心血管疾病药物治疗新进展
冠心病的药物治疗新进展
冠心病的药物治疗新进展冠心病是一种严重的心血管疾病，常常导致心肌缺血甚至心肌梗死。
随着医学科技的不断发展，冠心病的药物治疗也取得了新的进展。
本文将介绍冠心病药物治疗的新进展，并讨论其在临床实践中的应用。
一、抗血小板药物抗血小板药物是冠心病药物治疗的重要组成部分，其作用是抑制血小板聚集和血栓形成。
常用的抗血小板药物有阿司匹林、氯吡格雷和普拉格雷等。
近年来，研究人员发现新的抗血小板药物，如替格瑞洛和依地酸等，在减少冠心病患者心肌梗死和其他心血管事件方面表现出色。
这些新药物具有更强的抑制血小板聚集的效果，从而能更好地防止冠脉再狭窄和血栓形成。
二、血脂调节药物高脂血症是冠心病的重要危险因素之一，因此血脂调节药物在冠心病的治疗中也具有重要地位。
他汀类药物是目前最常用的血脂调节药物，通过抑制胆固醇合成酶来降低血浆中的低密度脂蛋白胆固醇水平。
此外，研究人员在他汀类药物的基础上开发出了新的血脂调节药物，如贝伐单抗和阿利肠肽等。
这些新药物通过不同的作用机制来调节血脂，具有更好的降脂效果和更少的副作用。
三、抗血压药物高血压是冠心病的另一个危险因素，抗血压药物在冠心病治疗中也具有重要作用。
目前常用的抗血压药物包括利尿剂、钙通道阻滞剂、血管紧张素转换酶抑制剂和血管紧张素受体阻滞剂等。
近年来，研究人员对抗血压药物进行了改良，并开发了新的药物，如血管紧张素受体-新二代抑制剂和直接肾素抑制剂。
这些新药物能够更好地降低血压，减少心肌负荷，从而改善冠心病患者的预后。
四、新型降糖药物近年来，越来越多的研究表明，糖尿病与冠心病的发生和发展密切相关。
因此，降糖药物在冠心病治疗中也扮演着重要的角色。
除了常用的降糖药物如二甲双胍和磺脲类降糖药物外，研究人员还发现了新型降糖药物，如胰岛素类似物和胰岛素增敏剂等。
这些新药物能够更好地控制血糖，减少冠心病患者心血管事件的发生率。
总结起来，随着医学科技的进步，冠心病的药物治疗也取得了新的进展。
新药物的研发使得冠心病患者能够获得更有效的治疗，改善患者的预后。
药物治疗心血管疾病的新进展
药物治疗心血管疾病的新进展心血管疾病是一类危害巨大的疾病，包括冠心病、心肌梗死、中风等。
长期以来，药物治疗一直是心血管疾病的重要手段之一。
近年来，随着医学研究的深入和技术的进步，药物治疗心血管疾病取得了新的突破，本文将介绍一些药物治疗心血管疾病的新进展。
一、抗栓治疗药物抗栓治疗药物在心血管疾病的治疗中起着重要作用。
抗栓药物能有效地抑制血小板的聚集和凝血因子的活化，从而防止血栓的形成。
常用的抗栓治疗药物有阿司匹林、氯吡格雷等。
然而，近年来的研究表明，新一代的抗栓药物如普利达包衣片在抗血栓治疗中的效果更好。
这一药物的独特包衣技术使其释放速度更持久，作用时间更长，能够达到更稳定的治疗效果。
二、降脂治疗药物心血管疾病的发病和发展与高胆固醇血症密切相关，降脂治疗已成为心血管疾病管理的基石之一。
传统的降脂治疗药物主要是他汀类药物，如辛伐他汀、瑞舒伐他汀等。
然而，近年来，一些新型降脂药物也开始应用于临床。
例如强化的他汀与非他汀联合治疗能够更有效地降低低密度脂蛋白胆固醇水平，预防心血管事件的发生。
三、肠道微生物调节剂近年来，肠道微生物与心血管疾病之间的关系引起了广泛关注。
研究发现，某些肠道菌群的失调与心血管疾病的发生和发展密切相关。
因此，肠道微生物调节剂成为了心血管疾病治疗的新领域。
一种被广泛研究的肠道微生物调节剂是无菌菌株，通过定向改变人体肠道微生物群落的组成，调节肠道菌群平衡，从而提高心血管健康状况。
四、心血管保护剂除了上述药物，心血管疾病的治疗还涉及到一些独特的心血管保护剂。
