地西他滨治疗骨髓增生异常综合征转急性白血病1例并文献复习
地西他滨治疗骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病的临床效果分析

地西他滨治疗骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病的临床效果分析摘要】目的:评价骨髓增生异常综合征MDS、急性髓系白血病AML患者行地西他滨治疗的可行性和预后效果,以提升患者生存质量。
方法:选择我院2017-2019年期间收治住院治疗的MDS与AML疾病患者,总计60例。
随机分为马法兰联合强的松治疗的对照组与地西他滨治疗的研究组,比较2组患者治疗预后情况,包括治疗效果、不良反应以及血细胞参数、骨髓原始细胞比例情况。
结果:研究组患者治疗总有效率更高,且治疗后血细胞参数、骨髓原始细胞比例好,并发症中骨髓抑制伴发热占比率高于对照组,P<0.05。
结论:MDS与AML疾病行地西他滨治疗预后效果良好,促进患者血细胞参数、骨髓原始细胞改善。
【关键词】:MDS与AML 地西他滨血细胞参数骨髓原始细胞治疗情况 MDS与AML均为造血干细胞异常疾病类型,患者预后差,治疗难度大,治疗的目的是延长患者的生存时间[1]。
针对此类疾病既往治疗中侧重马法兰联合强的松治疗,虽然安全性尚可,但是预后一般。
地西他滨是DNA甲基化转移酶抑制剂,低浓度能够去甲基,小剂量可以有效治疗MDS。
为了延长患者的生存时间,本文就地西他滨治疗应用价值进行研究。
1 资料与方法 1.1一般资料试验对象选自2017年6月-2019年1月,共60例。
纳入标准:(1)病理、免疫学等确诊的MDS、AML患者;(2)伦理委员会批准;(3)参与者/家属知情同意;(4)地西他滨等药物患者无禁忌。
排除标准:(1)拒绝治疗患者;(2)中途退出治疗患者;(3)精神障碍者。
进行患者分组治疗,2组MDS、AML患者各30例。
对照组:男性20例,女性10例;患者年龄50-76(62.0±6.0)岁;MDS患者23例,AML患者7例。
研究组:男性19例,女性11例;患者年龄52-75(62.3±5.3)岁;MDS患者22例,AML患者8例。
对照组与研究组MDS、AML患者资料接近,P>0.05。
地西他滨联合半量CAG方案治疗骨髓增生异常综合征及急性髓系白血病

地西他滨联合半量CAG方案治疗骨髓增生异常综合征及急性髓系白血病目的:探讨地西他滨联合半量CAG方案治疗骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)及急性髓系白血病(acute myelocytic leukemia,AML)的临床疗效及不良反应。
方法:15例MDS及AML患者,给予地西他滨联合半量CAG方案治疗,观察疗效及不良反应。
结果:7例完全缓解,3例部分缓解,总有效率66.7%(10/15),不良反应主要为骨髓抑制及继发感染,Ⅲ~Ⅳ度骨髓抑制的发生率为80.0%(12/15),感染发生率93.3%(14/15)。
结论:地西他滨联合半量CAG方案可以有效治疗MDS及AML,不良反应轻,患者耐受性好。
地西他濱(decitabine,DAC)活性成分为5-氮杂-2’-脱氧胞苷酸,是一种胞嘧啶类似物,为特异的DNA甲基化转移酶(DNMT)抑制剂。
研究发现,DAC 经磷酸化后掺入DNA,然后DNA与DNMT共价结合,并不可逆地抑制DNMT 的活性,可逆转DNA的甲基化过程,激活沉默失活的抑癌基因,诱导肿瘤细胞凋亡[1]。
其最早发现于1964年,用于AML的治疗。
2006年5月,美国FDA 批准地西他滨用于MDS的治疗。
本科应用地西他滨联合半量CAG(阿克拉霉素、阿糖胞苷和粒细胞集落刺激因子)治疗15例MDS及AML患者,现将其临床疗效及不良反应总结如下。
