临床科研设计复习
临床科研设计(详细知识点总结)
临床科研设计（1）——临床科研设计绪论一、临床研究的概念:二、临床研究方法学的核心三、临床研究设计对误差的控制四、医学统计学知识回顾1.临床医学研究是以人为研究对象，尤其是以患者为研究对象，其最基本的出发点在于阐明疾病的病因、诊断、治疗、预防、自然病程及其预后等方面的重要问题，从而认识疾病的本质，并进行有效防治，达到保障人类健康和促进医学科学进步的目的。
2.临床研究的共同特点：a.个体差异大，实验条件不易控制b.临床研究涉及医德与伦理学问题c.临床研究的内容广泛，涉及的学科众多3.临床研究的基本程序➢科研假说：选题➢证明假说的过程：设计；观察和实验；资料整理和数据分析；总结Note：有什么样的设计，就会对应什么样的数据分析；需要做什么样的分析，必须提前做好相应的设计；4.临床研究的基本要素研究因素；研究对象；效应指标5.临床研究的基本原则——对照原则；随机、均衡原则；重复原则6.研究对象分组依据a.研究因素（队列研究、随机对照试验）b.效应指标(描述性研究)c.研究对象（诊断试验、病例对照研究）7.重复多少是合适的？①样本量太少，不能得出有统计学的意义的结果。
②样本量太多，资金、工作量、病人来源、周期、伦理等不许可。
权衡的方法——样本量估算8.临床研究方法学的核心DME（design、measurement、evaluation）设计（选题、设计）测量（观察和实验）评价（资料整理和数据分析、总结）9.设计的主要内容：• 1.科研目的和理论假设的成立• 2.确立研究设计方案• 3.研究对象的选择• 4.估算合适的样本量• 5.确定研究的观察指标和观察期限• 6.确定正确的资料分析方法•7.严格的质量保证措施1.科研目的和理论假设的成立a.这个过程也称之为选题和立题的过程。
b.选题的过程涉及到文献检索，查阅领域的学术进展、前人的研究基础。
c.同时要注意收集相关的参数，比如其它类似研究、本研究所用到的对照组措施的疗效资料等，为样本量估算做准备。
医学科研设计总复习题答案
实验设计一、简答题1.交叉设计和拉丁方设计的适用条件和优缺点各是什么？答：交叉设计适用条件：（1）处理因素只有2水平（A、B），且两个非处理因素（试验阶段、试验顺序）与处理因素间无交互作用。
（2）试验要求两个阶段之间必须安排一定的间隔时间，以便消除前阶段治疗措施的残留效应保证两阶段的起始条件一致。
（3）两次观察的时间不能过长，处理效应不能持续过久。
（4）为消除患者的心理作用或防止研究者的暗示，一般多采用盲法。
（6）交叉设计应尽量避免受试者的失访(lost of follow up)。
（7）资料分析中，同样要考虑基线的影响。
拉丁方设计适用条件（特点）：（1）必须是三因素的实验，且因素水平数相等。
（2）三因素是相互独立的，均无交互作用。
（3）各行、列、字母所得实验数据的方差齐。
交叉设计优缺点：优点：（1）具备自身配对的全部优点，如减少个体差异对处理因素的影响，节省样本含量等；（2）能控制时间因素（试验阶段）对处理方式的影响，因而优于自身对照设计；（3）各试验对象皆接受了试验因素和对照，符合医德要求。
缺点：处理时间不能太长；受试对象中途推出造成数据缺失。
限于慢性病的对症治疗，有时停药的间歇期不能为病人接受。
拉丁方设计优缺点：（1）优点是大大减少了实验次数，用较少的实验次数获得较多信息，尤其适用于动物实验和实验室研究;（2）双向控制误差,可以减少实验误差,比配伍组设计优越.（3）可以考核3个因素，也可以考核1或2个处理因素，可同时控制两个因素缺点：（1）是要求处理数必须等于拉丁方的行（列）数，一般的试验不容易满足此条件（2）数据缺失会增加统计分析的难度;(3)重复少,对差别估计不够精确。
