医学实验设计与调查设计
2023年医学研究方法与实验设计(精华版)
2023年医学研究方法与实验设计(精华版)本文档旨在提供关于医学研究方法与实验设计的精华内容，帮助读者了解和应用相关知识。
以下是一些重要的主题：1. 医学研究方法研究方法是医学研究的基础，合理选择适当的研究方法对于研究结果的可靠性和有效性至关重要。
在本节中，我们将介绍一些常见的医学研究方法，包括：- 观察性研究：描述性研究、队列研究、病例对照研究等。
- 实验性研究：随机对照试验、交叉试验、非随机对照试验等。
- 质性研究：焦点小组访谈、深度访谈、现场观察等。
2. 实验设计良好的实验设计对于获取可靠的研究结果至关重要。
本节将介绍一些常见的实验设计，帮助研究人员在设计实验时考虑必要的因素，包括：- 随机化：随机分组、随机洗脱、随机顺序等。
- 遗忘效应：反应序列设计、次序平衡设计等。
- 平行设计：单组实验设计、两组并列设计、多组并列设计等。
3. 数据分析数据分析是医学研究中不可或缺的一部分。
本节将介绍一些常见的数据分析方法，如描述统计分析、参数检验、方差分析等，并提供一些常用的数据分析工具和软件。
4. 伦理和法律问题医学研究涉及伦理和法律问题，研究人员应遵守相关的伦理准则和法律法规。
本节将介绍一些伦理和法律问题，如研究伦理审查、知情同意、数据隐私保护等。
5. 未来趋势和发展最后，本节将展望医学研究方法与实验设计的未来趋势和发展，并提供一些研究人员可以探索的新方向和方法。
以上是《2023年医学研究方法与实验设计(精华版)》的大纲，希望能为读者提供有用的信息和指导。
如需深入了解每个主题，请参阅相关参考资料和进一步研究。
谢谢阅读！。
答案 中国医科大学2020年12月《医学科研方法》作业考核试题
(单选题)1: 学科之间相互渗透所创立的新学科是A: 科学预测学B: 未来学C: 边缘科学D: 科学学E: 科学经济学正确答案: C(单选题)2: 在进行CBM检索时，表达含有#1，同时含有 #2 或 #3，但不包含#4的概念，正确的布尔逻辑表达式是A: #1 AND（#2 OR #3）NOT #4B: #1 OR（#2 AND #3）NOT #4C: (#1 AND #2) OR #3 NOT #4D: #1 OR (#2 OR #3) NOT #4E: [#1 AND (#2 OR #3)] NOT #4正确答案: E(单选题)3: PubMed检索结果页面的“Send to”功能菜单中，可以将检索结果临时保存起来的选项是A: FileB: ClipboardC: CollectionsD: E-mailE: Order正确答案: B(单选题)4: 对于上述第1题的研究,较适宜的资料收集方式是A: 面对面的问卷调查B: 信访C: 电话调查D: 个人访谈E: 小组访谈正确答案: A(单选题)5: 每份调查表可调查多个观察单位,称为A: 简单表B: 一览表C: 组合表D: 单一表或卡片E: 调查表正确答案: B(单选题)6: 一般情况下,整群随机抽样在理论上A: 群越小，抽样误差就越小B: 抽样误差大小与群的大小无关C: 抽样误差比单纯随机抽样小D: 抽样误差大小与单纯随机抽样相仿E: 以上都不对正确答案: E(单选题)7: 单纯随机抽样中估计总体均数所需样本例数n时至少需要确定A: 允许误差，总体标准差σ，第二类错误概率βB: 第一类错误概率α，总体标准差σ，总体均数μC: 允许误差，总体标准差σ，第一类错误概率αD: 允许误差，总体标准差σ，总体均数μE: 标准差S，均数，允许误差，第一类错误概率α正确答案: E(单选题)8: 实验设计和调查设计的根本区别是A: 实验设计以动物为对象B: 实验设计可随机分组C: 实验设计可人为设置处理因素D: 调查设计以人为对象E: 调查设计可随机分组正确答案: C(单选题)9: 双盲的目的是为了A: 减少试验过程中的随机误差B: 增加研究对象的依从性C: 