生物人教版高中选修3 现代生物科技专题基因治疗中的几个问题
基因治疗面临的技术挑战与解决方案
基因治疗面临的技术挑战与解决方案基因治疗作为一种新兴的医学领域，有着广阔的应用前景，可以用于治疗许多遗传性疾病和癌症等疾病。
然而，基因治疗在实践中面临着一些技术挑战。
本文将探讨这些技术挑战，并提出相应的解决方案。
首先，一个主要的技术挑战是如何有效地将基因治疗引入患者体内。
传统的基因治疗方法通常采用病毒载体将治疗基因送入患者的细胞中，但存在着病毒免疫性和有效载体选择的问题。
为了解决这个问题，科学家们正在积极研究新型的非病毒载体，例如脂质体和聚合物纳米颗粒等。
这些新技术能够有效地将治疗基因转运到特定的细胞或组织中，从而提高治疗效果，并降低不希望的副作用。
其次，基因治疗还面临着如何确保治疗基因的稳定和持久性表达的挑战。
由于人体的免疫系统会试图摧毁外源的基因，治疗基因在体内的表达时间通常很短暂。
为了解决这个问题，研究者们正致力于开发基因编辑技术，例如CRISPR-Cas9系统，用于修复患者体内的缺陷基因。
另外，构建更稳定的基因载体也是一种解决方案。
例如，使用双链RNAi技术可以抑制宿主免疫系统对治疗基因的识别和摧毁，从而延长基因的表达时间。
此外，基因治疗面临着如何实现精确的基因表达调控的挑战。
基因治疗需要确保治疗基因在特定细胞或组织中有效表达，并避免对正常基因的干扰。
为了实现这一目标，科学家们正在开发基于基因启动子和转录因子的策略来实现基因的有效调控。
此外，利用生物传感器和成像技术，还可以实时监测基因治疗的效果，从而及时调整治疗方案。
最后，基因治疗还面临着如何确保治疗的安全性和有效性的挑战。
基因治疗在引入外源基因的同时，也可能引发其他不良的生理反应，如免疫反应和基因插入导致的细胞肿瘤等。
为了保证治疗的安全性，科学家们需要对治疗基因的副作用进行全面评估，并进行临床前研究。
在临床治疗中，严格的监测和随访也是确保治疗有效性和安全性的关键。
综上所述，基因治疗在面临众多技术挑战的同时，也在不断迎接解决方案的突破。
人教版选修3现代生物科技专题《转基因生物的安全性》教案及教学反思
人教版选修3现代生物科技专题《转基因生物的安全性》教案及教学反思一. 前言《转基因生物的安全性》是人教版选修3生物科技专题中的一篇文章，通过该篇文章的学习，我们可以了解到转基因技术的基本概念、应用范围及其对环境和人类健康的影响。
本教案将以该篇文章为基础，对于生物|3专题的教学内容进行讲解，同时对于教学过程中出现的问题进行反思，以便在今后的教学中提供参考。
二. 教学内容分析1. 知识点内容分析本篇文章主要教授的知识点如下：1.转基因技术的基本概念2.转基因技术的应用范围3.转基因食品对人体健康的影响4.转基因作物对环境的影响5.转基因技术的发展前景2. 教学目标通过该篇文章的学习，学生应该能够：1.掌握转基因技术的基本概念、应用范围以及发展前景。
2.了解转基因食品对人体健康以及转基因作物对环境的影响。
3.培养学生的科学素养和科学思维能力。
3. 教学方法根据教学目标，本节课的教学方法应当以讲授为主，结合相关的图片和实例进行说明，同时辅之以讨论和互动教学。
4. 课堂教学设计Step 1课堂热身通过简单的提问来引导学生了解转基因技术的基本概念，并且了解转基因技术对于人类和环境的影响。
问题例子:1.什么是转基因技术？2.转基因作物在现代农业中有哪些应用？3.转基因食品对我们的健康有何影响？4.转基因技术是否会对环境造成影响？Step 2讲授教学主要内容在本节课中，我将依据人教版选修3《现代生物科技专题》的《转基因生物的安全性》一文进行讲解，通过知识点的讲解和相关实例的介绍来加深学生对于转基因技术的理解和了解。