例如，心肌细胞保护剂能够保护心肌细胞免受缺血再灌注损伤。
这些药物通过调节细胞凋亡、氧化应激等机制，发挥心肌保护作用。
此外，一些血管扩张剂如硝酸甘油、硝普钠等，能够扩张冠状动脉，改善心血供应。
这些药物对缓解心绞痛、预防心肌梗死等心血管疾病的治疗具有重要意义。
总结起来，药物治疗心血管疾病的新进展给患者带来了更多选择和更好的治疗效果。
然而，药物治疗只是心血管疾病综合管理的一部分，患者还应尽量改变不良的生活方式，如戒烟、控制饮食、适度运动等，以获得更好的治疗效果。
心血管疾病药物治疗新进展PPT课件
RUTHERFORD-2研究由329名杂合型家族性 高胆固醇血症患者参与，试验数据显示，这款 PCSK9抑制剂使LDL胆固醇下降59%至66%
企业名称 辉瑞
阿斯利康 赛诺菲
拜耳 罗氏 诺华
礼来
跨国药企在华新上市品种(2012-2013)
商品名 泰阁
通用名 替加环素
主要适应证 抗生素
企业名称 商品名
4 默克
捷诺达
通用名
主要适应证
西格列汀/二甲双胍
2型糖尿病
艾乐妥
阿哌沙班
静脉血栓栓塞
诺科飞
泊沙康唑
预防曲霉菌念珠菌
赛可瑞 贝赋 任捷
倍林达
克唑替尼 凝血因子IX (重组)
抑郁症 HIV-1
尼欣那 诺维乐 拜唐苹(新规格) 雅美罗 赫赛汀(新适应证)
阿格列汀 司维拉姆 阿卡波糖 托珠单抗 曲妥珠单抗
2型糖尿病 慢性肾病 2型糖尿病 类风湿性关节炎 HER2阳性转移性胃癌
百时美施贵宝
强生
艾敏释 泰立沙 艾乐妥 施达赛 善思达
氟替卡松鼻喷剂 拉帕替尼 阿哌沙班 达沙替尼
棕榈酸帕利哌酮
中国批准时间
2013.12 2013.03
2013.02 2013.01 2012.11 2012.07
2012.05 2012.04
2011.09 2011.08 2011.04 2010.04
名称
曲前列尼尔注射液 利伐沙班片
达比加群酯胶囊
3 批准事项
批准进口 批准进口
血栓及中风
批准进口
适应症
肺动脉高压
这项研究人选307名他汀耐受的高胆固醇患者
相比，LDL胆固醇从基线值平均下降55%至76%， 与依泽替米贝相比，LDL胆固醇从基线值平均下降 33%至47%。
心血管疾病的诊断与治疗进展
心血管疾病的诊断与治疗进展心血管疾病是一类发病率高、死亡率高的疾病，包括冠心病、高血压、心力衰竭等。
随着医疗技术的不断发展，心血管疾病的诊断与治疗也在不断进步。
本文将重点介绍心血管疾病诊断与治疗领域的一些新进展。
一、心血管疾病的诊断进展1. 介入诊断技术的应用介入诊断技术是指通过在患者血管内导入导管或各种仪器，直接观察心脏和血管内腔情况。
其中，冠状动脉造影技术是目前应用最广泛的一种介入诊断技术。
冠状动脉造影能够清楚显示冠状动脉的狭窄程度和部位，为冠心病的诊断提供有力的依据。
2. 心电图的发展心电图是一种通过记录心脏电活动来评估心脏功能的方法。
近年来，心电图技术经过不断改进和创新，出现了许多新的技术应用。
比如，心电图分析软件的发展，使得心电图的结果更加准确和可靠。
另外，移动心电仪的出现，让人们可以在家中或办公室进行心电图监测，大大提高了诊断的便捷性和覆盖范围。
3. 血管超声技术的应用血管超声技术是一种非侵入性的检查方法，通过超声波来观察血管的情况。
它对心血管疾病的诊断提供了重要的辅助信息。
近年来，随着超声技术的不断发展，出现了冠脉超声、经食管超声、经食道超声等新技术，使得心血管疾病的早期诊断更加精准和可靠。
二、心血管疾病的治疗进展1. 心血管药物的研发心血管药物在心血管疾病的治疗中起到重要的作用。
近年来，许多新型心血管药物的研发取得了重要进展。
