临床试验统计分析数据集
临床试验统计分析数据集
到底什么是数据集？数据集的确定原则？不同数据集的定义？可能很多CRA都搞不明白，在此我综合了大量资料作出如下总结，共非统计专业人士参考。
临床试验统计分析数据集1.什么是数据集？2.数据集的确定原则？3.不同数据集的定义？用于统计的分析集需在试验方案的统计部分中明确定义，并在盲态审核时确认每位受试者所属的分析集。
统计分析集，指的是本次研究的受试者中，可以用来进行统计分析的受试者。
确定统计分析集通常有两个原则：意向性原则：Intent to Treatment，ITT，通俗的就是说受试者有接受治疗的意愿，申办者和研究者也有给予治疗的意愿。
2.符合方案原则：Per-Protocol，PP，通俗的说就是申办者、研究者和受试者的一切行为完全按方案进行，最终受试者实际接受了方案确定的一切治疗，申办者和研究者实际获得了方案要求的一切资料。
【FAS集】基于意向性原则，则全部随机化（对于单组研究则是筛选合格）的受试者都应该纳入分析，称作全分析集(Full Analysis Set，FAS)，有些方案将该集合的人群称为ITT人群。
根据ITT原则，我们需要完整地随访所有随机化对象的研究结果。
FAS集是从所有随机化的受试者中，以最少的和合理的方法剔除受试者后得出的。
那么为什么要剔除部分受试者，剔除哪些受试者，请看下文：ITT只是一个理论，随机化的受试者不一定使用研究药物，使用研究药物后也未必能够完整地进行所有随访，从这个角度出发，往往会对ITT原则进行修正(Modified ITT)，加上"至少使用一剂研究药物"和/或"至少有一次用药后的疗效指标评价结果"，这样得到进行统计分析的全分析集（不同的方案有不同的剔除标准。
举例“缺失主要评价指标的基线数据的病例将从FAS中剔除”、“对方案的依从性差”“入组后没有任何随访数据”等）。
在选择全分析集进行统计分析时，对主要指标缺失值的估计，可以采用最接近的一次观察值进行结转。
【2019年整理】临床试验数据管理与统计分析--第四军医大学卫生统计学教研室_夏结来
编码(Coding)
为便于统计分析，将研究者填写的合并用 药和不良事件根据相应标准进行规范化处理的 过程。
•不良事件编码：
1、如将上感、感冒等统一编码为上呼吸道感染
2、如将恶心呕吐拆分为两个AE编码，分别编码为“恶心”和“呕吐”
•合并用药编码(按药品通用名编码)
EPIAO、罗可曼、利血宝和济脉欣等均编码为“红细胞生成素”
或 “试验组(E) 与对照组(C ) 差但不多”
假设检验与两类错误 无效假设：试验组与对照组均数相等
Ho: C-T=0
备择假设：试验组与对照组均数不等
H1: C-T≠0
假设检验与两类错误
推论结果
拒绝
不拒绝 正确
假 设
把握度
错误
1-
误解
阳性对照试验的优效性检验
(P>0.05) ?
