干细胞及转化研究
转化医学及其在牙周干细胞研究中的应用
转 化模 式和 理念 的提 出至今 已超过 ４ ０余 年 ， 但 对 转化 的重 视 及 转 化 医 学 的 快 速发 展 却 是 在 近 １ ０
年 Ｊ 。２ ０ ０ １年 ， 美 国医学研究 院（ Ｉ ｎ ｓ ｔ ｉ ｔ ｕ ｔ ｅ ｏ ｆ Ｍｅ ｄ ｉ
研究 发 展迅速 ， 大 量成 果 正 沿 着转 化 医学 的进 展 模
念 已被广 泛接 受 。起 初 ， 转 化 医学 更 多被 认 为是
从 实验 室到病 床旁 的单 向通 道 ， 指将 基 础科 学研 究
进 展获得 的新 知识 、 新 技 术 有效 转入 临床 疾 病 的 预
防、 诊 断和 治疗 中 ， 促 进人 类健 康 ¨ 。随后 ， 转 化 的
国Ｉ Ｏ Ｍ提出， 分 为两 个 阶段 ： Ｔ ｌ 、 Ｔ ２（ ｔ ｒ ａ ｎ ｓ ｌ ａ ｔ ｉ ｏ ｎ ａ ｌ ｂ ｌ ｏ ｃ ｋ ｓ ） 。Ｔ １描述 基 础 研 究 向 临床 应 用 转 化 ， Ｔ ２描 述 临床 应 用 向公 共 卫 生转 化 ， 两 者 均 可 逆 向 转 化 。 由于该 系统过 于笼统 ， 经 常导 致 概念 混 淆 的 发 生 。Ｗｅ ｓ ｔ ｆ ａ ｌ ｌ 等 在 ２ ０ ０ ７年 提 出 “ 蓝色 公 路 ” （ ｂ ｌ ｕ ｅ ｈ ｉ ｇ ｈ ｗ ａ ｙ ｓ ） 模式 ， 保留Ｔ １ ， 但 具 体 化 了原 中
ｄ ｏ ｉ ： １ ０ ． ３ ９ ６ ９ ／ ｊ ． ｉ ｓ ｓ ｎ ． １ ６ ７ １ — １ ６ ７ Ｘ ． ２ ０ １ ３ ． ０ １ ． ０ ３ ２
转 化 医学是 近年 来 的热 门研 究 领 域 ， 尽 管 目前
植物干细胞的研究及应用
植物干细胞的研究及应用植物干细胞是指具有自我更新和分化能力的未分化细胞，是植物组织再生和发育的基础。
近年来，随着对植物干细胞的深入研究，其在农业、环保、药品等领域的应用越来越广泛。
一、植物干细胞的研究1. 植物干细胞的来源植物干细胞可以来源于顶端分生组织、体细胞再生等途径。
其中，顶端分生组织就是植物干细胞最常见的来源，如植物的根尖和茎尖。
这些组织中的细胞不仅具有高度分化和分裂活力，同时也能不断地分化成各种器官和组织。
因此，这些细胞可以作为研究和应用的重要材料。
2. 植物干细胞的特点植物干细胞具有以下三个方面的特点：（1）自我更新能力。
植物干细胞具有自我更新的能力，可以不断地分裂，产生新的干细胞和其他细胞。
（2）多向分化能力。
与动物干细胞只能分化成某一细胞类型不同，植物干细胞可以分化成多种细胞类型，从而诱导出各种有效的组织和器官。
（3）细胞壁的特殊结构。
植物干细胞的细胞壁富含纤维素和其他有机物，可以保护细胞和支撑细胞的形态及功能。
二、植物干细胞的应用1. 农业生产植物干细胞在农业生产中有着极为广泛的应用。
例如，通过对植物干细胞的研究，可以培育出更高产、更耐病、更适应恶劣环境的植物品种。
同时，利用植物干细胞技术，也可以进行植物组织培养和快速繁殖，从而大幅提升农业的生产效率。
2. 药品研发植物干细胞技术在药品研发中也有着重要的应用。
例如，在传统药材中提取植物干细胞、干细胞培养和转化等技术的应用，可以提高药材的含量和成分，使其具有更好的疗效和药效。
此外，还可以将植物干细胞进行基因编辑，研发出更有效的药品。
3. 环保领域植物干细胞在环保领域的应用也非常广泛，例如，在城市空气污染、重金属污染等方面，可以利用植物干细胞进行植物修复，逐渐恢复植物群落的生态平衡。
此外，在植物遗传改造和抗生物质体系等方面，也有着极为广泛的应用前景。
总体来说，植物干细胞的研究和应用对于推动经济发展和保障人类健康都有着不可忽视的意义。
干细胞临床转化指南
