基因治疗行业深度报告
中国细胞基因治疗领域CDMO行业市场发展现状分析
中国细胞基因治疗领域CDMO行业市场发展现状分析一、细胞基因治疗CDMO综述细胞基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。
其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。
从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
细胞基因治疗（CGT）公司普遍为初创型新药公司，受工艺开发能力、资金实力、GMP生产经验、技术经验以及临床申报相关法律法规知识缺乏等多方面因素的制约，其高度依赖CDMO公司提供专业的研发及生产外包服务。
CDMO是药物研发生产外包服务的一种，其它还包括CRA、CRO、CSO、CMO等，其中CRO、CDMO对企业的研发能力要求较高，技术含量较多。
药物研发生产外包起源于20世纪80年代，在当时全球经济衰退的情况下，大型医药企业将非核心或不具优势的业务外包，降低综合成本，从而培养了一批药物外包服务企业。
二、细胞基因治疗CDMO产业链作为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一，细胞基因治疗药物的开发具有极高的技术、工艺壁垒以及高的资金壁垒和质控体系要求。
相比传统药物而言，其研发投入成本更高、生产周期也普遍较长。
就其工艺技术角度而言，质粒以及病毒载体等递送系统的开发、制备以及个性化需求一直以来是CGT领域的痛点。
细胞与基因治疗CDMO能为研发公司提供从工艺开发、生产制造到商业化的端到端全套服务。
其上游是原材料以及设备供应商主要涉及到试剂、耗材、仪器和设备的供应；中游是研发和生产外包服务商；下游为基于病毒载体、CAR-T细胞等细胞与基因治疗药物研发公司。
三、细胞基因治疗CDMO产业市场发展现状旺盛的CGT行业研发及市场需求为CDMO企业提供了广阔的市场空间，全球CGT领域CDMO市场迎来飞速发展期。
据统计，2020年全球CGT领域CDMO行业市场规模为17.19亿美元，同比上涨19.96%，年均复合增长速度为22.35%，处于高速增长阶段。
基因治疗行业深度研究报告
基因治疗行业深度研究报告
根据对基因治疗行业的深度研究，以下是一份基因治疗行业深度研究报告的摘要：
1.市场概况：
基因治疗是一种新兴的生物医学领域，致力于利用基因工程技术纠正或修复疾病的基因缺陷。
目前，全球基因治疗市场正迅速发展，并且预计在未来几年内将保持高速增长。
2.市场驱动因素：
市场增长的主要驱动因素包括基因疾病的高发率、不断增长的医疗需求、技术进步和政府支持等。
此外，人们对个性化医疗的需求也在推动基因治疗市场的发展。
3.技术发展：
基因治疗领域的技术发展非常迅速，包括载体技术、基因导入技术和基因编辑技术等。
这些新技术的应用扩大了基因治疗的适应症范围，并提高了治疗效果。
4.行业挑战：
尽管基因治疗市场前景广阔，但仍面临许多挑战。
其中包括高治疗成本、技术复杂性、安全性问题、法规限制和伦理问题等。
这些挑战可能会限制市场的进一步发展。
5.市场前景：
尽管市场面临一些挑战，但基因治疗市场的前景仍然非常乐观。
随着技术的进一步发展和成本的降低，基因治疗有望成为许多
疾病的主要治疗方法之一。
综合而言，基因治疗是一个前景广阔的行业，具有巨大的发展潜力。
随着技术的进一步突破和市场需求的增加，基因治疗有望在未来几年内取得进一步的发展。
然而，行业面临的挑战也不可忽视，需要各方共同努力克服。
细胞基因治疗CDMO行业深度报告：星火已成燎原势
一、细胞基因治疗市场持续扩容，创造外包繁荣沃土1.1 CGT以疾病为导向，引导下一代治疗细胞基因治疗（CGT）以遗传物质为靶点，引导下一代治疗。
