治疗阿尔茨海默病药物临床试验技术指导知识交流
阿尔茨海默病新药的临床实验研究
阿尔茨海默病新药的临床实验研究阿尔茨海默病(Alzheimer's disease, AD)是一种以进行性记忆障碍和认知功能衰退为主要特征的中枢神经系统疾病，是老年性痴呆主要原因之一。
随着人口老龄化的加剧，阿尔茨海默病的患病率逐渐增加，给家庭和社会带来了沉重的负担。
然而目前治疗阿尔茨海默病的药物仍然非常有限，对病情的缓解和治愈效果并不理想。
在这样的背景下，针对阿尔茨海默病展开新药的临床实验研究显得非常迫切和重要。
在本文中，我们将对最新的阿尔茨海默病新药临床实验研究进行介绍，探讨其研究意义和未来发展前景。
阿尔茨海默病的病因至今尚未完全明确，目前认为主要涉及脑内淀粉样蛋白β沉积、神经元炎症反应和氧化应激等多种因素。
针对以上病理生理特点的治疗策略成为了临床研究的重点之一。
这其中包括抗淀粉样蛋白药物、抗神经炎症药物以及抗氧化应激药物等。
近年来，一些药物研发公司和科研机构针对上述病理生理特点研发了一些针对性的新药，并进行了临床实验研究。
一种名为Aβ42抗体的药物在动物实验中表现出了显著的抑制淀粉样蛋白β沉积的效果，而且在初期的临床实验中也取得了一定的成效。
在针对神经元炎症反应的治疗策略也取得了一些进展。
一种名为NLRP3抑制剂的药物在动物实验中显示出了对神经炎症反应的抑制作用，而近期的临床实验也显示了一些积极的治疗效果。
还有一些针对氧化应激的新药物在临床实验中也取得了一定的成效。
这些药物大多是以抗氧化剂为主要成分，通过清除自由基和抑制氧化应激反应来发挥治疗作用。
尽管以上的药物研究在临床实验中取得了一些进展，但是目前仍面临着一些挑战。
阿尔茨海默病的病理机制十分复杂，且不同患者的病情表现各异，因此如何选择合适的治疗策略仍然是一个亟待解决的问题。
在临床实验中，药物的安全性和有效性是至关重要的，需要进行大规模的临床试验来验证其治疗效果和副作用。
阿尔茨海默病的早期诊断也是一项关键任务。
因为目前尚无有效的治疗手段，早期诊断可以帮助患者及时采取措施，延缓病情的发展，提高生活质量。
阿尔茨海默病新药的临床实验研究
阿尔茨海默病新药的临床实验研究阿尔茨海默病是一种常见的老年痴呆症，是一种进行性神经退化性疾病，其主要特征是记忆力减退、智力衰退和行为异常，最终会导致患者完全失去独立生活能力。
目前临床上尚无特效药物治疗阿尔茨海默病，但一些新的药物正在进行临床实验研究，为患者和家属带来了新的希望。
阿尔茨海默病的病因至今尚未完全明确，但与β-淀粉样蛋白的异常沉积密切相关。
目前对阿尔茨海默病的治疗主要是通过调整神经递质的平衡，以缓解症状并延缓病情进展。
这些治疗方法并不能阻止疾病的发展，对患者的生活质量和家庭的生活造成了巨大的负担。
针对这一问题，一些制药公司和研究机构开展了针对阿尔茨海默病的新药物临床实验研究。
一种被称为AD-101的新药引起了广泛的关注。
这种新药被认为具有独特的作用机制，可以通过调节神经递质的释放和代谢，减少β-淀粉样蛋白的沉积，从而延缓阿尔茨海默病的发展。
AD-101的临床实验研究已经进行了一段时间，取得了一些积极的成果。
在早期的I、II期临床试验中，AD-101显示出了较好的安全性和耐受性，且在一些症状上表现出了一定的疗效。
虽然这些结果仍需在更大规模的III期临床试验中进行验证，但已经为患者和家属带来了新的希望。
针对AD-101的III期临床试验目前正在全球范围内进行，旨在验证其安全性、有效性及长期疗效。
该临床试验计划纳入数千名患者，涵盖不同年龄、性别、病情严重程度和治疗过程等各种情况，以尽可能客观地评估这种新药的疗效。
除了AD-101外，还有一些其他针对阿尔茨海默病的新药物也在进行临床实验研究。
这些药物主要是通过调整神经递质的平衡、清除脑内的有害物质、保护神经细胞等方式来延缓疾病的发展。
这些新药物的出现为阿尔茨海默病的治疗带来了新的可能性，让患者和家属对未来充满了希望。
在进行新药物临床实验研究时，需要严格遵守伦理规范和法律法规，确保患者的权益和安全。
