硕士研究生医学统计学之 实验设计121页PPT
合集下载
医学统计学实验设计与临床试验设计PPT课件
精品课件资料
实验效应
c、观察指标的准确度和精密度 ►准确度：观察值与真实值的接近程度。主要受系统误 差影响。 ►精确度：相同条件下同一对象的同一指标进行重复观 察时，观察值与其均数的接近程度。主要受随机误差影 响。
精品课件资料
实验设计三原则
对照原则 control
随机化原则 randomization
重复原则 replication
在实验中应设立对照组，其目的是通过与对 照组效应对比鉴别出实验组的效应大小。
是指每个受试对象有相同的概率或机会被分 配到不同的处理组。
是指在相同实验条件下重复进行多次观察， 是消除非处理因素影响的又一重要方法。
精品课件资料
对照原则
只有设立了对照组，才能消除非处理因素对实验结果 的影响，从而使处理因素的效应得以体现。
等效性试验 equivalence
研究目的是要显示两种或多种处理的反应间 差异的大小，在临床上并无重要性的试验。
非劣效性试验 研究目的是显示所试验药的反应，在临床意 non-inferiority 义上不差于(非劣于)对照药的试验。
精品课件资料
临床试验的比较类型
检验假设
优效性检验 等效性检验
非劣效性检验
对处理因素的影响
影响评估
1.安排多个处理因素
1.因素或水平较多时，所需
2.分析多个因素的主效应和 试验组和样本量均较大
交互作用
精品课件资料
临床试验的比较类型
临床上认为一种药物的疗效与另外一种药物的疗效是 等效的，并不是指两者的疗效相等，而是两种药物的疗 效相差（πT－πC）不超过一个允许的范围（－Δ＜ πT －πC ＜Δ）。
精品课件资料
平行组设计 精品课件资料
实验效应
c、观察指标的准确度和精密度 ►准确度：观察值与真实值的接近程度。主要受系统误 差影响。 ►精确度：相同条件下同一对象的同一指标进行重复观 察时，观察值与其均数的接近程度。主要受随机误差影 响。
精品课件资料
实验设计三原则
对照原则 control
随机化原则 randomization
重复原则 replication
在实验中应设立对照组，其目的是通过与对 照组效应对比鉴别出实验组的效应大小。
是指每个受试对象有相同的概率或机会被分 配到不同的处理组。
是指在相同实验条件下重复进行多次观察， 是消除非处理因素影响的又一重要方法。
精品课件资料
对照原则
只有设立了对照组，才能消除非处理因素对实验结果 的影响，从而使处理因素的效应得以体现。
等效性试验 equivalence
研究目的是要显示两种或多种处理的反应间 差异的大小，在临床上并无重要性的试验。
非劣效性试验 研究目的是显示所试验药的反应，在临床意 non-inferiority 义上不差于(非劣于)对照药的试验。
精品课件资料
临床试验的比较类型
检验假设
优效性检验 等效性检验
非劣效性检验
对处理因素的影响
影响评估
1.安排多个处理因素
1.因素或水平较多时，所需
2.分析多个因素的主效应和 试验组和样本量均较大
交互作用
精品课件资料
临床试验的比较类型
临床上认为一种药物的疗效与另外一种药物的疗效是 等效的，并不是指两者的疗效相等，而是两种药物的疗 效相差（πT－πC）不超过一个允许的范围（－Δ＜ πT －πC ＜Δ）。
精品课件资料
平行组设计 精品课件资料
医学研究的统计学设计ppt课件
统计设计：包括对资料收集、整理和分析全过程总的统计设
想和科学安排。可节省人力、物力和时间；可控制实验误差； 可提高实验效率。
科研设计是实验观察过程的依据，是对数据处理的前提， 也是提高科研成果质量的一个重要保证。
调查研究(survey，observational study)
医学科研
实验研究(experimental study)
查对象重复测量结果的一致程度，又称为精密度或 可靠性。
可接受性(acceptability)：被访者对调查表的
接受程度(内容、时间）。ppt课件.
11
问 卷 评 价
2020/8/13
调查问卷的评价
效度 信度
表面效度 *区分效度 内容效度 *标准关联效度 结构效度
重测信度 内部信度 测评者间一致性
ppt课件. 公共卫生学院 医学统计与流行病学系
实验效应（outcome)
结局指标（measurement) 主观 客观
精确（准确度，精确度） 灵敏（sensitive)
ppt课件.