细胞和基因治疗（CGT，在本文中不包括未经基因修饰的干细胞等广义细胞疗法）是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。
从机制上看，CGT的靶点是遗传物质，作用模式包括：1）通过基因编辑等方式，用正常基因代替致病基因，以弥补特定蛋白的功能缺陷等；2）通过RNAi 等方式，抑制致病基因的表达。
3）通过转基因等方式导入新的或经过改造的基因，使之表达目标产物。
1.2 全球CGT在研管线占比超10%，CAR-T等基因疗法展现广阔应用价值近年来CGT产品的商业化获批掀起全球研发热潮。
1990年，美国NIH展开了针对罕见遗传性免疫缺陷疾病的首个临床试验，随后相关研究主要集中于寡核苷酸药物。
直到2012年基于AAV病毒的Glybera才通过EMA审批成为欧美真正意义的首个基因治疗产品。
2017年FDA批准Spark Therapeutics的Luxturna，以及诺华的Kymriah和Kite的Yescarta两款CAR-T产品上市，极大提升了业界对于细胞基因治疗产品的信心。
加之技术进步与成本优化下，2018年FDA收到的细胞基因治疗相关IND申请达到206个，较2017年几乎翻倍，掀起了全球CGT产品研发热潮。
从管线研发占比看，多数CGT项目尚处于临床早期。
根据麦肯锡数据，当前已上市的CGT产品在总药物中的数量占比不到1%，然而截至2020年2月，全球在研管线中12%为CGT，其中临床前管线中至少16%为CGT。
随着临床管线的推进，我们预计未来CGT产品将呈现加速上市的态势。
二、细胞基因治疗掘金热有望再次带富CXO卖水人2.1 产业已近高速成长期，关注三个边际变化从产业角度出发，为什么细胞基因治疗CDMO即将迎来兑现期？我们认为应当关注三个边际变化变化1：新技术、新适应症，CGT疗法的应用场景在不断扩充CAR-T是目前最成熟的细胞疗法，在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗中展现出惊艳的治疗效果。
基因治疗现状与前景
基因治疗现状与前景基因治疗：现状与未来展望基因治疗是一种利用修改或调控基因表达来治疗人类疾病的方法。
自20世纪90年代初以来，基因治疗领域取得了飞速进展，现已经成为生物医药领域的重要支柱。
本文将简要概述基因治疗的背景、现状以及未来发展趋势。
一、基因治疗现状1、技术进步基因治疗的技术不断发展，目前主要包括基因转移技术、基因编辑技术和小分子抑制剂治疗等。
基因转移技术是指将外源基因导入靶细胞，以达到治疗目的。
基因编辑技术则通过修改特定基因序列，纠正致病基因的表达。
小分子抑制剂治疗则通过抑制致病基因的表达，调节细胞功能。
2、应用广泛基因治疗在许多疾病领域都得到了应用，如遗传性疾病、肿瘤和感染性疾病等。
对于遗传性疾病，基因治疗可以直接修复致病基因，达到根治的目的。
在肿瘤治疗中，基因治疗可以调节肿瘤细胞的生长和分化，提高放疗和化疗的效果。
在感染性疾病方面，基因治疗可以调节免疫应答，提高机体对病原体的抵抗力。
3、初步效果显著许多基因治疗临床试验已经取得了显著的疗效。
例如，对于先天性视网膜病变和遗传性囊性纤维化等遗传性疾病，基因治疗在一定程度上恢复了患者的视力和肺功能。
在肿瘤治疗方面，基因治疗也在一定程度上提高了患者的生存率和生活质量。
二、基因治疗前景1、政策支持随着基因治疗研究的深入，各国政府也加大了支持力度。
例如，美国食品药品监督管理局（FDA）和国立卫生研究院（NIH）分别为基因治疗的研究和应用提供了指导和资金支持。
同时，欧洲药品管理局（EMA）和中国的国家药品监督管理局（NMPA）等也制定了相应的法规和指导原则，以促进基因治疗的良性发展。