国际干细胞研究学会《干细胞临床转化指南》王太平1,2，徐国彤1,3，周琪1,4，李凌松1,2，裴雪涛1,5 翻译整理（1 中国细胞生物学会干细胞生物学分会；2 北京大学干细胞研究中心，北京100191；3 同济大学医学院干细胞研究中心，上海200092；4 中国科学院动物研究所，北京100101；5 军事医学科学院干细胞研究中心，北京100850）《干细胞临床转化指南》（以下简称《指南》），概括并讨论了将干细胞的基础研究恰当而负责任地应用在临床上治疗患者时所需要考虑的科学标准、临床准则、管理规则、伦理以及社会问题。
《指南》根据科学、临床和伦理的普遍准则，为干细胞转化研究参与者、临床科学家及有关的国际机构的管理人员提出了干细胞临床转化研究应遵守的建议。
《指南》适用于涉及人的胚胎干细胞或其他多潜能干细胞、胎儿或组织（成体）干细胞，以及血液或其他已有医疗服务标准以外的各种干细胞的临床转化研究。
《指南》讨论了干细胞临床转化研究的三个主要方面：（1）细胞制备与生产；（2）临床前研究；（3）临床研究。
《指南》还讨论了社会公正性问题，因为这些问题或者与干细胞临床转化研究相关，或者涉及这类研究和已在临床应用的干细胞基础的治疗。
附录中提供了可供科学家、管理机构、政策制定者以及患者参考的详细技术信息以及相关资源信息。
《指南》是由来自13个国家的干细胞科学家、临床医生、伦理学家及管理官员组成的“干细胞临床转化工作组”所制定的，其内容包括引言、关于未经证实的干细胞商业治疗的立场、职业操守与责任、细胞制备与生产、临床前研究、临床研究、干细胞医学创新、社会公正性考量、对《指南》的持续评估与修改、致谢，以及附录共十一个部分。
1 引言干细胞研究具有为大量严重疾患和损伤带来新型治疗方法的无限潜力。
某些基于干细胞的治疗，如造血干细胞移植治疗白血病以及上皮干细胞治疗烧伤和角膜疾病，已有成型的临床标准，但近年来干细胞研究的进展已大大拓展了干细胞治疗的应用范围。
(word完整版)国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案
国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案（征求意见稿）一、意义和必要性干细胞是能自我更新、高度增殖的一类细胞，可以进一步分化成为各种不同的组织细胞,干细胞研究及其转化应用为许多重大疾病的有效治疗提供了新的思路和工具，具有巨大的社会效益和经济效益.干细胞不仅可以用于组织器官的修复和移植治疗，还将促进基因治疗、基因组与蛋白质组研究、系统生物学研究、发育生物学研究、新药开发与药效、毒性评估等领域的发展。
目前,干细胞研究及其转化医学已经成为各国政府、科技和企业界高度关注和大力投入的重要研究领域，成为代表国家科技实力的战略必争领域。
尽管中国在干细胞研究领域已经取得了长足的进步,获得了一批创新性研究成果，但在干细胞基础理论、核心技术及转化应用方面与美国等发达国家还存在一定差距,亟需国家在干细胞基础与转化方面持续加强投入与布局,整体提升我国在干细胞及其转化应用领域的核心竞争力.二、国内外现状和发展趋势干细胞及其转化应用是生命科学与生物技术研究的前沿和制高点，具有重要的科学意义和广阔的应用前景.近年来，干细胞研究取得了许多重要成果，干细胞调控的基本原理不断丰富，相关技术不断更新，临床转化成果逐步涌现，论文和专利数量逐年上升.干细胞移植在治疗神经、血液、及自身免疫疾病等方面已经取得了一系列进展,逐渐呈现出两个明显的态势:一是干细胞的基础研究逐步深入，包括细胞命运调控、功能细胞获得、组织工程器官再造相关机理研究需求日益迫切；二是干细胞研究成果的转化步伐正在日益加快，一批干细胞相关产品已经进入临床实验，甚至已经上市，但是，规模化的干细胞转化应用在临床上尚未实现。