9
调查设计是统计研究设计的很重要组 成部分,是医学科学研究重要手段,它的主 要特点：
1) 研究过程中没有人为施加干预措施,而 是客观地观察记录的某些现象的现状的相 关特征.这里的研究因素是客观存在的;
(一)空白对照（略）： 对照组不加任何处理因素。
例： 实验组儿童接种疫苗， 对照组儿童不接种疫苗。
特点：
简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实验效应的 测定。
ppt课件.
17
对照的形式
(二)实验对照（略）： 施加基础实验条件（非处理因素）。
例：
赖氨酸面包+非处理因素→赖氨酸效应 + 面包效应+非处理因素效应
想和科学安排。可节省人力、物力和时间；可控制实验误差； 可提高实验效率。
科研设计是实验观察过程的依据，是对数据处理的前提， 也是提高科研成果质量的一个重要保证。
调查研究(survey，observational study)
医学科研
实验研究(experimental study)
查对象重复测量结果的一致程度，又称为精密度或 可靠性。
可接受性(acceptability)：被访者对调查表的
接受程度(内容、时间）。ppt课件.
11
问 卷 评 价
2020/8/13
调查问卷的评价
效度 信度
表面效度 *区分效度 内容效度 *标准关联效度 结构效度
重测信度 内部信度 测评者间一致性
ppt课件. 公共卫生学院 医学统计与流行病学系
实验效应（outcome)
结局指标（measurement) 主观 客观
精确（准确度，精确度） 灵敏（sensitive)
ppt课件.
9
调查设计是统计研究设计的很重要组 成部分,是医学科学研究重要手段,它的主 要特点：
1) 研究过程中没有人为施加干预措施,而 是客观地观察记录的某些现象的现状的相 关特征.这里的研究因素是客观存在的;
(一)空白对照（略）： 对照组不加任何处理因素。
例： 实验组儿童接种疫苗， 对照组儿童不接种疫苗。
特点：
简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实验效应的 测定。
ppt课件.
17
对照的形式
(二)实验对照（略）： 施加基础实验条件（非处理因素）。
例：
赖氨酸面包+非处理因素→赖氨酸效应 + 面包效应+非处理因素效应
2024版全新《医学统计学》完整ppt课件
THANKS
感谢观看
协方差分析
在方差分析的基础上，引入协变量， 以消除其对观察变量的影响，从而 更准确地评估控制变量对观察变量 的效应。
05
医学统计图表与可视化技术
统计图表的类型及特点
条形图
用于展示分类数据，可直观比较 各类别之间的差异。
折线图
用于展示时间序列数据或连续性 数据的变化趋势。
散点图
用于展示两个变量之间的关系， 可判断是否存在相关性。
森林图
用于展示多组数据的比较结果，可直观比较各组之 间的差异和联系。绘制时需选择合适的统计方法和 图形类型，如t检验或方差分析，并将结果以森林图 的形式呈现出来。
06
医学统计学在临床研究中的应用
临床试验设计与评价
01
02
03
试验设计类型
包括随机对照试验、交叉 设计、析因设计等，确保 试验的科学性和可比性。
参数估计
讲述点估计、区间估计 的方法及评价标准。
假设检验
介绍假设检验的基本思 想、步骤及常见错误类
型。
方差分析
阐述方差分析的基本原 理、假设条件及常用方
法。
常用统计指标与参数
01
02
03
04
描述性统计指标
介绍均数、中位数、众数、标 准差等描述性统计指标的计算
方法及意义。
推断性统计参数
讲解置信区间、假设检验中的 检验统计量、P值等推断性统
箱线图
用于展示一组数据的分布情况，可观察数据的中心 趋势、离散程度和异常值。绘制时需计算数据的四 分位数、中位数和异常值，并将它们以箱线图的形 式呈现出来。
ROC曲线图
用于评估诊断试验的准确性，可判断试验的灵敏度 和特异度。绘制时需计算不同临界值下的灵敏度和 特异度，并绘制出ROC曲线，计算出曲线下面积 （AUC）以评估试验的准确性。
医学研究的统计设计ppt课件
Proc plan最主要的选项是“seed=”，设定随机 数产生的种子。
Factors语句解释
Factors 因素名称=m 抽样方式; 因素名称： 由研究者自行规定任意的英文字母名称 m ：指定抽样样本的组数，必须是正整数 抽样方式：常指定的抽样方式有两种： random ordered