非劣效/等效
数据核查计划
通用数据项核查条件统一描述
按病例报告表页码和各页数据项内容顺序撰写。
所有已进入数据库的数据均需描述核查条件 对各数据项应描述其核查范围和发疑问或确认的标准 内容完成相同的页，可合并撰写(如各访视内容) 核查计划传递给申办方，申办方审核并提出修改意见 核查计划签字后方生效
数据核查程序
定量指标评价的统计学方法
应用协方差分析(ANCOVA)在18周时评 价SISBP变化这一主要终点，以研究中心和 治疗方法的因素，基线指标值为协变量。计 算每个治疗组从基线变化的最小二乘均数和 95%CI。计算95%CI显示最小二乘均数的 差异。
有效性分析
主要疗效指标（primary end points)
数据盲态审核会议
临床试验数据盲态下审核是指在完成 数据核查、疑问解答结束，数据库关闭后 直到揭盲前，对数据库数据再次进行的审 核与评判。 参加数据审核会议人员，一般由主要 研究者、统计分析员、数据管理员、监查 员和申办者组成。
数据分析FAS,PPS,SS
统计方法FAS,PPS,SS全分析集(FAS)指合格病例与脱落病例的集合,但不包括剔除病例。
主要疗效指标缺失时,根据意向性分析(intention to treat,ITT分析),用前一次结果结转。
可比性分析与次要疗效指标的缺失值不作结转,根据实际获得的数据分析。
尽可能接近符合ITT原则的理想的受试者人群。
几乎包括所有的随机化后的受试者。
可以从FAS中排除的情况:1.不符合入选标准的受试者。
2.在入组后没有任何随访记录的受试者。
符合方案集(PPS)指符合纳入标准、不符合排除标准、完成治疗方案的病例集合,即对符合试验方案、依从性好、完成CRF规定填写内容的病例进行分析(PP分析)。
其就是FAS 的一个子集,在这个数据集中每位受试者就是依从性好,不违背方案,主要指标的基线值完备;未使用违背方案的药物。
可以从PPS分析集中排除的情况:1、主要指标无基线值。
2、严重违背方案,使用禁用药物。
3、依从性差。
安全数据集(SS)至少接受一次治疗,且有安全性指标记录的实际数据。
安全性缺失值不得结转;纳入可作评价的部分剔除病例,如年龄超过纳入标准的病例,但不包括使用禁用药物导致无法作安全性判断的病例。
不良反应的发生率以安全集的病例数作为分母。
剔除病例的标准:不符合入选标准的受试者;没有服药或没有任何随访记录的受试者。
脱落病例的标准:未完成试验自行退出;疾病进展或不良事件导致退出;指标资料不全;使用违用药物。
统计指导原则写到:在确证性试验的药物有效性评价时,宜同时用全分析集(FAS)与符合方案集(PP)进行统计分析。
当以上两种数据集的分析结论一致时,可以增强试验结果的可信性。
当不一致时,应对其差异进行清楚的讨论与解释。
如果符合方案集中被排除的受试者比例太大,则会影响试验的有效性分析。
然而,在很多的临床试验中,全分析集方法就是保守的,但更接近药物上市后的疗效。
应用符合方案集可以显示试验药物按规定的方案使用的效果,但可能较以后实践中的疗效偏大。
临床试验的数据管理与统计分析SOP
临床试验的数据管理与统计分析SOP I目的：建立临床试验中数据管理与统计分析的流程，使其规范化、标准化。
II适应范围：所有的临床试验III规程：一、临床试验的数据管理1、数据库的创建，录入、核查程序的编写。
1)根据CRF的内容，利用数据管理系统建立数据库，编写录入程序。
2)对数据库及录入程序进行数据的预录入测试，错误之处进行修改调试。
3)利用SAS或APSS等专业统计软件编写数据核查程序，并对预录入的数据进行核查，错误之处进行修改调试。
2、交接已完成的CRF，交接双方清点CRF数量，确认无误后双方签收;3、由两名录入员分别录入本次接收的所有CRF，录入完成后进行双录入的程序比对，不同之处要查阅CRF进行修改，直至双录入比对无差异。
4、待所有CRF已录入并已完成双录入比对后，利用核查程序对数据库进行随机化、计算、逻辑等方面的核查，核查出的问题，先查阅CRF，若属录入错误可直接对数据库进行修改，若录入无误，则应就此问题发出疑问表，疑问表的基本内容应包括问题所在CRF的试验药物编号、问题所在位置、问题描述、研究者修改项、签字项及时间。
5、在进行程序核查的同时，对数据库进行人工复核，人工复核的数量不少于5份CRF，或不低于CRF总量的5%。
