基因工程药物的研究进展及其应用前景.doc
生物制药领域中基因工程技术研究进展
生物制药领域中基因工程技术研究进展随着生物技术的不断发展和进步，基因工程技术已成为生物制药领域的重要研究方向之一。
基因工程技术以重组DNA技术为主要手段，将人工合成的DNA序列导入细胞中，从而改变细胞代谢途径和遗传信息，达到生产特定蛋白质的目的。
基因工程技术的发展不仅提升了生物制药的品质和效率，也拓展了生物制药的研究领域，其中可分为基础研究和应用研究两个方面。
一、基础研究方面1. 基因编辑基因编辑是指通过特定技术手段，在基因组准确位置上创造、修复或抑制特定的突变或蛋白质功能缺陷。
基因编辑技术适用于开发新型药物和治疗疾病。
如利用CRISPR/Cas9技术，将一段许多地区无法使用的DNA修复，恢复了基因功能，从而达到治疗疾病的目的。
2. 基因表达分析基因表达分析是基于细胞或组织水平，对基因表达情况的研究，并探讨了基因调控机制和信号通路。
该研究领域为基于细胞、信号传递通路和病理学的治疗研究提供了铺技术基础。
利用基因表达分析技术，可以开发特定的生物制剂，提供精确定制药品。
3. 转基因技术转基因技术是将外来DNA序列通过特定手段导入宿主细胞基因组中，从而产生想要的功能或表达产物。
该技术有助于构建生物制剂的细胞工厂，并可提升生产效率。
随着转基因技术的发展和完善，同时也产生出了许多争议，对生物农业和生物医药等领域产生了影响。
二、应用研究方面1. 基因治疗基因治疗是指通过基因工程技术，将人工构建的DNA序列导入到病人的细胞或组织中，从而治疗相关疾病。
该技术已成为生物制药领域的重要研究方向之一，包括了基因替代治疗、基因编辑治疗和基因靶向治疗等多个领域。
比如用基因治疗技术，研制出治疗乳腺癌的新型生物制剂，为临床应用提供了新的思路。
2. 细胞治疗细胞治疗技术是指通过人工合成的细胞，治疗相关疾病的技术。
该技术适用于血液疾病，如骨髓瘤和淋巴瘤等。
逐渐地，细胞治疗也被越来越多的关注，成为医学研究领域的热点之一。
总之，基因工程技术在生物制药领域的应用充分展示了其研究价值和广阔的应用前景。
基因工程的研究现状和应用前景
基因工程的研究现状和应用前景当我们提到基因工程，常常会想到科幻电影中的高科技设备，或是实验室里令人生疑的无数管道和装置。
实际上，基因工程早已不再是虚构的话题，而是在现实生活中得到了广泛的研究与应用。
本文将梳理基因工程的研究现状和应用前景，为读者提供更为深入的了解。
一、基因工程概述基因工程，顾名思义，是指对基因的工程化处理。
具体而言，是在基因层面上对DNA分子进行操作，以改变其中的基因序列和表达。
这种工程化的操作主要包括基因克隆、基因组编辑、基因修饰等。
基因工程的技术突破与发展，深刻影响着人类的多个领域。
在医学上，基因工程被广泛应用于疾病治疗和预防、基因检测等方面。
在农业领域，基因工程技术则被应用于粮食作物、果蔬等的改良，以提高其抗病性、生长速度、产量等。
再比如，基因工程技术也在环境保护、生命科学基础研究等领域中体现了其重要性。
二、基因工程研究现状1、基因克隆基因克隆是指将一个生物体中的特定基因在体外扩增、纯化和转移至另一个生物体中的过程。
该技术的开发为基因工程的其他技术打下了坚实的基础。
目前，经过几十年的发展，人类已经能够在基因中精确定位、截取和剪切目标DNA序列，并已经建立了基因克隆体系。
2020年，新冠疫情的发生使得基因克隆技术得到了空前的发展，人们利用CRISPR/Cas等相关生物技术实现了新冠病毒抗体探测试剂盒的快速制备，以及对于疫苗开发的提升。
2、基因组编辑基因组编辑是指采用CRISPR-Cas等技术，通过人为介入修剪基因组中的特定片段，来精确修改和改善目标物种的性状和特征。
