疾病预后研究证据的评价和应用培训课件
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循证医学：预后证据的循证评价
2.预后研究证据评价的意义
① 了解某种疾病的发展趋势和后果危害性，帮助临 床医生作出科学的治疗决策
② 研究影响疾病预后的各种因素，通过改变预后因 素改变预后，有助于改善并干预疾病的结局
③ 通过预后研究正确评价治疗措施的效果
3. 预后研究的常用指标
① 疾病预后研究常用方法：最佳设计方案是队列研究
Cohort study
I:手术治疗: operable C:中老年患者: old patients O:复发时间，生存期:survival
2. 证据的检索
临床循证时数据资源的选择原则
➢ 据单位订阅情况，依次选择 Summaries、Synoposes、Sytheses 和Studies
➢ 一旦在某一步解决问题，无需继续 搜索下一级别的数据库
的疾病
➢ 生存率(中位生存时间，生存曲线等）: 适用于病程长 、病情重、致死性强的疾病的远期疗效观察
应用预后指标的注意问题
首先要根据疾病 的特点选认 标准的指标
要特别注意率所 反应的信息
内容
一、概述 1. 相关概念 2. 预后研究证据评价的意义 3. 评价疾病预后的指标 二、预后性研究证据的循证步骤 1. 问题的提出（PICO式问题） 2. 证据的检索 3. 证据的评价 4. 证据的应用
二、预后性研究证据的循证步骤
1. 问题的提出（PICO式问题） 2. 证据的检索 3. 证据的评价 4. 证据的应用
38岁年轻男性患者，按照TNM分期T3N1M0，属 ⅢB期，并没有合并其他全身疾病
1.问题的提出（PICO式问题）
P:结肠腺癌年轻患者:Young patients with colon cancer
某种原因未能观察得到患者的明确结局（即终点事件），故不知道该患者的确切生存时间，它提供的生 存时间信息不完全，包括失访、死于其他疾病、观察到截止日尚存活）】
预后研究证据的评价
确定研究的结局（outcome）： 确定研究的结局（outcome）：
即随访的终点（endpoint），又称阳性结局。 即随访的终点（endpoint），又称阳性结局。 根据具体的研究，确定结局的定义。 最客观的结局是死亡，其它的结局可包括致残、脏器功能衰 竭、疾病的缓解等。 只要研究的结局与研究的主题相呼应就可以，关键在于阳性 结局必须有一个明确和客观的定义，如果阳性结局的判断受 主观因素的影响，必须采用盲法。
预后的证据真实吗？ 预后的证据真实吗？
所限定的有代表性的病人样本是否处于病程的共 同阶段？ 对研究患者的随访时间是否足够长？随访是否充 分完整？ 结局的确定是否应用了盲法？ 如果确定了不同预后的亚组： 有没有对重要的 预后因素做出调整？ 有没有在另一独立的测试 患者中校验？
预后研究真实性评价
1、有代表性的病人样本是否处于病程的共同阶段？ 有代表性的病人样本是否处于病程的共同阶段？
预后研究中的指标：发病率
临床研究中，发病率常涉及到两个的计算 临床研究中，发病率常涉及到两个的计算 指标： 指标： 累积发病率（ 累积发病率（cumulative incidence） incidence） 发病率密度（ 发病率密度（incidence density） density）
累积发病率（累积死亡率、 累积发病率（累积死亡率、累积发生率）：
理想的预后研究包括所有患病人群，从最初发病就开始研究 预后研究中还应描述诊断疾病的标准 起始队列（刚开始出现临床表现就进入观察）是最佳的 同一阶段的病人研究结果易于解释，否则难以解释
通常能在一篇文章的摘要和方法部分找到 有关的研究类型和抽样方法的信息。
2、对研究患者的随访时间是否足够长？随访 对研究患者的随访时间是否足够长？ 是否充分完整？ 是否充分完整？ 两种结局：康复\ 两种结局：康复\另一种疾病结局 随访期过短时结局没有完全出现 随访充分完善？ 建议：5 20法则 建议：5和20法则 敏感性分析：最好最坏分析
疾病预后研究的设计与分析方法ppt课件