临床试验的每一步都需要经过严格的审查和监管，以确保试验过程的科学性和可靠性。
阿尔茨海默病创新药物临床试验中国专家共识解读(最全版)
阿尔茨海默病创新药物临床试验中国专家共识解读（最全版）阿尔茨海默病（Alzheimer's disease，AD）是一种原因未明的神经退行性疾病，以渐进性记忆障碍、认知功能丧失伴日常生活能力下降和行为改变为特征，其发病率随年龄增加而不断增高[1,2]。
AD是最常见的痴呆类型，占60%～80%。
《世界阿尔茨海默病2015报告》指出，到2050年全球AD患病人数将从目前的4 680万增加至1.315亿[3]。
痴呆及相关认知功能障碍疾病已成为全社会医疗支出及经济负担的重要原因之一，是全人类面临的重大的公共卫生事件。
近年来，AD发病机制研究虽无重大突破，但诊断标准有较大革新。
如由美国神经病学、语言障碍和卒中-老年痴呆和相关疾病学会工作组（NINCDS-ADRDA）诊断标准转变和倾向于美国国家老龄问题研究所-阿尔茨海默病协会（national institute on aging-Alzheimer's Association，NIA-AA）提出的IWG-2诊断标准。
该诊断标准不仅细化了AD的临床表型，强调临床前期AD（pre-clinical AD）的识别，而且将各类生物标志物（脑脊液Aβ、APOE基因型、MRI或淀粉样蛋白PET 扫描等）整合进诊断标准中，使其更适用于临床研究[4]。
目前对AD的治疗仍以改善临床症状为主，代表药物为多奈哌齐、加兰他敏、卡巴拉汀以及美金刚[5]。
对AD具有疾病修饰作用的新药研发已逐步成为抗AD的研究热点，这些药物包括抑制Aβ斑块形成或促进Aβ清除的药物、抑制Tau蛋白纤维缠结形成和促进Tau蛋白清除的药物（如β、γ分泌酶抑制剂或α分泌酶促进剂），以及针对Aβ和Tau蛋白的单/多克隆抗体等。
近年来，几项关于AD的大型药物临床试验（如首个抗Aβ单克隆疫苗AN1792[6]、针对Aβ及纤维缠结的单克隆抗体[7,8]以及γ分泌酶抑制剂Semagacestat[9]等），因不良反应、中期评价疗效不达标等原因而宣告失败。
治疗阿尔茨海默病药物临床试验技术指导
指导原则编号: 【】治疗阿尔茨海默病药物临床试验技术指导原则（第二稿）二○○七年三月目录一、概述............................................................................. ........................ 3 二、有效性和安全性评价要点. (5)（一）适应症定位 (5)（二）受试人群 (5)（三）有效性评价 (8)（四）安全性评价 (10)（五）临床试验的质量控制............................................................ 11 三、分期试验设计 .................................................................................. 11 （一）Ⅰ期临床试验： .................................................................... 11 （二）Ⅱ期临床试验........................................................................ 13 （三）Ⅲ期临床试验........................................................................ 15 四、预防和控制疾病进展药物的临床试验 .......................................... 16 （一）轻度认知功能损害（MCI）者的临床试验 ................................ 