回顾性临床研究的设计和数据分析 PPT
临床研究中的历史对照与回顾性研究设计
临床研究中的历史对照与回顾性研究设计临床研究是医学领域中重要的科学方法之一，旨在评估新药、治疗方法或医疗策略的安全性和有效性。
历史对照与回顾性研究设计是其中两种常用的研究设计方法。
本文将对这两种研究设计方法进行详细介绍和分析。
一、历史对照研究设计历史对照研究设计是一种通过比较不同时间点或者不同群体之间的数据来评估治疗效果的方法。
它使用过去已知的数据作为对照组，与当前的数据进行对比来评估新的干预方法。
历史对照研究设计具有一定的优势和局限性。
优势：首先，历史对照研究设计可以减少实验的时间和费用，因为它使用过去已有的数据而不需要进行新的实验。
其次，历史对照研究设计可以在很短的时间内获取大量的数据，从而增加了研究的统计学能力。
最后，历史对照研究设计在评估罕见病或者特定人群影响时具有一定的优势，因为通过对比过去和现在的数据，可以得出更可靠的结论。
局限性：然而，历史对照研究设计也存在一些限制。
首先，由于使用的是过去的数据，可能存在信息的不完整或者错漏，从而对研究结果产生影响。
其次，由于历史对照研究设计本质上是一种观察性研究，很难排除其他干扰因素对研究结果的影响。
最后，历史对照研究设计可能会存在选择偏倚，即对照组和实验组的特征不完全相同，从而影响了研究结果的可靠性。
二、回顾性研究设计回顾性研究设计是一种在临床研究中常用的研究方法，旨在通过分析历史数据来评估某种干预措施的效果。
回顾性研究设计通过对已有的数据进行搜集、整理和分析，来识别某种因素与疾病发生之间的关联性。
回顾性研究设计具有一定的优势和局限性。
优势：首先，回顾性研究设计可以利用已有的数据，无需进行新的实验，从而节省时间和经济成本。
其次，回顾性研究设计可以收集到大量的数据，提高研究的统计学能力。
最后，回顾性研究设计对于研究罕见病或者特定人群具有一定优势，因为通过分析历史数据可以得出可靠的结论。
局限性：然而，回顾性研究设计也存在一些限制。
首先，由于回顾性研究设计使用的是已有的数据，可能存在信息的不完整或者不准确。
临床流行病学和循证医学ppt
临床流行病学的主要任务包括描述疾病的分布特点，分析疾 病的影响因素，评估疾病的危险因素，为疾病的预防和治疗 提供科学依据。
临床流行病学发展史及现状
临床流行病学的发展史
自20世纪70年代开始，临床流行病学逐渐发展成为一门独立的学科。
临床流行病学的现状
目前，临床流行病学已经在全球范围内得到了广泛的应用和推广，成为医学 领域中的重要学科之一。
传统医学与循证医学的结合
尽管传统医学存在局限性，但循证医学并不意味着要完全取代传统医 学。在实践中，应该将传统医学与循证医学相结合，以充分发挥两者 的优势，更好地为患者服务。
05
循证医学证据的来源与评价
循证医学证据的来源
随机对照试验
高质量的随机对照试验可以提供最佳的 证据，但可能存在伦理、成本和时间限 制。
临床流行病学和循证医学 ppt
contents
目录
• 临床流行病学简介 • 临床流行病学研究方法 • 临床流行病学实践 • 循证医学概念及发展历程 • 循证医学证据的来源与评价 • 临床决策与循证医学
01
临床流行病学简介
临床流行病学的定义和任务
临床流行病学的定义
临床流行病学是一种应用流行病学方法，研究疾病在人群中 的分布特征和影响因素，为临床实践提供科学决策和干预依 据的学科。
数据管理
建立数据库、数据清理与准备、数据质量评估。
病因推断与验证
01
病因推断
根据流行病学调查和实验数据，推断疾病的原因。
02
因果推断标准
根据证据强度、一致性、接近性、简单性等标准进行因果推断。
03
病因验证
通过实验或观察研究，对病因进行验证和确认。
回顾性研究临床实验
回顾性研究临床实验在医学研究领域，临床实验扮演着至关重要的角色，它是评估新药物、治疗方法或治疗策略在实际临床应用中的有效性和安全性的基础。
临床实验的设计和执行都需要经过严密的规划和监控，以确保其科学性和可靠性。
然而，在某些情况下，研究者可能会利用回顾性研究方法来评估特定的疾病、药物或治疗方案的效果。
