临床试验研究统计设计与结果表达
2统计结果在医学论文中的正确表达
讲座内容
一、“摘要”的统计表达
二、“引言”的统计表达 三、“材料与方法”的统计表达
四、“结果”的统计表达
五、“讨论”的统计表达
一、“摘要”的统计表达
报告研究结果的重要统计指标量（统计量的数值、
可信区间及假设检验结果）
均数，标准差，或中位数，最小值和最大值
率，或两组均数（率）之差 多个观察指标的相关系数等 统计量、P值、95%可信区间、OR值等
面对复杂的医学问题怎样处理?
“当人类科学探索者在问 题的丛林中遇到难以逾越的障 碍时，唯有统计工具可为其开 辟一条前进的通道”。
Francis Galton (1822.2.16~1911.1.17)
---英国著名遗传学家、统计学家Galton
经济学家、人口学家马寅初
学者不能离开统计学而研学；
政治家不能离开统计学而施政； 事业家不能离开统计学而执业；
医学论文的结构
一、文题
二、作者及其工作单位
三、摘要(Abstract) 四、关键词 五、前言(Introduction)
据粗略统计，在医 学期刊发表的研究论著 中，2/3以上存在统计 结果的表达和解释问题 。
六、材料与方法(Materials and Methods)
七、结果(Results)
八、讨论(Discussion) 九、其他
给出影响因素的均衡性分析结果，如年龄、性别、病情、病 程等的均衡性分析结果（统计指标）。
样本量估计的依据：参考文献、参数、公式或软件等。
实验设计中的统计设计
随机、对照、重复
采用何种设计模型
处理因素及水平的设置
非处理因素的控制
实验效应的评价指标(outcome measures)：所用评价指标及
临床试验统计学设计与数据分析
临床试验统计学设计与数据分析临床试验是评估治疗手段或药物疗效的重要研究方法之一，而统计学设计和数据分析是保证临床试验科学可靠的关键环节。
本文将对临床试验统计学设计和数据分析的重要性进行讨论，以及常用的方法和技巧。
一、临床试验统计学设计的重要性临床试验的统计学设计起着决定试验能否得出可靠结论的作用。
合理的统计学设计能够最大限度地提高试验结论的科学性和可靠性，帮助研究者准确判断治疗手段或药物的疗效。
一个良好的统计学设计应该具备以下特点：1. 随机分组：通过随机分组可以确保每个研究对象有相等的机会被分配到不同的治疗组或对照组，从而减少偏倚的可能性。
2. 控制组和对照组设置：合理的控制组和对照组设置可以帮助研究者评估治疗手段的相对疗效，并排除其他因素对结果产生的干扰。
3. 样本容量计算：通过合理计算样本容量，可以确保试验结果具有统计学意义，并减少结果偶然性导致的误判。
二、临床试验数据分析的重要性临床试验数据分析是从试验数据中提取有关治疗效果的有效信息的过程。
准确、客观地对试验数据进行分析，可以帮助研究者得到准确的结论，指导临床实践。
一个好的数据分析应该具备以下特点：1. 描述性统计分析：通过描述性统计分析，可以对试验数据的分布、中心趋势和变异性进行描述，从而初步了解实验结果。
2. 推断性统计分析：通过推断性统计分析，可以根据样本数据推测总体参数的取值范围，并判断观察到的差异是否统计学上显著。
3. 子组分析和亚组分析：在进行数据分析时，需要对不同子组或亚组的结果进行比较，以确定治疗效果是否在不同人群中存在差异。
三、临床试验统计学设计与数据分析的常用方法1. 假设检验：假设检验是一种用于判断统计样本是否能代表整个总体的方法。
在临床试验中，常用的假设检验方法包括T检验、方差分析和卡方检验等。
2. 生存分析：生存分析适用于研究患者生存时间或特定事件发生的时间，常用的方法包括Kaplan-Meier曲线和Cox比例风险模型。
统计分析结果在论文中的正确表达
二、“结果”的统计表达
4、假设检验结果的表达