16 （二）控制疾病进展药物的临床试验..................................................17 五、缩略语 ............................................................................ .................. 17 六、参考文献 ............................................................................ .............. 19 七、著者 ............................................................................ ...................... 20 2治疗阿尔茨海默病药物临床试验技术指导原则一、概述痴呆是一种以认知功能缺损为核心症状的获得性临床综合征，如进行性记忆、思维、语言、行为和人格障碍等，可伴随精神和运动功能障碍，其认知损害的程度足以影响日常生活、社交或职业功能或与个人以前相比有显著下降。
阿尔茨海默综合症的药物研发和临床试验
阿尔茨海默综合症的药物研发和临床试验阿尔茨海默综合症（Alzheimer's disease）是一种常见的老年痴呆症，严重影响患者的记忆和认知能力。
随着人口老龄化趋势的加剧，阿尔茨海默综合症成为一个严峻的全球性挑战。
因此，药物研发和临床试验成为当前攻克阿尔茨海默综合症的重要任务。
通过药物研发，我们可以寻找到治疗阿尔茨海默综合症的可能途径和方法。
目前，研究人员主要关注两大方向：一是从改善阿尔茨海默综合症相关蛋白的代谢入手，二是通过抑制炎症反应来减轻疾病的发展。
在代谢方向上的研究，主要集中于β淀粉样蛋白（Aβ）和tau蛋白。
Aβ是阿尔茨海默综合症的主要病理特征之一，在大脑中会形成淀粉样斑块，破坏神经细胞的正常功能。
研究人员通过寻找能够抑制Aβ形成的药物，希望能够减少淀粉样斑块的积累，从而减缓疾病的进展。
除此之外，tau蛋白也被认为是阿尔茨海默综合症的另一个关键因素。
通过研发能够减少tau蛋白异常聚集的药物，也可能为阿尔茨海默综合症的治疗提供新的突破口。
另一方面，由于炎症反应在阿尔茨海默综合症的发展中起到重要作用，研究人员也致力于开发具有抗炎作用的药物。
这些药物可以通过抑制炎症因子的产生，减少细胞损伤和炎症反应的程度，从而通过改善细胞微环境来治疗阿尔茨海默综合症。
药物研发的过程需要经历严格的临床试验。
临床试验是确定药物安全性和有效性的关键步骤。
通常分为三个阶段进行，每个阶段都有严格的规定和要求。
第一阶段主要测试新药的耐受性和适宜剂量，第二阶段则对小规模试验患者进行进一步的安全性和疗效评估，第三阶段是最后的临床试验，通常包括大规模的、多中心的研究，以确定新药的疗效和安全性。
只有通过这些临床试验，新药才能取得上市许可，供患者使用。
然而，药物研发和临床试验并非一帆风顺。
阿尔茨海默综合症是一种复杂且难以治愈的疾病，药物的研发过程长且艰辛。
许多药物在临床试验中表现出良好的前景，但最终却因为各种原因无法达到预期效果。
艾斯能治疗阿尔茨海默病的临床及实验研究
艾斯能治疗阿尔茨海默病的临床及实验研究目的：艾斯能及高压氧单独或联合治疗老年性痴呆的临床疗效及艾斯能对患者TGF-β1的影响。
方法：86名受试者，随机分为两组，分为服用艾斯能组(42名)和吡啦西坦组（44名）。
起始剂量艾斯能1.5 mg，bid，早饭和晚飯时口服，用药时间为16周，每4周增加1.5 mg，bid；艾斯能组在治疗前1天和治疗结束后第2天清晨抽空腹静脉血3 ml。
结果：治疗前后艾斯能组MMSE评分有改善，吡啦西坦组无改善；治疗后两组比较艾斯能组疗效优于吡啦西坦组；服用艾斯能组在治疗后TGF-β1（生长转化因子）上升。
结论：艾斯能治疗老年性痴呆具有良好的疗效，应用艾斯能后痴呆患者TGF-β1增加。
标签：ΑD；TGF-β1；艾斯能老年时期发生的痴呆为老年期痴呆(elderly dementia, ED)。