例如，降脂药物的出现，使得高胆固醇患者更容易控制血脂水平；抗凝药物的研发，让患者更好地预防血栓形成；心脏保护药物的应用，减少心肌梗死后的损伤等。
这些新型心血管药物的不断涌现，为心血管疾病的治疗提供了更多的选择。
2. 微创介入治疗技术的应用微创介入治疗是一种通过导管或其他微创手段进入体内，进行病变治疗的方法。
微创介入治疗技术能够在不开刀的情况下，解决心血管疾病的一些问题。
常见的微创介入治疗技术包括冠状动脉支架植入术、心脏射频消融术等。
这些技术的应用，使得心血管疾病的治疗更加安全、简便和有效。
心血管系统药理学的新进展
心血管系统药理学的新进展近年来，心血管疾病在全球范围内成为危害人类健康的重要因素之一。
为了更好地防治心血管疾病，医学界一直致力于研究心血管系统的药理学，并取得了许多新的进展。
本文将为大家介绍心血管系统药理学领域的新进展。
一、新型血管扩张剂的研发血管扩张剂是治疗心血管疾病的关键药物之一。
近几年，研究人员在血管扩张剂的研发领域取得了突破性进展。
他们发现某些植物提取物含有有效的血管扩张活性成分，这些成分能够通过调节血管壁的收缩和舒张作用，从而有效地扩张血管。
同时，研究人员还成功合成了新型的血管扩张剂，这些药物具有更好的选择性和高效性，能够更精准地作用于心血管系统，提高药物疗效。
二、心血管疾病的靶向治疗心血管疾病的治疗一直以来都是以症状缓解为主，而忽略了疾病的本质机制。
但随着对心血管系统药理学的深入研究，人们开始意识到发展心血管疾病的根本原因，并相应地开展了靶向治疗的研究。
通过精确了解心血管系统疾病的发病机制，并研发具有针对性的药物，可以更好地控制病情，减少患者的并发症发生率，提高患者的生活质量。
三、新型抗血小板药物的应用血小板在心血管疾病的形成和发展过程中起着至关重要的作用。
因此，抗血小板药物一直以来都是心血管系统药理学研究的热点之一。
近年来，研究人员发现一些新型抗血小板药物具有更好的疗效和安全性，可以更有效地防治血栓性疾病，并减少出血的风险。
这些新型抗血小板药物的应用为心血管疾病的治疗带来了新的希望。
四、药物治疗与个体化医疗的结合随着医学科技的进步，个体化医疗成为了医学界发展的趋势。
在心血管系统药理学的领域中，药物治疗与个体化医疗的结合也成为了一个新的研究方向。
个体化医疗通过分析患者的遗传背景、基因表达水平和生理指标等，为患者提供量身定制的药物治疗方案，旨在提高治疗效果，减少不良反应的发生。
这种个体化医疗的方法将为心血管疾病的治疗带来更大的突破和进展。
综上所述，心血管系统药理学的研究与发展正不断推进着。
冠心病的药物治疗新进展
冠心病的药物治疗新进展冠心病是一种严重的心血管疾病，其主要特征是冠状动脉血流受限，导致心脏供血不足。
随着医学的发展，冠心病的药物治疗也出现了新的进展，为患者提供了更多的选择。
本文将介绍冠心病的药物治疗新进展，并探讨其对患者的意义。
1. 抗血小板药物抗血小板药物是冠心病治疗的基石之一，能够减轻血小板的黏着性，防止血栓形成。
目前，常用的抗血小板药物包括阿司匹林、氯吡格雷等。
然而，一些患者对传统的抗血小板治疗不敏感或存在耐药性。
近年来，研究人员提出了一种新的抗血小板治疗方法，即采用双重抗血小板疗法。
这种方法通过同时应用两种抗血小板药物，如阿司匹林和氯吡格雷，可以增加治疗效果，减少患者的不良事件发生率。
2. 拓血管药物拓血管药物是冠心病治疗的另一重要药物类别，主要通过促进冠状动脉的扩张和改善心脏供血。
硝酸酯类药物是常用的拓血管药物，可以通过扩张冠状动脉，减轻心绞痛症状。
然而，长期应用硝酸酯类药物可能导致耐药性的产生。
最近的研究表明，一些新型的拓血管药物，如磷酸二酯酶-5抑制剂（PDE-5抑制剂），如西地那非，通过增加一氧化氮的释放和扩张冠状动脉，可有效改善冠心病患者的症状和生活质量。