6、数据库所有疑问均已返回，重复程序核查无问题后，则可将数据递交生物统计人员。
二、临床试验的统计分析1、由生物统计专业人员撰写统计分析计划书并不断修订完善。
统计分析计划书的主要内容包括：1)临床试验概述;2)统计分析集的定义;3)缺失值与离群值的处理;4)数据变换方法;5)主要指标及次要指标的统计分析方法等。
2、生物统计专业人员收到数据管理员提交的试验数据库后，进行数据的盲态核查。
1)盲态核查的内容主要包括：对脱落、剔除病例的确认，定义离群值，考虑可能的变量变换，是否需将协变量引入统计模型，使用参数统计分析方法，还是非参数统计分析方法等。
2)参加盲态核查的人员主要有：主要研究者、生物统计学家、数据管理员、申办者监查员等;3)在盲态核查期间对统计分析计划书做最后的修改确定。
临床试验统计分析报告
临床试验统计分析报告1. 引言临床试验是评估医疗干预措施安全性和有效性的重要手段。
统计分析是临床试验结果的关键步骤，通过对试验数据进行合理的统计处理和分析，可以得出对干预措施的客观评价和科学结论。
本报告旨在对某项临床试验的统计分析结果进行详细描述和解读。
2. 背景临床试验是一种为了评估医疗干预措施在人体中的效果而进行的研究。
本次试验旨在评估一种新型药物在治疗特定疾病上的疗效和安全性。
研究对象为符合特定入选标准的患者群体，按照随机分组的原则，将其分为实验组和对照组，分别接受不同的干预措施。
3. 方法3.1 研究设计本次临床试验采用随机对照实验设计，将符合入选标准的患者随机分配到实验组和对照组。
实验组接受新药物治疗，对照组接受常规治疗。
通过观察两组患者在一定时间内的疗效和安全性指标，进行比较分析。
3.2 数据收集研究人员在试验期间对参与者的相关信息进行了详细记录，包括基本信息、病史、实验组和对照组的治疗方案、药物剂量、并发症等。
所有数据均通过电子数据采集系统进行收集和管理。
3.3 统计方法本次试验的主要统计方法包括描述性统计、假设检验、生存分析等。
•描述性统计：对试验参与者的基本情况进行描述和总结，包括人数、年龄、性别、疾病类型等。
•假设检验：采用合适的假设检验方法对实验组和对照组的治疗效果进行比较，常用的方法包括t检验、卡方检验等。
•生存分析：对试验期间发生的不良事件、复发、死亡等进行生存分析，以评估干预措施的安全性和有效性。
4. 结果4.1 受试者基本情况本次试验共纳入100名患者，其中实验组50人，对照组50人。
两组患者的性别分布基本一致，实验组35人为男性，15人为女性；对照组40人为男性，10人为女性。
患者的年龄范围在40-70岁之间。
4.2 疗效分析实验组和对照组在治疗后的疗效指标上进行了比较。
统计结果显示，实验组的总有效率为70%，对照组为50%。
采用卡方检验进行统计学分析，得出实验组的疗效明显优于对照组（p<0.05）。
临床试验方案设计的统计学要求
n 申办者应根据生物统计学专业人员产生的随 机表对试验用药品进行编码，经过编码后的 药品已达到了处理的随机分配要求，研究者 应严格按照试验用药品编号的先后顺序入 组，不得随意变动，否则会破坏随机化效果。
n 随机化的方法和过程应在试验方案中阐明， 但使人容易预测的（如分段长度等）随机化 的细节不应包含在试验方案中。
件的研究对象被收入研究范畴的机会相同，即总 体中每个个体有相同的机会被抽到样本中来。
(2) 分组的随机(均衡性)：每个研究对象 被分配到不同处理组的机会相同。
(3) 实验顺序的随机(客观性)：每个研究 对象先后接受处理的机会相同。
方法：
n 临床试验中可采用分层 (stratified)、分段(block) 随机化方法。
析因设计举例
n 通过科学设计的双盲双模拟安慰剂和活性药对照的 临床试验，初步明确XXX中药对血脂的调节作用， 并比较评估XXX中药和辛伐他汀单独或合并治疗高 脂血症的疗效，为下一步多中心临床研究的方案设 计提供依据。
n 采用双盲双模拟、随机平行对照析因设计 n 遵循降脂饮食控制后血浆TC或TG仍满足入选标准
n 显示等效或非劣性的设计： 等效性检验（equivalence trial）的目的是确
认两种或多种治疗的效果差别大小在临床上并无重要 意义，即试验药与阳性对照药在疗效上相当。
非劣效性检验（non-inferiority trial）的目的是 显示试验药治疗效果在临床上不劣于阳性对照药.
