医学生物技术的法律
生物技术的伦理和法律问题
伦理与法律在生物技术领域的互补性
伦理提供价值导向
伦理原则为生物技术提供价值判断和行为导向，弥补法律在价值层 面的空白。
法律提供强制力保障
法律以国家强制力为后盾，确保生物技术活动的合法性和规范性， 维护社会秩序和公共利益。
二者相互促进
伦理原则为法律制定提供基础，法律则将部分伦理原则上升为具有强 制力的行为规范，二者在生物技术领域相互补充、相互促进。
生物武器和生物恐怖主义可能对人类 生命造成巨大威胁，引发大规模疾病 爆发和死亡，严重危害公共安全。
生物武器和生物恐怖主义的使用者应 承担相应的道德责任和法律责任，接 受国际社会的谴责和制裁。
国际法律问题
生物武器和生物恐怖主义的使用可能 违反国际法和国际公约，引发国际争 端和冲突。
03
生物技术的法律问题
各国应加强生物技术信息交流，分享最新研究成果和技术进展，共 同推动生物技术的发展。
推动国际间生物技术合作项目
各国应积极推动国际间生物技术合作项目，共同研究和开发新技术 、新产品和新应用，实现资源共享和互利共赢。
加强国际间生物技术人才培养
各国应加强生物技术人才培养的国际交流与合作，共同提高人才培 养质量和水平，为生物技术的可持续发展提供人才保障。
国际合作与协调的重要性
生物技术的伦理和法律问题具有全球性，需要国际社会加强合作与协调，共同制定国际规范和标准，以 应对跨国性的生物技术挑战。
未来发展趋势及挑战预测
生物技术将持续创新
随着科技的不断进步，生物技术将继续发展创新，涉及更 广泛的领域和更复杂的技术，对伦理和法律问题提出更高 的要求。
法律监管将不断完善
基因编辑技术可能涉及改变人类基因、创 造“设计婴儿”等，引发关于人类尊严、 生命价值等道德边界的争议。
生物技术的法律问题研究
生物技术的法律问题研究随着科技的不断发展，生物技术在人类社会中的应用愈发广泛。
然而，生物技术的发展也带来了一系列的法律问题。
本文将从生物技术的应用、生物技术的法律风险以及生物技术的未来发展等角度来探讨生物技术的法律问题。
一、生物技术的应用生物技术的应用十分广泛，包括但不限于基因编辑、基因检测、生物医药、农业生产等方面。
其中，基因编辑是近年来生物技术的热点领域之一。
基因编辑技术可以将人类基因组中的某些部分进行修改或替换，从而达到治疗遗传病的目的。
这一技术虽然具有很大的潜力，但也涉及到一些伦理和法律问题。
例如，如果误用这一技术，可能会给人类社会带来严重的后果。
二、生物技术的法律风险生物技术的发展也带来了一系列法律风险。
其中，主要有以下几个方面：1.生物安全问题。
随着生物技术的应用范围不断扩大，生物安全问题也日益凸显。
如何防止基因编辑等生物技术被恶意利用，以及如何加强对生物技术研究机构的监管等都是当前亟需解决的问题。
2.知识产权问题。
在生物技术的应用过程中，有可能会侵犯到他人的知识产权。
如何在保护创新的同时，实现生物科技领域的共享和合作，也是当前需要解决的问题。
3.伦理道德问题。
生物技术虽然有很多的应用前景，但有些应用涉及到伦理和道德问题。
如何平衡生物技术的发展和人类的伦理和法律底线，也是亟需解决的问题。
三、生物技术的未来发展生物技术的未来发展受到很多因素的影响，其中法律环境也是其中之一。
如果在生物技术的应用和发展过程中缺乏有效的法律保障，可能会对生物技术的发展造成不利的影响。
因此，建立健全的法律框架和监管机制，对于生物技术的可持续发展具有重要的意义。
同时，还需要加强对生物技术相关法律问题的研究和探讨，为建立健全的生物技术法律体系提供支持。
结论本文探讨了生物技术的应用和发展带来的法律问题，包括生物技术的应用、生物技术的法律风险以及生物技术的未来发展等方面。
