2020年小核酸药物行业深度分析报告

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2020年小核酸药物行业分析报告

2020年小核酸药物行业分析报告2020年8月目录一、自古雄才多磨难,小核酸药物守得云开见月明 (4)1、二十载峥嵘岁月，守得云开终见月明 (4)2、对标单抗发展史，小核酸药物将打造黄金盛世 (8)二、RNAi目前认知的作用机理 (11)1、siRNA的作用机制 (12)2、miRNA的作用机制 (13)3、piRNA的作用机制 (14)4、反义核酸ASO (14)5、其他小RNA研发热点 (16)三、序列选择-小核酸药物研发的重要因素 (17)四、化学修饰-小核酸药物的基础 (19)1、磷酸骨架修饰 (20)2、核糖部分修饰 (21)3、碱基修饰 (22)五、载体系统：RNAi给药的重中之重 (23)1、RNAi给药的挑战 (24)2、脂质体和类脂质纳米颗粒 (26)3、典型脂质体RNAi药物介绍 (31)4、GalNAc递送系统-肝细胞靶向极佳的递送系统 (35)5、胞外囊泡递送系统 (39)6、各类递送系统比较 (40)六、他山之石：黑石20亿美元投资RNAi，行业黄金岁月即将到来 (41)七、相关企业简况 (43)1、白橡树海昶生物 (44)2、苏州瑞博 (45)3、中美瑞康 (47)小核酸药物守得云开见月明，小核酸药物将创造黄金盛世。

在经历了多年的沉寂后，随着2018年FDA对于siRNA药物Patisiran的批准上市，小核酸药物迎来了发展的新纪元。

RNA药物的特点在于它们可以直接与mRNA结合并造成其降解，从而防止致病蛋白质被转录，可用于治疗Kras等传统小分子、单抗认为难以成药的突变，且易于工业化放大生产。

值得注意的是，小核酸药物在研发成功率上达到了突破性的变革，以siRNA领域领先的公司Alnylam为例，Alnylam公司的研发项目从1期临床进展到3期临床试验结果积极的成功率达到54.6%，一旦克服毒副作用和递送手段方面的挑战，成功开发RNAi疗法的药物反而会变得相对简单。

要提升RNAi的作用，递送系统是重中之重。

2024年小核酸药物市场调查报告

2024年小核酸药物市场调查报告1. 前言本文档旨在对小核酸药物市场进行全面的调查和分析。

小核酸药物是一类能够调控基因表达的药物，可用于治疗多种疾病。

通过调查和分析小核酸药物市场的现状和未来趋势，我们可以了解该领域的发展潜力和商机。

2. 市场概述小核酸药物市场是一个快速发展的领域，在过去几年里取得了显著的进展。

小核酸药物的研发和应用正逐步得到广泛认可，并受到越来越多制药公司和投资者的关注。

小核酸药物市场包括核酸药物的研发、生产和销售等环节。

3. 市场规模和增长趋势据统计数据显示，小核酸药物市场在过去几年里呈现了持续增长的态势。

预计到2025年，该市场的价值将达到XX亿美元，年均增长率预计为XX%。

这主要得益于小核酸药物在治疗癌症、遗传性疾病和传染病等领域的广泛应用。

4. 市场驱动因素小核酸药物市场的增长受到多个驱动因素的推动。

以下是其中的几个主要因素：•科技进步：随着基因测序和生物信息学等技术的不断发展，小核酸药物的研发和设计能力大大提升，推动市场的快速发展。

•人口老龄化：随着人口老龄化的加剧，慢性疾病的发病率不断增加，为小核酸药物的需求提供了巨大的市场机会。

•政府支持：各国政府对小核酸药物的研发和应用给予政策支持和财政资助，推动市场的健康发展。

5. 市场挑战和风险小核酸药物市场也面临一些挑战和风险，包括但不限于以下几点：•安全性和有效性：小核酸药物的安全性和有效性仍存在一定的风险，需要经过严格的临床试验和监管才能上市应用。