防止试验过程中主观因素造成的偏倚D: 防止选择性偏倚E: 防止失访性偏倚正确答案: C(单选题)10: 为研究某新法接生对预防新生儿窒息是否有作用，选择某三甲医院作为实验组，使用新法接生；某普通市级医院作为对照组，用普通法接生，该方案A: 可行B: 不可行，未使用盲法观察C: 不可行，对照设立不当，可比性差D: 不可行，未设立对照E: 不可行，样本含量太小正确答案: C(单选题)11: 用全国的或某省（区）、市、县等总人口现成的发病率或死亡率作为对照，这种对照称为A: 内对照B: 外对照C: 总人口对照D: 多重对照E: 以上都不是正确答案: C(单选题)12: 下列动物中，属于刺激性排卵的是A: 犬B: 兔C: 大鼠D: 豚鼠正确答案: B(单选题)13: 下列动物中，适合制作去垂体模型的是A: 小鼠B: 犬C: 豚小鼠D: 兔E: 大鼠正确答案: E(单选题)14: 实验动物按微生物、寄生虫学控制,正确的分类是A: 突变系动物、普通动物、SPF动物、近交系动物B: 突变系动物、近交系动物、杂交F1代动物、SPF动物C: 普通动物、清洁动物、SPF动物、无菌动物D: 普通动物、SPF动物、近交系动物、封闭群动物E: 普通动物、清洁动物、SPF动物、突变系动物正确答案: C(单选题)15: 表示一组正态分布资料变量值的平均水平,宜选用A: 算术均数B: 方差C: 几何均数D: 标准差E: 变异系数正确答案: A(单选题)16: 频数分布的两个重要特征是A: 统计量与参数B: 集中趋势与离散趋势C: 样本均数与总体均数D: 标准差与标准误E: 样本与总体正确答案: B(单选题)17: 两小样本均数比较采用t 检验应满足的要求是A: 方差齐性B: 正态性C: 独立性D: 平行性E: A，B和C正确答案: E(单选题)18: 两样本均数比较,差别有统计学意义时,P值越小,说明A: 两样本均数差别越大B: 两总体均数差别越大C: 越有理由认为两样本均数不同D: 越有理由认为两总体均数不同E: 第I类错误的概率越小正确答案: D(单选题)19: 三组以上某实验室指标观测数据服从正态分布且满足参数检验的应用条件。
试验设计之调查研究设计
Herbst调查发现其中有7例服用DES。经过 严密试验设计（1：4病例对照研究）证实 DES的负作用，它增加阴道癌的危险性.
美国FDA于1971年禁止给妇女服用该药。
经典案例2 霍乱原因的研究
1848-1849年, 英国伦敦地区霍乱流行，流行 病学家研究其原因,当时对霍乱的流行原因主 要有两种观点: 一种是Farr 的混浊空气致病“瘴气”学说; 另一种是J. Snow提出的“水污染所致的传 染病”的假说
表1的统计结果支持Snow水污染的假说。
医学生物学证实
1883年，R. Koch在水中发现霍乱弧 菌，最终证实了Snow提出的“水污染所 致的传染病”的假说，否定了Farr 的混浊 空气致病“瘴气”学说。
经典案例3 吸烟与健康关系的研究
现在国家卫生部在全民健康教育中宣传 大量吸烟、过量饮酒会危害健康，而运 动、积极乐观的心情会有利于健康。 但确实有情况不少相反的个例,如邻居甲 每天既大量吸烟又过量饮酒，活到90岁 仍身体健壮，但邻居乙既不吸烟又不饮 酒，40岁就死于肺癌。
相对危险度RR 24 1.4
让数据说话
统计表中的数据显示: 吸烟得肺癌相对危险度是不吸烟的24倍. 吸烟得心脏病相对危险度是不吸烟的1.2倍. 要使人信服全民健康教育的宣传，就 必须提供的科学研究结果。即显示吸烟人 群的死亡率(或发病率)与不吸烟、不饮酒人 群的对比结果。
两种不同设计类型
从设计上看，霍乱流行的原因,吸烟与肺癌关系研 究同已烯雌酚作用的研究有什么本质的不同？ 已烯雌酚的作用研究中,医生根据医学经验知识加 给病人的干预治疗法,病人可以服,也可以不服. 吸烟与肺癌关系的研究中,研究者不可能随机的安 排一部份人去吸烟,安排另一部人不吸烟, 吸烟 与否是受试者自选的.