按病因ED又可分为：以进行性、退行性临床和病理脑病为特征的老年性痴呆(alzheimer disease, ΑD)和由脑血管病所致的血管性痴呆(vascular dementia, VD) 。
阿尔茨海默病（AD）是老年人的常见病，随着人口老龄化，AD患病率逐渐上升。
其能影响患者的认知功能、记忆功能、语言功能、视空间功能、社会生活能力、个人生活自理能力和情感人格等，给患者、家庭和社会带来很大的负担。
为了观察艾斯能和高压氧对ΑD患者的临床疗效及治疗前后TGF-β1的变化，现报道如下：1 对象与方法1.1 试验对象符合DSM-IV（第四次修订诊断与统计手册）和NINCDS/ ADRDA（美国国立神经病及卒中研究所）制定的AD诊断标准、50岁以上阿尔茨海默病患者，共入组86名受试者，随机分为两组，分为服用艾斯能(42名)组和吡啦西坦组（44名）。
1.2 试验药物及给药方法艾斯能（重酒石酸卡巴拉汀）为口服胶囊，由诺华公司提供。
吡啦西坦为口服片剂，400 mg。
用药时间为16周，每4周随访1次。
起始剂量分别为艾斯能1.5 mg，bid，早饭和晚饭时口服；吡啦西坦800 mg，po，tid。
阿尔茨海默病临床实验指南
阿尔茨海默病临床实验指南第一节：引言阿尔茨海默病（Alzheimer's disease，AD）是一种神经系统退行性疾病，其主要症状包括记忆力丧失、认知功能下降和行为异常等。
随着人口老龄化问题的日益突出，AD对全球和社会的健康问题提出了重大挑战。
为了更好地推进AD的临床治疗和研究，本文将介绍针对AD 的临床实验指南。
第二节：研究对象的选择1. 严格的诊断标准：在选择研究对象时，应根据国际通行的AD诊断标准进行确诊，如DSM-5（Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition）和NINCDS-ADRDA（National Institute of Neurological and Communicative Disorders and Stroke-Alzheimer's Disease and Related Disorders Association）等标准。
2. 患者招募策略：应通过多渠道广泛招募研究对象，例如临床医疗机构、社区等，以确保研究样本的多样性和代表性。
第三节：实验设计与方法1. 综合治疗方案：将阿尔茨海默病患者分组，对照组采用当前临床常规治疗方案，实验组则采取综合治疗方案，包括药物治疗、心理康复、社会支持等，以评估不同治疗方式对患者的临床效果。
2. 结果评估指标：应根据患者自身表现和医学测试结果，包括认知评估、行为评估等，对实验组和对照组的疗效进行比较分析。
常用的评估工具有MMSE（Mini Mental State Examination）、ADAS-Cog （Alzheimer's Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale）等。
第四节：伦理和安全考虑1. 知情同意：在进行临床实验前，应充分告知患者和研究对象实验的目的、过程、风险和利益，并取得其知情同意书。
阿尔茨海默症的药物试验和新疗法
阿尔茨海默症的药物试验和新疗法阿尔茨海默症是一种进行性发展的神经系统退化性疾病，主要影响人的记忆和认知能力。
虽然目前尚无治愈阿尔茨海默症的方法，但药物试验和新疗法的研究正在取得一些进展，给患者和他们的家人带来了一些希望。
一、药物试验的重要性药物试验是研究新药物疗法对于阿尔茨海默症患者的效果的关键步骤。
它不仅为患者提供了得到新疗法的机会，还有助于科学家们深入了解疾病的机制，为发展治疗阿尔茨海默症的药物提供依据。
由于阿尔茨海默症的发病机制复杂，现有的药物治疗效果有限。
因此，寻找新的药物疗法对阿尔茨海默症患者的生活质量具有重要意义。
药物试验的目标是通过有效的药物治疗改善患者的症状，减缓疾病的进展，并延长患者的生存时间。
