医学统计学实验设计90页PPT

医学统计学实验设计与临床试验设计PPT课件

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实验效应
c、观察指标的准确度和精密度 ►准确度：观察值与真实值的接近程度。主要受系统误差影响。 ►精确度：相同条件下同一对象的同一指标进行重复观察时，观察值与其均数的接近程度。主要受随机误差影响。
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实验设计三原则
对照原则 control
随机化原则 randomization
重复原则 replication
在实验中应设立对照组，其目的是通过与对照组效应对比鉴别出实验组的效应大小。
是指每个受试对象有相同的概率或机会被分配到不同的处理组。
是指在相同实验条件下重复进行多次观察，是消除非处理因素影响的又一重要方法。
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对照原则
只有设立了对照组，才能消除非处理因素对实验结果的影响，从而使处理因素的效应得以体现。
等效性试验 equivalence
研究目的是要显示两种或多种处理的反应间差异的大小，在临床上并无重要性的试验。
非劣效性试验研究目的是显示所试验药的反应，在临床意 non-inferiority 义上不差于(非劣于)对照药的试验。
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临床试验的比较类型
检验假设
优效性检验等效性检验
非劣效性检验
对处理因素的影响
影响评估
1.安排多个处理因素
1.因素或水平较多时，所需
2.分析多个因素的主效应和试验组和样本量均较大
交互作用
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临床试验的比较类型
临床上认为一种药物的疗效与另外一种药物的疗效是等效的，并不是指两者的疗效相等，而是两种药物的疗效相差（πT－πC）不超过一个允许的范围（－Δ＜ πT －πC ＜Δ）。
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平行组设计精品课件资料

2024版全新《医学统计学》完整ppt课件

THANKS
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协方差分析
在方差分析的基础上，引入协变量，以消除其对观察变量的影响，从而更准确地评估控制变量对观察变量的效应。
05
医学统计图表与可视化技术
统计图表的类型及特点
条形图
用于展示分类数据，可直观比较各类别之间的差异。
折线图
用于展示时间序列数据或连续性数据的变化趋势。
散点图
用于展示两个变量之间的关系，可判断是否存在相关性。
森林图
用于展示多组数据的比较结果，可直观比较各组之间的差异和联系。绘制时需选择合适的统计方法和图形类型，如t检验或方差分析，并将结果以森林图的形式呈现出来。
06
医学统计学在临床研究中的应用
临床试验设计与评价
01
02
03
试验设计类型
包括随机对照试验、交叉设计、析因设计等，确保试验的科学性和可比性。
参数估计
讲述点估计、区间估计的方法及评价标准。
假设检验
介绍假设检验的基本思想、步骤及常见错误类
型。
方差分析
阐述方差分析的基本原理、假设条件及常用方
法。
常用统计指标与参数
01
02
03
04
描述性统计指标
介绍均数、中位数、众数、标准差等描述性统计指标的计算
方法及意义。
推断性统计参数
讲解置信区间、假设检验中的检验统计量、P值等推断性统
箱线图
用于展示一组数据的分布情况，可观察数据的中心趋势、离散程度和异常值。绘制时需计算数据的四分位数、中位数和异常值，并将它们以箱线图的形式呈现出来。
ROC曲线图
用于评估诊断试验的准确性，可判断试验的灵敏度和特异度。绘制时需计算不同临界值下的灵敏度和特异度，并绘制出ROC曲线，计算出曲线下面积（AUC）以评估试验的准确性。

医学研究的统计设计ppt课件

Proc plan最主要的选项是“seed=”，设定随机数产生的种子。
Factors语句解释
Factors 因素名称=m 抽样方式; 因素名称：由研究者自行规定任意的英文字母名称 m ：指定抽样样本的组数，必须是正整数抽样方式：常指定的抽样方式有两种： random ordered
某医院欲比较药物A和药物B在糖尿病治疗中的效果，以空腹血糖测量值及空腹血糖疗效作为主要疗效指标。如何将384例研究对象随机分配至两组，接受不同的药物治疗。
342析因试验设计，有3个因素，3，4和2 个水平。
二、析因设计的有关术语
➢单独效应（simple effects）： ➢主效应（main effects）： ➢交互作用（Interaction）：
卫生统计学教研室
（一）单独效应
B 因素
B1 B2
2×2析因设计
A因素
A1 A1B1(a1b1=26) A1B2(a1b2=36)
某一因素各水平单独效应的平均差别
Am=[(a2b2- a1b2)+(a2b1- a1b1)]/2=[16+4]/2=10
Bm=[(a1b2- a1b1)+( a2b2- a2b1)]/2 =[10+22]/2=16
(三)交互效应
B因素
B1 B2
2×2析因设计
A因素
A1 A1B1(a1b1=26) A1B2(a1b2=36)
3 3.1 3.2 3.3 3.4 19 87 26 72 1423 AD B C
4 4.1 4.2 4.3 4.4 39 27 67 53 2143 BADC
SAS实现
某研究观察三种饲料对小鼠体重的影响情况，该研究应如何将69只小鼠设计分组？

