临床试验基础知识
临床试验基础知识
验证性试验：进一 步验证试验药物的 疗效和安全性评估 其在临床上的应用 价值。
优效性试验：比较 试验药物与现有标 准治疗药物的优劣 为临床治疗提供更 优选择。
安全性试验：评估 试验药物的安全性 确保其在临床应用 中不会带来严重不 良反应。
按照试验设计分类
随机对照试验：将患者随机分配到试验组和对照组以评估试验药物的疗效和安全性。 开放试验：不设对照组仅对试验药物的治疗效果进行评估。 交叉试验：患者先后接受试验药物和对照治疗以评估两种治疗方案的疗效和安全性。 析因试验：同时评估多个因素对患者的治疗效果的影响。
定义：申办者是指提出临床试验 申请并在临床试验中承担相应责 任的个人、组织或单位
资质要求：申办者应具备相应的 科研能力、资金和资源并符合国 家相关法规要求
添加标题
添加标题
添加标题
添加标题
职责：负责临床试验的筹备、实 施和管理确保试验的科学性、合 规性和安全性
与研究者的关系：申办者与研究 者和伦理委员会等各方建立合作 关系共同推进临床试验的顺利进 行
保障
伦理审查流程： 提交伦理审查 申请经过初步 审查、会议审 查和跟踪审查
等环节
批准条件：只 有通过伦理审 查委员会的审 查并获得伦理 审查意见书临 床试验才能获
得批准
批准后要求： 临床试验必须 按照伦理审查 意见书的要求 进行并接受伦 理审查委员会 的监督和检查
06
临床试验的过程
试验设计
确定研究目的和研究问题 制定试验方案和试验计划 确定试验方法和试验流程 设计数据收集和分析方法
试验总结和报告
试验结束后需要 对数据进行分析 和解释
撰写试验报告包 括研究目的、方 法、结果和结论
试验报告需要经 过同行评审以确 保其科学性和准 确性
临床试验入门学习
临床试验入门学习临床试验是一种用于评估治疗方法的科学研究方法。
它在医学领域中扮演着至关重要的角色，通过试验来验证新的治疗方法的有效性和安全性。
对于想要深入了解临床试验的人士来说，掌握入门知识是至关重要的。
本文将介绍临床试验的基本概念、常见的试验设计和伦理原则，以帮助读者初步了解临床试验。
一、临床试验的基本概念临床试验是一种科学研究方法，旨在评估新的治疗方法是否具有疗效和安全性。
通常，临床试验将患者分为实验组和对照组，分别接受新的治疗方法和标准治疗，结果会进行比较分析。
临床试验的目标是为了获得准确的科学数据，以指导医疗实践和改进治疗方法。
在临床试验中，研究者必须确保试验的可靠性和有效性。
为此，研究者需要制定严密的试验方案，并遵循国际通用的临床试验准则。
同时，试验的过程需要严格遵守伦理原则，保证受试者的权益和安全。
二、常见的临床试验设计1. 随机对照试验随机对照试验是最常见的试验设计之一，具有较高的科学性和可靠性。
在这种试验中，研究者通过随机的方式将患者分为实验组和对照组，实验组接受新的治疗方法，对照组接受常规治疗或安慰剂。
通过比较两组患者的治疗效果，可以得出新的治疗方法是否更好的结论。
2. 单盲试验和双盲试验单盲试验是指研究者或患者不知道所接受的治疗方式，以减少主观偏见的影响。
而双盲试验是指既有研究者也有患者不知道所接受的治疗方式。
盲法的使用可以有效避免因认知偏见而影响试验结果的客观性。
3. 交叉试验交叉试验是一种特殊的试验设计，患者在试验期间交替接受不同的治疗方法。
这种设计可以有效减少治疗间的差异性，提高试验结果的可靠性。
三、临床试验的伦理原则临床试验必须遵循伦理原则，确保试验的进行符合道德标准，保护患者的权益和安全。
以下是常见的临床试验伦理原则：1. 知情同意在进行临床试验前，必须向患者详细解释试验目的、过程、可能的风险和益处，并取得患者的书面同意。
患者有权选择是否参加试验，并随时可以自愿退出试验。
临床研究基础
临床研究基础临床研究是一种科学研究方法，旨在评估医疗治疗、药物或其他医疗干预的有效性和安全性。
