人类基因治疗的现状及伦理争议
人类基因编辑技术的伦理问题
人类基因编辑技术的伦理问题随着人类基因编辑技术的迅猛发展，越来越多的人开始关注其伦理问题。
基因编辑技术能够对人类的基因进行修改，可以消除一些疾病，甚至改变人类的外貌和性格。
但是，这种技术的使用也引发了很多伦理上的问题，比如，是否应该对人类进行基因编辑？这篇文章将从不同的角度探讨人类基因编辑技术的伦理问题。
一、基因编辑技术的影响基因编辑技术在医学领域的应用实际上是一项革命性的进步。
基因治疗可以治疗许多罕见且常规治疗无法治愈的遗传性疾病，如血友病和免疫母病。
然而，人类基因编辑技术的发展也带来了一些不确定的影响。
首先，基因编辑技术的使用可能导致其他副作用，这是因为并没有人能保证一个基因改变不会对其他基因或细胞产生影响。
其次，基因编辑技术可能会导致社会不平等，因为有钱人或拥有更先进基因编辑技术的人可能会获得预期效果更为显著的基因治疗，而中产和贫穷的家庭则无法享受到同等的治疗。
二、基因编辑技术的伦理问题人类基因编辑技术的发展必然会引发一些伦理问题，这是因为基因编辑涉及到人类生命的可塑性和可控性。
在这部分，我们将讨论三个主要的伦理问题：1. 具备什么条件的人应该进行基因编辑？这可能是基因编辑技术的最复杂伦理问题之一。
首先，基因编辑是否能够在道德上接受是一个问题。
其次，以什么准则判断一个人是否应该接受基因编辑也是一个问题。
我们不能简单地说，基因编辑将应用于治疗那些癌症、血液病、遗传病等，因为医学科技的每一次进步都显著地扩大了目标患者的范围。
如果接受基因编辑是一项疗法，那么只有那些具有治愈或缓解疾病的患者才应该进行基因编辑。
然而，我们不能仅仅以健康为唯一标准，因为基因编辑也可能用于增强和改良功能。
所以，要慎重考虑在何种情况下接受基因编辑，并确保这种决定是符合道德原则和公平原则的。
2. 基因编辑是否涉及人类尊严？人类尊严是一种伦理原则，它是人类作为人类的基本权利。
一些批评家认为，基因编辑是侵犯人类尊严的行为，因为它将人类生命视为一种物品，它的改变需要被设计和指定。
探索人类基因的伦理争议
探索人类基因的伦理争议
在21世纪的科技浪潮中，人类基因研究无疑成为了一个热门话题。
然而，随着基因编辑技术的飞速发展，伦理争议也随之而来。
本文将探讨人类基因研究中的伦理问题，以期引发更深入的思考。
首先，基因编辑技术的应用范围非常广泛，包括治疗遗传性疾病、提高农作物产量等。
然而，这种技术也可能导致基因歧视。
例如，如果一个人因为基因缺陷而无法获得保险或工作，这将严重侵犯其基本权利。
此外，基因编辑技术还可能导致社会不公，因为只有富裕阶层才能负担得起昂贵的基因治疗。
其次，基因编辑技术可能引发“设计婴儿”的问题。
一些父母可能会选择编辑孩子的基因，以使其具有更高的智力、更好的外貌或其他优势。
这种做法不仅侵犯了孩子的自主权，还可能导致人类基因库的单一化，从而影响人类的多样性和适应性。
再者，基因编辑技术可能被用于不道德的目的。
例如，一些国家或组织可能利用这种技术制造“超级士兵”，这将加剧国际冲突和军备竞赛。
此外，基因编辑技术还可能被用于生物恐怖主义，对人类社会造成严重威胁。
最后，基因编辑技术的发展也引发了关于人类本质的哲学问题。
如果我们可以通过基因编辑来改变人类的身体和智力，那么我们是否还是“自然”的人类？这种技术是否会导致人类失去其固有的特质和价值？
综上所述，人类基因研究中的伦理争议是一个复杂且紧迫的问题。
我们需要在科技进步的同时，充分考虑伦理、法律和社会的影响，以确保基因技术的发展能够造福人类，而不是成为威胁人类福祉的工具。