•技术难题：小核酸药物的研发和生产存在一些技术难题，如药物递送系统、基因编辑技术的精确性等，需要不断的创新和突破。

•法律法规：小核酸药物的研发和应用涉及到一系列法律法规和伦理道德问题，需要严格遵守相关规定，以避免潜在的法律风险。

6. 市场竞争格局小核酸药物市场竞争激烈，涉及到许多制药公司和研究机构。

目前市场上的主要竞争者包括公司A、公司B和公司C等。

它们在小核酸药物的研发、生产和销售方面拥有一定的优势和市场份额。

疫情药品市场调研报告

疫情药品市场调研报告1. 引言随着新型冠状病毒（COVID-19）疫情的爆发，疫情相关药品成为研究和市场关注的焦点之一。

本报告基于对疫情药品市场的调研，对疫情药品的市场规模、主要产品、竞争态势、供应链等方面进行了分析和总结，并提出了相关政策和市场建议，以帮助相关企业和机构更好地了解和把握疫情药品市场。

2. 疫情药品市场概述2.1 市场规模根据我们的调研数据和市场分析报告，疫情药品市场在全球范围内呈现出强劲的增长势头。

预计在未来几年内，疫情药品市场的规模将继续扩大，年复合增长率有望达到10%以上。

2.2 主要产品疫情药品市场的主要产品包括疫苗、抗病毒药物、免疫调节药品等。

疫苗是预防疫情的重要手段，因此疫苗生产商成为市场的关键参与者。

同时，抗病毒药物和免疫调节药品也具有重要的市场地位。

2.3 竞争态势由于疫情药品市场的前景广阔，各大制药企业纷纷加大了在疫情药品研发和生产方面的投入。

目前，市场上存在着一些领先的制药企业，如辉瑞、葛兰素史克等。

这些企业积极开展疫情药品的研发工作，并在市场占有率上处于领先地位。

此外，一些医疗器械企业也开始涉足疫情药品市场，加快研发和生产相关产品。

3. 供应链分析3.1 疫苗供应链疫苗作为疫情药品市场的核心产品之一，其供应链的稳定性和效率对市场的发展至关重要。

我们对疫苗供应链进行了调研和分析，发现其主要包括疫苗生产、质量控制、运输和配送等环节。

其中，疫苗的生产过程需要严格遵循国家和行业的相关规定和标准。

质量控制是保障疫苗的安全性和有效性的重要环节。

疫苗的运输和配送需要协调各方的力量，确保疫苗能够及时送达各个地区，满足疫情防控的需求。

3.2 药品供应链除了疫苗，其他疫情相关药品也需要通过供应链进行生产和分发。

我们对药品供应链进行了研究，发现其包括药品生产、流通和销售等环节。

药品生产需要符合相关的质量管理体系和认证标准，确保药品的安全和有效性。

药品的流通环节涉及到药品批发企业和零售药店等，需协调各个环节的合作，确保药品能够正常供应到各个地区。

2020年小核酸药物行业深度分析报告

２０２０年小核酸药物行业深度分析报告内容目录1、小核酸药物概述—引领生物医药变革 (5)1.1向阳花木易为春，小核酸药物优势显著 (5)1.2小核酸药物的发展现状 (7)2、小核酸药物的作用机理与研发趋势 (9)2.1ASO与siRNA药物作用机理 (9)2.2ASO与siRNA的管线研发现状 (10)2.3小核酸药物化学修饰发展趋势 (12)2.4小核酸药物递送系统发展概况 (14)2.4.1阳离子脂质体(LNP)递送系统 (15)2.4.2GalNAc技术 (15)3、反义寡核苷酸（ASO）已上市及潜力药物分析 (16)3.1Fomivirsen—开创ASO药物之先河 (16)3.2Mipomersen—降脂领域第一款ASO药物 (18)3.3Eteplisen—争议中前行的ASO药物 (20)3.4Nusinersen—第一款重磅炸弹 (22)3.5Inotersen—商业化上落于下风 (24)3.6Volanesoren—静待继续开花结果 (27)3.7Golodirsen与Viltolarsen—后续值得关注 (29)3.8ASO成功的关键因素 (30)4、siRNA药物—每一部分都匠心独具 (31)4.1Patisiran-基于脂质体LNP,实现siRNA药物零的突破 (31)4.1.1核酸的化学修饰 (31)4.1.2脂质体LNP递送系统 (33)4.1.3临床疗效 (35)4.1.4专利情况 (36)4.1.5Patisiran商业化成功 (37)4.2Givosiran—GalNAc大放光彩 (37)4.2.1GalNAc递送系统 (38)4.2.2临床疗效 (39)4.2.3专利情况 (40)4.3Inclisiran——进军慢病领域 (41)4.3.1Inclisiran作用机理 (41)4.3.2Inclisiran临床疗效 (42)4.3.3Inclisiran意义重大 (43)4.4siRNA发展总结 (43)5、他山之石——国外小核酸领域头部企业 (43)5.1Alnylam——行业坚守者 (43)5.2Ionis——小核酸行业的先驱 (46)5.3Sarepta——深耕DMD领域 (47)5.4Arrowhead-专注主动靶向递送 (49)5.5White Oak Group——肿瘤领域的新型脂质体递送系统 (50)6、投资建议 (51)6.1苏州瑞博 (51)6.2海昶生物 (52)6.3圣诺制药 (53)6.4中美瑞康 (54)7、风险提示 (55)图表目录图1：自然界的中心法则 (5)图2：小核酸药物主要适应症 (8)图3：ASO药物销售额（单位：百万美金） (8)图4：以Patisiran为例的siRNA药物销售情况 (8)图5：ASO空间位阻作用 (9)图6：ASO作用于mRNA或pre-mRNA (9)图7：siRNA作用机制 (10)图8：ASO药物研发现状 (10)图9：ASO药物适应症情况 (10)图10：ASO药物主要在研企业 (11)图11：siRNA药物研发现状 (11)图12：siRNA药物治疗领域 (11)图13：siRNA药物主要在研企业 (12)图14：小核酸药物化学修饰发展趋势 (13)图15：小核酸化学修饰的三代技术 (13)图16：脂质体LNP递送系统示意图 (15)图17：GalNac递送技术 (16)图18：Fomivirsen结构式 (17)图19：fomivirsen疗效 (17)图20：Mipomersen作用机制 (18)图21：Mipomersen化学修饰 (19)图22：Mipomersen对动脉粥样硬化血脂和HDL-C的影响 (19)图23：Eteplirsen针对51号外显子治疗策略 (20)图24：Eteplisen PMO化学修饰 (21)图25：Eteplirsen临床数据 (21)图26：Eteplirsen销售情况 (22)图27：Nusinersen化学修饰 (23)图28：Nusinersen作用机制 (23)图29：Nusinersen疗效显著 (24)图30：Nusinersen（Spinraza）销售额 (24)图31：Inotersen化学修饰 (25)图32：haTTR致病机制 (25)图33：Inotersen作用机制 (26)图34：Inotersen临床结果 (26)图35：Inotersen销售额（单位：百万美金） (27)图36：Volanesorsen化学修饰 (27)图37：Volanesorsen作用机制 (28)图38：Volanesorsen疗效 (28)图39：Golodirsen化学修饰 (29)图40：Viltolarsen化学修饰 (29)图41：51号与53号外显子突变 (30)图42：Pelacarsen作用机理 (31)图43：Patisiran核酸序列与修饰 (32)图44：STC与ESC (33)图45：advanced ESC与ESC+ (33)图46：Patisiran处方工艺 (34)图47：阳离子脂质体递送图示 (35)图48：Patisiran临床疗效 (35)图49：Patisiran专利情况 (36)图50：Patisiran销售额保持高速增长 (37)图51：Givosiran化学修饰 (38)图52：GalNAc肝靶向递送的作用机理 (38)图53：Givosiran疗效 (40)图54：Givosiran专利情况 (40)图55：Inclisiran化学修饰 (41)图56：Inclisiran作用机理 (42)图57：Inclisiran2期临床数据 (42)图58：Alnylam研发方向与管线情况 (44)图59：Alnylam RNAi平台技术 (45)图60：Alnylam计划每年递交2-4个IND (45)图61：Alnylam研发成功率高 (46)图62：Ionis管线 (46)图63：Ionis管线 (46)图64：Ionis LICA技术平台 (47)图65：Sarepta小核酸管线 (48)图66：PMO结构 (48)图67：PPMO示意 (48)图68：PPMO动物数据 (49)图69：Arrowhead管线 (49)图70：TRiM系统 (50)图71：White Oak新型脂质体递送系统 (51)图72：苏州瑞博管线情况 (52)图73：海昶生物小核酸药物管线情况 (53)图74：圣诺制药管线情况 (54)图75：中美瑞康管线 (55)表1：核酸药物与传统药物比较 (5)表2：小核酸药物的优势 (6)表3：1998年-至今已上市的ASO与siRNA药物 (7)表4：三代小核酸化学修饰主要优缺点 (14)表5：Alnylam核酸序列模板技术迭代过程 (32)表6：Patisiran LNP载体中各组分作用 (34)表7：GalNAc优劣势 (39)1、小核酸药物概述—引领生物医药变革1.1向阳花木易为春，小核酸药物优势显著讲到堪称生物医药第三次革命的核酸药物就不得不提到中心法则。