进行临床研究需要建立在坚实的基础上，包括研究设计、伦理原则、统计学等方面的基础知识。
以下是进行临床研究所需的基础知识：1. 研究设计和方法学•实验设计：了解不同类型的研究设计，包括随机对照试验、队列研究、病例对照研究等。
•样本大小和统计学：确保具备统计学知识，包括样本大小计算、假设检验、置信区间等，以保证研究结果的可靠性。
•观察性研究：了解观察性研究的设计和分析方法，包括队列研究和病例对照研究。
2. 伦理和法规•伦理原则：熟悉进行临床研究所需遵循的伦理原则，包括知情同意、研究参与者权益保护等。
•法规和规定：了解国家和地区对于临床研究的法规和规定，确保研究符合法律要求。
3. 研究协调和管理•研究协调：学习如何协调和管理临床研究，包括项目计划、研究团队协作等。
•数据管理：了解数据收集、存储和分析的最佳实践，确保数据的完整性和准确性。
4. 临床试验阶段•临床试验设计：了解临床试验的设计、阶段和目标，包括早期临床试验（Phase I/II）和后期临床试验（Phase III/IV）。
•试验药物管理：理解试验药物的管理，包括药物配方、制备、存储和分发。
5. 研究结果分析和报告•数据分析：学习如何使用统计学工具进行数据分析，包括SPSS、SAS等软件的使用。
•研究报告：了解如何撰写清晰、准确的研究报告，符合学术出版物的要求。
这些是进行临床研究所需的基础知识。
可以通过参与培训课程、阅读相关文献、参与实习等方式来深化这些知识。
此外，建议在实际的临床研究项目中与有经验的研究人员合作，以获取更深入的实践经验。
GCP基本知识
WHO-GCP：全球药品临床试验通用规定ICH-GCP（International Conference on Harmonization GCP）人用药品注册技术规定国际协调会议： 欧盟、日本、美国实施临床试验，以求各国间临床试验资料共享用于药品临床注册。(当前的趋势) SFDA、WHO及ICH GCP三者覆盖区域、详细程度及书写形式不同，但差别会随着新版本的出现而消除。
受试者
申办者
SFDA
研究者
研究者的职责（1）
主要研究者（Principle Investigator, PI）研究者（Investigator）:具体负责人，一般一项试验授权3-4个研究者就可以了：授权：任何参与临床试验的研究者必须有PI授权，并在授权表上签字，不得进行授权表中未授权的事项，且授权表中所有事项必须有专人管理。
知情同意书（ICF，Informed Consent Form ）是患者表示自愿进行医疗、治疗的文件证明.内容为告知受试者试验目的、过程与期限、受试者可能的收益和可能的风险（包括已知的药物不良反应）；受试者参加临床试验是自愿的，在试验中有权随时退出试验而且不会遭到歧视，其医疗待遇与权益不会因此受到影响等等。EC和ICF是受试者权益的两个基本保障。ICF是临床试验的重要文件，再强调也不过分。所有受试者必须签署ICF之后才能进行相关检查。受试者和研究者签署日期必须一致（注意字迹不能一样）。在获取知情同意书前，研究者应给予受试者或法定代表人足够的时间了解试验细节，知情同意的过程应采用受试者或其法定代理人能理解的语言和文字。
药品不良事件（1）
不良事件AE（Adverse Event）GCP:病人或临床试验受试者接受一种药品后出现的不良医学事件，如异常的体格检查、症状以及评估为异常有临床意义的试验室检查。但并不一定与治疗有因果关系（从签署ICF时算起）。临床试验过程中必须把AE如实记录在CRF上，并进行随访，直至正常或证实无法恢复。药品不良反应ADR（Adverse Drug Reaction）GCP:在规定剂量正常应用药品的过程中产生的有害而非所期望的，与药品应用有因果关系的反应。
临床实验设计的基本原则和基本要素关系