3. 降脂药物高脂血症是冠心病的主要危险因素之一。
降脂药物的应用可以有效地降低血脂水平，减少冠状动脉斑块的形成和发展。
目前，常用的降脂药物有他汀类药物（如辛伐他汀、阿托伐他汀等）和贝特类药物（如依折麦布）。
然而，一些患者对传统的降脂药物治疗不合适或存在不良反应。
最新的研究表明，一种新型的降脂药物，称为PCSK9抑制剂，能够通过阻断LDL受体的降解，显著降低血清LDL-C水平，并显著减少患者的冠心病风险。
4. 抗凝药物抗凝药物在冠心病的治疗中也起着重要的作用。
常用的抗凝药物有华法林和肝素等。
然而，长期使用华法林需要密切监测凝血指标，并容易发生出血等不良事件。
近年来，一种新型的抗凝药物，称为直接口服抗凝药物（DOACs），如阿哌沙班、达比加群等，已经被广泛应用于临床，具有剂量方便、无需定期监测等优点。
心血管疾病的研究进展与治疗新策略
心血管疾病的研究进展与治疗新策略近年来，心血管疾病在全球造成了极大的人群负担，成为导致死亡和残疾的主要原因之一。
针对这一问题，世界各地的科研人员和医学专家不断致力于心血管疾病的研究，并引入了新的治疗策略。
本文将为您介绍心血管疾病的研究进展以及新的治疗策略。
一、心血管疾病的研究进展在对心血管疾病的研究中，科学家们发现了许多与心血管疾病发生发展密切相关的因素。
其中，高血压、高血脂和糖尿病等传统危险因素一直受到广泛的关注。
此外，新型的危险因素如氧化应激、慢性炎症和内皮功能异常也日益受到重视。
这些研究进展为心血管疾病的预防和治疗提供了新的思路。
1.1 高血压的研究进展高血压作为心血管疾病的重要危险因素，其研究一直备受关注。
近年来，科学家们对高血压的病理机制有了更深入的认识。
通过研究，他们发现血管内皮细胞功能异常、肾素-血管紧张素系统过度激活以及交感神经系统失控等因素与高血压的发生发展密切相关。
这些研究成果为高血压的诊断和治疗提供了新的方向。
1.2 高血脂的研究进展高血脂是心血管疾病的另一个重要危险因素，特别是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的升高与动脉粥样硬化的形成密切相关。
近年来，科学家们发现氧化低密度脂蛋白、炎症反应和内皮功能异常等因素在高脂血症的发病机制中起到重要作用。
这些研究结果为高脂血症的治疗提供了新的思路，如通过降低氧化应激和减少炎症反应来改善血脂水平。
1.3 糖尿病的研究进展糖尿病被认为是心血管疾病的独立危险因素之一，它与高血糖同时存在，通过多种途径导致心血管疾病的发生。
近年来，科学家们对糖尿病的研究取得了一系列重要的进展。
例如，胰岛素抵抗、炎症反应和氧化应激等因素在糖尿病引发心血管疾病的机制中发挥着重要作用。
这些研究结果为糖尿病的治疗提供了新的方向，如通过改善胰岛素敏感性和降低炎症反应来预防心血管疾病的发生。
二、心血管疾病的治疗新策略针对心血管疾病的研究进展，科学家们提出了许多新的治疗策略。
心血管疾病治疗的新进展
心血管疾病治疗的新进展近年来，心血管疾病在全球范围内已经成为了一大健康问题，尤其是发达国家。
随着社会经济的发展和人们生活方式的改变，心血管疾病的发病率也在逐年上升。
而且，心血管疾病的治疗一直是医学界的难题之一，尽管已有多种治疗方法，但是要想完全治愈心血管疾病，还有很长的路要走。
不过，近年来，心血管疾病治疗方面也取得了一些新的进展，包括新的药物、手术技术以及治疗方法等，这些新进展对于心血管疾病的治疗将会有着极大的推动作用。
目前，在心血管疾病的药物治疗方面，利用中药治疗心血管疾病的方法已经成为了一种新的潮流。