通过分析这些问题，我们可以认识到，在生物技术的发展过程中，加强法律环境的建设和监管机制的完善对于保护个人权益和社会公共利益具有重要的意义。
生物技术的伦理与法律问题
生物技术的伦理与法律问题随着科技的不断进步，生物技术在各个领域的应用越来越广泛。
然而，生物技术的快速发展也带来了诸多伦理与法律问题。
本文将就生物技术的伦理与法律问题展开探讨，旨在引起人们对于生物技术发展的关注与思考。
一、伦理问题1. 人类基因编辑伦理问题近年来，基因编辑技术的突破引发了广泛的讨论。
通过基因编辑技术，人们可以对人类基因进行修改，从而消除遗传疾病或增加某些特定的基因特征。
然而，这种技术是否应该在人类身上进行，引发了诸多伦理争议。
首先，人类基因编辑涉及到对人类生命的改变，涉及到道德与伦理的底线。
例如，对于修改胚胎基因，一方面可能让世界上充满遗传疾病的家庭免受痛苦，但另一方面也可能引发出许多的伦理问题。
例如，可能会出现在“设计”婴儿的工程化程度加深、基因不平等等问题。
其次，人类基因编辑涉及到对人类基因的长期影响，对未来世代造成潜在风险。
因为目前人类基因编辑技术的风险与影响还没有完全被科学界所认知，所以在实际应用中需要严格的伦理审查和控制。
2. 克隆技术伦理问题克隆技术是生物技术领域中的一个重要分支。
通过克隆技术，人们可以复制生物体，并在实验室中进行研究。
然而，克隆技术也涉及到一系列的伦理问题。
首先，克隆技术可能涉及到动物权益的问题。
例如，在克隆实验中，可能需要对动物进行大量的实验与操作，这引发了人们对于是否应该继续进行克隆技术研究的关注。
同时，克隆技术也可能给动物带来身体和心理的压力，这是不可忽视的。
其次，克隆技术还涉及到人类自身的尊严问题。
人们担心克隆技术可能会被滥用，导致道德上的时空错乱、身份混乱等问题。
二、法律问题1. 生物医药法律问题生物技术在医药领域的应用日益普及，然而，这也带来了一系列的法律问题。
例如，生物医药产品究竟应该如何定价？是否应该给予较低收入群体免费或补贴？这些问题需要法律进行明确和规范。
此外，生物医药技术的发展也带来了诸多新的药物治疗方案。
这些新的治疗方案涉及到临床试验、知情同意和虚假宣传等问题。
生物技术的伦理与法律问题
生物技术的伦理与法律问题随着科学技术的迅猛发展，生物技术作为一门重要的技术领域，给人类社会带来了前所未有的机遇和挑战。
然而，伴随着这一技术的快速发展，一系列伦理和法律问题也逐渐浮出水面。
本文将就生物技术领域中的伦理和法律问题展开讨论，旨在引发人们对这些问题的关注和思考。
一、伦理问题1.1 人类基因编辑伦理问题人类基因编辑技术(CRISPR-Cas9)的问世引起了巨大轰动。
这一技术的潜力被广泛认可，但同时也引发了一系列伦理争议。
例如，是否应该修改人类基因以消除遗传疾病，或者增强智力和外貌等方面的特征？这些问题都牵涉到对人类尊严、平等和道德价值观的思考。
1.2 基因测序隐私权问题基因测序的普及与发展使得个人基因信息的获取和利用成为可能。
然而，个人基因信息的保护和隐私权已经成为一个极具争议性的问题。
一方面，充分利用个人基因信息可以促进健康管理和个性化医疗等领域的发展；另一方面，滥用个人基因信息可能造成不可逆的伦理问题，如种族歧视、隐私泄露等。
1.3 克隆技术伦理问题克隆技术作为生物技术领域的重要分支，也引起了广泛的伦理争议。
尤其是人类克隆，是否应该进行，以及可能引发的伦理和道德问题，都成为了社会关注的焦点。
人类克隆技术可能导致个体的自我认同和身份认同的困惑，同时也涉及到对生命起源和尊严等大问题的思考。
二、法律问题2.1 生物资源控制与访问权问题生物资源的控制与访问权是生物技术领域的一大法律难题。