小核酸药物行业分析报告

小核酸药物行业分析报告小核酸药物行业分析报告一、定义小核酸药物指的是一类由较少的生物分子组成的药物，相对于传统的蛋白质药物而言，小核酸药物分子量小，结构简单，可以直接通过细胞膜进入细胞内发挥药效，并且具有较强的靶向性和可控性。

小核酸药物是一种新型生物医药，比较突破传统药物的限制，能够治疗从基因表达异常引起的疾病。

二、分类特点小核酸药物可以分为三大类：siRNA、miRNA和antisense oligonucleotides。

其中，siRNA主要作用是针对外来的RNA信息，防止信息转化成蛋白质而产生有害的物质；miRNA则是干扰内源的miRNA信息，使肿瘤细胞死亡；antisense oligonucleotides则主要用于拦截基因表达，并且可以指导基因矫正。

小核酸药物具有靶向性、低毒副作用、可调控性、针对多种疾病等特点。

三、产业链小核酸药物的产业链主要包括基因合成、包装、药物制剂、临床研究等方面。

其中，基因合成作为产业链的重要组成部分，主要解决小核酸药物基因序列构成和合成问题，为后续研究和生产提供基础条件；包装环节是保证药物的可靠性和稳定性的关键部分；药物制剂则体现了新型药物在治疗上的特色；临床研究作为小核酸药物产业链中最为重要的一环，体现了小核酸药物治疗疾病的可行性和安全性。

四、发展历程小核酸药物自20世纪90年代问世以来，经历了合成技术不断完善、药物应用领域拓宽以及临床测试等多个发展阶段。

经过多年的发展，小核酸药物的规模和应用领域不断扩大，特别是在癌症的治疗上得到广泛应用，并逐渐走向产业化阶段。

五、行业政策文件及其主要内容我国对小核酸药物行业制定了一系列政策文件，其中最具代表性的有《关于推动生物医药产业加快发展的若干政策措施》和《关于加快小核酸药物产业发展的指导意见》等。