（1）假设检验统计结论的表述，宜用“差异无统计 学意义”或“差异有统计学意义”，避免过去采用的 “差异无显著性”或“差异有显著性”表述方式。
保留的小数位数，应与原始数据记录的小数位数相同。 （2）计数资料的百分比保留一位小数，一般不超过两 位小数。 （3）检验统计量，如X2值、t值一般保留两位或三位 小数。
二、“结果”的统计表达
3、选择正确的统计描述指标
（1）计量资料常用 x s 描述研究结果的数据特 征，但必须注意前提是要求数据近似服从正态分布。 如数据明显偏态，应采用中位数和四分位数间距描述 数据特征。
4、论文中采用的统计分析方法和统计计算的软件名称 也要在“材料与方法”中说明。一般的常用统计方法简 单说明即可，如X2检验、t检验、单变量方差分析(ANOVA) 等，对一些特殊的统计方法，如多元回归分析、 Logistic回归分析、因子分析、生存分析、重复测量资 料方差分析等，要同时给出相应的参考文献。统计计算 软件一般给出名称即可，如EXCEL、SPSS、SAS等，但对 于一些特殊的计算，要给出软件的过程名，如重复测量 资 料 方 差 分 析 采 用 SPSS ／ GLM ， 曲 线 回 归 拟 合 采 用 SPSS/Nonlinear.
51
27.3
86
46.0
2
1.0
48
干预前(n=173)
人数
％
22
12.7
医学论文中的统计学表述
医学论文中的统计学表述医学文献中统计学的应用z 医学论文中，普遍使用统计分析。
如：NEJM 杂志1990年有89％的文章使用统计分析。
z 国外的生物医学杂志通常都有专门的统计学审稿人。
z 1996年，我国申报科技成果的4586篇科研论文中，统计使用率达76％，而数据分析误用率达55.7％。
国外生物医学杂志投稿统一要求Uniform Requirements for Manuscripts Submitted to Biomedical JournalsThe International Committee of Medical Journal Editors （ICMJE)， 第一版：BMJ 1991; 302: 338-41.第五版：N Engl J Med 1997; 336:309-316第六版：J Epidemiol Community Health. 2004; 58(9): 731–733.论文中的统计学表述论文结构：●引言(Introduction)明确阐述研究目的(objective)●方法（Methods ）阐述统计设计思路及所用统计方法●结果（Results ）表述实验（观察）数据的统计分析结果●讨论（Discussion ）根据统计分析结果展开论述（材料和）方法●研究对象(subjects)9来源9入选标准和排除标准9总例数9基本情况描述（如人的年龄、性别等；动物的种系、年龄、性别、体重等）●统计设计方法■调查设计•何种研究方法（前瞻性、回顾性、横断面研究等）•样本容量，抽样方法及过程•数据质量及偏倚（bias）的控制■实验设计•采用何种设计方法（如自身配对设计、成组设计、交叉设计、析因设计等）•随机化方法及各组样本容量（n）（材料和）方法■临床试验设计：•随机化方法及各组样本容量（n ）•纳入和排除标准•盲法•随访（失访情况的详细阐述）•处理标准（治疗或诊断标准）●实验效应的评价指标(outcome measures)•所用评价指标及其测量方法•测量误差的控制及评价（如多中心、多测量者、多测量仪器等问题）（材料和）方法●统计方法及统计软件（方法部分的最后一段）■一般采用双侧检验，单侧检验须特别说明，并阐述理由；■采用权威的统计软件并注明版次：SPSS 19.0, SAS 6.0, STATA 10.0, BMDP, SYSTAT, SPLM 等；■统计方法具体、确切；（材料和）方法计量资料的统计分析方法一组单样本t 