1 资料与方法1.1 一般资料研究对象回顾性分析2011年1月-2014年6月本院血液科收治的l5例MDS和AML患者,其中男9例,女6例,年龄56~81岁,中位年龄66岁,经骨髓形态学、免疫学、细胞遗传学、分子生物学明确诊断。
MDS患者8例,其中5例为RAEB-I型,3例为RAEB-Ⅱ型;AML患者7例,其中AML-M1 1例,AML-M2 3例,AML-M4 1例,AML-M5 2例。
患者中初诊13例,2例为复发。
地西他滨单药五天方案治疗复杂核型骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病临床分析

地西他滨单药五天方案治疗复杂核型骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病临床分析摘要:目的:观察地西他滨对复杂核型MDS和AML的疗效与副反应。
方法:将收治的11例患者均采用地西他滨单药五天方案治疗,观察疗效与副反应。
结果:4例CR, PR与血液学改善分别1例,有效率为54.55(6/11)%;患者中6例(54.55%)输血依赖状况有所好转,1例(9.09%)存在恶化,4例(36.36%)输血依赖情况未见明显改变。
患者中Ⅳ、Ⅰ~Ⅲ骨髓抑制分别为4、6例,1例未见明显骨髓抑制状况,2例(18.18%)出现化疗相关感染,轻度药物性肝损害3例,停药并给予护肝处理后均得以改善。
结论:给予复杂核型MDS和AML患者采用地西他滨单药五天方案治疗,疗效确切,患者发生严重骨髓抑制与其他副反应较低,但当前对其与其他药物联用、缓解后的维持治疗等还需进一步观察与研究。
关键词:地西他滨复杂核型骨髓增生异常综合征急性髓系白血病骨髓增生异常综合征(MDS)和急性髓系白血病(AML)同属于造血干细胞的恶性克隆性疾病[1]。
经IPSS危度分析显示中/高组MDS极易转化为AML,且患者预后效果差。
临床当前对 MDS与AML的发病机制尚未完全明确,相关研究表明DNA异常甲基化使抑癌基因沉默失活与之密切相关[2]。
由此为我们通过控制DNA甲基化与激活失活基因治疗MDS与AML寻求到了新方向。
我院本次对收治的11例MDS与AML患者采用了地西他滨单药五天方案治疗,旨在观察该种给药方案的临床应用价值,现报告如下:1资料与方法1.1一般资料将我院2012年1月~2014年1月收治的11例MDS和AML患者均采用地西他滨单药五天方案治疗。
患者中男、女性例数分别为7、4例,年龄范围在22~74岁,(58.2±2.3)岁为年龄平均数。
所有患者诊疗前有血常规、骨髓形态学、免疫学、遗传学检查,诊断标准依据张之南《血液病诊断及疗效标准》[3]。
MDS患者遵循IPSS危度分析,患者中2例中危1组,3例中危2组,2例中危3组;3例AML,1例CMML。
地西他滨联合维奈克拉治疗急性髓系白血病的临床疗效演示稿件

肝功能异常
少数患者治疗过程中出现肝功能异常,表现为转氨酶升高,但多数为 轻度,经保肝治疗后可恢复。
生存率分析
总体生存率
经过地西他滨联合维奈克拉治疗,急 性髓系白血病患者的总体生存率在1 、3和5年内分别为70%、50%和30% ,相较于传统治疗方案有明显提高。
参考文献3
地西他滨联合维奈克拉治疗急性髓系白血病可显著改善患 者的生存质量,减少治疗过程中的痛苦和不适。
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也有明显提升。
细胞遗传学改善
细胞遗传学检测显示,约 70%的患者染色体异常得到 改善,表明地西他滨联合维 奈克拉对染色体异常有较好 的纠正作用。
不良反应分析
骨髓抑制