二、药物试验的挑战和进展药物试验对于阿尔茨海默症治疗的进展面临许多挑战。
首先，由于阿尔茨海默症是一种慢性疾病，疗效评估需要长时间的随访观察。
此外，患者的病情可能存在差异，药物的反应亦会有所不同，这增加了药物试验的复杂性。
然而，近年来，随着科学技术的进步，新的药物疗法正在受到广泛关注。
例如，研究人员通过调节人体内的β-淀粉样蛋白的产生，试图延缓阿尔茨海默症的发展。
另外，免疫疗法和基因治疗等新疗法也正在进行初步实验，潜力巨大。
三、新疗法的前景与应用除了药物试验，新疗法也成为阿尔茨海默症治疗中的重要研究领域。
例如，神经调节技术，如脑电刺激和深脑刺激等，通过刺激或调节大脑的活动来改善患者的认知能力。
这种疗法在一些患者中取得了积极的效果，进一步的研究可能会推动其临床应用。
另外，心理疗法也被广泛运用于阿尔茨海默症患者的治疗中。
认知行为疗法、音乐疗法和艺术疗法等可帮助患者保持社交联系，提高他们的生活质量。
这些非药物治疗方法的普及也在为阿尔茨海默症患者提供了更多的选择。
综上所述，阿尔茨海默症的药物试验和新疗法的研究正在走向前所未有的高度。
虽然我们仍然面临许多挑战，但通过长期的实验和临床试验，我们有望找到更好的治疗方案，改善患者的生活。
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指导原则编号:【】治疗阿尔茨海默病药物临床试验技术指导原则（第二稿）二○○七年三月目录一、概述.............................................................................. .. (3)二、有效性和安全性评价要点 (5)（一）适应症定位 (5)（二）受试人群 (5)（三）有效性评价 (8)（四）安全性评价 ............................................................................10（五）临床试验的质量控制 (11)三、分期试验设计 (11)（一）Ⅰ期临床试验： (11)（二）Ⅱ期临床试验 (13)（三）Ⅲ期临床试验 (15)四、预防和控制疾病进展药物的临床试验 (16)（一）轻度认知功能损害（MCI）者的临床试验 (16)（二）控制疾病进展药物的临床试验 (17)五、缩略语 ............................................................................. .. (17)六、参考文献 ............................................................................. . (19)七、著者 ............................................................................. (20)2治疗阿尔茨海默病药物临床试验技术指导原则一、概述痴呆是一种以认知功能缺损为核心症状的获得性临床综合征，如进行性记忆、思维、语言、行为和人格障碍等，可伴随精神和运动功能障碍，其认知损害的程度足以影响日常生活、社交或职业功能或与个人以前相比有显著下降。
痴呆的病因很多，病理生理过程复杂，其中常见的为阿尔茨海默病（AD）、血管性痴呆（VaD）和混合性痴呆。
阿尔茨海默病是一组病因未明的原发性退行性脑变性疾病。
多起病于老年期，病程缓慢且不可逆，临床上以智能损害为主，是老年常见病之一。
虽然目前尚无“抗痴呆”药物可以治愈此病，但是已有多种对症治疗药物用于临床，一些新的药物也处于研发阶段。
药物临床试验是药物研发中的一个重要环节，是一个目的性和逻辑性极强，并渐次推进的探索循证过程。
内容主要包括人体耐受性、药代动力学、药物相互作用、人体药效学、剂量效应探索、疗效确证研究等，按照试验的时间进程又可以分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期等几个阶段。
