，然后推动更严密的研究设计。 • 并不是所有的个案报告等能解决严重威胁健康的问题，有时候只是使乏味的医学文献活跃一
些；
• 例如：一个临床医生报道了服用口服避孕药的妇女患了少见的肝细胞腺瘤，一个 大型的病例对照研究针对这个方向进行研究，证实了长期服用高剂量的这种药物 和这种少见但有时致命的肿瘤存在强烈的相关性。
Evidence-based medicine, How to practice and teach it. Fourth Edition.
中医药临床研究方法
汇报人：XX 2024-01-30
目 录
• 临床研究基本概念与原则 • 中医药临床试验设计类型 • 中医药临床试验方法与技术 • 中医药临床试验中常见问题及解决策略 • 中医药临床研究报告撰写与评审要点 • 总结与展望：提高中医药临床研究质量
01 临床研究基本概念与原则
临床研究定义及目的
发展趋势预测及新技术应用前景
大数据和人工智能技术的应用
利用大数据和人工智能技术，对海量中医药临床数据进行挖掘和分析，为中医药疗效评价 和机制研究提供新的思路和方法。
多学科交叉融合
中医药临床研究将更加注重与多学科（如生物学、化学、药理学等）的交叉融合，以揭示 中医药的作用机制和疗效原理。
个性化治疗方案的探索
常采用安慰剂对照、阳性药物对照、剂量对照等，以评估中医
药疗效和安全性。
双盲法
03
试验过程中，研究者和受试者均不知道分组情况，以减少主观
因素对结果的影响。
队列研究设计
研究对象
选择暴露于某因素的人群作为暴露组，未暴露于该因素的人群作 为对照组。
暴露因素
中医药治疗或干预措施作为暴露因素，观察其对疾病发生、发展 的影响。
临床研究定义
临床研究是指在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应和 /或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与人群中的有效性、安全性及耐受性；为新药注册申请提供充分的依据；为药物在临床 的推广应用提供科学的指导。
数据采集、整理和分析方法
数据采集
制定数据采集方案，明确数据采集的时间点 、方式和责任人，确保数据的完整性和真实 性。
数据整理
对采集的数据进行整理、编码和录入，建立数据库 ，确保数据的规范性和可查询性。
临床研究面试题目(3篇)
第1篇一、面试背景随着医疗科技的不断发展，临床研究在疾病预防、诊断、治疗及康复等方面发挥着越来越重要的作用。
为选拔具备临床研究能力的人才，以下列出了一系列临床研究面试题目，旨在考察应聘者的专业知识、研究能力、沟通技巧及团队协作能力。
一、专业知识与技能1. 请简述临床研究的定义及其在医学研究中的地位。
解析：临床研究是指以人为研究对象，旨在评价药物、治疗方法、诊断手段等在临床应用中的安全性和有效性。
它在医学研究中占据重要地位，为临床实践提供科学依据。
2. 请列举临床研究的主要类型及其特点。
解析：临床研究主要分为以下类型：（1）临床试验：评价药物、治疗方法、诊断手段等在人体中的安全性和有效性。
（2）流行病学研究：研究疾病在人群中的分布、流行规律及影响因素。
（3）观察性研究：通过观察人群或病例的资料，研究疾病的发生、发展及预后。
3. 请简述随机对照试验（RCT）的设计原则。
解析：RCT的设计原则包括：（1）随机化：将研究对象随机分配到试验组和对照组，以消除选择偏倚。
（2）对照：设立对照组，以比较试验组和对照组的差异。
（3）盲法：采用盲法，使研究者、受试者或观察者不知道分组情况，以消除观察者偏倚。
4. 请简述临床研究中常见的偏倚及其防范措施。
解析：临床研究中常见的偏倚包括：（1）选择偏倚：研究对象的选择不符合研究目标人群的特征。
防范措施：采用随机化、分层抽样等方法，确保研究对象具有代表性。
（2）实施偏倚：干预措施在实施过程中与预期不符。
防范措施：制定详细的干预方案，加强对研究者的培训与监督。
（3）测量偏倚：数据收集过程中出现误差。
防范措施：采用标准化的测量方法，对测量人员进行培训，提高数据准确性。
5. 请简述临床研究中数据统计分析的基本方法。
解析：临床研究中数据统计分析的基本方法包括：（1）描述性统计：对数据进行描述性分析，如计算均值、标准差、中位数等。
（2）推断性统计：根据样本数据推断总体特征，如假设检验、置信区间等。
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比较
病人a
a /(a+b)
非病人b
非暴露 c+d
病人c c /(c+d)
非病人d
队列研究原理示意图
2．特性
１、属于观察法 暴露是客观存在的，这是与实验研究的根本区别。
２、设立对照组 设立对照组以资比较，与病例对照研究相同，而有别于描述性流行病
学。 ３、由因及果
在探求暴露因素与疾病的先后关系上，先确知其因，再观察其果，与 实验研究一致，与病例对照研究相反。 ４、能确证暴露与疾病的因果联系
横断面研究：特定时间的快照
又称频率调查或现况研究，用来检测特定时间疾病的存在 与否和一项暴露因素的存在与否。 从时间上说，调查是在某一时点或短时间内完成的，反映 这一时点的疾病分布以及人群的某些特征与疾病的关系，好 似时间上的一个横断面，故称横断面调查。
横断面研究：特定时间的快照
优点：
①能在短时间内获得结果；
• 为进一步研究和确立HBV与食管癌的关系，对血清 HBsAg阳性者和阴性者食管癌发病情况进行了为期 6年的随访研究，同时并观察原发性肝癌和其他恶 性肿瘤的发病情况。