人类基因编辑技术的道德和伦理问题
人类基因编辑技术的道德和伦理问题随着科技的不断进步，人类基因编辑技术日益成熟，并在医疗和科研领域发挥着重要作用。
然而，这项技术背后也存在着一系列的道德和伦理问题。
在讨论这些问题之前，我们首先需要了解什么是人类基因编辑技术。
人类基因编辑技术，简单来说，就是通过修改人类基因序列来实现对人类特征和性状的控制。
一般而言，人类基因编辑技术主要利用CRISPR-Cas9系统，通过对DNA的特定修饰来实现目标基因的添加、删除或修改。
这项技术的出现为医学研究和治疗带来了无限的可能性，但与此同时，也引发了一系列道德和伦理上的争议。
首先，人类基因编辑技术涉及到对人类基因的“改造”，这是否符合伦理规范？从道德角度来看，对人类基因进行编辑是否违背了人类个体的自然权利？如果人们可以通过基因编辑来选择胚胎的性别、外貌特征甚至智力水平，那么人类社会是否会走向一种“设计人类”的道路？这些问题给我们带来了许多思考。
其次，人类基因编辑技术是否涉及到“道德”的底线？在进行基因编辑时，一些潜在的风险是无法避免的。
例如，基因编辑可能引发非预期的副作用，对人类的健康和生理功能产生不可逆的影响。
同时，随着基因编辑技术的广泛应用，一些不负责任的使用行为，如私自进行人类基因编辑或基因歧视等，有可能导致社会动荡或种族优劣观念的加剧。
这些道德底线相关的问题需要我们认真考虑。
此外，人类基因编辑技术还牵涉到一个重要的伦理问题：公平性。
如果基因编辑技术仅限于少数富裕家庭，那么社会上的不平等问题将被进一步加剧。
且一旦出现基因编辑的商业利益，是否会导致一种基因“市场化”，从而让不同基因组成的人类在社会和经济上产生隔离与冲突？在面对这种伦理和道德挑战时，我们需要寻找合适的解决方案。
首先，我们应该建立起相关的法律和伦理规范，以确保人类基因编辑技术的安全性和公平性。
此外，公众需参与与决策制定过程，确保技术的使用不超出道德底线，同时保护弱势群体的权益。
此外，科学界需要持续进行基因编辑技术的研究和临床试验，以提高技术的可靠性和安全性。
人类基因编辑滑坡论争议及伦理反思
·科技伦理·人类基因编辑滑坡论争议及伦理反思毛新志，唐婷［摘要］人类基因编辑面临滑坡论争议。
支持方从逻辑角度、经验角度和道德价值角度分别论证了逻辑推理中基因编辑治疗向基因增强的滑坡，判例分析下人类基因编辑向优生学的滑坡以及道德价值视角下人类付出的多重道德代价。
反对方质疑人类基因编辑滑坡的逻辑连贯性，谨慎评估了判例的可靠性，从相对主义视角论证了道德价值滑坡的积极意义。
从滑坡论争议来看，人类基因编辑滑坡论丰富了人类基因编辑治理的理论视角与价值视域，但是人类基因编辑滑坡论证自身仍存在逻辑上的精确性问题，缺乏境遇分析的多样性视角以及道德价值分析的相对主义维度，需要进一步精进和完善。
［关键词］人类基因编辑；滑坡论；伦理反思［作者简介］毛新志，湖南师范大学教育部人文社会科学重点研究基地中华伦理文明研究中心、中国特色社会主义道德文化省部共建协同创新中心、长沙新一代人工智能伦理治理与公共政策实验室教授，博士生导师；唐婷，湖南师范大学公共管理学院博士研究生。
近年来，随着基因编辑技术的进步和应用工具的多样化，人类基因编辑的潜力被进一步激发。
与此同时，人类基因编辑面临的各种风险和治理难点也成为技术与伦理所关注的双重焦点。
在人类基因编辑的诸多伦理分析中，滑坡论成为一种有特色的论证。
利用滑坡论证（slippery slope argu⁃ment）对人类基因编辑进行分析，进而预防和消解其可能给人类带来的各类风险，从而满足人类多主体的不同利益需求是滑坡论证价值的重要体现。