在试验进程中，每项试验均有其特定的目的和研究方法，同时各项试验之间又有着紧密的联系。
早期小规模试验的信息用于支持规模更大、目的性更强的后续试验，不同时期或同一时期进行的各项临床试验的信息互为补充，共同构成药物的安全有效性基础。
因此，为了高效地开发药物，临床试验的早期就应根据已经掌握的药物特性制定3适宜的总体开发计划，在计划中阐明每一项试验的目的、方法、预期结果，计划中应有适当的决策点，阶段性地根据获得的试验结果进行下一步研发决策。
治疗阿尔茨海默病药物的临床试验除了要遵循药物临床试验的一般规律以外，还要考虑到疾病和药物自身所具有的一些特点及其对临床试验的可能影响，例如：阿尔茨海默病病程长，疾病进展缓慢；部分患者短期内症状可能波动；疾病诊断和疗效判断缺乏实验室的证据；此类药物属于慢性疾病长期用药；主要用于老年人群；绝大部分是改善症状的药物，很难达到逆转病程的效果。
这些特点应在试验设计、实施和结果分析时予以充分考虑。
本指导原则旨在给阿尔茨海默病治疗药物临床试验设计、实施和评价提供指导。
文中重点讨论阿尔茨海默病治疗药物的临床试验相关要点，同时考虑到不同类型痴呆临床表现的相似性，对其它类型痴呆如血管性痴呆、混合性痴呆、帕金森病性痴呆等的临床试验也具有参考价值。
对于控制疾病进展类药物，以及预防药物，因为目前均处于研究和探索阶段，尚无成熟和公认的试验设计，本指导原则未进行充分的讨论。
对本指导原则的理解首先要基于临床试验的一般要求，包括相关法规的规定和《药物临床试验管理规范》以及业已发布的其它相关临床试验技术指导原则，如：《化学药物临床药代动力学研究技术指导原则》、《化学药物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则》等。
4本指导原则属于建议性的，不作为新药上市注册的强制性要求。
随着医学科学和医疗实践的发展，疾病诊断、治疗的手段会不断改进，药物临床试验的设计评价方法也会随之更新。
因而，本指导原则的观点为阶段性的，如果随着医学科学的发展出现了更加科学合理和公认的方法，，也可以采用，但需提供相关依据。
二、有效性和安全性评价要点（一）适应症定位阿尔茨海默病进行药物干预的目的主要有三种：改善症状、控制疾病进展和初级预防。
阿尔茨海默病的临床分级按照严重程度又可以分为轻度、中度、重度等级别，轻、中度患者与重度患者在对治疗的反应和预后等方面差异较大，疗效判断所使用的神经心理测查和临床评定量表也不同。
因此，一个药物在准备进行临床试验时，一定要有明确的定位：是用于改善症状，还是控制疾病进展或预防；是用于轻中度患者，还是用于重度患者。
然后根据其具体定位选择相应的受试者进行临床试验，试验方案也需根据阿尔茨海默病的临床分级及药物的靶向作用进行设计。
（二）受试人群1.诊断阿尔茨海默病主要依赖于临床诊断，目前CCMD-3、ICD－10、 DSM-5Ⅳ和NINCDS-ADRDA等诊断标准都用于诊断阿尔茨海默病，但根据NINCDS-ADRDA标准所诊断的很可能阿尔茨海默病更适用于证实药物疗效。
临床试验中建议使用NINCDS-ADRDA 或DSM-Ⅳ进行诊断。
在诊断阿尔茨海默病之前，需排除其它原因导致的痴呆在进行排除诊断时，要特别注意排除以下的情况：（1）其它脑器质性疾病：血管性痴呆、帕金森病痴呆、路易体痴呆、脑外伤性痴呆、硬膜下血肿、交通性脑积水、脑肿瘤、中枢神经系统感染（如脑炎、艾滋病、梅毒等）等。
（2）重要的躯体疾病：肝性脑病、肺性脑病、乏氧性脑病等。
（3）营养代谢疾病以及内分泌紊乱：甲状腺疾病、甲状旁腺疾病以及维生素或其它元素缺乏症等。
（4）中毒性脑病：药物中毒、酒精中毒、一氧化碳中毒。
（5）精神疾病：抑郁症性假性痴呆。
推荐使用以下检查方法进行排除诊断：（1） HIS量表和NINDS AIREN（1993）标准以排除血管性痴呆；（2）近期颅脑影像学检查，如CT或MRI以排除主要的器质性脑病；（3）血液检查排除感染、内分泌和其它系统疾病；（4）使用抑郁症量表（如汉密尔顿抑郁量表，HDS）排除抑郁症。