因此，系统化的干细胞基础研究、研究成果的产业化和临床转化研究亟待加强.我国在干细胞与再生医学领域经过多年发展，已经在细胞重编程、干细胞技术、特色性动物资源等领域打下了良好的基础，干细胞领域论文与专利在国际上排名大幅提升，但在干细胞转化研究领域的核心技术与成果略显不足，目前尚无规范化的干细胞转化应用和干细胞相关产品面世。
研究生系列教材《干细胞生物学》pdf(两篇)
引言概述：正文内容：一、干细胞概述1.1干细胞的定义及特征1.2干细胞的分类及来源1.3干细胞在人体中的分布及功能1.4干细胞的研究方法与技术1.5干细胞研究的挑战与前景二、干细胞的生理功能2.1干细胞在组织发育中的作用2.2干细胞在组织修复与再生中的作用2.3干细胞与免疫调节2.4干细胞与老化及癌症的关系2.5干细胞与生殖生物学的关联三、干细胞的应用3.1干细胞在临床医学中的应用3.2干细胞在组织工程中的应用3.3干细胞在药物筛选与毒性测试中的应用3.4干细胞在基础研究中的应用3.5干细胞在农业与生物工程中的应用四、干细胞研究的伦理与安全性4.1干细胞研究的伦理问题4.2干细胞研究的法律与规范管理4.3干细胞研究中的安全性控制4.4干细胞转化为临床应用的障碍与解决方案4.5干细胞研究中国际合作的重要性及挑战五、干细胞生物学的最新进展5.1干细胞在疾病治疗中的最新应用5.2干细胞追踪及转基因技术的发展5.3干细胞的再编程与转化5.4干细胞与基因编辑技术的结合5.5干细胞治疗的未来前景与挑战总结：本文对研究生系列教材《干细胞生物学》pdf（二）进行了详细的内容分析与评述。
通过对该教材的五大主题进行阐述，从干细胞的概述、生理功能、应用、伦理与安全性以及最新进展等方面，给读者提供了全面、详细的干细胞生物学知识。
同时，也展示了干细胞生物学这一领域的重要性和研究前景。
干细胞研究仍然面临着伦理、法律、安全性等方面的挑战，需要国际合作与科学监管的支持，以确保其应用于临床医学和生物工程的安全性与可行性。
未来，随着干细胞研究的不断深入，相信其在医学、生物工程及其他领域的应用将会取得更加重要的突破。
引言：《干细胞生物学》是一本为研究生量身打造的教材，旨在系统介绍干细胞的基本概念、生物学特性以及在医学领域的应用。
干细胞作为一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，其研究不仅可以深化对生命本质的理解，还有望为多种疾病的治疗提供新思路和方法。
干细胞研究进展与应用研究报告
干细胞研究进展与应用研究报告干细胞是一种具有多能性的细胞，具备自我复制和分化为多种细胞类型的能力。
近年来，干细胞研究得到了快速发展，对医学领域的进展产生了积极的影响。
本文将对干细胞研究的最新进展以及其在医学应用中的潜力进行综述。
1. 干细胞的来源干细胞可以从多个来源获取，目前主要可以分为胚胎干细胞（ESCs）和成体干细胞（ASCs）两类。
1.1 胚胎干细胞（ESCs）胚胎干细胞是从早期胚胎中获得的多能性细胞。
它们具有广泛的分化潜能，可以分化为身体上任何部位的细胞类型。
然而，胚胎干细胞的获取涉及到胚胎捐赠和相关伦理道德问题，因此受到一定的限制。
1.2 成体干细胞（ASCs）成体干细胞主要存在于成体组织和器官中，包括骨髓、脂肪组织和皮肤等。
它们的多能性较低，主要分化为特定器官或组织的细胞类型。
成体干细胞的获取相对容易，可通过组织抽取或分离获得，不涉及伦理道德问题。
2. 干细胞研究的最新进展干细胞研究领域取得了一系列重要的突破和进展。
2.1 诱导多能性干细胞（iPSCs）诱导多能性干细胞是通过基因重编程技术将成体细胞重新转化为具有胚胎干细胞特征的干细胞。
