真实世界研究方法在中药临床评价中的应用 PPT课件
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真实世界研究ppt(精选文档)
RWS
关注效果
从患者角度评估医疗措施的
“ 效果”(effectiveness)
8
真实世界研究和RCT的区别？
临床随机对照试验（RCT）作为最高等级的临床证据标准，需要严格控制试
验条件，在可能有效的目标人群中进行标准化治疗，样本量小，随访时间短。
而真实世界研究可以纳入复杂的、患有多种疾病的患者；可以非随机的方式
真实世界研究
曹凯 北京同仁眼科中心， 首都医科大学
北京市眼科研究所
1
目录 1 什么是真实世界研究 2 眼科中的真实世界研究 3 眼科界真实世界研究的展望
2
FDA的认可
年12月13日， 总统奥巴马签署了投入63亿美元资助癌症研究和精确药物治 疗的法案——《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）。
设计，数据管理，统计方法方面与以往研究都有很大的 发展与变化。
未来将成为医学的核心证据来源
7
所谓“真实世界”，是与“理想世界”相对应的； 狭义的讲，是与随机对照试验(RCT)相对应的。
RWS不是RCT的平行，而与RCT存在承前启后的关系。
RCT
关注效力
从医疗者角度评估医疗手段
的“效力”(efficacy)
主张通过➢临床R登W记注S册多来获属取数于据。回顾性分析或事后分析，研究证据等级不够强
11
Ⅰ级证据
北京同仁眼科中心， 首都医科大学
Ⅱ级证据
RWS 是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰剂的研究，因此其得出的结果具有很高的外部有效性。
北京同仁眼科中心， 首都医科大学 真实世界研究的数据来源？
从医疗者角度评估医疗手段 未来：循证+真实世界时代
中药药学研究ppt课件
书写：格式化、规范化
.
25
原料(药材)质量标准
.
26
国家标准
药典 部颁标准 进口药标准 新药标准 指明质量标准出处
.
27
地方标准
省级中药材标准或炮制规范
.
28
新药 (中药材)申报资料项目
8、药材来源及鉴定依据。 9、药材生态环境、生长特征、形 态描述、栽培或培植（培育）技术、 产地加工和炮制方法等。
中药是从临床-实验室-临床：中药新 药研制的成功率高。一些中药，有可靠 的临床基础，且无明显毒性者，可以免 作I期临床，直接进入II期临床研究。
.
5
2．化学药新药多为化学纯品，成 分明确，结构清楚。量效关系明确， 毒性也较强。
中药新药则成分复杂，常为多组分 的混合物，甚至有效成分不明。一味 单药也含数十种化学成分。作用常较 缓和。
④对上述药味基础研究薄弱或在测 定中干扰成分多的，也可选定臣药， 测定含量。
.
36
（2）测定成分的选定
①有效成分或指标性成分清楚的可 针对性定量。
②成分类别清楚的，可对总成分，如 总黄酮、总皂甙、总生物碱等进行测 定。
③所测成分应归属于某一单一药味。 不要选两种药所含相原料产地和等级不同 而含量差异较大的成分，需注意检测 指标的选定和产地的限定。
(二)制剂成型工艺研究
.
17
五、中试研究
目的；规模；需提供的数据
.
18
六、资料的整理与要求
格式化；规范化
.
19
1.处方; 2.制法; 3.工艺流程图 4.制备工艺研究;5.中试生产研究 6.参考文献
.