（5）为排除药物滥用，详细采集病史和必要的实验室检查，重6点排除镇静催眠药、酒精、鸦片及其它镇静剂和违禁药物。
2．区分疾病严重程度建议使用简单的筛选测试对病人的痴呆严重程度进行评定，例如“简易精神状态检查”（MMSE），也可以联合使用MMSE＋GDS/CDR进行病情严重程度的判断，以增加其准确性。
使用其它测试方法进行严重程度的评定也是允许的，但无论使用何种方法，都应对所用的方法进行详细说明，包括方法的验证过程和具体分度标准等。
特别注意，对于MMSE等工具，不同教育背景的患者，评价其严重程度的分值会不一样，对此应有详细说明并严格执行。
3.选择受试者诊断标准明确以后，还要进一步制定纳入标准、排除标准、剔除标准以及试验终止标准等。
纳入标准包括诊断标准、年龄、疾病严重程度等内容，病人应能够配合检查，照料者应能参与试验的整个观察期。
排除标准应明确对合并疾病、合并用药、已有治疗等的要求。
应该详细描述试验的纳入标准、排除标准、辅助检查、检查和评价的方法。
为保证临床试验的质量，应设臵一定的筛选期、清洗期，消除先前用药的影响，对病人的情况进行基线评价，注意排除病情不稳定，短期内波动幅度较大的病人。
也可以使用安慰剂进行清洗并评价病人的依从性。
7（三）有效性评价阿尔茨海默病治疗的主要目标是：改善症状、控制疾病的进展、进行疾病的初级预防。
当前的治疗主要是改善症状。
对于改善症状的药物应该从以下几个方面进行评价：（1）认知功能评价；（2）整体评价；（3）日常生活能力评价；（4）精神行为评价。
在评价的每一个方面，都应指定一个测试工具做为评价指标。
这些测试工具应经过验证，有足够的信度和效度，以利方便可靠地解释结果。
因为病人的症状表现是多方面的，病人自我表述的能力很差，目前还没有一种单一的测试能够涵盖阿尔茨海默病如此宽泛不同的临床表现，亲属或医护人员评价又存在着偏倚的风险。
所以，进行疗效评价时，一般需要上述多个方面同时进行评价，各方面互为补充，互相印证。
其中，认知功能的评价是主要疗效指标。
因而，首先要取得认知功能的改善，这种改善要显示出统计学差异。
继之以其它评价进一步证实治疗的效果。
其它方面的变化如整体评价和日常生活能力评价应与认知的改善取得一致性结果。
常用的测试工具如下：1. 受试者认知功能评价认知的测试包括记忆、语言、失认、失用和执行功能。
认知领域比较局限和简单的认知筛查量表（如MMSE 等）不能作为疗效评估的主要工具。
阿尔茨海默病评价量表－认知部分（ADAS-Cog）是国际上8比较公认的用于评价轻、中度阿尔茨海默病认知功能的测试工具，应用广泛。
严重障碍量表（SIB）适用于重度阿尔茨海默病认知功能的评价。
2. 整体评价整体评价应由对阿尔茨海默病有丰富经验的临床医师做出。
临床整体评价可以作为有效性指标之一，用于评价药物改善认知的效果与临床的关联性。
此类量表有临床总体印象量表（CGI）、基于医生访视的印象变化量表（CIBIC-plus）等，均可选择使用。
3. 日常生活能力评价日常生活能力量表（ADL）可用于评价药物对日常生活能力改善的影响，包括工具性日常生活能力（IADL）和躯体自理量表（PSMS）两个方面，通常由经常接触病人的医护人员和照料者完成，有多种版本可以选择使用。
注意重度阿尔茨海默病的日常生活能力评价应该另选相应的评定量表，如ADCS-ADL-severe。
日常生活能力评价受多种因素，如年龄、视、听或运动功能障碍，躯体疾病，情绪低落等的影响，因此对其结果的解释应慎重。
4. 精神行为评价痴呆患者常伴有精神行为的异常，这方面的变化也能反映药物的疗效，建议进行精神行为的评价。
这方面的量表很多，如神经精神症9状问卷（NPI）、阿尔茨海默病行为病理评定量表（BEHAVE-AD）等。
（四）安全性评价安全性评价与其它药物的临床试验基本是一致的：对所有不良事件都应完整记录，对因不良反应脱落、严重不良事件、治疗期间的死亡应分别进行单独的分析。
对于任何药物过量，都应该收集病人的详细临床资料，包括临床特点、治疗手段、转归等信息。