2018年，中国研究人员宣布成功利用基因组编辑技术，制造了世界上第一批有基因改良的婴儿。
这一里程碑式事件震动了全球，唤起了人们对于基因工程技术的深刻思考。
3、基因修饰基因修饰是指通过转化和修改基因表达和功能，调节生物体的生长发育、代谢流程、免疫功能等生理和生化过程。
当前，人们通过基因修饰技术，已经实现了对癌症、脑神经等疾病的精确诊断和治疗，使得医学技术更加精准、快速和安全。
基因工程技术在生物制药领域的应用
基因工程技术在生物制药领域的应用基因工程技术的迅速发展为生物制药领域带来了巨大的改变，使得人类能够更有效地生产出大量的生物药物以满足市场需求。
本文将介绍基因工程技术在生物制药领域的应用，并探讨其对医药行业的意义。
一、基因工程技术在药物研发中的应用随着基因工程技术的不断成熟，生物制药领域的药物研发工作得以加速和优化。
通过基因工程技术，科学家们可以对目标蛋白质进行基因重组，将其引入适宜的宿主细胞中生产。
这种方法取代了传统的化学合成药物，能够制造出更安全、更有效的生物药物。
基因工程技术在药物研发中的应用已经造福了许多病患。
例如，通过基因工程技术，人类已经成功地制造出重组人胰岛素用于治疗糖尿病，使得糖尿病患者能够获得更好的治疗效果。
同样，基因工程技术也被用于生成重组人生长激素、重组人血液凝块溶解酶等药物，为生物制药领域带来了巨大的发展潜力。
二、基因工程技术在药物生产中的应用除了在药物研发中的应用外，基因工程技术还被广泛用于药物的生产过程中。
传统的药物生产通常使用化学合成的方法，速度慢且效果不稳定。
而通过基因工程技术，科学家们可以利用微生物、植物或动物细胞作为生产工厂，大规模合成目标药物。
基因工程技术在药物生产中的应用已经显著提高了药物的制造效率和质量。
以重组人胰岛素为例，科学家们通过基因工程技术将重组人胰岛素的基因导入大肠杆菌中，使其能够大量合成胰岛素。
这种方法不仅使得胰岛素的产量大幅增加，还提高了胰岛素的纯度和稳定性，确保药物质量的可控性。
三、基因工程技术的意义和前景基因工程技术在生物制药领域的应用对医药行业具有重要的意义。
它能够帮助我们更好地理解人类疾病的发生机制，并提供新的治疗方法。
基因工程技术为药物的研发和生产提供了新的思路和方法，提高了药物的效力和安全性。
未来，随着基因工程技术的不断发展和创新，生物制药领域的发展前景将更加广阔。
我们可以预见，基因工程技术将有助于发现更多的疾病治疗靶点，并加速相关药物的研发过程。
基因工程药物
§-4 实 例
糖尿病： 糖尿病是个历史悠久的慢性代谢性疾
病，有文字记载的历史已有上千年。但 对糖尿病病因的了解和治疗上有实质上 的进展还不到一百年。
37
胰岛素与糖尿病：
胰岛素的发现对改变糖尿病患者的命 运及揭示糖尿病的病因及相关影响因素 意义重大。
38
胰岛素的结构
S
S
GLYILEVALGLUGLNCYSCYSTHRSERILECYSSERLEUTYRGLNLEUGLUASNTYRCYSASN
A链
S
S
S
S
B链
PHEVALASNGLNHISLEUCYSGLYSERHISLEUVALGLUALALEUTYRLEUVALCYSGLYGLUARGGLYPHEPHETYRTHRPROLYSTHR
39
人胰岛素的一级结构
胰岛素的两个肽链分别为21个氨基酸组 成的A链和30个氨基酸组成的B链，氨基酸排 列有种属差异。
即先合成人胰岛素 的前体，即胰岛素 原，再用酶切除C肽 而制备人胰岛素。
C肽 A链
B链
44
合成人胰岛素原的DNA
引入大肠杆菌K-1 2 株，生成与色氨酸合成
酶相连的人胰岛素原
以溴化氰切断、 纯化
在β-巯基乙醇存在下使胰岛素原分子折叠，在正
确的位置 形成二硫键
精制
用胰蛋白酶切断C 肽、用羧肽酶B除去B链C
46
以酵母菌为宿主细胞进行合成人胰岛素。
47