滑坡论证指出：“最初的一个小步骤或行动会导致一系列相关事件，最终引发有害的、灾难性的和不可接受的后果。
”［1］（949）人类基因编辑滑坡面临支持与反对的论证，本文在总结和分析有关人类基因编辑滑坡不同观点的基础上，进一步拓展研究视域和加强伦理反思，以期为人类基因编辑的研究与发展提供新的伦理分析思路和伦理规制思考。
一、支持人类基因编辑滑坡论的论证滑坡论的核心在于以逻辑推理自证，以经验滑坡进行判例论证，以道德价值滑坡进行价值论证。
基因治疗面临的伦理道德问题与探讨
基因治疗面临的伦理道德问题与探讨随着科技的进步和基因编辑技术的发展，基因治疗逐渐成为医学领域的热门话题。
基因治疗作为一种革新性的方法可以改变人类基因组，对许多疾病的治疗提供了新的途径。
然而，基因治疗也带来了一系列的伦理道德问题，需要进行深入探讨。
首先，基因治疗涉及人类基因组的改变，这引发了关于个体自主权的争议。
个体的基因组是其独特的一部分，决定了其身体特征和潜在的疾病风险。
基因治疗涉及对个体基因组的改动，因此必须确保个体有权利决定是否接受基因治疗、何时进行治疗以及对基因组的具体修改等。
医学伦理学家一致认为，个体应有知情同意并且能够理解治疗风险和潜在后果。
因此，必须建立严格的知情同意机制来保护个体的自主权。
其次，基因治疗还涉及到公平正义的问题。
由于基因治疗在目前仍处于初级阶段且存在高昂的费用，这使得基因治疗只能够被少数人负担得起。
这引发了基因治疗分配不公的问题，造成了社会不平等。
为了避免进一步加剧社会的不平等现象，需要制定政策和措施来确保基因治疗的公平分配，使更多的人能够受益于这一技术，促进社会的公正与进步。
另外，基因治疗的安全性和可行性也是一大关注点。
尽管基因治疗的前景令人振奋，但其风险和不确定性也不可忽视。
基因编辑技术可能引发不可预见的副作用，甚至导致更严重的健康问题。
此外，基因治疗在人体内的长期效果和潜在的遗传传播问题也需要进一步的研究。
在推广基因治疗之前，必须进行深入、全面的研究以确保其安全性和可行性，最小化潜在的风险和不确定性。
此外，基因治疗引发了一系列与人类改良相关的伦理道德问题。
一些人担心基因治疗的进展可能导致对人体特征和智力的改造，从而引发“优胜劣汰”和不平等竞争。
此外，人类基因组的编辑也可能影响到人类的多样性和遗传平衡。
在决定基因治疗的使用和限制时，必须考虑到这些潜在的伦理道德问题，并确保其在人类进化和文化多样性的框架内进行。
为了解决基因治疗中的伦理道德问题，我们需要建立一个包容性和多利益相关者参与的决策过程。
探索人类基因的伦理争议
探索人类基因的伦理争议在当今科技迅猛发展的时代，人类基因的研究和应用已经取得了显著的进展。
然而，这一领域的深入探索也引发了一系列伦理争议。
本文将探讨人类基因研究中的伦理问题，以及我们如何应对这些挑战。
首先，基因隐私问题是一个重要的伦理议题。
随着基因测序技术的发展，个人基因信息的获取变得越来越容易。
然而，这些信息可能被滥用，导致个人隐私泄露。
例如，保险公司可能会根据个人的基因信息来决定是否承保或提高保费。
因此，我们需要制定严格的法律法规，保护个人的基因隐私。
其次，基因编辑技术的发展也引发了伦理争议。
CRISPR-Cas9等基因编辑技术的出现，使得我们有可能对人类基因进行精确的修改。
然而，这种技术的应用可能会带来不可预知的后果。
例如，基因编辑可能会导致基因突变，影响后代的健康。
此外，基因编辑技术还可能被用于非医疗目的，如提高智力或改变外貌，这将引发公平性和道德问题。