20
中药新药质量标准研究
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原料(药材)质量标准
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国家标准
药典 部颁标准 进口药标准 新药标准 指明质量标准出处
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地方标准
省级中药材标准或炮制规范
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新药 (中药材)申报资料项目
8、药材来源及鉴定依据。 9、药材生态环境、生长特征、形 态描述、栽培或培植（培育）技术、 产地加工和炮制方法等。
中药是从临床-实验室-临床：中药新 药研制的成功率高。一些中药，有可靠 的临床基础，且无明显毒性者，可以免 作I期临床，直接进入II期临床研究。
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2．化学药新药多为化学纯品，成 分明确，结构清楚。量效关系明确， 毒性也较强。
中药新药则成分复杂，常为多组分 的混合物，甚至有效成分不明。一味 单药也含数十种化学成分。作用常较 缓和。
④对上述药味基础研究薄弱或在测 定中干扰成分多的，也可选定臣药， 测定含量。
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（2）测定成分的选定
①有效成分或指标性成分清楚的可 针对性定量。
②成分类别清楚的，可对总成分，如 总黄酮、总皂甙、总生物碱等进行测 定。
③所测成分应归属于某一单一药味。 不要选两种药所含相原料产地和等级不同 而含量差异较大的成分，需注意检测 指标的选定和产地的限定。
(二)制剂成型工艺研究
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五、中试研究
目的；规模；需提供的数据
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六、资料的整理与要求
格式化；规范化
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1.处方; 2.制法; 3.工艺流程图 4.制备工艺研究;5.中试生产研究 6.参考文献
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中药新药质量标准研究
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药品上市后安全性评价的真实世界研究ppt课件
册登记终止后结果。
结局评估
研究目的 患者群体 数据质量 数据完整性 数据分析
6
提纲
注册登记研究的定义、目的、分类和实施步骤 药品安全性研究与药品注册登记研究 药师主导的药品上市后安全性评价的真实世界研究
以及相关行业标准的制定
7
沙利度胺
1953 • 瑞士诺华制药的前身ciba药厂首先合成了沙利度胺，即反应停 • 联邦德国药厂Chemie Grünenthal将其开发成抑制妊娠反应的药物，投
数据录入员辅助数 据录入
监查员复核，如有 疑问发出质疑表
临床药师复核，答 疑，修改数据
23
患者自述
患者出现不良反应 医师反馈
药师观察
临床药师下临床观察患者 给出相应治疗建议
填写观察表B
各研究单位不良反应报表汇总并上报
严重不良事件 即时上报
统计分析中实验室检查 方面的不良事件
严重不良事件（包括死亡 和病情加重）
报告积极性较高
数据质量一致，数据标准化程度 较好 花费较高
Heart, Lung and Circulation (201150)xx,1–4
药品注册登记研究特点
研究对象：已经接受或暴露于某一种药品的患者。
短期暴露，如接受单次剂量；长期暴露，如长期使用某种药品
企业或政府牵头开展，有时政府部门会强制要求开展此类注册登记研究 以确保药物或产品的安全使用，如针对沙利度胺、氯氮平和异维甲酸等 进行的注册登记
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真实世界研究与行业标准的制定
注射用丹参多酚酸盐上市后安全性再评价的真实世界研究（ 30902例，36家医院）（ NCT01872520 ）——数据统计
马来酸桂哌齐特注射液上市后安全性再评价的真实世界研究 （18074例，60家医院）（ NCT01946919 ）——数据核查
真实世界研究ppt课件
结果
??
5
观点
期望的治疗效果 各个亚组患者
的治疗效果 潜在的治疗效果 真实的治疗效果
药物相关问题
患病人群 靶人群
合格人群 研究人群 治疗靶人群 接受治疗的人群
问题 可获得治疗 的比例？
代表性? 代表性?
推荐性?
依从性?
6
药物流行病学研究方法
真实世界研究 (RWS) 队列和病例对照研究 病例报告和病例系列
局限性
真实世界 研究
局限性
选择偏移 观察偏移 混杂因素
临床 试验
内在的 真实性
内在的 真实性
3
真实世界研究的作用?
公共健康管理水平 有效性、效果
疾病管理 ： 医院和社区
公共健康管理： - 健康促进 - 卫生行政和药品行政决策
4
患病人群 靶人群
药物相关人群
研究方案 用于治疗
合格人群 研究队列
治疗靶人群 治疗过的人群
• RWS 提供RCT没有的补充资料 • RWS 能够作为属于药物流行病学重要的工
具用于决定临床实践中真实的效益、风险 和治疗价值
9
10
11
• Saskatchewan • Group Health Co-operative of Puget
Sound • GPRD • Medicaid
12
The STRONG study
真实世界研究 (Real world Study)
1
评价研究的矛盾
外在的 真实性
观察性研究
?