医学统计学PPT课件：实验设计与临床试验设计

例如在考核抗菌药物疗效时，病而而选标准是： 1 成年而：18—80岁，男而不限； 2 经临床确诊，患有急性细菌感染需要进而全身抗菌药物治疗的患者；
3 细菌学证实，即致病菌培养阳性； 4 病而而严重肝、肾、而脏及造而系统疾病； 5 病而需知情同意等。
病而的排除标准： 1 药物或食物过敏史者； 2 过敏状态，如过敏性疾患合并感染； 3 造而功能障碍（特殊情况例外）； 4 妊娠及哺乳期妇而； 5 精神状态不能很好合作者； 6 正在应用其它抗菌类药物者等。
特异度(specificity)：某处理因素不存在时所选指标不显示处理效应的程度，即反映指标鉴别真阴性的能而。
3.观察指标的准确度和精密度
准确度(accuracy) ：观察值与真实值的接近程度。主要受系统误差影响。
精确度(precision)：相同条件下同而对象的同而指标进而重复观察时，观察值与其均数的接近程度。主要受随机误差影响。
实验设计与临床试验设计
医学研究中，无论是临床试验还是动物实验，都需要根据研究目的，制定研究无案，进无科学合
理的设计。周密的研究设计，既能够节省无无、
物无、财无和时间，又能够使研究因素的效应得
以充分体现，获得准确、客观的结果，得出科学
的结论。
R. A Fisher
问题思考：
研究目的：考察“A 药”的降血压的疗效
是研究的处理因素）
• 保持实验条件的无致性 • 克服对照组病无的无理因素
5.自身对照
• 对照和实验因素施加在同无个受试者上 • 避免个体差异引起的误差 • 有短期自愈倾向和周期性发作倾向的疾病，以
及实验前后某些因素发无变化，不宜使用自身对照

《医学统计学》PPT课件

提高医学研究的科学性和准确性
02
通过医学统计学的应用，可以对医学数据进行更科学、更准确
的分析和推断，从而提高医学研究的科学性和准确性。
为医学决策提供科学依据
03
医学统计学可以为医学决策提供科学依据，如制定卫生政策、
评价医疗质量等。
医学统计学的研究对象与内容
研究对象
医学统计学的研究对象主要是人体及与人体健康有关的各种具有不确定性的数据。
配对设计
将实验对象按照一定条件进行配对，再随机分配到不同处理组，比较配对组之间的差异。
随机区组设计
将实验对象按照区组进行划分，每个区组内再随机分配到不同处理组，比较区组间的差异。
重复测量设计
对同一实验对象在不同时间或条件下进行重复测量，比较不同时间或条件下的差异。
04
医学统计学的应用
临床试验中的统计学应用
样本量不足问题
01
样本量过小，导致结果不稳定，缺乏代表性；
02
样本量不足，无法检测到真实的效应或关系；
03
样本量计算不准确，未能充分考虑变异度和效应大小。
数据处理不当问题
01
数据清洗不彻底，存在异常值、缺失值或重复数据；
02
数据转换不合理，导致信息损失或失真；
03
数据分析方法选择不当，未能充分利用数据信息。
VS
研究内容
医学统计学的研究内容包括统计设计、数据收集、整理、分析、推断以及统计方法的选择和应用等。其中，统计设计是医学统计学的基础，数据收集是医学统计学的前提，数据整理是医学统计学的关键，数据分析是医学统计学的核心，统计推断是医学统计学的目的。
02
医学统计学的基本概念

医学统计学课件PPT

向有关专家请教；
文献检索等.
文献检索的要点
（1）有助于认识本课题的重要性
专业（3）了解有关研究现状设（4）寻找可借鉴的研究方法计
如：与****商榷类文章
（2）了解有关的既往研究工作情况
（5）注意有关的不同见解与争论。
四、医学统计工作的基本步骤
（1）对照的原则
※
统计设计