治疗过程中出现骨髓抑制的情况较为常见,约60%的患者出现白细 胞减少和血小板减少,但大多数为轻度,经升白和输血治疗后可恢 复。
胃肠道反应
02
对照组给予常规化疗。
03
定时记录患者病情状况。
实验设计
评估患者生存率。
评估患者治疗前后病情状 况。
采用自身对照方法。
01
03 02
治疗方法
对照组给予常规化疗。 定时记录患者病情状况。 评估患者治疗前后病情状况。
04
实验结果
治疗效果
缓解率
地西他滨联合维奈克拉治疗急性髓系白血病 后,患者的缓解率达到80%,显著高于对照 组的50%。
长期生存率
经过中位随访24个月,联合 治疗组有15%的患者存活超 过3年,而对照组仅有5%。
05
结果分析
疗效分析
完全缓解率
地西他滨治疗高危骨髓增生异常综合征研究的最新资料以及疗效相关(精)

地西他滨治疗高危骨髓增生异常综合征研究的最新资料以及疗效相关预后因素的分析背景低甲基化药物,例如地西他滨和5-氮杂胞苷治疗骨髓增生异常综合征(MDS)已取得可喜的疗效。
本文作者进一步更新了地西他滨治疗MDS患者的实验资料,以及分析了细胞遗传学反应模式和地西他滨治疗相关的预后因素。
方法115例高危MDS患者接受地西他滨治疗,前文已综述。
地西他滨每4周一疗程,每疗程100mg/m2,有三种不同用药方案:(1)20mg/m2每天静脉注射*5天;(2)20mg/m2每天皮下注射*5天;(3)10mg/m2每天静脉注射*10天。
地西他滨中位治疗≥7疗程(范围为1-23疗程)。
结果根据修订的国际工作组标准(IWG),共80例(70%)患者产生疗效:完全缓解(CR)为40例(35%);部分缓解2例(2%);骨髓CR伴或不伴有血液学改善(HI)26例(23%);其它HI为12例(10%);50%患者细胞减少好转。
中位缓解时间为20,中位生存为22月。
6周死亡率为3%,3月死亡率为7%。
多因素分析,对达到IWG CR的不良预后因素为:慢性粒单核细胞白血病、MDS病程长、早期曾有MDS治疗。
对于生存,其独立的不良预后因素为:5号和或/7号染色体异常、老年、早期曾有MDS治疗(除外生长因子)。
结论地西他滨治疗MDS的长期疗效是可喜的。
治疗前的预后因素或许可以预测地西他滨治疗MDS的疗效结果。
关键词:染色体异常,国际预后积分系统,骨髓增生异常综合征,地西他滨骨髓增生异常综合征(MDS)是一类以骨髓增生活跃伴有病态造血和外周血细胞减少的疾病[1,2]。
预后模型,包括国际预后积分系统(IPSS),说明了MDS的异质性[3-5]。
预后因素包括骨髓原始细胞比例、细胞遗传学异常、外周血细胞数减少程度(IPSS已说明)和其它包括β2微球蛋白[6]。
高危MDS患者的骨髓原始细胞常≥5%或IPSS为中危至高危组,其生存差[5,7],常应用低甲基化药物、高强度化疗、异基因干细胞移植(SCT)和调查研究治疗[8-12]。
骨髓增生异常综合征进展为急性白血病行自体造血干细胞移植1例

骨髓增生异常综合征进展为急性白血病行自体造血干细胞移植1例宋慧慧;余正平;鲍文;陈宝安;刘苒;丁家华;高冲;孙耘玉;王骏;程坚;赵刚【期刊名称】《东南大学学报(医学版)》【年(卷),期】2010(029)006【摘要】地西他滨对骨髓增生异常综合征有肯定疗效,目前已成为治疗该病的一线用药.但是,如果地西他滨治疗的效果不肯定,下一步治疗的选择至关重要.我院最近对1例地西他滨治疗后进展为急性白血病的患者进行了自体造血干细胞移植,取得良好效果.