内容概要
n 一、临床试验的目的与类型 n 二、对照组的选择 n 三、随机化与盲法 n 四、样本含量估计 n 五、多中心临床试验 n 六、统计分析的数据集 n 七、有效性评价 n 八、安全性评价 n 九、临床试验的数据管理
临床试验的设计和数据分析
临床试验的设计和数据分析临床试验是评估新的医疗干预措施的有效性和安全性的重要手段。
为了获得可靠的结果，临床试验的设计和数据分析是至关重要的环节。
本文将从试验设计、数据收集、数据分析等方面进行探讨，以确保临床试验结果的可信度和可靠性。
一、试验设计试验设计是临床试验的基础，它决定了试验的可行性、有效性以及结果的可靠性。
下面介绍几种常用的试验设计方法。
1. 随机对照试验随机对照试验是最常用的试验设计方法之一。
它通过随机分组的方式，将受试者分为实验组和对照组，分别接受不同的处理或干预。
这样可以减少干预因素对结果的影响，增加结果的可信度。
随机对照试验的设计应遵循随机分组、盲法等原则，以保证试验结果的客观性和公正性。
2. 单盲与双盲试验单盲试验是指试验人员或受试者不知道自己所处的处理组别；而双盲试验是指试验人员和受试者均不知道自己所处的处理组别。
通过盲法的应用，可以避免主观因素对试验结果的影响，提高试验的可靠性。
3. 交叉试验交叉试验是将同一组受试者按一定时间顺序分为实验组和对照组，分别接受不同处理或干预。
需要注意的是，交叉试验要求受试者在试验过程中不受其他因素干扰，以保证结果的可靠性。
二、数据收集临床试验的数据收集过程要科学、规范。
以下是数据收集的常用方法和注意事项。
1. 临床观察临床试验中的数据收集可以通过临床观察进行。
观察对象可以包括患者的病情、治疗效果、不良反应等。
观察数据应尽量客观、全面，减少主观偏差。
同时，在观察过程中应注意记录数据的时间、地点、人员等信息，以保证数据的准确性和可溯源。
2. 问卷调查通过设计合理的问卷，可以收集受试者的主观感受、生活质量等数据。
在问卷设计中，应考虑问题的合理性、选项的多样性以及回答方式的简便性。
此外，应注意保护受试者的隐私，确保问卷调查的合法性和可靠性。
3. 实验室检测有些临床试验需要通过实验室检测来获取数据，如血常规、生化指标等。
在实验室检测中，要确保检测方法准确可靠，并遵循相应的操作规范。
临床试验数据统计报告
临床试验数据统计报告首部（包括但不限于：临床试验概述、目的与背景、研究设计、试验对象、伦理审批等）在医学研究领域，临床试验是评估新治疗方法或药物疗效和安全性的重要手段。
本报告旨在对进行的某项临床试验进行数据统计和分析，以便全面评估治疗效果并提供科学依据。
以下为该临床试验的相关数据统计及分析结果。
1. 受试者信息统计本次临床试验共纳入xxx名受试者，其中男性占比xx%，女性占比xx%。
受试者的平均年龄为xx岁（标准差：xx岁），涵盖了各个年龄段的参与者。
所有受试者均经过详细的相关筛选和评估，符合纳入标准并已取得知情同意。
2. 数据收集与处理本次试验中，我们针对受试者的相关指标进行了数据的收集与处理。
数据收集包括但不限于临床症状、体征、实验室检测结果等，具体指标和观察时间点详见附表1。
我们严格按照试验方案规定的流程和标准进行数据收集，并保证数据的准确性和可靠性。
3. 试验结果统计与描述基于收集到的相关数据，我们进行了全面的统计和分析，并对试验结果进行描述和解读。
3.1 治疗效果结果通过对数据的分析，我们得出了关于治疗效果的结论。
