临床科研设计与统计学方法
临床医学研究设计及统计学问题
知情
VERBAL CONSENT FORM
I understand that the survey will be conducted and information on the survey
as described above. (Please field worker ask the following question)
病例回顾：5篇，无统计分析，少量病例总结 病例报告：4篇，1-3例病例总结
人群研究的特点
影响研究结果的非处理因素多且不易控制； 研究对象的依从性对研究成败产生重要影响； 观察指标中可能存在大量的软指标（非客观的，
非定量的），对结果评判产生影响； 研究实施过程中参与人员多，质量控制困难； 涉及论理学问题；(知情同意书) 需要足够的样本量。
（资料来源：《询证医学入门-临床科研方法与实例评价》）
不同研究方法的病因论证强度
研究方法 RCT试验（Meta分析）
队列研究 病例对照研究 病例系列报告
论证强度 ++++ +++ ++ +
研究设计的科学价值直接决定了研究结果的解释和泛化
2011年某期20篇研究论文所涉及的研究设计
临床试验：2篇，其中1篇统计分析有误 实验性研究：2篇，体外试验 诊断试验：3篇，其中1篇统计分析有误 病例对照：4篇
Bias (u)
医学研究的科学性与设计的关系
级别
证据来源
一 -系统综述和Meta分析 -规范且把握度高的实验性研究（如RCT）
二 -规范的RCT -把握度低的RCT（随机试验）
三 -规范的非随机对照或前后对照试验 -队列研究 -病例对照研究
临床医学常见科研设计方案
临床医学常见科研设计方案在临床医学领域，科研设计方案是进行科学研究的重要依据，它旨在明确研究目标、提出科学问题、确定研究方法、收集和分析数据，并从中得出结论。
本文将介绍五种常见的临床医学科研设计方案，包括横断面研究、前瞻性队列研究、病例对照研究、随机对照试验和系统评价。
一、横断面研究横断面研究也被称为截面研究，它是通过观察研究对象在特定时间点上的数据来研究疾病的流行病学特征和相关因素。
研究者可以通过对一组病例进行调查，收集相关数据，如年龄、性别、症状、病史等。
然后，通过统计分析，可以得到人群中特定因素的患病率、分布情况等信息。
二、前瞻性队列研究前瞻性队列研究是在特定时间点开始追踪研究对象，并随访一段时间，以观察其暴露因素和结果之间的关系。
研究者可以从一个或多个参加者群体，如人群健康调查等，选择符合特定标准的人群，并进行长期的观察和数据收集。
通过比较不同暴露因素和结果的发生率，可以得出暴露因素对结果的影响程度。
三、病例对照研究病例对照研究是通过比较病例组和对照组之间的差异来研究某种暴露因素与特定疾病之间的关系。
研究者可以从疾病注册系统或医院病案系统中选取一组已确诊的病例，并选择与病例组相近的人群作为对照组。
然后，通过回顾性地比较两组的暴露状况，分析暴露因素和疾病之间的关联性。
四、随机对照试验随机对照试验是一种通过随机分组、干预和对照来评估某种干预措施对结果的影响的研究设计。
研究者可以从一群符合特定标准的人群中随机选择一部分人作为干预组，给予特定干预措施，而将另一部分人作为对照组，不给予干预。
通过对两组进行比较，可以评估干预对结果的影响。
五、系统评价系统评价是通过系统地搜集、评价和分析多个独立研究的结果，以回答特定的研究问题。
系统评价可以包括横断面研究、前瞻性队列研究、病例对照研究和随机对照试验等不同类型的研究。
研究者可以通过系统性的文献搜索和筛选，提取相关研究的数据，并进行合并分析，以得出更具统计学意义和临床应用价值的结论。
常用医学统计学方法在护理科研中的应用
3. 正确计算合计率
若 p1 X 1 n1 , p2 X 2 n2 X1 X 2 则合计率p n1 n2
例如用某疗法治疗肝炎，甲医院治疗150人，治 愈30人，治愈率为20%；乙医院治疗100人，治 愈30人，治愈率为30%。两个医院合计治愈率应 该是[(30+30)/(150+100)] ×100% =24%。