某医院欲比较药物A和药物B在糖尿病治疗 中的效果，以空腹血糖测量值及空腹血糖 疗效作为主要疗效指标。如何将384例研究 对象随机分配至两组，接受不同的药物治 疗。
342析因试验设计，有3个因素，3，4和2 个水平。
二、 析因设计的有关术语
➢单独效应（simple effects）： ➢主效应（main effects）： ➢交互作用（Interaction）：
卫生统计学教研室
（一）单独效应
B 因素
B1 B2
2×2析因设计
A因素
A1 A1B1(a1b1=26) A1B2(a1b2=36)
某一因素各水平单独效应的平均差别
Am=[(a2b2- a1b2)+(a2b1- a1b1)]/2=[16+4]/2=10
Bm=[(a1b2- a1b1)+( a2b2- a2b1)]/2 =[10+22]/2=16
(三)交互效应
B因素
B1 B2
2×2析因设计
A因素
A1 A1B1(a1b1=26) A1B2(a1b2=36)
3 3.1 3.2 3.3 3.4 19 87 26 72 1423 AD B C
4 4.1 4.2 4.3 4.4 39 27 67 53 2143 BADC
SAS实现
某研究观察三种饲料对小鼠体重的影响情况，该 研究应如何将69只小鼠设计分组？
Factors语句解释
Factors 因素名称=m 抽样方式; 因素名称： 由研究者自行规定任意的英文字母名称 m ：指定抽样样本的组数，必须是正整数 抽样方式：常指定的抽样方式有两种： random ordered
某医院欲比较药物A和药物B在糖尿病治疗 中的效果，以空腹血糖测量值及空腹血糖 疗效作为主要疗效指标。如何将384例研究 对象随机分配至两组，接受不同的药物治 疗。
342析因试验设计，有3个因素，3，4和2 个水平。
二、 析因设计的有关术语
➢单独效应（simple effects）： ➢主效应（main effects）： ➢交互作用（Interaction）：
卫生统计学教研室
（一）单独效应
B 因素
B1 B2
2×2析因设计
A因素
A1 A1B1(a1b1=26) A1B2(a1b2=36)
某一因素各水平单独效应的平均差别
Am=[(a2b2- a1b2)+(a2b1- a1b1)]/2=[16+4]/2=10
Bm=[(a1b2- a1b1)+( a2b2- a2b1)]/2 =[10+22]/2=16
(三)交互效应
B因素
B1 B2
2×2析因设计
A因素
A1 A1B1(a1b1=26) A1B2(a1b2=36)
3 3.1 3.2 3.3 3.4 19 87 26 72 1423 AD B C
4 4.1 4.2 4.3 4.4 39 27 67 53 2143 BADC
SAS实现
某研究观察三种饲料对小鼠体重的影响情况，该 研究应如何将69只小鼠设计分组？
医学统计学PPT课件：实验设计与临床试验设计
例如在考核抗菌药物疗效时，病而 而 选标准是： 1 成年而 ：18—80岁，男而 不限； 2 经临床确诊，患有急性细菌感染需要进而 全 身抗菌药物治疗的患者；
3 细菌学证实，即致病菌培养阳性； 4 病而 而 严重肝、肾、而 脏及造而 系统疾病； 5 病而 需知情同意等。
病而 的排除标准： 1 药物或食物过敏史者； 2 过敏状态，如过敏性疾患合并感染； 3 造而 功能障碍（特殊情况例外）； 4 妊娠及哺乳期妇而 ； 5 精神状态不能很好合作者； 6 正在应用其它抗菌类药物者等。
特异度(specificity)：某处理因素不存在时所选指标不显 示处理效应的程度，即反映指标鉴别真阴性的能而 。
3.观察指标的准确度和精密度
准确度(accuracy) ：观察值与真实值的接近程度。主 要受系统误差影响。
精确度(precision)：相同条件下同而 对象的同而 指标 进而 重复观察时，观察值与其均数的接近程度。主要 受随机误差影响。
实验设计与临床试验设计
医学研究中，无 论是临床试验还是动物实验，都 需要根据研究目的，制定研究无 案，进无 科学合
理的设计。周密的研究设计，既能够节省无 无 、
物无 、财无 和时间，又能够使研究因素的效应得
以充分体现，获得准确、客观的结果，得出科学
的结论。
R. A Fisher
问题思考：
研究目的：考察“A 药”的降血压的疗效
是研究的处理因素）