Step 3单项选择题测试利用单项选择题来检验学生对于本节课转基因技术相关知识的掌握情况。
问题例子：1.下列关于转基因技术的说法中，不正确的是（）。
A. 转基因技术是一种基因工程技术；B. 转基因作物不会对环境造成任何影响； C. 转基因食品会对人体健康造成风险； D. 转基因技术的应用范围非常广泛。
2019-2020年高中生物 13基因工程的应用难点剖析 新人教版选修3
2019-2020年高中生物 13基因工程的应用难点剖析新人教版选修3知识·巧学一、植物基因工程硕果累累1.抗虫转基因植物（1）杀虫基因种类：Bt毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂基因、淀粉酶抑制剂基因、植物凝集素基因等。
（2）成果：抗虫植物，如棉、玉米、马铃薯和番茄等。
学法一得植物基因工程的成果都由两方面组成：一是外源基因来源；二是外源基因的表达成果。
虽然教材内容繁多，但是，我们在学习时，只要抓住上述主线，就能轻松掌握这部分内容。
2.抗病转基因植物（1）植物的病原微生物：病毒、真菌和细菌等。
（2）抗病基因种类①抗病毒基因：病毒外壳蛋白基因和病毒复制酶基因。
②抗真菌基因：几丁质酶基因和抗毒素合成基因。
③成果：烟草花叶病毒的转基因烟草和抗病毒的转基因小麦、辣椒和番茄等。
3.其他抗逆转基因植物（1）抗逆基因：调节细胞渗透压的基因，使作物抗盐碱、抗干旱；鱼的抗冻蛋白基因使作物耐寒；抗除草剂基因，使作物抗除草剂。
（2）成果：烟草、大豆、番茄、玉米等。
4.利用转基因改良植物的品质（1）优良基因：必需氨基酸的蛋白质编码基因、控制番茄果实成熟的基因和植物花青素代谢有关的基因。
（2）成果：转基因玉米、转基因延熟番茄和转基因矮牵牛。
深化升华转基因生物与目的基因的关系转基因生物目的基因目的基因从何来抗虫棉Bt毒蛋白基因苏云金芽孢杆菌抗真菌立枯丝核菌的烟草几丁质酶基因和抗毒素合成基因抗盐碱和干旱作物调节细胞渗透压的基因耐寒的番茄抗冻蛋白基因鱼抗除草剂大豆抗除草剂基因增强甜味的水果降低乳糖的奶牛甜味基因肠乳糖酶基因生产胰岛素的工程菌人胰岛素基因人动物基因工程的成果就是由两方面组成：一是外源基因，如生长激素基因、肠乳糖酶基因、药用蛋白基因、抗原决定基因等；二是外源基因在动物体内的表达成果，如动物生长速率加快、转基因鲤鱼、乳腺生物发生器、没有免疫反应的克隆猪器官。
1.用于提高动物生长速度（1）生长基因：外源生长激素基因。
（2）成果：转基因绵羊、转基因鲤鱼。
高中生物选修三“基因工程”综合练习(20题含答案)
高中生物选修三“基因工程”综合练习(20题含答案)高中生物选修三“基因工程”综合练习1. [选修三：现代生物科技专题]（15分，除注明外均为每空2分）请回答下列有关基因工程和胚胎工程的问题：（2）在基因表达载体中，启动子是_______________识别并结合的部位。
若采用原核生物作为基因表达载体的受体细胞，最常用的原核生物是______________。
（3）将目的基因导入微生物常用____________处理受体细胞，使之变成感受态细胞。
我国科学家发明的将目的基因导入植物细胞的方法是________________。
（4）研究还发现胚胎干细胞可以诱导分化为造血干细胞，这体现了胚胎干细胞具有__________。
临床上常用诱导干细胞定向分化的方法修补损伤或衰老的组织器官，从而解决了___________问题。