对照原则，即在均衡条件下实现实验组与对照组间科学对比的原则，它回答如何从诸多影响因素中，分离出研究因素对实验结果的效应问题。
论文中结果表述
表2 克山病人与健康人的血磷比较
组别健康人患者
例数 10 10
xs
t
p
146.5±36.44 115.0±20.55
2.381 0.029
经t检验得，t=2.381，P<0.05, 差别有统计学意义，可以认为克山病人的血磷与健康人不同。
五、常用的医学统计学方法
2.方差分析例2：有三种抗凝剂（A1，A2，A3）对一标本作红细胞沉降速度（一小时值）测定，每种抗凝剂各作5 次，问三种抗凝剂对红细胞沉降速度的测定有无差别？ A1：15 11 13 12 14 A2：13 16 14 17 15 A3：13 15 16 14 12
二、统计学中的几个基本概念
6、频率、概率、小概率事件．（1）频率: 一次随机试验有几种可能结果，在

重复进行试验时，个别结果看来是偶然发生的，但当重复试验次数相当多时，将显现某种规律性。例如，投掷一枚硬币，结果不外乎出现
“正面”与“反面”两种，现在,我们看一掷币
模拟试验：
二、统计学中的几个基本概念

3、总体和样本（1）总体：是根据研究目的确定的同质研究单位的全体。更确切地说是同质研究单位某种变量值的集合。（2）样本：是总体中随机抽取的有代表性的一部分。

医学统计学--临床试验设计 PPT课件

IV期临床试验
上市后的监测由申请人自主进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应；评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系；改进给药剂量等。试验例数不少于2000人。
新药研发申办人（Pharmaceutical R&D Sponsor）国家药品临床试验机构（以前称基地）：SFDA认定
III期临床试验
扩大的多中心临床试验治疗作用的确证阶段，为药物注册申请的审查提供充分依据。最全面、最严格的新药临床科学研究试验组一般不少于300例特点：大样本、多中心、随机、可双盲、有干预、有对照。
多中心临床试验
Multi-center clinical trial 优点:可以在较短的时间内搜集所需的病例; 病例范围、临床条件广，结果具代表性问题：中心的间杂性：各中心结果不一致？实施：统一组织领导统一试验方案统一人员培训统一监控措施
SARS疫苗I期临床试验
此次所用SARS病毒灭活疫苗分为两个剂型：16SU/1.0ml/支和32SU/1.0ml/支。研究专门设置了安慰剂用于对照组，安慰剂不含SARS 病毒灭活疫苗的有效成分，但其外观与试验疫苗相同并采用统一标签，使医生和受试者不能区分。
SARS疫苗I期临床试验
I期临床试验采用单一中心的随机双盲试验设计，在实行自愿报名、知情同意、遵从入选和排除标准后，共筛选受试者36人，为21～ 40岁的健康成人，其中男女各半。试验中，12名受试者接种16SU试验疫苗， 12名受试者接种32SU试验疫苗，12名受试者接种对照疫苗。
I期临床试验—药代动力学研究
PK研究应提供以下参数：峰浓度（Cmax）达峰时间（Tmax）表观分布容积（Vd）总清除率（CL）血药浓度-时间曲线下面积（AUC）半衰期（t1/2）

医学医学统计学PPT课件

样本量估算
根据研究目的、效应大小、显著性水平和把握度等因素，合理估算所需样本量。
随机化方法
介绍简单随机化、分层随机化、整群随机化等随机化方法，以确保试验组和对照组的可比性。
数据分析与解读
运用统计学方法对试验数据进行描述性统计、推断性统计和生存分析等，正确解读分析结果。
观察性数据分析与处理
误差和提高实验效率。
方差分析基本思想
将总变异分解为组间变异和组内变异，通过比较组间变异与组内变异的相对大小，推断各因素对结果的影响是否显著。
方差分析步骤
建立假设、计算检验统计量、确定P 值、作出推断结论。
04
医学统计学在医学研究中的应用
临床试验设计与分析
试验设计类型
包括随机对照试验、交叉设计、析因设计等，以及各种设计类型的优缺点和适用场景。
03
样本容量
样本中所包含的个体数目。
变量与数据类型
变量
研究中观察或测量的特征或属性，可以是定量的或定性的。
数据类型
根据变量的性质可分为定量数据和定性数据，其中定量数据又可分为离散型和连续型。
统计பைடு நூலகம்与抽样分布
03
统计量
用于描述样本特征的数值，如样本均值、样本标准差等。
抽样分布
由样本统计量所形成的分布，用于推断总体参数。常见的抽样分布有t分布、F分布和卡方分布等。
03
多重比较与假设检验的误用
Hochberg校正
02
01
控制FDR（False Discovery Rate）的方法
统计模型的选择与评估
统计模型的选择
1
2
根据研究目的和数据类型选择合适的统计模型