临床实验设计的基本原则和基本要素关系临床试验是评估治疗方法安全和有效性的重要方法，为了确保试验可以获得可靠的结果，临床试验设计是至关重要的。
本文将围绕临床实验设计的基本原则和基本要素关系进行分析，帮助读者更好地了解临床实验设计的基础知识。
一、确定试验目的确定试验目的是临床试验设计过程中最重要的一步。
试验目的应该具体、明确、可操作，并且要与药物或治疗方法的临床需求相关。
试验目的的明确有助于制定清晰的试验策略，有利于评估结果的可靠性。
二、制定试验计划制定试验计划通常涉及确定分组方案、随机分配、双盲安排和安排终点事件等方面。
分组方案应该考虑到治疗组和对照组的基线数据，尽量减少错误因素的影响。
随机分配可以减少系统偏倚和选择偏差。
双盲的安排可以减少检测者和被试者的期望影响。
安排终点事件可以更好地评估治疗效果。
三、确定入选标准确定入选标准是临床试验设计的核心之一。
入选标准应该包括患者的病史、体征、生理指标、影像学结果和实验室结果等。
入选标准的确定应该与疾病的生理和病理特点相一致，合理的入选标准可以减少患者的干扰因素。
四、进行样本量计算样本量计算涉及到治疗策略、终点事件和统计学功效的计算。
样本量计算对于减少误差和判断试验结果的可靠性至关重要。
样本量计算应该在试验设计的早期进行。
五、治疗方案选择治疗方案选择应该基于患者症状、病理和生理特点以及临床经验。
治疗方案应该尽量减少治疗的副作用，同时确保治疗方案的有效性。
六、评价指标确定评价指标是衡量治疗效果的关键指标，评价指标应该与治疗方案相一致，同时要求可靠、准确和易于测定。
评价指标应该可以更好地捕捉患者临床症状的变化。
七、数据收集和分析数据收集和分析是临床试验的末步骤。
数据收集应该在临床试验期间进行，所有数据应该进行统一记录和整合。
数据分析包括描述性和推断性分析，描述性分析可以总结数据，推断性分析可以判断治疗方案的效果。
八、结论临床试验设计涉及多个步骤，试验设计的基本原则和基本要素关系是保证临床试验可靠性的关键。
临床试验基础知识
研究者是不良事件处理的第一责任人，需对不良事件进行及时、准确的处理和报告。同时，临床试验 机构、伦理委员会和监管部门也需对不良事件的处理和报告进行监督和指导。
严重不良事件报告制度
报告时限
对于严重不良事件，研究者应在获知后24小时内向临床试验机构、伦理委员会和监管部 门报告。
报告内容
严重不良事件报告应包括患者基本信息、不良事件发生时间、症状表现、处理措施、与试 验药物关系评估等内容。同时，还需提供必要的医学证明文件和文献资料支持。
目的
临床试验的目的是探索新药或新疗法在人体上的有效性、安全性以及可能的副 作用，为药物研发提供科学依据，最终保障公众用药的安全和有效。
临床试验分类与阶段
分类
临床试验通常分为I期、II期、III期和IV期。其中，I期临床试验主要评估药物的安全性；II期临床试验初步评估药 物的疗效和安全性；III期临床试验进一步验证药物的疗效和安全性，为药物注册提供关键性证据；IV期临床试验 则在新药上市后进行，主要评估药物的长期疗效和安全性。
违规行为处罚措施
警告
对于轻微违规行为，监管机构会给予警告，并要求限期整改。
罚款
对于较为严重的违规行为，监管机构会对相关责任方进行罚款。
撤销资格
对于严重违规行为或多次违规的机构或个人，监管机构会撤销其 临床试验资格，甚至追究法律责任。
THANKS FOR WATCHING
感谢您的观看
意义
临床试验不仅为药物研发提供了重要的科学依据，同时也推 动了医学进步和患者治疗水平的提高。通过临床试验，医生 可以获得更多关于新药或新疗法的知识和经验，从而更好地 为患者提供个性化的治疗方案。
02 临床试验基本原则
伦理原则
医学实验基础必学知识点
医学实验基础必学知识点
1. 科学研究的基本原则：包括可验证性、可重复性、突出假设与实验
设计的关系等。
