临床研究方法学概述86页PPT
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临床试验介绍PPT优质课件
临床试验基础概念
产品注册部
1
临床试验概念
• 药物临床试验（Clinical Trial）：
指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以 证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、 代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分 为I、II、III和IV期临床试验。
9
药物临床试验机构
• 对院内的研究项目进行管理、组织、培训及协调
• 试验数据管理 • 研究团队管理 • 财务 • 药物 • 器械 • 培训 • 其他
10
伦理委员会
（ Independent Ethics Committee/IEC），指由医学、科学及非科学 背景人员独立组成，其职责是通过审查、同意、跟踪审查试验方案 及相关文件、获得和记Байду номын сангаас受试者知情同意所用的方法和材料等，确 保受试者的权益、安全受到保护。
临床 试验 分期
Ⅱ期
治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患 者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂 量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究 目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试。
Ⅳ期
Ⅲ期
治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物 对目标适应症 患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药 物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够 样本量的随机盲法对照试验。
新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件
下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中
使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
6
临床试验与我们的生活
医院—健康人—病人—弱势群体—工作人员—毫无相关的人员—其他产业
产品注册部
1
临床试验概念
• 药物临床试验（Clinical Trial）：
指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以 证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、 代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分 为I、II、III和IV期临床试验。
9
药物临床试验机构
• 对院内的研究项目进行管理、组织、培训及协调
• 试验数据管理 • 研究团队管理 • 财务 • 药物 • 器械 • 培训 • 其他
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伦理委员会
（ Independent Ethics Committee/IEC），指由医学、科学及非科学 背景人员独立组成，其职责是通过审查、同意、跟踪审查试验方案 及相关文件、获得和记Байду номын сангаас受试者知情同意所用的方法和材料等，确 保受试者的权益、安全受到保护。
临床 试验 分期
Ⅱ期
治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患 者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂 量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究 目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试。
Ⅳ期
Ⅲ期
治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物 对目标适应症 患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药 物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够 样本量的随机盲法对照试验。
新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件
下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中
使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
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临床试验与我们的生活
医院—健康人—病人—弱势群体—工作人员—毫无相关的人员—其他产业
临床研究方案设计 ppt课件
病因诊断治疗预后常见的研究设计类型横断面研究crosssectionalstudy病例对照研究casecontrolstudy队列研究cohortstudy临床试验clinicaltrial临床研究观察性研究试验性研究按是否干预分类临床研究观察性研究横断面研究调查筛查生态学等病例对照研究队列研究回顾性队列前瞻性队列双向队列研究时暴露是否已发生按暴露结局的先后分类试验性研究真试验rct类试验随机对照是否完整按是否干预分类临床研究观察性研究横断面研究调查筛查生态学等病例对照研究队列研究回顾性队列前瞻性队列双向队列研究时暴露是否已发生按暴露结局的先后分类试验性研究按是否干预分类临床研究观察性研究横断面研究调查筛查生态学等病例对照研究队列研究回顾性队列前瞻性队列双向队列研究时暴露是否已发生按暴露结局的先后分类试验性研究真试验rct类试验随机对照是否完整按是否干预分类也称现况研究和现患调查是在某一时点或相当短的时间内对特定人群中某疾病或健康状况及其有关因素的情况进行调查从而描述该病或健康状况的分布及其相关因素的关系