例如，用中药治疗冠心病时，可以采用绿茶素、丹参酮、蒲公英等草药，这些草药中含有丰富的活性成分，可以起到预防血管狭窄、降低血脂、抗氧化等作用。
此外，中药的有效成分对于缓解患者的心绞痛、运动耐受性的提高等方面也具有很好的效果。
在心血管疾病的手术治疗方面，现在也涌现出了不少新的技术手段和方法，例如冠状动脉支架植入术（PCI）、心脏起搏器植入等。
其中，冠状动脉支架植入术作为一种治疗冠心病的有效手段，已经广泛应用于各大医院，并且效果十分显著。
同时，心脏起搏器作为一种治疗心律失常、心力衰竭等疾病的新方法，也被越来越广泛地应用于现代医学中。
此外，心血管疾病的治疗还有一种新的方法——心脏瓣膜置换手术，它可以修补或更换瓣膜，从而恢复心脏瓣膜的正常功能，这对于治疗心血管疾病有着极为重要的意义。
除此之外，传统的心脏手术、介入手术等治疗手段也在不断地优化和改进中，例如心肌梗死疏导技术、冠状动脉旁路移植术等等，这都为心血管疾病的治疗提供了更多的选择。
此外，在心脏瓣膜治疗方面，也涌现出了不少新的方法。
例如，采用再生医学技术对心脏瓣膜进行修复或重建，再将瓣膜重新植入患者体内，这种方法被认为具有很大的潜力，并且已经在实验室阶段进行了初步的研究。
当然，心血管疾病的治疗进展不可避免地面临着很多挑战。
首先，由于患者的健康状况、病情严重程度等因素的差异，治疗方案需要因人而异，因此需要医生做出精准的诊断和治疗计划。
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安进发布PCSK9抑制剂Evolocumab3期试验 阳性结果 (2) 7
安进表示 “就这款药物的全球上 三月初，FDA要求赛诺菲与再生
市申报正与监管当局密切合作， 希望将这一新的治疗选择带给血 脂异常患者”
元确定
PCSK9抑制剂试验药物
Airocuma全球开发项目的试验 是否有神经认知不良事件发生,特
批准生产 国产品种。本品仅申报新 药证书，批准新药证书 批准生产（原料药为日本 进口） 批准进口 批准生产 批准生产
跨国药企在华新上市品种(2012-2013)
企业名称 辉瑞 商品名 泰阁 通用名 替加环素 主要适应证 抗生素 企业名称 商品名 捷诺达 通用名 西格列汀/二甲双胍 主要适应证 2型糖尿病
X期通过率计算方法：假如有100个药进入II期，50个通过
II期进入III期，20个在II期失败而终止试验，30个仍在II 期，那么II期通过率为50/70=71.4%
临床研究总成功率计算方法：I期、II期、III期、注册四
个阶段通过率相乘
FDA批准新药上市概率10.4%（完成临床研究）
10
避孕 止吐药 骨质疏松 高胆固醇血症
诺雷得(新剂型) 赛诺菲 艾倍得
戈舍瑞林 谷赖胰岛素
前列腺癌 1型和2型糖尿病
葛兰素史 克
赛乐特CR 克韦滋
帕罗西汀缓释片 阿巴卡韦/拉米夫定
抑郁症 HIV-1
尼欣那 诺维乐 拜耳 拜唐苹(新规格)
阿格列汀 司维拉姆 阿卡波糖
2型糖尿病 慢性肾病 2型糖尿病 百时美施贵宝 强生
2013年批准药物中的亮点还包括九种新的抗癌药物(其中三
种为生物制剂)和第一个组织注射的反义核苷酸药物。在这 些获批药物背后，或也透露出值得药企考虑的研发方向
个性化药物近年来持续成为关注重点
13
2013年有许多药物配合着相应的诊断先后被FDA批准
与Genentech公司生产的非小细胞肺癌的药物Tarceva配合使用诊断方法
抗癌小分子、抗癌单抗的成功率高于心血管药物；抗癌蛋白/多肽、
疫苗低
FDA批准新药基于临床试验质量/孤儿药
FDA药物审批标准弹性大
11
FDA批准的基础阐述关键性药效试验临床试验 新获批的治疗药物的安全性和有效性能很好地被理解 监管的灵活性