许多国家和地区都制定了相关法规来管理和保护生物资源，以确保公平和可持续的利用。
然而，由于生物资源的跨境流动和商业化利用的复杂性，法律的适用和执行面临着诸多挑战。
2.2 人类实验伦理问题在生物技术研究和实践中，涉及到人类的试验往往是必不可少的。
然而，人类实验的伦理和法律问题备受关注。
如何确定适当的人类试验范围、保护试验对象的权益，以及确保试验不超越道德和法律的底线，都是亟需解决的问题。
2.3 专利保护与创新道德问题生物技术领域的创新与发展离不开知识产权保护的支持。
生物医学新技术临床应用管理条例-标记版
生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）第一章总则第一条为规范生物医学新技术临床研究与转化应用，促进医学进步，保障医疗质量安全，维护人的尊严和生命健康，制定本条例。
第二条在中华人民共和国境内从事生物医学新技术临床研究、转化应用及其监督管理，应当遵守本条例。
第三条本条例所称生物医学新技术是指完成临床前研究的，拟作用于细胞、分子水平的，以对疾病作出判断或预防疾病、消除疾病、缓解病情、减轻痛苦、改善功能、延长生命、帮助恢复健康等为目的的医学专业手段和措施。
第四条本条例所称生物医学新技术临床研究（以下简称临床研究），是指生物医学新技术临床应用转化前，在人体进行试验的活动。
临床研究的主要目的是观察、判断生物医学新技术的安全性、有效性、适用范围，明确操作流程及注意事项等。
在人体进行试验包括但不限于以下情形：（一）直接作用于人体的；（二）作用于离体组织、器官、细胞等，后植入或输入人体的；（三）作用于人的生殖细胞、合子、胚胎，后进行植入使其发育的。
第五条生物医学新技术转化应用（以下简称转化应用）是指经临床研究验证安全有效且符合伦理的生物医学新技术，经一定程序批准后在一定范围内或广泛应用的过程。
第六条国务院卫生主管部门负责全国临床研究与转化应用的监督管理。
国务院有关部门在各自职责范围内负责与临床研究与转化应用有关的监督管理。
县级以上地方人民政府卫生主管部门负责本行政区域内临床研究及转化应用的监督管理。
县级以上地方人民政府有关部门在各自职责范围内负责与临床研究及转化应用有关的监督管理。
各级人民政府卫生主管部门可指定或组建专门部门或机构，负责临床研究与转化应用监督管理。
各级人民政府应当保障其人员编制、工作经费。
第七条生物医学新技术临床研究实行分级管理。
中低风险生物医学新技术的临床研究由省级卫生主管部门管理，高风险生物医学新技术的临床研究由国务院卫生主管部门管理。
高风险生物医学新技术包括但不限于以下情形：（一）涉及遗传物质改变或调控遗传物质表达的，如基因转移技术、基因编辑技术、基因调控技术、干细胞技术、体细胞技术、线粒体置换技术等；（二）涉及异种细胞、组织、器官的，包括使用异种生物材料的，或通过克隆技术在异种进行培养的；（三）产生新的生物或生物制品应用于人体的，包括人工合成生物、基因工程修饰的菌群移植技术等；（四）涉及辅助生殖技术的；（五）技术风险高、难度大，可能造成重大影响的其他研究项目。
中华人民共和国生物安全法（2024年修正）