这些文件包括了小核酸药物发展的政策导向、投资引导、税收支持、研发资助等多个方面，为小核酸药物行业提供了政策支持。

六、经济环境小核酸药物行业受到整个生物医药产业的影响，随着生物医药产业的不断发展，小核酸药物也逐渐崭露头角。

小核酸药物行业市场分析

小核酸药物行业市场分析近年来，随着生物技术的不断发展和相关政策的持续支持，小核酸药物行业在全球范围内取得了长足的发展。

小核酸药物是一类基于DNA或RNA的治疗药物，可以用于治疗各种疾病，包括癌症、遗传性疾病和传染病等。

现在，让我们对小核酸药物行业的市场进行一些分析。

首先，小核酸药物的市场规模持续增长。

根据市场研究机构的数据，小核酸药物市场规模预计将从2024年的100亿美元增长到2025年的150亿美元，年均增长率约为8%。

这主要是由于小核酸药物具有许多传统药物所不具备的独特优势，例如高度靶向性、能够干扰疾病关键基因的表达和调控、副作用相对较小等。

因此，越来越多的生物制药公司和科研机构正在加大对小核酸药物的研发和商业化的投入。

其次，小核酸药物的应用领域不断扩大。

小核酸药物通常可以通过干扰基因表达来治疗疾病。

目前，小核酸药物主要应用于癌症治疗、遗传性疾病治疗和传染病治疗等方面。

例如，一些小核酸药物已经被批准用于治疗肺癌、乳腺癌、黑色素瘤等多种癌症。

此外，随着对小核酸药物研发的深入探索，它们还有望用于治疗心脑血管疾病、糖尿病、神经系统疾病等领域。

因此，小核酸药物的扩大应用领域为行业的发展提供了广阔的空间。

第三，在小核酸药物市场中，RNA干扰（RNAi）技术占据主导地位。

RNAi技术是目前最为主要和有效的基因沉默技术之一，在小核酸药物研发中起着至关重要的作用。

根据市场研究机构的数据，RNAi技术占据了小核酸药物市场的96%以上的市场份额。

主要原因是RNAi技术具有高效靶向性、可调节的治疗效果和较低的副作用等特点，因此备受生物制药公司和科研机构的青睐。

此外，还有其他技术如CRISPR等也逐渐在小核酸药物研发中得到应用，但目前市场份额相对较小。

最后，小核酸药物行业面临的挑战和机遇并存。

虽然小核酸药物市场发展迅速，但目前仍然存在一些挑战。

首先是小核酸药物的高成本问题，包括研发成本和生产成本。

但随着技术进步和市场竞争的加剧，相信相关成本会逐渐降低。

核酸药物产业研究报告

核酸药物产业研究报告核酸药物是指以核酸为靶点或药物分子的一类药物，包括核酸酶抑制剂、基因表达调控剂、核酸修饰剂等。

目前，核酸药物产业正处于快速发展阶段，具有广阔的市场前景和巨大的商业价值。

首先，核酸药物在治疗疾病方面具有巨大的潜力。

近年来，越来越多的研究表明，核酸药物可以用于治疗癌症、遗传性疾病、传染性疾病等多种疾病。

通过干扰DNA、RNA或蛋白质的合成或功能，核酸药物可以达到治疗疾病的目的。

同时，核酸药物具有针对性强、副作用小、治疗效果可预测等优点，使得其成为许多疾病的理想治疗方法。

其次，核酸药物产业可以促进生物技术和医药产业的融合发展。

核酸药物的研发和生产需要依托生物技术的手段，如基因工程技术、核酸合成技术等。

这些技术的进步和应用将推动核酸药物产业的发展，同时也将带动生物技术和医药产业的融合和协同发展。

这不仅有助于提高我国的生物医药技术水平，还有助于增加生物医药产业的竞争力。

第三，核酸药物产业有利于推动创新药物的研发。

相比传统的小分子化合物药物，核酸药物具有更高的特异性和创新性。

通过干扰基因表达和调控信号通路，核酸药物可以实现对多种疾病的治疗。

同时，由于核酸药物的研发难度较大，研发周期较长，因此核酸药物的研发具有较高的技术壁垒和市场竞争优势。

最后，核酸药物产业有助于提高我国医药产业的自主创新能力和国际竞争力。

当前，我国医药产业仍然依赖于进口药物，这使得我国在医药领域具有较大的外部依赖性。

而核酸药物产业的发展将使我国在某些领域具备自主研发和生产能力，从而提高我国医药产业的自主创新能力和国际竞争力。

综上所述，核酸药物产业是一个具有广阔市场前景和巨大商业价值的产业。

当前，我国核酸药物产业发展还面临一些挑战，如技术难题和市场需求的不确定性等。

因此，政府和企业应加强投入，加强产学研合作，加快核酸药物的研发和产业化进程，以推动核酸药物产业的快速发展。

小核酸药物市场分析报告

小核酸药物市场分析报告1.引言1.1 概述概述部分是全文的开篇，主要介绍了小核酸药物市场分析报告的背景和重要性。

小核酸药物是一种新型的治疗方法，具有针对性强、副作用小、生物稳定性高等特点，因此备受关注。

本报告旨在对小核酸药物市场进行深入分析，探讨其发展现状及未来趋势，为相关投资者和决策者提供参考和指导。

通过本报告，读者可以了解小核酸药物的定义、特点、临床应用优势以及市场发展情况，从而更好地把握这一新兴领域的投资机会。

1.2 文章结构文章结构部分将主要包括以下内容：1. 引言部分: 介绍小核酸药物市场的重要性和发展趋势。

2. 正文部分:- 小核酸药物的定义与特点: 对小核酸药物的概念进行说明，并介绍其在分子结构和药理学特点方面的特点。

- 小核酸药物在临床应用中的优势: 探讨小核酸药物在治疗疾病方面的优势和应用前景。

- 当前小核酸药物市场的发展状况: 分析小核酸药物市场的现状、市场规模、市场竞争等方面的情况。

3. 结论部分:- 小核酸药物市场的前景展望: 对小核酸药物市场未来发展趋势进行展望和预测。

- 小核酸药物市场存在的挑战: 分析小核酸药物市场在发展过程中所面临的挑战和问题。

- 建议与展望: 提出相关建议和展望，以促进小核酸药物市场的健康发展。

文章1.3 目的部分的内容:本报告的目的是对小核酸药物市场进行深入分析，旨在全面了解小核酸药物的定义、特点以及在临床应用中的优势。

同时，我们将对当前小核酸药物市场的发展状况进行研究，探讨小核酸药物市场的前景展望，并分析市场存在的挑战。

最终，本报告将提出建议与展望，为小核酸药物市场的健康发展提供参考。

1.4 总结"总结: 本文针对小核酸药物市场进行了深入分析，从小核酸药物的定义与特点、在临床应用中的优势，以及当前市场的发展状况进行了详细介绍。

通过对市场前景展望和存在的挑战进行分析，提出了建议与展望。

希望通过本文的研究与分析，能够为小核酸药物市场的发展以及相关研究工作提供一定的参考和借鉴，为行业的进一步发展贡献力量。

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中心法则是指遗传信息从DNA传递给RNA，再从RNA传递给蛋白质的转录和翻译的过程，以及遗传信息从DNA传递给DNA的复制过程。

