干细胞治疗在国内外的研究现状共18页文档
干细胞技术与临床转化现状及展望
干细胞技术与临床转化现状及展望干细胞最显著的特点就是可以进行自我更新和多向分化，而基于干细胞技术的再生医学作为新医学革命的核心治疗手段之一，人们则寄予了更高的希望。
通过将干细胞进行定向的诱导分化，干细胞能够在体外条件下形成特定所需的细胞、组织或器官，用以修复或置换机体内缺损/病患部位，以此来治疗诸如白血病、心血管疾病、肢体缺血性病、神经退行性疾病等多种通过传统药物治疗或者手术治疗难以彻底治愈的疾病。
这将可以挽回无数生命，具有不可估量的医学价值。
近年来，干细胞基础及其临床应用研究已被各国列为重点产业化发展对象。
随着干细胞技术的不断革新和临床转化应用的全力推进，目前已证实干细胞在包括心血管疾病、神经退行性疾病、肢体缺血性疾病、恶性血液病等在内的多种疾病的治疗中都有显著效果。
干细胞技术研究现状随着科技的发展和进步，越来越多的新技术被应用到干细胞与再生医学领域。
2012年诺贝尔生理学或医学奖颁给了在iPSC（诱导的多能干细胞）研究领域作出突出贡献的英国发育生物学家约翰·戈登和日本干细胞研究专家山中伸弥。
时至今日，关于iPSC技术的研究热度不减。
从最初使用逆转录病毒作为载体转染4个关键性转录因子来诱导重编程，到后期使用非整合的病毒载体以此来降低细胞的癌变风险，再到使用质粒、mRNA、microRNA、蛋白直接转染诱导重编程，如今已经实现使用特定的小分子化合物组合来诱导获得iPSC。
随着研究的进一步深入，不仅仅皮肤成纤维细胞可被诱导重编程，血液细胞、内皮细胞、神经干细胞、脂肪干细胞、间充质干细胞等多种类型的细胞都可以被诱导重编程。
在此基础上，越来越多的疾病模型被建立，这为深入研究疾病发病机理，进一步建立药物筛选模型，最终开展个体化的治疗提供了可能。
此外，随着流式质谱分析技术和单细胞测序技术的发展，为深入研究重编程过程中细胞发生的重编程策略奠定了技术基础。
个体化医疗是以每位患者的信息为基础开展定制的医疗服务，以此提供最佳的治疗方案，使得临床治疗更具有针对性、高效性和安全性，是未来医疗发展的新趋势。
造血干细胞与淋巴细胞
一种或几种组织的起源细胞，它能分化出多种类型的细胞，但它不可能分 化出足以构成完整个体的所有细胞。譬如造血干细胞，它能分化成红细胞、 白细胞和血小板等 十多种血细胞。
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定向祖细胞(multipotent)
源于多能干细胞，具有向特定细胞系分化的能力，但其分化和自我 更新能力受限，只能分化成一种或几种专门的细胞，譬如淋系祖细 胞。
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造血干细胞
造血干细胞（hemapoietic stem cell，HSC） 是各种血细胞与免疫细胞的起源细胞，可以 增殖分化成为各种淋巴细胞、浆细胞、红细 胞、血小板、单核细胞及各种粒细胞等。
HSC存在部位：胎肝、骨髓、外周血、脐带 血、胎盘血。
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当前第23页\共有81页\编于星期\13点造血干细胞用于基因治疗的难点
干细胞数量不足。干细胞通过不对称性的有丝分裂，在不 断产生祖细胞的同时，使自己不增殖也不分化。有国外学 者报告认为正常造血干细胞是不能扩增的。许多人热衷于 体外扩增干细胞，但至今未见有成功的报告。这是因为目 前还缺乏一种模拟体内造血微环境的培养体系，希望正常 干细胞在培养中既大量增殖，又不分化，这实际上意味着 细胞的恶性生长。此外，迄今为止，造血干细胞还没有一 个体外培养集落检测的方法。
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出生前的造血部位
卵黄囊
肝脏
骨髓
脾
淋巴结
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10
