预防预防医学实验流行病学

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第一节 实验流行病学研究—分类
按研究对象或场所分
“
”
分 类
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主要类型
临床试验（clinical trial）
研究对象 （病人）
随机ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ组
实 验组 （干预组）
对照组 临床试验研究的结构示意图
随访 随访
有效 无效 有效 无效
现场试验（field trial）
研究对象 （未患病者）
随机分组
实 验组 （干预组）
优点：
1、随机化分组： 使治疗组和对照组均衡可比 2、所有的研究对象有完全等同的机会被分配到治
疗组或对照组中去 3、各种已知的或未知的可能影响所考核结果的因
素（如年龄、性别、病情程度和并发症等）也被 机会均等地分配到治疗组和对照组中。
4、最高论证强度，最真实地反映所研究药物的临 床疗效
缺点：在具体实施时有一定难度，对伦理学的要求 更高
对照组 现场试验研究的结构示意图
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有效 无效 有效 无效
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（二）按设计方法
◆随机化对照试验：有对照组并且随机分 配研究对象，受控条件较好。
◆类实验：有对照组没有随机分组，或完 全没有对照组，受控条件较差。
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(三）按用途
◆治疗试验 ◆预防性试验 ◆病因验证 ◆保健试验
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I期临床试验: 临床药理学和人体安全性评价。 II期临床试验：药物有效性、安全性、临床用
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适用范围 主要用于慢性复发性疾病。 特点 (1)研究方向是前瞻性的，属从“因”到“果”的研究。
(2)受试者自身前、后两阶段疗效比较，可以排除 个体差异。
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洗脱期（Washout period）
在前后两个治疗阶段之间，需要根据前 一阶段所用药物的半衰期5-7倍的时间停 止给药，然后开始第二阶段的治疗
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三、主要用途
◆ 可验证假设，常用于疾病流行因素和病 因的研究。
◆ 用于评价疾病的防治效果。 ◆ 用于评价保健设施和保健工作。 ◆ 用于评价某种新的治疗药物、疗法或制
剂的效果。
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四、流行病学实验的分类
（一）按研究对象的特点
◆临床试验(clinical trial)：是以病人（个体）作 为观察单位进行分组的实验研究方法。
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第二节 临床试验
一 定义 二 原理 三 基本类型 四 设计与实施
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三 临床试验基本类型：
– 随机对照临床试验 – 非随机同期对照研究 – 历史对照研究 – 自身前后对照研究 – 交叉对照研究 – 序贯试验
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临床试验的主要类型
随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）：是临床
药剂量。
III期临床试验：有效性、副作用、安全用药信 息。
IV期临床试验：批准上市，长期用药效果、远 期或罕见副作用
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二 临床试验原理
有效
实验组
(干预组）
无 效
研究对象
（病人）
有效
对照组
无
效
临床试验研究的结构示意图
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一 定义
临床试验(clinical trial) 研究对象基本单 位是病人个体。通常，研究者将研究对象随机 分为实验组和对照组，给予实验组某种干预措 施（新药或新疗法），给予对照组安慰剂或现 有的或传统的治疗方法，然后通过一系列临床、 实验室或物理检查指标，随访观察并比较两组 相应的疾病或健康状态差异，从而评价干预措 施的效果
实验流行病学
（Experimental Epidemiology）
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第一节 流行病学实验概述
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一、基本原理
流行病学实验研究（experimental epidemiology）是指研究者根据研究目的， 按照预先确定的随机方案，将受试者随机地 分配到实验组或对照组，对其人为地施加或 减少某种处理因素，然后追踪随访观察这种 处理的结果，比较分析两组人群的结局及效 应上的差异，以评价处理因素效果的一种研 究方法。
随机对照研究设计（RCT)
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疗效评定
有效 无效 有效 无效
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(二)适用范围 (1)用于临床治疗性或预防性研究，探讨和比较某一
新的治疗措施对疾病的治疗和预防的效果。
(2)当所研究的因素被证明对人体确实没有危险性， 但不能排除与疾病发生有关，随机化同期对照试验 可用于病因的研究。
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随机对照试验 RCT 优缺点：
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实施场所：医院或其他医疗照顾环境 目的：检验和评价药物、治疗方法是否安全和
有效
研究对象：病人（住院或未住院） 临床试验（clinical trial）的分期
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前后对照研究验和 交叉对照试验
(Crossover design)
同一组病人先后接受两种不同的治疗
以其中一种治疗为对照比较两种治疗结 果的差别
目的：使第一阶段的作用不致于影响第 二阶段
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前瞻性追踪
比较
随机分组
研究人群
人为干预 试验组
对照组
发病
a
a/(a+b)
未发病 b
≠
发病
c
c/(c+d)
未发病 d
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二、基本特征
◆属于前瞻性研究 ◆研究对象均来自同一总体的抽样人群，并严格
按照随机分配的原则分组 ◆设有平行的实验组和对照组以便结果的比较,
采取盲法实验控制主观影响 ◆对实验组施加由研究者所控制的干预措施 ◆ 结论可以验证因果假设
试验中应用最广的一种。将对象随机分为 试验组和对照组，或多种比较组，分别接 受试验措施和对照措施。对照组是产生试 验组对象的总体人群的一个随机样本，代 表性较好。但是，在实际的工作中完全随 机往往难以实现。
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随 机 分 组
研 究 对 象
结果 变量 测定
试验组
试验组治疗方案 治疗结果
对照组
对照组治疗方案 治疗结果
◆现场试验(field trial)：也叫人群预防试验是以 尚未患病的人（个体）作为观察单位，常用于 某种预防措施或方法进行考核和评价。
◆社区干预试验(community trial)或社区干预项 目(community intervention program, CIP)： 是以社区人群作为观察单位进行分组，常用于 某种预防措施或方法的考核。
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非随机同期对照试验
分组
– 由主管研究的医师决定，或 – 根据病人或病人家属是否愿意接受某种治疗
优点：容易被医师和病人所接受，依从 性较高
缺点：难以保证各组间结果比较的合理 性
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三、非随机化同期对照试验
（一）设计原理 根据标准选择合格的、愿意参加的研究对象，按 非随机的方法将研究对象分为试验组和对照组，施 予不同的措施，然后观察比较他们的结局。