临床医学研究设计和实践
03
观察性研究设计
队列研究与病例对照研究
队列研究
选定暴露及未暴露于某一因素的两组人群，追踪其各自的结局，比较两组之间结局发生 率的差异，从而判定这些因素与结局之间有无因果关联及关联程度的一种观察性研究方
法。
病例对照研究
选择患有和未患有某种特定疾病的人群分别作为病例组和对照组，回顾性调查各组人群 过去暴露于某种或某些可疑危险因素的比例或水平，通过比较各组之间暴露比例或水平 的差异，判断暴露因素是否与研究的疾病有关联及其关联程度大小的一种观察性研究方
07
伦理道德考虑与法规遵循
人体试验伦理原则回顾
尊重原则
尊重受试者的人格尊严和自主权，确保受试 者在参与研究前充分知情并自愿同意。
公正原则
确保研究资源公平分配，避免对弱势群体的 歧视和剥削。
受益原则
研究应旨在促进受试者和社会的健康福祉， 确保研究结果对医学进步有积极贡献。
安全原则
保障受试者在研究过程中的安全，采取必要 的预防措施以最小化潜在风险。
不良事件监测与报告制度建立
01
报告制度建立
02
建立完善的不良事件报告制度，确保所有相关人员都能够及时、准确 地报告不良事件。
03
对报告的不良事件进行及时的处理和记录，并分析其与治疗效果之间 的关系。
04
定期总结和分析不良事件的发生情况，为改进治疗方案和保障患者安 全提供依据。
06
数据管理与质量控制
1 2
偏倚控制
通过随机化、盲法、多中心研究等方法减少偏倚 。
随机误差控制
通过重复测量、增加样本量等方法减少随机误差 。
3
混杂因素控制
在设计和分析阶段考虑混杂因素的影响，采用多 因素分析等方法加以控制。
医学科研设计基础
1.7 医学科研设计的原理
原理的形象解释：
（1）一个实验组时：T+S→t+e
实验因素与非实验因素的效应混杂在一起
，无法分解开；
（2）同时设有实验组和对照组时：
实验组： T1+S1→t1+e1
对照组： T2+S2→t2+e2
设计的任务是使S1=S2，从而e1=e2，
于是：t1-t2就反映了实验组比对照组多出的效 应了。
4
1.5 医学科研设计的要素
实验因素 受试对象 实验效应
1.5.1 实验因素
研究者希望着重考察的 实验条件，称为实验因 素。
前面已详细讨论，此处 从略。
6
1.5.2受试对象或实验单位
实验的承受者被称为受试对 象，有时称其为“实验单位” 更贴切一些，因为往往是在 受试对象身上某个局部（不 是全身）做实验。
队列研究设计 病例对照研究设计 横断面研究设计 混合研究设计
0
1.4.3.2 实验性研究设计类型
无法考察交互作用的设计类型： 单因素K水平设计（k=1、2、3）； 配伍组设计; 无重复实验的双因素设计； 拉丁方设计; 交叉设计； 正交拉丁方设计； 系统分组（或叫嵌套）设计。
3.251
3.640
8.865
0.03
1.232
2.865
2.940
7.037
━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━
合计
5.355
8.889
8.783
22.927
━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━
注：各水平组合下实验次数相等，专业上认为观测值越大越好。A(黄豆饼粉+蛋白胨(%))： A1(0.5+0.5)、A2(1+1)、A3(1.5+1.5)；C(KH2PO4(%))：C1(0)、C2(0.01)、C3(0.03)。
医学统计学第章实验设计
2. 精确性 包括准确度和精密度两层含义。
准确度指观察值与真值的接近程度，主要受系统误差的 影响。
在实验设计中常通过随机数来实现随机化。
获得随机数的常用方法有三种：随机数字表、计算机的 伪随机数发生器与随机排列表。
随机数字表（李晓松附表1）常用于抽样研究及随机分 组。表内随机数字互相独立，无论横行、纵列或斜向等 各种顺序均是随机的。使用时可从任一个数字开始，可 查单行、单列，双行、双列，也可以多行、多列，方向 可向下或向上，亦可向左或向右。
例如：欲了解农村地区的卫生服务需求情况，随机抽取 部分农户询问患病与就医情况。居民的患病或就医不是 由研究者所确定的，也不是随机确定的，而是根据农户 自身的实际情况确定的，研究者只是被动的观察实际情 况。
2. 实验研究
又称干预性研究，是对研究对象人为给予干预措施的研 究。
例如：在关于健康教育能否预防小学生近视的研究中， 将小学生随机分为实验组和对照组，对实验组的小学生 给予有关近视的健康教育，对照组则只是每天做一次眼 保健操，不进行健康教育。观察一段时间后，比较两组 小学生视力下降发生情况。
安慰剂的使用需慎重，应以不损害患者健康为前提，适 用于研究的疾病尚无有效药物治疗或使用安慰剂后对该 疾病病情、临床过程、预后无影响或不利影响小的情况， 一般与盲法结合使用。
2. 空白对照
即对照组不接受任何处理，在动物实验和实验室方法研 究中最常用，常用于评价测量方法的准确度，评价实验 是否处于正常状态。
医学统计：调查设计
调查的结果显示，Lambeth公司供水的居民，霍乱的死亡率远低于
SV公司供水的居民，提示水污染与霍乱流行有关。
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两个明显的特点：
（1）研究者只能“被动”地观察两公司供水的居民的霍乱死亡率， 不能主动地对人群进行随机分组或采取其它保证均衡可比的措施；
（2）居民接受哪个公司供水是客观存在的，不能象做动物实验那样 强迫对象接受某公司的供水而不接受另一公司的供水。研究者不能 主动地施加处理因素只能“被动”地观察客观存在的现象。具有这 些特点的研究统称为观察性研究。