2.析因设计的优缺点。
优点：实验效率高:比单处理因素设计能提供更多的试验信息，可用来分析全部因素主效应，以及因素间各级的交互作用，在医学上可用于筛选最佳治疗方案、药物配方、实验条件等研究。
缺点：当因素增加时，实验组数呈几何倍数增加，所需试验的次数很多;不但计算复杂，而且给众多交互作用的解释带来困难。
临床科研设计知识点总结
临床科研设计知识点总结在临床科研设计中，研究者需要掌握一系列的知识点，以确保研究的设计和结果的准确性。
本文将就临床科研设计的几个重要知识点进行总结，以帮助读者更好地理解和应用这些知识。
一、研究目的的设定研究目的是指研究者执行科研项目的目标和意义。
在制定研究目的时，需要明确研究的依据、目标和问题，并确保目的的设定符合科学研究的原则。
研究目的应该具备可实施性、可测量性和可比较性，以便能够更好地进行后续的研究设计。
二、样本的选择与确定样本选择是临床科研设计中至关重要的一步，它决定了研究结果的代表性和推广性。
研究者在选择样本时需要考虑到研究对象的特点、样本的大小和构成、研究的目的和方法等因素。
通常，样本的选择应该具备随机性、代表性和可重复性，以确保研究结果的可信度和适用性。
三、研究设计的选取研究设计是科研项目中的重要环节，它决定了研究的可行性和有效性。
在选择研究设计时，研究者需要根据研究的目的和问题，综合考虑实验设计、非实验设计和观察研究等不同类型的设计，并选择最适合的设计方法。
不同的研究设计有不同的优缺点，研究者需要根据实际情况进行选择和权衡。
四、变量的操作与测量变量的操作和测量是临床科研设计中必不可少的一步，它直接影响到研究结果的准确性和可靠性。
研究者在操作变量时需要注意操作的规范性和一致性，以确保研究结果的可比性和可解释性。
同时，变量的测量需要采用可靠、有效的测量工具和方法，以减少测量误差和提高测量结果的可信度。
五、数据的收集与分析数据的收集与分析是临床科研设计中非常重要的环节，它决定了研究结果的科学性和可解释性。
研究者在数据收集时需要保证数据的完整性和准确性，并采用合适的数据收集工具和方法。
在数据分析方面，研究者需要根据研究的目的和问题，选取合适的统计方法和分析工具，以得出科学可靠的结论和推断。
六、伦理与合规问题的考虑在临床科研设计中，研究者需要遵守伦理和合规的原则和规定，以确保研究过程的合法性和可信度。
临床科研设计知识点归纳
临床科研设计知识点归纳临床科研设计是指在医学领域进行研究时所采用的一种系统性方法。
它旨在通过科学的研究设计和有序的实施过程来回答特定的研究问题，以获取有效的科学数据和可靠的结论。
在进行临床科研设计时，有一些重要的知识点需要掌握。
本文将对这些知识点进行归纳和总结，以帮助读者更好地了解临床科研设计。
一、研究问题的确定在进行临床科研设计时，首先需要明确研究的目的和问题。
研究问题应具有明确的方向和可操作性。
同时，研究问题应当是有价值的，能够填补现有知识的空缺或解决实际问题。
在确定研究问题时，可以参考前人的研究成果和文献综述，选择一个有前景的方向进行深入研究。
二、研究设计的选择选择适当的研究设计是临床科研设计的关键。
常见的研究设计包括：随机对照试验、队列研究、病例对照研究、横断面调查等。
每种研究设计都有其适用的场景和优势。
在选择研究设计时，需要充分考虑研究目的、样本数量和可行性等因素，并明确研究所要解决的科学问题。
三、样本量的计算样本量的计算是临床科研设计中的重要环节。