在治疗组中，有 xx% 的受试者显示出了显著的病情改善，这与对照组的 xx% 相比存在显著差异（P<0.05）。
这表明该治疗方法在xx方面具有明显的效果。
3.2 安全性评估结果安全性评估是临床试验中重要的一部分。
通过对受试者的不良事件（Adverse Event, AE）进行记录和统计，我们对该治疗方法的安全性进行了综合评估。
本次试验中，xx% 的受试者在治疗过程中出现了不良事件，其中轻度不良事件占比xx%，中度不良事件占比xx%，重度不良事件占比xx%。
我们认为，该治疗方法的副作用可控且在可接受的范围内。
4. 讨论与结论综合以上统计结果，我们对试验结果进行了充分的讨论和解读。
通过对病例特点、治疗效果和安全性的综合分析，我们得出以下结论：该治疗方法在改善某一疾病方面具有显著且可接受的效果，且副作用可控。
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临床试验统计分析数据集
临床试验是评估新药或治疗方法效果和安全性的重要手段之一。
在
进行临床试验时，研究者不仅需要设计合理的试验方案和选择适当的
指标，还需要对试验数据进行统计分析。
而临床试验的统计分析数据集，则是研究者用于分析试验数据的基础。
临床试验统计分析数据集包含了试验中收集到的各种数据，例如患
者的人口学特征、基线特征、药物的使用情况、治疗效果评价指标、
不良事件等。
这些数据可以通过不同的统计方法和模型进行分析，从
而得出针对试验目标的科学结论。
首先，临床试验统计分析数据集的重要性不可忽视。
通过对试验数
据进行统计分析，可以帮助研究者评估治疗效果的差异性，确定药效
的可靠性，进而指导临床实践。
例如，在评估一种新药的有效性时，
常常需要比较新药与安慰剂或现有治疗方法的差异。
这时，研究者可
以通过分析数据集中的效应量指标，例如相对风险、相对风险、绝对
风险差等，来评估新药的临床疗效。
其次，临床试验统计分析数据集的分析方法多种多样，可以根据试
验目标和数据类型的不同选择合适的方法和模型。
常见的统计方法包
括T检验、方差分析、卡方检验、生存分析、线性回归、逻辑回归等。
这些方法的选择要根据试验研究设计的特点和数据的分布情况来决定。
例如，当试验目标是比较两组独立样本的均值差异时，适合选择T检
验方法，而当试验目标是评估不同药物治疗对患者生存时间的影响时，适合选择生存分析方法。
此外，临床试验统计分析数据集在分析过程中需要注意一些问题。
首先是数据的质量和完整性。
试验数据应该经过严格的监测和录入，
保证数据的准确性和一致性。
同时，需要考虑到数据集中存在的缺失
数据或异常值对分析结果的影响，并采取相应的处理方法。
其次是样
本容量的确定。
样本容量的大小直接影响到统计分析的可靠性和推广性。
在设计试验时，需要根据预期的效应量和统计功效确定合理的样
本容量，以保证试验结果的可信度。
最后，临床试验统计分析数据集的结果应以客观和科学的方式呈现。
结果报告应包括描述性统计结果、推断统计结果和相应的效应量指标。
同时，需要注意结果的解释和限制，并避免过度解读或夸大结论的有
效性。
综上所述，临床试验统计分析数据集在临床研究中具有重要作用。
通过合理选择统计方法和模型，对试验数据进行分析，可以为临床实
践提供科学依据。
然而，在进行数据分析时需要关注数据质量、样本
容量和结果的客观性等问题，并以客观和科学的方式呈现结果。
只有
如此，临床试验统计分析数据集才能真正发挥其应有的价值和作用。