本文将探讨回顾性研究临床实验的特点、优势和局限性。
回顾性研究临床实验是指研究者对已经发生的临床事件进行观察和分析。
该方法主要依赖于收集和分析现有的医疗记录、病历或数据库，以获取与所研究问题相关的信息。
与前瞻性研究相比，回顾性研究有其独特的特点。
首先，回顾性研究具有时间和成本效益高的特点。
由于已经存在的数据和信息，研究者可以在较短的时间内完成数据收集和分析，同时减少实际的研究成本。
这使得回顾性研究在研究问题较大、涉及到大量的患者样本或长时间跟踪的情况下更加可行。
其次，回顾性研究能够提供大量的观察数据，涉及广泛的参与者群体。
由于回顾性研究利用已有的数据，研究者可以在实际临床实践中获取到更多的患者样本，涵盖不同的年龄、性别、疾病等因素。
这使得回顾性研究在研究人口统计学特征和患者表现的相关性方面具有一定的优势。
然而，回顾性研究也存在一些局限性和挑战。
首先，由于数据是事后收集的，研究者对数据的质量和准确性具有较小的控制能力。
这可能导致数据的误差和不确定性，从而影响研究的可靠性和解释性。
其次，由于回顾性研究没有严格控制的干预和随机分配，研究结果可能受到其他因素的干扰和混杂的影响，难以确定因果关系。
此外，回顾性研究还存在选择性偏倚和信息偏倚的风险，可能导致结果的错误解读和误导。
因此，在进行回顾性研究临床实验时，研究者应该充分了解其特点和局限性，并采取相应的研究方法和统计分析来降低偏差和提高研究的可靠性。
同时，研究者还需要注意数据的来源和准确性，确保数据的质量和一致性。
此外，结果的解释应该基于其他研究的支持和相关证据，以增加研究结果的可靠性和推广性。
医学科研设计概述ppt课件
DeptY. oHueralctohmstpaatnisyticssloTgMaUn
科学研究的程序
假 说 的 提 出
文 献 检 索
课 题 论 证
实观调 验察查
科研选题
实施方法
总结归纳
科研设计
统计分析
专统 业计 设设 计计
DeptY. oHueralctohmstpaatnisyticssloTgMaUn
DeptY. oHueralctohmstpaatnisyticssloTgMaUn
Email：luwenli@
DeptY. oHueralctohmstpaatnisyticssloTgMaUn
医学科研设计分类
Algorithm for classification of types of clinical research
THE LANCET 2002;359:57- 61
Or intervention
Your company slogan
医学科研设计分类
对研究对象是否施加干预
实验性研究 观察性研究
数据管理
统计描述
数据分析
统计推断
DeptY. oHueralctohmstpaatnisyticssloTgMaUn
数据分析
统计描述： 统计量的选择
统计推断： 参数估计
统计推断：假设检验 1. 分析目的 2. 设计方案 3. 资料类型 4. 解释变量与反应变
量的个数 5. 样本含量 6. 应用条件
医学科研设计 概述
Study design for medical research & data analysis
Table of Contents
临床研究设计与分析讲解共38页文档
11、获得的成功越大，就越令人高兴 。野心 是使人 勤奋的 原因， 节制使 人枯萎 。 12、不问收获，只问耕耘。如同种树 ，先有 根茎， 再有枝 叶，尔 后花实 ，好好 劳动， 不要想 太多， 那样只 会使人 胆孝懒 惰，因 为不实 践，甚 至不接 触社会 ，难道 你是野 人。(名 言网) 13、不怕，不悔(虽然只有四个字，但 常看常 新。 14、我在心里默默地为每一个人祝福 。我爱 自己， 我用清 洁与节 制来珍 惜我的 身体， 我用智 慧和知 识充实 我的头 脑。 15、这世上的一切都借希望而完成。 农夫不 会播下 一粒玉 米，如 果他不 曾希望 它长成 种籽； 单身汉 不会娶 妻，如 果他不 曾希望 有小孩 ；商人 或手艺 人不会 工作， 如果他 不曾希 望因此 而有收 益。-- 马钉心灵的最软弱无力。——斯宾诺莎 7、自知之明是最难得的知识。——西班牙 8、勇气通往天堂，怯懦通往地狱。——塞内加 9、有时候读书是一种巧妙地避开思考的方法。——赫尔普斯 10、阅读一切好书如同和过去最杰出的人谈话。——笛卡儿