月
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骨髓造血微环境
由微血管，神经、基质细胞(Stromal Cells)及细胞外基质共同构成的，对 血细胞的增殖、分化、成熟有显著调节作用，是血细胞增殖分化的“土 壤”，也是调控造血的中心环节。
干细胞治疗在国内外的研究现状
• 北京京蒙高科干细胞技术有限公司,成立于 2009年，座落于中关村自主创新示范区海 淀园京蒙高科大厦，是致力于人体干细胞 基础理论研究、应用技术研发与产业化、 提供干细胞技术服务的国家高新技术企业， 拥有临床检测、技术转化中心、中试车间 三大技术平台。
国内做干细胞的价格
• 按每10公斤体重使用干细胞0.5~1个单位， 每个单位的价格是1万元，每个单位的干细 胞数量是1.0-5.0×1011-12个。 • 北科的价格是：1.3万元/次 • 武总 是23万一针。 •
国外做干细胞的几家公司
• • • • • Osiris Therapertics 公司 StemCells公司 Geron公司 .Bioheart公司 先进细胞技术（Advanced Cell Technology， ACT）公司
干细胞在临床方面的应用
• 在临床上应用最多的是
• 间充质干细胞：尤其对于羊膜间充质干细胞来说， 最具有优势，活性高，效果好，免疫原性低等特 点。 • 神经干细胞 • 造血干细胞
干细胞在临床方面的应用
• 干细胞主要应用在以下疾病的治疗方面： • 神经系统疾病： • 如脑瘫、小脑萎缩、脊髓损伤、自闭症、进行性肌营养 不良、运动神经元病、多发性硬化、帕金森病、脑血管 意外、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等； • 免疫系统疾病： • 如系统性红斑狼疮、天疱疮、类风湿性关节炎、硬皮病、 皮肌炎、肌无力、血管病变、股骨头坏死等； • 肝硬化肝病： • 如肝病（肝硬化、肝衰、酒精肝等）、胰腺炎等； • 其他疾病： • 如慢性肾功能衰竭，烧伤，糖尿病、糖尿病足等。
2004年，干细胞起作用帕金森氏症治疗产生突破。科学界权威期刊《Nature》：人体试验表
明干细胞疗法有助于修复受损心脏。干细胞可能转换成肝脏组织。美科学家用人体胚胎干细
骨髓间充质干细胞研究与应用概况
骨髓间充质干细胞研究与应用概况于雷;高俊玲【摘要】骨髓间充质干细胞(bone marrow mesenchymal cells,BMSCs)是当下热点研究对象之一。
1867年德国病理学家Cohnheim教授[1]在研究创口愈合过程中发现骨髓中存在一种非造血系统的多潜能细胞,但研究因为条件原因未能深入。
后来有研究者[2]在20世纪60年代开展一系列开创性研究,发现从骨髓中分离得到长梭状、成纤维细胞样的细胞群,在塑料培养皿中呈集落样贴壁生长;1987年,又发现这种骨髓单核细胞可在一定的条件下分化为成骨细胞、成软骨细胞、脂肪细胞和成肌细胞。
培养增殖二十代后仍保有其多向分化的潜能。
于是把这种多能细胞称为间充质干细胞(mesenchyma stem cell,MSC)。
【期刊名称】《华北理工大学学报：医学版》【年(卷),期】2018(020)002【总页数】5页(P164-168)【关键词】骨髓间充质干细胞;肺纤维化;缺血性脑卒中【作者】于雷;高俊玲【作者单位】[1]华北理工大学基础医学院,河北唐山063000;[1]华北理工大学基础医学院,河北唐山063000;【正文语种】中文【中图分类】R329.2骨髓间充质干细胞(bone marrow mesenchymal cells，BMSCs)是当下热点研究对象之一。
1867年德国病理学家Cohnheim教授[1]在研究创口愈合过程中发现骨髓中存在一种非造血系统的多潜能细胞，但研究因为条件原因未能深入。
后来有研究者[2]在20世纪60年代开展一系列开创性研究，发现从骨髓中分离得到长梭状、成纤维细胞样的细胞群，在塑料培养皿中呈集落样贴壁生长；1987年，又发现这种骨髓单核细胞可在一定的条件下分化为成骨细胞、成软骨细胞、脂肪细胞和成肌细胞。