这项技术由日本科学家山中伦也于2006年首次提出，具有重要的科研和医学应用潜力。
通过iPSCs的研究，人们可以更好地了解细胞命运和疾病发生的机制，并开发出个性化医疗的治疗方法。
2.2 细胞再生研究干细胞具有分化为多种细胞类型的能力，这为细胞再生研究提供了基础。
通过刺激干细胞分化为特定细胞类型，科学家可以尝试修复受损组织或器官。
例如，心肌细胞再生研究已经取得了一定的进展，为治疗心脏病提供了新的治疗方向。
2.3 疾病模型研究干细胞的研究不仅可以应用于细胞治疗，还可以用于建立疾病模型。
科学家可以利用干细胞技术将患者的细胞重新分化为特定细胞类型，并用于疾病模型的建立和药物研发。
这种方法可以更好地了解疾病的发生机制，为个性化治疗提供指导。
3. 干细胞在医学应用中的潜力干细胞在医学领域有着广泛的应用前景。
干细胞研究
由于伦理的约束，各国政府对人体胚胎干细胞研究的决定还是 比较谨慎，并且也不 允许科学家将人和动物的细胞结合起来进行克隆实验，治疗性克隆 也要经过严格审查和接受监督。
克林顿政府禁止联邦政府经费用于有关克隆人研究，其中包括 人胚胎研究和利用成体细胞核移植技术克隆人体胚胎的研究，但支 持成体细胞核移植技术用于开发人体干细胞技术，研究目的仅限于 预防和治疗严重威胁生命的疾病和医学状况。2000年8月NIH公布实 施人多能干细胞研究指南，支持人多能干细胞研究， 并邀请科学家 申请联邦政府的资金从事这项研究，同时发布了一系列论理学指导 准则，凡申请NIH资金的科学家必须遵守这些论理学准则。如NIH 不支持利用将人成体细胞核移植到人或动物卵细胞产生多能干细胞 研究，不支持将人体干细胞与其他动物胚胎杂合的研究，不支持利 用人体干细胞克隆人胚胎的研究。
饲养细胞的作用是提供ES细胞生长的环境和信号， 分泌多种细胞因子抑制ES细胞分化和促进其增殖。
3. 胚胎干细胞的体外诱导分化
体外ES细胞可模拟体内正常胚胎的发 育过程，分化为含有多种组织细胞的 胚胎体。在这一过程中加入某些细胞 诱导分化因子和化学诱导剂，可使ES 细胞定向诱导分化为神经、造血、心 肌和肌肉、内皮和血管、软骨细胞等。
利用间充质干细胞进行组织工程学具有许多优势：
a. 取材方便且对机体无害， MSC取自自体骨髓简 单的骨髓穿刺即可获得；b. MSC取自自体，由它 诱导而来的组织进行移植时不存在组织配型和免 疫排斥的问题；c. 由MSC分化的组织类型广泛， 可让其分化为各种类型的间充质组织，如骨、软 骨、肌肉肌腱、心肌、真皮组织。
干细胞技术的研究热点领域与最新进展
干细胞技术的研究热点领域与最新进展1.神经退行性疾病治疗：神经退行性疾病如帕金森病、阿尔茨海默病和脊髓损伤等一直是医学界的难题。
然而，干细胞技术为这些疾病的治疗提供了新的思路。
最新研究表明，通过将干细胞转化为特定的神经细胞类型，可以在动物模型中实现神经退行性疾病的修复，并且在临床试验中也取得了一些进展。
2.心脏病治疗：心脏病是目前全球范围内的主要死因之一、传统的治疗方法，如药物和手术治疗，只能缓解症状，而不能修复心脏的受损部分。
然而，近年来的研究表明，通过将干细胞注入患者的心脏组织中，可以促进心肌细胞的再生和修复，从而提高患者的心脏功能。
3.癌症治疗：干细胞技术在癌症治疗方面也有着重要的应用。
研究人员发现，癌症干细胞是肿瘤生长和转移的关键因素。
因此，通过干细胞的研究，可以理解肿瘤的发生机制，并发展新的靶向治疗方法。
最新的研究进展包括使用干细胞修复癌症治疗中引起的组织损伤，以及利用干细胞进行肿瘤的药物筛选。
4.组织工程：干细胞技术在组织工程领域也有巨大的应用前景。
研究人员开发出了一种新的方法，利用干细胞来生产各种组织和器官，如皮肤、肌肉和器官血管等。
这种方法不仅可以为整形外科和器官移植提供新的选择，还可以用于替代受损组织的修复和再生。