合理的样本量可以提高研究的统计效力，并增强研究结果的可靠性。
样本量的计算应基于所采用的研究设计和研究目标，具体的计算方法可以参考统计学相关的理论和方法，如Z检验、T检验、卡方检验等。
四、数据收集与管理在临床科研设计中，数据的收集和管理是至关重要的。
合理的数据收集和管理方法可以保证研究数据的质量和可靠性。
数据的收集可以采用问卷调查、实验观察、病历回顾等方式进行，需要制定详细的数据采集方案和操作规范。
数据的管理则包括对数据的整理、录入、存储和分析等环节，需要采用合适的数据库软件和数据分析方法。
五、数据分析与解读数据分析是临床科研设计的核心环节之一。
合理的数据分析方法可以揭示数据中的规律和差异，得出准确的结论。
常用的数据分析方法包括描述性统计、方差分析、回归分析、生存分析等。
数据的分析结果应该与研究问题相对应，并进行合理的解读和讨论，推断性的结论应当先进行统计显著性检验。
《临床科研设计》
《临床科研设计》《临床科研设计》课程考试指南一、考试大纲（掌握★、熟悉▲、了解）1.医学科研设计概论2.▲医学科研设计的意义，★医学科研的基本步骤（科研选题、研究设计、研究的实施、数据统计分析、总结归纳）；▲科研选题：包含选题的原则和方法，立题的基本程序。
3.★医学科研设计的三个基本要素4.★医学科研设计的基本原则（随机、对照、重复和盲法）5.★误差与偏倚的概念，偏倚的类型、来源和控制6.2.实验研究设计及其分析方法7.实验研究设计的方法和类型，以及各种研究设计的统计学处理。
8.随机化对照试验（rct）：★概念、特点和用途。
9.常用实验设计方案：★完全随机设计原理、方法，常用统计学分析方法，★方差分析基本思想；▲接合设计与分析和辨证组设计与分析；▲拉丁方设计、析因设计、拓扑设计、序贯试验等现场试验：▲概念、特点和用途；▲研究设计及实行方法。
10.物实验：意义和作用，动物实验的设计和注意事项。
11.调查研究设计及其分析方法12.医学调查研究方法：医学调查问卷设计；组织与访谈；调查的资料整理核查与质量控制。
13.现况调查：概念、特点；研究人群的确认；★调查方法（普查、抽样调查）；样本含量的估算；研究资料整理和分析；现况调查中容易产生的偏倚及其控制方法。
14.队列研究：概念、特点；▲队列研究的类型及用途；队列研究的设计要点：★曝露组和对照组的挑选择原则和来源；▲对照组的类型；样本含量估计；★队列研究中的主要偏倚；队列研究资料分析：一般策略和方法，★rr值估计；▲队列研究的优缺点。
15.病例对照研究：概念、特点；病例对照研究的种类及用途；病例对照研究的设计要点：▲病例和对照的选择原则和来源，病例的类型（现患病例、新发病例、死亡病例），样本含量的估计；★病例对照研究中的主要偏倚；病例对照研究的资料分析：策略及方法，★or值估计；★配比设计的病例对照研究：配比的概念，配比条件与配比过头，1：r配比适度问题，配比资料的分析；▲病例对照研究的优缺点。
临床科研设计知识点总结
临床科研设计知识点总结一、研究设计的基本概念临床科研设计是指研究者为了探索医学问题，应用科学原理和方法，设计一种系统的计划和方案，以收集适当的数据，并对这些数据进行分析和解释的过程。
在研究设计的过程中，研究者需要考虑实验的目的、研究问题、研究对象、研究方法和数据收集等方面的内容，以确保研究的科学性和可靠性。
研究设计的基本概念包括实验、观察性研究、队列研究、病例对照研究、临床试验等。
实验是一种通过对实验组和对照组进行比较来探讨因果关系的研究方法。
观察性研究是一种通过观察人群中不同特征之间的关系来探讨因果关系的研究方法。
