中药新药研发临床评价若干问题探讨

本文对我国中药新药研发临床评价相关问题进行了梳理和分析，如临床研究阶段的分期和动态性、疗效评价指标、上市后再评价等，认为中药新药研发必须重视临床疗效，科学合理进行临床评价。本文为中药新药研发提供了借鉴。

Abstract：This article summarized and analyzed problems about clinical evaluation of new traditional Chinese medicine，including the staging and dynamics in clinical research stage，indexes of therapeutic evaluation，and post-marketing revaluation. It also proposed that the research and development of new traditional Chinese medicine should attach importance to clinical efficacy and conduct clinical evaluation reasonably. The article provides references for research and development of new traditional Chinese medicine.

Key words：traditional Chinese medicine；research and development of new medicine；clinical evaluation

在科技进步和学科发展带动下，目前中药新药研发的水平已有了较大提升，取得一定成就，但能在国际市场上长期广泛应用的中药新药品种与临床需求相较还不多。为此，笔者对我国目前中药新药研发临床评价存在的相关问题进行分析，探讨临床评价的关键点，以期对中药新药研发提供借鉴。

1 中药新药研发临床评价问题分析

1.1 临床疗效未体现分阶段的动态评价

目前，我国中药新药研发和审评过程与美国食品药品监督管理局（FDA）有所不同，FDA采取“宽进严出”政策，即申请新药Ⅰ期临床试验较易，申请新药证书很难，新药在各期临床试验过程中淘汰率很高，体现了“以疗效为中心”的新药研发宗旨，也体现了动态监管的机制。我国对新药临床前研究工作的要求较高，对临床研究过程监管较严，但对新药临床研究基础和处方成熟度的关注不够。在进入临床试验阶段后，Ⅰ～Ⅳ期临床试验按照评价化学药的要求进行，直到研究结束、申报全套资料，分期管理的理念未能充分体现；特别是在疗效评价中，根据中药新药功能主治选择受试者，对所评价的中药新药的最佳适应症方面探索不足。由于设计理念上未最大程度发挥中医药治疗特点，削足适履现象比较普遍。

中药新药研发能否打破现行阶段划分，不再以实验室药效学证据为前提，而是建立以临床疗效为导向的评估机制，加入0期的临床试验，解决安全无害的问题，在早期临床阶段将疗效、剂量和最佳疗效的人群确定好，之后再进行药效或机理探索，乃至临床疗效的确证性研究。

如果临床疗效和最佳人群无法确定，就无需进行药效机理探索及继续临床研究。