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五、设计调查问卷
采用问卷调查的方法称为问卷调查（questionnaire survey）
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六、确定调查方式
1、直接观察法：在现场进行调查、收集资料。资料真实可靠， 但成本较高。
2、直接采访法：调查员通过对调查对象的面对面采 访来获 取资料：访问调查（资料准确但人力物力成本高）和自填 调查（成本较低且保密，但调查质量稍差）
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（四）数据的计算机录入
通常采用数据库系统如FoxPro、Excel等，建立数据库结构 后输入原始数据。
录入时，录入员应作简要的培训，并提供每个录入员一份 统一的录入说明书。
数据输完后应作数据核查，如有可能应作全面核查，否则 可采用抽查的方法。
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（五）拟定整理表
根据研究目的和预期分析指标拟定整理表，使调查目的和 预期分析指标更加具体和明确。
观察性研究的定义：有目的地观察或测量自然接触不同因素 人群的结果事件的发生状况，通过对比分析发现事件的分布 特点与差异而获得有关因果假设的启示，为进一步研究提供 线索。
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第一节 调查研究的特点
横断面研究cross-sectional study
医学科研设计2之调查设计
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• 全面调查：调查的总体不大
• 抽样调查：调查的总体太大或无限
• 问卷调查：面对面（费人、费用），邮寄问卷调查 或电话调查
• 小组调查方法（如核心小组法、头脑风暴法）：快 速得到结果
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2）资料搜集方式：
• 直接观察法：对于客观指标的测量、临床检查（儿 童身高、体重的测量，粪便蛔虫卵检查）
③ 计算法：根据已知条件或确定的条件代入 公式计算而确定样本含量。
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6．制定调查的组织计划
调查组织计划包括组织领导、宣传动员群众、时 间进度、调查人员培训、任务分工与联系、经费预算、 调查表和宣传资料的印制、器材的准备等。
做试点调查，以便检查和修改调查计划。
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二、 整理计划
(或比率)及标准误 计算简便。
易理解,简便易行； 易得到按比例分 配的样本；样本 在总体中的分布 较均匀。
• 按时间的长短可分为：横断面调查和纵向调查
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(三)从抽取样本的方式分:
1. 概率抽样调查（简单随机抽样、系统抽样、 分层随机抽样、整群抽样）
2. 非概率抽样调查（偶遇抽样、判断抽样、定 额抽样、雪球抽样等）
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(四)按资料的来源分为： 1. 初级资料调查 2. 次级资料调查；
整理资料使原始资料系统化、条理化，便于 进一步分析。
步骤：问卷接收、问卷核查、数据编码、数 据录入、拟定整理表、归纳汇总等。
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（一）问卷接收(questionnaire receiving)
工作要点是认真地管理好收回的问卷，并 做专门的登记，记录下完成日期和回收日期， 掌握每天回收的问卷数。
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方差分析
22.11.2019
流行病与卫生统计学系 王静
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2.配对（伍）设计
将受试对象配成对子或配伍组，以消 除非实验因素的影响。配伍设计又称随 机区组设计。配对有自身配对和不同个 体配对，配伍实际上是配对的推广。
优点：效率较高，很好地控制了混杂 因素的作用。
缺点：配对困难。
2、体现：
1）随机抽样 便推广
样本具有代表性，以
2）随机分配（分组） 组间均衡、可比
3）随机接受处理
实验顺序的影响均衡
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3、方法：
抽签、掷硬币
随机数字表（主要介绍）
随机数
计算机的伪随机数发生器
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②区组随机化：
例 将32只小白鼠按体重配成8个区组，每个区 组4只随机地分别进入4组。
ⅰ 编号
（1，2，3，4）（5，6，7，8）…（29，30， 31，32）
81 46 77 61 ……
ⅱ 抄录32个随机数字于32个编号之下；