也可以较客观地确定研究因素对预后的影响。
50
时间对于预后因素的研究的重要性
48
几种临床研究策略的区别
横断面研究：顾名思义横断面，即一次性获取所需的 资料,这种资料不适宜作预后研究。
病例-对照研究：由结局（病例/对照）推导病因（暴 露率），也不适宜于作预后研究。
队列研究：由病因（暴露/非暴露）推导结局（发病 率），预后研究主要的研究策略。
病例-对照研究和队列研究的区别在于：
那么这组口服非甾体抗炎药的关节炎患者出现上消化道 出血的发病密度为每1000人月4例，或者记录为4/1000 人月。
37
患病率的高低取决于两个因素： 发病率和病程
发病率高和病程长均可使患病率增高。 所以，如果用患病率作为临床评价指标时，需要慎重
分析。
例如，某病的防治水平提高了，发病率降低了，但由于死亡 率降低，生存期延长了，二者相互抵消，使十年前的患病率 与十年后的患病率没有什么改变。
或2人年； 发病率密度的单位常常用“/1000人月”、“/1000人年”或
“/100人年”等。
36
例如：
从1999年1月至2001年12月，随访100例关节炎病人口服 非甾体抗炎药，有6例出现上消化道出血，这100例中最 长的随访了24个月，最短的随访了2个月，加起来是 1500人月（6例发病者的时间只计算到发病日为止），
3
预后分析实际上是一种特殊的因果关系的推导
病因学研究：
无病
预后研究：
有病
治疗学研究：
有病
（治疗）
有病
死亡（或康复等）
康复
4
疾病的预后是指对疾病的转归作出事先的估计 疾病预后的研究至少包括两个方面：
50
时间对于预后因素的研究的重要性
48
几种临床研究策略的区别
横断面研究：顾名思义横断面，即一次性获取所需的 资料,这种资料不适宜作预后研究。
病例-对照研究：由结局（病例/对照）推导病因（暴 露率），也不适宜于作预后研究。
队列研究：由病因（暴露/非暴露）推导结局（发病 率），预后研究主要的研究策略。
病例-对照研究和队列研究的区别在于：
那么这组口服非甾体抗炎药的关节炎患者出现上消化道 出血的发病密度为每1000人月4例，或者记录为4/1000 人月。
37
患病率的高低取决于两个因素： 发病率和病程
发病率高和病程长均可使患病率增高。 所以，如果用患病率作为临床评价指标时，需要慎重
分析。
例如，某病的防治水平提高了，发病率降低了，但由于死亡 率降低，生存期延长了，二者相互抵消，使十年前的患病率 与十年后的患病率没有什么改变。
或2人年； 发病率密度的单位常常用“/1000人月”、“/1000人年”或
“/100人年”等。
36
例如：
从1999年1月至2001年12月，随访100例关节炎病人口服 非甾体抗炎药，有6例出现上消化道出血，这100例中最 长的随访了24个月，最短的随访了2个月，加起来是 1500人月（6例发病者的时间只计算到发病日为止），
3
预后分析实际上是一种特殊的因果关系的推导
病因学研究：
无病
预后研究：
有病
治疗学研究：
有病
（治疗）
有病
死亡（或康复等）
康复
4
疾病的预后是指对疾病的转归作出事先的估计 疾病预后的研究至少包括两个方面：
第十三章-疾病预后研究设计与评价 ppt课件
第十三章
疾病预后研究与评价
PPT课件
1
第一节
影响疾病预后的因素
PPT课件
2
一、预后（Prognosis）的概念
所谓疾病的预后是指疾病发生后，对将来发展为
各种不同后果（痊愈、复发、恶化、伤残、并发症或
死亡等）的预测或事前估计，通常用概率表示。
（它是对疾病未来过程的一种预先估计，如当某人感染 HIV后，其后发展为AIDS的概率有多大，其后其生存与死亡的 概率各有多大，整个过程所经历的时间长短等）
4、转归（结局）（outcome）
不同的疾病在经过上述过程后会走向不同的结局，且
同一种疾病在不同的患者身上其结局也会不同→或痊愈或
致残或死亡。
PPT课件
6
（二）临床病程（clinical course）
临床病程即疾病的临床期，是指疾病开始出现
症状、体征直到最后结局所经历的全过程。
临床病程是疾病在医疗干预条件下的演化过程。
3、随访和失访