谜底：（1）PCR技术（1分）化学方法直接人工合成目的基因（2）RNA聚合酶大肠杆菌（或细菌）（3）Ca（或CaCl2）花粉管通道法（4）发育的万能性供体器官缺乏（或器官移植后免疫排斥反应）2. [选修三：当代生物科技专题]（15分，除注明外均为每空2分）荒漠齿肋赤藓具有超强耐旱能力的原因是其含有抗旱基因ScALDH21。
科研人员提出两种提高棉花抗旱能力的途径，回答下列相关问题:（1）第一条途径：利用酶从荒漠齿肋赤藓中提取目的基因，即。
科研人员将目的基因整合到Ti质粒的上，常利用法导入棉花的叶肉细胞。
最后，将含目的基因的棉花叶肉细胞培育成转基因植株。
（2）第二条途径：可通过技术获得荒漠齿肋赤藓与棉花的杂种植物。
在该方法中，荒漠齿肋赤藓细胞与棉花细胞融合前需用酶去除细胞壁，常用诱导两原生质体融合成杂种细胞的化学试剂为。
该技术利用的主要原理有。
答案：（1）限制（1分）抗旱基因ScALDH21T-DNA （或可转移DNA）农杆菌转化（2）植物体细胞杂交纤维素酶和果胶聚乙二醇（或PEG）细胞膜的流动性和细胞的全能性3. [选修三：现代生物科技专题]（15分，除注明外均为每空2分）逆转录病毒载体是目前应用较多的动物基因工程载体之一。
基因治疗操作中的常见问题解答与实际分析
基因治疗操作中的常见问题解答与实际分析基因治疗是一种前沿的生物医学技术，旨在通过修复、替代或调节人体基因，治疗一系列遗传性疾病和其他与基因相关的疾病。
然而，随着科学技术的发展，基因治疗操作中也存在一些常见问题和挑战。
本文将解答基因治疗操作中常见的问题并进行实际分析。
问题一：基因治疗是否安全？安全性是基因治疗中最重要的问题之一。
虽然基因治疗的潜在疗效巨大，但其中存在一定风险和挑战。
例如，病毒载体可能引发免疫系统反应，导致副作用。
此外，基因的错误插入或激活可能会引发突变和癌症发展。
为了解决这些问题，严格的临床试验流程和监管措施非常关键。
在进行基因治疗操作之前，应进行充分的实验室研究和动物实验，确保治疗的安全性和有效性。
问题二：如何选择适合的基因治疗方法？选择适合的基因治疗方法取决于疾病的类型和基因变异的性质。
基因治疗方法可以分为基因替代、基因修复和基因调控，具体选择取决于疾病的基因缺陷类型。
例如，对于单基因遗传病，基因替代是一种常见的治疗方法，可以通过输送健康的基因来取代患者身体中存在的缺陷基因。
而对于复杂性疾病，基因调控方法可能更加适用，可以通过调节相关基因的表达来达到治疗效果。
因此，在进行基因治疗操作之前，应充分了解疾病的基因缺陷及相应的治疗方法，制定合适的治疗方案。
问题三：治疗效果如何评估？基因治疗的治疗效果评估是非常重要的，它能有效衡量治疗的疗效和安全性。
在评估治疗效果时，可以使用多个指标进行判断，如疾病的症状变化、生物学指标的改善和患者生活质量的提高等。
此外，临床试验需要严格遵循国际规范和标准，根据预定的协议和指南进行。
在实际治疗中，需要建立完善的监测系统，跟踪患者的病情变化和潜在副作用，以及及时调整治疗方案。
问题四：基因治疗的成本如何？由于基因治疗是一种高度复杂的技术，其成本相对较高。
主要成本包括基因编辑工具、载体构建、治疗剂量和临床试验等。
因此，基因治疗的费用通常较高，对患者和医疗保险公司来说都是一项巨大的经济负担。
人教版高中生物选择性必修第3册 (基因工程) 基因工程(3)
3.基于基因工程原理和操作程序，尝试提出某一转基因植物的方案并就其中的操作程序展开探究。
教学重点
基因工程基本操作程序的四个测与鉴定的方法。
教学过程(表格描述)
教学环节
主要教学活动
设置意图
如果不能直接导入棉花，那下一步应该怎么做？
观察基因表达载体的构成元件，用已有知识分析每一个元件的功能。构建重组质粒需用哪些工具酶？利用已学DNA重组技术的基本工具设计。