这是所有有细胞结构的生物所遵循的法则。

核酸药物就是有别于传统药物，直接作用在DNA或者RNA层面的药物，本报告重点分析在核酸药物中碱基较少（往往小于30nt）的小核酸药物。

1数据来源：财通证券研究所基于RNA和DNA的核酸药物较之传统药物更有优势。

目前，小分子和蛋白质是生物制药主流的两大类药物。

小分子药物通过竞争性结合抑制靶蛋白，而基于蛋白质的药物（例如抗体）可以与多个靶标高度特异性结合。

相较于抗体药物，小核酸药物可选择靶点更为丰富，特别是针对一些蛋白药物难以成药的一些基因，而且短序列的一些核酸药物通常是可以进行化学合成，制备相对简单一些，更容易保证合成可得性和批次间稳定性。

1：核酸药物与传统药物比较小分子药物抗体药物核酸药物分子量小<500Da大>100000Da中7000-14000Da作用位点胞内,胞外,膜上胞外,膜上胞内靶点数量较多相对较少较多在传统药物不可成药靶点有巨大应用潜力作用类型静电力吸附蛋白相互作用碱基互补配对特异性弱强强半衰期较短,以小时计中等,以周计较长,以月计先导分子研发难度•较大•结构选择相对盲目•高通量筛选+计算辅助优•较小•靶蛋白特异性抗原表位•噬菌体展示+高通量测活平•较小•测序得到病变基因,据此合成治疗基因•程序设计作为核酸药物中的代表，小核酸药物展现了极大的潜力，包含反义寡核苷酸（ASO）、小发卡RNA（shRNA）、小干扰RNA（siRNA）。

小核酸药物从基因水平开始治疗，相比蛋白药物有明显的优势。

传统小分子化合物的发现过程中，先导化合物的发现存在比较大的偶然性，而小核酸药物的最大优势是，只需要针对小核酸药物的基因开发合适的序列，就可以开发成为新的药物，该途径避免了研发过程中的盲目性。

确定了小核酸药物的靶标序列后，其流程较快，且耗时明显更短，而且小核酸药物的生物特异性也是非常高的。

多年来，小核酸的化学修饰与递送系统改进不仅增强了特异性和功效，而且减少了副作用。

近年来，小核酸药物因其独特的优势已成为治疗各种疾病的有前途的工具。

表2：小核酸药物的优势优势说明特异性强人类基因组中有3×10^9个碱基对。

因此，从统计学上讲，任何17个碱基或更多的DNA 序列都只会出现一次或根本不出现（4^17大于10^10）。

以反义寡核苷酸（ASO ）为例，如果用反义寡核苷酸靶向病毒蛋白的mRNA 区域，则寡核苷酸应对病毒mRNA 具有极强的特异性。

设计简便、研发周期短小核酸药物临床前研发首先通过测定基因序列，针对疾病基因进行合理设计，使基因靶向沉默，所以能避免盲目开发，极大节省研发时间。

靶点丰富小核酸药物从转录后水平进行治疗，能针对一些蛋白靶点难有疗效的特殊靶点进行突破，有望攻克尚无药物的遗传疾病。

转化基础RNA 干扰技术发展至今已经成熟，从实验室到临床转化相对容易。

1.2小核酸药物的发展现状小核酸药物目前主要分为反义寡核酸药物（ASO ）、RNA 干扰药物（siRNA ，miRNA ），由于miRNA 目前尚无获批药物，故本报告将集中于ASO 与siRNA 这两类小核酸药物的分析。

从获批情况上来看，自小核酸类第一个药物Vitravene 上市以来，小核酸行业已经历了20年的时间，迄今为止一共有10个RNA 的药物上市，而且由于行业技术以及监管的逐步成熟，近年来小核酸类药物的审批有了明显的加速。

2015年以前小核酸领域仅有2款药物上市，在2018年至今，已经先后有6款药物上市。