随访工作应组织严密，使失访率降低；随访期限视疾
病病程而定。
PPT课件
17
三、疾病预后的判断指标
1、病死率（case fatality rate）
某病患者中死于该病者的比例。
（短病程，易死亡疾病） 2、治愈率（cure rate）
3、有些因素对发病和预后有相似作用，即 某种因素既可是某病的危险因素，又是该病的预 后因素。
PPT课件
10
健康
急性MI发作
结局(缓解、死亡、心绞痛)
危险因素
预后因素
年龄（中老年） 年龄（50岁以上者预后差）
男性
女性较差
高血压
低血压性休克
吸烟
充血性心衰
疾病预后研究与评价
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1
第一节
影响疾病预后的因素
PPT课件
2
一、预后（Prognosis）的概念
所谓疾病的预后是指疾病发生后，对将来发展为
各种不同后果（痊愈、复发、恶化、伤残、并发症或
死亡等）的预测或事前估计，通常用概率表示。
（它是对疾病未来过程的一种预先估计，如当某人感染 HIV后，其后发展为AIDS的概率有多大，其后其生存与死亡的 概率各有多大，整个过程所经历的时间长短等）
4、转归（结局）（outcome）
不同的疾病在经过上述过程后会走向不同的结局，且
同一种疾病在不同的患者身上其结局也会不同→或痊愈或
致残或死亡。
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6
（二）临床病程（clinical course）
临床病程即疾病的临床期，是指疾病开始出现
症状、体征直到最后结局所经历的全过程。
临床病程是疾病在医疗干预条件下的演化过程。
3、随访和失访
随访工作应组织严密，使失访率降低；随访期限视疾
病病程而定。
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17
三、疾病预后的判断指标
1、病死率（case fatality rate）
某病患者中死于该病者的比例。
（短病程，易死亡疾病） 2、治愈率（cure rate）
3、有些因素对发病和预后有相似作用，即 某种因素既可是某病的危险因素，又是该病的预 后因素。
PPT课件
10
健康
急性MI发作
结局(缓解、死亡、心绞痛)
危险因素
预后因素
年龄（中老年） 年龄（50岁以上者预后差）
男性
女性较差
高血压
低血压性休克
吸烟
充血性心衰
疾病疗效研究及其评价课件PPT
偏差，如随机分组、双 盲法等实施难度，导致结 果存在偏倚。
缺乏长期随访
疾病疗效研究往往缺乏对 受试者的长期随访，无法 全面评估治疗对疾病进程 的影响。
数据来源的局限性
数据收集不全
在收集数据过程中，可能 存在数据丢失或记录不完 整的情况，影响研究的准 确性。
数据解读问题
高级统计分析方法
总结词
对数据进行深入分析和模型拟合，揭示数据间的复杂关系。
详细描述
采用回归分析、生存分析、主成分分析、聚类分析等高级统计分析方法，揭示数据间的内在联系和规律，为科学 决策提供依据。
05 疾病疗效研究的局限性与 展望
研究方法的局限性
01
02
03
样本量不足
由于疾病疗效研究需要大 量样本，有时难以获取足 够数量的受试者，导致研 究结果不具有代表性。
法规要求
遵守国家相关法律法规，如《药物临床试验质量管理规范》 、《医疗器械临床试验规定》等。
02 疾病疗效研究的设计与实 施
研究问题的确定
总结词
明确、具体、可操作
研究问题的来源
临床实践、文献回顾、患者需求等
研究问题的细化
明确研究的主要变量和指标，确保研究问题具有 实际意义和可行性
研究对象的选取
总结词
代表性、可行性、安全性
研究对象的来源
临床病例、志愿者、患者等
研究对象的筛选标准
根据研究目的和研究问题，制 定合理的纳入和排除标准
研究对象的数量
确保样本量足够，以提高研究 结果的可靠性和稳定性
研究变量的确定
总结词
客观、全面、可量化
研究变量的确定方法
文献回顾、专家咨询、预试验等
研究变量的类型
缺乏长期随访
疾病疗效研究往往缺乏对 受试者的长期随访，无法 全面评估治疗对疾病进程 的影响。