48
28
③小规模试验的情况下原本是安全的供 体、载体、受体等实验材料，在大规模 生产时完全有可能产生对人和其它生物 及其生存环境的危害。
29
④在短期研究和开发利用期间内是安全 的基因工程药物很可能在长期使用后产 生无法预料的危害。 后两种情况一旦 发生，将会是不可逆的。
基因工程技术的发展现状与未来趋势探析
基因工程技术的发展现状与未来趋势探析近年来，基因工程技术在医学、农业和环境保护等领域取得了巨大的进展。
本文将对基因工程技术的发展现状以及未来的趋势进行深入探讨。
一、基因工程技术的发展现状基因工程技术是一项能够改变生物体基因组的技术，它通过改变生物体的基因组来改变其性状和特征。
目前，基因工程技术已经在医学领域取得了显著成果。
例如，基因工程技术被用于生产重组人胰岛素，使糖尿病患者得到了有效的治疗。
此外，基因工程技术还被用于制造疫苗、药物和基因诊断工具，进一步提高了医疗水平。
在农业领域，基因工程技术被广泛应用于作物的选育和改良。
通过将耐旱、耐病、高产等基因导入作物，提高了作物的抗逆性和产量。
例如，转基因植物玉米能够抵御害虫侵袭，减少农药的使用，从而保护了生态环境。
此外，基因工程技术还被用于生物柴油的生产，使得能源更加可持续。
另外，在环境保护领域，基因工程技术为污染物的治理提供了新思路。
生物修复技术，例如利用转基因微生物来分解有害物质，被广泛应用于水体和土壤的污染治理。
这种技术不仅高效，而且能够降低成本和减少对环境的二次污染。
二、基因工程技术的未来趋势随着科学技术的不断进步，基因工程技术在未来将有更广阔的应用前景。
首先，基因修饰技术的研究将进一步加深。
目前，科学家们已经能够通过基因编辑技术CRISPR-Cas9来精确修改基因，这为治疗遗传性疾病提供了新的途径。
未来，科学家们有望通过进一步研究基因编辑技术，实现针对更多疾病的精准治疗。
其次，人类基因组学的发展将推动个性化医疗的实现。
随着人类基因组计划的完成，人类基因组的信息爆发式增长，这为个性化医疗提供了巨大的机遇。
未来，基因工程技术将被广泛应用于个体的基因组学研究，以预测和预防疾病的发生，并为患者量身定制治疗方案。
此外，基因工程技术还将在农业领域取得更大的突破。
传统农作物的培育需要花费较长时间，而基因工程技术可以大大加快这一过程。
未来，我们可以预见，基因工程技术将被广泛应用于作物的品种改良和功能培育，以满足不断增长的食品需求和环境压力。
生物制药中基因工程技术的应用与发展
生物制药中基因工程技术的应用与发展一、引言随着生物科学的飞速发展和人们对健康需求的不断增长，生物制药成为了医疗领域的重要组成部分。
而基因工程技术作为生物制药领域的核心和关键技术之一，正日益被广泛应用于药物的研发和生产过程中。
本文将针对生物制药中基因工程技术的应用和发展进行探讨。
二、基因工程技术在生物制药中的应用1. 重组蛋白药物的生产基因工程技术使得将人类需要的重组蛋白药物从基因水平生产变为可能。
通过将包含人类需要的蛋白质编码基因导入宿主细胞，利用细胞自身的机制来合成蛋白质药物。
有了基因工程技术的应用，人们能够大规模生产多种重要的蛋白质药物，如胰岛素、重组人生长因子等，从而满足患者的需要。
2. 转基因生物产生药物基因工程技术在生物制药领域的另一个重要应用是利用转基因生物来产生药物。
通过将需要生产的药物基因导入植物或动物中，使其成为产生药物的工厂。
例如，转基因植物如拟南芥、大豆等可以用来生产抗癌药物，转基因动物如转基因鼠可用于生产抗体药物。
这种应用方式不仅提高了药物的生产效率，还降低了成本，对生物制药行业发展具有重要意义。
3. 基因治疗基因治疗是基因工程技术在生物制药领域的又一应用方向。
通过将正常基因导入患者体内的有缺陷细胞中，来修复或替代患者的异常基因，从而达到治疗疾病的目的。