再者，基因歧视问题也是一个不容忽视的伦理问题。
随着基因研究的深入，我们可能会发现某些基因与疾病或其他特征有关。
然而，这可能导致基因歧视，即根据个人的基因信息来决定其社会地位或待遇。
例如，某些基因可能与智力或运动能力有关，这可能导致基因歧视在教育或就业领域出现。
最后，基因研究的伦理问题还涉及到人类基因资源的公平分配。
随着基因治疗技术的发展，治疗某些遗传病或罕见病的成本可能会降低。
然而，这些治疗可能仍然昂贵，导致只有富裕阶层能够负担得起。
因此，我们需要确保基因治疗技术的普及和公平分配，避免加剧社会不平等。
总之，人类基因研究的伦理问题是一个复杂而重要的议题。
我们需要在保护个人隐私、防止基因歧视、确保公平分配等方面制定相应的法律法规，以确保基因研究的健康发展。
同时，我们也需要加强公众教育，提高人们对基因研究伦理问题的认识，共同应对这些挑战。
基因治疗的伦理问题探讨
基因治疗的伦理问题探讨引言随着科技的进步，基因治疗作为一种新兴的医疗手段，正在逐渐被应用于临床实践中。
然而，伴随着基因治疗的发展，伦理问题也日渐凸显。
本文将探讨基因治疗的伦理问题，并辨析其中的利弊。
一、定义和原理基因治疗是一种利用基因工程技术来治疗疾病的方法。
其原理是通过修复、替换或增强患者体内的基因，以实现治疗效果。
具体而言，可以利用载体将正常基因导入到患者的体细胞中，或者利用CRISPR-Cas9等工具直接编辑患者的基因组。
这种治疗方法可以针对遗传性疾病，或者通过增强抗肿瘤免疫力来治疗癌症等疾病。
二、伦理问题1. 公平性问题基因治疗的高昂价格导致了公平性问题的存在。
由于基因治疗的费用较高，只有富裕阶层才能够负担得起这种治疗方法，而弱势群体则面临较大的经济负担。
这进一步加大了富与穷的差距，容易造成社会不公。
2. 遗传改变问题基因治疗直接涉及对人类基因组的改变，因此带来了遗传改变问题。
一方面，基因治疗可能会引发导入基因的不可预测的副作用，甚至导致新的遗传疾病。
另一方面，基因编辑技术虽然能够纠正遗传缺陷，但同样也可能引发非预期的变异或导致其他问题的出现。
这对人类基因的稳定性与完整性构成了巨大挑战。
3. 遗传资源获取问题基因治疗涉及到遗传资料的获取与使用。
在获得遗传资料时，伦理问题涉及到取样者的知情同意和隐私保护，以及遗传资料的控制权问题。
此外，基因治疗技术的发展和商业化也可能导致私人公司垄断遗传资源，剥夺个人与社会对遗传信息的使用权。
4. 道德问题基因治疗的进步给医疗界带来了道德困境。
一方面，对于临床试验的过程以及不确定性的成果应如何进行解释和公开，需要制定明确的道德准则。
另一方面，基因编辑技术的使用是否应受限制，如何界定“纠正”和“优化”个体的界限也是一个亟待解决的道德问题。
三、利与弊1. 利基因治疗可以帮助那些患有遗传性疾病的人重获健康。
对于一些无法通过传统疗法治疗的疾病，基因治疗提供了新的希望。
基因编辑技术的发展现状和伦理问题
基因编辑技术的发展现状和伦理问题近年来，基因编辑技术在科学领域中得到了越来越多的重视和研究。
随着技术的不断进步，科学家们已经可以对人类基因进行编辑，而这种技术的出现也带来了一系列的伦理问题。
本文将探讨基因编辑技术的发展现状以及涉及到的伦理问题。
1. 基因编辑技术的发展现状基因编辑技术是一种可以对生物DNA序列进行插入、删除或修饰的技术。
这种技术的出现极大地增强了人类对基因的操纵能力，为治疗遗传性疾病提供了新途径。
CRISPR/Cas9技术是目前比较成熟的基因编辑技术，具有较高的效率和精度。
近年来，基因编辑技术在实践中得到了广泛应用。
