第一章 绪论

吸烟与肺癌研究

二次大战后不久（1948），医生Richard Doll 和统计学 家Austin Bradford Hill 两位爵士领导了关于吸烟与肺 癌的创新性研究。

1948年4月-1949年10月期间，以伦敦20所医院的709位肺癌 住院病人为病例、同时对每一位肺癌病人在同一所医院寻找 一位同性别，年龄差别不超过5岁的非癌症病人作为对照， 询问有关他们吸烟的问题，发现病例组吸烟量较对照组大。 1951年向所有注册的英国医生约60000人发出关于吸烟的问 卷，收回约40000分，然后通过死亡登记获取他们的死亡和 死亡原因等信息。1964年报告了10年追踪的结果，肺癌死亡 率与每天吸烟量存在剂量-反应关系。1974年和1994年又分 别报告了20年和40年追踪的结果，均存在类似的剂量-反应 关系

医疗是概率论应用的一个重要领域 随着观察数的增多，有效的治疗方法会充分显示出来 应该在概率的基础上评价医学治疗 可以通过清点产生良好反应的次数来确定一种治疗效 果；若成功率高，便认为是有效的。 应用概率计算，医疗才能成为一门真正科学

医生Philippe Pinel (1745-1826)


统计学与医学统计学的开端

Major Greenwood (1880-1949)：主修医学， 是Pearson培养的，既懂医学又懂统计的医 学统计学家(medical statistician)

1903年伦敦大学Lister预防医学研究所创建了 第一个统计系，由Greenwood领导，主要处理 流行病学和病理学问题
队列研究

病例对照研究
第三节
统计学的若干概念
（重点掌握）
统计学的若干概念
一、总体和样本

总体（Population)：总体是根据研究目的确定的同 质（大同小异）观察单位的全体，更确切地说，是 同质的所有观察单位某种变量值的集合。

目标总体与研究总体 有限总体（finite population）与无限总体(infinite population)
定量变量（quantitative variable）

定量变量，亦称计量资料或数值变量：其变量值 是定量的，表现为数值大小，一般有度量衡单位。

离散型变量(discrete variable)：只能取整数值。

例如，一月中的手术病人数，一年里的新生儿数 常借用连续性变量的方法来分析

连续型变量(continuous variable)：可以取实数 轴上的任何数值。

样本(Sample)：样本是从总体中随机抽取的、具有 代表性的部分观察单位，其实测值的集合。
统计学的若干概念

抽样(sampling)：从研究总体中抽取一部分个体


随机抽样：即按随机化原则抽取样本（总体中每一个观察单 位都有同等的机会被选入到样本中来），样本有代表性的。 样本含量或样本大小（sample size）：样本包含的观察单位 数，也称样本例数。

由于Galton和Pearson等英国生物计量学派的工作， 使统计学从简单的社会统计转变为应用数学的科学 Galton


将高斯的误差定律应用于人类智力的研究，不仅关注 均数本身，还关注分布和变异
统计学与医学统计学的开端

Karl Pearson： Galton的学生，现代统计学之父， 开创了统计方法学。



医学统计学的学习方法
重点要求

理解基本概念 统计指标和统计方法的应用条件，结果 的意义 简单的计算要了解，复杂的计算，对于 计算机的计算结果会阅读、解释和表达

第一节 医学中统计思维的进化
一、Laplace的远见与Louis的实践

法国数学家Pierre-Simon Laplace (1749-1827)
统计学与医学统计学的开端

Raymond Pearl (1879-1940) ：美国，主 修生物学，Pearson培养的医学统计学家

1918年担任Johns Hopkins（约翰霍普金斯大 学）公共卫生学院生物统计和生命统计教授 以及医院的统计学家 认为现代医院产生的数据必须有统计学专家 参与分析，以确保医学研究科学化

ห้องสมุดไป่ตู้

识别变量的类型非常重要 不同类型的变量资料，其统计分析方法（统计描述和 统计推断）不同。
定性变量

分类变量(categorical variable)或名义变量，亦称 计数资料：其变量值（或称分类变量的水平）是定性 的，表现为互不相容的类别或属性。

二分类变量(binary variable)，也称为0-1变量，或假 变量（dummy variable ）、哑变量

将统计学从描述性统计学改变为推断性统计学。 相关与回归、2检验、P-值等假设检验和统计决策理论都 是由他奠定的。 1894年，开出了第一门统计学理论高级课程。使伦敦大学 成为1920年之前现代统计学教育的唯一场所 确信统计分析可以为植物、动物和人类生命的许多问题提 供答案