中华人民共和国生物安全法（2024年修正）文章属性•【制定机关】全国人大常委会•【公布日期】2024.04.26•【文号】•【施行日期】2024.04.26•【效力等级】法律•【时效性】现行有效•【主题分类】国家安全,自然生态保护正文中华人民共和国生物安全法（2020年10月17日第十三届全国人民代表大会常务委员会第二十二次会议通过根据2024年4月26日第十四届全国人民代表大会常务委员会第九次会议《关于修改〈中华人民共和国农业技术推广法〉、〈中华人民共和国未成年人保护法〉、〈中华人民共和国生物安全法〉的决定》修正）目录第一章总则第二章生物安全风险防控体制第三章防控重大新发突发传染病、动植物疫情第四章生物技术研究、开发与应用安全第五章病原微生物实验室生物安全第六章人类遗传资源与生物资源安全第七章防范生物恐怖与生物武器威胁第八章生物安全能力建设第九章法律责任第十章附则第一章总则第一条为了维护国家安全，防范和应对生物安全风险，保障人民生命健康，保护生物资源和生态环境，促进生物技术健康发展，推动构建人类命运共同体，实现人与自然和谐共生，制定本法。
第二条本法所称生物安全，是指国家有效防范和应对危险生物因子及相关因素威胁，生物技术能够稳定健康发展，人民生命健康和生态系统相对处于没有危险和不受威胁的状态，生物领域具备维护国家安全和持续发展的能力。
从事下列活动，适用本法：（一）防控重大新发突发传染病、动植物疫情；（二）生物技术研究、开发与应用；（三）病原微生物实验室生物安全管理；（四）人类遗传资源与生物资源安全管理；（五）防范外来物种入侵与保护生物多样性；（六）应对微生物耐药；（七）防范生物恐怖袭击与防御生物武器威胁；（八）其他与生物安全相关的活动。
第三条生物安全是国家安全的重要组成部分。
维护生物安全应当贯彻总体国家安全观，统筹发展和安全，坚持以人为本、风险预防、分类管理、协同配合的原则。
第四条坚持中国共产党对国家生物安全工作的领导，建立健全国家生物安全领导体制，加强国家生物安全风险防控和治理体系建设，提高国家生物安全治理能力。
生物技术与医学研究中的伦理与法律问题
生物技术与医学研究中的伦理与法律问题随着科技的迅猛发展，生物技术在医学研究领域的应用越来越广泛。
然而，这种技术的推广和使用必然会引发一系列的伦理与法律问题。
本文将就生物技术与医学研究中的伦理与法律问题展开讨论，探讨其带来的挑战与解决方案。
一、伦理问题1.人体试验与道德伦理生物技术的发展使得人体试验成为医学研究不可或缺的一环。
然而，人体试验往往涉及到对受试者的潜在风险，包括身体和心理的伤害。
因此，伦理审查和知情同意成为了人体试验不可或缺的环节。
研究人员必须确保受试者自愿参与，并为他们提供充分的信息以便作出理性的决定。
2.基因编辑的道德问题近年来，基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）的出现引发了一系列的伦理争议。
这项技术使得基因突变和人工干预成为可能，但也引发了关于道德和可接受性的争议。
例如，基因编辑技术可用于检测和治疗遗传性疾病，但也可能导致不可预测的后果，如出现新的遗传变异。
因此，科学家和决策者需要权衡科学进步和伦理原则之间的关系，制定相应的伦理规范。
3.隐私保护与个人权益生物技术在医学研究中收集大量的个人生物信息，如基因序列等。
有关个人的敏感信息的收集和使用引发了隐私保护和个人权益的问题。
研究人员和医疗机构需要确保对这些信息的保密性，防止滥用或不当使用。
同时，个人权益也包括了知情权和决策权，受试者或研究对象有权选择是否提供个人信息，并参与决策过程。
二、法律问题1.知识产权和专利尽管生物技术的发展给医学研究带来了最新的突破，但其中涉及的新发明和发现往往涉及到知识产权和专利问题。
科学家和研究机构努力寻求对自己的研究成果进行保护，并确保其获得合理的回报。
然而，知识产权和专利制度的复杂性，以及对公共利益和创新的平衡，使得法律认定和保护相对困难。
2.医疗伦理法规为了确保医学研究的可行性和道德规范，各个国家都设立了医疗伦理法规。
这些法规旨在规范医学研究的实施过程，并保护受试者和研究对象的权益。
例如，许多国家要求研究人员通过伦理审查委员会的审查来获得研究的许可和道德准则的指导。