29
三类数据间的相互转化
例：一组2040岁成年人的血压
<8 低血压 1
等 级 数 据
8 正常血压
12 轻度高血压
2
3
计量数据
计数数据
15 中度高血压
17 重度高血压
4
5
以12kPa为界分为正常（＝0）与异常（＝1）两组，
统计每组例数
三类数据间的相互转化
不同资料转化举例（每分钟脉搏次数）
n
Xi
X
X2
3.36 4.32 2.34 2.68 2.95 2.63 2.86 2.93 2.17 2.72 2.56 2.52 2.27 2.98 3.72 2.28 2.39 2.28 2.48 2.28 2.32 2.61 3.64 2.58 3.65 2.42 2.41 2.66 3.29 2.70 1.06 1.08 1.27 1.63 1.89 1.74 2.16 3.37 2.97 1.69 2.51 1.88 1.41 3.19 1.92
进行了分析，得出40~49岁组患病率高，0~9岁组和70 岁及以上组患病率低的错误结论。
2.计算相对数分母不宜太小
如果例数较少会使相对数波动较大。如某种疗
法治疗5例病人5例全部治愈，则计算治愈率为 5/5×100% =100%，若4例治愈，则治愈率为
临床试验的研究设计与统计分析
临床试验的研究设计与统计分析临床试验是评估新药、新治疗方法或医疗器械安全性和疗效的关键环节，它对于指导临床决策和提高患者治疗效果具有重要意义。
本文将重点介绍临床试验的研究设计以及统计分析的相关方法和技巧。
一、临床试验研究设计1. 研究类型选择根据研究目的和数据获取方式，临床试验研究设计可分为观察性研究和干预性研究。
观察性研究主要通过观察人群的暴露与结果之间的关系，探索潜在的危险因素和保护因素。
干预性研究则通过对人群进行干预，评估干预措施的效果。
常见的干预性研究设计包括随机对照试验、非随机对照试验和自身对照试验。
2. 样本容量计算样本容量的确定是保证试验结果的可靠性和有效性的关键步骤。
通过样本容量计算，可以估算出适当的样本规模，以减少随机误差和提高统计检验的可靠性。
样本容量计算需考虑试验的研究问题、预计的效应大小、显著性水平、统计检验的类型等因素。
3. 随机化设计随机化是临床试验中的重要原则，它能够降低实验组与对照组之间的混杂因素的影响，提高试验结果的可靠性。
常见的随机化设计包括简单随机化、分层随机化和区组随机化等。
在随机化设计中，应根据试验的目的和实际情况选择适当的随机化方法。
4. 平行设计与交叉设计在干预性临床试验中，研究设计可以采用平行设计或交叉设计。
平行设计将受试者随机分配至实验组和对照组，在不同组中接受不同的干预措施；交叉设计则是将受试者分为不同顺序接受不同干预措施，并在每个干预阶段测量结果。
二、临床试验统计分析1. 描述性统计分析试验数据的描述性统计分析是对试验数据的基本特征进行总结和描述。
如平均数、标准差、中位数、分位数等。
通过描述性统计分析，可以了解试验数据的分布情况、集中趋势和离散程度，为进一步的推断性统计分析提供基础。
2. 推断性统计分析推断性统计分析是基于样本数据对总体进行推断，判断样本间差异是否代表总体间的差异。
常见的推断性统计分析包括假设检验和置信区间估计。
假设检验用于验证研究假设是否成立，置信区间估计则用于评估参数估计的精度。
医学科研中如何用好应用统计学的方法
医学科研中如何用好应用统计学的方法统计学是一门透过同质事物的变异性、揭示内在事物规律性和实质性的科学，确切地讲，是一门关于客观数据分析的科学，研究数据的收集、整理和分析，包括理论和应用两个方面。
医学应用统计学，侧重于实际应用，是在传承和借鉴传统医学统计学“理论·原理·公式·应用”模式基础上，创造性地以“目的·数据库一变量类型一变量间关系”模式为指导的统计学。
它遵循简单实用的原则，力避复杂的数学原理和公式推导，以解决实际问题为导向，以建立统计数据库、分清变量类型为基础，以分析变量与变量间关系为核心阐述统计学分析方法，对于广大医学科研工作者，具有内容简单、思维明确、操作可行、方法实用的特点。