统计学与医学统计学的开端
统计学在医学研究中的重要性

统计学思维和方法已渗透到医学研究和卫生决策之中

生物医学实验、临床试验、流行病学调查和公共卫生管理都 要寻求统计学家的合作 医学科研基金申请要求有统计学家参与合作，计划书必须包 含详尽的统计设计与分析 新药开发和报批必须依法执行统计学准则，递交统计学报告 公共卫生项目的确立和验收，必须基于抽样调查的数据和完 善的评价体系 医学杂志发布统计学指南，邀请统计学家审稿，严控论文的 统计学缺陷
四、参数和统计量

参数(Parameter)：描述总体分布数量特征的统计指 标值（总体统计指标值），其大小是客观存在的，但 往往是未知的，需要通过样本资料来估计。 统计量(Statistic)：由观察资料（样本资料）计算 出来的量（样本统计指标值） 称为统计量 (statistic)。是对总体参数的估计。
BP(Kpa)： 血型：A、B、O、AB型
检验结果： 阳性、阴性 -、+、++、+++ 治疗结果： 治愈、未愈 治愈、显效、好转、无效
变量类型的转换
变量只能由高级向低级转化： 定量→有序→二分类 不能作相反方向的转化。
定量变量包含的信息量更大
统计学的若干概念
同一总体的个体值之间的差异具规律性，常用统计模型 （正态分布、二项分布等）来反映变量值的分布规律性，这 些分布可以由若干参数来确定。

统计学的若干概念

参数估计：由样本统计量估计总体参数。 抽样误差(sampling error)：由抽样而造成 的样本统计指标（统计量）与总体统计指标 （参数）之差。
统计学的若干概念

概率（Probability）：是描述某随机事件A发生的 可能性大小的量，记为P(A)。概率的范围是在0～1 之间，即0≤P≤1

Ronald A. Fisher爵士 (1890-1962)：

现代统计学的奠基人之一，被公认为是几乎独立地奠定 现代统计学基础的天才 对科学的主要贡献是利用随机化做实验，从而在统计分 析中可以考虑数据的变异性。提出了减弱误差的三项原 则：重复、随机化和适当地组织实验 发展了实验设计和分析的统计方法，认为统计分析和实 验设计是实验研究所必需的
从第一个随机化有对照的临床试验到法制化

美国人1954年实施了人类历史上最大规模、花费最多 的一项临床试验，评价索尔克（Salk）疫苗预防小儿 麻痹或死于脊髓灰质炎的效果（约1/4参与者得到随机 化）。这项试验最终肯定了索尔克疫苗的效果。 20世纪60年代初，药物沙利度胺(Thalidomide，又称 反应停）事件后，美国法律把FDA指定为医疗领域里药 物有效性的最终仲裁者。FDA为临床试验规定了一整套 制度，成为确定药物疗效的标准方法。使统计学在医 学中的应用具有科学权威。

统计学与医学统计学的开端

Austin Bradford Hill 爵士(1897-1991)： Greenwood的学生

现代临床试验(clinical trial)的主要推动者。 1937年在杂志《The Lancet》撰写一系列关于在医 学中正确使用统计学的文章，后以书的形式出版， 题为《医学统计学原理》

如，中国12岁健康男童。

变异（Variation)：同一总体中不同（同质）个 体间存在的差异。

如，中国12岁健康男童的身高等生理指标不同。

同质是相对的，变异是绝对的
统计学的若干概念
三、变量的类型

变量(variable)：总体中描述个体特性的指标，因 具有变异性故称变量。 按变量值（资料）是定量的还是定性的，可将变量 分为定性(qualitative)与定量(quantitative)两种 类型。
医学统计学
(medical statistics)
第一章
绪 论
绪论

统计学(statistics)： 医学统计学（Medical 统计学是一门处 理数据中变异性的科 学与艺术，内容包括 收集、分析、解释和 表达数据，目的是求 得可靠的结果。
Statistics）:
是以医学的理论为 指导，用统计学的原理 和方法研究医学中数据 的收集、整理与分析的 一门应用学科。


三、从第一个随机化有对照的临床 试验到法制化

1946年开始，英国临床医学研究理事会进行 了第一项具有适当随机化对照组的关于利用 链霉素治疗肺结核的临床试验。

从多个中心收集病人，随机地分到两个处理 组——链霉素加卧床休息或单纯卧床休息。病人 的X线片子由两位放射学家和一位临床学家独立 评价。链霉素组病人的生存和X线片两方面的改 善都有较好的结果。