2、市场需求随着公众对基因治疗的了解增加，对于基因治疗的需求也在逐渐提高。
预计未来将有更多的患者选择基因治疗来改善或治愈他们的疾病。
此外，随着个性化医疗和精准医疗的不断发展，基因治疗将有更大的应用空间。
3、研究方向多元化未来，基因治疗的研究方向将更加多元化。
一方面，研究者将致力于发现新的基因治疗靶点，以治疗更多种类的疾病。
细胞与基因治疗市场分析报告
细胞与基因治疗市场分析报告1.引言1.1 概述概述随着科学技术的不断进步和医疗领域的不断发展，细胞与基因治疗正成为医学界和市场关注的热点。
细胞治疗和基因治疗作为新型的生物医药技术，能够为一些难以治愈的疾病提供新的治疗方法，受到了广泛的关注和认可。
本文将对细胞与基因治疗市场进行深入分析，探讨其发展趋势和前景展望，为投资者和相关行业人士提供参考和建议。
1.2 文章结构文章结构部分内容：本报告将从以下几个方面对细胞与基因治疗市场进行深入分析。
首先，我们将对细胞治疗市场进行全面的调研和分析，探讨该市场的规模、增长趋势、竞争格局等方面的情况。
其次，我们将对基因治疗市场进行同样详尽的分析，以便更好地了解该市场的动态变化和趋势。
最后，我们将分析细胞与基因治疗的发展趋势，探讨其在未来的发展方向和前景展望。
通过这些分析，我们希望能够为投资者和行业从业者提供有益的参考，为他们的决策提供支持和指导。
1.3 目的：本报告旨在对细胞与基因治疗市场进行全面分析，包括细胞治疗市场和基因治疗市场的现状和未来发展趋势，以及市场的竞争分析和投资建议。
通过本报告，读者可以了解细胞与基因治疗在医疗领域的应用现状和发展前景，以及对相关产业投资的参考意见，从而为相关行业从业者和投资者提供重要的决策支持。
1.4 总结细胞与基因治疗市场正处于快速发展阶段，市场潜力巨大。
随着科技的不断进步和临床实践的丰富经验积累，细胞与基因治疗将会成为未来医疗领域的重要治疗方法。
在细胞治疗市场方面，干细胞疗法已经取得了一定的临床成功，并且正在逐步拓展治疗范围。
而在基因治疗市场方面，基因编辑技术的不断成熟和技术突破，使得基因治疗拥有更广阔的应用前景。
在未来，细胞与基因治疗将引领医药领域的新趋势，为患者提供更加个性化、精准的治疗手段。
同时，市场竞争将会更加激烈，各大医药企业将竞相布局细胞与基因治疗领域。
投资者可以考虑加大对于细胞与基因治疗领域的投资，前景非常值得期待。
2023年细胞与基因治疗行业市场调研报告
2023年细胞与基因治疗行业市场调研报告细胞与基因治疗是近年来快速发展的一个新兴行业，在此背景下，市场调研报告能帮助业界了解市场动态，为业务决策提供参考。
本文将围绕细胞与基因治疗行业进行市场调研，并对市场前景、发展趋势、竞争格局等方面进行分析，给出相应的建议。
一、行业概况细胞和基因治疗被视为治疗一系列疾病的前沿技术，包括癌症、血液病等。
从理论上讲，细胞和基因治疗已成为从根本上治愈疾病的一种方法。
然而，目前市场上最成功的治疗方法仍是化疗和放疗，因为细胞和基因治疗的成功案例还不多，还需要进一步研究和开发。
细胞和基因治疗市场的主要驱动力是愈来愈多的医生、患者和制药公司对其安全和疗效的信心增加。
二、市场前景据市场研究公司Grand View Research的预测，全球细胞和基因治疗市场预计将在未来几年内以24％的年增长率增长，从2015年的10亿美元增至2025年的59亿美元。
而据市场研究公司BIS Research的报告，2016年全球细胞和基因治疗市场规模约为16.5亿美元，预计将在2017年至2025年间以22.4％的复合年增长率增长，到2025年达到超过101亿美元。
据体外诊断行业研究机构Frost & Sullivan预测，细胞和基因治疗市场在未来几年中将继续增长，并在2020年达到450亿美元。