重组表达载体的筛选
目的基因导入受体细胞——大肠杆菌
问题：连接混合物能直接导入棉花受体细胞吗？如何改பைடு நூலகம்？
虽然体外构建表达载体，解决了目的基因的导入、复制和表达问题，但是连接产物仍然是混合物，如果直接导入棉花受体细胞，转化率低，需要筛选大量转化植株。为了提高转化率，可以先导入到大肠杆菌中，筛选正确的重组表达载体。导入大肠杆菌，需要先用CaCl2处理大肠杆菌，使之成为感受态细胞，再将体外重组混合物分子（包含着重组质粒、质粒自身环化物、目的基因自身环化物等）溶于缓冲液中与感受态细胞混合，42℃短暂热激处理，完成转化过程。
引入新课
培育转基因抗虫棉的步骤
小结
教师创设转基因抗虫棉的产生背景和推广应用情况的情境，并利用这一情境，提出问题：“转基因抗虫棉是怎么获得的？培育转基因抗虫棉一般需要哪些步骤？”引发学生思考。
一、目的基因的获取
二、基因表达载体的构建
问题：怎样将Bt基因转入棉花？能否直接导入？引导学生说出已制备的目的基因，如果没有合适载体的协助，是很难进入受体细胞的，即使能进入，往往也不能进行复制和表达。
用概念图总结基因工程的基本操作程序的四部曲。
转基因抗虫棉是我国科学家自主取得的重大科技成果，了解相关知识背景能增强学生的民族自豪感和自信心，教师提出的问题又可以启迪学生
基因治疗过程中的常见问题及解决方法
基因治疗过程中的常见问题及解决方法基因治疗作为一种新兴的治疗方法，可以帮助人们解决一些无法通过传统医学手段治愈的遗传性疾病。
然而，在实践中，我们也会面临一些常见问题。
本文将讨论几个在基因治疗过程中常见的问题，并提供相应的解决方法。
一、基因传递效率低在基因治疗中，基因的传递效率直接影响到治疗的有效性。
常见的问题之一是基因传递效率低。
这可能由于治疗工具的限制、基因传递载体的选择问题，或者受体细胞本身的限制。
解决这一问题的方法包括：1. 改进基因治疗工具和技术，例如利用新型基因传递载体或纳米技术来提高基因传递效率；2. 考虑配对问题，确保基因传递载体正确配对，以提高基因传递效率；3. 针对受体细胞的特点，优化基因治疗方案，例如增加受体细胞的数量或改善其通透性。
二、基因编辑的精确性基因编辑作为基因治疗的关键步骤之一，目的是准确地修复或更改受体细胞中的异常基因。
然而，基因编辑的精确性仍然面临一些挑战。
针对基因编辑的精确性问题，一些解决方法包括：1. 使用更精确的基因编辑工具，例如CRISPR-Cas9系统，可以显著提高基因编辑的准确性和效率；2. 加强对基因序列的研究和分析，以保证基因编辑的目标准确性；3. 结合其他辅助技术，如单细胞测序和基因组学等，以确保基因编辑的精确性。
三、免疫反应和安全性问题在基因治疗过程中，免疫反应和安全性问题是常见的挑战。
免疫系统可能会产生针对治疗所使用的基因传递载体或编辑工具的免疫反应，从而降低治疗效果。
此外，治疗过程中可能存在一些安全性问题，如基因传递载体的过度活性或剧烈的局部炎症反应。
解决免疫反应和安全性问题的方法包括：1. 加强对基因传递载体和编辑工具的体外测试，确保其不会引起严重免疫反应；2. 引入新的免疫抑制剂，以减轻患者对治疗所使用载体或编辑工具的免疫反应；3. 结合其他治疗手段，如免疫疗法等，以增强治疗效果，并减轻免疫反应。
四、长期效果监测问题基因治疗的成功与否可能需要长期监测患者的病情。
高考复习：人教版高中生物选修三现代生物技术专题一《基因工程》经典例题创新应用训练含答案解析
高中生物选修三现代生物技术专题全套教学案含单元检测专题一基因工程本专题包括基因工程的发展过程；DNA重组技术的基本工具；基因工程的基本操作程序；基因工程的应用；蛋白质工程的崛起等部分。