生物安全相关法律法规介绍
狭义生物安全
指对有害或潜在危害的生物因子因管理不 善、操作不当致使有害或潜在危害的生物 因子意外泄漏、环境释放或跨国转移所造 成危害的防范与控制。
二、中华人民共和国传染病防治法
中华人民共和国主席令（第17号）
１９８９年２月２１日第七届全国人民代表大会常务委员会 第六次会议通过。２００４年８月２８日第十届全国人民代 表大会常务委员会第十一次会议修订，自２００４年１２月 １日起施行 。
《中华人民共和国传染病防治法》（1） ——实验室生物安全相关条款
中华人民共和国卫生部令（第50号）2006.8.1
4、病原微生物实验室生物安全环境管理办法
国家环境保护总局令（第32号）2006.5.1
5、医疗卫生机构医疗废物管理办法
中华人民共和国卫生部令（第35号） 2003.10.15
6、医疗废物管理行政处罚办法
中华人民共和国卫生部、环境保护总局令（ 第21号） 2004.6.1
中华人民共和国主席令（第51号）2006.6.29
中华人民共和国传染病防治法
中华人民共和国主席令（第17号）2004.12.1
二、国务院条例
病原微生物实验室生物安全管理条例
中华人民共和国国务院令（第424号）2004.11.12
突发公共卫生事件应急条例
中华人民共和国国务院令（第376号）2003.5.9
秘密：卫生部指定的病原微生物菌毒种保 藏机构保藏的二类高致病性病原微生物菌 毒种及样本总体数据和保存情况。
三、病原微生物实验室生物安全管理 条例及其配套法规
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干细胞研究的法律控制
• 美国 VS 英国 • 相对保守：美国、德国、意大利、爱尔
兰等 • 相对开放：英国、瑞典、荷兰等
美国对干细胞研究的法律控制
• 2000年8月25日，《NIH应用人多能干细胞研 究准则》，2001年11月14日撤销
• 2002年3月19日，《就涉及人类胚胎干细胞、 精细胞和干细胞衍生的试验材料的研究对调查 者和机构审查委员会的指导》，折衷保守
类白血病反应
逆转录病毒整合入宿主基 因组启动原癌基因 暂停研究 -
基因治疗的安全性问题
（一）病毒载体的安全性 • 病毒载体的核酸可能插入到靶细胞的DNA中，
引发癌症或其他病变； • 病毒外壳可能引起炎症、感染或其他严重免疫
反应，继而引发严重的机体病变或死亡 • 病毒载体复制缺陷特性的改变也是一个潜在的
输。
4岁 Ashanti DeSilva
BUBBLE BOY
全球率先上市的基因治疗药（2003）
p53腺病毒注射液
But……
GELSINGER 事件
Jesse Gelsinger
• 1999年9月13日-17日
• 鸟氨酸转羧基酶缺乏症 (OTCD)
• OTC基因突变
• 复制功能缺失的腺病毒作载 体将正常OTC直接导入肝脏
第四章 医学生物技术的法律 控制和管理
《生物技术法律法规》
内容：
• 第一节 医学生物技术、伦理规范与法律规范 • 第二节 基因治疗的法律控制 • 第三节 干细胞研究的法律控制 • 第四节 我国医学生物技术应用的管理和法律控制
第一节 医学生物技术、伦理
规范与法律规范
医学生物技术：
• 生物技术适用于人体,服务于医学目的时，就是现代医 学生物技术，它对应的医学就是生物医学 （biomedicine）
• 2004年，《干细胞研究促进法》，2005年5月 24日，众议院通过，2006年7月18日，参议院 通过，随即7月19日，布什总统否决。
当今政策：
• 联邦基金只资助对NIH干细胞注册系统记录的ES细胞系 的研究