因此，学好用好医学应用统计学需要掌握如下一些基本方法。
一、明确研究目的和研究设计研究目的是研究设计的目标和方向，科学研究的基本要素及其基本原则是科研设计的基础和指南。
完整的科研设计包括专业设计和统计设计两部分：专业设计是指课题的实际意义和研究价值，入选对象的诊断标准、纳入标准及排除标准等，决定研究课题的先进性和实用性；统计设计包括选择研究类型与设计方案，确定研究总体、样本量、观察指标、随机化分组或抽样方法，以及数据的质量控制和统计分析方法等，影响课题的可信度和科学价值。
因此，正确的统计学分析一定要建立在明确的研究目的和研究设计的基础之上，那些事先没有研究目的和研究设计，事后找来一堆数据进行统计分析都是不可取的。
在医学论文的撰、编、审、读过程中经常遇到的问题是研究的题目与课题设计、论文内容不符，包括文章的方法解决不了论文的目的、文章的结果说明不了论文的题目、文章的讨论偏离了论文的主题；还有是目的不明确、设计不合理。
如题目过小，论文不够字数，而一些无关紧要的变量指标或结果被分析被讨论；又如题目过大，论文的全部内容不足以说明研究的目的，使论文的论点难以立足。
所以，合理明确的论文题目或目的以及研究设计方案是撰、编、审、读者应当关注的首要问题。
临床医生如何进行临床科研
临床医生如何进行临床科研在现代医学领域中，临床医生具备了丰富的临床经验和医学知识，他们不仅可以治疗疾病，还可以通过临床科研的方式进一步提高医疗水平和病人的治愈率。
然而，由于工作繁忙和治疗病人的责任，许多临床医生感到在临床科研方面困难重重。
本文将探讨一些临床医生如何进行临床科研的方法和技巧。
一、确定研究的目标和问题在进行临床科研之前，临床医生首先需要确定自己的研究目标和问题。
这可以是针对某一疾病的治疗方法改进，也可以是评估某种新型医疗技术或治疗手段的有效性。
无论是哪种类型的研究，都需要明确问题和目标，以便在后续的研究过程中进行指导。
二、收集和整理相关文献在开始进行临床科研之前，临床医生需要对研究领域的相关文献进行广泛的搜集和整理。
这些文献可以是以往的临床试验结果、最新的研究论文或者是专业学术期刊上的发表文章。
通过研读这些文献，医生可以了解到目前已有的研究成果，从而可以选择合适的研究方法和方向。
三、制定研究计划和设计在进行临床科研之前，临床医生需要制定详细的研究计划和研究设计。
研究计划需要包括研究的目的、方法、样本选择、数据收集与分析等内容。
同时，研究设计需要考虑到研究的效果、可行性、时间和资源等多方面的因素。
合理的研究计划和设计可以帮助医生在后续的研究过程中高效地开展工作。
四、获取研究样本和数据收集研究样本的获取和数据的收集是临床科研中至关重要的一步。
医生可以通过临床实践的经验和观察，选择符合研究目的的病人作为样本，并进行详细的临床资料和医疗记录的收集。
同时，医生还可以采用问卷调查、实验室检验等多种手段收集所需的数据。
五、数据分析和结果解读在收集到足够的数据之后，临床医生需要进行数据分析并对结果进行解读。
数据分析可以使用统计学方法，帮助医生对数据进行整理和判断。
通过对结果的解读，医生可以得出科学和客观的结论，并结合之前的研究成果进行比较和分析。
六、论文撰写和发表完成数据分析和结果解读之后，临床医生可以开始撰写研究论文。
临床科研设计与统计分析简介
临床科研设计与统计分析简介在医学领域，临床科研设计和统计分析是非常重要的环节。
好的研究设计和合理的统计分析方法，可以帮助研究者准确地回答研究问题，提供科学依据，推动医学科学的进步。
本文将简要介绍临床科研设计和统计分析的基本概念和方法。
一、临床科研设计临床科研设计是指在医学研究中选择适当的研究方法和研究对象，以及确定研究的具体流程和计划。
合理的研究设计有助于保证研究的可靠性和科学性。
1. 研究类型根据研究目的和数据收集方式，临床科研设计可以分为观察性研究和实验性研究。
观察性研究通过观察现象和收集相关数据，揭示变量之间的相互关系，常用的观察性研究类型有横断面研究、队列研究和病例对照研究等。