培养增殖二十代后仍保有其多向分化的潜能。
于是把这种多能细胞称为间充质干细胞(mesenchyma stem cell，MSC)。
干细胞研究的历史、现状与未来
干细胞研究的历史、进展与未来中国科学技术大学生命科学学院2004级胡文宝干细胞是尚未分化发育的，能生成各种器官组织的全能细胞。
它是具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞群体，即这些细胞可以通过细胞维持自身细胞群大小，同时又可以进一步分化成为各种不同的组织细胞，从而构成机体各种复杂的组织和器官。
干细胞可以来自胚胎、胎儿或成体。
根据其来源不同，干细胞可分胚胎干细胞和成体干细胞。
胚胎干细胞的分化和增殖构成动物发育的基础，即由单个受精卵发育成为具有各种组织器官的个体，成体干细胞的进一步分化则是成年动物体内组织和器官修复再生的基础。
干细胞研究的历史：1959年，美国首次报道了通过体外受精（IVF）动物。
60年代，几个近亲种系的小鼠睾丸畸胎瘤的研究表明其来源于胚胎生殖细胞（embryonic germ cells, EG细胞）,此工作确立了胚胎癌细胞（embryonic carcinoma cells, EC细胞）是一种干细胞。
1968年，Edwards 和Bavister 在体外获得了第一个人卵子。
70年代，EC细胞注入小鼠胚泡产生杂合小鼠。
培养的SC细胞作为胚胎发育的模型，虽然其染色体的数目属于异常。
1978年，第一个试管婴儿，Louise Brown 在英国诞生。
1981年，Evan, Kaufman 和Martin从小鼠胚泡内细胞群分离出小鼠ES细胞。
他们建立了小鼠ES细胞体外培养条件。
由这些细胞产生的细胞系有正常的二倍型，像原生殖细胞一样产生三个胚层的衍生物。
将ES细胞注入上鼠，能诱导形成畸胎瘤。
1984—1988年，Anderews 等人从人睾丸畸胎瘤细胞系Tera-2中产生出多能的、可鉴定的（克隆化的）细胞，称之为胚胎癌细胞（embryonic carcinoma cells, EC细胞）。
克隆的人EC细胞在视黄酸的作用下分化形成神经元样细胞和其他类型的细胞。
1989年，Pera 等分离了一个人EC细胞系，此细胞系能产生出三个胚层的组织。
干细胞的应用
脐带血干细胞相的特点是什么？
❖ 造血干细胞是体内各种血细胞的唯一来源，它主要存 在于骨髓、外周血、脐带血中。造血干细胞的移植是 治疗血液系统疾病、先天性遗传疾病以及多发性转移 性肿瘤疾病的最有效方法。与骨髓移植和外周血干细 胞移植相比，脐血干细胞移植的长处在于无来源的限 制，对HLA配型要求不高，不易受病毒或肿瘤的污 染。
不同来源的间充质干细胞有什么异同？
一次存储的脂肪干细胞可以终身使用吗？为什么？ ❖ 答：可以的，因为可以无限制体外扩增。
为什么我们提倡越早储存？
❖ 因为随着年龄增加，我们的干细胞数量是明显减少的 。而且质量也有下降。也就是说我们所需要抽取的脂 肪量也会明显增加。
脂肪间充质干细胞的主要特点？
❖ 1) 易于分离； ❖ 2) 在体外可以大量扩增 ； ❖ 3) 基因稳定； ❖ 4) 有免疫调节作用； ❖ 5) 有减轻炎症反应和促进损伤修复的能力。 ❖ 6）人体一共有278种生长因子，脂肪中就有2化潜能：全能干细胞，多能干细胞，单能干细胞 ❖ 按发育状态：胚胎干细胞，成体干细胞。
❖ 全能干细胞：具有形成完整个体的分化潜能。如胚胎 干细胞(ES细胞)。
❖ 多能干细胞：具有分化出多种细胞组织的潜能。如造 血干细胞、脂肪间质干细胞。
❖ 单能干细胞：只能向一种或两种密切相关的细胞类型 分化。如上皮组织基底层的干细胞，肌肉中的成肌细 胞。
，几乎能解决皮肤的所有问题，
可以治疗而且确认有疗效的疾病
1. 神经系统疾病：如脑卒中、帕金森病、运动神经元 病等
2. 自身免疫性疾病：如系统性红斑狼疮、类风湿性关 节炎