选择的人群 霍索恩效应 观察时间短Βιβλιοθήκη 样本量太小 观察范围窄局限性
局限性
选择偏移 观察偏移 混杂因素
真实世界研究方法在中药临床评价中的应用
真实世界研究方法在中药临床评价中的应用真实世界研究方法在中药临床评价中的应用随着医学研究的不断发展，真实世界研究方法逐渐成为临床评价的重要手段。
中药作为传统医学的重要组成部分，其临床评价也需要引入真实世界研究方法，以确保评价结果的客观性和准确性。
本文将从真实世界研究方法的基本概念、在中药临床评价中的应用以及未来发展方向等方面进行阐述。
一、真实世界研究方法的基本概念真实世界研究是指基于实际临床情况，采用多种研究方法综合分析临床数据，以得出更加客观、准确的研究结果的一种研究方法。
真实世界研究方法具有以下特点：一是以实际临床情况为基础，二是采用多种研究方法综合分析，三是注重研究结果的客观性和准确性。
二、真实世界研究方法在中药临床评价中的应用中药的临床评价需要综合考虑多种因素，如患者的病情、身体状况、年龄、性别等，而这些因素在不同的个体之间存在着巨大的差异。
因此，传统的临床试验方法很难在所有情况下得出客观准确的结果。
而真实世界研究方法则能够通过对实际临床情况的充分考虑和分析，得出更加客观准确的研究结果。
具体来说，真实世界研究方法在中药临床评价中的应用包括以下几个方面：1、病历分析：通过对病历数据的分析，可以了解患者的病情变化和治疗效果，从而对中药的治疗效果进行客观评价。
2、随访研究：通过对患者的随访，可以了解患者的长期治疗效果和不良反应情况，从而对中药的安全性进行客观评价。
3、队列研究：通过队列研究，可以将患者分为不同的组别，通过对不同组别的比较，可以了解中药的治疗效果和不良反应情况，从而对中药的治疗效果进行客观评价。
三、未来发展方向随着医学研究的不断发展，真实世界研究方法将会在中药临床评价中发挥越来越重要的作用。
未来，真实世界研究方法在中药临床评价中的应用将会更加广泛，同时也需要不断地完善和发展。
具体来说，未来真实世界研究方法在中药临床评价中的发展应该包括以下几个方面：1、建立更加完善的数据库：建立更加完善的数据库，可以更好地收集和分析患者的数据，从而更好地了解中药的治疗效果和不良反应情况。
真实世界研究方法在中药临床评价中的应用
真实世界研究方法在中药临床评价中的应用一、引言随着生物技术和数据科学的快速发展，真实世界研究（Real-World Research，RWR）方法在医药领域中的应用日益广泛。
特别是在中药临床评价中，RWR方法能够提供丰富的真实世界数据，对药物的疗效、安全性、经济性等进行全面评估。
本文将探讨RWR方法在中药临床评价中的应用，以期为中药的研发和使用提供新的视角和方法。
二、真实世界研究概述真实世界研究是一种以实际临床环境为基础的研究方法，它的是在现实条件下，对患者的实际病情、治疗方案、治疗效果等进行的研究。
这种研究方法不仅疾病的生物学特性，还考虑到了患者的社会学、心理学、经济学等因素，因此能够更全面地评估药物的疗效和安全性。
三、真实世界研究在中药临床评价中的应用1、疗效评估：在中药临床评价中，RWR方法可以提供对药物疗效的全面评估。
在传统的临床试验中，往往只药物的生物学效应，而忽视了患者的个体差异和疾病的多因素性。
而RWR方法则能够从患者的实际病情出发，综合考虑药物的疗效、副作用、生活质量等多方面因素，从而更准确地评估药物的疗效。
2、安全性评估：RWR方法能够通过收集和分析大量真实世界数据，发现传统临床试验中可能忽略的药物安全性问题。
例如，某些中药可能存在潜在的肝肾毒性或过敏反应，而这些问题可能在传统的短期临床试验中无法被发现。
通过RWR方法，可以更全面地了解中药的安全性，为医生和患者提供更准确的药物使用信息。
3、经济性评估：RWR方法还可以用于中药的经济性评估。
传统的药物经济学研究往往依赖于模型和假设，而RWR方法则可以通过对真实世界中的治疗费用、医疗资源消耗等数据的分析，更准确地评估中药的治疗成本和经济效益。
这有助于为决策者提供更全面的药物经济学证据，以支持药物的选择和使用。
四、挑战与展望虽然RWR方法在中药临床评价中具有广泛的应用前景，但也面临着一些挑战。