检验两组多组配对设计配对t 检验成组设计两独立样本t 检验配伍组设计配伍组方差分析成组设计单因素方差分析重复测量重复测量ANOVA 多重比较：SNK, LSD, Scheffe, Duncan等级资料的统计分析方法两组多组配对设计Wicoxon 符号秩和检验成组设计Mann-Whitney 检验配伍组设计Friedman 检验成组设计Kruskall Wallis 检验计数资料的统计分析方法一组单样本率的u 检验两组多个率或构成比的比较χ2检验配对设计McNemar 检验成组设计χ2检验相关与回归分析方法相关: Pearson 线性相关（正态分布资料),Spearman 相关（偏态分布或等级资料）回归分析：线性回归/非线性回归logistic 回归:—条件logistic 回归—非条件logistic 回归Cox 回归结果●统计描述■计量资料：n, ±S ( ±SE),有的还给出min 、max 、CV 。
临床试验的统计学设计与数据分析
临床试验的统计学设计与数据分析临床试验是评估医疗干预措施效果的重要手段，而统计学则为临床试验提供了有效的设计和数据分析方法。
本文将探讨临床试验的统计学设计与数据分析，旨在帮助读者更好地理解和应用统计学在临床试验中的重要性。
一、临床试验的统计学设计在进行临床试验之前，统计学的合理设计是确保研究结果具有可靠性和可推广性的关键。
以下是几种常用的临床试验统计学设计方法：1. 随机化设计：随机化设计是为了减小选择偏倚，使得研究组和对照组在一些重要特征上具有相似性。
通常采用随机数字表或随机数字生成软件进行随机分组，确保试验组和对照组的分配是完全随机的。
2. 平行设计与交叉设计：在平行设计中，患者被随机分配到试验组和对照组，各组接受相应的干预；而在交叉设计中，同一患者在不同时间接受不同的干预。
两种设计各有优劣，需要根据具体研究目的和可操作性选择合适的设计方式。
3. 盲法设计：盲法设计是为了减小观察误差和认知误差的影响，提高试验结果的可信度。
常见的盲法设计有单盲设计、双盲设计和三盲设计。
单盲设计是指研究人员或研究对象之一不知道实验组和对照组的分组情况；双盲设计是指研究人员和研究对象都不知道实验组和对照组的分组情况；三盲设计是指研究人员、研究对象和数据分析人员都不知道实验组和对照组的分组情况。
二、临床试验的数据分析临床试验进行完后，需要进行数据分析来得出结论。
以下是几种常用的临床试验数据分析方法：1. 描述性统计分析：描述性统计分析是对试验数据的分布进行概括和描述，并计算得出相应的统计量，如均值、中位数、标准差等。
通过描述性统计分析，我们可以对试验数据的特征有一个整体了解。
2. 推断统计分析：推断统计分析是通过从样本中获取的信息，推断总体的参数或判断两个或多个总体之间的差异是否显著。
常用的推断统计方法包括t检验、方差分析、非参数检验等。
3. 生存分析：生存分析是研究个体从某一初始状态到达某一特定事件发生的时间的统计方法。
临床试验常用术语缩写
临床试验常用术语缩写临床试验是评估新药物、治疗方法或医疗器械安全性和有效性的重要手段之一。
在临床试验中，使用术语缩写是常见的做法，这有助于简化文献或记录中的表达，提高效率。
本文将介绍一些临床试验中常用的术语缩写，旨在帮助读者更好地理解和应用这些术语。
一、患者入组与排除标准在临床试验中，患者的入组和排除标准是非常重要的。
入组标准指定了患者必须满足的条件才能参与试验，排除标准则列举了不适合参与试验的条件。
常见的术语缩写包括：I/E标准（Inclusion/Exclusion criteria）、CI（Criteria Inclusion）、CE（Criteria Exclusion）等。
二、随机化与盲法随机化是临床试验中常见的分组方法，它可以减少选择性偏倚，确保结果的可靠性。