2. 实验设计与样本选择：合理地设计实验，选择适当的样本进行研究。
3. 医学研究的伦理：包括保护受试者的权益、保密原则、知情同意等。
4. 数据收集与分析：正确地收集数据并进行统计分析，以得出结论。
5. 常用的实验方法与技术：如细胞培养、动物实验、临床试验等。
6. 常见的实验指标与评价方法：包括药物的毒性指标、疾病的评价指
标等。
7. 实验错误与偏差的处理：了解实验过程中可能出现的错误和偏差，
并采取措施予以纠正。
8. 实验数据的报告与解读：如何正确地呈现实验结果，并对结果进行
解读。
9. 科学道德与学术规范：遵守科学研究的道德规范和学术规范，如不
造假、不抄袭等。
10. 多学科合作与团队合作能力：医学实验往往需要不同领域的专家
进行合作，因此需要具备良好的多学科合作和团队合作能力。
捷安特基础知识测试(试卷一)
捷安特基础知识测试(试卷一)临床试验基础知识测试题及答案一、名词解释(每题5分，共15分)1. 多中心临床试验：多名研究者在不同的研究机构参加，并按同一试验方案要求，用相同的方法，同步进行的临床试验2. 随机对照临床试验：按照随机分配的方法，受试者被分为实验组和对照组。
治疗组给予一些治疗措施，对照组不给予。
在相同的条件下，前瞻性地观察和评价两组结果的差异和效果。
3. 随机分组：将参加临床试验的受试者随机分配到实验组和对照组的方法。
二、判断题(每题5分，共25分)1. 1962年，hill ab 出版了专著《临床与预防医学统计方法》， ( y )这项工作被认为是临床试验史上的一个重要里程碑。
2. 我国从2003年9月1日起施行《药品临床试验管理规范》。
( n )3. 我国《新药注册管理办法》规定，药物iii期临床试验的试验组和 ( y )对照组病例数不得少于300例。
4. 含有安慰剂的临床试验就是阴性药物对照临床试验。
( y )5. 分层区组随机化是真正的`随机化，适用于进行期中分析的临床试验。
( y )三、填空题(每空2分，共20分)1.临床试验的基本原则是:(符合法规要求)、(符合伦理要求)和(符合科学要求)。
2.临床试验中控制偏倚的方法主要有(随机法)和(盲法)。
3.试验计划应由(申办者)和(研究者)同意并签字，并提交(伦理委员会)批准后方可实施。
4. i期临床试验包括( 耐受性试验 )和(药代动力学试验 )。
四、简答题(每题20分，共40分)1. 请简述ii期临床试验的目的。
对新药的有效性、安全性进行初步评价，推荐临床给药剂量探讨临床效果评估含有累积毒性的安全性为iii期临床试验提供依据2.请简述阴性药物对照试验的优缺点。
优点：能可靠地证明受试药物的疗效;可检测受试药物的绝对有效性和安全性;只需要较少的样本量就可以证明受试药物的治疗作用缺点：伦理问题;试验脱落率高;研究人群无代表性;不能提供受试药物作用方面的有利资料3. 某临床试验中受试药为盐酸氨基葡萄糖片和阳性对照药为盐酸氨基葡萄糖胶囊，请简述如何准备试验用药品以实现双盲试验?随机分为两组：采用双盲双模拟方法a组：盐酸氨基葡萄糖片+做成胶囊的安慰剂b组：做成片剂的安慰剂+盐酸氨基葡萄糖胶囊。
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
权利：
有权批准一项临床试验；要求修正方案后同意；不批准 暂停或中止没有按照伦理委员会要求实施的研究 暂停或中止对受试者造成严重伤害的在研项目 延期审查以补充资料
伦 理 委 员 会
提交申请 临床试验机构项目负责人和主要研究者（或与 申办者共同）提交生物医学研究伦理审查的申请
申请的受理 以书面方式告知申请受理号或告知申请材料需
在合法的医疗机构中具有任职行医的资格。 具有试验方案中所要求的专业知识和经验。 对临床试验研究方法具有丰富经验或者能得到本单位有 经验的研究者在学术上的指导。
4. 5.