真实世界中的数据质量可能受到多种因素的影响，如数据收集的完整性、准确性、一致性等。
真实世界研究精品PPT课件
• Bahl VK, Jadhav UM, Thacker HP • Am J Cardiovasc Drugs. 2009;9(3):135-42
13
• This was a naturalistic, real-world, clinic-based, outpatient study involving 336 general practitioners/primary care physicians in 65 cities in India.
15
• Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
14
• Adults aged 40-70 years with newly diagnosed/untreated stage 2 hypertension (BP >/=160/100 mmHg), hypertension uncontrolled with monotherapy (BP >140/90 mmHg), or hypertension inadequately managed with another combination therapy.
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• This was a naturalistic, real-world, clinic-based, outpatient study involving 336 general practitioners/primary care physicians in 65 cities in India.
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• Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
14
• Adults aged 40-70 years with newly diagnosed/untreated stage 2 hypertension (BP >/=160/100 mmHg), hypertension uncontrolled with monotherapy (BP >140/90 mmHg), or hypertension inadequately managed with another combination therapy.
中药检验技术理论课件PPT课件( 88页)
• 我国新世纪中药发展战略 • 以创新为核心，加速中药现代化进程。古老的中药产业当务之急是实现
现代化，不能再一味依靠“祖传”，大胆创新才有出路。我国将继承和 发挥中医药特色和优势，以创新为核心，吸纳多种现代先进科学技术， 包括信息技术、生物技术及植物药研发技术等先进技术手段，加强理论 创新、技术创新及产品创新，加快创新平台建设，在创新中发展，在发 展中创新。
手段，如用气相色谱法、高效液相色谱法、色谱－光谱－计算 机联用技术、薄层扫描法、核磁共振波谱法、超 临界流体色谱 法等先进技术和设备来研究分析中药质量
• 在常规分析技术方面采用导数光谱分析多种成分，也用比色法、 薄层层析－紫外分光光度法；分析方法是新、老技术，现代与 传统方法并上。
• 一、药品应具有安全性,有效性,稳定性及质量可控性。 • 我国对中药（包括药材和成药）的深入研究报道有每年递增的
• 二、《新药审批办法》对中药新制剂质量标准的要求： • 中药制剂多为复方，鉴别的目的是为了确定该组份中
药材的存在、真伪和纯度，或某一成分是否含有，复 方制剂并非全部药味都要求鉴别，但方中君药，贵重 药剧毒药应首选。所选择的鉴别药味应尽可能全，一 般要求应占总药味的３0％以上[ 9] 。
• 二、《新药审批办法》对中药新制剂质量标准 的要求：
• 二、《新药审批办法》对中药新制剂质量标准的要求： • 性状包括成品的颜色、外形、气味。通常是除去包装