基因治疗在一些遗传性疾病、癌症和免疫系统疾病方面展现出了巨大的潜力。
然而，由于技术的复杂性和成本的高昂，基因治疗的应用仍处于研究和实验阶段。
三、基因工程技术在生物制药中的发展趋势1. 基因编辑技术的突破近年来，基因编辑技术如CRISPR-Cas9的出现引发了生物制药领域的巨大热潮。
基因编辑技术能够精确地修改生物体的基因组，从而实现特定基因的功能增强或异常基因的修复。
在药物研发和基因治疗中，基因编辑技术的应用为科学家们提供了一个更加高效和便捷的工具，推动了生物制药领域的发展。
2. 生物信息学的发展生物信息学的迅速发展为生物制药中基因工程技术的应用提供了重要支持。
基因工程制药
基因工程制药基因工程制药是指利用生物技术手段，通过基因克隆、遗传工程、细胞培养等技术制备的药物。
相比传统的制药技术，基因工程制药具有高效、精准、无毒副作用等优点。
本文将从基因工程制药的概念、制备过程、应用、发展现状等方面进行介绍。
一、基因工程制药的概念基因工程制药是指利用遗传工程技术，将DNA序列插入到细胞内，使细胞能够表达人类所需的有效蛋白质，从而制备出符合医疗需求的药物。
基因工程制药的研发已成为制药业的重要领域，具有广阔的市场前景和潜力。
二、基因工程制药的制备过程基因工程制药的制备过程包括基因选择、基因克隆、载体构建、转染细胞、发酵培养和纯化等步骤。
1、基因选择基因工程制药的制备过程首先要选择适合人体治疗的基因，可以是已知的治疗目标基因，也可以是新发现的疾病相关基因。
2、基因克隆基因克隆是将目标基因从DNA分子复制到载体上的过程。
其中包括PCR扩增、酶切、连接和转化等步骤，最终得到包含目标基因的重组载体。
3、载体构建为了使目标基因的表达量达到较高水平，需要将目标基因克隆到适合的载体中。
典型的载体包括质粒和病毒。
4、转染细胞将重组载体转染到宿主细胞中，宿主细胞将目标基因表达成蛋白质。
常用的宿主细胞有哺乳动物细胞和真菌等。
5、发酵培养将转染后的细胞进行大规模培养，加入培养基和营养成分，进行培养和生长。
由于基因工程制药药物的生产量较大，通常采用发酵技术进行生产。
6、纯化将发酵得到的药物纯化出来，使其达到医药级别要求。
通常采用多种分离纯化技术，如超滤、离子交换和透析等，得到纯度高、活性好的药物制剂。
三、基因工程制药的应用基因工程制药已经广泛应用于多种疾病的治疗中，如慢性病、肿瘤、代谢性疾病和遗传性疾病等。
其中常见的基因工程制药药物有类风湿关节炎药物、肿瘤靶向药物、生长激素、重组人胰岛素和重组人血小板等。
1、类风湿关节炎药物抗肿瘤类药物通过影响免疫系统来治疗类风湿关节炎。
这些药物通常在类风湿关节炎患者无法耐受非甾体类抗炎药物和光合作用药物时使用。
基因工程药物
基因工程药物的成功案例
胰岛素
基因工程技术改变了胰岛素的 生产方式，使得糖尿病患者得 以获得更好的治疗。
基因修复疗法
新型疫苗
基因工程药物被用于治疗一些 遗传性疾病，如囊性纤维化等， 为患者带来希望。
基因工程技术的应用推动了新 型疫苗的研发，并在防控传染 病方面发挥重要作用。
展望基因工程药物的未来发展
基因工程药物的应用领域
基因工程药物在治疗癌症、遗传性疾病、免疫系统疾病等方面显示出巨大潜力。它们可以提供个性化治 疗、改善药物疗效和减少药物副作用。
基因工程药物的作用机制
1
基因表达调节
通过改变特定基因的表达水平，调节相关蛋白质的产生，实现治疗效果。
2
基因修复
修复或替代病人体内存在的缺陷基因，恢复基因功能，治疗疾病。
3
基因靶向治疗
利用基因工程技术将药物精确送到病变部位，减少对健康组织的伤害，提高治疗 效果。
基因工程药物的研发流程
目标选择
确定治疗的靶点，研究相关基因。
药物验证
在细胞和动物模型中验证药物的疗效和安全 性。
药物设计