熟悉申办者所提供的与临床试验有关的资料与文献。 具有并有权支配进行该项试验所需要的人员和设备条件。
研 究 者 的 职 责（二）
1 研究者必须详细阅读和了解试验方案的内容，并严格按照方
3）及时与研究者沟通药物安全性信息 要求 1）对试验方案要透彻了解 2）对操作重要环节要逐项把关
注 意 事 项
对不良事件报告要认真审查：
不良事件（Adverse Event）：病人或临床试验受试者接受
一种药品后出现的不良医学事件，但并不一定与治疗有因
果关系。 严重不良事件（Serious Adverse Event）：临床试验过程 中发生需住院治疗、延长住院时间、伤残、影响工作能力、
2. 指导研究者按规定保存必备的试验文件
3. 向研究者解释其在试验结束后的职责
4. 确保按协议支付全部试验经费
5. 试验结束报告注 意 事 项源自将保护受试者利益放在首位：
1）提供详实的ICF （按我国GCP的要求）
2）ICF a. 时间：在所有的与试验有关的检查之前签署 b. 签字：本人签字（不会签，不能签一定要有证人签字） c. 医师的电话：确认是否可以真的联系上
案执行。
2 获得伦理委员会的批准。 3 在未获得伦理委员会及申办者同意时，研究者不可随意违反 方案。除非有突发影响受试者安全的事件发生。 4 研究者应记录和说明任何违背方案的现象 5 取得受试者知情同意书 6 试验总结报告，签名并注明日期 7接受申办者派遣的监查
伦 理 委 员 会
伦理委员会（Ethics Committee）
临 床 试 验 分 期
II期临床试验：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评
价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为 III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。 此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形 式，包括随机盲法对照临床试验。
临 床 试 验 分 期
III期临床试验：治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物 对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系， 最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具 有足够样本量的随机盲法对照试验。
IV期临床试验：新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。其
目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应、评价
在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂 量等。
药物临床试验质量管理规范(GCP)
基本概念：
药物临床试验质量管理规范是临床试验全过程的 标准规定，包括方案设计、组织实施、监查、稽查、 记录、分析总结和报告
3
注意定期向IRB和SFDA汇报试验进展和安全性资料
临 床 试 验 知 识 培 训
药 物 临 床 试 验 概 念
药物临床试验（Clinical Trial）：指任何在人 体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究， 以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试 验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定 试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分为I、 II、III和IV期临床试验。
3. 审阅CRF
4. 核对原始资料
跟 进 试 验
试验进行中—— 监查访视：
5. 管理试验用药品，保证相关资源供应
6. 协助报告不良事件及严重不良事件
7. 备案及归档相关文件
8. 评估研究者/中心试验实施情况
跟 进 试 验
试验结束后或提前终止—— 关闭中心： 1. 回收、销毁未用试验用药品及相关物品
与临床试验相关的-
研究者
申办者
伦理委员会
受试者
国家食品药品监督管理局（SFDA）
研 究 者
实施临床试验并对临床试验的质量以及受试者安
全和权益的负责者，研究者必须经过资格审查， 具有临床试验的专业特长，资格和能力。
研 究 者 的 职 责（一）
负责临床试验的研究者 究者的职责:
1. 2. 3.
危及生命或死亡、导致先天畸形等事件。
注 意 事 项
药品管理
1 贮存条件的检查；例如：温度、湿度、光照（备温 度计、湿度计） 2 药品发放记录 —— 与原始病历核对； 3 药品回收记录 —— 与回收药品的实际粒数 / 片
数核对。
注 意 事 项
8 注意沟通和信息传递
1
2
及时更新相关文件信息；
总结CRF中的普遍存在的问题；
补充的缺项等
伦 理 委 员 会
申请资料
伦 理 委 员 会
审查批件
与临床试验相关的文件
试验方案（Protocol）
病例报告表(Case Report Form;CRF)
知情同意书（Informed Consent Form ;ICF） 研究者手册(Investigator,s Brochure)
跟 进 试 验
试验开始前
试验进行中
试验结束后
跟 进 试 验
试验开始前—— 试验启动工作：
1. 准备试验方案、CRF、ICF
2. 确定研究中心，选择合格研究者
3. 获得伦理委员会批准
4. 培训研究者及相关人员
5. 签定协议、发放试验用药品
跟 进 试 验
试验进行中—— 监查访视：
1. 监查试验进度 2. 确认知情同意
临 床 试 验 分 期
I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观 察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案 提供依据。 耐受性试验：初步了解试验药物对人体的安全性情况，观察 人体对试验药物的耐受及不良反应。 药代动力学试验：了解人体对试验药物的处置，即对试验药
物的吸收、分布、代谢、消除等情况。
与临床试验相关的文件
试验方案 叙述试验的背景、理论基础和目的，试验设计、 方法和组织，包括统计学考虑、试验执行和完成 的条件。方案必须由参加试验的主要研究者、研 究机构和申办者签章并注明日期。
与临床试验相关的文件
病例报告表 指按试验方案所规定设计的一种文件， 用以记录每一名受试者在试验过程中的数据。
由医学专业人员、法律专家及非医务人员组成的
独立组织，其职责为核查临床试验方案及附件是否合
乎道德，并为之提供公众保证，确保受试者的安全、
健康和权益受到保护。该委员会的组成和一切活动不
应受临床试验组织和实施者的干扰或影响。
伦 理 委 员 会
职责： 保护受试者的权益和安全
审查内容： 对人体生物医学研究项目进行科学审查和伦理审查