及包衣或囊壳后的实际情况拟定。外用药不描述味。 性状项的描述应是多批样品综合描述，且是在初步稳 定性试验和稳定性实验过程中的实际观察情况拟定， 因此，规定应有一定的范围[ 9] 。如“安宫牛黄丸” 规定为黄橙色至红褐色。
• 我国新世纪中药发展战略 • 以标准为重点，提高中药产品质量。标准化程度不高，是中
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——张锡纯《医学衷中参西录》
循证时代
随机对照试验为核心的研究设计理念，为试验结 论的可靠性提供了有效保障
从经验到证据 从个体到群体 医学研究的一场革命
循证时代
相传欲试人参，但使二人同走，一与人参 含之，一不与，度走三、五里许，其不含 着必大喘，含者气息自如，其参乃真也。
——苏颂《嘉裕图经本草》
以药品为切入点 CENIT study：依那普利联合尼群地平治疗高血压 的真实世界研究
GRACE研究
Global Registry of Acute Coronary Events
背景
虽然，在世界范围，已经完成大量干预急性冠脉
综合征的临床试验，特别是早期冠脉再灌注治疗（溶 栓或冠脉介入），已经被美国和欧洲推荐为标准治疗。 但是，各个国家和地区，再灌注方法的选择差异很大， 再灌注治疗的实际使用率并不高，甚至对某些人群， 比如老年人，再灌注治疗的利弊仍存在许多争议。事 实上，医生面临的巨大挑战是，如何将大量结论并不 完全相同临床试验结果，运用到真正的医疗实践当中 去。
GRACE研究
Global Registry of Acute Coronary Events
目标：研究急性冠脉综合征（包括不稳定心绞 痛和ST段抬高性心肌梗死）住院患者临床特征、 地域差异、治疗现况以及主要临床结局，预期 持续改善急性冠脉综合征患者的治疗和远期临 床结局。
总体设计：大型、国际、多中心、持续性观察 研究（真实世界研究）
真实世界的问题
没有做血管内超声检查的患者能强化降脂吗？ 肝功能不好的患者能强化降脂吗？ 中国人群能强化降脂吗？ 强化降脂的潜在危险是什么？ 强化降脂的实际临床应用情况怎么样？ 为什么医生不能全面接受和应用循证证据？
关于RWS
近20年，发 展出,RWS
一种全新的 方法，围绕 真实世界的 研究探索必 将引发医学 研究上的一
2
中药上市后临床再评价
RWS研究:真实世界研究(The Real Word Study， RWS)，它是 RCT研究的进一步补充。数据来源主要基于临床登记。 CER研究的 模范案例—GRACE。建立上市中药的医院登记监测平台，是临床再 评价的核心内容之一。
RCT研究: 随机对照试验 ，证据等级最高，目标是国际合作设计， 国际合作指控，可能的情况下，国际合作观察，国际核心期刊发表。
真实世界研究方法 在中药临床评价中的应用
中药新药临床评价研究技术平台
建立符合国际规 范的中药新药临 床评价技术平台
1.病-证-症关联的证候疗效评价规范 2.符合国际规范的临床研究设计平台 3.国际多边互认数据管理和统计平台 4.国际公认的人体生物医学伦理规范 5.符合国际规范的临床试验质控平台 6.符合国际规范的临床再评价平台 7.符合国际规范的I期临床试验平台 8.三种疾病临床示范研究和评价指南
相对效果 Relative Effectiveness：关于几种干预措施的真实世界观 察性研究，或实用性随机对照试验。
实际临床效果评价
关于CER
RWS研究方法
实用型临床试验( pragmatic trials) 自适应性设计( adaptive designs) 队列研究（Cohort Study） 病例对照研究（Case-Control study） 病例队列研究（ Case-Cohort study ）
临床登记注册( clinical registries)
目前美国主张使用注册临床资料( clinical data registries) 的方式来 真实世界研究（The Real World Study）
可以实现有效性、安全性、经济学一体化评价
真实世界研究方式
以疾病为切入点 GRACE：Global Registry of Acute Coronary Events(急性冠脉综合症全球注册事件）