b5E2RGbCAP基因工程是一门20世纪70年代以来新兴的生物科学与工程技术相结合的科学。
也叫DNA重组技术。
它是按照人类的意愿，将某种基因有计划地转移到另一种生物中去的新技术。
现已成为生命科学中发展最快、最前沿的学科，有关生物工程的内容，己成为近几年生物高考的热点内容。
其中基因工程的操作工具和基因工程操作的基本步骤以及基因工程的成果及应用前景将是近年命题的新热点plEanqFDPw基因工程操作的三种基本工具，四项基本操作程序等内容将成为考查学生分析综合问题能力的材料；另外，针对生物工程在医药、食品、农林等高新技术产业中的应用，运用有关的生物知识指导生产和实践，对有关的生产方案、生产过程进行分析、综合评价，这也是高考的另一热点。
有关基因工程的备考，今后高考中可能涉及到本考题的热点问题，有如下几个方面：DXDiTa9E3d1•基因工程的基本步骤：目的基因的获取、基因表达运载体的构建、将目的基因导入受体细胞、目的基因表达的检测与鉴定几个步骤。
RTCrpUDGiT2•转基因技术的应用：（1）转基因动植物，如抗虫、抗病、抗逆、抗除草剂，抗倒伏的植物；产肉、产蛋量高、生长快、耐粗饲料的动物；此外，转基因动物为人类异体器官移植提供了可能。
（2）基因药物：如人造胰岛素、人造生长激素、溶血栓的尿激酶原等。
（3）基因治疗：美国对复合型免疫缺陷症的治疗；糖尿病的治疗：许多科学家希望利用基因工程手段将正常的合成胰岛素基因导入患者体内，并准确表达，以此来修复或替代失去正常功能的胰岛B细胞，从而维持机体血糖平衡。
（4）利用遗传工程培养转基因固氮绿色植物的展望。
地球上的固氮途径有三条：生物固氮、工业固氮、高能固氮。
其中，生物固氮是植物可利用氮的主要来源。
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基因治疗中的几个问题
1 基因治疗只能治疗遗传病吗？
人教版选修三介绍了两种遗传病的基因治疗，基因治疗是遗传病从根本上进行治疗的唯一途径。
实际上，人类的疾病除外伤以外，几乎都与基因有关，所以，除了遗传病，肿瘤、神经性疾病、心血管疾病、自身免疫病、感染性疾病、眼病、糖尿病也是基因治疗的对象。
比如，针对肿瘤的治疗办法：可将细胞因子基因导入抗肿瘤的免疫效应细胞中，提高局部的细胞因子浓度，使其抗肿瘤活性提高，从而更有效地激活肿瘤局部及周围的抗肿瘤免疫功能；通过向肿瘤细胞导入某种基因，以暴露其隐藏的特异抗原，再经免疫系统消灭；将来自病毒、细菌的自杀基因（胸苷激酶基因）导入肿瘤细胞，使其对一些核苷酸类似物高度敏感而死亡；通过基因药物抑制血管内皮细胞的生长，切断肿瘤生长所需营养，使肿瘤饥饿死亡等等。
2 基因治疗有基因替换吗？
基因治疗的策略主要有：①补充策略，即通过导入的基因成功表达出患者体内因基因缺陷不足的蛋白质。
这就好比修路，路坏在何处不重要，也不去修复，而是另辟蹊径，重新修一条类似的公路替代。
所谓条条大道通罗马，即不理会原来的缺陷基因，将人体正常基因添加到患者细胞内，发挥作用纠正和抵抗疾病的功能，如血友病基因治疗就是针对凝血因子缺陷，而补充外源的正常的凝血因子基因。
②纠正策略，即纠正缺陷基因，进行定点修复，这是从根本上寻找出疾病之源，是最为理想的策略。
好比路坏了，对出现故障的路面进行原位修复，使之恢复通行。
对于基因治疗而言，就是导入正常基因置换体内缺陷基因或原位修补缺陷基因使之成为正常基因。
不过这种方法虽然理想，但目前实施的条件还不成熟，因为难度很大。
如镰刀型贫血，只能准确无误在体外纠正人红细胞β－珠蛋白基因第6密码子突变。