3. 心血管疾病：如扩张型心肌病、急性心肌梗死 4. 消化系统疾病：如肝硬化、溃疡性结肠炎 5. 内分泌系统疾病：如1、2型糖尿病，糖尿病足 6. 下肢缺血性疾病：如血栓闭塞性脉管炎 7. 其他：如GVHD、抗衰老、保健等
干细胞治疗的最新进展及挑战
干细胞治疗的最新进展及挑战近年来，干细胞治疗逐渐得到了医学界的青睐。
干细胞具有特殊的自我复制能力和分化能力，能够在特定情况下转化为各种细胞类型，为治疗某些疾病提供了新的可能。
本文将介绍干细胞治疗的最新进展及面临的挑战。
1. 干细胞治疗的最新进展干细胞治疗已经广泛应用于多个领域。
在肿瘤治疗中，通过采集患者自身的干细胞，再经过体外扩增和质量控制，最后再注入到患者体内，可以减少放疗和化疗的毒副作用。
在整形美容领域，通过提取脂肪组织，培养出有特殊功能的成熟脂肪干细胞，可以填充缺损，修复皮肤，实现长效美容等。
此外，干细胞治疗还可以用于修复神经系统、心血管系统等多个系统的损伤，有望推动人类生命科学的发展。
2. 面临的挑战尽管干细胞治疗有着广阔的应用前景，但目前仍面临一些挑战。
首先，干细胞来源的问题。
目前，干细胞来源主要有胚胎干细胞、诱导多能干细胞和成体干细胞等。
然而，胚胎干细胞研究受到道德伦理问题的限制，诱导多能干细胞和成体干细胞又存在细胞安全性和效果的问题。
其次，干细胞治疗的理论和技术还未完全发展成熟，需要进一步的研究。
最后，干细胞治疗的价格昂贵，对消费者不友好。
3. 解决途径为了克服上述问题，研究人员提出了以下建议：首先，应该继续探究干细胞更多的来源，如间充质干细胞，以取得更好的干细胞质量。
其次，需要加强行业标准，禁止黑产和骗局出现，保障患者安全。
最后，应该促进生物技术的商业化发展，优化技术和流程，使干细胞治疗成为普及的全民选择。
4. 结语干细胞治疗作为一种新型的治疗方式，在医学领域持续备受关注。
尽管在发展过程中存在一些难题，但是，只要在行业规范与道德标准方面严格要求，兼顾科研和社会公益，未来干细胞治疗一定会被推上一个新的高度。
干细胞临床治疗应用现状 PPT【25页】
第五十八条 异种干细胞治疗技术、异种基因治疗技术 、人类体细胞克隆技术等医疗技术暂不得应用于临床 。
第五章 监督管理 第四十五条 县级以上地方卫生行政部门应当加强对
医疗机构医疗技术临床应用情况的监督管理。
第四十六条 县级以上卫生行政部门进行监督检查时， 有权采取下列措施：
（一）进入工作现场了解情况，调查取证； （二）查阅、复制有关资料； （三）责令医疗机构立即改正违法违规行为。
医疗技术临床应用管理办法（节选）
2009.3.2
第四章 医疗技术临床应用管理
卫生部负责审定第三类医疗技术的临床应用。
第五十七条 本办法发布前已经临床应用的第三类医疗 技术，医疗机构应当在本办法实施后6个月内按照本办 法规定向技术审核机构提出医疗技术临床应用能力技 术审核申请。在本办法实施后6个月内没有提出技术审 核申请或者卫生行政部门决定不予诊疗科目项下医疗 技术登记的，一律停止临床应用第三类医疗技术。
六 三类医疗技术
国家建立医疗技术临床应用准入和管理制度，对医疗 技术实行分类、分级管理。
医疗技术分为三类： 第一类医疗技术是指安全性、有效性确切，医疗机构
通过常规管理在临床应用中能确保其安全性、有效性 的技术。
第二类医疗技术是指安全性、有效性确切，涉及一定 伦理问题或者风险较高，卫生行政部门应当加以控制 管理的医疗技术。
三 干细胞的临床应用
5.干细胞治疗肝硬化 干细胞移植治疗肝硬化所用的是外周血或骨髓干细胞 或脐带血干细胞，通过介入的方法将干细胞输入肝脏内 ，在肝脏微环境的刺激下分化生成新的肝细胞，同时分 泌相关的细胞因子，恢复和营养受损的细胞，催化受损 肝脏细胞再生。使肝脏功能逐渐恢复。
三 干细胞的临床应用
6.干细胞治疗心梗 干细胞移植为未来心血管疾病的治疗和研究提供了新 的思路。 初步研究显示干细胞移植能产生巨大的生物学效应， 使心脏生成心血管或者心肌细胞，改善心肌血液供应。 心肌缺血区干细胞移植不仅能从早期减轻瘢痕组织的形 成，甚至对于已经形成的心肌瘢痕也具有良好的修复作 用。