在随机化的基础上，盲法可以进一步减少观察者和患者的主观干预。
常见的术语缩写包括：RCT（Randomized Controlled Trial）、SST（Single-Blind Study）和DBRCT（Double-Blind Randomized Controlled Trial）等。
三、试验组与对照组在临床试验中，试验组和对照组是最基本的分组形式。
试验组接受新的治疗方法或药物，对照组则接受现有的标准治疗或安慰剂。
常见的术语缩写包括：Tx组（Treatment Group）、C组（Control Group）、P组（Placebo Group）等。
四、终点指标与临床意义终点指标是衡量临床试验效果的主要指标，它通常与疾病的治疗效果或生存率相关。
临床意义则涉及到这些指标对患者生活质量的影响。
常见的术语缩写包括：PFS（Progression-Free Survival）、OS（Overall Survival）、ORR（Objective Response Rate）、QoL（Quality of Life）等。
五、统计分析与结果解读统计分析是临床试验中不可或缺的环节，它可以从收集到的数据中提取有用的信息。
临床试验总结报告的设计与撰写
临床试验总结报告的设计与撰写临床试验总结报告是对一项临床试验项目的结果和结论进行整理和总结的重要文件。
它旨在向相关利益相关者、专业同行和监管机构提供相关试验的全面概况和研究结果。
本文将介绍临床试验总结报告的设计与撰写过程，以帮助研究人员更好地完成这一任务。
一、引言部分在报告的引言部分，需要提供试验的背景、目的和方法概述。
这一部分应当简明扼要地描述试验的研究问题、研究对象、实验设计、样本量和研究期限等重要信息，并说明试验的伦理委员会批准情况和试验注册信息（如果有的话）。
二、方法部分在方法部分，需要详细描述试验的具体设计和实施。
应该包括研究对象的纳入和排除标准、随机化和分组方法、干预措施、数据采集工具和测量指标等具体细节。
此外，还需要描述试验过程中的相关监测与评估措施、数据收集和存储方法等。
三、结果部分结果部分是整个报告的核心内容，需要准确地呈现试验的结果。
首先，应该按照试验方法中规定的分析计划进行数据的描述和统计分析。
可以使用表格、图表、描述性统计等形式直观地展示试验数据。
此外，还需要对试验结果进行详细的解读和讨论，并与先前研究进行比较，以便进一步验证试验的可靠性和有效性。
讨论部分是对试验结果的深入分析和解释。
需要根据试验结果与研究假设和目的之间的一致性来解读试验结果。
讨论过程中应该回答试验的主要问题，评估结果的可靠性和实用性，并对不同结果的可能解释进行讨论。
此外，还可以提出试验的局限性、进一步研究的建议和对临床实践的指导意见等。
五、结论部分结论部分是对整个报告的总结和归纳，需要提出明确而准确的结论。
结论应该基于试验结果并根据证据的可靠性和有效性进行评估，同时回答试验的研究问题。
六、安全性与不良事件部分在报告中，需要详细描述试验过程中出现的安全性和不良事件。
对于任何不良事件，应按照规范的报告和分类要求进行记录，包括事件的性质、严重性、持续时间、处理方法和相关分析等。
七、致谢部分在报告的致谢部分，需要感谢所有为试验提供支持和帮助的人员和机构，包括研究团队成员、试验参与者、监管机构和资金支持方等。
临床试验的研究设计与统计分析
临床试验的研究设计与统计分析临床试验是评估新药、新治疗方法或医疗器械安全性和疗效的关键环节，它对于指导临床决策和提高患者治疗效果具有重要意义。
本文将重点介绍临床试验的研究设计以及统计分析的相关方法和技巧。
一、临床试验研究设计1. 研究类型选择根据研究目的和数据获取方式，临床试验研究设计可分为观察性研究和干预性研究。
观察性研究主要通过观察人群的暴露与结果之间的关系，探索潜在的危险因素和保护因素。