设计药物分子，确保药物能够准确作用于目 标区域。
临床试验
进行多阶段的临工程药物
基因工程药物是通过人工干预基因表达来治疗疾病的创新药物。本演示将介 绍基因工程药物的概述和应用领域，并探讨其作用机制、研发流程、优势和 挑战，成功案例以及展望未来发展。
基因工程药物的定义与概述
基因工程药物是采用基因工程技术，通过改变人体基因表达来治疗疾病的药物。它们可以校正基因缺陷、 增加或减少特定蛋白质的表达水平，实现精确有针对性的治疗。
随着技术的进步和科学的发展，基因工程药物将在个性化治疗、癌症治疗、 基因修复等领域展现更广阔的前景，为人类健康带来更多福音。
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基因工程药物研究与应用新进展郭小周生物技术药物(biotech drugs)或称生物药物(biopharmaceutics)是集生物学、医学、药学的先进技术为一体，以组合化学、药学基因（功能抗原学、生物信息学等高技术为依托，以分子遗传学、分子生物、生物物理等基础学科的突破为后盾形成的产业。
现在，世界生物制药技术的产业化已进入投资收获期，生物技术药品已应用和渗透到医药、保健食品和日化产品等各个领域，尤其在新药研究、开发、生产和改造传统制药工业中得到日益广泛的应用，生物制药产业已成为最活跃、进展最快的产业之一。
摘要：自20 世纪70 年代基因工程诞生以来,以DNA重组技术为核心的现代生物技术一直是人们研究的热点，本文主要介绍了基因药物的定义、获得途径、一些前沿技术以及基因药物的应用与发展前景。
关键词:生物技术药物基因工程药物基因发展前景1. 引言近年来1953年Waston和Crick发现遗传物质DNA的双螺旋结构，给整个生物学乃至整个人类社会带来了一场革命。
此后，一系列有关遗传信息即基因研究的成果很快的向应用和开发拓展。
1972年，美国斯坦福大学P.Berg博士研究小组使用EcorRⅠ,第一次在体外获得了包括SV40 DNA和λ噬菌体DNA的重组DNA分子。
1973年，S.Cohen 等将两中分别编码卡那霉素和四环素的抗性基因相连，构建出重组的DNA分子，然后转化大肠杆菌，获得了既抗卡那霉素又抗四环素的转化子菌落，这是第一次成功的基因克隆实验，标志着基因工程的诞生。
1977年Boyer首次获得生长激素抑制因子的克隆，1982年第一个基因工程重组产品——人胰岛素被批准应用，进入市场。
迄今为止，已有50多种基因工程药物上市，近千种处于研发状态。
基因工程药物已经形成一个巨大的高新技术产业，产生了不可估量的社会效益和经济效益，由于基因药物的出现，可以大大改善人类的生命质量，对于一些重大疾病的治疗将会有新的突破。
2 基因工程2.1 基因基因是脱氧核糖核酸（DNA）分子上的一个特定片段。
不同基因的遗传信息，存在于各自片段上的碱基排列顺序之中。
基因通过转录出的信使使核糖核酸（mRNA），知道合成特定的蛋白质，使基因得以表达。
2.2 基因工程基因工程是利用重组ＤＮＡ技术，在体外对生物的基因进行改造和重新组合，然后导入受体细胞内进行无性繁殖，使重组基因在受体细胞内表达，产生出需要的基因产物。
3 基因药物基因工程药物又称生物技术药物,是根据人们的愿望设计的基因,在体外剪切组合,并和载体DNA 连接,然后将载体导入靶细胞(微生物、哺乳动物细胞或人体组织靶细胞) ,使目的基因在靶细胞中得到表达,最后将表达的目的蛋白质纯化及做成制剂,从而成为蛋白类药或疫苗。
基因工程药物的本质是蛋白质，生产基因工程药物的方法是：将目的基因连接在载体上，然后将导入靶细胞（微生物、哺乳动物细胞或人体组织靶细胞），使目的基因在靶细胞中的到表达，最后将表达的目的蛋白质提纯做成制剂，从而成为蛋白类药或疫苗。