GRACE研究
Global Registry of Acute Coronary Events
循证时代
芪参益气滴丸对心肌梗死二级预防的临床 试验（MISPS～TCM）研究
➢ 张伯礼院士
中国冠心病二级预防研究（CCSPS)
➢ 陆宗良教授
循证时代--- REVERSAL
主要目标：逆转动脉粥样硬化 研究人群：血管内超声(IVUS)冠状动脉狭窄均在70％以上，654例年龄
在34岁－78岁的症状性冠状动脉疾病的患者 分组：随机分为两组 试验药物：阿托伐他汀80mg VS 普伐他汀40mg 疗程：18个月 结果：强化降脂治疗可以促进动脉粥样硬化的消退 ATPⅢ ，PROVE-IT， A to Z， TNT，IDEAL 早期使用、早期获益；长期使用、长期获益；强化降脂、更大获益
场革命
干预效果分类
效力 Efficacy：随机化、安慰剂对照，有选择的研究对象，多中心
相对效力 Relative Efficacy：随机化、阳性药对照，或三臂试验， 有选择的研究对象，多中心
效果 Effectiveness：真实世界观察性研究，有异质性的研究群体， 实际治疗环境，与其他治疗措施的实际对比
PSS 研究: PSS（Post-market Safty Study，药物上市后安全性 研究），包括安全性监测登记研究、病例对照研究、队列研究等。
3
中药上市后临床再评价
PER 研究: PER（Pharmacoeconomic Research，药物经济学研 究），包括成本-效益分析、成本－效果分析和成本－效用分析。 理论升华: 一个大品种，企业重点药物，理论升华具有重大意义，可 以丰富药品内涵，更能促进中医发展 。如通心络胶囊与络病理论。 我们的经验: RWS-RCT-理论升华。传统中成药临床再评价研究具 有更重要的意义。
4
王国维《人间词话》
昨夜西风凋碧树，独上高楼，望尽天涯路 （经验时代）
衣带渐宽终不悔，为伊消灯火阑珊处 （真实世界）
经验时代
活络效灵丹，……治气血凝滞，痃癖症瘕， 心腹疼痛，腿疼臂疼，内外疮疡，一切脏 腑积聚，经络湮淤。……自拟得此方以来， 数年之间，治愈心腹疼痛者，不可胜计矣。
循证时代
随机对照试验为核心的研究设计理念，为试验结 论的可靠性提供了有效保障
从经验到证据 从个体到群体 医学研究的一场革命
循证时代
相传欲试人参，但使二人同走，一与人参 含之，一不与，度走三、五里许，其不含 着必大喘，含者气息自如，其参乃真也。
——苏颂《嘉裕图经本草》
以药品为切入点 CENIT study：依那普利联合尼群地平治疗高血压 的真实世界研究
GRACE研究
Global Registry of Acute Coronary Events
背景
虽然，在世界范围，已经完成大量干预急性冠脉
综合征的临床试验，特别是早期冠脉再灌注治疗（溶 栓或冠脉介入），已经被美国和欧洲推荐为标准治疗。 但是，各个国家和地区，再灌注方法的选择差异很大， 再灌注治疗的实际使用率并不高，甚至对某些人群， 比如老年人，再灌注治疗的利弊仍存在许多争议。事 实上，医生面临的巨大挑战是，如何将大量结论并不 完全相同临床试验结果，运用到真正的医疗实践当中 去。
GRACE研究
Global Registry of Acute Coronary Events
目标：研究急性冠脉综合征（包括不稳定心绞 痛和ST段抬高性心肌梗死）住院患者临床特征、 地域差异、治疗现况以及主要临床结局，预期 持续改善急性冠脉综合征患者的治疗和远期临 床结局。
总体设计：大型、国际、多中心、持续性观察 研究（真实世界研究）
真实世界的问题
没有做血管内超声检查的患者能强化降脂吗？ 肝功能不好的患者能强化降脂吗？ 中国人群能强化降脂吗？ 强化降脂的潜在危险是什么？ 强化降脂的实际临床应用情况怎么样？ 为什么医生不能全面接受和应用循证证据？
关于RWS
近20年，发 展出,RWS
一种全新的 方法，围绕 真实世界的 研究探索必 将引发医学 研究上的一
2
中药上市后临床再评价