队列研究是一种在一段时间内追踪观察人群中患病和未患病者之间的关系的研究方法。
病例对照研究是一种通过对病例组和对照组进行比较来探讨疾病与危险因素之间的关系的研究方法。
临床试验是一种通过对患者进行干预和观察来评价治疗效果的研究方法。
不同的研究设计适用于不同的研究问题和研究对象，研究者需要根据具体情况选择合适的研究设计。
二、研究设计的步骤研究设计的步骤包括确定研究问题、选择研究方法、确定研究对象、设计研究方案、进行实施、收集数据、分析和解释数据、撰写研究报告和交流成果等。
确定研究问题是研究设计的第一步，研究者需要明确研究的目的和研究的问题，以确定研究的方向和内容。
选择研究方法是研究设计的第二步，研究者需要根据研究问题和研究对象的特点选择合适的研究方法，以确保研究的科学性和有效性。
确定研究对象是研究设计的第三步，研究者需要确定研究的人群、患者、样本等对象，并确定研究对象的特点和数量。
设计研究方案是研究设计的第四步，研究者需要详细规划研究的时间、地点、人员、资金等方面的内容，以确保研究的可行性和可靠性。
进行实施是研究设计的第五步，研究者需要按照研究方案的要求进行实验、观察、追踪、干预等工作。
收集数据是研究设计的第六步，研究者需要按照研究方案的要求收集相关的数据和信息。
分析和解释数据是研究设计的第七步，研究者需要对收集到的数据进行统计分析和科学解释。
临床科研设计知识点
临床科研设计知识点临床科研的设计是指研究者在开展临床研究时所制定的一系列计划和策略，旨在科学合理地解答研究问题。
具体而言，临床科研设计包括研究对象的选择、研究方法的确定、样本量的计算、实验组和对照组的分配、数据收集与分析等环节。
在本文中，将重点介绍几个临床科研设计中常见的关键知识点，包括随机对照试验、横断面研究、病例对照研究和队列研究。
一、随机对照试验随机对照试验是临床研究中最常见的一种设计，它的目的是评价某种干预措施对人群的效果。
在随机对照试验中，研究者将参与者随机分配到干预组和对照组，干预组接受干预措施，对照组不接受干预措施。
通过比较两组之间的差异，来判断干预措施对相关结果的影响。
随机对照试验具有高度的内部有效性和结果可靠性，但在实际操作中也面临着伦理、资源和操作问题。
二、横断面研究横断面研究是研究特定时间点上人群的某种现象或特征的一种设计。
研究者在特定时间段内，对目标人群进行调查或观察，收集相关信息和数据，以描绘该人群在某一方面的横截面表现。
横断面研究可以了解人群的特征和现状，但不能判断原因与结果之间的关系。
三、病例对照研究病例对照研究是一种观察性研究，用于评估某种疾病或其他结果与暴露因素之间的关联性。
病例对照研究的设计是先选择已患病的病例群体，然后再选择与病例群体相似的未患病的对照群体，通过比较两组的暴露情况，评估暴露因素与疾病之间的关系。
病例对照研究具有时间、费用和实施便利性等优势，但不能确定因果关系。
四、队列研究队列研究是一种长期追踪观察的研究设计，旨在评估暴露因素与结果之间的关系，并推断其因果关系。
队列研究的设计是在研究开始时，选择一组暴露和非暴露于某种因素的参与者，并在随访过程中观察其结果发生情况，从而确定暴露因素与结果之间的关系。
队列研究具有确定因果关系的能力，但需要较长的时间和高成本。
以上是临床科研设计中的几个常见知识点，对于科研工作者而言，了解和掌握这些设计原则和方法，才能保证研究的科学性和可靠性。
广中医DME（中西医结合临床科研方法学）试题和核心资料全