Thank you
临床医学中的医学研究设计与数据分析
临床医学中的医学研究设计与数据分析近年来，随着医学科技的不断发展，临床医学研究在改善疾病诊断和治疗方面起着越来越重要的作用。
而一个优秀的医学研究必然离不开合理的研究设计和准确的数据分析。
本文将从实验设计、样本选择、统计方法等角度探讨临床医学中医学研究设计与数据分析的重要性和方法。
一、研究设计的重要性研究设计是医学研究的基础。
一个合理的研究设计可以有效减少偏倚并提高研究结果的可靠性。
在临床医学中，常见的研究设计包括前瞻性研究、回顾性研究、随机对照试验等。
每种研究设计都有其适用的情况和优缺点，研究者应根据具体研究目的选择合适的设计。
1. 前瞻性研究前瞻性研究是指在研究开始时就制定好研究计划，并随着时间的推移不断收集数据。
这种设计可以有效避免因回顾性研究而引入的记忆偏倚，同时也能探索原因和效应之间的因果关系。
前瞻性研究可以通过队列研究或干预实验来进行。
2. 回顾性研究回顾性研究是指根据病例记录或调查问卷等已存在的数据进行研究。
这种设计相对简单和快捷，适用于研究发病率较低的疾病或需要长时间跟踪观察的情况。
然而，由于回顾性研究是建立在已有数据的基础上，存在信息获取的不全面性和难以控制其他潜在变量的问题。
3. 随机对照试验随机对照试验是医学研究中最可靠的证据来源，可以排除其他潜在干扰因素对研究结果的影响。
研究者通过随机分配受试者到试验组和对照组，比较两组间的疗效或治疗效果。
随机对照试验需要严格遵循伦理原则，并进行有效的盲法控制，以保证结果的真实性。
二、样本选择与数据收集样本选择和数据收集是医学研究过程中至关重要的一步。
在选择样本时，研究者需要考虑样本的代表性、样本量的确定以及采样方法等。
样本选择的不合理会导致结果的偏倚，因此需要根据研究目的和研究设计来确定合适的样本选择方法。
在数据收集方面，研究者需要确保数据的准确性、完整性和一致性。
为此，可以采用标准化的调查问卷、流程或仪器来收集数据，并进行必要的数据校验和清洗工作。
回顾性研究
回顾性研究
前瞻性研究
☆概念
前瞻性研究是研究者根据选题和设计的要求而进行的研究，通过将欲研究的因素给予受试
者，目的是要由此产生出可以得出适当结论的资料，使研究结果能回答所提出问题的书面总
结论，包括实验(实验)研究论文、技术研究论文、疗效观察论文和流行病学调查报告等。
☆特征
（1）先有研究方案（确定研究内容）后实施，有明确的研究目的，周密的研究计划，合理
的观察指标，并严格按设计要求详细记录临床资料；
（2）可明确研究的因果关系，且因在前，果在后；
（3）遵循随机、对照、重复三原则，随机选择研究对象；
（4）研究时无明确数据，结果具有未知性，多与研究者的研究方法、条件、设备等因素有
关。
回顾性研究
☆概念
回顾性研究是从以往临床工作积累的病例资料中，选择某一时期同类临床资料进行整理、分
析，以从中总结经验、找出规律、指导实践的研究，包括临床案例分析论文、临床经验总结
论文、新技术应用论文、案例讨论论文和案例报告。
☆特征
（1）先有研究结果，由果推因，回顾性总结研究内容；
（2）数据资料获取难以采用盲法、难以遵循随机原则；
（3）研究对象分组主要依据不同的研究方法；
（4）没有研究者的预先干预，研究结果难免存在偏倚，质量控制主要在于避免非随机化、
除干扰因素外其他干预因素造成的偏倚；
（5）从回顾性研究中可以发现以往临床工作中取得的成就，也可以发现临床工作中存在的
问题，为前瞻性研究提供课题，并能显示出某些病变自然进程的规律，提示前瞻性研究的方
向和重点。
回顾性研究
回顾性研究回顾性研究是一种研究设计，旨在回顾过去的数据和信息，以评估某个假设或现象的关系和影响。
与前瞻性研究相比，回顾性研究更侧重于回顾过去的经验和观察，而非主动干预或控制实验条件。