5.基因治疗：基因治疗是一种利用基因工程技术来修复或代替异常基因的治疗方法。
干细胞技术可以用来生产大量的健康细胞，并用于基因治疗中。
最新的研究进展包括使用干细胞来修复遗传性疾病，如囊性纤维化和血友病等。
总结起来，干细胞技术在神经退行性疾病治疗、心脏病治疗、癌症治疗、组织工程和基因治疗等领域都有着重要的应用。
随着研究的不断深入，我们相信干细胞技术将会为人类的健康和医学领域带来更多的突破和进展。
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“干细胞及转化研究”试点专项2017年度项目申报指南建议为提升我国干细胞研究水平并推动相关研究成果的转化应用，按照《国家中长期科技发展规划纲要（2006-2020年）》部署，根据《国务院关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革的方案》，科技部会同教育部、卫生计生委、中国科学院、自然科学基金会及总后卫生部等部门组织专家编制了干细胞及转化研究试点专项实施方案。
干细胞及转化研究试点专项按照面向转化、夯实基础、突破瓶颈、实现引领的思路，以增强我国干细胞转化应用的核心竞争力为目标，以我国多发的神经、血液、心血管、生殖等系统和肝、肾、胰等器官的重大疾病治疗为需求牵引，面向国际干细胞研究发展前沿，聚焦干细胞及转化研究的重大基础科学问题和瓶颈性关键技术，争取在优势重点领域取得科学理论和核心技术的原创性突破，推动干细胞研究成果向临床应用的转化，整体提升我国干细胞及转化医学领域技术水平。
专项实施方案部署8个方面的研究任务：1. 多能干细胞建立与干性维持；2. 组织干细胞获得、功能和调控；3. 干细胞定向分化及细胞转分化；4. 干细胞移植后体内功能建立与调控；5. 基于干细胞的组织和器官功能再造；6. 干细胞资源库；17. 利用动物模型的干细胞临床前评估；8. 干细胞临床研究。
2016年，干细胞及转化研究试点专项围绕以上主要任务，共立项支持25个研究项目（其中青年科学家项目10项）。
根据专项实施方案和“十三五”期间有关部署，2017年，干细胞及转化研究试点专项将围绕多能干细胞建立与干性维持，组织干细胞获得、功能和调控，干细胞定向分化及细胞转分化，干细胞移植后体内功能建立与调控，基于干细胞的组织和器官功能修复，干细胞资源库，利用动物模型的干细胞临床前评估，干细胞临床研究等方面继续部署项目，拟优先支持27个研究方向（每个方向拟支持1-2个项目）。
申报单位针对重要支持方向，面向解决重大科学问题和突破关键技术进行一体化设计，组织申报项目，每个项目的目标须覆盖全部考核指标。
鼓励围绕一个重大科学问题或重要应用目标，从基础研究到应用研究全链条组织项目。
鼓励依托国家实验室、国家重点实验室等重要科研基地组织项目。
项目执行期一般为5年。
一般项目下设课题数原则上不超过4个，每个项目所含单位数控制在4个以内。
拟支持青年科学家项目不超过10个，任务总经费不超过6000万元。
青年科学家项目可参考重要支持方向（标*除外）组织项目申报，但不受研究内容和考核指标限制。
21. 多能干细胞的建立与干性维持1.1 多能性维持与胚层早期分化研究内容：结合胚层谱系标记、功能性筛选及单细胞技术，研究人多能干细胞多能性维持、分化早期细胞异质性及谱系分化调控。
考核指标：鉴定5种以上新的多能性标志分子；发现1-3种多能性建立和维持的新机制；发现1种以上分化早期异质性建立和演进机制；发现5种以上调控早期胚层形成新基因并阐明机制。
1.2 干细胞命运决定的转录调控研究内容：关键转录因子、辅助因子及DNA修饰调控细胞命运。