⼴中医DME（中西医结合临床科研⽅法学）试题和核⼼资料全DME复习资料第⼀章、绪论题型与分值：单选20分；填空30；分判断10分；问答40分（10,5,5,20）。
临床医学研究的⼀般原则：1、符合伦理道德：临床医学研究的⾸要原则（赫尔⾟基宣⾔）；2、创新性原则；3、科学性原则；4、需求性原则第⼆章、临床流⾏病学/DME与循证医学⽅法1、DME的含义（1）临床研究设计、衡量、评价（design,measurement and evaluation in clinical research）的简称，被认为是临床流⾏病学的核⼼内容，是对于临床流⾏病学原则和⽅法的⾼度概括。
（09⼤学城、10⼆院）①设计：是指临床研究观察⽅法总体规划。
②衡量：是确定失访的度量措施和合理的度量指标，以期能客观地表达⼈群中的健康和疾病状况及有关现象的⼀整套⽅法。
③评价，⼜称批评性鉴定，是遵循科学的原则制定出⼀定的规则、⽅法，以分析、确定临床的研究或资料是否能反映事物的真实性和可具应⽤性的过程。
（04 ⼆院填空）（2）DME作为⼀门学科，是将流⾏病学、医学统计学的原理和⽅法。
同时吸收运筹学、社会学、⼼理学等有关学科的研究成果与临床医学相结合⽽发展起来的⼀门边缘学科，阐明和制定了医学科研的原则和程序，⽤于指导对⼈群健康状况的分析和疾病防治规律的探讨以及卫⽣管理、医学教育等。
既是⼀门临床医学的基础学科，也是⼀门科学的⽅法学。
2、临床流⾏病学/DME⽅法论的基础（09⼤学城填空题）①以群体为对象的研究⽅法；②概率论的推断⽅法；③严格的逻辑推断⽅法3、循证医学概念：即遵循证据的医学，强调研究证据、临床专业知识以及病⼈价值的结合。
（2006.12）其核⼼思想是：任何医疗决策的确定都应以客观的临床科学研究为依据。
4循证医学基本特点：①循证医学强调临床医学的实践和诊疗、医护决策必须建⽴在医⽣个⼈的优良临床知识、经验、技能与从系统研究者获取的最佳的临床证据的完美结合的基础上；论证强度最⾼，如随机对照试验（04⼆院填空）②系统研究包括基础医学研究，但更主要是指临床上有关疾病诊断、治疗、预后、康复、预防措施以及卫⽣资源利⽤等⽅⾯研究；③临床流⾏病学强调临床研究乃以⼈的整体为对象，⽽不是⼈的局部，更不是动物；④循证医学强调诊疗效果与效益的统⼀。
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三大基本要素局部深入研究
•成本效果分析、 •成本效用分析
卫生经济评价的设计要点
在临床研究中，不要套用管理领域的卫生经济学评价方法，需要与临床作用结合起来评价。 临床研究领域常用成本效果和成本效用分析。 成本的计算有很多停留于理论阶段，实际处理有难度时，可以采用组间均衡的原则进行处理
。或者采用增量成本分析的方法。 研究对象的可比性是直接关系到临床研究中卫生经济学评价结果好坏的关键。
课程总览
•临床科研设计总论 •随机对照试验 •观察性研究 •调查表设计与量表研制 •数据挖掘研究设计 •病因与预后研究设计 •诊断方法研究设计 •防治研究设计 •系统评价与meta分析 •卫生经济学评价 •项目申请书撰写等
课程总览
•重复测量、交叉设计、析因设计、协方差分 析、CMH卡方等统计方法） •ROC曲线分析 •生存分析、COX回归 •Logistic回归 •信度、效度分析 •关联规则、决策树、聚类分析、判别分析、 类神经网络
，也可以是计量资料。 • 效应指标：分组依据，病例的概念是广义的，病例要有明确可靠诊断。明确纳入、排除标准。 • 科学性原则：对照、均衡（依靠三大标准）
诊断问题研究的考虑
诊断试验设计要点