• 保持实验条件的无 致性 • 克服对照组病无 的无 理因素
5.自身对照
• 对照和实验因素施加在同无 个受试者上 • 避免个体差异引起的误差 • 有短期自愈倾向和周期性发作倾向的疾病，以
及实验前后某些因素发无 变化，不宜使用自身 对照
硕士研究生医学统计学之 实验设计共123页
END
16、业余生活要有意义，不要越轨。——华盛顿 17、一个人即使已登上顶峰，也仍要自强不息。——罗素·贝克 18、最大的挑战和突破在于用人，而用人最大的突破在于信任人。——马云 19、自己活着，就是为了使别人过得更美好。——雷锋 20、要掌握书，莫被书掌握；要为生而读，莫为读而生。——布尔沃
硕士研究生医学统计学之 实验设计
26、机遇对于有准备的头脑有特别的 亲和力 。 27、自信是人格的核心。
28、目标的坚定是性ຫໍສະໝຸດ 中最必要的力 量泉源 之一， 也是成 功的利 器之一 。没有 它，天 才也会 在矛盾 无定的 迷径中 ，徒劳 无功。- -查士 德斐尔 爵士。 29、困难就是机遇。--温斯顿．丘吉 尔。 30、我奋斗，所以我快乐。--格林斯 潘。
医学医学统计学PPT课件
样本量估算
根据研究目的、效应大小、显著性水平 和把握度等因素，合理估算所需样本量。
随机化方法
介绍简单随机化、分层随机化、整群随 机化等随机化方法，以确保试验组和对 照组的可比性。
数据分析与解读
运用统计学方法对试验数据进行描述性 统计、推断性统计和生存分析等，正确 解读分析结果。
观察性数据分析与处理
误差和提高实验效率。
方差分析基本思想
将总变异分解为组间变异和组内变 异，通过比较组间变异与组内变异 的相对大小，推断各因素对结果的 影响是否显著。
方差分析步骤
建立假设、计算检验统计量、确定P 值、作出推断结论。
04
医学统计学在医学研究中 的应用
临床试验设计与分析
试验设计类型
包括随机对照试验、交叉设计、析因设 计等，以及各种设计类型的优缺点和适 用场景。
03
样本容量
样本中所包含的个体数目。
变量与数据类型
变量
研究中观察或测量的特征或属性， 可以是定量的或定性的。
数据类型
根据变量的性质可分为定量数据和 定性数据，其中定量数据又可分为 离散型和连续型。
统计பைடு நூலகம்与抽样分布
03
统计量
用于描述样本特征的数值，如样本均值、 样本标准差等。
抽样分布
由样本统计量所形成的分布，用于推断总 体参数。常见的抽样分布有t分布、F分布 和卡方分布等。
03
多重比较与假设检验的误用
Hochberg校正
02
01
控制FDR（False Discovery Rate） 的方法
统计模型的选择与评估
统计模型的选择
1
2
根据研究目的和数据类型选择合适的统计模型
医学统计学实验设计课件
3
2. 研究对象：该地区居民，收集其基本信息（如 年龄、性别、职业等）和健康状况、生活习惯等 信息。
案例四：某地区慢性病发病率影响因素研究
3. 研究方法
采用问卷调查的方式收集信息，采用统计分析方法分析不同因素 与慢性病发病率的关系。
4. 研究结果
经过一定时间的调查和分析，发现某些因素（如年龄、性别、饮食 等）与慢性病发病率存在显著关联。
样本量
根据研究目的、实验设计类型和实际 情况，确定适当的样本量。
实验设计的原则
科学性原则
伦理性原则
实验设计应基于科学原理和方法，合理安 排实验过程，确保实验结果的可靠性。
实验设计应遵循伦理原则，尊重受试者的 权利和利益，确保受试者的安全和福祉。
可重复性原则
随机化原则
实验设计应具有可重复性，以便其他研究 者能够依据该设计进行重复实验。
案例三：某医院医疗质量评估
• 总结词：本案例旨在评估某医院的医疗质量，通过收集患者信息，分析医院的治疗效果、患者满意度等方面。
案例三：某医院医疗质量评估
01
详细描述
02
1. 研究目的：评估某医院的医疗质量，包括治疗效果、患者满
意度等方面。
2. 研究对象：医院收治的患者，收集其基本信息和治疗过程、
04 实验设计案例分 析
案例一：高血压药物治疗效果研究
• 总结词：本案例旨在研究高血压药物治疗效果，通过收集 患者信息，分析药物治疗对患者血压水平的影响。
案例一：高血压药物治疗效果研究
详细描述
1. 研究目的：评估药物治疗对高血压患者的效果，包括降低血压水平、改善生活质 量等方面。
2. 研究对象：高血压患者，随机分为实验组和对照组，实验组接受药物治疗，对照 组接受安慰剂治疗。