考核指标：结合干细胞与动物模型，确立3个转录因子、5个辅助因子及新型DNA修饰及其组合参与的新型细胞命运调控机理；阐释至少一种谱系干细胞层级演化的特性与共性规律。
1.3 细胞编程与重编程中的表观遗传学调控研究内容：多能干细胞自我更新、分化或重编程等过程中影响细胞命运的关键染色质结构、新型核酸修饰、非编码RNA 或翻译后修饰等。
考核指标：以人多能干细胞为研究对象，发现5种多能干3细胞干性维持和命运决定过程中新的表观遗传调控因素及其如何协同调控细胞命运转变因子；发现3个能提升干细胞质和量的表观遗传学新靶点分子。
1.4 细胞周期与多能性维持与分化研究内容：干细胞细胞周期的特点及细胞周期对多能性维持、对称与不对称分裂、细胞分化及命运决定的作用。
考核指标：发现3种以上不同类型干细胞细胞周期的调控因子；明确1-3个细胞周期影响干细胞行为、多能性维持和谱系分化的新机制；建立一套调控细胞周期促进干细胞自我更新与分化质量新技术。
1.5 多能性退出及谱系分化的机制与应用研究内容：结合基因编辑及标记，研究多能性退出与谱系决定的协同；神经或血液等谱系分化的规律以及谱系特异调控。
考核指标：建立2种多能干细胞向神经、血液等谱系分化的分子模型；阐明2种多能性退出和谱系决定的协同调控机制；建立2种通过定向分化高效获取功能细胞的新方法、新体系及纯化策略。
2. 组织干细胞的获得、功能和调控2.1 再生中的干细胞命运及调控研究内容：肝或肾损伤时细胞属性转换对组织再生的作4用。
考核指标：建立1-2个器官、组织损伤的研究模型；建立1-2种以上新型细胞体内示踪技术；发现1-2个组织再生中干细胞增殖、分化、转变的新分子机理；发现并阐明2种以上组织损伤诱导细胞属性转换、细胞应答及细胞属性转换对组织再生的作用。
2.2 干细胞衰老的遗传和表观遗传调控研究内容：干细胞衰老的分子基础、遗传和表观遗传调控及干预策略。
考核指标：揭示3类不同的干细胞衰老分子机理；明确2种以上干细胞衰老过程中的遗传学及表观遗传学调控新机制；通过筛选等策略发现2种以上干预干细胞衰老的新靶点。
2.3 组织干细胞谱系层级（Reconstructing lineage hierarchies）、调控及制备研究内容：神经，心脏，间充质或血液等成体干细胞发育起源、分化及命运决定。
考核指标：构建3种以上成体组织干细胞的谱系分化图谱；发现3种以上不同发育潜能组织干细胞的功能标志物；揭示1-3种干细胞与微环境相互作用调控干细胞命运决定及功能的机制；建立3-5种人类组织干细胞获取、干性维持及规模化扩增的新策略及体系。
52.4 组织干细胞突变的特征和演化研究内容：结合动物模型和临床样本研究上皮组织干细胞亚群的突变特点、异质性及组织干细胞驱动体细胞突变，生理和病理情况下体细胞突变的演化和选择。
考核指标：阐明3种以上组织干细胞突变形成机制和组成特征；揭示3种以上组织干细胞池、增殖活力对突变形成的作用；识别2种以上组织干细胞驱动体细胞突变，明确其在干细胞发育或异常增生中的作用；揭示2种以上组织干细胞突变的发生和演化规律。
2.5 微环境与干细胞的相互作用及调控机制研究内容：心、肠、肾、肺或皮肤等成体组织微环境与干细胞的相互作用及对干细胞功能的影响。
考核指标：阐明3种以上组织微环境的组成、结构及微环境信号对成体组织干细胞干性维持、组织发育的作用及机制；阐明2种以上微环境在损伤、衰老以及恶性转化等病理条件下的变化；揭示2种以上微环境与干细胞相互作用在疾病发生和损伤修复中的作用。
3. 干细胞定向分化及细胞转分化3.1 多能干细胞分化调控研究内容：结合非人灵长类模型，研究人类多能干细胞（胚胎干细胞和诱导性多能干细胞）分化为神经或心肌等的阶段性6调控机制、分子标记和功能特征。