在许多领域，包括医学、社会科学和教育等，回顾性研究被广泛运用来解决问题和获得洞见。
主要特点回顾性研究的主要特点包括以下几个方面：1.数据回顾：回顾性研究的核心是对过去的数据和信息进行回顾和分析。
研究者可以收集已有的数据，如医疗记录、问卷调查结果或文献资料等，或是根据现存的档案、数据库等进行分析。
通过回顾过去的数据，研究者可以探索不同因素之间的关系和趋势。
2.观察性研究：与实验性研究不同，回顾性研究通常是一种观察性研究。
研究者不干预研究对象或改变实验条件，而是通过观察和分析现有数据来获取结论。
这使得回顾性研究更加自然、真实地反映真实世界中的情况。
3.探索性研究：回顾性研究常常用于探索和生成新的研究假设。
通过回顾过去的数据，研究者可以发现新的关联和趋势，为进一步的研究提供线索。
在某些情况下，回顾性研究也可以用于验证已有的假设和理论。
设计和方法回顾性研究的设计和方法可以根据具体的研究问题和数据类型而变化，但通常包括以下几个步骤：1.问题定义：研究者首先需要明确研究的问题和目的。
问题的明确性和具体性对于回顾性研究的成功非常重要，因为研究者需要明确他们想要回答的问题，并确定相应的变量和数据类型。
2.数据收集：回顾性研究的数据可以从多个来源收集，如档案记录、数据库、问卷调查或文献资料等。
研究者需要确定适当的数据收集方法，并确保数据的准确性和完整性。
3.数据分析：在回顾性研究中，数据分析是一个关键的步骤。
研究者需要选择合适的统计方法来分析数据，并从中获得有意义的结果。
常用的数据分析方法包括描述性统计、相关性分析、回归分析等。
4.结果解释：在分析完数据后，研究者需要解释结果并得出结论。
他们需要回答研究问题并解释结果的可靠性和意义。
同时，研究者还应考虑潜在的偏差和限制，并提出未来研究的建议。
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对照组的选择
• 除了暴露因素外，应与暴露组相似
• 内部对照
– 从同一地点，同一时间内选择。如从同一家医 院，在同一个时间段内选择
• 外部对照
– 不同地点，不同时间 – 需要更强的相似性假设
暴露组与对照组的可比性
•观察性研究的特性决定了暴露组与对照组是 不可比的
– 基线的背景风险不同（选择性入组） – 脱落者与在访者的背景风险不同（选择性脱落）
– 所有的non-case均选为control – 相关因素分析（OR）
• 信息偏倚（暴露信息不准确）
– 回顾性的数据收集方式
• 回忆偏倚 • 研究者引入的偏倚
• 混杂
– 风险因素数据不完整或缺失
病例对照研究中的 偏倚与混杂的控制
• 较队列研究更难控制 • 可用的方法
– 配对 – 尽可能收集风险因素 – 使用客观测量结果 – 分析：分层、多因素分析
• 承认其存在以及研究的局限性
– 研究结局不应影响暴露状态的判断 – 暴露状态不应影响研究结局的判断
•观察性研究中不存在完全的独立与客观
•测量的误差会影响研究结果，无法校正
“信息偏倚”
回顾性队列研究中的 选择性偏移与信息偏移
• 选择性偏移
– 选择性入组和脱落 – 回顾性数据的完整性
• 信息偏移
– 回顾性数据的准确性 – 回忆的准确性 – 暴露状态对结局的影响相对较小
回顾性临床研究的设计 和数据分析
前瞻性 vs.回顾性
• 时间顺序性
– 研究问题 vs. 数据收集 – 暴露因素 vs. 研究结局
• 数据的分析永远是回顾性的 • 数据的产生永远是前瞻性的
常见的回顾性研究设计
• 一般为观察性研究 • 回顾性队列研究（因 → 果） • 病例对照研究（ 果 → 因） • 横断面研究
暴露因素测量
• 问卷：吸烟、饮酒、家族史…… • 采集血样进行基因分析
Yisheng Wei, et al. Int. J. Cancer: 125, 1876–1883 (2009)
横断面研究
• 了解某种疾病或状态 在特定时间、某个人 群中的分布状态（流 行率）
流行率＝
＋
横断面研究
• 特殊的病例对照研究