• 其它类型的干细胞研究只能从私有基金或商业公司等来 源获得资助
• 无论如何，干细胞研究都应遵守有关联邦或州一级的法 律、条例和有关政策等
外部审查 NIH：美国国立卫生研究院 FDA：美国食品及药物管理局
思考：
• 你对基因治疗是支持还是反对? 并给予论证
第三节 干细胞研究的法律控制
干细胞的概念：
• 自我更新 • 高度增殖 • 多向分化潜能
干细胞的分类：
• （一）按发育阶段分 • 胚胎干细胞（embryonic stem cell, ESC） • 成体干细胞（adult stem cell, ASC）
血管病等 • 多数基因治疗方案处于临床前研究阶段，部分
进入临床I期或II期 • 重组人p53腺病毒注射液，腺相关病毒IV因子，
腺病毒白细胞介素2
世界上第一个基因治疗药物（2003）
重组人 p53腺病毒注射液 深圳赛百诺基因技术有限公司研制
我国基因治疗的法律控制
• 1993年5月，卫生部，《人的体细胞治疗及基 因治疗临床研究质控要点》对基因治疗临床研 究的质量控制标准要点做出规定
• 1999年3月，SFDA，《新生物制品审批办法》 附录九 “人基因治疗申报临床试验指导原则”
• 2003年3月20日， SFDA 《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原 则》
基因治疗研究的基本流程
• 1.对某一疾病的基础研究
• 2.确定基因治疗的研究方案
• 3.目的基因的选择
• 4.载体选择
• 5.重组体的构建：
• 6.筛选与鉴定：
• 7.分离与纯化
• 8.体外实验：分子水平与细胞模型实验
•
9.体内实验:以实验动物为模型，进行药理、药效、药代及 安全性实验
• 10.申报临床批件
• 11.申报新药批件
• 12.申报生产批件
思考：
• 你对基因治疗是支持还是反对? 并给予论证
支持：
• “无论以什么方式企图阻止科学进步都是 一种可怕的错误”。
生命伦理学的基本原则：
• 尊严原则 • 不伤害原则(安全性原则) • 有利原则 • 公正原则（正义原则） • 自主原则、知情同意原则、保密原则 • 《联合国关于公民权利和政治权利公约》《纽
伦堡法典》《赫尔辛基宣言》
• 《世界人权宣言》 • 《世界人类基因组与人权宣言》 • 《人体生物医学研究国际准则》 • 《人体生物学研究国际伦理学准则》 • 《关于遗传研究正当行为声明》 • 《关于DNA取样：控制和获取的声明》 • 《关于克隆的声明》 • 《关于利益分享的声明》 • 《保护人权和基本自由欧洲公约》 • 《人权和生物医学公约》
肿瘤、血液系统疾病、代谢疾病等
染 色 体 缺 陷 与 疾 病 关 系
基因治疗（GENE THERAPY）
把健康基因通过载体转入到有缺损或变异的病变细胞、组织 或器官中，从而改变受体的基因表达，达到治疗、治愈和预防疾 病的目的。
三大关键步骤：
• 确定并获得与疾病相关的决定性基因 • 把该基因导入靶细胞或组织中（载体） • 使该基因能够正常发挥功能
（二）按分化潜能大小分
• 全能干细胞
受精卵、早期胚胎细胞
• 多能干细胞
囊胚中的内细胞
• 专能干细胞
造血干细胞、骨髓间质干细胞、 神经干细胞、肌肉干细胞、表 皮干细胞等。
干细胞应用的基本模式
• 应用医学组织工程技术，把干细胞定向分化为特定细胞或组织， 经过或不经过基因修饰，再移植到提供干细胞的患者体内，生 成某些功能性的细胞或组织，以修复或代替出现疾病或发生损 伤的组织或器官
生命伦理与法律的关系：
• 法律规范需要生命伦理的支持，即生命伦理的理论与论 证，连同技术维度的论证，构成了法律规范的基础。