三、发展趋势1. 大型制药公司加紧投资随着市场前景的不断增强，全球制药业巨头如诺华、强生、默克等也开始加紧投资细胞和基因治疗技术研究。
2018年，默克宣布收购生物技术公司Viralytics，以拓展其乳头状瘤病毒（Oncolytic Virus）的研究，并在治疗恶性黑色素瘤和肺癌方面进行研究。
此外，诺华和强生等公司也在细胞和基因治疗方面进行了大量研究和投资。
2. CRISPR基因编辑技术的发展CRISPR基因编辑技术的发展推动了细胞和基因治疗行业的发展。
CRISPR基因编辑技术可以直接修改基因序列，对肿瘤等疾病的治疗提供了新的思路。
中国基因治疗行业业深度研究报告
Luxturna获批 Glybera退市 Strimvelis销售堪忧
• 1999年，患有鸟氨酸转氨甲酰酶缺陷（OTC）的 Jesse Gelsinger 参与了由宾用法尼亚用学开展 的基因治疗临床试验，研究用员用腺病毒将缺失的基因传递到他体内，然用4天后，Gelsinger死 于强烈免疫反应导致的多器官衰竭；
• 2017年，FDA批准了用款基因疗法Luxturna，用种携带RPE65基因的AAV2载体，治疗罕见遗传 性视用膜病变造成的视用丧失，由美国Spark Therapeutics研发；
• 2017年10用，由于Glybera销售情况堪忧，uniQure公司宣布该产品退市；
• 2018年4用，葛兰素史克将Strimvelis出售给Orchard Therapeutics。在销售点，只有5名患者接受 治疗（价格为73万美元）。
基因治疗分用机制 • 基因增补
正常功能用段
• 基因编辑
基因编辑 +
模板用段
双链修复 HDR NHEJ
• 基因抑制
抑制缺陷用段的 正常功能
替换 敲除 插用
抑制用段
正常细胞 疾病细胞 缺陷用段 导用用段 插用用段
1.2 基因治疗发展历史：曲折前用
1960s 1970s
1980s 1990s
用次提出概念 用次用体试验（失败） 体外试验验证 提出用于用类遗传病 病毒载体尝试 ADA-SCID临床成功
• FDA暂停多项基因治疗临床试验；
• 2000年，法国内克尔医院研究组利用逆转录ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ毒感染造用用细胞成功治疗X-连锁重症联合免疫 缺陷症（X-SCID）；
2023年基因治疗行业市场分析报告
2023年基因治疗行业市场分析报告基因治疗是一种新型的治疗方法，通过改变人体细胞的基因来治疗某些疾病，是目前细胞治疗领域最具前景的领域之一。
据市场研究公司报告显示，未来几年基因治疗市场将继续快速增长。
本文将分析基因治疗行业市场的现状和未来发展趋势。
一、行业市场现状分析1、市场规模据市场研究公司预测，在未来五年基因治疗市场年复合增长率将达到30.6%，市场规模将从2020年的97亿美元增至2025年的409亿美元。
2、技术进展基因治疗技术的不断进步，为基因治疗市场的快速增长提供了保障。
例如，近年来的CRISPR基因编辑技术和CAR-T免疫治疗技术的不断发展，使治疗效果更加明显，有效性更高，同时也解决了原来一些基因治疗技术的局限性。
3、治疗需求随着人民生活水平的提高和老龄人口的增多，人们对于基因治疗的需求也在不断上升。
目前，癌症、肿瘤等慢性病的治疗是基因治疗领域的主要应用方向，而未来还将有更多的疾病被发现可以通过基因治疗得到有效治疗。
4、政策环境不同国家的政策环境也对基因治疗市场的发展产生着重要影响。
例如，日本已经将基因治疗列入其医疗保险范围，将大大加速基因治疗的普及。
二、未来市场发展趋势分析1、普及率的提高随着技术的不断进步和成本的不断下降，基因治疗将在未来得到更广泛的应用。