若目的基因直接在人体组织靶细胞表达，就称为基因治疗。
利用基因工程技术生产药品的优点在于：大量生产过去难以获得的生理活性物质和多肽；挖掘更多的生理活性物质和多肽；改造内源生理活性物质；可获得新型化合物，扩大药物筛选来源。
4 基因药物获得途径4.1 转基因植物利用转基因植物生产基因工程疫苗,是将抗原基因导入植物,让其在植物中表达,人或动物摄入该植物或其中的抗原蛋白质,以产生对某抗原的免疫应答。
转基因植物生产疫苗的研究主要集中在烟草、马铃薯、蕃茄、香蕉等植物。
转基因植物生产疫苗有两种方法: 一是建立整合抗原基因的稳定表达植株。
用农杆菌T-DNA 载体或微粒子轰击法将抗原基因导入植物细胞, 并整合到植物基因组, 建立稳定表达的植株, 并可通过无性或有性繁殖生产大量的转基因植物, 也可通过杂交获得产生多种抗原的多价复合疫苗。
二是建立瞬时表达的植株，如用烟草花叶病毒、豇豆花叶病毒作表达载体转染植物细胞，瞬时表达产量较高。
4.2 转基因动物利用转基因动物乳腺作为生物反应器, 生产基因工程人类蛋白质药物, 其成本较微生物发酵、动物细胞培养生产基因工程药物大大降低, 故近年不少研究者从事转基因动物乳腺生物反应器生产基因工程药物的研究。
动物乳腺生物反应器(Mammary gland bioreactor)属于转基因动物范畴，是利用转基因动物的乳腺组织生产基因工程人类药用蛋白。
在国外，首批转基因动物乳腺表达产品是抗凝血酶Ⅲ（AT-III) 、抗胰蛋白酶（AAT ) 、葡萄糖苷酶、蛋白C、乳转铁蛋白以及第八因子(F-Ⅷ) 等，其表达水平分别为6g/L、35g/L、10g/L、1g/L、3．5g/L和3g/L，受体动物分别为山羊、绵羊、家兔、猪、奶牛和猪，这些都是血源产品。
随着此项研究的不断深入，乳腺表达产品从小分子肽到大分子蛋白质，从分泌型蛋白到内膜蛋白、多聚蛋白和二价抗体多种蛋白质。
乳腺生物反应器生产基因工程药物的基本原理是应用重组DNA 技术和转基因技术,将目的基因转移到尚处于原核阶段(或1～2 细胞的受精卵) 的动物胚胎中,经胚胎移植,得到转基因乳腺表达的个体,在泌乳期药用蛋白质基因表达, 从动物乳汁可获得基因工程药物。
4.3 发酵培养利用微生物发酵、动物细胞培养是目前工业化生产基因工程药物的最主要方法。
许多活性多肽和蛋白质具有治疗和预防疾病的作用,但在组织细胞内产量极微,采用常规方法很难获得足够量以供临床应用。
基因工程则突破了这一局限性,可大量生产这类多肽和蛋白质,迄今已成功地生产出胰岛素、干扰素、生长激素、生长激素释放抑制因子等百余种产品,其中许多已成为临床治疗的有力武器,并创造了显著的经济效益。
4.4 基因治疗基因治疗就是从遗传物质本身，即基因入手，不必产生或纯化基因的最终产物，而是将基因，通常是通过一个载体直接导入人体，再利用人体自身就具有的基因复制、转录与翻译功能来产生这些产物，达到补充正常基因产物或对抗异常基因的目的。
将基因导入哺乳类动物细胞的方法有两种，一类是理化方法，一类是病毒介导的DNA转移。
基因治疗主要应用于：（一）肿瘤的基因治疗肿瘤的研究方法绝大部分是在DNA、RNA和蛋白质水平进行的，基因芯片凭借高效、高通量、高敏感性等特点，研究肿瘤细胞基因在发生发展过程中的不同表达形态，对肿瘤的诊断和治疗具有十分重要的意义。
在诊断过程中主要用于基因突变检测，寻找新的肿瘤相关基因和检测基因多态性。
此外，基因芯片技术的重复性和再现性也较好。
基因毒素治疗系通过外源性酶将细胞内的非毒性药物前体转变为毒性药物从而杀死肿瘤细胞的方法，又称为基因药物前体激活治疗(GPAT)。
植物、真菌、细菌和病毒等常利用它们独特的代谢途径以适应其生命周期和生活环境。
这些代谢途径是哺乳类生物细胞没有的，在被感染的哺乳类生物细胞中，这种特征性作用于药物前体的酶被选择性代谢而激活，从而导致细胞被破坏、死亡。