• 生命伦理对生命、道德、技术、科学、经济和公共意见 等多种因素和多重关系的理解，也需转化为法律才可对 社会起到真正的调控作用
法律规范的层次
• 国际：
《世界人权宣言》《公民权利和政治权利国际公约》 《经济、社会和文化权利国际公约》等
• 人类很多疾病都与基因异常有关,在理论上 基因治疗可以达到一定的治疗效果或根本 性治愈
• 尚没有切实证据证明,基因治疗的副作用是 由于基因药物本身引起
反对：
• 从医学生物学角度考虑,打乱人类固有的遗传信息 系统,带来难以预见的后果;
英国对干细胞研究的法律控制
• 科学技术的开拓者： 1859，达尔文进化论 1952，watson & Crick, DNA双螺旋结构 1958，Crick，中心法则 1928，弗莱明，青霉素 1975，Sanger，DNA测序技术 1978，世界第一例试管婴儿 1997，世界首例体细胞克隆“多莉”羊
原因
处理 其他争议
Gelsinger事件
法国气泡儿童事件
1999年9月
2000年4月
X-OTCD
X-SCID
鸟氨酸氨基甲酰转移酶缺 T﹑B细胞严重免疫缺陷 乏,血氨升高
1/18
3/11
腺病毒载体
逆转录病毒载体
肝门静脉注射
干细胞移植
严重免疫反应,多器官功 能衰竭 操作不当
暂停研究,处罚 违反知情同意原则
• 如何评估和调控基因治疗的有效性和安全性？ • 如何评价人体细胞克隆技术是否可能给人类传
统生殖模式带来挑战以及如何控制 • 如何保证异种器官移植的安全性和心理认同？ • 如何对待个性化药物技术的发展以及相关的权
力冲突？
探讨医学生物技术的三个维度
• 技术维度：安全性和有效性 • 生命伦理维度：正当性 • 法律维度：必要性和正当性
载体：
• 满足的条件： （1）有效导入，按需表达。 （2）多种靶点，没有危害。 （3）能表现出“剂量-反应”关系
• 种类： 病毒、质粒、脂质体
（致病性、免疫原性、结合效率、运载片段大小、表达时间、转移效率）
基因治疗的主要应用
基因治疗方案
• 单基因基因治疗
用正常基因修补或替代突变基因
• 自杀基因治疗
• 研究最活跃 • 产业发展最迅速 • 效益最显著
1998-2008全球研发中新药数量及增长趋势
医学相关生物技术主题：
• 人类基因组计划及后基因组计划 • 基因治疗 • 干细胞研究 • 体细胞克隆 • 异种器官移植 • 个性化药物（personalised medicine）
引发的问题：
• 如何认识人类胚胎干细胞研究所涉及的生命伦 理问题和如何通过法律进行规范？
• 器官衰竭级联反应
• 结论（2001年1月26日）： 腺病毒的蛋白衣壳引发了患 者免疫系统爆发
调查结果：
1）考虑到男性患者的症状较重，首批18例试验者原应只包括 女性，但研究人员却把格尔辛基列为第18例临床试验者；
2）格尔辛基参加临床试验前，其血氨值已偏高，本不应列为 试验对象，但宾夕法尼亚大学仍对其实施基因治疗；
干细胞研究及应用面临的问题
• 如何控制干细胞的体外非分化扩增？ • 如何定向诱导和控制干细胞分化为某种特定的
功能细胞？ • 如何诱导和控制一种成体干细胞跨越原有分化
障碍，横向分化为另一种功能细胞和组织？ • 干细胞治疗是否安全？（畸位瘤） • 干细胞治疗是否有效？（疫排斥反应） • 干细胞研究伦理问题？（胚胎、克隆）
危险
（二）目的基因的影响
• 拟转入基因的插入不能控制，可能发生 插入位置不对、倒插或多拷贝插入等错 插行为，从而导致非预期的表达或细胞 转化
• 插入基因的表达不受控制，不能视需要 进行开关
（三）靶细胞被污染的潜在危险
• 对病毒载体的包装可能不是很精确， 而导致误装有害基因
• 转入缺乏特异性或特异性不高，病毒 载体可能对靶细胞或靶组织周围的细 胞造成侵染