• 对照的选择不受暴露因素的影响 • 除了暴露因素外，对照应与病例类似 • 病例对照比例：1:1～1:4
判断暴露状态
• 往往是回顾性的
– 基于已有病例档案（完整性？） – 基于回忆（准确性？）
病例对照研究中的 偏倚与混杂
• 选择性偏倚
– 不恰当的选择对照（受暴露状态的影响） – 病例与对照来自不同人群
队列研究的设计要素
一组人 确定研究人群
从暴露
确定暴露因素
时间轴 前进
随访起止点
到结局
确定研究终点
随访
• 起点：
– 暴露或者风险发生的起点
– 过去的某个时间点
• 终点：
– 事件发生 – 失访或脱落
过去的某个时间点
– 研究结束
现在 or 过去的某 个时间点
确定研究人群
• 目标人群 • 源人群 • 研究人群
队列研究
一组人
前进
时间轴
暴露
结局
前瞻性 现在
队列研究
一组人
前进
回顾性 现在
时间轴
暴露
结局
因→果
队列研究 可以回答哪些问题？
• 疾病（事件）的发生情况：发生率
• 疾病（状态）的流行或分布：百分数
• 疾病（事件、状态）发生、流行和分布的 影响因素：比（Hazard Ratio, Rate Ratio）
•忽略这种不同会影响我们对结果的解读
“选择性偏倚”
举例：死亡率指标
“二、三级综合医院医疗服务能力标准”征求意见稿
住院患者死亡率 住院手术死亡率
三级医院
≤0.8%
≤1.4‰
二级医院
≤0.4%
≤0.28‰
“差异”的校正和控制
• 研究设计上
• 选择内部对照 • 尽可能收集风险因素
• 研究实施上
• 减少因失访导致的信息缺失
病例对照研究
病例对照研究
病例
病例对照研究
病例 对照
结局
病例： 对照：
暴露
Odds Ratio （OR）
病例 对照
暴露
4
病例
2
对照
非暴露
2
4
OR=
病例对照研究 可以回答哪些问题？
• 疾病或状态的影响因素（比较性问题）
– 保护因素 – 风险因素 – 唯一的产出：OR
病例对照研究的设计要素
• 确定研究问题 • 确定研究人群
• 研究问题：
– MKK4基因多态性与结直肠癌的相关性
• 研究设计：
– 病例对照
病例与对照的选择
• 病例
– 2002年6月－2008年12月 – 广州地区6所医院 – 706名组织病理学确诊CRC患者
• 对照
– 相同时间段 – 广州地区健康体检人群 – 随机选择723名无CRC研究对象 – 年龄、性别配对 Yisheng Wei, et al. Int. J. Cancer: 125, 1876–1883 (2009)
从研究起点（过去）进行选择
目标人群
希望进行结果推广的人群
源人群
进行研究对象招募的人群
研究人群
实际入组研究人群
确定暴露状态
• 根据研究对象在研究起点（过去）的暴露 状态而确定的
– 暴露组 – 对照组
• 根据研究问题清晰定义
– 有/无（治疗方案） – 按暴露程度（剂量） – 按暴露的Pattern（顺序）
– 病例的选择 – 对照的选择
• 判断暴露状态
病例的选择
• 理论上，人群中所有病例均应作为case
• 实际中，选择部分病例作为case
• 一般选择新发病例而非既往病例
– 不同时期的诊断水平存在差异
对照的选择
• 在选择时没有发生研究结局 • 与病例来自同一人群
– 如果发生了研究结局，那么对照符合病例的入 选标准
关于失访
• 观察性研究的失访无法避免 • 对临床研究的影响
– 减少了样本量，降低研究的效力 – 造成选择性偏倚
• 应对措施
– 补充数据，减少失访造成的信息缺失 – 接受现实、评估可能的影响、谨慎解读结果
病例对照研究
• 研究结局（果） → 暴露状态（因）
– Step 1: 根据结局确定“病例”与“对照” – Step 2: 确定各自的暴露状态 – Step 3: 计算
• 数据分析上 • 结果解读上
• 分层分析 • 多变量分析 • 谨慎，避免结论性的论断
队列研究的终点/结局
• 事件的发生（已知）
– Time-to-event (OS, PFS) – Disease incidence
• 随访终点（已知）
• 一个队列研究可观察多个研究结局
结局和暴露状态的测量
•基本原则：独立与客观