【总页数】3页(P608-610)【作者】宋慧慧;余正平;鲍文;陈宝安;刘苒;丁家华;高冲;孙耘玉;王骏;程坚;赵刚【作者单位】东南大学附属中大医院,血液科,江苏,南京,210009;东南大学附属中大医院,血液科,江苏,南京,210009;东南大学附属中大医院,血液科,江苏,南京,210009;东南大学附属中大医院,血液科,江苏,南京,210009;东南大学附属中大医院,血液科,江苏,南京,210009;东南大学附属中大医院,血液科,江苏,南京,210009;东南大学附属中大医院,血液科,江苏,南京,210009;东南大学附属中大医院,血液科,江苏,南京,210009;东南大学附属中大医院,血液科,江苏,南京,210009;东南大学附属中大医院,血液科,江苏,南京,210009;东南大学附属中大医院,血液科,江苏,南京,210009【正文语种】中文【中图分类】R551.3%R733.71【相关文献】1.自体造血干细胞移植后白细胞介素-2 免疫治疗对急性白血病长期生存的影响 [J], 郭智;何学鹏;陈惠仁;杨凯;陈鹏;王丙然;张媛;刘晓东2.自体造血干细胞移植后DC-CIK细胞预防急性白血病复发的效果探讨 [J], 王玲;史春雷;李颖;高岱清;袁成录3.自体造血干细胞移植序贯亲缘异体细胞因子诱导的杀伤细胞输注治疗急性白血病的疗效观察 [J], 朱秋娟;马梁明;王涛;任瑞瑞;谢云霞;边思成;王丽娜;姜波4.用Flu和Ara-c的改良方案预处理后自体造血干细胞移植治疗急性白血病临床观察 [J], 蔡小矜;马巧玲;王玫;杨栋林;阎嶂松;姜尔烈;黄勇;魏嘉璘;何祎;张桂新;杨帆;冯四洲;韩明哲5.急性白血病和骨髓增生异常综合征分型的进展 [J], 鲁怀亚;卢兴国因版权原因,仅展示原文概要,查看原文内容请购买。
地西他滨治疗骨髓增生异常综合征转为急性髓系白血病完全缓解1例并文献复习

2012年12月第9卷第36期CHINA MEDICAL HERALD 中国医药导报·病例报告·地西他滨(Decitabine ,商品名为达珂,Dacogen )又称5-氮杂-2'-脱氧胞苷,是一种2'-脱氧胞苷类似物,特异的DNA 甲基化转移酶抑制剂,可逆转DNA 的甲基化过程,激活沉默失活的抑癌基因。
Lubbert 等[1]研究证实高浓度时具有细胞毒作用,低浓度时具有去甲基化作用。
小剂量地西他滨治疗老年高危骨髓增生异常综合征(MDS )尤其是向白血病转化患者非常有效。
2006年获美国食品和药物管理局(FDA )批准上市,适应证为各种类型的MDS 。
1病例资料患者,女,60岁,诊断MDS 转为急性髓系白血病(AML )-M4[2],国际预后评分系统(IPSS )评分为中危-2,发病时ECOG 评分为2分。
患者于2009年11月无明显诱因出现头晕、乏力、纳差,活动后心悸、气短。
因症状逐渐加重于2010年1月3日就诊吉林省人民医院,查血常规:白细胞(WBC )2.65×109个/L ,血红蛋白(HGB )70g/L ,红细胞(RBC )1.99×1012个/L ,血小板(PLT )147×109个/L ,单核细胞(MNC )25%。
当地医院骨髓穿刺示诊断意见:骨髓增生明显活跃,考虑MDS 转核细胞白血病(CMML )。
骨髓活检:考虑MDS 骨髓象。
染色体分析:46,XX 。
2010年1月16日来我医院治疗。
2010年1月18日行骨髓穿刺检查:骨髓粒红比例3.71∶1,粒细胞占48.8%,红细胞占10.0%,巨核11个,原始细胞占17.4%,单核细胞占21%。
外周血涂片:原始细胞比例为6.5%,骨髓活检:可见核仁的原始细胞多见,可见部分幼稚细胞,巨核细胞分布较低,细胞体积较小,形态不规则。
考虑AML-M4,CMML 转变而来?骨髓活检结果回报:AML ,①形态考虑AML-M4;②至于骨髓活检呈极度增生表现,涂片中单核增多,细胞存在较明显病态,考虑MDS 转为M4。
地西他滨联合半量HAG方案治疗骨髓增生异常综合征及急性髓系白血病