数据来源的局限性
数据收集不全
在收集数据过程中，可能 存在数据丢失或记录不完 整的情况，影响研究的准 确性。
数据解读问题
高级统计分析方法
总结词
对数据进行深入分析和模型拟合，揭示数据间的复杂关系。
详细描述
采用回归分析、生存分析、主成分分析、聚类分析等高级统计分析方法，揭示数据间的内在联系和规律，为科学 决策提供依据。
05 疾病疗效研究的局限性与 展望
研究方法的局限性
01
02
03
样本量不足
由于疾病疗效研究需要大 量样本，有时难以获取足 够数量的受试者，导致研 究结果不具有代表性。
法规要求
遵守国家相关法律法规，如《药物临床试验质量管理规范》 、《医疗器械临床试验规定》等。
02 疾病疗效研究的设计与实 施
研究问题的确定
总结词
明确、具体、可操作
研究问题的来源
临床实践、文献回顾、患者需求等
研究问题的细化
明确研究的主要变量和指标，确保研究问题具有 实际意义和可行性
研究对象的选取
总结词
代表性、可行性、安全性
研究对象的来源
临床病例、志愿者、患者等
研究对象的筛选标准
根据研究目的和研究问题，制 定合理的纳入和排除标准
研究对象的数量
确保样本量足够，以提高研究 结果的可靠性和稳定性
研究变量的确定
总结词
客观、全面、可量化
研究变量的确定方法
文献回顾、专家咨询、预试验等
研究变量的类型
预后研究的证据评价与应用
详细描述
肺癌是一种常见的恶性肿瘤，预后研究旨在评估不同治疗方案对患者的生存率和生活质量的影响。通过分析临床数据和病理学特征，可以预测患者的预后情况，为医生制定个性化治疗方案提供依据。
案例一：肺癌患者的预后研究
案例二：心血管疾病的预后研究
心血管疾病预后研究有助于评估患者未来的心血管事件风险，为预防和治疗提供指导。
数据收集和样本量问题
混杂因素的影响
治疗方式的演变
挑战
未来发展方向
加强多学科合作：预后研究需要多学科的合作，包括临床医生、统计学家、流行病学家等。通过多学科的合作，可以更好地设计和实施预后研究，并提高结果的准确性和可靠性。
05
预后研究案例分析
总结词
肺癌预后研究提供了关于患者生存率和生活质量的重要信息，有助于制定更有效的治疗方案。
治疗方案选择
通过比较不同治疗方案的效果，预后研究可以为医生提供依据，帮助医生选择最佳的治疗方案。
临床试验设计
预后研究可以提供关于疾病特性和患者特征的信息，有助于临床试验的设计和实施。
卫生服务规划
预后研究可以帮助卫生政策制定者了解不同地区或群体的疾病负担和患者预后，为卫生服务规划提供依据。
卫生政策评估
样本量与代表性
样本量的大小以及是否具有代表性，直接影响到证据的可靠性。
数据收集和处理
数据收集是否规范、处理是否科学，对证据的质量产生重要影响。
统计分析方法
正确的统计分析方法能够确保研究结果的准确性和可靠性。
证据的质量评价标准
Jadad评分量表
对临床试验进行质量评价，评估随机、盲法、失访等方面的情况。
通过比较不同卫生政策的效果，预后研究可以为政策制定者提供依据，评估政策的实施效果和影响。
肺癌是一种常见的恶性肿瘤，预后研究旨在评估不同治疗方案对患者的生存率和生活质量的影响。通过分析临床数据和病理学特征，可以预测患者的预后情况，为医生制定个性化治疗方案提供依据。
案例一：肺癌患者的预后研究
案例二：心血管疾病的预后研究
心血管疾病预后研究有助于评估患者未来的心血管事件风险，为预防和治疗提供指导。
数据收集和样本量问题
混杂因素的影响
治疗方式的演变
挑战
未来发展方向
加强多学科合作：预后研究需要多学科的合作，包括临床医生、统计学家、流行病学家等。通过多学科的合作，可以更好地设计和实施预后研究，并提高结果的准确性和可靠性。
05
预后研究案例分析
总结词
肺癌预后研究提供了关于患者生存率和生活质量的重要信息，有助于制定更有效的治疗方案。
治疗方案选择
通过比较不同治疗方案的效果，预后研究可以为医生提供依据，帮助医生选择最佳的治疗方案。
临床试验设计
预后研究可以提供关于疾病特性和患者特征的信息，有助于临床试验的设计和实施。
卫生服务规划