RWS研究:真实世界研究(The Real Word Study， RWS)，它是 RCT研究的进一步补充。数据来源主要基于临床登记。 CER研究的 模范案例—GRACE。建立上市中药的医院登记监测平台，是临床再 评价的核心内容之一。
RCT研究: 随机对照试验 ，证据等级最高，目标是国际合作设计， 国际合作指控，可能的情况下，国际合作观察，国际核心期刊发表。
真实世界研究方法 在中药临床评价中的应用
中药新药临床评价研究技术平台
建立符合国际规 范的中药新药临 床评价技术平台
1.病-证-症关联的证候疗效评价规范 2.符合国际规范的临床研究设计平台 3.国际多边互认数据管理和统计平台 4.国际公认的人体生物医学伦理规范 5.符合国际规范的临床试验质控平台 6.符合国际规范的临床再评价平台 7.符合国际规范的I期临床试验平台 8.三种疾病临床示范研究和评价指南
相对效果 Relative Effectiveness：关于几种干预措施的真实世界观 察性研究，或实用性随机对照试验。
实际临床效果评价
关于CER
RWS研究方法
实用型临床试验( pragmatic trials) 自适应性设计( adaptive designs) 队列研究（Cohort Study） 病例对照研究（Case-Control study） 病例队列研究（ Case-Cohort study ）
临床登记注册( clinical registries)
目前美国主张使用注册临床资料( clinical data registries) 的方式来 真实世界研究（The Real World Study）
可以实现有效性、安全性、经济学一体化评价
真实世界研究方式
以疾病为切入点 GRACE：Global Registry of Acute Coronary Events(急性冠脉综合症全球注册事件）
GRACE研究
Global Registry of Acute Coronary Events
循证时代
芪参益气滴丸对心肌梗死二级预防的临床 试验（MISPS～TCM）研究
➢ 张伯礼院士
中国冠心病二级预防研究（CCSPS)
➢ 陆宗良教授
循证时代--- REVERSAL
主要目标：逆转动脉粥样硬化 研究人群：血管内超声(IVUS)冠状动脉狭窄均在70％以上，654例年龄
在34岁－78岁的症状性冠状动脉疾病的患者 分组：随机分为两组 试验药物：阿托伐他汀80mg VS 普伐他汀40mg 疗程：18个月 结果：强化降脂治疗可以促进动脉粥样硬化的消退 ATPⅢ ，PROVE-IT， A to Z， TNT，IDEAL 早期使用、早期获益；长期使用、长期获益；强化降脂、更大获益
场革命
干预效果分类
效力 Efficacy：随机化、安慰剂对照，有选择的研究对象，多中心
相对效力 Relative Efficacy：随机化、阳性药对照，或三臂试验， 有选择的研究对象，多中心
效果 Effectiveness：真实世界观察性研究，有异质性的研究群体， 实际治疗环境，与其他治疗措施的实际对比
PSS 研究: PSS（Post-market Safty Study，药物上市后安全性 研究），包括安全性监测登记研究、病例对照研究、队列研究等。
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中药上市后临床再评价
PER 研究: PER（Pharmacoeconomic Research，药物经济学研 究），包括成本-效益分析、成本－效果分析和成本－效用分析。 理论升华: 一个大品种，企业重点药物，理论升华具有重大意义，可 以丰富药品内涵，更能促进中医发展 。如通心络胶囊与络病理论。 我们的经验: RWS-RCT-理论升华。传统中成药临床再评价研究具 有更重要的意义。
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王国维《人间词话》
昨夜西风凋碧树，独上高楼，望尽天涯路 （经验时代）
衣带渐宽终不悔，为伊消灯火阑珊处 （真实世界）
经验时代
活络效灵丹，……治气血凝滞，痃癖症瘕， 心腹疼痛，腿疼臂疼，内外疮疡，一切脏 腑积聚，经络湮淤。……自拟得此方以来， 数年之间，治愈心腹疼痛者，不可胜计矣。