目前，针对许多慢性病的基因治疗仍处于实验室研究阶段，但未来将有越来越多的基因治疗产品得到批准，市场前景广阔。
2、CAR-T疗法的推广CAR-T疗法是一种通过改变T细胞的基因来杀灭癌细胞的技术，目前已经得到了FDA的批准，并成功治愈了很多患者。
未来，CAR-T疗法将继续得到推广和改进，成为癌症治疗领域的主要手段之一。
3、基因制药的发展除了基因治疗技术之外，基因制药也是基因治疗市场的重要组成部分。
基因制药是指利用基因工程技术生产的药物，如基因重组人胰岛素、基因重组人干扰素等。
未来，随着技术的进步，基因制药的种类和应用领域将会更加广泛。
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2018基因治疗行业深度报告导语：从上世纪90年代兴起的基因治疗，经历了20多年的起伏，又重新受到广泛关注。
2017年，伴随着两款CAR-T疗法和Spark公司的基因治疗产品在美国获批，更被认为是“基因治疗”之年。
本文将通过以下内容，详细介绍基因治疗在全球范围内的进展和前景。
第一部分：介绍基因治疗的定义、发展历程、主要的分类，包括体内和体外基因疗法；第二部分：详细介绍基因治疗在肿瘤领域的应用，主要是通过体外基因改造、培养T细胞，以CAR-T或TCR-T的形式，重新回输到体内，攻击癌细胞。
CAR-T技术目前相对成熟，领先公司包括诺华、Kite等；TCR-T在实力瘤领域被寄予厚望，代表公司有Adaptimmune Therapeutics、Medigene等；第三部分：详细介绍基因治疗在罕见遗传病领域的进展，除了已获批的Luxturna，其他领先的基因治疗产品包括：BioMarin针对血友病A的BMN270，AveXis针对脊髓型肌肉萎缩症的AVXS-101等；第四部分：展示了我国基因治疗发展现状，CAR-T技术关注度最高，多家公司致力于该技术的研发，代表公司有南京传奇、恒润达生、科济生物、博生吉等。
基因治疗在罕见病领域的应用，由于我国政策、医保覆盖等原因，还处在比较早期的阶段。
第五部分：展望未来，基因治疗作为一种新兴的生物科学技术，尤其是伴随着基因编辑技术的兴起，给癌症以及罕见病患者带来了新的希望。
在我国，面对着竞争日趋激烈的CAR-T领域，创始人背景、科研实力、技术路径、靶点的选择、CAR-T 的质量控制、工艺的稳定性等多方面因素将决定未来谁有可能胜出。
目录一、基因治疗的发展历程和分类1.1基因治疗近三十年的发展历程：从兴起，低潮再到重新崛起1.2基因编辑技术的进步助力基因治疗1.3基因治疗的分类二、基因治疗在癌症领域的主要应用：CAR-T和TCR-T2.1 CAR-T：肿瘤免疫治疗的热门技术2.2 CAR-T疗法的代表公司：诺华2.3 TCR-T：有望在实体瘤领域突破的肿瘤免疫疗法2.4 TCR-T的代表公司：Adaptimmune Therapeutics三、基因治疗在罕见病领域的应用：眼科、血友病、神经遗传性疾病等3.1基因治疗在眼科领域的应用，代表公司Spark3.2基因治疗在血友病领域的应用，代表公司：BioMarin3.3基因治疗在神经遗传性疾病的应用，以及代表公司AveXis3.4基因治疗在其他罕见遗传病领域的应用四、我国基因治疗领域的发展4.1 Car-T：我国基因治疗的热门领域4.2我国基因治疗在罕见病领域：起步较晚、进展较慢五、总结和未来展望一、基因治疗的发展历程和分类1.1基因治疗近三十年的发展历程：从兴起，低潮再到重新崛起基因治疗：广义的基因治疗包括所有纠正、修复DNA缺陷的方法，从而达到疾病治疗的目的。
早在上世纪90年代，科学家们已开始这样的尝试。
上世纪90年代，四岁的阿香提患有重症联合免疫缺陷病（SCID），这是一种因为腺苷脱氨酶的基因缺陷导致的免疫系统几乎崩溃的罕见遗传病。