干预性研究则通过对人群进行干预，评估干预措施的效果。
常见的干预性研究设计包括随机对照试验、非随机对照试验和自身对照试验。
2. 样本容量计算样本容量的确定是保证试验结果的可靠性和有效性的关键步骤。
通过样本容量计算，可以估算出适当的样本规模，以减少随机误差和提高统计检验的可靠性。
样本容量计算需考虑试验的研究问题、预计的效应大小、显著性水平、统计检验的类型等因素。
3. 随机化设计随机化是临床试验中的重要原则，它能够降低实验组与对照组之间的混杂因素的影响，提高试验结果的可靠性。
常见的随机化设计包括简单随机化、分层随机化和区组随机化等。
在随机化设计中，应根据试验的目的和实际情况选择适当的随机化方法。
4. 平行设计与交叉设计在干预性临床试验中，研究设计可以采用平行设计或交叉设计。
平行设计将受试者随机分配至实验组和对照组，在不同组中接受不同的干预措施；交叉设计则是将受试者分为不同顺序接受不同干预措施，并在每个干预阶段测量结果。
二、临床试验统计分析1. 描述性统计分析试验数据的描述性统计分析是对试验数据的基本特征进行总结和描述。
如平均数、标准差、中位数、分位数等。
通过描述性统计分析，可以了解试验数据的分布情况、集中趋势和离散程度，为进一步的推断性统计分析提供基础。
2. 推断性统计分析推断性统计分析是基于样本数据对总体进行推断，判断样本间差异是否代表总体间的差异。
常见的推断性统计分析包括假设检验和置信区间估计。
假设检验用于验证研究假设是否成立，置信区间估计则用于评估参数估计的精度。
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为什么要进行“设计”
中西医结合护理 加强对患者的病情监测 ✓ 密切观察与记录患者的体征变化情况，密切监测患者血压指
标、脉搏、心率变化、神智变化等情况；
✓ 加强夜间情况巡视，及时发现突发问题，及时上报解决。
为什么要进行“设计”
例中问题： 处理因素与研究目的匹配 研究对象：纳入标准、排除标准 效应指标：主观指标、评价者偏倚 随机化 样本量
➢消除疾病自然进程的影响
安慰剂对照的缺点
伦理问题 依从性差
实验设计原则--随机化
将研究对象的实验顺序及分组进行随机分配，这 是保证非处理因素均衡一致的另一重要手段。 常用的随机化方法： 抽签法、随机数字表、随机排列表、计算机产生 伪随机数
为什么要进行“设计”
研究中的统计设计贯穿于研究的始终
标书的撰写、方案设计 研究实施 数据分析方法的选择 文章写作 回答审稿人提出的统计学问题
统计研究设计
医学研究计划的有机组成部分，科研工作全过程 的计划与安排。 根据研究者是否主动安排处理因素，对观察对象 施加干预，医学研究分为实验研究与调查研究二类 。（仅介绍实验研究）
结பைடு நூலகம்可靠吗？
为什么要进行“设计”
中西医结合护理内容 加强中西医基础护理： ✓ 营造良好的病房环境，确保病房干净、安静； ✓ 进行护理操作时，确保动作轻柔，避免刺激患者； ✓ 给予患者充足的休息时间； ✓ 指引患者进行适当的有氧运动； ✓ 针对呼吸异常患者，实施吸低流量氧气，合理安排患者的饮食
起居，落实好保暖工作； ✓ 叮嘱患者定时排便，必要时对患者进行腹部按摩，或者服用开
实验设计
实验设计 完成实验全过程所依据的一系列规则。
目的 合理安排实验因素，控制误差，排除干扰
，考察效应，以最少人力、物力、时间耗费达 到实验目的。
实验设计基本要素
处理因素 实验（试验）对象 实验效应
处理因素
指对受试对象给予的某种主动施加或客观存 在的外部干预或措施。 例：中西医结合护理在冠心病介入治疗中 的 应用研究中，护理方式（2个水平：常规 临床 护理、常规临床护理+中西医结合护理 ）。
常用对照形式
1.标准对照 不设立专门的对照组，以现有标准或正常 值作对照。
常用对照形式