而此药物前体本身对非感染的哺乳类生物细胞无毒。
向哺乳类生物细胞转移编码这些酶的基因，足以改变药物前体对酶的敏感性。
（二）遗传性疾病基因治疗（三）感染性疾病的治疗如艾滋病的治疗。
基因治疗学探索各种疾病的发病机理,以分离出新的靶基因供筛选使用。
在基因诊断和基因治疗中,揭示疾病发生机理的最关键前提条件是要找到特定疾病的相关基因, “人类基因组计划”(Human Genomic Project ,HGP)给最终找到各种疾病相关基因带来了曙光。
5 基因药物的前沿技术基因药物的直接体内基因治疗发展迅速,新型基因药物不断产生。
现着重介绍对效果比较肯定关于基因药物的几项前沿技术，基因疫苗、反义RNA 药物、三链DNA 药物这三种新型基因药物技术的基本方法。
5.1 基因疫苗5.1.1基因疫苗的免疫方法基因疫苗的免疫方法即基因疫苗的给药途径,目前使用的方法有以下几种: （1）裸DNA 直接注射:将裸质粒DNA 直接注射到机体的肌肉、皮内、皮下、粘膜、静脉内。
这种方法简单易行。
（2）脂质体包裹DNA 直接注射:包裹DNA 的脂质体能与组织细胞发生膜融合,而将DNA 摄入,减少了核酸酶对DNA 的破坏。
注射途径同裸DNA直接注射。
（3）金包被DNA 基因枪轰击法:将质粒DNA 包被在金微粒子表面,用基因枪使包被DNA 的金微粒子高速穿入组织细胞。
（4）繁殖缺陷细菌携带质粒DNA 法:选择一种容易进入某组织器官的细菌,将其繁殖基因去掉,然后用质粒DNA 转化细菌,当这些细菌进入某组织器官后,由于不能繁殖,则自身裂解而释放出质粒DNA。
5.2 反义RNA反义RNA 指与mRNA 互补后,能抑制与疾病发生直接相关基因的表达的RNA。
它封闭基因表达,具有特异性强、操作简单的特点,可用来治疗由基因突变或过度表达导致的疾病和严重感染性疾病,。
反义RNA 治疗的基本方法有：（1）反义寡核苷酸：体外合成十至几十个核苷酸的反义寡核苷酸或反义硫代磷酸酯寡核苷酸序列,用脂质体等将反义寡核苷酸导入体内靶细胞,然后反义寡核苷酸与相应mRNA特异性结合,从而阻断mRNA 的翻译。
（2）反义RNA表达载体:合成或PCR 扩增获取反义RNA 的DNA ,将它克隆到表达载体,然后将表达载体用脂质体导入靶细胞, 该DNA 转录反义RNA ,反义RNA 即与相应的mRNA 特异性结合,同样阻断某基因的翻译。
反义RNA目前主要用于恶性肿瘤、病毒感染性疾病等。
有报导，用反义封闭胰腺癌、肺癌的癌基因，对癌细胞具有明显的抑制作用。
5.3 三链DNA脱氧寡核苷酸能与双螺旋双链DNA 专一性序列结合,形成三链DNA ,来阻止基因转录或DNA 复制,此脱氧寡核苷酸被称为三链DNA 形成脱氧寡核苷酸( TFO) 。
为了与作用在mRNA 翻译水平的反义RNA 的反义技术相区别,将三链DNA 技术称之为反基因技术。
5.3.1基本方法与机理设计合成15～40个碱基的脱氧寡核苷酸, 这些序列具有较短而兼并性较高的特点, 与双链DNA结合,通常结合在蛋白识别位点处,形成三链DNA ,干扰DNA与蛋白质的结合, 如转录激活因子, 从而阻止基因的转录与复制。
6 基因药物的现状和应用及部分基因药物生物技术的开发迅猛异常、日新月异。
生物技术的核心是基因工程, 基因工程技术最成功的是用于生物治疗的新型药物的研制。
已有近50 种基因工程药物投入市场, 产生了巨大的社会效益和经济效益。
生物技术用于疾病的预防和疑难病症的治疗已经成为现实。
基因药物主要为以下几个系列]：一、干扰素系列(IFN) IFN是一类具有广谱抗病毒活性的蛋白质，仅在同种细胞上可发挥作用。
根据其来源、理化及生物学性质的不同，可分为IFN-α、IFN-β、IFN-γ3种干扰素。