美国的安德森医生和其他合作者，从阿香提体内提取白细胞，将正常的腺苷脱氨酶导入这些细胞，然后把基因改造后的白细胞重新输入病人体内，手术后的阿香提体内生产出了正常的腺苷脱氨酶。
阿香提的成功案例点燃了人们对于基因治疗的热情，之后多个国家多个科学家迅速投入到基因治疗的浪潮之中，很多人认为基因治疗的时代已经来临，一直到1999年，18岁的杰西在一项基因治疗临床试验中因为病毒载体引起的剧烈免疫反应不幸去世，给科学家们敲响了警钟，让人们重新审视基因治疗这项技术。
在此之后，基因治疗又出现了几例临床试验的失败，这些失败让基因治疗陷入了低潮期。
一直到最近几年病毒载体安全性和有效性的不断改进，基因编辑技术的兴起等，基因治疗热度渐升。
2017年，更是被认为是基因治疗的突破之年，在这一年，两款CAR-T产品问世，同时来自Spark公司的具有跨时代意义的眼部罕见病基因治疗产品Luxturna获批在美国上市。
从全球范围来看，目前获批的基因治疗产品主要有以下：图1：1995-2016年积极开发的基因治疗项目的数量资料来源：Pharmaprojects（June 2016）图1展示了1995年-2016年之间全球积极开发的基因治疗项目的数量，从2012年左右，积极开发的基因治疗的项目数量呈指数级提升，并在2016年达到了约500例，由此可见基因治疗行业经历了寒冬逐渐迎来曙光，并且发展迅速。
1.2 基因编辑技术的进步助力基因治疗基因编辑技术的突破也在一定程度上力推基因治疗的发展，其中人工核酸内切酶介导的基因组编辑技术，主要包括三种：ZFNs、TALENs和CRISPR/Cas9技术。
和传统基因工程中的病毒载体相比，基因编辑技术提供了一个精准的“手术刀”进行基因的增加，减少以及修改。
尤其是以CRISPR/Cas9技术为核心的三大基因编辑公司：Editas Medicine，CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics，陆续登陆美股，且这三大基因编辑公司均致力于基因治疗产品的研发，虽然目前还是在非常早期的阶段，但是给基因治疗未来的发展带来很多希望。
1.3 基因治疗的分类基因治疗按照治疗方式，主要分为两大类：1）体内基因治疗（In Vivo Gene Therapy）：直接向血液或者目标器官中注射携带所需基因的载体。
例如，Spark公司的Luxturna属于该类型；2）体外基因治疗（Ex Vivo GeneTherapy）：把患者的细胞从体内移出，通过在体外对于细胞进行基因改造，重新输入至患者的体内，例如体外基因改造对造血干细胞，以Bluebird在研的用于治疗镰刀型贫血症的基因治疗产品LentiGlobin 为代表，或者对免疫T细胞的基因改造，包括CAR-T，TCR-T等。
基因治疗按照治疗领域分类，又可以细分为癌症，单基因罕见遗传病，心血管疾病，传染病等。
同时根据Pharmaprojects在2016年的报告，癌症和罕见病是当前基因治疗临床研究最多的两个领域，如下内容将详细介绍这两个领域的基因治疗现状和前景。
图2：在研的基因治疗数量（按照疾病分类）资料来源：Pharmaprojects(June 2016)二、基因治疗在癌症领域的主要应用：CAR-T和TCR-T目前基因治疗在肿瘤领域的应用，主要是通过在体外基因改造T细胞，通过CAR-T 或者TCR-T的形式，再把基因改造后的T细胞回输到患者体内，让改造后的T细胞攻击癌细胞，从而达到治疗肿瘤的目的。
2.1 CAR-T：肿瘤免疫治疗的热门技术CAR-T（ChimericAntigen Receptor T-Cell），中文全称叫做嵌合抗原受体T细胞。