科学家们利用这种技术，已经成功地治愈了一些罕见遗传病，并在昆虫、植物、动物等领域中取得了许多重要的成果。
同时，一些科学家还在尝试利用基因编辑技术对人类基因进行编辑，使人类拥有更健康、更长寿的生命。
然而，随着基因编辑技术的应用不断拓展和深入，其涉及的伦理问题也引起了人们的关注。
2. 基因编辑技术的伦理问题基因编辑技术在应用中所涉及到的主要伦理问题包括以下几个方面：2.1 人类基因编辑的道德及安全性问题基因编辑技术使人们可以对人类基因进行修饰，从而可以预防或治疗一些遗传性疾病。
然而，基因编辑技术也存在一定的安全性问题，例如误伤非目标基因、导致细胞癌变等。
此外，基因编辑技术的使用还面临许多道德问题，如人们是否应该对人类基因进行编辑、基因编辑的目的、基因编辑是否会加剧基因不平等等。
2.2 基因编辑技术的法律和隐私问题基因编辑技术的出现也为法律和隐私问题带来了全新的挑战。
例如，在美国，如果一名孕妇按照医生的建议接受基因编辑术并产生大脑损伤的情况下，谁来负责赔偿呢？还有，基因编辑会不会使医生或政府得到关于人们遗传信息的更多细节甚至可以在未经告知或同意的情况下轻松地获取私人基因信息等法律和隐私问题。
2.3 基因编辑技术的公正性问题基因编辑技术出现后，引发许多对公正性的担忧。
由于治疗遗传性疾病的成本较高，那些在经济上落后、医保水平较低的地区的人是否得不到同等的基因治疗？目前，这个问题仍然没有得到很好的回答。
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[摘 要] 目前基因治疗的策略包括基因替代、基因修正、基因增强、基因抑制和基因失活。基因转移的方法有物
理、化学和生物 3 大类。其中生物转移在人类细胞中应用最为广泛。生物法主要是指病毒介导的基因转移, 是通过病
毒为载体，将外源基因通过重组技术与病毒重组，然后去感染受体细胞。研究最为系统深入的、应用最多、最成功的是
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Байду номын сангаас
主要研究者 Rosenberg SA Brenner MK Rosenberg SA Rosenberg SA Rosenberg SA Nabel GJ Freeman SM
主要研究机构 国立卫生研究院(NIH) 圣、裘德儿童医院 NIH NIH NIH 密执安大学 罗切斯特大学
法，即以正常基因替代致病基因，导入外源正常基 因，代替有缺陷的基因。对靶细胞而言，没有去除或 修复有缺陷的基因。我国对 B 型血友病患者的治疗 就是采取的后一种方法。直接和间接法均是用 DNA 重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的基因，使细 胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。与基因 转移的受体细胞不同，基因治疗有 2 种途径：体细胞 基因治疗和生殖细胞基因治疗。体细胞基因治疗是 指将正常基因转移到体细胞, 使之表达基因产物以 达到治疗目的。该治疗不必矫正所有的体细胞, 只涉 及体细胞的遗传改变并不影响下一代, 故已被广泛 用于严重疾病的治疗。生殖细胞基因治疗是指将正 常细胞基因转移到患者的生殖细胞（精细胞，卵细胞 早期胚胎）使其发育成正常个体。这是理想的治疗方 法，从根本上治疗遗传病，使其有害基因不能在人群 中播散。但实际上这种靶细胞的遗传修饰至今尚无 实质性进展。原因是其基因转移效率不高，只能用显 微注射方法，且仅适用于排卵周期短而次数多的动 物,所以很难适用于人类。加之由于受精卵或早期胚 胎细胞的遗传改变势必会影响后代, 伦理学上的分 歧也使生殖细胞基因治疗举步维艰。