• 问题2.队列研究有几种设计类型？此次队列研究 属于哪种类型？
3．分类
队列研究按研究对象进入队列时间分为3种类型。 ⑴前瞻性队列研究 ⑵历史性队列研究 ⑶双向性历史性队列研究
评价对人体健康同时具有短期效应和长期作 用的暴露因素
优点：
⑴选择偏倚较小、信息偏倚； ⑵能计算发病率及RR、AR； ⑶可进行剂量-反应关系的评价； ⑷可调查暴露与多种疾病的关系； ⑸暴露与疾病的时间先后顺序明确，可验证因果关系。
局限性：
⑴需大量样本，费用高； ⑵不适应于罕见病； ⑶随访时间长；可能有失访。
②既能对疾病和暴露现状做描述，又能在一定程度上对暴露与疾病的联系做 分析；
③可同时调查多种疾病和多种暴露因素。
缺点：
横断面研究：特定时间的快照
①一般不适用于调查罕见病或急性病。对于前者调查所需样本量太大，对于 后者查处的病例多为较长病程病例，选择偏倚大；
②调查人群或样本规模较大时，花费就大，而比较分析时非病例数过多，统 计学效率低；
历史性 研究开始
暴露 非暴露
追朔收集资料 继续追踪收集资料 双向性
暴露
追踪收集资料
非暴露
* 前瞻性队列研究 * 历史性队列研究 * 双向性队列研究
现在
前瞻性ห้องสมุดไป่ตู้
前瞻性队列研究应用条件
明确地检验假设 所研究疾病的发生率较高,一般不低于5‰ 明确规定暴露因素和结局变量 可靠的测量手段 足够的观察人群和暴露情况 能完成随访的人群 足够的人、财、物力
临床研究基本类型 &
Table 1
临床研究基本类型
队列研究 暴露→结局
分析性研究 病例-对照研究 结局→暴露
（有对照组）
观察性
横断面研究 暴露与对照同一时间
临床研究
描述性研究
（无对照组）
非随机研究 实验性
随机研究
观察性研究
• ---不施加任何干预---调查设计
• 以客观真实的观察为依据,对观察结果进行描述和对比。
③长病程病例经常有下相对恶化和缓解期，可能回把缓解期病例错划为无病；
④暴露—疾病发生时间关系难以确定，致使在病因学研究上存在明显局限性。
例如，有关节炎的女性比没有关节炎的女性肥胖更常见。
是增加的体重负担导致关节炎还是有关节炎的女性不得不减少活动然后出现 肥胖？
一、队列研究：从暴露到结局
1．定义
队列研究（cohort study）又称定群研究，是在特定范围 的人群中按其是否暴露于某因素分成两个队列或按不同暴露 水平分成若干个队列，追踪观察一定时间，比较两组或多组 间的发病率或死亡率，以检验暴露因素与发病有无联系。队 列研究是一种以因推果的病因研究方法。设计模式见图2。
历史性队列研究的应用条件
• 具备足够完整可靠的过去某段时间有关研究对象的暴露和结局的 历史记录或档案材料，如资料不全研究者有方法可以弥补
• 长诱导期和长潜伏期的疾病 • 具有特殊暴露的职业人群研究
20
双向性队列研究的应用条件
研究开始时暴露和暴露引起的快速效应已经 出现，而与暴露有关的长期影响（如肿瘤） 还未出现，尚需进一步观察
4．用途
⑴验证某种暴露因素对某病发病率或死亡率的影响，但它同时 也可观察某种暴露因素对人群健康的多方面影响。
⑵描述疾病的自然发展过程，包括疾病的易感期、临床前期、 临床期到结局的全过程。
最常见： 风险因素的评估
案例研究
• 江苏如皋地处苏北江海平原，历来是食管癌的高发区，同 时又是乙型肝炎病毒感染的高流行区，近10多年来食管癌、 肝癌的发病率和死亡率呈同步增高趋势。在病例对照研究 中发现，血清乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性是食管癌的 独立危险因素之一，国内也有类似的发现，但未做系统研 究。众所周知，原发性肝癌与乙型肝炎病毒（HBV）的关系 已经确定。
案例研究
• 江苏如皋地处苏北江海平原，历来是食管癌的高 发区，同时又是乙型肝炎病毒感染的高流行区， 近10多年来食管癌、肝癌的发病率和死亡率呈同 步增高趋势。在病例对照研究中发现，血清乙型 肝炎表面抗原（HBsAg）阳性是食管癌的独立危 险因素之一，国内也有类似的发现，但未做系统 研究。众所周知，原发性肝癌与乙型肝炎病毒 （HBV）的关系已经确定。
• 问题1.为进一步研究和确立HBV与食管癌的关系， 应该考虑用何种分析性研究方法？
暴露：
♦研究对象接触过某种有益或有害的物质 ♦研究对象处于某种有益或有害的物质环境中 ♦研究对象具有不同的行为生活方式 ♦研究对象本身具备不同的内在特征如年龄、性别、遗传
队列（cohort）：
表示一个特定的研究人群组（具有共同经历、共 同暴露某一因素或共同具有某一特征并能随访一 段时间的一群人）。
• 固定队列（封闭）——在观察期内保持队列的相对固定。 • 动态队列（开放）——某队列确定后，原有的队列成员
可以不断退出，新的观察对象可随时加入。
结局：
结局即结果变量，具有多样性可为发病、 死亡、健康状况的变化、生命质量的改变、分 子血清的变化等。既可是定性的也可是定量的。
暴露 a+b
前瞻性收集发病情况
病例对照研究
(case-control study)
定义、特点及类型
1．定义 病例对照研究（case-control study）是选择患有所研究疾病 的人群作为病例组，选择未患所研究疾病的人群作为对照组， 分别调查两组人群过去暴露于某个（些）危险因素的比例， 以判断危险因素与该研究疾病有无关联。这种方法在时间上 是回顾性的。