简单地说，是通过基因改造技术，在T细胞（人体内一种重要的免疫细胞）上加入一个嵌合抗原受体，其主要是由胞外抗原结合区、跨膜链接区和胞内信号区三个部分组合，从而让免疫T细胞不仅能够特异性地识别癌症细胞，同时可以激活T细胞杀死癌症细胞。
CAR-T技术治疗癌症的过程，主要是四个步骤：1）T 细胞的收集、活化；2) T细胞的体外基因转导：通过基因工程技术，让CAR嵌合到T细胞上；3）构建好的CAR-T细胞的体外增值培养；4）CAR-T的回输和患者的观测。
图3：CAR-T细胞治疗流程资料来源：National Cancer Institute尽管CAR-T的理论由来已久，上个世纪90年代就有科学家提出，但是在过去的几年中，CAR-T技术突飞猛进，尤其是在2017年美国FDA批准了两款CAR-T治疗方案，分别是来自诺华和Kite（现在已经被Gilead收购）的Kymriah和Yescarta （如表1），除此之外，全球还有多家公司致力于CAR-T领域，代表公司包括：Juno（现已被Celgene收购）、Bluebird、Cellectis等。
2.2 CAR-T疗法的代表公司：诺华早在1999年，Dr. Carl June和其团队在宾夕法尼亚大学已展开CAR-T研究。
经过了十几年的努力，2012年，诺华宣布和和宾夕法尼亚大学合作，共同研发和商业化CAR-T免疫疗法，其中就包括了CTL019：一款以CD19为靶点的CAR-T肿瘤免疫疗法。
同时在2012年，患有急性淋巴细胞白血病的美国7岁女孩艾米丽接受该CAR-T疗法，成为了世界上首个接受CTL019治疗的患者，艾米丽的癌症至今也没有再复发。
2017年8月，诺华宣布CTL019（商品名：Kymriah）获FDA批准用于25岁以下难治或者复发的B-细胞急性淋巴细胞白血病，也是全球第一款获批上市的CAR-T，其获批主要是基于一项全球临床多中心关键性临床试验数据（ELIANA Study）。
2018年1月，诺华更新了该试验数据。
结果显示，对于接受CAR-T治疗的75名患者，在这之后的三个月或者更长时间的随访中，Kymriah展现出了整体的总缓解率达到81%。
60%的患者达到了完全缓解（CompleteResponse, CR），同时21%的患者达到了CR，但血细胞计数恢复不完全。
对于所有应答患者，没有检测出微小残留病，中位的随访时间是13.1个月。
2018年5月，诺华批准了Kymriah用于成人复发或者难治的大B细胞淋巴瘤，包括了非弥漫性大B细胞淋巴瘤，以及高度的B细胞淋巴瘤。
2.3 TCR-T：有望在实体瘤领域突破的肿瘤免疫疗法TCR-T（T cell receptor-geneengineered T cells，TCR-T），中文全称是T细胞受体基因工程改造T细胞：通过基因工程的手段，直接改造T细胞识别肿瘤抗原的表面受体：TCR（T cell receptor：T细胞受体），从而加强T细胞识别和杀伤肿瘤细胞的能力。
尽管和CAR-T疗法一样，同属于肿瘤免疫治疗，也同样是体外对T细胞进行基因改造的基因治疗。
但是和CAR-T疗法不同的地方在于：1）CAR-T疗法是在T细胞上构建一个嵌合型抗体受体，而TCR-T技术是改造T细胞的表面受体，增强其亲和性；2）和CAR-T只能识别肿瘤细胞表面抗原不同，TCR-T可以靶向细胞内或者细胞表面的肿瘤抗原，从而让TCR-T有了更多的靶点可供选择，尤其包括多个和癌症相关的细胞内抗原，这也是部分学者认为TCR-T在实力瘤领域具备巨大潜力的原因。
例如，肿瘤-睾丸抗原（Cancer-testis Antigen，简称CTAs），是一类发现于多种肿瘤组织内，但是正常细胞内较少出现的细胞质蛋白，被认为和很多癌症息息相关，而这一类的抗原，也成为了目前多款TCR-T疗法的目标靶点，包括NY-ESO-1, MAGE A4, MAGE A10等。