交通医学 2012 年第 26 卷第 2 期 Med J of Communications,2012,Vol.26.No.2
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［文 章 编 号 ］1006-2440 （2012）02-0127-03
人类基因治疗的现状及伦理争议
王 晗 1 综述，刘 红 2 审校
（1 中山大学中山医学院临床医学系；2 南通大学附属医院血液内科）
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病毒颗粒。完整的病毒颗粒具有插入宿主染色体必 需的全套酶系统，适用于介导基因转移。而用于人体 细胞实验的以慢病毒为佳。慢病毒也属于逆转录病 毒，像其它逆转录病毒一样，慢病毒基因组经逆转录 后能整合在宿主 DNA 上，也可以在正常细胞中进行 操作，因此可将它改建为有用的外源基因的转移载 体[6]。与非慢病毒逆转录病毒载体不同的是，慢病毒 载体还具有以下特征：宿主范围广泛，既能有效感染 分裂期细胞，又能有效感染非周期性和有丝分裂后 的细胞。病毒载体经改构后不在宿主细胞繁殖，不会 导致寄主细胞的死亡，因此被它感染的或转化的动 物细胞能够连续传代。因为慢病毒所构建的 siRNA 表达载体是由 RNA 聚合酶 Ш 启动子来指导 RNA 合成的，构成 siRNA 的正义与反义链可由各自的启 动子分别转录，然后两条链互补结合形成 siRNA。也 可由载体直接表达小发卡状 RNA 在细胞里进一步 加工成 siRNA。众所周知体外合成的 siRNA 对基因 的表达的抑制作用通常是短暂的，而应用慢病毒载 体转移到细胞内的策略，对基因表达的抑制效果非 常稳定。在长期稳定表达载体的细胞中，可长期发挥 阻断基因表达的作用，因而目前已广泛用于 RNA 干 扰研究中[7-9]。
逆转录病毒，用于人体细胞实验的逆转录病毒以慢病毒为佳。
[关键词] 基因治疗；体细胞基因治疗；生殖细胞基因治疗；伦理学；逆转录聚合酶链反应
[中图分类号] Q343.1
[文献标志码] B
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导 入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的 疾病而实施的相应策略。目前国际上对人类基因治 疗还处于探索阶段，虽然不可避免的会产生伦理方 面的争议，但其独特的优点和美好的前景已经展示 在世人的面前，现就人类基因治疗的现状及伦理争 议作一综述。
目前基因治疗的策略包括基因替代、基因修正、 基因增强、基因抑制和基因失活,这些无一例外的均 需要基因转移。目前基因转移的方法有物理、化学和 生物三大类，其中生物转移在人类细胞中应用最为 广泛。生物法主要是指病毒介导的基因转移, 是通过 病毒为载体，将外源基因通过重组技术与病毒重组， 然后去感染受体细胞。目前研究最为系统深入的应 用最多最成功的是逆转录病毒，病毒感染细胞后其 基因组 RNA 经逆转录产生双链 DNA 拷贝。插入宿 主染色体形成前病毒，前病毒转录产生的正链既是 病毒 RNA，再与前病毒编码的外壳蛋白包装成新的
2 基因治疗的方法及应用