预后研究可以帮助卫生政策制定者了解不同地区或群体的疾病负担和患者预后，为卫生服务规划提供依据。
卫生政策评估
样本量与代表性
样本量的大小以及是否具有代表性，直接影响到证据的可靠性。
数据收集和处理
数据收集是否规范、处理是否科学，对证据的质量产生重要影响。
统计分析方法
正确的统计分析方法能够确保研究结果的准确性和可靠性。
证据的质量评价标准
Jadad评分量表
对临床试验进行质量评价，评估随机、盲法、失访等方面的情况。
通过比较不同卫生政策的效果，预后研究可以为政策制定者提供依据，评估政策的实施效果和影响。
临床疗效及疾病预后研究ppt课件
科学研究证据
阿司匹林对急性心肌梗死的疗效
阿司匹林对冠心病心肌梗死的疗效直至80年代初期仍有较大 争论。
欧美等多国组织了多中心临床试验，观察了17000 例病人，结果证实口服阿司匹林 (162．5mg／d×4 周)可显著降低AMI患者发生心肌梗死后35天的病 死率，减少非致命再梗死。
1988年，ISIS-2多中心临床试验结果发表以后，在世界范围 内开始广泛使用阿司匹林治疗AMI，使用率高达70％-80％， AMI临床治疗水平无疑大大提高。
随机≠随便
盲的原则
减少信息偏倚
重复原则
二、临床疗效研究的特点
首选临床试验。 （一）具有实验性研究的特性：设计时应遵循 四大原则 （二）研究对象具有特殊性 （三）要考虑医学伦理学问题
（四）要科学评价临床疗效
二、临床疗效研究的特点
首选临床试验。 （一）具有实验性研究的特性：设计时应遵循 四大原则
（二）研究对象具有特殊性
（8）资料收集与分析 治疗随访 资料分析：定量资料选择均数及t检验或方差分
析，分类资料选择χ2检验及计算率差或率比等
出现结局 a c a+c 未出现结局 合计 b a+b d c+d b+d a+c+b+d
实验组 对照组 合计
应先明确试验组、对照组某事件发生率 有多大，然后进行统计学检验看两组疗效差 异有无统计学意义。还可计算以下指标。 ① 相对危险度 （relative risk，RR）
2、特点
3、实验步骤 （1）制定实验计划 （2）确定研究人群 选择研究对象的原则：
受试者应能获得健康效益
诊断标准明确，应有入选和排除标准
尽可能选择症状和体征明显的研究对象
预后的研究与评价
三、疾病的自然病史
• 疾病的自然史(natura1 history)是指不给 任何治疗或干预措施的情况下,疾病从发 生、发展到结局的整个过程。
• 疾病的自然史包括四个时期:
–1.生物学发病期(biologic onset) –2.亚临床期(subclinical stage) –3.临床期(clinical stage) –4.结局(outcome)
– 某些自限性疾病如上呼吸道病毒感染,勿需治疗也可自愈,预 后良好,同样是病毒感染如艾滋病和重症肝炎,预后就很差; 败血症虽然病可采用有效抗生素治疗而痊愈,但运动神经元 疾病肌萎缩侧束硬化虽发展缓慢,但无有效治疗,预后很差, 最终都因呼吸麻痹并发肺部感染死亡;霍奇金病的预后和病 理类型有关,淋巴细胞为主型预后最好,5年生存率为94.3%, 而淋巴细胞削减型预后最差,5年生存率仅27.4%。
3、患者的病情通常病情与预后密切相关,病情重 者,预后较差。
4、患者身体的素质 包括年龄、性别、营养状 况免疫功能等。
5、医疗条件医疗条件的优劣。
6、社会、家庭因素如医疗制度、社会保险制度、 家庭成员之间关系、家庭经济情况、家庭文 化教养、患者文化教养及心理因素。
第二节 疾病预后评定指标
• 1.病死率(case-fatality rate) • 2.治愈率(cure rate)系指患病治愈的患者
四、临床病程
• 临床病程(clinical course)是指疾病的临床期,即 首次出现症状和体征,一直到最后结局所经历 的全过程 。
• 特点
–可经历各种不同医疗干预措施。 –医疗干预措施可改变疾病病程。
• 病程可以因受到医疗干预(包括各种治疗措施)而发生改 变,从而使预后发生改变。在病程早期就采取积极医疗干 预措施,往往可以改善预后,在病程晚期进行医疗干预措 施的效果就不那么明显,疾病预后就比较差。