• 确定金标准：确定有可靠的金标准 • 选择研究对象：包括病例、需要鉴别的人群 • 盲法、独立和同步比较诊断试验和“金标准”结果 • ROC分析：评价诊断价值，寻找诊断临界点。
三大基本要素整体研究
• 临床科研设计实际上是从研究对象、研究因素、效应指标三个基本要素之间的相互关系出发讲 述一个完整的、瑕疵尽量少的验证科研假说的故事。
• 瑕疵尽量少意味着如何尽可能多地体现科学性原则，同时要与可行性进行有效结合。 • 可行性与研究的医学领域有关。
研究因素 非研究因素
研究对象
效应指标 解释专业问题
•临床科研设计总论 •随机对照试验 •观察性研究 •调查表设计与量表研制 •数据挖掘研究设计 •病因与预后研究设计 •诊断方法研究设计 •防治研究设计 •系统评价与meta分析 •卫生经济学评价 •项目申请书撰写等
课程总览
•SPSS （传统统计分析、随机分组） •SPSS Climetine （数据挖掘分析） •RevMan （Meta分析）
－
诊断试验原理
评价指标
研究对象分组依据
研究因素
研究对象
效应指标
不分组
不分组
描述性研究
研究目的 病因或危险因素研究
诊断方法的准确性 防治性研究
预后研究
研究设计方案选择
备选研究方法
论证强度
随机对照试验 队列研究 病例对照研究 描述性研究
++++ +++ +
诊断试验
随机对照试验 队列研究 病例对照研究 描述性研究
三大基本要素局部深入研究
量表的信效度分析 • 量表的效度（validity） ➢ 内容效度：内部条目的相关分析 ➢ 结构效度：因子分析 ➢ 效标效度：与标准值的比较
• 量表的信度（reliability） ➢ 重测信度：两次测量的相关分析 ➢ 内部一致性信度：可靠性分析 ➢ 分半信度：可靠性分析
临床研究的基本原则——随机、均衡
研究因素
研究对象
效应指标
研究对象A
？ =
非研究因素
研究对象B
让非研究因素在组间可比
• 简单随机 • 区组随机 • 分层随机 • 最小随机化 • 整群随机
随机的实现方法
均衡的实现
设计阶段 ➢ 随机化 ➢ 配对、配伍 ➢ 研究对象选择的同质性（诊断、纳入、排除标准） 分析阶段 ➢ 分层分析 ➢ 多因素分析模型 ➢ 标化处理
点进行设计。
预后研究
预后研究设计关键点
• 研究对象：分组，诊断标准、纳入标准、排除标准是保证研究对象同质性的重要手段。 • 研究因素：不同的影响预后的因素（包括自然形成的干预方法）。 • 效应指标：效应指标可以有多种选择，需根据专业目的灵活恰当采用。重点关注失访、与时
间相结合的结局指标。 • 科学性原则：对照、均衡（依靠三大标准）。
++++
++++ ++ + ---
队列研究 病例对照研究 描述性研究
+++ + ---
可行性
-+++ +++ ++++
++++
++ ++ +++ ++++
++ +++ +++
病因学研究
队列研究设计要点
• 研究对象：暴露组与对照组人群，选择时要考虑除了暴露因素以外，其他因素要尽量均衡。 • 研究因素：除了暴露因素以外，还会有混杂因素，注意必须设计进去加以分析。所研究的因
临床研究的基本原则——对照
研究因素
研究对象
效应指标
研究对象A
研究因素
+
非研究因素
通过对照平衡非研究因素
研究对象B 非研究因素
对照的设置方法
自然形成：队列研究、病例对照研究 人为设置：RCT、诊断试验 ➢ 空白对照（不适合临床科研） ➢ 实验对照 ➢ 标准对照 ➢ 复合对照 ➢ 安慰剂对照 ➢ 相互对照
防治研究
随机对照试验设计要点