③限制策略，即采用调控基因表达实现抑制某些有害基因的表达，来恢复人体正常的调控网络。
④无中生有策略，即采用其他生物的基因或者开放人类本已经关闭的基因来治病。
前者如肿瘤治疗中的自杀基因，后者如地中海贫血的基因治疗。
3 人类历史上第一次基因治疗临床试验成功了吗？
1990年9月14日，年仅4岁的女孩阿尚蒂接受了人类历史上第一次基因治疗临床试验。
她患有一种严重的复合型免疫功能缺乏症，这是一类致命性遗传性疾病，凡是严重影响T淋巴细胞功能的基因缺陷都可能导致该病的产生。
如果不加治疗，患者在1～2年必死无疑。
尽管只能生活在无菌室里，大部分患儿还是免不了死神的威胁。
因此，患有这种疾病的小孩被称为“泡泡婴儿”。
不幸的阿尚蒂就是由于先天性基因缺陷缺乏腺苷脱氨酶而患此病，这种病因在此病中占1／4。
由于该酶的缺陷，人体细胞内脱氧腺苷大量积累，导致T淋巴细胞的中毒死亡，免疫系统基本上被破坏。
这种情况类似于艾滋病患者晚期，很容易感染死亡。
整天生活在无菌室的小女孩，还必须依赖没完没了的外源腺苷脱氨酶的体外注射。
可是，这种治疗效果很低，而且频繁的输注、昂贵的价格、潜在的病毒危害、免疫反应让阿尚蒂的生命看不到明天的希望。
虽然，骨髓移植也是一种可能的治疗方案，但是没有配型合适的供体，而且危险性很大。
医生和科学家从阿尚蒂身上抽血，从中分离出少量的T淋巴细胞，在体外进行生长和扩增，通过一种改造的反转录病毒将正常的腺苷脱氨酶基因转移进去。
虽然，这种方法并没有修复缺陷的基因，但是可以代偿性表达原来基因缺陷，使得
不少淋巴细胞可以大量表达腺苷脱氨酶。
在从阿尚蒂身上取血培养一个半星期后，这种改造过的能够正常表达腺苷脱氨酶的淋巴细胞通过常规的静脉缓缓地输回到女孩的血液中。
基因手术结束后，女孩一切体征正常。
之后，又接受了11次约1011个基因改造的淋巴细胞回输。
1个月后，女孩体内的正常T细胞数量上升。
经细胞功能分析发现其T细胞已经能够生产腺苷脱氨酶。
虽然这些酶数量有限，只有正常值的20％，但是，T细胞得救了，女孩也能够产生抗体并杀死被病毒感染的细胞，具有了一定的免疫功能。
就这样，阿尚蒂彻底告别了与世隔绝的无菌室，走进了灿烂的世界里，与其他小朋友一起游戏，拥有了幸福的童年，不幸的阿尚蒂又是幸运的。
4 基因治疗相对传统的疾病治疗有什么优势？
传统的治疗手段无非是吃药、打针、开刀动手术，都存在一些不尽人意之处。
比如手术有皮肉之苦，还会给患者造成很大的心理压力或健康威胁，吃药、打针比较烦琐。
传统治疗的药物来自体外工厂，属于外源性药物，对体内干扰大，有一定的毒副作用；半衰期短，容易降解，需要及时补充给药；研制成本、生产成本、固定资产投资较高，需要大量原料、能源和车间、成套设备等。
基因治疗则完全不同，它将相关基因直接导入人体，在人体内表达产生蛋白质，就是把生产基因工程药物的“基因药厂”直接建设在人体内，既不需要原料、工厂、设备和能源，也不需进行蛋白表达产物的分离纯化，并且还可以根据病情自行调控，解决了基因工程药物毒副作用和半衰期的问题。
比如，科学家研制的调控性血管内皮生长因子基因植入人体后，在体内缺血、缺氧的时候可以表达蛋白质，在缺氧恢复后即可减少和停止蛋白质的产生。
糖尿病治疗用的胰岛素基因能够根据体内血糖浓度的变化而调节胰岛素的生产。
由此可见，基因治疗是一种简便、生理、经济、安全、长效的新型治疗方法，它完全超越了以往建造大型制药厂的观念，充分挖掘人体潜力，使人体组织细胞成为可供利用的资源，变成一个天然的医药工厂。
这是对传统药物的巨大挑战，也是21世纪生物技术和医药工业的重要产业，具有巨大的发展潜力和应用前景。