允许采取特定的方式进行审批，包括能够快速批准用于危及生命疾病（如某些癌症）或那些没有 有效治疗方案疾病（如罕见病）的可能有效疗法 批准可不需要被认为是评估金标准的昂贵、耗时的随机、双盲、对照试验
2013.02
2013.01 2012.11 2012.07
达比加群酯胶囊
阿哌沙班片 替格瑞洛片 盐酸决奈达隆片
批准进口
批准进口 批准进口 批准进口
2012.05 2012.04 2011.09 2011.08 2011.04 2010.04
马尼地平片 艾力沙坦酯片 托伐普坦片 阿利吉仑片 注射用重组人尿激酶原 左西孟旦注射液
5-10天肠外抗凝剂（parenteral anticoagulant）治疗深静脉血栓（DVT） 和肺栓塞（PE）
Pradaxa新适应症的获批基于4项全球性III期临床研究（RE-COVER I,RE-COVER II,REMEDY,RE-SONATE）,研究评价了Pradaxa治疗VTE的疗效和安全性
Evolocumab每两周用药一次，或每月使用一 次最高剂量 试验的共同终点12周时，LDL胆固醇相较基 线值的下降百分数 10周和第12周时LDL胆固醇相较基线值下降 的平均百分数。 结果显示Evolocumab治疗组相比依泽替米贝 治疗组,LDL胆固醇平均下降值在37%至 39%之间
具有更好的安全性和更小的使用限制 因此，Tecfidera极具成为重磅炸弹药物的潜力
用于治疗肺动脉高血压类药物也在2013年集体大放水
拜耳的Adempas、Actelion公司的Opsumit、Maryland公司的 Orenitram分别获得批准 这几种药物都通过不同的途径来达到舒缓血管壁压力的效果
这项研究人选307名他汀耐受的高胆固醇患者 患者被随机分成四组，接受
Evolocumab（每两周用药一次，或每月一次最高剂 量）与每天不同剂量他汀类药物合并用药，与安慰剂 相比，LDL胆固醇从基线值平均下降55%至76%， 与依泽替米贝相比，LDL胆固醇从基线值平均下降 33%至47%。
Evolocumab
既往Pradaxa已获FDA批准用于非瓣膜性心房颤动（NVAF）患者减少中风
和全身性栓塞风险 达比加群酯具有口服、强效、无需特殊用药监测、药物相互作用少等特点, 其成功上市是抗凝血药物研究领域的一项重大突破 2008年欧洲和加拿大已批准达比加群酯用于防治急性静脉血栓（VTE） Pradaxa的竞争对手包括拜耳和强生公司的利伐沙班\施贵宝公司和辉瑞公 司的阿哌沙班 该药是过去50多年来，获FDA批准用于该适应症的首个口服抗凝血剂
该公司指出，今年将向美国提交 Evolocumab的上市申请。这款药物 预期与辉瑞处于后期试验的同类候选 药物进行竞争 此外竞争者还有来自赛诺菲及其合作 伙伴再生元的一款药物
别是在长期研究中
安进全球开发执行医学总监Scott
Wasserman评论说
分析师已预测如果获得批准，假
定保险公司同意为这些药物支付
未来会有更多的个性化治疗药物获得批准
同时也意味着如果具有与之相关的诊断方法
具有生物标志物几乎成为了加快新药批准的先决条件
瞩目创新型小分子药
14
2013年，部分引人注目的小分子药获得了FDA的批准
Biogen Idec公司的Tecfidera可口服用于治疗复发型的
多发性硬化制剂
艾敏释 泰立沙 艾乐妥
氟替卡松鼻喷剂 拉帕替尼 阿哌沙班
过敏性鼻炎 乳腺癌 VTE
罗氏
雅美罗
赫赛汀(新适应证)
托珠单抗
曲妥珠单抗
类风湿性关节炎
HER2阳性转移性胃癌
施达赛
善思达
达沙替尼
棕榈酸帕利哌酮
慢性髓性白血病
神经分裂症
诺华
诺适得 昂润 达灵复
雷珠单抗 茚达特罗 卡比多巴/左旋多巴/ 恩托卡朋