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（1）完全随机化 直接对受试对象进行随机化分组。 例：将30只小白鼠完全随机地分成2组。 步骤： ①先编号，0、1、2、…、29； ②采用随机数字表，抄录30个两位数的随机数
字于对应的编号之下；
③规定奇数进A组、偶数进B组。
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三、常用的实验设计方案 1.完全随机设计 将实验对象随机分配至两个或多个处理组去
进行实验观察，又称单因素设计、成组设计。 优点：简单，易实施； 缺点：效率低，只能分析单因素的效应。
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ⅲ 规定：每个区组内按4个随机数的大小顺序， 分别对应4个组别A、B、C、D。
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（三）重复原则 1、类型： 1）实验次数（整个实验的重复） 2）样本大小（多个受试对象） 3）同一受试对象的重复
2、作用 估计并降低实验误差。
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（三）实验效应
即处理因素的效果。
1、正确选用观察指标来反映实验效应， 所选指标要灵敏、特异、精确、客观， 最好选用定量指标。
2、指标观察时应避免偏性，可采用盲 法（单盲、双盲、三盲）。
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二、基本原则 （一）对照原则 1、原因：
①配对随机化：
例 将20只小白鼠按体重配成10对，每对中的2 只随机地分别进入两组。
ⅰ编号 （1.1，1.2）（2.1，2.2）…（10.1， 10.2）
ⅱ抄录一行中10个随机数字于10对编号之下；
ⅲ规定：随机数字为奇数时， .1 A， .2 B
随机数字为偶数时， .1 B， .2 A。
实验对照 自身对照 标准对照
+处理因素 +实验因素 抵消实验因素影响
实验因素
+处理因素 +处理因素前 简单；
后
前后环境改变会影响
结果
+处理因素 现有的标准、 不存在伦理道德方面 常规、参考 问题 值
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（二）随机化原则
1、定义：
使每个受试对象都有同等机会被分到不同 组，以均衡实验组与对照组的混杂因素作用。
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（二）处理因素 又称研究因素，一般是外部施加的因素。 确定处理因素时应注意： 1、分清处理因素和混杂因素 处理因素不宜过多，也不能过少； 混杂因素在实验组和对照组中保持均衡，以便
控制其干扰作用。 2、处理因素恒定不变，以保持结果的稳定性。
三个基本要素： 受试对象 处理因素 实验效应
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（一）受试对象
1、种类：
动物 ————————动物实验
人 病人—————临床试验
健康人 ————社区干预试验 Nhomakorabea 2、要求：
1）对处理因素敏感，反应稳定；
2）明确纳入标准和排除标准。
例：
Ⅰ组小白鼠+处理因素
观察结果，比较两
组指标
Ⅱ组小白鼠（无处理因素）
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实验组
（+处理因素）
总体 随机抽样
样本 随机分配 对照组 （无处理因素）
观察结果，比较两组指标
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一、基本要素 例：高血压病人 +降压药 血压值
有比较才有鉴别，抵消混杂因素作用， 突出处理因素效应。
2、形式：
常用的对照有：安慰剂对照、空白对照、 实验对照、自身对照、标准对照等。
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形式
实验组 对照组
优、缺点
安慰剂对 照
空白对照
+处理因素 +安慰剂 +处理因素 ——
消除心理差异 存在心理差异
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若将30只小白鼠完全随机地分成3组。 步骤：
①先编号，0、1、2、…、29； ②采用随机数字表，抄录30个两位数的随机数
字于对应的编号之下；
③将随机数除以3，规定余数为0的进A组、余 数为1的进B组、余数为2的进C组。
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（2）分层随机化
医学科研设计
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1、实验设计——实验研究的设计 特点是：可以人为施加干预措施。 2、调查设计——调查研究的设计 特点是：客观反映情况。
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实验设计（DOE）
即实验研究的计划、方案、设想；
实验研究中，研究者能人为给予干预措施。
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3. 交叉设计：在配对设计基础上再加入时间因 素，可分析不同阶段的效应。
Ⅰ
Ⅱ
1组 A + B
2组 B + A （A、B为两种处理方法）