是选择一组欲研究疾病的病例作为病例组，一组未 患此疾病对象作为对照组，回顾两组疾病发生前可 能可疑的危险因素暴露情况，检验可疑危险因素暴 露与疾病的关系。
病例-对照研究设计图解
最常见，最易做，但偏倚较多
队列研究(cohort study)
是将一群研究对象按是否暴露于某因素分为两组， 或不同暴露因素水平分为几个亚组，随访各组的发 病或死亡结局，从而验证暴露因素与发病或死亡的 关联。
45
临床试验研究设计
➢研究设计的选择取决于试验的目的 ➢研究设计的选择也取决于研究人群和对干预
的了解程度 ➢选择合适的研究设计十分关键，后期的统计
分析无法挽救失败的研究设计
46
是选择一组欲研究疾病的病例作为病例组，一组未 患此疾病对象作为对照组，回顾两组疾病发生前可 能可疑的危险因素暴露情况，检验可疑危险因素暴 露与疾病的关系。
病例-对照研究设计图解
最常见，最易做，但偏倚较多
队列研究(cohort study)
是将一群研究对象按是否暴露于某因素分为两组， 或不同暴露因素水平分为几个亚组，随访各组的发 病或死亡结局，从而验证暴露因素与发病或死亡的 关联。
45
临床试验研究设计
➢研究设计的选择取决于试验的目的 ➢研究设计的选择也取决于研究人群和对干预
的了解程度 ➢选择合适的研究设计十分关键，后期的统计
分析无法挽救失败的研究设计
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临床医学技术培训PPT临床研究与临床试验设计
将受试对象随机分配到试验组和对照组， 适用于两组间比较。
将受试对象按一定条件配成对子，再随机 分配到试验组和对照组，适用于两组间比 较且要求严格控制非处理因素的影响。
析因设计
序贯设计
研究多个处理因素对结果的影响及因素间 的交互作用。
根据已积累的结果调整后续试验方案，适 用于需要动态调整的情况。
试验设计的优化与改进
临床医学技术培训PPT 临床研究与临床试验设 计
： 2023-12-30
目 录
• 临床研究概述 • 临床试验设计基础 • 临床研究中的数据收集与分析 • 临床试验中的伦理与法规问题 • 临床研究与试验设计的挑战与对策 • 案例分析与讨论
临床研究概述
01
定义与目的
定义
临床研究是以人体为研究对象， 通过科学的方法和手段，探讨疾 病的病因、诊断、治疗、预防及 康复等方面的研究。
受试者选择
根据新药适应症和入选标 准，选择符合条件的受试 者进行试验。
试验过程
包括基线评估、给药、随 访和终点评估等环节，确 保试验数据的准确性和完 整性。
案例二：某医疗器械临床研究实践分享
01
研究目的
评估医疗器械的安全性和有效性 ，为医疗器械注册提供科学依据
。
03
受试者选择
根据医疗器械的适应症和入选标 准，选择符合条件的受试者进行
团队成员构成
包括临床研究医师、护士、统计师、药师等多学科专业人员，确保团 队的专业性和综合性。
团队培训与管理
定期开展临床研究相关培训，提高团队成员的专业素养和研究能力； 建立完善的管理制度，确保团队的高效运转和项目的顺利实施。
团队成果展示
积极展示团队在临床研究方面取得的成果和经验，促进学术交流与合 作。
临床研究常见的设计类型.ppt
2．清朝黄遵宪曾作诗曰：“钟声一及时，顷刻不少留。虽
有万钧柁，动如绕指柔。”这是在描写
()
A．电话
B．汽车
C．电报
D．火车
解析：从“万钧柁”“动如绕指柔”可推断为火车。
答案：D
[典题例析]
[例1] 上海世博会曾吸引了大批海内外人士利用各种
交通工具前往参观。然而在19世纪七十年代，江苏沿江
居民到上海，最有可能乘坐的交通工具是
[自读教材·填要点]
一、铁路，更多的铁路 1．地位 铁路是 交通建运设输的重点，便于国计民生，成为国民经济 发展的动脉。 2．出现 1881年，中国自建的第一条铁路——唐山 至开胥平各庄铁 路建成通车。 1888年，宫廷专用铁路落成。
3．发展 (1)原因： ①甲午战争以后列强激烈争夺在华铁路的 修。筑权 ②修路成为中国人 救的亡强图烈存愿望。 (2)成果：1909年 京建张成铁通路车；民国以后，各条商路修筑 权收归国有。 4．制约因素 政潮迭起，军阀混战，社会经济凋敝，铁路建设始终未入 正轨。
临床研究常见方法概述
选择假设检验最适 宜的研究方法
研究方法 原始研究
二次研究
观察性研究
描述性研究
横断面研究； 病例报告； 病例系列； 生态学研究检测
分析性研究
病 例 对 照 研
队 列 研 究
究
实验性研究
随机对照试验 非随机对照试验
Meta分析； 系统综述； 非系统综述；
评论； 指南； 决策分析； 经济学分析
了解确诊病人以后可能发生的情况 评估有害因素与疾病发生是否有关
在大规模人群中，检验某种疾病呈现的症状 和早期检出该疾病的各种检查方法
首选的研究设计
随机对照临床研究
临床试验介绍 ppt课件
ppt课件
2
药物研发的漫长道路
ppt课件
3
为啥？ 非得做临床试验
确定给药剂量
安全系数
是否有效
获益与风险
药物研发的本质在于提出有效性、安全性相关的问题，然后通过研究 进行回答
指导ppt用课件药
4
药物临床试验探究的目的
• 核心：药物与人体的相互作用
药动学pharmacokinetics(PK)
药效学pharmacodynamics(PD) • 什么样的药物剂量人体可以耐受？ • 药物对人体会产生什么样的药理作用？ • 人体对药物是如何处置的？其规律是如何？ • 剂量与疗效、安全性的关系？ • 疗程与疗效、安全性的关系？长期用药特
• 试验数据管理 • 研究团队管理 • 财务 • 药物 • 器械 • 培训 • 其他
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伦理委员会