目前基因治疗的主要方法有 2 种: 一是直接疗 法：纠正突变基因即在原位修复缺陷的基因，以达到 治疗目的。具体做法是取出患者体细胞，对不正常的 基因进行修饰, 使之成为正常的基因,然后将改造后 的细胞送回患者体内。这是理论上较理想的基因治 疗策略，但实际应用中还存在不少问题。二是间接疗
总之，基因治疗作为一项全新的疾病治疗手段， 已经显现出强大的发展势头和美好的发展前景。尤 其是近 20 多年来,人类在体细胞基因及宫内造血干 细胞移植和基因治疗领域均取得了很大的进步, 因 而可相信即使面临极大的挑战，但随着人类基因组
计划的顺利实施和完成, 新的人类疾病基因的发现 和克隆, 基因治疗将会成为众多疑难疾病治疗的重 要组成部分, 其临床应用将不断取得突破性进展。
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小,其中 1 例存活 2 年以上,1 例存活近 1 年。提示人 体基因治疗，至少是在短期，对患者不仅无明显副作 用和损害且有明显获益。这是世界上首次获得批准 的临床基因标记性试验，虽然不能说是严格意义上 的临床基因治疗,但其成功的意义重大。不仅使人类 基因治疗的科学性和可行性得以逐步阐明, 而且使 社会大众逐渐理解和了解了这一划时代的新技术， 人体基因治疗的时机因而趋于成熟[4]。1992 年起美 国国立卫生研究院批准了一系列人肿瘤- 免疫基因 治疗试用方案，见表 1。1991 年我国首例基因治疗 B 型血友病也获得成功。B 型血友病是一种因缺乏凝 血因子 IX 而导致的遗传性出血性疾病。复旦大学的 医学科技工作者将携带有 IX 因子的逆转录病毒载 体转染 B 型血友病患者的成纤维细胞, 再将转染后 的患者成纤维细胞悬液注射到患者皮下。结果患者 血浆中 IX 抗原和 IX 因子活性升高了 1～2 倍且持 续 2 年以上，患者全身出血症状有所好转,每年所需 IX 因子替代治疗次数逐渐减少。此后跟踪 4～7 年未 发现与基因治疗相关的毒副作用。这是迄今为止世 界上唯一进行基因治疗的血友病病例，此项研究成 果已获国家发明二等奖[5]。
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缺陷，这就使得科学家们不得不寻求生殖细胞基因 治疗。实际上，生殖细胞的基因治疗正是体细胞基因 治疗的扩展与延伸，理论上可以从根本上消除某一 疾病的垂直传播。但其最大的缺点是受目前医学科 研技术和知识水平的限制, 其对后代可能造成的损 害存在各种不确定因素, 其后果也无法明确把握和 预测。例如接受转基因受体的生殖细胞可能发生随 机整合，并垂直传播给下一代, 使后代变成癌易感者 及其它疾病易感者，甚至有可能产生非人类的一些 特征和性状，这在伦理学上是绝对不能允许的。此 外，每个个体均有自己的生命权且有权利保护自己 的基因不被人工操纵，而生殖细胞基因治疗的后果 将影响到许多代人, 他们将会成为未知情、未同意的 受试者，这在伦理学上无法解决。因此目前各国政府 对基因治疗均采取慎之又慎的态度，在少量批准应 用体细胞基因治疗外，禁止将生殖细胞基因治疗用 于临床，我国也不例外。1993 年卫生部制订了《人的 体细胞治疗和基因治疗临床研究质控要点》,只批复 同意体细胞的基因治疗。可以相信，一旦基因治疗技 术发展到了足以消除对后代可能造成的损害时，或 至少是这种损害和后果可以明确把握和预测, 且有 相应的有效的预防措施时, 生殖细胞基因治疗就会 有实质性进展。
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试用类型 细胞标记