p l a s t i c s y n d r o me s( MD S )a n d a c u t e m y e l o i d l e u k e mi a( A ML )t r e a t e d b y d e c i t a b i n e w i t h h a l f t h e a -
第3 6卷 第 6期 2 0 1 3年 1 2月
遵
义 医 学
院 学 报
ACTA ACADEM I AE M EDI CI NAE ZUNYI
Vo 1 . 3 6 No. 6 De c .2 01 3
・
临床 医学研 究 ・
地西 他 滨联 合 半量 H A G方 案 治 疗 骨 髓 增 生 异 常 综 合 征 及 急 性 髓 系 白血病
( 1 . D e p a r t m e n t o f He ma t o l g y , Ma a n s h a n P e o p l e ’ S H o s p i t a l ,A n h u i Ma a n s h a n 2 4 3 0 0 0, C h i n a ;2 . D e —
h a n P e o p l e  ̄ Ho s p i t a l w e r e g i v e n d e c i t a b i n e c o mb i n e d wi t h h a l f t h e a mo u n t o f HAG a n d c l i n i c a l e ic f a c y a n d s i d e e f f e c t s we r e o b s e r v e d . Re s u l t s F o u r p a t i e n t s a c h i e v e d c o mp l e t e r e mi s s i o n, i f v e p a t i e n t s a c h i e v e d
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文 章编 号 : 17 .0 5 (0 0 3 0 0 —2 6 48 8 2 1 )0 — 12 0
地西他滨治疗骨髓增生异常综合征转 急性 白血病 1 例并文献复 习
方木水 ,龙生平 2 ,黎 龙2 ,方莉莉 2 曾俊权 ,盛忠兰 ,
33 0) 400 f.井 冈山大学 医学 院 ,江 西 ,吉安 3 30 ;2井 冈山大学 附属 医院 ,江 西,吉安 1 40 0 .
植。
2 讨 论
表观 遗传学 是与遗 传学相 对应 的概念 ,它是指
告 j增生极度活跃,原粒( I 型1 1 I I 7. + 5%,红系、巨
通过 D NA 甲基化和 组蛋 白修饰 , 在不涉及 D NA序
25c ×3c . m m质 地 中等偏硬 的软组 织包块 ,穿刺 此 包 块 涂 片 细 胞 学 检 查 见 原 始 粒 细 胞 , 颅 切 线 位 头
DR 片 见颅 顶 正 中稍 偏 左 侧 软 组 织 隆起 ,颅 骨 骨 质 未见 异 常 ; 临床 诊 断 为 急性 髓 细 胞 白血 病 M2 a
( MDS 转化 )并髓外 浸润 ( 额头 皮下 粒细胞 肉 左 瘤 ) 00年 1月 1日起 以中剂量 ArC H 。2 1 a + HT方案
( r— 5 0 A aC 0 mg/2h , HT g d ) 1 ×3dH 4r / ×6d 化疗 后 a 第 7d骨髓 受抑 , 原粒 75 化疗 后第 2 骨髓 细 . %, 2d 胞 学增 生 活 跃 ,原粒 1 .%,疗 效 评 定 为 P 45 R,左 额 头 皮 下 包 块 略 减 小 。2 1 年 2 月 2 日起 用 00 D 3 / ×4d AC 2mgm ,静 脉滴注 6转化 的急性 白血 病 ,现报 告并作
文献复 习 。
1 病 例 资 料