而实验性研究则是通过实验操作来观察变量之间的因果关系，如随机对照试验和临床前后研究等。
2. 样本选取样本选取是临床科研设计中的重要环节，影响着研究结果的可靠性和推广性。
在选择样本时，需要考虑样本的代表性、可行性和实际需求等因素。
常用的样本选取方法有随机抽样、系统抽样和方便抽样等。
3. 数据收集数据收集是临床科研设计中的关键环节，包括问卷调查、实验观察、临床检测等不同的方法。
在数据收集过程中，需要确保数据的可靠性和准确性。
此外，在设计数据收集工具时，还要考虑到数据的重要性和可比性等因素。
二、统计分析方法统计分析是临床科研设计中不可或缺的部分，用于对收集到的数据进行整理、描述和推断。
合理的统计分析方法可以揭示数据中的规律和规律，提取有用的信息，为科学决策提供参考。
1. 描述统计学描述统计学是一种用于整理和描述数据的方法，通过常用的统计指标如均值、中位数、标准差等，了解数据的中心趋势、离散程度和分布情况。
常用的描述统计学方法有频数统计、比例统计和百分比统计等。
2. 推断统计学推断统计学是一种通过样本数据推断总体特征的方法，能够为研究者提供可靠的结论。
常用的推断统计学方法有假设检验、置信区间估计和相关分析等。
假设检验用于检验研究假设的真实性，置信区间估计用于估计未知参数的范围，相关分析用于研究变量之间的相关性。
临床科研设计的基本原则与方法
临床科研设计的基本原则与方法在医学领域中，临床科研起到了至关重要的作用，它不仅能够推动医学的进步，还可以为医生和患者提供更好的治疗方案和指导。
然而，临床科研的设计过程并不简单，需要遵循一定的原则和方法。
在本文中，我们将探讨临床科研设计的基本原则与方法。
一、研究问题的确定临床科研设计的第一步是确定研究问题。
一个明确的研究问题能够帮助研究者明确研究的目标和方向，并指导研究设计的整个过程。
在确定研究问题时，研究者需要考虑以下几个方面：1.实践中的问题：研究问题应该来源于实践中的问题，既能够满足社会和临床的需求，又能够提供有益于患者的解决方案。
2.可研究性：研究问题应该是可以通过科学研究方法进行研究的，需要考虑到研究的可操作性和可验证性。
3.新颖性：研究问题应该有一定的创新性，有助于推动相关领域的发展和进步。
二、研究设计的合理性研究设计是临床科研的核心环节，它决定了整个研究的可靠性和有效性。
在进行研究设计时，需要遵循以下原则：1.样本选择的合理性：样本选择是研究设计中至关重要的一环。
研究者需要根据研究目的和研究问题，选择与之相匹配的样本，并保证样本的代表性和可比性。
2.随机分组的原则：在进行药物治疗的研究时，必须采用随机分组的原则，以消除患者之间的差异性和偏倚性，确保研究结果的有效性。
3.对照组的设置：在设计研究方案时，需要设置对照组来进行比较，以评估治疗效果的真实性。
对照组的选择应该考虑到研究对象的特点和研究目的。
4.避免个体干扰因素的控制：在进行研究设计时，需要考虑到个体干扰因素的存在，并设置相应的控制措施，以确保研究结果的准确性。
5.数据采集方法的合理性：在进行临床科研时，数据采集方法是至关重要的一环。
研究者需要选择适当的数据采集方法，以保证数据的准确性和可信度。
三、数据分析的科学性数据分析是临床科研设计的重要环节，它能够从大量的数据中提取有用的信息，并进行科学的推理和判断。
在进行数据分析时，需要遵循以下原则：1.选择合适的统计方法：根据研究的目的和数据特点，选择适合的统计方法进行数据分析。
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病例对照
• . 研究
某患 病人
群
合格研究对 象
对照 样本
患病，暴 露于某因
素
患病，不暴 露于某因素
不患病，暴 露于某因素
不患病，不 暴露于某因
素
队列研究
•.
甲组：阳性Fra bibliotek暴露于
结局
某种因
阴性
素
结局
合格研究对
象
乙组：
阳性
不暴露
结局
于某种
阴 性
因素
结 局
临床试验
•.