2.配对对照 将受试对象按非处理因素条件一致的配成 一对，然后采用随机分组方法将他（它） 们分别置于不同处理组
常用对照形式
3.自身对照 对照和处理在同一受试者身上进行。
常用对照形式
4.组间对照 将受试对象随机分为两组或多组，并对 各组进行不同的处理。
常用对照形式
7.历史对照（潜在对照） 以过去的研究结果作对照，仅适用于非处理因素 对实验效应影响较小的研究中，一般不宜使用， 用是特别注意资料的可比性。
常用对照形式
8.安慰剂对照 对照组采用一种无药理作用的物质，但剂型 或处置上不能为受试者识别。
安慰剂对照的优点 ➢使用安慰剂对照有助于防止对照组与实验 组产生不同的心理作用； ➢最大限度地减少受试者和研究者的主观期 望效应和偏倚；
客观性、特异性、敏感性、精确性
实验误差
系统误差 随机误差
实验误差的控制
根据误差产生的来源，控制实验误差 ，必须遵循实验设计的基本原则。
实验设计的原则
对照 随机 重复 盲法（试验）
实验设计原则--对照
目的：消除非处理因素对实验结果的影响。 要求：满足均衡对照，即对照组与实验组除处理 因素不同外，其余影响实验效应的非处理因素应 尽量均衡一致。
临床试验研究统计 设计与结果表达
内容： 临床研究统计设计 结果表达
为什么要进行“设计”
题目：中西医结合护理在冠心病介入治疗中的应用 目的：探讨中西医结合护理在冠心病介入治疗中的应用效果 观察对象：接受介入治疗的冠心病患者 治疗方案：
观察组—在对照组基础上进行中西医结合护理 对照组—常规护理(未阐述具体内容） 分组方法：患者自愿选择进入组别/研究者安排进入组别，每组50人 观察指标：患者护理质量评分（基础护理评分、护理表格书写 评分、介入护理评分、）、护理满意度 结论：中西医结合护理应用效果显著
常用对照形式
5.空白对照 是指不给予任何处理的对照，这在动物实验以 及实验室方法学研究中常采用（如空白管的设 置），以评定测量方法的准确度，以及观察实 验是否处于正常状态。
常用对照形式
6.实验对照
仅空白对照不能控制影响结果的全部因素， 需设置不施加处理因素，但施加某种与处理 因素有关的实验因素。
中医药临床研究设计中的问题主要包括： 缺乏试验设计或设计的质量不高 没有足够的样本数量 观察指标的测量方法不明确,无论是证候或是疗 效判断指标都难以达到量化
影响研究结果的真实性,使科学价值降低
先进性 新颖性 可行性 可靠性 科学性 有效性
专业设计 统计设计
统计设计
通过合理地安排实验，正确地考察 实验效应， 获得真实的实验结果。
受试对象
根据研究目的而确定的同质的观察目标总体， 是处理因素作用的客体。
例： 中西医结合护理在冠心病介入治疗中 的应用研究中，接受介入治疗的冠心病患者。
明确纳入标准、排除标准！！
实验效应
处理因素作用于受试对象的反应，是研究结果以 指标形式的最终体现。 例：中西医结合护理在冠心病介入治疗中的应 用 研究中，患者护理质量评分、护理满意度。 所选指标应具有：
确定处理因素时应注意以下问题： 处理因素的数目与水平。研究中同时观察几个因 素，不仅节省时间，而且可分析几个因素间相互作 用，如协同作用和拮抗作用，但一次研究中不能考 察太多因素；
处理因素的标准化----在整个研究过程中，处理 因素必须相对固定，统一标准；
控制非处理因素----考察处理因素的同时，应控 制非处理因素，避免混杂效应。
塞露、麻仁丸，确保患者排便通畅，缓解患者心脏负担，防 止 患者心绞痛。
为什么要进行“设计”
中西医结合护理 加强对患者的情志护理 ✓ 加强对患者的心理疏导 ✓ 加强对患者的健康知识教育 ✓ 促进患者对自身病情的了解，缓解自身不良情绪
为什么要进行“设计”
中西医结合护理 加强对患者的用药指导 ✓ 严格按照医嘱为患者服药； ✓ 在用药过程中，避免患者过多过快地更换体位，避免不良事