患者 ,男性 ,l ,身高 17 8岁 .3 m,体重 5 。 2 因头 昏乏力 ,咳嗽伴 发热 3周余 ,20 0 9年 1 0月 1 3
日入 院 。体检 :T3 . 贫血外 观 ,全 身皮肤无 出 67℃, 血 点 ,浅 表 淋 巴结未 触 及 ,肝脾 不肿 大 。外 周血
W BC1 .7 1 L , R 69 x 0 / BC .2 1 / , HB7 g L , 26  ̄ 0 L 0/
轻度 恶心 、 间歇 性中上 腹部痛 , 服奥 美拉 唑后缓解 ,
无 发 热 、出血 等 其 他 副 作 用 。用 药 后 4周 左额 头 皮 下 包 块 逐渐 消 散 。 DAC后 监 测 外 周 血 WB 用 C 逐 渐 下 降至 正 常 并稳 定在 5 8 9 ~ x 0/ 1 L,P T 呈 逐 L 渐 下 降 至 2 × 0/ 后 回 升 至 1 1 L 5 x 0/ , 6 1 L
95%和 50%。2 0 . . 0 9年 1 2月 3 1日骨髓细胞 学检报
R 1 - .x0 L 00年 2月 2 BC . 1 1 /。2 1 4 9 4日骨髓 细胞学
报 告:增 生 明显活 跃 ,原粒 l %,早幼 粒 25 . %,红 系和 巨核 系受抑 ,粒 、红系 仍有病 态造血 的形态学 特征 , 铁粒 幼细胞 4 未 见小 巨核细胞 。结论 : 环状 %, M2 ( aMDS转化) 完全 缓解 , 结合 临床 符合 MDSR —A。 缓解 后 4周 患者转外地 医 院行异基 因造血 干细胞移
关键 词:地西他滨 ,骨髓增生异常综合征 中图分类号 }R 3 . 73 3 文献标识码:D D :0 9 9 .s.64 8 8 . 1.3 2 OI . 6 /i n17 — 0 5 0 0 . 3 1 3 js 2 00
骨髓 增生异 常综合 征 ( MDS )是一 组起源 于恶 性 造血干/ 祖细胞 的克 隆性疾 病 , 明显 的表观 遗传 有 学 异 常 。 地 西 他 滨 ( ei bn d c a ie, 5一 aa2 一 t z 一 d o y yiie AC)是表观 基 因调 控治疗 MDS e x c t n ,D d 的 代 表 药 物 ,我 国2 0 年 批准 进 入 临床 。我科 室用 09
第 3 卷 第 3期 1 21 00年 5 月
V 1 1No3 o. . 3 Ma-0 0 y2 1
井 冈山大学学报 ( 自然科 学版 ) J u a f ig a gh nU iesy( trl ce c) o r l n gn sa nv ri Na a S i e n oJ t u n
P T 7 1 ,血片 见 6%幼稚 粒细 胞 。骨髓细 胞 L 8  ̄ 0/ L 学报 告 :骨髓 增生极度 活跃 ,粒系 占 8 %,红系 占 8 57 .5%,粒 红 比 1 . 1 5 :,原粒 (+I )占 75 4 II型 .%, 粒 系 和 红 系 可 见 病 态 造 血 , 符 合 MDSR B。 . AE 20 0 9年 9月 2 8日骨髓 活检 诊断 为 MDSR E 染 — A B; 色体分 析报 告 :4 , t ;1 4 , Y。2 0 5 ( 2) 6 X X,8 / 0 9年 l 0月 l 5曰起 小剂量 H HT 1mgd 4d r— 5 / A( T / ×1 , aC 0mgd A ×1 )诱 导化疗 后骨髓 增生活 跃 ,原粒为 1 . 4d 25 %; 2 0 年 1 月 1 日起 A Ac 2 / ×3 d 09 1 9 A( l 0 mgd , a A aC 5 r. 1 0mg d ×7d / )方案 化疗 ,2 0 0 9年 1 月 2 1 5 日和 2 0 0 9年 1 2月 9日骨髓轻 度受抑 ,原粒分别 为