有效
实验组
临床试验设计 Design of Clinic Trial
LYD@MMVII
2.3 临床试验分期
Phase 0 微剂量，10-15志愿者 Phase I 20-50 耐受与代谢 Phase II RCT，20-300 疗效与安全性
IIA 评价需要的剂量 IIB 评价某种剂量的功效
Phase III RCT，多中心试验 300-3000 Phase IV 上市后监测试验：药物警戒
简单（完全）随机化
• 例如：将10名研究对象随机分配到甲（实验 组）、乙（对照组）两组，先将研究对象编 号，然后从随机排列表中任选一行数字，取 个位数字后，排列如下：
分层(stratified)随机化
• 分层目的：使某些对结果影响较重的因素 在各组中尽可能相等--均衡
• 分层因素的数量和分级：不宜太多，否则 组合太多
如非甾体抗炎药、甾体抗炎药、免疫抑制 剂、抗溃疡药等；（特殊要求）
排除标准（例）
① 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道 肿瘤、炎症性肠病等；（特殊要求：疾病类型、 严重程度、诊断）
② 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾 病者；
③ 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能 力者（不具有法律能力或法律能力受到限制）
二、临床实验的基本原则
1. 随机化 2. 对照 3. 重复 4. 盲法 5. 伦理
– 随机化的概念包括三个方 面的内容：
• 随机抽样，是指每个个体都有 同等的机会被抽取作为研究对 象；
• 随机分组，即所有的研究对象 都有同等的概率被分到试验组 或对照组。
• 顺序随机，即研究对象进行实 验的先后顺序随机化。
准 确 度 差 、精 密 度 好
准确度？、精密度差
准确度和精密度都差
二、临床实验的基本原则
1. 随机化 2. 对照 3. 重复 4. 盲法 5. 伦理
• 分组原则
– 严格的随机化分组 – 两组的均衡性要好 – 两组发现病例的方法、标准和措施应
一致 – 研究者对两组的重视程度应一致
• 随机分组方法
– 完全随机分组（简单随机） – 区组随机分组（分层随机） – 协变量-动态随机分组 – 反应变量-动态随机分组
选择评价指标的要点
效应指标要求
准确度(accuracy)或真实性(validity)——观 察值与真实值的接近程度，受系统误差的 影响。 常用指标：灵敏度、特异度
精密度(precision)或可靠性（reliabiliy）或 重复性（repeatability）——重复观察时 观察值与其均值的接近程度，受随机误差 的影响。 常用指标：Kappa值、一致百分率
④ 对本品过敏或不耐受者（试验药物禁忌症、过敏）
⑤ 妊娠或哺乳期妇女，或准备妊娠妇女；（妊娠或 哺乳病人）
⑥最近3个月参加过其他临床试验
⑦任何病史，据研究者判断可能干扰试验结果或增 加患者风险；
⑧研究者判断依从性不好，不能严格执行方案
6.3 退出试验的标准
• 病情恶化 • 病人坚持退出试验 • 严重不良事件 • 发生其他可能影响病人治疗结果的疾病 • 服用了该研究禁止的药物 • 主要研究者认为有理由退出
二、临床实验的基本原则
1. 随机化 2. 对照 3. 重复 4. 盲法 5. 伦理
• 随机化分组：是将研究对 象随机分配到实验组和对 照组，使每个研究对象都 有同等机会被分配到各组 中去，以平衡两组中已知 和未知的混杂因素，从而 提高两组的可比性，避免 造成偏倚。
准确度与精密度
准确度和精密度都好
• 分层随机化安排：各层做一张随机安排表， 首先确定属于哪一层，然后根据该层的随 机表安排。
分层随机化---区组随机化
不常用的随机化方法---动态随机 化(Dynamic randomization)
• 定义：指在试验的过程中随机分组的概率 根据一定的条件而变化的方法
2
临床试验（clinical trail）定义
• 以人（主要是患者）为对象的一种前瞻性 、干预性研究，用以评价某种或几种干预 对人体所产生的效应（有效性和安全性） 。
• 常用于对某种药物或治疗方法的效果进行 检验和评价。
横断面研究
•
合格研究对 象
暴露于 某因素 +患病
不暴露于 某因素+
患病
暴露于 某因素 +不患
(干预组）
无效
研究对象 （病人）
有效
对照组 无 效
规定纳入标准 和排除标准
总体
确定适宜纳入试验的对象
确定样本含量
按随机化原则 分配试验对象
试验组
对照组
得出试验结果
防止测量性偏倚的措施 如避免干扰、沾染 采用盲法 增强依从性 严格控制失访率
估计并分析混 杂性偏倚
选择统计分析方法 进行统计分析
统计和专业结论
treatment)
例：药剂、手术方法 • 抓住主要处理因素 • 区分处理与非处理因素 • 处理因素必须标准化
试验对象
1. 受试对象的标准 入选标准（eligibility criteria） 纳入标准（inclusion criteria） 排除标准（exclusion criteria）
2. 受试对象的控制 （1）一致性(同质)：人——年龄、性别、病
医 学 统 计 学（第二版） 李晓松
临床试验设计
• 一、基本要素 • 二、基本原则 • 三、设计类型 • 四、统计分析 • 五、样本含量 • 六、偏倚控制
一、实验研究的基本要素
• 三要素：1.处理因素；2.受试对象；3.实验 效应
其他因素
处理因素
受试对象
其他效应
实验效应
处理因素(study factor，
情、病程等 （2）总体；目标总体；受试对象
病例入选标准（例）
• 从总体中选择具有代表性的类风湿关节炎 患者
① 年龄18～65岁；（年龄；性别） ② 确诊为类风湿性关节炎；（诊断） ③ 无严重心、肝、肾及血液系统等重要脏器
疾病；（严重程度） ④病人已签署知情同意书；（知情同意） ⑤ 入选前1周未用影响本试验观察的药物，