（ Independent Ethics Committee/IEC），指由医学、科学及非科学 背景人员独立组成，其职责是通过审查、同意、跟踪审查试验方案 及相关文件、获得和记录受试者知情同意所用的方法和材料等，确 保受试者的权益、安全受到保护。
充足的资金运转
企业 本身
完善的科研团队及 技术支持
ppt课件
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如何降低临床试验风险
研究中心、主要研 究者、研究者
合格的CRA
研究 现场
合格的CRC
第三方稽查人员
ppt课件
16
如何降低临床试验风险
及时掌握政策方向
与管理部门进行有 效沟通
注册 申报
专业的文件撰写能力
合格的注册专员
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临床试验的基本过程
临床试验基础概念
最新临床研究方法学概述PPT课件
• 设立对照组：队列研究必须设立对照组以资比较。
对照组的设立使之有别于描述流行病学而成为分析 流行病学的共同特点之一；
（三）特征
• 由“因”及“果”：在队列研究中，一开始（疾病
发生之前）就确立了研究对象的暴露状况，而后探 求暴露因素与疾病的关系，即先确知其因，再纵向 前瞻观察而究其果；
• 能确证暴露与结局的因果联系：由于研究者能切实
传的基本法则与某些假设相结合得到一个人群的特殊 基因型分布，以此分布作为参照，然后研究一组病例 的基因型分布，比较这两种分布可用来评价遗传和环 境因素的联合效应（交互作用）。
• 对一种疾病的两个亚型的危险因素进行对比研究，例
如出血型脑卒中与缺血型脑卒中，可以不另外设对照 组，而采取两个亚组的直接比较。
可报告，不需累计样本，能在第一时间报告 出来；
• 粗，病例报告和系列病例研究的结果比较粗
糙，没有详细的设计，没有严密的分析，因 此，结果只是提供线索和参考。
Байду номын сангаас
（四）用途
• 发现和研究新发病例、罕见病例及药物不良反应等
的一种重要方式
• 只为临床研究提供线索 • WHY？病例报告是高度选择的研究对象，容易产生
（二）巢式病例对照研究
1.概念
• 巢式病例对照研究（nested case-control study）将传
统的病例对照研究和队列研究相结合而形成的一种研 究方法，是在对一个事先确定好的队列进行随访观察 的基础上，利用新发现的病例和队列中的非病例所进 行的病例对照研究。
• 由于巢式病例对照研究是在队列研究的基础上设计和
临床研究方法学概述
第一节 描述性研究
• 病例报告与系列病例研究 • 横断面研究 • 纵向研究 • 生态学研究
对照组的设立使之有别于描述流行病学而成为分析 流行病学的共同特点之一；
（三）特征
• 由“因”及“果”：在队列研究中，一开始（疾病
发生之前）就确立了研究对象的暴露状况，而后探 求暴露因素与疾病的关系，即先确知其因，再纵向 前瞻观察而究其果；
• 能确证暴露与结局的因果联系：由于研究者能切实
传的基本法则与某些假设相结合得到一个人群的特殊 基因型分布，以此分布作为参照，然后研究一组病例 的基因型分布，比较这两种分布可用来评价遗传和环 境因素的联合效应（交互作用）。
• 对一种疾病的两个亚型的危险因素进行对比研究，例
如出血型脑卒中与缺血型脑卒中，可以不另外设对照 组，而采取两个亚组的直接比较。
可报告，不需累计样本，能在第一时间报告 出来；
• 粗，病例报告和系列病例研究的结果比较粗
糙，没有详细的设计，没有严密的分析，因 此，结果只是提供线索和参考。
Байду номын сангаас
（四）用途
• 发现和研究新发病例、罕见病例及药物不良反应等
的一种重要方式
• 只为临床研究提供线索 • WHY？病例报告是高度选择的研究对象，容易产生
（二）巢式病例对照研究
1.概念
• 巢式病例对照研究（nested case-control study）将传
统的病例对照研究和队列研究相结合而形成的一种研 究方法，是在对一个事先确定好的队列进行随访观察 的基础上，利用新发现的病例和队列中的非病例所进 行的病例对照研究。
• 由于巢式病例对照研究是在队列研究的基础上设计和
临床研究方法学概述
第一节 描述性研究
• 病例报告与系列病例研究 • 横断面研究 • 纵向研究 • 生态学研究
临床研究基本概念(共9张PPT)
• 在这篇报道的启示下，损伤-对照研究被迅速启动了。2年内一篇论文显示多相片 剂上市于妇女因良性卵巢囊肿入院的数目无关，在此期间，公共健康受到了损害。
第9页，共9页。
描述的5元素
• Who-所研究疾病的对象是谁？ • What-所研究的状态或疾病是什么？ • Why—为什么这种情况或疾病会发生； • When-什么是有这种状态是常见或者少见的 • Where-这种疾病或状态在哪里发生或在哪里不发生 • So what-那又如何？
第5页，共9页。
描述性研究的类型----个案报告（Case Report）
THE LANCET Handbook of Essential Concepts in Clini民卫生出版社《柳叶刀》 临床研究基本概念 p14
Who-所研究疾病的对象是谁？
Who-所研究疾病的对象是谁？
描这述些性 妇研女究在的一类个• 型医二生---次-的个研诊案所究报里-告M看（e病tCa，aAs她enaR们ley服pso用irst/）新P的OO多L相A口n服al避ys孕is/片数的据过模程中型发/指生了南功/综能述性卵巢囊肿，根据这个没有对照的观察性研究，这一病
• 个案报告：是医学文献最小的发表单位。
• 观察力敏锐的临床医生通常报告一些不同寻常的疾病或关系，然后推动更严密的研究设计。 • 并不是所有的个案报告等能解决严重威胁健康的问题，有时候只是使乏味的医学文献活跃一
些；
• 例如：一个临床医生报道了服用口服避孕药的妇女患了少见的肝细胞腺瘤，一个 大型的病例对照研究针对这个方向进行研究，证实了长期服用高剂量的这种药物 和这种少见但有时致命的肿瘤存在强烈的相关性。
Evidence-based medicine, How to practice and teach it. Fourth Edition.