考核指标：发现3种以上人类多能干细胞系统分化各阶段的关键调控因子；鉴定3种以上各分化阶段的标志分子及功能特征；建立3种以上人多能干细胞向前体细胞、功能细胞和亚类型功能细胞的高效分化体系；建立3种以上前体细胞或功能细胞的质控标准；验证2种以上人类多能干细胞分化细胞移植后的修复作用。
3.2 基于干细胞的生育力维持与重建研究内容：生殖干细胞命运决定、微环境调控及人工配子。
考核指标：发现3种以上调控生殖干细胞自我更新和分化的新因子；揭示灵长类配子发生的特点并获得人工配子；在3种以上模型中利用干细胞维持和重建生育力。
3.3 内源干细胞或体内原位转分化促进再生和修复研究内容：心或神经损伤修复过程中的组织原位去分化与转分化；利用内源性干细胞及细胞转分化促进再生和修复。
考核指标：建立2种以上标记和评价内源性干细胞的研究体系；动态示踪2种以上生理和病理情况下的干细胞动员和细胞转分化；结合非人灵长类模型和人多能干细胞体外三维分化系统发现3种以上人器官再生和修复的机制；3种以上模型中通过调控内源性干细胞或体内转分化促进再生及修复。
3.4 小分子调控细胞命运转变7研究内容：小分子化合物诱导体细胞向组织干细胞及功能细胞重编程。
考核指标：阐明3种以上小分子化合物及其组合调控细胞命运转换的表观遗传学及化学生物学机理；建立小分子诱导生成神经、血液和肝脏干细胞及组织细胞的新技术体系；建立3种以上小分子诱导体内细胞命运转化的有效策略。
4. 干细胞移植后体内功能建立与调控4.1 基于特定细胞类型的细胞移植及治疗机理研究内容：针对脑白质变性与损伤、或其他常见神经退行性病变等，研究特定类型细胞移植的治疗效果及机理。
考核指标：阐明3种以上病变所累及的特定细胞类型及微环境变化；结合相应疾病模型，明确胶质、神经细胞或其亚类型对替代治疗的意义；揭示3种以上移植细胞参与结构重建和修复的机理；建立2种以上定向细胞富集和促进修复的策略。
4.2 干细胞及其分化细胞移植后的示踪及功能研究内容：神经、血液细胞移植的新型示踪技术及实时、动态功能评价体系。
考核指标：开发3种以上细胞示踪及其功能评价的新技术、新材料及成像设备；明确移植细胞的分布，建立3种以上移植细胞在体内的动态分布图；揭示2种以上移植细胞的作用机制；发现3种以上影响细胞移植效果的因素。
84.3 异体干细胞移植的免疫应答特征与免疫耐受诱导策略研究内容：神经、心等干细胞移植免疫排斥的特征、异质性及免疫耐受策略。
考核指标：结合人源化动物模型等，明确3种以上干细胞或前体细胞异体移植后免疫应答的特点；揭示3种以上不同类型细胞移植的异质性；建立2种以上通过调控免疫应答实现免疫耐受的新策略。
4.4 造血干细胞移植后免疫耐受和重建研究内容：以单倍型相合造血干细胞移植为模型，研究免疫耐受形成及重建的机制。
考核指标：阐明2种以上单倍型相合造血干细胞移植后免疫耐受机制及可干预环节；阐明2种以上单倍型相合移植后固有和适应性免疫的重建规律；确定3种以上免疫耐受和免疫重建调控的靶细胞或靶分子；建立2种以上新的单倍型移植免疫耐受新方案。
5. 基于干细胞的组织和器官功能修复5.1 复杂组织结构的形成机制研究内容：基于微器官培养技术、研究脑等人器官形成及功能建立的特点。
考核指标：结合发育模型和人多能干细胞定向分化，揭示3种以上功能单元和复杂结构形成并发挥功能的规律；构建39种以上微器官结构；发现2种以上人细胞分化、器官形成的特点及其功能意义。
5.2 基于干细胞和生物材料的功能模块研究内容：结合干细胞、生物材料等构建肝，胰或神经等功能性组织模块，利用功能模块修复组织或器官。
考核指标：结合干细胞、组织工程技术及材料，构建3种以上具备关键功能的结构模块；发现3种以上功能模块形成的调控机制并结合动物模型评价其功能及安全性，并建立评价体系和指标；形成3种以上标准化方案，制备符合临床治疗要求的功能性组织模块。