• 研究对象：随机分组，诊断标准、纳入标准、排除标准是保证研究对象同质性的重要手段。 • 研究因素：不同的干预方法，应详细介绍干预方法和对照方法的具体细节。 • 效应指标：效应指标可以有多种选择，需根据专业目的灵活恰当采用。近期、远期；计量资
料、计数资料。 • 科学性原则：如何实现这些原则（随机、对照、盲法、均衡评价），具体如何操作，应要重
素，可以是分类资料，也可以是计量资料。 • 效应指标：结局的发生，结局可以是一因多果的。有一类特殊的效应指标，包括结局和到达
结局所经历的时间两维信息，要采用生存分析和COX回归的方法。 • 科学性原则：对照、均衡（依靠三大标准）
病例对照研究设计要点
• 研究对象：病例组一般采用确诊的新发病例。对照对象必须来自于产生病例的总体。 • 研究因素：怀疑与所研究疾病有可能发生联系的因素。多数情况下是多因素，可以是分类资料
三大基本要素局部深入研究
数据挖掘研究设计要点
• 数据采集：信息真实性，可靠性，代表性 • 数据预处理：规范整齐的数据是最大的问题，事先确定标准，或者事后按标准进行数据清理
。 • 数据挖掘：不只是描述，需要借助数据挖掘工具。也不仅是统计，统计是验证假设，数据挖
掘是发现规律。 • 分析工具：用好工具是开展此类研究的关键。
临床科研设计（12） ——总复习
季聪华
课程总结 考试事项
科研假说
证明假说 的过程
临床研究的基本程序
➢ 选题 ➢ 设计 ➢ 观察和实验 ➢ 资料整理和数据分析 ➢ 总结
• 有什么样的设计，就会对应什么样的数据分析 • 需要做什么样的分析，必须提前做好相应的设计
•临床科研设计总论 •随机对照试验 •观察性研究 •调查表设计与量表研制 •数据挖掘研究设计 •病因与预后研究设计 •诊断方法研究设计 •防治研究设计 •系统评价与meta分析 •卫生经济学评价 •项目申请书撰写等
研究因素
研究对象分组依据 研究对象
效应指标
研究对象A
研究对象B
随机对照试验 队列研究
随机对照临床试验的基本原理
目标 人群
样本
试验组
随
机
处理因素
分
随访观察
组
对照组
平行组对照示意图
结局+
结局事结件局不－发生
结局事件发生 结局+
结局事件不发生 结局－
暴 露 组
研 究 对 象
对 照 组
now
发
病a
பைடு நூலகம்
未发病
b
发
病
c
未发病 d
future
研究因素
研究对象分组依据 研究对象
效应指标
研究对象A
研究对象B
病例对照研究 诊断试验
调查方向：收集回顾性资料
比较 人数
暴露
a +
a（a +c）
c －
疾病 病例
b +
b（b +d）
对照
d
－
病例对照研究原理示意图
金标准
目 标 人 群
＋
病人 －
待评价诊断 方法 ＋
非病人
临床研究的基本原则——重复
研究因素
研究对象
效应指标
研究对象A
研究对象B
各1例？
统计学意义与可行性之间权衡 ——样本量估算
样本量估算基本要点
• 与研究效应指标直接相关，组间差异越大，需要的样本量越小；组间差异越小，需要的样本 量越大。
• 与研究效应指标的属性有关，一般以计量资料（均数±标准差）为效应指标的会少一些，以 分类资料（有效率、复发率等）为效应指标的会多一些。
临床研究的基本原则——盲法
研究因素
研究对象
效应指标
研究对象A
研究对象B
避免测量的主观性 单盲、双盲、双盲双模拟
研究设计与科学性原则
• 遵循的原则越多，研究设计的证据等级和论证强度越高。 • 对照原则：RCT、队列研究、病例对照研究、诊断试验。 • 随机原则：RCT • 均衡原则：RCT、诊断试验 • 部分均衡：队列研究、病例对照研究 • 重复原则：所有研究设计 • 盲法原则： RCT、诊断试验