第9页，共9页。
描述的5元素
• Who-所研究疾病的对象是谁？ • What-所研究的状态或疾病是什么？ • Why—为什么这种情况或疾病会发生； • When-什么是有这种状态是常见或者少见的 • Where-这种疾病或状态在哪里发生或在哪里不发生 • So what-那又如何？
第5页，共9页。
描述性研究的类型----个案报告（Case Report）
THE LANCET Handbook of Essential Concepts in Clini民卫生出版社《柳叶刀》 临床研究基本概念 p14
Who-所研究疾病的对象是谁？
Who-所研究疾病的对象是谁？
描这述些性 妇研女究在的一类个• 型医二生---次-的个研诊案所究报里-告M看（e病tCa，aAs她enaR们ley服pso用irst/）新P的OO多L相A口n服al避ys孕is/片数的据过模程中型发/指生了南功/综能述性卵巢囊肿，根据这个没有对照的观察性研究，这一病
• 个案报告：是医学文献最小的发表单位。
• 观察力敏锐的临床医生通常报告一些不同寻常的疾病或关系，然后推动更严密的研究设计。 • 并不是所有的个案报告等能解决严重威胁健康的问题，有时候只是使乏味的医学文献活跃一
些；
• 例如：一个临床医生报道了服用口服避孕药的妇女患了少见的肝细胞腺瘤，一个 大型的病例对照研究针对这个方向进行研究，证实了长期服用高剂量的这种药物 和这种少见但有时致命的肿瘤存在强烈的相关性。
Evidence-based medicine, How to practice and teach it. Fourth Edition.
《临床医学研究方法课件》
选取样本和受试者
在这一部分，我们将讨论如何选择适当的样本和受试者来代表我们研究的目 标人群。ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
数据收集和数据分析
一旦我们收集到数据，我们将学习如何进行数据分析，以得出有意义的研究结果。
研究伦理和知情同意
研究中的伦理问题至关重要。我们将讨论如何确保我们的研究符合伦理要求， 并获得受试者的知情同意。
质量控制和实验准确性
在这一部分，我们将讨论如何确保研究的质量控制，并确保实验的准确性。
研究结果和数据分析
一旦我们完成数据收集和分析，我们将学习如何解读和呈现研究结果，以及 如何进行数据分析。
论文写作和发表
在这一部分，我们将讨论如何撰写出色的研究论文，并了解如何选择合适的 期刊发表我们的研究成果。
临床试验方法和实践
在这一部分，我们将深入了解临床试验的方法和实践，以及如何进行准确的试验和数据收集。
文献综述和背景分析
在进行研究之前，我们需要对文献进行综述，并分析当前的研究背景以确定 研究的重要性。
研究假设和研究变量
在这一部分，我们将学习如何建立研究假设，并确定研究中的相关变量。
研究方法和实验设计
在这一部分，我们将介绍常用的研究方法和实验设计，以及如何选择适当的方法来回答我们的研 究问题。
临床医学研究方法课件
本课程将深入介绍临床医学研究方法和技术，帮助学生了解研究的各个方面， 从研究设计到数据分析，以及发表论文的过程。
研究目的和研究问题
在这一部分，我们将学习如何制定明确的研究目的和研究问题，以便在研究 中有一个清晰的方向。
计划研究设计
一个良好的研究设计是成功的关键。我们将学习如何选择适当的研究设计来 回答我们的研究问题。