黄斑变性、黄斑水肿 COPD 帕金森症 勃林格殷格翰 晚期肾癌 2型糖尿病 勃起功能障碍
FDA新药完成临床前研究进入临床研究有10.4%的概率能够上市
新分子实体的成功率7.5%
生物制品的成功率有14.6% 大分子的成功率约为小分子的2倍
肿瘤、心血管药物的成功率最低，主要体现在III期临床试验，但二
者略有不同
心血管药物需要的样本量大、试验时间长，II期数据很难预测大样本、长期试验结果 肿瘤II期一般做应答率、无进展生存期，而许多抗癌药经常是无进展生存期显著改善， 但产生耐药后迅速恶化
FDA批准新药所基于的临床试验质量因适应证不同而存在很大差异 随机化(89.3%)、盲法(79.5)%、活性对照或安慰剂(87.1%)、终点（45.3%） 适应证使用的是临床转归（33.3%）、适应证使用的是临床量表（17.9%）
这些试验的特征因治疗或适应证特性而异，如治疗领域、治疗预期持续时间、孤
2013年FDA又进一步扩大了可以把Tarceva作为治疗非小细胞肺癌前线药物的检测方法
自勃林格殷格翰的酪氨酸激酶抑制剂Gilotrif，被批准用于治疗表达
EGFR特异性变异的（肿瘤）转移性疾病，这种EGFR特异性变异占非 小细胞肺癌病人数的10%
这个药物被批准与Qiagen公司的EGFR RGO PCR筛选试剂盒配合使用
儿药及加速审批
适应证获批的唯一依据是使用替代终点作为主要转归的关键性试验
从FDA审批看新药研发趋向
（来源：医药观察家）
12
2012年39种
2013年FDA批准了30种新药,维持历史平均水平
由Gilead Sciences推出的首个无需使用干扰素便可以用于
治疗HCV(丙型肝炎)的口服小分子药物Sovaldi，被包括 Evalutepharm在内的多家分析机构预测将成为超级重磅炸 弹
“突破性药物”的突围
15
孤儿药物快速通道
获得突破性药物标示显然更为有力 2013年在全部超过100种申请药物中 有四分之三的药物获得了FDA授予的突破性药物的标示
目前FDA正在拓展艾滋病和肿瘤这两个治疗领域
FDA希望能够进一步提高，以解决耐受性方面的问题
有许多在神经性疾病和抗
阿哌沙班
静脉血栓栓塞
诺科飞
泊沙康唑
预防曲霉菌念珠菌
赛可瑞 贝赋 任捷 阿斯利康 倍林达
克唑替尼 凝血因子IX (重组) 抗血友病因子 替格瑞洛
ALK阳性肺炎 B型血友病 A型血友病 急性冠脉综合征
依伴侬 意美 福美加 葆至能
依托孕烯植入剂 阿瑞匹坦 阿仑膦酸钠/ D3 依折麦布/辛伐他汀
8
FDA批准新药上市成功率分析
JAMA 2014，311（4）：368美国耶鲁一项研究 9
2003-2011年
采用BioMed Tracker数据库统计2003-2011年临床研究
的成功率
数据覆盖835家制药、生物技术公司，共统计分析4451
个新药，对应7372个适应症计数
与其它类似研究不同的是，该报告以适应症计数而不是简单地统计新药数量
安慰剂
默沙东的依泽替米贝 或皮下注射Evolocumab进行治疗
周期为52周的DESCARTES试验由901名患有 高脂血症及一系列心血管风险的患者参与，试 验数据显示，Evolocumab用于有降脂治疗背 景的患者，与安慰剂相比，LDL胆固醇平均下 降57% MENDEL-2试验由614名未使用他汀类药物 的患者参与，试验数据证实，使用 Evolocumab治疗三个月后，与安慰剂相比， LDL胆固醇下降55%至57%，与依泽替米贝 相比，LDL胆固醇下降38%至40% RUTHERFORD-2研究由329名杂合型家族性 高胆固醇血症患者参与，试验数据显示，这款 PCSK9抑制剂使LDL胆固醇下降59%至66%